臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性課件

第一節(jié)概論一、臨床醫(yī)學(xué)研究的重要性和必要性(1)臨床研究可以用科學(xué)的方法和標(biāo)準(zhǔn)來研究和評價(jià)疾病的病因，確定與評價(jià)疾病的診斷方法，以及治療和防治疾病的措施的效果和效益，使臨床醫(yī)學(xué)得到不斷地發(fā)展和進(jìn)步。

10/27/20231臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性(2)臨床研究可以確定某些防治措施或藥物不良反應(yīng)的發(fā)生率以及對患者的影響程度?？梢詫⑦@些措施的益處與弊端進(jìn)行比較，確定該措施是否可以繼續(xù)使用。

10/27/20232臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性

(3)臨床研究結(jié)果通過比較、評價(jià)、鑒定，能夠確定其價(jià)值，并能夠確定出成本效益比，這樣就能夠決定研究成果能否在臨床實(shí)踐中推廣應(yīng)用以及應(yīng)用的范圍。10/27/20233臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性

(4)臨床研究可以通過發(fā)現(xiàn)問題、提出問題、查閱文獻(xiàn)、進(jìn)行研究到解決問題等過程，使臨床醫(yī)生得到科學(xué)研究的訓(xùn)練，使他們的臨床經(jīng)驗(yàn)不斷得到積累，臨床技能不斷得到提高。

10/27/20234臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性二、臨床醫(yī)學(xué)研究的特點(diǎn)臨床醫(yī)學(xué)研究是在臨床醫(yī)學(xué)的領(lǐng)域內(nèi)引人科學(xué)研究的概念，按照嚴(yán)格的設(shè)計(jì)、測量和評價(jià)的方法學(xué)，從患者的個(gè)體診治擴(kuò)大到相應(yīng)的群體的研究，探討疾病病因、診斷、治療和預(yù)后的規(guī)律，力求研究結(jié)果的真實(shí)性和科學(xué)性。

10/27/20235臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性特點(diǎn)：（1）是以臨床醫(yī)生為主體。（2）對象多為患者和患者的群體。（3）強(qiáng)調(diào)在臨床實(shí)踐中使用科學(xué)的設(shè)計(jì)、嚴(yán)格的測量來排除各種干擾因素和偏倚給研究結(jié)果造成的影響。

10/27/20236臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性第二節(jié)臨床科研方法學(xué)

一、設(shè)計(jì)(一)臨床研究設(shè)計(jì)的意義用較少的人力、物力和時(shí)間，獲得較為可靠的結(jié)果，使誤差減少到最低限度，以達(dá)到研究高效的目的。

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10/27/20238臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性標(biāo)準(zhǔn)方法(設(shè)立對照組、研究對象隨機(jī)化分組、盲法收集和分析資料等)進(jìn)行的研究，得到的結(jié)果是疫苗效果較好；反之，效果較差。從這個(gè)實(shí)例可以看出，臨床研究設(shè)計(jì)的科學(xué)性對臨床研究結(jié)果的重大意義。10/27/20239臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性(二)臨床研究設(shè)計(jì)的特點(diǎn)特征：根據(jù)有限的樣本病例所得到的結(jié)果，來決定是否及如何將某治療方案用于整個(gè)患者群體，使他們得到安全和有效的處理。

10/27/202310臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性特點(diǎn)：1．變異性2．患者利益最高的原則臨床研究的對象為患者，臨床研究的特殊性首先表現(xiàn)在研究者應(yīng)將患者利益放在最高的位置上。3．臨床研究中的混雜因素較多

10/27/202311臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性

(三)臨床研究設(shè)計(jì)的原則1.隨機(jī)化原則2．設(shè)立對照的原則3．盲法的原則常用的盲法有單盲法、雙盲法和三盲法。

10/27/202312臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性

(四)臨床研究設(shè)計(jì)的內(nèi)容根據(jù)研究目的選擇合理的設(shè)計(jì)方案，募集合格的研究對象，估算適中的樣本量，使用安全和正確的措施，確定研究的觀察指標(biāo)和觀察期限，設(shè)計(jì)嚴(yán)格的質(zhì)量保證措施以及采用正確的統(tǒng)計(jì)方法來分析資料等。

10/27/202313臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性

1．選擇合理的設(shè)計(jì)方案各種研究方法的適用范圍不同，研究者應(yīng)根據(jù)研究目的選擇相應(yīng)的研究方法，見表1-2。

10/27/202314臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性10/27/202315臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性2．募集合格的研究對象按照一定診斷標(biāo)準(zhǔn)確定研究的目標(biāo)人群總體，按照研究設(shè)計(jì)所規(guī)定的納入和排除標(biāo)準(zhǔn)，募集合格的研究對象樣本，以確保研究對象的可靠性。10/27/202316臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性

3．估算合適的樣本量根據(jù)研究假設(shè)、研究所容許的工類錯(cuò)誤、把握度以及所研究疾病在人群中的發(fā)生率等指標(biāo)計(jì)算樣本量。樣本量過小，可能會導(dǎo)致假陰性的結(jié)果；樣本量過大，就會導(dǎo)致人、財(cái)、物的浪費(fèi)。

10/27/202317臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性4．安全和正確的措施在臨床研究中所使用的干預(yù)措施首先應(yīng)該是安全的，并且已有科學(xué)證據(jù)證明這些措施在動物實(shí)驗(yàn)或小樣本人群中是有效的。10/27/202318臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性

5．確定研究的觀察指標(biāo)和觀察期限在臨床研究的設(shè)計(jì)中，要對研究所使用的觀察指標(biāo)和觀察期限進(jìn)行規(guī)定。理論上，應(yīng)該選擇客觀的、可測量的、特異的觀察指標(biāo)，觀察期限的確定應(yīng)該依據(jù)研究的終點(diǎn)來定。

10/27/202319臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性6．嚴(yán)格的質(zhì)量保證措施臨床研究受多種因素的影響，在研究的各個(gè)環(huán)節(jié)不可避免地都可能存在著各種偏倚和混雜因素的影響。因此，在研究設(shè)計(jì)時(shí)，就應(yīng)該有專門的內(nèi)容介紹有關(guān)質(zhì)量保證的措施。

10/27/202320臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性7．正確的資料分析方法在設(shè)計(jì)時(shí)就要根據(jù)預(yù)期結(jié)果及其相關(guān)資料，考慮使用正確的統(tǒng)計(jì)分析方法來對所得到的資料進(jìn)行分析。

10/27/202321臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性二、測量測量：就是指研究者使用科學(xué)的方法和技術(shù)來發(fā)現(xiàn)和度量發(fā)生在環(huán)境中和人體中的某些效應(yīng)。使用敏感的和準(zhǔn)確的測量方法和技術(shù)對獲得真實(shí)可靠的資料至關(guān)重要。

10/27/202322臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性注意事項(xiàng)：(一)試驗(yàn)的措施一定要有反映性和可度量性致病因素和試驗(yàn)性的措施本身要有致病效應(yīng)和治療效應(yīng)，而且這種效應(yīng)能夠客觀地反映出來，并能夠被臨床或?qū)嶒?yàn)室等檢查方法和相關(guān)指標(biāo)所度量。

10/27/202323臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性(二)測量方法應(yīng)該具有良好的敏感性和特異性測量方法越敏感，對效應(yīng)的測量越精細(xì)；測量方法越特異，對效應(yīng)的測量越準(zhǔn)確。選擇敏感性和特異性合適的測量方法，可以減少資料中假陽性和假陰性的發(fā)生，也可以減少臨床上誤診和漏診現(xiàn)象的發(fā)生。10/27/202324臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性

(三)測量指標(biāo)的判斷標(biāo)準(zhǔn)和臨床意義要明確測量效應(yīng)的指標(biāo)有定量指標(biāo)，如血液生化指標(biāo)、身高、體重和血壓等；也有定性指標(biāo)，如患者頭痛、頭暈等。對這些指標(biāo)的測量所獲得的數(shù)據(jù)應(yīng)有臨床上公認(rèn)的判斷標(biāo)準(zhǔn)。

10/27/202325臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性三、評價(jià)主要有3個(gè)方面的內(nèi)容：(一)臨床意義的評價(jià)通過臨床研究與實(shí)踐所建立起來的，以科學(xué)證據(jù)為基礎(chǔ)的，對疾病病因＼診斷、治療與預(yù)后等進(jìn)行評價(jià)的嚴(yán)格的標(biāo)準(zhǔn)和方法，可以指導(dǎo)評價(jià)臨床研究內(nèi)容、研究結(jié)果的真實(shí)性、可靠性及臨床意義。10/27/202326臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性

(二)研究結(jié)果的統(tǒng)計(jì)分析和評價(jià)當(dāng)某種研究結(jié)果既有臨床意義，又有統(tǒng)計(jì)學(xué)的顯著性差異時(shí)，即能夠做出肯定性的結(jié)論。如果只有臨床意義，而沒有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性時(shí)，不能夠因此而否定臨床意義，而是要繼續(xù)分析其原因，計(jì)算Ⅱ類錯(cuò)誤和檢驗(yàn)效能水平。10/27/202327臨床醫(yī)療研究的重要性和必要性(三)研究結(jié)果的經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)對臨床研究的結(jié)果進(jìn)行衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)的評價(jià)，包括計(jì)算成本效果、成本效益和成本效用。通