第五章-假設(shè)檢驗(yàn)的功效與樣本量

1、第五章-假設(shè)檢驗(yàn)的功效與樣本?當(dāng)假設(shè)檢驗(yàn)不拒絕Ho時(shí)，推 斷正確的概率稱(chēng)為檢驗(yàn)功效。?臨床科研中不時(shí)遇到假設(shè)檢 驗(yàn)無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，此時(shí)，很有 必要對(duì)檢驗(yàn)功效作出評(píng)價(jià)。5.1兩類(lèi)錯(cuò)誤與功效1.兩類(lèi)錯(cuò)誤的概率H o：= o, H仁 o(5.1)(略)Z = J0(5.2)(略)?任何假設(shè)檢驗(yàn)都可能出現(xiàn)兩 類(lèi)錯(cuò)誤，用兩個(gè)概率來(lái)度量 第I類(lèi)錯(cuò)誤概率=P(拒絕Ho | Ho為真)(5.3)第H類(lèi)錯(cuò)誤概率=P(不拒絕Ho | Hi為真)(5.4a)也可以理解為第H類(lèi)錯(cuò)誤概率=P(不拒絕Ho | Ho為假) Z(5.7)(略)?現(xiàn)用X分布圖形來(lái)定性地討 論四要素對(duì)功效的影響1.客觀差異越大，功效越大X N(

2、, 2/n)(5.8) (略)若Ho為真，XN( o,2/n)(5.9) (略)若Hi為真，XN( o+ ,2/n)(5.io)(略)2.個(gè)體間標(biāo)準(zhǔn)差越小，功效越大。3.樣本量越大，功效越大圖5.2個(gè)體間標(biāo)準(zhǔn)差越小或樣本量越大，功效越大4.值越大，功效越大?篩選新藥時(shí)大些，以免漏掉 有苗頭的新藥(=0.10/0.20) 新藥上市前小些，以免誤將 真實(shí)無(wú)效的新藥大量生產(chǎn)5.3功效與四要素的定量關(guān)系1. 單組樣本均數(shù)的檢驗(yàn)0 Z (5.11)Z 、n/(略)簡(jiǎn)化后得到(5.12)例5.1某藥的平均有效時(shí)間原 為6小時(shí)，現(xiàn)改進(jìn)了配方，據(jù) 稱(chēng)可延長(zhǎng)至7小時(shí)。為核實(shí)這 一點(diǎn)，某研究組觀察了 25例該 病

3、患者，得到的卻是陰性結(jié)果 (P 0.05)，即不能認(rèn)為平均有 效時(shí)間長(zhǎng)于6小時(shí)，試分析原 因。解這個(gè)問(wèn)題實(shí)際上是檢驗(yàn)假 設(shè) Ho： = 6， Hi： 6據(jù)題意，不妨令 =1。的數(shù) 值可參考此次25例的觀察結(jié) 果，設(shè)連同以往經(jīng)驗(yàn)猜測(cè) =2。將=1，= 2， n=25和單側(cè)Zo.05 = 1.64代入(5.12)式Z z 號(hào) zo.05 = .86 查標(biāo)準(zhǔn)正態(tài)分布表得0.86 0.8051，即 1- B= 0.8051 果表明，此項(xiàng)檢驗(yàn)的功效為 80.51%2.兩組樣本均數(shù)的檢驗(yàn)欲檢驗(yàn)假設(shè)Ho：1 = 2, H 1 :1 2(5.13)(略)H 0：1- 2 = 0(5.14)Z =0, H1：1

4、- 2= n 2 ZZ 0(5.18)圖5.4兩組樣本均數(shù)檢驗(yàn)示意圖H1：1- 2 =(5.16)(5.17)Xi X22 n(5.15) (略)Z . 2 nZ2n（略） 簡(jiǎn)化后得到例5.2一項(xiàng)關(guān)于降血壓藥的臨床試驗(yàn)分設(shè)兩組隨機(jī)樣本， 各含15例同病患者。一組服用 常規(guī)藥，另一組服用新藥。如 果新藥的降壓效果至少比常 規(guī)藥平均高出0.8kPa方可考 慮在臨床推廣；據(jù)以往經(jīng)驗(yàn)， 不論常規(guī)藥還是這種新藥，個(gè) 體降壓值的標(biāo)準(zhǔn)差約為 1kPa。經(jīng) =0.05水平的兩組 均數(shù)比較的統(tǒng)計(jì)檢驗(yàn)，兩組平 均降壓效果的差異尚無(wú)統(tǒng)計(jì) 學(xué)意義，此事如何理解？解據(jù)題意，這是關(guān)于兩組均數(shù) 的一項(xiàng)單側(cè)檢驗(yàn)=0.8，=

5、1，n = 15,單側(cè)Zo.05 = 1.64，代入(5.18)式得Z =08 .15 2 - Z0.05=10.5509查標(biāo)準(zhǔn)正態(tài)分布表，得 0.5509 0.7088， 即 1-= 0.7088只有70.88%的機(jī)會(huì)被此檢驗(yàn)得 出有差異的結(jié)論。3. 兩組樣本頻率的檢驗(yàn)(大樣 本)欲檢驗(yàn)假Ho:1= 2, H1:1 2 (5.19)(略)根據(jù)正態(tài)近似兩組樣本均數(shù) 的檢驗(yàn)，有功效的計(jì)算公式Z 3 = z (5.20)J 1 112 12其中， =1- 2例5.3 一項(xiàng)關(guān)于維生素C預(yù)防 感冒作用的研究隨機(jī)抽取兩 組正常人各30名，一組服用維 生素C,另一組服用安慰劑， 欲比較一定時(shí)期內(nèi)發(fā)生感冒

6、的頻率。結(jié)果，安慰劑組有6 人發(fā)生感冒，維生素C組有3 人發(fā)生感冒，經(jīng) =0.05水平 的檢驗(yàn)，差異無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)意義， 此事如何理解？解 1 = 20%，假定2= 10%或 更低時(shí)認(rèn)為值得重視，n = 30 和=0.05代入(5.19)式，Z10301.645 0.54462201 0.20 0.101 0.10查標(biāo)準(zhǔn)正態(tài)分布表得 Q5446 0.2929，即 1- 3= 0.2929，功效只有29.29%5.4常用統(tǒng)計(jì)檢驗(yàn)的樣本量估算1. 單組樣本均數(shù)的檢驗(yàn)改寫(xiě)功效估計(jì)公式（5.12）得(5.21) ?估計(jì)樣本含量的影響因素，似于功效:例5.4為較好地解決例5.1中的 新藥論證問(wèn)題，至少需要多大

7、 樣本量？解 =0.05,= 0.01,= 1,=2，以及 Zo.o5 = 1.64,單側(cè)Zo.o1 = 2.33,代入公式，2 2n Zo.o5 Z0.011.64 233T20.563.0436 63以n 63查t界值表，得to.o5（62） 與t0.01（62）再次代入公式計(jì)算， 如此多次迭代計(jì)算，當(dāng)結(jié)果變 化很小時(shí)便獲得n的估計(jì)值。?近似計(jì)算：在據(jù)Z和Z求得 的n值基礎(chǔ)上再增補(bǔ)0.5Z2作 為最終的樣本量估算值。這 樣，例5.3的樣本量可取為n = 63.0436+0.5(1.64丫 = 64.3884 65。2. 兩組樣本均數(shù)的檢驗(yàn)類(lèi)似地，改寫(xiě)(5.18)式，我們 又有(5.22)例

8、5.5為較好地解決例5.2中新 藥論證問(wèn)題，至少需要多大樣 本量？解仍象例5.2那樣取=0.8， =1，單側(cè) Zo.05 = 1.64。為減 少埋沒(méi)較好藥物的機(jī)會(huì)，令=0.05,代入(5.21)式，2 2門(mén) 2 Z0.05 Z0.051.64 1.64 08!0.833.62 34類(lèi)似地近似計(jì)算得n 33.62+0.25(1.64) 34.2924 35。3. 兩組樣本頻率的檢驗(yàn)(大樣本)改寫(xiě)(5.20)式，我們有樣本量的計(jì)算公式(5.23)例5.6為較好地進(jìn)行例5.3中維 生素C預(yù)防作用的研究，至少 需要多大樣本量？解 仍取 1 = 20% , 2= 10%。 為了不致埋沒(méi)維生素C的預(yù)防作用

9、，取 =0.01。將單側(cè) Zo.05 = 1.64, 單側(cè) Z0.01= 2.33 連同1和2的數(shù)值代入(5.22) 式，2門(mén)=1.64 2330.100.20(1-0.20)+0.10(1-0.10)=394.0225 3945.5實(shí)例點(diǎn)評(píng)?新藥強(qiáng)力新甘草甜素(SNMC) 治療慢性乙型肝炎的效果，?資料與方法：1 病人選擇2 試驗(yàn)藥物及使用方法表5.1治療前的基本資料組別年齡(歲)X SD性別病程（月）HB3 Ag病理診斷男女X+ -CAHCPH肝硬化治療組32.9 土 112233422232122對(duì)照組28 8.423126.22402301表5.2治療前的主要肝功能指標(biāo)（8項(xiàng)）肝功能治療組對(duì)照組-P值功效1-例數(shù)x 土 sd|例數(shù)X 土 SDGOT(u)24199 土 74.623243 土 126.2 0.50.43 0.5白蛋白（g）234.4土 0.4244.5 土 0.