全球基因治療市場(chǎng)將保持較快增速 融資及并購(gòu)規(guī)模擴(kuò)大 相關(guān)藥物全球商業(yè)化進(jìn)程加快

全球基因治療市場(chǎng)將保持較快增速融資及并購(gòu)規(guī)模擴(kuò)大相關(guān)藥物全球商業(yè)化進(jìn)程加快依據(jù)作者發(fā)布的《2022年中國(guó)基因治療市場(chǎng)分析報(bào)告-行業(yè)規(guī)?，F(xiàn)狀與進(jìn)展商機(jī)前瞻》顯示，基因治療，是指將外源正?；?qū)氚屑?xì)胞，以訂正或補(bǔ)償缺陷和特別基因引起的疾病，以達(dá)到治療目的。與傳統(tǒng)治療方式相比，在部分疾病治療領(lǐng)域，基因治療具有明顯優(yōu)勢(shì)，在提高患者生活質(zhì)量、延長(zhǎng)患者壽命方面具有重要意義。

基因療法與傳統(tǒng)治療藥物對(duì)比

對(duì)比項(xiàng)小分子藥物抗體藥物基因治療（核酸藥物）分子量小大中作用位點(diǎn)胞內(nèi)、胞外與膜上胞外、膜上胞內(nèi)靶點(diǎn)個(gè)數(shù)多少多作用方式靜電力吸附蛋白相互作用堿基互補(bǔ)配對(duì)特異性弱強(qiáng)強(qiáng)半衰期短短長(zhǎng)先導(dǎo)分子研發(fā)難度大小小給藥途徑口服靜脈或皮下注射靜脈或皮下注射數(shù)據(jù)來(lái)源：作者整理

1、全球基因治療市場(chǎng)將保持較快增速

2022年美國(guó)FDA批準(zhǔn)第一款基因療法產(chǎn)品以來(lái)，全球基因療法的批準(zhǔn)步伐快速加快。依據(jù)數(shù)據(jù)顯示，全球基因治療市場(chǎng)規(guī)模從2022年的5040萬(wàn)美元增長(zhǎng)到2022年的20.8億美元，估計(jì)到2025年將達(dá)到近305.4億美元。

2022-2025年全球基因治療市場(chǎng)規(guī)模猜測(cè)狀況

2022-2025年全球基因治療市場(chǎng)規(guī)模猜測(cè)狀況"/>

數(shù)據(jù)來(lái)源：作者整理

與此同時(shí)，受新冠疫情驅(qū)動(dòng)、工業(yè)需求及科學(xué)技術(shù)快速進(jìn)展等多因素影響，2022年全球細(xì)胞及基因治療行業(yè)融資規(guī)模實(shí)現(xiàn)翻番。依據(jù)GlobalData數(shù)據(jù)，2022年，全球細(xì)胞及基因治療行業(yè)融資規(guī)模達(dá)到199億美元，同比增長(zhǎng)103.1%。

2022-2022年全球細(xì)胞及基因治療行業(yè)融資規(guī)模

2022-2022年全球細(xì)胞及基因治療行業(yè)融資規(guī)模"/>

數(shù)據(jù)來(lái)源：作者整理

其中，風(fēng)險(xiǎn)投資、私募投資、IPO非常活躍。依據(jù)數(shù)據(jù)顯示，基因治療行業(yè)的后續(xù)發(fā)行和風(fēng)險(xiǎn)投資規(guī)模最大，分別達(dá)61億美元和56億美元，說(shuō)明基因治療行業(yè)仍處于早期。

2022年全球細(xì)胞及基因治療行業(yè)融資類型分布狀況

2022年全球細(xì)胞及基因治療行業(yè)融資類型分布狀況"/>

數(shù)據(jù)來(lái)源：作者整理

同時(shí)，基因治療領(lǐng)域并購(gòu)規(guī)?？焖贁U(kuò)大，于2022年爆發(fā)增長(zhǎng)至1562億美元，交易數(shù)量達(dá)到19件。這也說(shuō)明白，并購(gòu)活躍度的顯著提高，體現(xiàn)出基因治療行業(yè)加快整合趨勢(shì)和強(qiáng)勁的進(jìn)展態(tài)勢(shì)。

2022-2022年全球細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域交易金額統(tǒng)計(jì)狀況

2022-2022年全球細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域交易金額統(tǒng)計(jì)狀況"/>

數(shù)據(jù)來(lái)源：作者整理

2022-2022年全球細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域交易數(shù)量統(tǒng)計(jì)狀況

2022-2022年全球細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域交易數(shù)量統(tǒng)計(jì)狀況"/>

數(shù)據(jù)來(lái)源：作者整理

2、基因治療藥物研發(fā)及上市狀況

目前，全球正在進(jìn)行的基因治療臨床試驗(yàn)中，53.2%是針對(duì)腫瘤開(kāi)發(fā)；受新型冠狀病毒的影響，感染性疾病的基因治療大幅增加，2022年市占率為10.7%，估計(jì)后期將持續(xù)擴(kuò)大，此外血液系統(tǒng)疾病、內(nèi)分泌系統(tǒng)和代謝性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、免疫系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域同樣活躍。

全球在研基因治療臨床試驗(yàn)按治療領(lǐng)域拆分

全球在研基因治療臨床試驗(yàn)按治療領(lǐng)域拆分"/>

數(shù)據(jù)來(lái)源：作者整理

按基因治療試驗(yàn)所處臨床階段，全球約39%臨床試驗(yàn)處于臨床I期，28%處于臨床I-II期，25%處于臨床II-III期，6%處于臨床III期。

全球在研基因治療臨床試驗(yàn)按臨床分期拆分

全球在研基因治療臨床試驗(yàn)按臨床分期拆分"/>

數(shù)據(jù)來(lái)源：作者整理

同時(shí)，全球基因治療藥物商業(yè)化進(jìn)程加快。依據(jù)數(shù)據(jù)顯示，2022年1-8月，全球共上市12款（FDA和EMA合計(jì)批準(zhǔn)）基因治療藥物；2022年，全球基因治療藥物龍頭諾華上市藥物Zolgensma與Kymriah的合計(jì)銷售額已達(dá)到14億美元。

1）美國(guó)

依據(jù)相關(guān)資料顯示，2022年1-8月，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)的在售基因治療藥物有8個(gè)，其中5個(gè)CAR-T，2個(gè)病毒載體療法，1個(gè)溶瘤病毒療法；藥物原研機(jī)構(gòu)為科研院所的占比約50%。

2022-2022年1-8月FDA累計(jì)批準(zhǔn)的基因治療產(chǎn)品數(shù)量

2022-2022年1-8月FDA累計(jì)批準(zhǔn)的基因治療產(chǎn)品數(shù)量"/>

數(shù)據(jù)來(lái)源：作者整理

美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局已批準(zhǔn)的在售基因治療制品

數(shù)據(jù)來(lái)源：作者整理

2）歐洲

依據(jù)相關(guān)資料顯示，2022年1-8月，歐洲藥品管理局已批準(zhǔn)的在售基因治療藥物有11個(gè)，其中3個(gè)是CAR-T療法；藥物原研機(jī)構(gòu)為科研院所的占比約45.45%。

歐洲藥品管理局已批準(zhǔn)的在售基因治療制品

數(shù)據(jù)來(lái)源：作者整理

3、基因治療行業(yè)格局

目前，全球領(lǐng)先的基因治療新藥公司的核心技術(shù)包括腺相關(guān)病毒載體技術(shù)、T細(xì)胞治療技術(shù)、溶瘤病毒技術(shù)等，治療領(lǐng)域集中于各類罕見(jiàn)疾病和腫瘤。

全球主要基因治療藥物研發(fā)公司

公司核心技術(shù)類型主要治療領(lǐng)域諾華[NOVN.SIX]腺相關(guān)病毒（AAV）載體技術(shù)復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）等羅氏[ROG.SIX]腺相關(guān)病毒（AAV）載體技術(shù)遺傳性視網(wǎng)膜疾?。↖RD）吉利德科學(xué)[GILD.O]T細(xì)胞治療技術(shù)（CAR-T細(xì)胞平臺(tái)與TCR-T細(xì)胞平臺(tái)）血液系統(tǒng)腫瘤和實(shí)體瘤等安進(jìn)[0R0T.L]基因修飾的溶瘤病毒研發(fā)平臺(tái)溶瘤病毒療法，主要用于治療不能經(jīng)手術(shù)完全切除的黑色素瘤病灶生物基因[BIIB.O]反義寡核苷酸（ASO）藥物研發(fā)平臺(tái)脊髓性肌萎縮癥（SMA）BluebirdBio[BLUE.O]慢病毒載體技術(shù)、T細(xì)胞治療技術(shù)、核酸內(nèi)切酶和巨噬細(xì)胞基因編輯技術(shù)輸血依靠性β-地中海貧血（TDT）、鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）、復(fù)發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/RMM)SareptaTherapeutics[SRPT.O]腺相關(guān)病毒（AAV）載體技術(shù)、CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)神經(jīng)肌肉系統(tǒng)罕見(jiàn)疾病，如杜興氏肌肉養(yǎng)分不良癥，肢帶型肌養(yǎng)分不良，SanfilippoA型綜合癥（MPSIIIA）和夏科-馬里-圖思病（CMT）OrchardTherapeutics[ORTX.O]靶向干細(xì)胞的基因治療技術(shù)腺苷脫氨酶缺乏癥（ADA-SCID）數(shù)據(jù)來(lái)源：作者整理

行業(yè)分析報(bào)告是決策者了解行