8疾病療效研究及其評價

1、2009年11月2日第1012節(jié) 上街校區(qū)第6教室以以臨床病人臨床病人為為研究對象研究對象隨機(jī)分為隨機(jī)分為實驗組與對照組，實驗組給予實驗組與對照組，實驗組給予新藥或新療法新藥或新療法，對照組給予標(biāo)準(zhǔn)（經(jīng)典）療法或，對照組給予標(biāo)準(zhǔn)（經(jīng)典）療法或安慰劑或不給予任何措施，安慰劑或不給予任何措施，追蹤并比較追蹤并比較治療組與治療組與對照組的結(jié)果而確定某項治療或預(yù)防措施的對照組的結(jié)果而確定某項治療或預(yù)防措施的效果效果與毒副作用與毒副作用的一種前瞻性研究。的一種前瞻性研究。 臨床試驗研究的結(jié)構(gòu)示意圖臨床試驗研究的結(jié)構(gòu)示意圖l臨床試驗臨床試驗（clinical trial） 無無效效無無效效有效有效有效有效

2、 表 1 隨機(jī)數(shù)字表(片段)表 2 每個區(qū)組4個病人的分組方案（三）盲法實施開放試驗開放試驗(open trial)不可能實現(xiàn)盲法不可能實現(xiàn)盲法外科手術(shù)外科手術(shù)鍛煉鍛煉飲食飲食教育教育圖3 開放試驗示意圖單盲單盲(single blind)圖4 單盲試驗示意圖雙盲雙盲(double blind)圖5 雙盲試驗示意圖三盲三盲(triple blind)圖6 三盲試驗示意圖nn 式中p、p2分別為對照組、實驗組的預(yù)期發(fā)病率，q1=1-p1，q2=1-p2，p=，q=1-p，z、z分別為、水平下的標(biāo)準(zhǔn)正態(tài)離差。例15.7 青霉素治療慢性氣管炎的近期控制率，過去經(jīng)驗為20。現(xiàn)以青霉素治療為對照，試用中

3、草藥治療的新方法，要求中草藥的近期控制率為40，方值得推廣使用。試問每組最小需要多少病例？（設(shè)0.05，把握度-0.90）。本例p10.20 p20.40 0.400.200.20，題意中要求中草藥療效比青霉素高，是單側(cè)檢驗（如不知道中草藥療效比青霉素是高或低，則需雙側(cè)檢驗），以上數(shù)值代入公式15.21計算得：n1 = n2 = 88.0688。即每組最少需88例，兩組共需176例。nn 式中為估計標(biāo)準(zhǔn)差，d為兩連續(xù)變量之差，z、z同上。例15.8 采用某藥物治療缺鐵性貧血病人，以血紅蛋白含量作為治療前后效果比較的指標(biāo)，治療后的血紅蛋白含量平均增加1.5g/l，=2.1g/l。假定該藥確能使血

4、紅蛋白含量增加，問至少需觀察多少病人？（設(shè)0.05，1-=0.9）。本例為配對比較，d=1.5，=2.1，題意假定該藥能使尿矽排出量增加，故為單側(cè)檢驗。以上數(shù)值代入公式計算得，n1 = n2 =33.5834。因該試驗每個病人治療前后即為一對，故也就是需要34人。表5rctitt分析反映了兩種治療方法臨床實際應(yīng)用后的效果，包括病人在試驗過程中的各種轉(zhuǎn)歸；但在評價治療方法的真正療效方面，如果試驗方法確實有效，應(yīng)用itt分析會低估該試驗的治療效果。依從者分析是只對試驗依從的人進(jìn)行分析，并未完全遵循最初的隨機(jī)分組。在上述實例中，分配至手術(shù)治療的病人中，轉(zhuǎn)為內(nèi)科治療的26人，死亡6人，死亡率為23，這些人可能是預(yù)后不良者，或者在等待手術(shù)過程中就已死亡；而分配至內(nèi)科治療的病人中，后轉(zhuǎn)向手術(shù)治療者死亡