以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新藍(lán)皮書(shū)

以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新藍(lán)皮書(shū)新中國(guó)成立70多年來(lái)，創(chuàng)造了人口大國(guó)經(jīng)濟(jì)發(fā)展的奇跡，人均預(yù)期壽命從建國(guó)初的不足35歲增長(zhǎng)到2021年的78.2歲。翻看這波新瀾壯闊的歷史圖卷，改革開(kāi)放的40余載，是尤為濃墨重彩的一筆，中國(guó)的經(jīng)濟(jì)實(shí)力不僅得到極大提高，中國(guó)人民的獲得感、幸福感、安全感更是得到顯著提升。改革開(kāi)放之初，面對(duì)世界范圍內(nèi)日益高漲的科技革命及經(jīng)濟(jì)全球化浪潮，中國(guó)敏銳察覺(jué)到了時(shí)代機(jī)遇，昂首闊步地推進(jìn)“開(kāi)放”戰(zhàn)略，引入外資企業(yè)，助力解決現(xiàn)代化建設(shè)資金不足、勞動(dòng)力就業(yè)不充分、國(guó)際市場(chǎng)有待開(kāi)拓、稅收需要增加、技術(shù)進(jìn)步需要推動(dòng)等等問(wèn)題。耕耘經(jīng)年，外資企業(yè)不僅在上述方面發(fā)揮了積極作用，更是帶來(lái)了先進(jìn)的管理理念、科技前沿信息以及科技前沿產(chǎn)品，其在中國(guó)展現(xiàn)出的人才、技術(shù)、管理等多方面優(yōu)勢(shì)，隨著產(chǎn)業(yè)價(jià)值鏈的持續(xù)延伸，也帶來(lái)了更廣泛的示范和溢出效應(yīng)，成為眾多行業(yè)效率和質(zhì)量整體提升的推動(dòng)力之一，助力中國(guó)市場(chǎng)融入國(guó)際價(jià)值鏈、國(guó)際創(chuàng)新體系，推動(dòng)了中國(guó)企業(yè)在與外資企業(yè)的競(jìng)爭(zhēng)與合作中，一步步實(shí)現(xiàn)了產(chǎn)業(yè)鏈位置的躍遷。當(dāng)前，新冠疫情已在全球肆虐近3年，跨國(guó)投資整體疲軟，加之國(guó)際政治形勢(shì)愈加復(fù)雜多變，更加需要更多國(guó)際合作鋪路搭橋，攜手跨越挑戰(zhàn)，實(shí)現(xiàn)共贏發(fā)展。面對(duì)健康中國(guó)戰(zhàn)略等重大部署，人類(lèi)未來(lái)又將面臨什么樣的挑戰(zhàn)，是不得不未雨綢繆的一個(gè)重要問(wèn)題。新冠疫情的暴發(fā)讓人們意識(shí)到，迎擊全球性的健康挑戰(zhàn)，任何一個(gè)國(guó)家或企業(yè)都不足以單獨(dú)應(yīng)對(duì)，全球成為一個(gè)命運(yùn)共同體，人們更加需要秉持“健康無(wú)國(guó)界”“創(chuàng)新無(wú)國(guó)界”的精神，進(jìn)行國(guó)際合作，攜手實(shí)現(xiàn)關(guān)鍵性技術(shù)突破，才能夠攻克一個(gè)個(gè)未知的健康挑戰(zhàn)。上世紀(jì)80年代初，中國(guó)在醫(yī)藥領(lǐng)域開(kāi)始引入大量跨國(guó)藥企，改革體制機(jī)制，以推動(dòng)人民健康福祉的提升。40余年來(lái)，作為變革創(chuàng)新的先行者和人民健康福祉的推動(dòng)者，跨國(guó)藥企見(jiàn)證和參與了中國(guó)健康事業(yè)和經(jīng)濟(jì)發(fā)展的進(jìn)程，尤其是2015年之后，以鼓勵(lì)“醫(yī)藥創(chuàng)新”為主題，一系列改革開(kāi)放政策的制定和實(shí)施使創(chuàng)新藥行業(yè)迎來(lái)了發(fā)展機(jī)遇，本土創(chuàng)新企業(yè)快速崛起，跨國(guó)藥企持續(xù)投入，醫(yī)藥行業(yè)成為近些年持續(xù)高速發(fā)展的行業(yè)。加快建設(shè)貿(mào)易強(qiáng)國(guó)，推動(dòng)共建“一帶一路”高質(zhì)量發(fā)展，維護(hù)多元穩(wěn)定而團(tuán)結(jié)奮斗》在各方的共同努力下，中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)已取得了突出成績(jī)，整體發(fā)展水平躍上新臺(tái)階，產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新取得新突破，國(guó)際化步伐不斷加快。2021年，我國(guó)醫(yī)藥工業(yè)年增加值累計(jì)同比增長(zhǎng)23.1%，高于全部工業(yè)整體增速13.5個(gè)百分點(diǎn)。中國(guó)醫(yī)藥市場(chǎng)已進(jìn)入高質(zhì)量發(fā)展階段，順應(yīng)“以健康為中心”的新趨勢(shì)，發(fā)展面向人民生命健康的生物醫(yī)藥，滿足人民群眾對(duì)生命健康更有保障的新期待，需要更有力的對(duì)外開(kāi)放以激發(fā)創(chuàng)新動(dòng)能。對(duì)中國(guó)而言，未來(lái)五年是全面建設(shè)社會(huì)主義現(xiàn)代化國(guó)家開(kāi)局起步的關(guān)鍵時(shí)期。那么，如何貫徹落實(shí)高水平對(duì)外開(kāi)放的指導(dǎo)方針，以進(jìn)一步在中國(guó)這片熱土上匯聚全球最優(yōu)秀的企業(yè)，推動(dòng)高質(zhì)量發(fā)展和健康中國(guó)的建設(shè)，為人類(lèi)健康命運(yùn)共同體提供更多中國(guó)智慧？在這樣的背景下，中國(guó)外商投資企業(yè)協(xié)會(huì)藥品研制和開(kāi)發(fā)行業(yè)委員會(huì)（RDPAC）與財(cái)新智庫(kù)在中國(guó)外商投資企業(yè)協(xié)會(huì)的指導(dǎo)下，對(duì)中國(guó)高水平開(kāi)放與醫(yī)藥創(chuàng)新開(kāi)展調(diào)研，深入研究了開(kāi)放在過(guò)去如何推動(dòng)了中國(guó)健康事業(yè)和醫(yī)藥工業(yè)的發(fā)展，并展現(xiàn)了跨國(guó)藥企在其中發(fā)揮的積極作用，且對(duì)新時(shí)代下如何繼續(xù)深化高水平開(kāi)放，推進(jìn)和提升中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新能力、助力健康中國(guó)和制藥強(qiáng)國(guó)建設(shè)等方面提出了建議。中國(guó)外商投資企業(yè)協(xié)會(huì)常務(wù)副會(huì)長(zhǎng)和制藥強(qiáng)國(guó)藥獲批數(shù)量“井噴”第二章第三章第—章《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第一章：非凡變革：與國(guó)際接軌，邁向健康中國(guó)和制藥強(qiáng)國(guó)作為中國(guó)最早對(duì)外開(kāi)放的行業(yè)之一，也是新時(shí)期高水平開(kāi)放的重點(diǎn)行業(yè)。圍繞著人民健康和醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展兩條主線，改革開(kāi)放40余年來(lái)，中國(guó)的健康事業(yè)在對(duì)外開(kāi)放和醫(yī)療體制改革上不停推進(jìn)。以1980年引進(jìn)“大冢制藥”為標(biāo)志，中國(guó)向跨國(guó)藥企從區(qū)域和產(chǎn)業(yè)范圍兩個(gè)層面逐步開(kāi)放市場(chǎng)。尤其是2015年以來(lái)，醫(yī)藥、醫(yī)保相關(guān)政府部門(mén)的決策者率先革新理念，推動(dòng)藥品審評(píng)審批、創(chuàng)新支付、知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)等一系列政策與國(guó)際接軌，顯著激發(fā)了創(chuàng)新藥行業(yè)的活力和外商在華深耕發(fā)展的熱情，帶動(dòng)了產(chǎn)業(yè)繁榮。藥監(jiān)改革，提速審評(píng)審批；醫(yī)保目錄實(shí)現(xiàn)每年動(dòng)態(tài)調(diào)整，創(chuàng)新藥納入醫(yī)保談判等，提高新藥可負(fù)擔(dān)性；持續(xù)深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革，建立起了世界上規(guī)模最大的基本醫(yī)療保障網(wǎng)；設(shè)立特區(qū)先行先試，滿足臨床急需，加速國(guó)際創(chuàng)新藥獲批……醫(yī)療服務(wù)、藥品供應(yīng)保障這四大體系均取得矚目成就，加速緩解了群眾“看病難、看病貴”的壓力，充分保障了人民的健康權(quán)益。國(guó)家對(duì)基本公共衛(wèi)生服務(wù)投入從2009年的人均15元提高到2022年的人均84元。90%的家庭在15分鐘內(nèi)能夠到達(dá)最近的醫(yī)療點(diǎn)。公立醫(yī)院醫(yī)療服務(wù)質(zhì)量和水平不斷提高，住院患者總死亡率逐步下降并穩(wěn)定在較低水平，由2005年的1.1%下降至2018年的0.44%。2022年城鄉(xiāng)居民基本醫(yī)療保險(xiǎn)人均財(cái)政補(bǔ)助標(biāo)準(zhǔn)提高到每人每年不低于610元，個(gè)人衛(wèi)生支出比例由2009年的37.5%下降至2021年的27.7%。有超過(guò)200種創(chuàng)新藥品在過(guò)去5年上市，并通過(guò)醫(yī)保目錄談判等機(jī)制提升了藥品的可及性。如今，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)已成為國(guó)民經(jīng)濟(jì)中發(fā)展最快的行業(yè)之一，2021年醫(yī)藥工業(yè)實(shí)現(xiàn)營(yíng)收33707.5億元，增速創(chuàng)近5年新高，并高于全部工業(yè)整體增速13.5個(gè)百分點(diǎn)。中國(guó)對(duì)全球醫(yī)藥研發(fā)的貢獻(xiàn)躋身“第二梯隊(duì)”前列。中國(guó)居民平均壽命在改革開(kāi)放之后增長(zhǎng)近10歲。圖1圖1影響中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)發(fā)展的關(guān)鍵制度改革,2015-2021.《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》201520162017201920202021.《關(guān)于強(qiáng)化知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的意見(jiàn)》.新修訂《藥品管理法》《疫苗管理法》.關(guān)于促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展.《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見(jiàn)》.《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見(jiàn)》（2021-2035年）》.知識(shí)產(chǎn)權(quán)強(qiáng)國(guó)建設(shè)綱要《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第一章：非凡變革：與國(guó)際接軌，邁向健康中國(guó)和制藥強(qiáng)國(guó)改革開(kāi)放之初，中國(guó)制藥工業(yè)生產(chǎn)總值不足80億元，藥品研發(fā)和生產(chǎn)能力都十分落后，各個(gè)城市亂辦藥廠，甚至亂制亂售偽劣藥品危害人民健康的情況愈演愈烈。如何讓患者用得上好藥，是縈繞決策者心頭針，當(dāng)時(shí)的國(guó)家醫(yī)藥管理局提出以“新產(chǎn)品、新技術(shù)、外向型”為基礎(chǔ)內(nèi)容的醫(yī)藥行業(yè)利用外資指導(dǎo)三原則，加入WTO是此后的兩個(gè)關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)，對(duì)外資在國(guó)民經(jīng)濟(jì)中地位的肯定和政策環(huán)境與國(guó)際接軌，掀起了兩撥外資入華潮。濟(jì)特區(qū)”到以沿海開(kāi)放城市為中心的沿海經(jīng)濟(jì)開(kāi)放帶,再到邊境內(nèi)陸城市和中西部地區(qū)，中國(guó)的對(duì)外開(kāi)放漸次在全國(guó)鋪開(kāi)。產(chǎn)業(yè)方面，圍繞著外商投資方向和產(chǎn)明晰鼓勵(lì)醫(yī)藥制造業(yè)等產(chǎn)業(yè)的具體投資方向。拓合作共贏新局面”的新戰(zhàn)略，對(duì)外開(kāi)放策略進(jìn)一步設(shè)立21個(gè)自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)，到海南自由貿(mào)易港啟航；從縮減外資準(zhǔn)入負(fù)面清單有序擴(kuò)大電信、醫(yī)療等服務(wù)業(yè)領(lǐng)域開(kāi)放，到施行外商投資法和優(yōu)化營(yíng)商環(huán)境條例……中國(guó)開(kāi)始著手構(gòu)建更高水平開(kāi)放型經(jīng)濟(jì)新體制。2018年，在改革開(kāi)放40周年之際，首屆中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)成功舉辦，這是中國(guó)著眼于推動(dòng)新一輪高水平對(duì)外開(kāi)放作出的重大決策，是中國(guó)主動(dòng)向世界開(kāi)放市場(chǎng)的重大舉措。同負(fù)面清單，呈現(xiàn)出越來(lái)越開(kāi)放的態(tài)勢(shì)。舉辦5年來(lái)，中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)作為承載高水平開(kāi)放的一個(gè)重要載體，每年吸引著更多跨國(guó)藥企的匯聚，最新研發(fā)產(chǎn)品的亮相吸引了全球在海南自貿(mào)港設(shè)立的博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)，允許在美、歐、日等國(guó)家和地區(qū)已經(jīng)上市但未獲中國(guó)批準(zhǔn)注冊(cè)的、少量臨床急需的藥品先行先用。依托樂(lè)城先行區(qū)真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作的特殊通道，如今已有8個(gè)國(guó)際創(chuàng)新藥械產(chǎn)品加速在華獲批上市，引進(jìn)使用的未在國(guó)內(nèi)上市的創(chuàng)新藥械已達(dá)200余種，基本實(shí)現(xiàn)醫(yī)療技術(shù)、裝備、藥品與國(guó)際先進(jìn)水平“三同步”，世界排名前30強(qiáng)的藥械企業(yè)均已與樂(lè)城先行區(qū)展開(kāi)直接合作。開(kāi)放吸引了更多跨國(guó)藥企的全方位加入，跨國(guó)藥企在中國(guó)的布局從最初的上海、天津、杭州、蘇州、廣州等沿海城市，深入到西部腹地的長(zhǎng)沙、武漢、成都、西安等城市。在中國(guó)投資跨國(guó)藥企的進(jìn)入，給中國(guó)健康事業(yè)帶來(lái)了技術(shù)、管理、人才、設(shè)備等全方位的新鮮血液。隨著在制藥行業(yè)推行的GMP認(rèn)證逐漸完善，中國(guó)制藥行業(yè)準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)提高，一大批設(shè)備落后、管理水平差的藥企退出市場(chǎng)，中國(guó)藥品生產(chǎn)進(jìn)入規(guī)范化管理《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第一章：非凡變革：與國(guó)際接軌，邁向健康中國(guó)和制藥強(qiáng)國(guó)圖2圖2中國(guó)改革開(kāi)放引入外資關(guān)鍵事件時(shí)間軸，1978-2022.十一屆三中全會(huì)確立“對(duì)內(nèi)改革”“對(duì)外開(kāi)放”的發(fā)展戰(zhàn)略1978-1991年1992-2000年.中國(guó)加入世界貿(mào)易組織（WTO進(jìn)一步接軌國(guó)際政策環(huán)境，融入全球體系2001-2011年.設(shè)立上海等12個(gè)自貿(mào)試驗(yàn)區(qū).發(fā)布并推廣外商投資準(zhǔn)入特別管理措施（負(fù)面清單）.在改革開(kāi)放40周年之際，世界上首個(gè)以“進(jìn)口”為主題的國(guó)家級(jí)展會(huì)中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)成功舉辦，如今已成為中國(guó)構(gòu)建新發(fā)展格局的窗口、高水平開(kāi)放的載體和全球創(chuàng)新匯聚的舞臺(tái).鄧小平同志發(fā)表南方談話，提出“解放思想”.黨的十四大決定建立社會(huì)主義市場(chǎng)經(jīng)濟(jì)體制.設(shè)立深圳等經(jīng)濟(jì)特區(qū)，開(kāi)放14個(gè)沿海城市，設(shè)立國(guó)家級(jí)經(jīng)濟(jì)開(kāi)發(fā)區(qū)2012年-至今促發(fā)創(chuàng)新藥獲批數(shù)量“井噴”1978年，國(guó)家醫(yī)藥管理總局成立，揭開(kāi)了藥品統(tǒng)一管理新篇章。此后，以2015年《關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度的意見(jiàn)》（44號(hào)文件）為起點(diǎn)，再加上2017年《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥和《藥品注冊(cè)管理辦法》等一系列政策文件的陸續(xù)頒發(fā)，中國(guó)以鼓勵(lì)臨床創(chuàng)新為價(jià)值的現(xiàn)代醫(yī)藥監(jiān)管和審評(píng)審批制度基本框架逐步建立起來(lái)，中國(guó)醫(yī)藥管理向“科學(xué)化、法治化、國(guó)際化、現(xiàn)代化”進(jìn)行發(fā)展，中國(guó)創(chuàng)新生態(tài)圈發(fā)展軌跡由此發(fā)生了深刻改變。這套制度體系統(tǒng)籌考慮醫(yī)藥創(chuàng)新各環(huán)節(jié)所需要的支持，確?？绮课瘏f(xié)作和法律法規(guī)的系統(tǒng)性和一致性。如在審評(píng)審批和監(jiān)管環(huán)節(jié)，將臨床試驗(yàn)申請(qǐng)由審批制改為到期默認(rèn)制，臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資格認(rèn)定實(shí)行備案制；不斷優(yōu)化流程加快審評(píng)審批，建立了突破性治療藥物、附條件批準(zhǔn)、優(yōu)先審評(píng)審批、特別審批等四種加快通道，使得新藥境內(nèi)外同步注冊(cè)上市成為可能；明確藥品上市許可持有人作為藥品全生命周期的責(zé)任主體，強(qiáng)化過(guò)程監(jiān)控和全周期管理；取消進(jìn)口藥在國(guó)內(nèi)研發(fā)申報(bào)的多項(xiàng)限制；在藥物臨床試驗(yàn)審評(píng)審批制度中引入“60天默示許可”，建立臨床試驗(yàn)I至III期試驗(yàn)一次性審批制..........上市許可人制度（MAH上市許可人制度（MAH）是藥品審評(píng)審批改革中的一項(xiàng)重要制度，MAH制度改變了過(guò)去藥品為企業(yè)間的合作特別是國(guó)際合作提供更多可能。對(duì)于跨境授權(quán)合作，MAH制度讓更多的國(guó)內(nèi)企業(yè)能以自己的名義引進(jìn)項(xiàng)目并在國(guó)內(nèi)作為MAH上市產(chǎn)品。在粵港澳大灣區(qū)開(kāi)展的藥品上市許可持有人和醫(yī)療器械注冊(cè)人制度改革，是以全球視野開(kāi)展我國(guó)藥品醫(yī)療器械監(jiān)管體制改革、推動(dòng)監(jiān)管?chē)?guó)際化的一個(gè)重要舉措，港澳已獲藥品醫(yī)療器械進(jìn)口注冊(cè)證的藥品上市許可持有人和醫(yī)療器械注冊(cè)人，將原本在港澳生產(chǎn)的藥品醫(yī)療器械，轉(zhuǎn)移到粵港澳大灣區(qū)的內(nèi)地城市進(jìn)行生產(chǎn)和上市，為推動(dòng)粵港澳大灣區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展提供了機(jī)制保障。今年8月，中國(guó)疫苗監(jiān)管體系再次通過(guò)世界衛(wèi)生組織評(píng)估，不僅意味著中國(guó)穩(wěn)定、運(yùn)行良好且完整統(tǒng)一的體系受到高度認(rèn)可，也成為中國(guó)疫苗出口全球的重要基礎(chǔ)。2021年，國(guó)家藥監(jiān)局連任國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)要求國(guó)際協(xié)調(diào)會(huì)（簡(jiǎn)稱個(gè)ICH指導(dǎo)原則這一國(guó)際最高技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)和指南，吸引全球創(chuàng)新資源加速流向中國(guó)。中國(guó)藥品審評(píng)審批改革、國(guó)際化藥品監(jiān)管能力提升、行業(yè)向高質(zhì)量轉(zhuǎn)型升級(jí)的一系列努力取得了卓著成效。作為世界上為數(shù)不多達(dá)到國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)監(jiān)管能力的國(guó)家，中國(guó)為醫(yī)藥創(chuàng)新資源的匯聚搭建了越來(lái)越富有激勵(lì)作用的制度保障。中國(guó)上市的創(chuàng)新藥連續(xù)增加，僅2020年就審評(píng)通過(guò)創(chuàng)新藥上市申請(qǐng)20個(gè)品種、境外生產(chǎn)原研藥品新藥上市申請(qǐng)72中國(guó)對(duì)全球醫(yī)藥研發(fā)的貢獻(xiàn)躋身“第二梯隊(duì)”前列，其中對(duì)全球研發(fā)管線產(chǎn)品數(shù)量的貢獻(xiàn)躍至約14%，在全球排名第二，僅次于美國(guó)?！兑愿咚介_(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第一章：非凡變革：與國(guó)際接軌，邁向健康中國(guó)和制藥強(qiáng)國(guó)針對(duì)具有顯著提高醫(yī)療水平Priorityreview安全性或者有效性取得重大審批時(shí)間從10個(gè)月縮短到Acceleratedassessment150天之內(nèi)獲得CHPM的具有明顯臨床價(jià)值的藥品，例如短缺藥品、創(chuàng)新藥、兒臨床試驗(yàn)已有數(shù)據(jù)顯示療效并能預(yù)測(cè)其臨床價(jià)值的重癥公共衛(wèi)生應(yīng)急疫苗或者衛(wèi)健Acceleratedapproval針對(duì)嚴(yán)重與致命疾病開(kāi)發(fā)，效果優(yōu)于現(xiàn)有治療方案，存Conditionalapproval針對(duì)重癥疾病開(kāi)發(fā)的醫(yī)藥品、在公共衛(wèi)生上有較高緊臨床價(jià)值突出的藥物可用補(bǔ)充臨床結(jié)果針對(duì)重癥以及罕見(jiàn)病用藥審批時(shí)間從12個(gè)月縮短到9委認(rèn)定急需的其他疫苗，經(jīng)國(guó)家藥監(jiān)局統(tǒng)一指揮加速藥防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病且尚無(wú)有效防治手段，或與現(xiàn)有治療手段相比，有足夠證據(jù)證國(guó)家藥監(jiān)局統(tǒng)一指揮加速藥防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病且尚無(wú)有效防治手段，或與現(xiàn)有治療手段相比，有足夠證據(jù)證《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第一章：非凡變革：與國(guó)際接軌，邁向健康中國(guó)和制藥強(qiáng)國(guó)藥物具有治療未滿足醫(yī)療藥物具有治療未滿足醫(yī)療初步臨床證據(jù)表明可能明顯優(yōu)于現(xiàn)有治療方案的創(chuàng)新藥物FasttrackFasttrack加速藥物研發(fā)與審批（例如增加與FDA溝通，允許CDER提前審查申請(qǐng)）EmergenceUseAuthorization在公共衛(wèi)生緊急情況下授權(quán)使用，以抵御包括傳染病在內(nèi)的化學(xué)、生物、放射和核Orphandrug針對(duì)患者人群不超過(guò)20萬(wàn)享受資金援助、稅收減免、步增加FDA指導(dǎo)力度，促OrphanOrphan享受多種優(yōu)待（正常審查時(shí)PrimeCircumstances臨床數(shù)據(jù)收集困難，或倫理Circumstances臨床數(shù)據(jù)收集困難，或倫理潛在新型療法，或針對(duì)未滿允許數(shù)據(jù)不充分情況下上市，需提供追加信息并限制監(jiān)管機(jī)構(gòu)預(yù)評(píng)估的公共申請(qǐng)監(jiān)管機(jī)構(gòu)預(yù)評(píng)估的公共申請(qǐng)藥品自動(dòng)列入快速審查藥品日本國(guó)內(nèi)患者人群不超過(guò)5萬(wàn)人的疾病用藥資金援助、發(fā)、申請(qǐng)意愿,享受多種優(yōu)明明顯臨床優(yōu)勢(shì)的創(chuàng)新藥或明明顯臨床優(yōu)勢(shì)的創(chuàng)新藥或《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第一章：非凡變革：與國(guó)際接軌，邁向健康中國(guó)和制藥強(qiáng)國(guó)建設(shè)創(chuàng)新激勵(lì)機(jī)制藥審改革與先行區(qū)探索明顯加快了創(chuàng)新藥在中國(guó)的上市速度，但“有藥可醫(yī)”與“有藥可及”之間仍然存在著不可忽視的鴻溝，要真正讓新藥惠及患者，需要?jiǎng)?chuàng)新支付政策配套推進(jìn)，同時(shí)以需求激勵(lì)企業(yè)不懈創(chuàng)新。“十三五”期間，中國(guó)醫(yī)保制度改革取得新進(jìn)展，截至2021年底,基本醫(yī)療保險(xiǎn)覆蓋13.6億人，參保率穩(wěn)定在95%以上，全民醫(yī)保基本實(shí)現(xiàn)。目前，中國(guó)已建成全世界最大的醫(yī)療保障網(wǎng)。隨著醫(yī)療保障事業(yè)的快速發(fā)展,國(guó)家醫(yī)保藥品目錄實(shí)現(xiàn)每年動(dòng)態(tài)調(diào)整，創(chuàng)新藥從獲批到進(jìn)入醫(yī)保目錄的平均年限也由2017年的12年大幅下降到2021年的1.3年，其中27個(gè)藥品在2021年當(dāng)年即獲批進(jìn)入醫(yī)保目錄。國(guó)家醫(yī)保局通過(guò)談判已累計(jì)將250種藥品新增進(jìn)入醫(yī)保藥品目錄，大幅提高了患者對(duì)創(chuàng)新藥的可負(fù)擔(dān)性，讓更多患者用得上、用得起創(chuàng)新藥，從創(chuàng)新中獲益。圖4圖42017年、2021年談判藥醫(yī)保準(zhǔn)入與最早上市時(shí)間間隔對(duì)比談判藥醫(yī)保準(zhǔn)入與最早上市時(shí)間談判藥醫(yī)保準(zhǔn)入與最早上市時(shí)間談判藥醫(yī)保準(zhǔn)入與最早上市時(shí)間9888766644433305101520250510152025《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第一章：非凡變革：與國(guó)際接軌，邁向健康中國(guó)和制藥強(qiáng)國(guó)然而，與海外成熟市場(chǎng)相比，中國(guó)在創(chuàng)新藥可及2011-2020年全球上市408個(gè)新藥，僅約23%在中國(guó)市場(chǎng)上市，而50%以上在美英德日等成熟市場(chǎng)上市。在藥品支出結(jié)構(gòu)中，從2020年G20國(guó)家藥品支出結(jié)構(gòu)看，專(zhuān)利藥支出在中國(guó)僅占11%，在創(chuàng)新藥市場(chǎng)規(guī)模方面，從2021年全球創(chuàng)新藥銷(xiāo)售金額分區(qū)域占比看，中國(guó)僅占約3%，而美國(guó)、歐洲五國(guó)、日韓市場(chǎng)則分別占55%、16%和8%。造成差距的主要原因是現(xiàn)有的創(chuàng)新藥支付保障體系無(wú)法支撐創(chuàng)新藥的發(fā)展。創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)的可持續(xù)發(fā)展與基本醫(yī)療保險(xiǎn)的保基本、可持續(xù)目標(biāo)都要實(shí)現(xiàn)，就需要用創(chuàng)新性思維解決創(chuàng)新藥的支付問(wèn)題。補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)、商業(yè)健康保險(xiǎn)、慈善捐贈(zèng)、醫(yī)療互助等共同發(fā)展的多層次醫(yī)療保障制度框架。經(jīng)過(guò)多年改革，中國(guó)民眾在健康方面的社會(huì)保障網(wǎng)由此完整織就。圖5中國(guó)醫(yī)療支出籌資來(lái)源，2015-2020（億元）發(fā)揮基本醫(yī)保的主體作用，滿足基本醫(yī)發(fā)揮基本醫(yī)保的主體作用，滿足基本醫(yī)加快商業(yè)健康險(xiǎn)發(fā)展，降低自付負(fù)擔(dān)，加快商業(yè)健康險(xiǎn)發(fā)展，降低自付負(fù)擔(dān)，加強(qiáng)頂層設(shè)計(jì)，理清基本醫(yī)保和商保的加強(qiáng)頂層設(shè)計(jì)，理清基本醫(yī)保和商保的圖6多層次醫(yī)療保障體系模型圖《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第一章：非凡變革：與國(guó)際接軌，邁向健康中國(guó)和制藥強(qiáng)國(guó) 在中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)以仿制為主、創(chuàng)新意識(shí)薄弱的歷史階段，由于缺乏專(zhuān)利保護(hù)共識(shí)和相應(yīng)保護(hù)政策，沒(méi)有專(zhuān)利壁壘保護(hù)，仿制成本低，并不利于創(chuàng)新的可持續(xù)，也難以鼓勵(lì)突破性醫(yī)藥創(chuàng)新成果落地。隨著中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新的覺(jué)醒和駛?cè)肟燔?chē)道，中國(guó)在藥品專(zhuān)利保護(hù)政策上也在與時(shí)俱進(jìn)，同頻醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展趨勢(shì)，形成政策與產(chǎn)業(yè)發(fā)展的良性循環(huán)。發(fā)達(dá)國(guó)家和地區(qū)歷經(jīng)多年探索，將藥品專(zhuān)利鏈接、專(zhuān)利期補(bǔ)償和藥品數(shù)據(jù)保護(hù)等制度視作專(zhuān)利“強(qiáng)”保護(hù)的標(biāo)配。對(duì)標(biāo)國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)，2021年新版《專(zhuān)利法》將藥品知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)單列一節(jié)，明確了藥品專(zhuān)利鏈接制度和藥品專(zhuān)利期補(bǔ)償制度，中國(guó)藥品知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)強(qiáng)度朝著同歐美發(fā)達(dá)國(guó)家及地區(qū)趨于一致邁出了重要一步。專(zhuān)利鏈接制度為處理創(chuàng)新藥與仿制藥的專(zhuān)利沖突提供早期的解決辦法，平衡原研藥與仿制藥企業(yè)雙方的利益。在中國(guó)對(duì)創(chuàng)新藥專(zhuān)利注冊(cè)實(shí)行“后鏈接”制度后，新版《專(zhuān)利法》引入了專(zhuān)利糾紛早期解決機(jī)制條款，即“前鏈接”制度，開(kāi)創(chuàng)行政裁決和司法裁決兩條糾紛解決路徑。2021年7月，《藥品專(zhuān)利糾紛早期解決機(jī)制實(shí)施辦法（試行）》《藥品專(zhuān)利糾紛早期解決機(jī)制行政裁決辦法》等文件相繼發(fā)布實(shí)施，中國(guó)藥品專(zhuān)利鏈接制度終于正式建立。專(zhuān)利期補(bǔ)償制度指的是補(bǔ)償由于藥品臨床試驗(yàn)和審評(píng)審批占用的有效專(zhuān)利期?！秾?zhuān)利法》修訂后，2016-2021年間在中國(guó)上市的32個(gè)創(chuàng)新藥中，18個(gè)可獲得最長(zhǎng)5年專(zhuān)利補(bǔ)償期，占比達(dá)到56%。這一結(jié)果為市場(chǎng)帶來(lái)積極預(yù)期，激發(fā)了創(chuàng)新熱情。在數(shù)據(jù)保護(hù)方面，2018年的《藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)實(shí)施辦法（暫行征求意見(jiàn)稿）》系統(tǒng)地規(guī)劃了藥品數(shù)據(jù)保護(hù)制度，擬給予創(chuàng)新藥、創(chuàng)新治療用生物制品、罕見(jiàn)病治療藥品、兒童專(zhuān)用藥一定期限內(nèi)的試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)，其中創(chuàng)新治療用生物制品的保護(hù)期長(zhǎng)達(dá)12年。隨著中國(guó)不斷加強(qiáng)知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)有望迎圖7近年來(lái)我國(guó)藥品領(lǐng)域知識(shí)產(chǎn)權(quán)制度發(fā)展歷程，2017-2021?2018.4國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)?對(duì)創(chuàng)新化學(xué)藥設(shè)置最高?對(duì)在中國(guó)與境外同步申請(qǐng)上市的創(chuàng)新藥給予最長(zhǎng)5年的專(zhuān)利保護(hù)期限圖7近年來(lái)我國(guó)藥品領(lǐng)域知識(shí)產(chǎn)權(quán)制度發(fā)展歷程，2017-2021?2018.4國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)?對(duì)創(chuàng)新化學(xué)藥設(shè)置最高?對(duì)在中國(guó)與境外同步申請(qǐng)上市的創(chuàng)新藥給予最長(zhǎng)5年的專(zhuān)利保護(hù)期限據(jù)保護(hù)實(shí)施辦法(暫行)(征求意見(jiàn)稿)》 2017201820192020?2019.11《關(guān)于加強(qiáng)知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)的意見(jiàn)》?探索建立藥品專(zhuān)利?探索建立藥品專(zhuān)利?2020.1《中華人民共和國(guó)政府和美利堅(jiān)合眾國(guó)政府經(jīng)濟(jì)貿(mào)易協(xié)議》?應(yīng)建立專(zhuān)利糾紛早期解決的?2020.10《專(zhuān)利法》第四次?2021.6新修改的專(zhuān)利?2021.7相關(guān)配套辦法?《藥品專(zhuān)利糾紛早期解決機(jī)制實(shí)施辦法（試?《關(guān)于審理申請(qǐng)注冊(cè)的藥品相關(guān)的專(zhuān)利權(quán)糾紛民事案件適用法律若干問(wèn)題的規(guī)定》?《藥品專(zhuān)利糾紛早期解決機(jī)制行政裁決辦法》?2017.12《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》?探索建立藥品專(zhuān)?開(kāi)展藥品專(zhuān)利期?完善和落實(shí)藥品2021《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第一章：非凡變革：與國(guó)際接軌，邁向健康中國(guó)和制藥強(qiáng)國(guó)第二章推動(dòng)創(chuàng)新生態(tài)構(gòu)建《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第二章：創(chuàng)新引領(lǐng)：從引進(jìn)新藥到全球同步研發(fā)、帶動(dòng)創(chuàng)新生態(tài)構(gòu)建一系列的改革開(kāi)放措施，為醫(yī)藥創(chuàng)新創(chuàng)造了條件，吸引了跨國(guó)藥企全方位地參與到中國(guó)的健康事業(yè)和經(jīng)濟(jì)發(fā)展中。從引入生產(chǎn)線、提供中國(guó)市場(chǎng)稀缺藥品開(kāi)始，跨國(guó)藥企在中國(guó)的投資范圍從市場(chǎng)和生產(chǎn)擴(kuò)大到了研發(fā)環(huán)節(jié)，現(xiàn)一在更是將中國(guó)研發(fā)中心融入其全球研發(fā)策略和體系。跨國(guó)藥企給中國(guó)帶來(lái)了從產(chǎn)品到管理、技術(shù)、人才和質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)等等全方位的新鮮血液，是中國(guó)健康事業(yè)的一個(gè)重要參與者、建設(shè)者和貢獻(xiàn)者。從1980年8月中國(guó)大冢制藥有限公司成立開(kāi)始，跨國(guó)藥企先是以合資制藥企業(yè)的身份引入生產(chǎn)線，以解決人們“少藥”的問(wèn)題。南方談話尤其是《專(zhuān)利法》的頒布實(shí)施，激勵(lì)了跨國(guó)藥企開(kāi)始在中國(guó)大規(guī)模興辦獨(dú)資或者合資企業(yè)，這些一直將專(zhuān)利等知識(shí)產(chǎn)權(quán)視為企業(yè)最稀缺資源的跨國(guó)企業(yè)在中國(guó)紛紛建立起現(xiàn)代化工廠，努力實(shí)現(xiàn)生產(chǎn)和銷(xiāo)售的當(dāng)?shù)鼗?。諾和諾德更是于1997年在北京建立了研發(fā)中心，中國(guó)新藥研發(fā)領(lǐng)域由此開(kāi)啟了接軌世界一流的大門(mén)。加入世界貿(mào)易組織后，中國(guó)在知識(shí)產(chǎn)權(quán)方面的承諾再次激勵(lì)了跨國(guó)藥企的又一波投資高潮，更多的研發(fā)中心開(kāi)始在中國(guó)設(shè)立?？鐕?guó)藥企在中國(guó)的合作領(lǐng)域由之前的市場(chǎng)和生產(chǎn)，擴(kuò)大到了研發(fā)領(lǐng)域，截至2020年6月，RDPAC會(huì)員公司已在中國(guó)大陸設(shè)立了47家工廠、25個(gè)研發(fā)中心。圖8圖8跨國(guó)藥企在華發(fā)展階段和足跡建現(xiàn)代工廠、設(shè)中國(guó)研發(fā)中心，合作由市場(chǎng)和建立世界級(jí)研發(fā)中心，成為首家在華設(shè)立研發(fā)中心的跨國(guó)生物制藥公司。截扎寨的跨國(guó)制藥企業(yè)達(dá)29家在創(chuàng)新研發(fā)方面，將中國(guó)定位為戰(zhàn)略優(yōu)先級(jí)，并擴(kuò)大與本土企業(yè)合作，成為中國(guó)醫(yī)License-out交易數(shù)量600萬(wàn)美元納中國(guó)入全球研發(fā)網(wǎng)絡(luò)，中國(guó)新藥研發(fā)開(kāi)始接軌建合資工廠，解決制藥有限公司成立，系中國(guó)第一家中外合《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第二章：創(chuàng)新引領(lǐng)：從引進(jìn)新藥到全球同步研發(fā)、帶動(dòng)創(chuàng)新生態(tài)構(gòu)建截至2020年，跨國(guó)藥企在中國(guó)共設(shè)立了25個(gè)研發(fā)中心，每年研發(fā)投資超過(guò)120億元，并在中國(guó)大陸擁有超過(guò)13萬(wàn)名員工。至2018年，世界排名前50位的跨國(guó)制藥公司紛紛在中國(guó)安營(yíng)扎寨，一些跨國(guó)藥企的市場(chǎng)重心也開(kāi)始向中國(guó)轉(zhuǎn)移。一項(xiàng)RDPAC2022年的內(nèi)部調(diào)研顯示，超過(guò)90%的跨國(guó)藥企表示中國(guó)市場(chǎng)在其全球的戰(zhàn)略重要性將在未來(lái)3-5年保持穩(wěn)定?，F(xiàn)在，這些研發(fā)中心吸引的那批具有國(guó)際水準(zhǔn)的回國(guó)研發(fā)人才，和中國(guó)研發(fā)中心培養(yǎng)出來(lái)的新藥研發(fā)精英，已經(jīng)成為近十年來(lái)中國(guó)生物醫(yī)藥公司的研發(fā)掌門(mén)人或企業(yè)家。先前引入的醫(yī)藥代表模式，不僅架起了中國(guó)醫(yī)療系統(tǒng)培訓(xùn)和知識(shí)更新的橋梁，還逐步培養(yǎng)了一批優(yōu)秀的職業(yè)經(jīng)理人，為中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)輸送了一批掌握國(guó)際管理經(jīng)驗(yàn)和具備國(guó)際視野的醫(yī)藥管理人才。一批CRO和國(guó)家級(jí)新藥研發(fā)創(chuàng)新平臺(tái)公司近些年紛紛在中國(guó)誕生。中國(guó)制藥行業(yè)走出了一條合作、發(fā)展、國(guó)際化的道路，中國(guó)成為全球同步研發(fā)網(wǎng)絡(luò)的重要一員，中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)也逐漸成長(zhǎng)為全球不可忽視的一支力量，跨國(guó)藥企更是成為中國(guó)創(chuàng)新生力軍的重要一員，與本土創(chuàng)新力量攜手共謀人類(lèi)健康福祉。改革開(kāi)放40余年來(lái)，中國(guó)居民的平均預(yù)期壽命大幅提高，從1981年的67.8歲提升至2021年的78.2歲，兩大關(guān)乎人群健康的重要指標(biāo)也都下降明顯：5歲以下的幼兒死亡率從1991年的61.0‰降到2018年8.4‰，降低86%；傳染病死亡率則在1990至2013年間下降60%-80%。創(chuàng)新藥和療法提供了主要?jiǎng)恿??？鐕?guó)藥企引入的新藥，顯著提高了中國(guó)患者的壽命和生存質(zhì)量，甚至打破某些疾病領(lǐng)域“無(wú)藥可醫(yī)”的困境。1990年1月-2021年12月，RDPAC會(huì)員企業(yè)進(jìn)入中國(guó)上市的新藥達(dá)760種（包括新活性成分和改良型新藥）。過(guò)去十年，中國(guó)在醫(yī)療保障、公共衛(wèi)生服務(wù)、醫(yī)療服務(wù)、藥品供應(yīng)保障四大體系內(nèi)均取得了矚目成就，創(chuàng)新藥行業(yè)的價(jià)值在其中得到了充分的呈現(xiàn)，在“治未病”“治已病”“未治病”三個(gè)方面均發(fā)揮了重要作用。在“治未病”方面，創(chuàng)新藥于疾病預(yù)防、早篩以及疾病管理都卓有價(jià)值。過(guò)去5年間，宮頸癌、輪狀病毒、帶狀皰疹、嬰幼兒肺炎球菌等6個(gè)中國(guó)民眾急需的新疫苗產(chǎn)品被引入。隨著預(yù)防理念提升和疫苗覆蓋人群范圍擴(kuò)大，宮頸癌的疾病負(fù)擔(dān)從2016年的165.3萬(wàn)年DALY降低到了2019年的162.2萬(wàn)年。影像及體外診斷創(chuàng)新、發(fā)展智能輔診新模式等，有效提高了癌癥、慢阻肺等重大疾病的早期干預(yù)效率。《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第二章：創(chuàng)新引領(lǐng)：從引進(jìn)新藥到全球同步研發(fā)、帶動(dòng)創(chuàng)新生態(tài)構(gòu)建圖9圖9過(guò)去70年中國(guó)的人口預(yù)期壽命大幅提高，主要得益于幼童死亡率下降、傳染病防控及重點(diǎn)疾病診療提升我國(guó)預(yù)期壽命相比建國(guó)初期增長(zhǎng)了46年80757065605550454035302519001930196019902019新的治療手段和藥物（如靶向藥物）給癌從1990到2013年期間，傳染病的死亡率下降了60%-80%，而世界衛(wèi)生中國(guó)5歲以下幼兒的死亡率從1991年嬰幼童死亡率下降、傳染病防控及重點(diǎn)疾病診療1800《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第二章：創(chuàng)新引領(lǐng)：從引進(jìn)新藥到全球同步研發(fā)、帶動(dòng)創(chuàng)新生態(tài)構(gòu)建圖112016-2021年中國(guó)上市的創(chuàng)新藥超過(guò)280個(gè)，聚焦疾病負(fù)擔(dān)最大和2016年至2021年，圖112016-2021年中國(guó)上市的創(chuàng)新藥超過(guò)280個(gè)，聚焦疾病負(fù)擔(dān)最大和2016年至2021年，中國(guó)累計(jì)上市了280種新藥，跨國(guó)心血管系統(tǒng)和消化/代謝等疾病負(fù)擔(dān)最大和增速最快的幾大領(lǐng)域?，F(xiàn)在，隨著藥審改革推進(jìn)和醫(yī)保改革等舉措落地，患者不僅“用得上藥”，更可以“用得起藥”，如慢性呼吸疾病的疾病負(fù)擔(dān)已經(jīng)在10年間降低了30%，中國(guó)的腫瘤患者五年生存率從2005年到2015年上升了10%，達(dá)到40.5%。 普及新生兒乙肝疫苗接種后，我國(guó)5歲以下兒童乙肝病毒攜帶率已從1992年的9.7%降至2014年的0.3%，感染乙肝病毒的兒童減少了近3000萬(wàn)人普及兒童計(jì)劃免疫前，我國(guó)白喉每年可導(dǎo)致數(shù)以萬(wàn)計(jì)兒童發(fā)?。?006年后，已1965年使用麻疹疫苗，至2018年，發(fā)病人數(shù)不到上世紀(jì)60年代，我國(guó)流腦發(fā)病最高年份高達(dá)304萬(wàn)例，近20萬(wàn)死亡病例；《以高水平《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第二章：創(chuàng)新引領(lǐng)：從引進(jìn)新藥到全球同步研發(fā)、帶動(dòng)創(chuàng)新生態(tài)構(gòu)建在“未治病”方面，RDPAC的研究提出，依據(jù)未滿足的需求、對(duì)疾病路徑的生物學(xué)理解，以及圍繞每種技術(shù)的投入等指標(biāo)，10項(xiàng)創(chuàng)新技術(shù)有望在2040年前對(duì)健康產(chǎn)生重大促進(jìn)作用。預(yù)計(jì)推動(dòng)這些突破性技術(shù)的上市，可進(jìn)一步降低疾病負(fù)擔(dān)約20%。其中，組學(xué)和分子技術(shù)、下一代制藥、細(xì)胞療法與再生醫(yī)學(xué)、創(chuàng)新疫苗和電子藥物等五大技術(shù)革命與藥物治療息息相關(guān)，均由創(chuàng)新藥企主導(dǎo)或深度參與。圖圖12未來(lái)，十項(xiàng)醫(yī)藥創(chuàng)新技術(shù)將CRISPR）等控制瘧疾實(shí)體瘤CAR-T細(xì)胞療法…可以進(jìn)一步《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第二章：創(chuàng)新引領(lǐng)：從引進(jìn)新藥到全球同步研發(fā)、帶動(dòng)創(chuàng)新生態(tài)構(gòu)建麥肯錫全球研究院分析預(yù)測(cè)，至2040年，中國(guó)整體疾病負(fù)擔(dān)將達(dá)到4億年DALY（失能調(diào)整生命年），通過(guò)預(yù)防性手段、治療性手段和突破性技術(shù)研究，有望減少高達(dá)55%，即超過(guò)2億DALY的健康壽命損失，這些都與跨國(guó)藥企引領(lǐng)的醫(yī)藥創(chuàng)新息息相關(guān)。圖圖13三類(lèi)健康干預(yù)措施可降低55%疾病負(fù)擔(dān)，創(chuàng)新藥行業(yè)息息相關(guān)各類(lèi)健康提升手段中影響最大的干預(yù)措施和代表性創(chuàng)各類(lèi)健康提升手段中影響最大的干預(yù)措施和代表性創(chuàng)·細(xì)胞與基因療法，例如CAR-T·新型體外診斷，例如新型POCT等2040年通過(guò)三類(lèi)健康提升手段可減少高達(dá)55%，約2億年DALY的健康壽命損失DALY1到2040年，我國(guó)總體疾病負(fù)擔(dān)《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第二章：創(chuàng)新引領(lǐng)：從引進(jìn)新藥到全球同步研發(fā)、帶動(dòng)創(chuàng)新生態(tài)構(gòu)建自上世紀(jì)90年代末開(kāi)始，一大批跨國(guó)藥企紛紛在中國(guó)設(shè)立研發(fā)中心。1997年，諾和諾德在北京建立世界級(jí)研發(fā)中心，成為首家在華設(shè)立研發(fā)中心的跨國(guó)生物制藥公司。施維雅、阿斯利康、禮來(lái)、羅氏、輝瑞、諾華、葛蘭素史克、拜耳等公司緊隨其后。強(qiáng)生、安進(jìn)、武田等公司甚至將亞洲研發(fā)中心選在中國(guó)。截至2020年6月，跨國(guó)創(chuàng)新藥企已在中國(guó)設(shè)立了25個(gè)研發(fā)中心，目前，更有跨國(guó)藥企將研發(fā)中心升級(jí)為創(chuàng)新中心。圖圖14RDPAC會(huì)員企業(yè)的25個(gè)中國(guó)大陸研發(fā)中心分布11121111131214112《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第二章：創(chuàng)新引領(lǐng)：從引進(jìn)新藥到全球同步研發(fā)、帶動(dòng)創(chuàng)新生態(tài)構(gòu)建2019年與無(wú)錫政府合作建立無(wú)錫國(guó)際生命科學(xué)創(chuàng)新園（iCampus），已在上海、北京、杭州、成都、2021年5月在上海建立羅氏中國(guó)加速器，是羅氏全球首家自主建立并運(yùn)營(yíng)的在上海和廣東建立創(chuàng)新中心，推動(dòng)初創(chuàng)企業(yè)、科研設(shè)立諾華中國(guó)生命科學(xué)開(kāi)放創(chuàng)新平臺(tái)，孵化并加速醫(yī)藥健康、生命科學(xué)及其2019年與無(wú)錫政府合作建立無(wú)錫國(guó)際生命科學(xué)創(chuàng)新園（iCampus），已在上海、北京、杭州、成都、2021年5月在上海建立羅氏中國(guó)加速器，是羅氏全球首家自主建立并運(yùn)營(yíng)的在上海和廣東建立創(chuàng)新中心，推動(dòng)初創(chuàng)企業(yè)、科研設(shè)立諾華中國(guó)生命科學(xué)開(kāi)放創(chuàng)新平臺(tái)，孵化并加速醫(yī)藥健康、生命科學(xué)及其2019年03月創(chuàng)新平臺(tái)，與本土科研機(jī)構(gòu)2018年3月在上海成立中國(guó)創(chuàng)新合作中心，聚焦通過(guò)本土協(xié)作和合作伙伴關(guān)系，2019年06月在上海建立JLABS，JLABS創(chuàng)新孵化器以前，跨國(guó)藥企在中國(guó)的研發(fā)以注冊(cè)新藥實(shí)現(xiàn)上市銷(xiāo)售為目的，現(xiàn)在則成為跨國(guó)藥企全球創(chuàng)新藥研發(fā)的重要組成部分。隨著中國(guó)本土研發(fā)創(chuàng)新實(shí)力增長(zhǎng)，以及藥企研發(fā)模式從“內(nèi)向型”轉(zhuǎn)向“外向協(xié)作型”，很多跨國(guó)藥企開(kāi)始選擇與本土生物醫(yī)藥創(chuàng)新力量共同搭建醫(yī)藥創(chuàng)新研發(fā)合作新生態(tài)，融入全球研發(fā)策略和體系，共同聚焦包括中國(guó)患者在內(nèi)的全球患者的醫(yī)療需求。一方面，跨國(guó)藥企與國(guó)際各研究機(jī)構(gòu)、各領(lǐng)域?qū)＜揖o密合作，將中國(guó)納入全球同步開(kāi)發(fā)，有中國(guó)參與的創(chuàng)新藥臨床研究不斷增加；另一方面，與國(guó)內(nèi)高校、科研機(jī)構(gòu)、生物科技公司、投資機(jī)構(gòu)以及本土藥企等合作，或者謀求發(fā)現(xiàn)新技術(shù)和新療法，或者通過(guò)投資的方式更早介入中國(guó)本土創(chuàng)新藥物的研發(fā)前沿，再或者通過(guò)授權(quán)許可交易，加大與本土藥企在研發(fā)上的合作力度。中國(guó)新藥創(chuàng)制核心競(jìng)爭(zhēng)力在這一過(guò)程中不斷得到提升。麥肯錫的一份研究預(yù)測(cè)，中國(guó)將在全球研發(fā)中發(fā)揮更大的作用，這體現(xiàn)在：中國(guó)將建立功能性CoE以支持全球項(xiàng)目；中國(guó)在加快全球患者招募方面具有獨(dú)特的優(yōu)勢(shì)；中國(guó)將在推動(dòng)臨床開(kāi)發(fā)方面發(fā)揮更大的戰(zhàn)略作用，可能會(huì)主導(dǎo)常見(jiàn)病領(lǐng)域的全球項(xiàng)目。以促進(jìn)創(chuàng)新為導(dǎo)向的中國(guó)監(jiān)管體系與國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)的接軌，還鼓勵(lì)了越來(lái)越多的跨國(guó)藥企建立創(chuàng)新平臺(tái)承擔(dān)起孵化器的職責(zé)，助力整個(gè)醫(yī)藥生態(tài)圈的建立。不局限于針對(duì)研發(fā)管線的合作，跨國(guó)藥企從科研項(xiàng)目的孵化演進(jìn)到初創(chuàng)企業(yè)的孵化，為這些企業(yè)提供個(gè)性化的支持計(jì)劃，包括資金渠道、合作機(jī)會(huì)、研發(fā)經(jīng)驗(yàn)、先進(jìn)的實(shí)驗(yàn)設(shè)備，并根據(jù)每家企業(yè)個(gè)體化需求制定指導(dǎo)方案，助力科研成果的轉(zhuǎn)化落地。研發(fā)管線產(chǎn)品數(shù)量1研發(fā)管線產(chǎn)品數(shù)量1《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第二章：創(chuàng)新引領(lǐng)：從引進(jìn)新藥到全球同步研發(fā)、帶動(dòng)創(chuàng)新生態(tài)構(gòu)建研發(fā)中心的興起，吸引了一批具有國(guó)際水準(zhǔn)的中國(guó)研發(fā)人才回國(guó)加入研發(fā)浪潮，許多人后來(lái)成為中國(guó)生物醫(yī)藥公司的研發(fā)掌門(mén)人或企業(yè)家，帶動(dòng)了中國(guó)整體研發(fā)水平提升和產(chǎn)業(yè)熱潮的奔涌。2020年，中國(guó)對(duì)全球醫(yī)藥研發(fā)的貢獻(xiàn)躋身“第二梯隊(duì)”前列，其中中國(guó)對(duì)全球研發(fā)管線產(chǎn)品數(shù)量的貢獻(xiàn)躍至約14%，在全球排名第二，僅次于美國(guó)。圖圖16中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新在研發(fā)管線和上市新藥的數(shù)量《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第二章：創(chuàng)新引領(lǐng)：從引進(jìn)新藥到全球同步研發(fā)、帶動(dòng)創(chuàng)新生態(tài)構(gòu)建中國(guó)(2016和2020）454239~9倍520162020美國(guó)歐盟日本中國(guó)(2016和2020）454239~9倍520162020美國(guó)歐盟日本其它國(guó)家和地區(qū)（2020）53推動(dòng)中國(guó)融入全球創(chuàng)新生態(tài)體系隨著研發(fā)中心建立升級(jí)，跨國(guó)藥企與高校、醫(yī)院等研究機(jī)構(gòu)合作愈發(fā)頻繁，推動(dòng)了中國(guó)研究者理念和能力與全球接軌。隨后，越來(lái)越多的企業(yè)將中國(guó)納入全球研發(fā)網(wǎng)絡(luò)的一部分，中國(guó)參與的國(guó)際多中心臨床研究不斷增加，疊加2015年藥審改革“組合拳”的影響，中國(guó)和歐美市場(chǎng)創(chuàng)新產(chǎn)品上市的時(shí)間差得以大大縮短。在2015年之前，新藥在中國(guó)獲批時(shí)間平均比國(guó)際領(lǐng)先水平晚5-7年，中國(guó)藥品審評(píng)審批制度改革，深刻改變了中國(guó)創(chuàng)新藥物發(fā)展軌跡，創(chuàng)新藥在中國(guó)和全球的同步研發(fā)和注冊(cè)從而成為可能。2022年上半年，根據(jù)RDPAC一項(xiàng)內(nèi)部調(diào)研數(shù)據(jù)，在創(chuàng)新研發(fā)方面，超過(guò)70%受訪會(huì)員企業(yè)表示將中國(guó)定位為戰(zhàn)略優(yōu)先級(jí)?！兑愿咚健兑愿咚介_(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第二章：創(chuàng)新引領(lǐng)：從引進(jìn)新藥到全球同步研發(fā)、帶動(dòng)創(chuàng)新生態(tài)構(gòu)建與此同時(shí)，與世界領(lǐng)先國(guó)家相比，中國(guó)的藥品審批審評(píng)仍存在提升空間。RDPAC報(bào)告數(shù)據(jù)顯示，對(duì)于2020年中國(guó)首次獲批上市的近30個(gè)境外生產(chǎn)原研藥（不包括再注冊(cè)、原研獲批前中國(guó)已有仿制藥上市以及同一產(chǎn)品新增適應(yīng)癥的情況同一產(chǎn)品中國(guó)獲批時(shí)間與全球其他市場(chǎng)首次獲批時(shí)間相比，平均晚3.9年。而在至2017年的過(guò)去10年間，29個(gè)在歐美獲批新藥在中國(guó)的上市時(shí)間，平均延遲5到7年。T+0年T+1年T+2年T+3年T+4年《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第二章：創(chuàng)新引領(lǐng)：從引進(jìn)新藥到全球同步研發(fā)、帶動(dòng)創(chuàng)新生態(tài)構(gòu)建面向未來(lái)，跨國(guó)藥企愈發(fā)強(qiáng)烈地希望將中國(guó)納入全球同步研發(fā)管線計(jì)劃。根據(jù)RDPAC的調(diào)研，2020年，僅有42%的跨國(guó)藥企默認(rèn)中國(guó)應(yīng)被納入全球關(guān)鍵研究，一年之后，這一數(shù)字就增長(zhǎng)到超過(guò)67%；此外，2021年，已經(jīng)有超過(guò)2/3的跨國(guó)藥企表示有超過(guò)10%的管線會(huì)將中國(guó)作為首個(gè)提交NDA（新藥注冊(cè)申請(qǐng)）的國(guó)家，這一比例在2020年新藥研發(fā)周期長(zhǎng)、花費(fèi)高，如要實(shí)現(xiàn)同步上市，需盡早設(shè)計(jì)納入全球同步研發(fā)管線計(jì)劃，通常需要提前4到5年就開(kāi)始布局。由于中國(guó)大刀闊斧的藥審改革始于2015年，至今不過(guò)7年，可以預(yù)見(jiàn)的是，未來(lái)人們將看到同步遞交產(chǎn)品的比例將持續(xù)提升。圖圖19跨國(guó)藥企的同步研發(fā)計(jì)劃升級(jí)“中國(guó)研發(fā)模式2.0”，中國(guó)參與所有全球早期及關(guān)鍵項(xiàng)目的臨床開(kāi)發(fā)策略評(píng)估，確保滿足中國(guó)患者臨床），全球研發(fā)中國(guó)中心已實(shí)現(xiàn)近90%與全球研發(fā)管線同步，未來(lái)五年內(nèi)預(yù)計(jì)將有60-65個(gè)新藥和新適應(yīng)癥在華獲批近十余年堅(jiān)持參與全球同步研發(fā)，并已在中國(guó)實(shí)現(xiàn)多個(gè)創(chuàng)新產(chǎn)品的全球同啟動(dòng)“中國(guó)關(guān)鍵（ChinaKey）”戰(zhàn)略，將中國(guó)全面納入全球早期臨床開(kāi)發(fā)項(xiàng)目，成為首家且目前唯一一家中啟動(dòng)2025研發(fā)戰(zhàn)略—“更多、更快、更新”，實(shí)現(xiàn)全球同步研發(fā)，助力中國(guó)2030健康計(jì)劃，未來(lái)將有更多積極參與全球臨床開(kāi)發(fā)，致力于在2024年實(shí)現(xiàn)超過(guò)90%的中國(guó)新藥注冊(cè)與全球同步啟動(dòng)“中國(guó)同創(chuàng)”項(xiàng)目，推動(dòng)中國(guó)加入全球同步臨床研究，實(shí)現(xiàn)從臨床試驗(yàn)到新藥遞交“兩個(gè)80%”戰(zhàn)略，即到2022年底，實(shí)現(xiàn)中國(guó)參加超過(guò)80%的全球早期以及關(guān)鍵臨床研究；其中80%的中國(guó)已經(jīng)系統(tǒng)化地融入羅氏全球開(kāi)發(fā)戰(zhàn)略計(jì)劃中，中國(guó)參與羅氏全球三期注冊(cè)臨床研究項(xiàng)目的比例已超過(guò)8自2019年將中國(guó)作為全球同步研發(fā)的必要選項(xiàng)，在2021年已實(shí)現(xiàn)中啟動(dòng)“開(kāi)發(fā)戰(zhàn)略2.0”，中國(guó)早期參與全球藥物開(kāi)發(fā)，逐步實(shí)現(xiàn)全球同步開(kāi)發(fā)2021年啟動(dòng)同步研發(fā)新策略，將中國(guó)自動(dòng)納入自早期到晚期全球同步臨床研發(fā)，且明確在候選化注：按企業(yè)英文名稱首字母排序《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第二章：創(chuàng)新引領(lǐng)：從引進(jìn)新藥到全球同步研發(fā)、帶動(dòng)創(chuàng)新生態(tài)構(gòu)建近些年，中國(guó)市場(chǎng)涌現(xiàn)了一批富有活力的創(chuàng)新藥企，這些本土創(chuàng)新藥企和跨國(guó)企業(yè)聚焦中國(guó)病患未滿足的臨床需求，開(kāi)始在研發(fā)、生產(chǎn)、銷(xiāo)售等各環(huán)節(jié)全方位鋪開(kāi)競(jìng)爭(zhēng)與合作，形成了由跨國(guó)藥企升級(jí)中國(guó)研發(fā)中心、本土藥企構(gòu)建自主研發(fā)體系組成的創(chuàng)新雙引擎，催化了中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新能力快速發(fā)展。高質(zhì)量的許可引進(jìn)（licensein）與對(duì)外授權(quán)（licenseout），豐富了雙方的產(chǎn)品管線，加快了各自產(chǎn)品在全球市場(chǎng)的開(kāi)拓，更是成為推動(dòng)中國(guó)成長(zhǎng)為創(chuàng)新藥市場(chǎng)生力軍的重要手段。2020年可被稱為中國(guó)創(chuàng)新國(guó)際化的歷史元年，本土企業(yè)與跨國(guó)藥企的合作數(shù)量、規(guī)模和質(zhì)量都達(dá)到了前所未有的高度。2016-2020年2016-2020年licensein/out交易項(xiàng)目數(shù)量12098100878060454028204020162017201820192020licenseinlicenseout14012847《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第二章：創(chuàng)新引領(lǐng)：從引進(jìn)新藥到全球同步研發(fā)、帶動(dòng)創(chuàng)新生態(tài)構(gòu)建HVP疫苗合作資料來(lái)源：IQVIAHVP疫苗合作資料來(lái)源：IQVIA這背后是參與創(chuàng)新的各方包括醫(yī)院、醫(yī)生、高校、科研機(jī)構(gòu)和國(guó)內(nèi)外藥企等加深合作，為突破性、原創(chuàng)性創(chuàng)新成果的產(chǎn)生提供了科研實(shí)力的支撐。圖圖21跨國(guó)企業(yè)與本土企業(yè)合作搶占中國(guó)新興生物醫(yī)藥市場(chǎng)，共同開(kāi)發(fā)全球市場(chǎng)HPV疫苗合作HPV疫苗合作《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)第二章：創(chuàng)新引領(lǐng)：從引進(jìn)新藥到全球同步研發(fā)、帶動(dòng)創(chuàng)新生態(tài)構(gòu)建近些年，中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新氛圍和環(huán)境向好，跨國(guó)藥企中國(guó)研究中心的大量設(shè)立，吸引了一批具有國(guó)際水準(zhǔn)的海外研發(fā)人才回國(guó)，從一方面推動(dòng)了整體研發(fā)水平提升。據(jù)RDPAC的一份研究報(bào)告提出，中國(guó)專(zhuān)家在頂級(jí)醫(yī)學(xué)期刊《柳葉刀》及《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表文章數(shù)量從2015年的137篇增長(zhǎng)為2020年的302篇。在基礎(chǔ)研究方面，由中國(guó)研究團(tuán)隊(duì)主導(dǎo)或共同主導(dǎo)發(fā)表在《自然》《科學(xué)》《細(xì)胞》三大學(xué)術(shù)期刊上的研究性論文數(shù)量2020年達(dá)到150篇，在基礎(chǔ)科研頂級(jí)刊物發(fā)文數(shù)量呈持續(xù)增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)。在醫(yī)藥創(chuàng)新相關(guān)專(zhuān)利申請(qǐng)數(shù)量方面，根據(jù)世界知識(shí)產(chǎn)權(quán)組織發(fā)布的《世界知識(shí)產(chǎn)權(quán)指標(biāo)》統(tǒng)計(jì)，在2015-2019年間，中國(guó)生物技術(shù)專(zhuān)利申請(qǐng)數(shù)達(dá)9500件，藥品專(zhuān)利申請(qǐng)數(shù)達(dá)18800件，醫(yī)療技術(shù)專(zhuān)利申請(qǐng)數(shù)達(dá)16600件，均位列全球前兩位。創(chuàng)新醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的蓬勃發(fā)展凸顯了激活突破性和原始性創(chuàng)新源頭的迫切，以及提升全球同步創(chuàng)新能力制度支持的重要。面對(duì)這種情況，RDPAC與中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)（PhIRDA）共同發(fā)起了《構(gòu)建中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)（2021-2025）》的課題研究，聯(lián)合跨國(guó)藥企和本土創(chuàng)新藥企就中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)構(gòu)建所需的諸多環(huán)節(jié)建言獻(xiàn)策：聚焦基礎(chǔ)研究、臨床研究及監(jiān)管審批、多元化保障和知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)這四個(gè)關(guān)鍵要素，推動(dòng)各要素相互聯(lián)動(dòng)、相輔相成，構(gòu)建起科學(xué)、高效的“創(chuàng)新體系”，共同推進(jìn)“創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)”可持續(xù)發(fā)展，并實(shí)現(xiàn)“科技前沿”突破和“人民健康”獲益。第三章用好改革開(kāi)放關(guān)鍵一招：以開(kāi)放合作共建“健康中國(guó)”“制藥強(qiáng)國(guó)”美國(guó)德國(guó)英國(guó)意大利法國(guó)加拿大澳大利亞沙特俄羅斯韓國(guó)阿根廷墨西哥土耳其中國(guó)印度南非印尼資料來(lái)源:PhRMA的分析，來(lái)自IQVA分析鏈接和美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)、歐洲藥品管理局(EMA)及日本藥品和醫(yī)療器械管理局(PMDA)2021年4月的數(shù)據(jù)《以高水平開(kāi)放美國(guó)德國(guó)英國(guó)意大利法國(guó)加拿大澳大利亞沙特俄羅斯韓國(guó)阿根廷墨西哥土耳其中國(guó)印度南非印尼資料來(lái)源:PhRMA的分析，來(lái)自IQVA分析鏈接和美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)、歐洲藥品管理局(EMA)及日本藥品和醫(yī)療器械管理局(PMDA)2021年4月的數(shù)據(jù)改革開(kāi)放40余年來(lái)，經(jīng)過(guò)從中央到各部委和地方政府的共同努力，中國(guó)在醫(yī)療保障、公共衛(wèi)生服改務(wù)、醫(yī)療服務(wù)、藥品供應(yīng)保障等方面取得了矚目成就，吸引外資和同步國(guó)際規(guī)則的一系列開(kāi)放政策，也激勵(lì)了跨國(guó)藥企全方位地投入到中國(guó)健康事業(yè)和經(jīng)濟(jì)發(fā)展的大潮中，成為參與者、建設(shè)者和引領(lǐng)者，并推動(dòng)中國(guó)逐步建立起了一個(gè)集合跨國(guó)藥企、本土藥企、研究機(jī)構(gòu)、投資機(jī)構(gòu)、學(xué)界、醫(yī)院和政府機(jī)構(gòu)的創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)，系統(tǒng)內(nèi)各主體密切交流和相互促發(fā)，成為中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新源源不斷的動(dòng)力源，共同促進(jìn)了中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新的發(fā)展，呼應(yīng)了人民的健康需求。當(dāng)前，未知病毒帶來(lái)的傳染病風(fēng)險(xiǎn)依然不可小窺，邁入老齡化社會(huì)的中國(guó)將面臨較大疾病負(fù)擔(dān)總量和較快疾病負(fù)擔(dān)增速的雙重挑戰(zhàn)。而且，中風(fēng)、肝癌、胃癌、食道癌等疾病在中國(guó)為高發(fā)疾病，給中國(guó)患者帶來(lái)的負(fù)擔(dān)遠(yuǎn)高于歐美國(guó)家，但是，針對(duì)此類(lèi)病種的上市新藥數(shù)量還較少。與國(guó)際新藥上市情況相比，中國(guó)的新藥可及性還有很大提升空間。圖圖22G20國(guó)家上市新藥占全球上市新藥的比例（以2011-2020年408個(gè)全球上市新藥為基數(shù)）13%13%052%52%36%36%31%31%48%47%64%60%38%86%35%33%25%23%17%408020《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第三章：用好改革開(kāi)放關(guān)鍵一招：以開(kāi)放合作共建“健康中國(guó)”“制藥強(qiáng)國(guó)”如何以更高水平和更高質(zhì)量的開(kāi)放與國(guó)際合作來(lái)繼續(xù)激勵(lì)各創(chuàng)新主體，以更多的研發(fā)創(chuàng)新和新藥上市呼應(yīng)“未病”“已病”“潛病”的挑戰(zhàn)，并繼續(xù)推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新躍升為世界第一梯隊(duì)，尤需當(dāng)下積極綢繆。改革開(kāi)放是決定當(dāng)代中國(guó)前途命運(yùn)的關(guān)鍵一招，也是決定實(shí)現(xiàn)第二個(gè)百年奮斗目標(biāo)、實(shí)現(xiàn)中華民族偉大復(fù)興的關(guān)鍵一招。在進(jìn)入全面建設(shè)社會(huì)主義現(xiàn)代化國(guó)家、向第二個(gè)百年奮斗目標(biāo)進(jìn)軍的新征程中，用好改革開(kāi)放“關(guān)鍵一招”，充分釋放改革開(kāi)放紅利，全面激活各創(chuàng)新主體潛力，是實(shí)現(xiàn)“健康中國(guó)”“創(chuàng)新中國(guó)”“制藥強(qiáng)國(guó)”的關(guān)鍵所在。2022年上半年，RDPAC一項(xiàng)內(nèi)部調(diào)研顯示，超過(guò)90%的跨國(guó)藥企表示中國(guó)市場(chǎng)在其全球的戰(zhàn)略重要性將在未來(lái)3-5年保持穩(wěn)定?？鐕?guó)藥企認(rèn)為，更穩(wěn)定可預(yù)測(cè)的政策環(huán)境、合理的創(chuàng)新支付及可持續(xù)的多層次保障體系、更科學(xué)透明的實(shí)現(xiàn)“健康中國(guó)2030”愿景。那么，繼續(xù)以高水平開(kāi)放的準(zhǔn)則放寬準(zhǔn)入，推動(dòng)審評(píng)審批和監(jiān)管體系進(jìn)一步同步全球標(biāo)準(zhǔn)，并加快完善融合包括跨國(guó)藥企在內(nèi)的中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)支持體系，引導(dǎo)跨國(guó)藥企與中國(guó)發(fā)展同步共頻，以強(qiáng)大的合力效應(yīng)推動(dòng)健康中國(guó)和制藥強(qiáng)國(guó)加快建設(shè)，是重要的著力點(diǎn)。用好改革開(kāi)放這關(guān)鍵一招，經(jīng)歷了改革開(kāi)放40余年的發(fā)展，中國(guó)醫(yī)藥領(lǐng)域圍繞著“新產(chǎn)品、新技術(shù)”的引入，不斷放寬市場(chǎng)準(zhǔn)入、壓縮外資準(zhǔn)入負(fù)面清單，不僅解決中國(guó)市場(chǎng)稀缺藥品的引入問(wèn)題，且隨著跨國(guó)藥企中國(guó)研究中心的成立，為解決包括中國(guó)患者在內(nèi)的全球患者的創(chuàng)新藥需求，開(kāi)始將中國(guó)建設(shè)成為研發(fā)、生產(chǎn)和供給全球創(chuàng)新藥的一個(gè)重要市場(chǎng)。結(jié)合跨國(guó)藥企在華發(fā)展新趨勢(shì)，解決未來(lái)老齡化社會(huì)下“未病”“已病”“潛病”的挑戰(zhàn)，需要在創(chuàng)新藥的引入和研發(fā)的準(zhǔn)入范圍上繼續(xù)放寬邊界，進(jìn)一步釋放政策紅利，增加創(chuàng)新藥在中國(guó)市場(chǎng)的供給乃至全球市場(chǎng)的供給。在引入創(chuàng)新藥以增加市場(chǎng)供給方面，可以在創(chuàng)新藥上市和患者可及兩個(gè)層面繼續(xù)施力：一是繼續(xù)加快創(chuàng)新藥以及有價(jià)值的仿制藥的審評(píng)審批速度，進(jìn)一步縮短上市時(shí)間；二是在藥品政府采購(gòu)環(huán)節(jié)，建立以價(jià)值為導(dǎo)向的定價(jià)機(jī)制和穩(wěn)定且可持續(xù)的醫(yī)保籌資機(jī)制。在創(chuàng)新藥研發(fā)準(zhǔn)入范圍方面，在當(dāng)前科技創(chuàng)新產(chǎn)品化能力不足、不同梯次人才缺口較大、產(chǎn)業(yè)鏈上下游薄弱等現(xiàn)實(shí)局限下，需要高質(zhì)量的“引進(jìn)來(lái)”“走出去”以推動(dòng)前沿技術(shù)與產(chǎn)業(yè)協(xié)同進(jìn)步、增強(qiáng)創(chuàng)新實(shí)力。那么，集合國(guó)內(nèi)外創(chuàng)新生態(tài)各主體潛力，在細(xì)胞和基因治療這一前沿科研領(lǐng)域，以《生物安全法》和《人類(lèi)遺傳資源管理?xiàng)l例》等法律法規(guī)為依據(jù)，可以對(duì)以藥品形式進(jìn)行管理的細(xì)胞基因療法相關(guān)技術(shù)開(kāi)發(fā)和應(yīng)用允許準(zhǔn)入。也可以允許有條件的部分自貿(mào)區(qū)、改革開(kāi)放先行區(qū)先行先試，積累制度和監(jiān)管實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，并采用分級(jí)監(jiān)管方式，逐步在全國(guó)范圍開(kāi)放對(duì)細(xì)胞和基因治療的外商投資準(zhǔn)入限制。5《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)中國(guó)藥品監(jiān)管體系在審評(píng)效率提升、監(jiān)管制度國(guó)際化、審評(píng)體系完善等多個(gè)方面取得持續(xù)進(jìn)展，未來(lái)幾年，若在持續(xù)推動(dòng)上市許可持有人、數(shù)據(jù)保護(hù)制度等落地實(shí)施上繼續(xù)發(fā)力，不斷促進(jìn)監(jiān)管的標(biāo)準(zhǔn)、程序和體系進(jìn)一步與國(guó)際接軌，將會(huì)進(jìn)一步釋放政策紅利，提升創(chuàng)新藥在中國(guó)的研發(fā)效率。在藥物研發(fā)全球化的時(shí)代，開(kāi)展一個(gè)全球性的藥物研發(fā)項(xiàng)目會(huì)遇到不同國(guó)家和地區(qū)的數(shù)據(jù)及不同國(guó)家監(jiān)管要求的挑戰(zhàn)，ICH為此制定了系列指南，統(tǒng)一監(jiān)管觀點(diǎn)，以為同步研發(fā)創(chuàng)造條件。截至2021年底，國(guó)家藥監(jiān)局已充分實(shí)施ICH導(dǎo)原則53個(gè)，實(shí)施比例達(dá)84%。隨著ICH管理委員會(huì)成員資格的連任，期待接下來(lái)會(huì)在全面落地實(shí)施ICH系列指南方面有所精進(jìn)，如進(jìn)一步落地ICH指南，優(yōu)化審評(píng)技術(shù)指南，提升藥品審評(píng)的科學(xué)性和嚴(yán)謹(jǐn)性；不斷優(yōu)化審評(píng)審批流程，充分利用四個(gè)加快通道，鼓勵(lì)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的新藥研發(fā)，引導(dǎo)創(chuàng)新的有序發(fā)展。已在粵港澳大灣區(qū)開(kāi)展的MAH制度改革，是以全球視野開(kāi)展中國(guó)藥品醫(yī)療器械監(jiān)管體制改革、推動(dòng)監(jiān)管?chē)?guó)際化的一個(gè)重要舉措，有利于激發(fā)產(chǎn)業(yè)活力，為企業(yè)間的合作特別是國(guó)際合作提供更多可能。目前國(guó)際上歐美國(guó)家生物制品大多數(shù)都采用MAH制度下的分段生產(chǎn)模式，為了在中國(guó)進(jìn)一步接軌國(guó)際MAH制度，建議參照國(guó)際慣例的MAH下的分段生產(chǎn)模式，即中間體生產(chǎn)、原液生產(chǎn)、制劑生產(chǎn)、包裝生產(chǎn)都可以在不同場(chǎng)所進(jìn)行，以促進(jìn)釋放產(chǎn)業(yè)發(fā)展活力。要實(shí)現(xiàn)參與國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)的全球同步研發(fā)，還需要繼續(xù)簡(jiǎn)化審批流程，減少審批等待時(shí)間，比如改進(jìn)人類(lèi)遺傳資源管理?xiàng)l例程序，建立完善的、基于科學(xué)、合理管控風(fēng)險(xiǎn)的人類(lèi)遺傳資源管理體系，提高監(jiān)管政策的透明度和審批時(shí)限的可預(yù)測(cè)性，大大縮短中國(guó)在臨床試驗(yàn)啟動(dòng)階段的時(shí)間線，提高中國(guó)加入全球同步研發(fā)的效率，進(jìn)而增大創(chuàng)新藥在中國(guó)首先審批上市的可能性?！兑愿咚介_(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第三章：用好改革開(kāi)放關(guān)鍵一招：以開(kāi)放合作共建“健康中國(guó)”“制藥強(qiáng)國(guó)”早期臨床試驗(yàn)關(guān)鍵環(huán)節(jié)時(shí)間線中美對(duì)比早期臨床試驗(yàn)關(guān)鍵環(huán)節(jié)時(shí)間線中美對(duì)比臨床研究啟動(dòng)過(guò)程關(guān)鍵環(huán)節(jié)時(shí)間線示意：以一期和二期臨床試驗(yàn)為例2.假設(shè)倫理審查和臨床申請(qǐng)平行圖圖24注冊(cè)性臨床試驗(yàn)關(guān)鍵環(huán)節(jié)時(shí)間線中美對(duì)比臨床試驗(yàn)啟動(dòng)過(guò)程關(guān)鍵環(huán)節(jié)時(shí)間線示意:以三期臨床試驗(yàn)為例《以高水平開(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)在新藥上市顯著提速之后，確保創(chuàng)新藥物切實(shí)惠及更多患者、提高醫(yī)療效果是當(dāng)務(wù)之急、重中之重。中國(guó)已經(jīng)明確了“建設(shè)多層次醫(yī)療保障體系”的目標(biāo)任務(wù)，多方、多元支付成為保障和提升創(chuàng)新藥可及的重要突破口。對(duì)于一般民眾來(lái)說(shuō)，基本醫(yī)保是實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新藥可及的主要渠道。但囿于國(guó)家醫(yī)保談判價(jià)格不能充分反映創(chuàng)新藥對(duì)患者、醫(yī)療衛(wèi)生系統(tǒng)及社會(huì)經(jīng)濟(jì)的多維度價(jià)值，創(chuàng)新藥企業(yè)普遍擔(dān)憂會(huì)影響到對(duì)未來(lái)的研發(fā)投入、產(chǎn)品上市和醫(yī)保準(zhǔn)入策略，最終影響患者的藥物可及性。在這方面，可以在以下方面做出改革探索：基于價(jià)值分級(jí)給予創(chuàng)新藥合理價(jià)格并提高醫(yī)?；鹬С鲋袆?chuàng)新藥的比率；建立與創(chuàng)新藥生命周期相匹配的支付體系，在專(zhuān)利保護(hù)期內(nèi)基于藥品價(jià)值確定價(jià)格；加快醫(yī)保談判藥品落地，提高患者的可及性。圖圖25受制于藥物可及性及醫(yī)保政策，創(chuàng)新藥的普及程度仍有待提高覆蓋人群僅為潛在病患的覆蓋人群僅為潛在病患的200個(gè)藥物在2016-2020年間獲批對(duì)于基本醫(yī)保不能覆蓋的方面，需要通過(guò)完善商業(yè)健康險(xiǎn)，實(shí)現(xiàn)保障廣覆蓋。這需要進(jìn)一步厘清基本醫(yī)療保險(xiǎn)、商業(yè)健康保險(xiǎn)等各層級(jí)的定位、分工與協(xié)作關(guān)系，盡快制定并出臺(tái)科學(xué)有效的激勵(lì)政策和規(guī)章等制度，鼓勵(lì)商業(yè)健康保險(xiǎn)公司針對(duì)特定人群和特定市場(chǎng)需求開(kāi)發(fā)新產(chǎn)品，如圍繞特需醫(yī)療、前沿醫(yī)療技術(shù)、創(chuàng)新藥的新型健康保險(xiǎn)產(chǎn)品，以及面向未成年人、老年人和次標(biāo)體等特定人群的保險(xiǎn)產(chǎn)品供給，并要破除商業(yè)健康險(xiǎn)發(fā)展中的障礙，推動(dòng)更多民眾對(duì)商業(yè)健康險(xiǎn)的購(gòu)買(mǎi)?！兑愿咚介_(kāi)放推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新》藍(lán)皮書(shū)第三章：用好改革開(kāi)放關(guān)鍵一招：以開(kāi)放合作共建“健康中國(guó)”“制藥強(qiáng)國(guó)”1中國(guó)在藥品知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)上的有力舉措，推動(dòng)了創(chuàng)新藥的快速發(fā)展。知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)力度的不斷加強(qiáng)，勢(shì)必給創(chuàng)新更多的動(dòng)力和信心。近期征求意見(jiàn)的《藥品管理法實(shí)施條例》保留了藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)條款，并針對(duì)罕見(jiàn)藥和兒童用藥給予了市場(chǎng)獨(dú)占期，進(jìn)一步彰顯了鼓勵(lì)創(chuàng)新的政策導(dǎo)向。隨著該條例的落地實(shí)施以及新版《專(zhuān)利法》《藥品專(zhuān)利糾紛早期解決機(jī)制實(shí)施辦法（試行）》《藥品專(zhuān)利糾紛早期解決機(jī)制行政裁決辦法》等法律法規(guī)在司法實(shí)踐中的廣泛運(yùn)用，藥品數(shù)據(jù)保護(hù)、延長(zhǎng)專(zhuān)利保護(hù)期、限制仿制藥上市時(shí)間等制度和措施將會(huì)在實(shí)踐中更多地踐行，為進(jìn)一步完善法律法規(guī)提供支持，在研判時(shí)彰顯出更多的公平公正，實(shí)現(xiàn)對(duì)藥品創(chuàng)新的有力保護(hù)和鼓勵(lì)。但現(xiàn)有法規(guī)將“新藥”局限于“中國(guó)新”的定義標(biāo)準(zhǔn)不僅會(huì)使“境外上市”的新藥失