關(guān)于新藥立項(xiàng)篩選程序及關(guān)鍵考察項(xiàng)目的建議

關(guān)于新藥立項(xiàng)篩選程序及關(guān)鍵考察項(xiàng)目的建議

新藥研制是一項(xiàng)開(kāi)發(fā)周期長(zhǎng)、資金投入大、不可預(yù)測(cè)因素多的系統(tǒng)工程，具有高風(fēng)險(xiǎn)性。

在新藥開(kāi)發(fā)中，立項(xiàng)工作是直接影響新藥開(kāi)發(fā)成功與否的關(guān)鍵問(wèn)題，也是每個(gè)醫(yī)藥企業(yè)密切關(guān)注的焦點(diǎn)。隨著人們對(duì)藥物療效和安全性的要求不斷提高,新藥開(kāi)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)也越來(lái)越高。如何有效的規(guī)避開(kāi)發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)，立項(xiàng)論證極其重要。一、新藥選項(xiàng)篩選程序（一）市場(chǎng)調(diào)研（二）技術(shù)（三）療效和安全（四）知識(shí)產(chǎn)權(quán)（五）成品成本（六）國(guó)家行政政策（七）企業(yè)自身因素（八）其他（一）市場(chǎng)市場(chǎng)是決定產(chǎn)品生命的最終裁判。因此，對(duì)一個(gè)項(xiàng)目論證，必須首先對(duì)其進(jìn)行市場(chǎng)論證。這就需要有專(zhuān)門(mén)的市場(chǎng)調(diào)研人員去做出切實(shí)的分析對(duì)比數(shù)據(jù)。還要考慮的就是新藥開(kāi)發(fā)出來(lái)時(shí)，在3-5年的時(shí)間里市場(chǎng)變化預(yù)測(cè)等情況。

1、流行病學(xué)調(diào)研2、同類(lèi)產(chǎn)品的調(diào)研3、成長(zhǎng)性市場(chǎng)4、成熟性市場(chǎng)5、隱性市場(chǎng)1、流行病學(xué)調(diào)研——是對(duì)市場(chǎng)容量的調(diào)研，主要了解藥物主治疾病的發(fā)病情況。（1）發(fā)病率高，市場(chǎng)容量就大，如糖尿病、心腦血管病、老年癡呆癥、老年骨質(zhì)疏松、病毒性疾病、惡性腫瘤、老年人尿失禁等都是發(fā)病率很高的疾病，這類(lèi)藥物市場(chǎng)前景較好。（2）對(duì)某些小病種（如帶狀皰疹、胰腺炎等）具有特效的治療藥，也有較穩(wěn)定的市場(chǎng)。2、同類(lèi)產(chǎn)品的調(diào)研

（1）要盡可能全面地進(jìn)行同類(lèi)產(chǎn)品的資料收集和比較，判斷該品種是處于發(fā)展中的那一個(gè)階段，如成長(zhǎng)期，成熟期，還是衰退期。（2）在對(duì)待開(kāi)發(fā)品種和上市的同類(lèi)產(chǎn)品比較時(shí)，應(yīng)注意以下幾個(gè)方面的問(wèn)題：一、療效是不是更好；二、毒副作用是不是更低；三、劑型和劑量是不是更便于使用；四、包裝是不是便于病人攜帶；五、市場(chǎng)價(jià)格是不是更便宜等等。3、成長(zhǎng)性市場(chǎng)

選擇可用于預(yù)防治療新疾病譜的藥物作為研究課題。作為臨床上緊缺甚至空白的藥物必然有很強(qiáng)競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。（1）用于治療因社會(huì)節(jié)奏加快引起的功能紊亂如抑郁、內(nèi)分泌失調(diào)、性功能障礙等藥物自上個(gè)世紀(jì)90年代開(kāi)始成為研究的熱點(diǎn)，在臨床上陸續(xù)得到了廣泛使用，市場(chǎng)前景持續(xù)看好；（2）部分疾病如中風(fēng)、更年期綜合癥等攜病癥群不斷趨于年輕化，開(kāi)發(fā)預(yù)防和治療此類(lèi)疾病的藥物應(yīng)該有不錯(cuò)的市場(chǎng)前景。

4、成熟性市場(chǎng)

選擇開(kāi)發(fā)采用新工藝、新制劑、新給藥途徑、新質(zhì)控方法、新作用機(jī)理的藥物作為研究課題。即使是市場(chǎng)上趨于飽和，競(jìng)爭(zhēng)過(guò)度的產(chǎn)品，只要我們能將其進(jìn)行技術(shù)優(yōu)化處理，也能重新贏得競(jìng)爭(zhēng)力。

比如：板藍(lán)根顆?；粝阏龤馑?右旋）氧氟沙星

5、隱性市場(chǎng)選擇開(kāi)發(fā)社會(huì)效益好的藥物作為研究課題。此類(lèi)項(xiàng)目能更多地得到政府組織的資助，并能更多地引起公眾關(guān)注，促進(jìn)提升經(jīng)濟(jì)效益。

（1）開(kāi)發(fā)防治毒品成癮、艾滋病、感染性疾病等社會(huì)性問(wèn)題疾病的藥物

（2）開(kāi)發(fā)防治老幼婦孺等弱勢(shì)癥群疾病的藥物；

（3）開(kāi)發(fā)能增加當(dāng)?shù)卣?jīng)濟(jì)收入的藥材資源，并進(jìn)行深度研究和項(xiàng)目轉(zhuǎn)化；

（4）開(kāi)發(fā)珍稀名貴藥材的代用品……（二）技術(shù)技術(shù)可行性決定了開(kāi)發(fā)的難易程度和投入大小，這是規(guī)避風(fēng)險(xiǎn)的另一個(gè)重要方面。1、原輔料來(lái)源2、藥學(xué)部分3、藥理毒理部分4、臨床部分1、原輔料來(lái)源（1）有無(wú)非標(biāo)準(zhǔn)化藥材，如果屬無(wú)標(biāo)準(zhǔn)的藥材，要先建立藥材標(biāo)準(zhǔn)，這樣工作量會(huì)很大。（2）有無(wú)使用毒性藥材，這牽涉到質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)及臨床方面的難易程度。（3）有無(wú)國(guó)家保護(hù)品種如穿山甲等，這個(gè)問(wèn)題直接影響到大生產(chǎn)的供應(yīng)。（4）原料的來(lái)源是否充裕，這關(guān)系到藥物可持續(xù)生產(chǎn)的問(wèn)題，須引起足夠重視，尤其是使用野生植物藥涉及到資源再生問(wèn)題。2、藥學(xué)部分——主要包括工藝、質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)及穩(wěn)定性研究。（1）首先是工藝的可行性、實(shí)用性和先進(jìn)性。工藝的改進(jìn)必須堅(jiān)持先進(jìn)性、實(shí)用性與可行性相結(jié)合的原則。（2）質(zhì)量控制指標(biāo)及方法的建立，也要反復(fù)論證。有些成分含量雖高，但穩(wěn)定性差，波動(dòng)太大，都不可作為指標(biāo)成分；另外，檢測(cè)方法對(duì)檢測(cè)儀器的要求，直接牽涉到項(xiàng)目開(kāi)發(fā)的投入和企業(yè)的承受能力。（3）產(chǎn)品采用劑型的穩(wěn)定性，也是很重要的，它既影響療效，也影響市場(chǎng)。這一點(diǎn)必須了解清楚，以免給后期工作帶來(lái)不必要的麻煩。3、藥理毒理部分論證時(shí)應(yīng)了解藥效研究有無(wú)規(guī)范的動(dòng)物模型。新藥指導(dǎo)原則中無(wú)法包括提供所有疾病的研究模型。如果待開(kāi)發(fā)項(xiàng)目沒(méi)有已知模型，重新建立模型難度又很大，這樣的項(xiàng)目最好緩上。毒理研究對(duì)動(dòng)物有無(wú)特殊要求，例如治療艾滋病的藥物是很有前景的項(xiàng)目，但對(duì)實(shí)驗(yàn)動(dòng)物的要求較