《循證醫(yī)學(xué)》課件：8 臨床決策分析

1、,臨床決策分析,內(nèi)容提要,第一節(jié) 概述 第二節(jié) 決策樹(shù)分析 第三節(jié) 閾值分析法 第四節(jié) 臨床決策分析的評(píng)價(jià),第一節(jié) 概 述,決策就是指為實(shí)現(xiàn)一定的目的而制定多個(gè)行動(dòng)方案，并從中選擇一個(gè)“最優(yōu)的”或“最有利的”或“最滿意的”或“最合理的”行動(dòng)過(guò)程，其本質(zhì)是利用知識(shí)預(yù)測(cè)行動(dòng)的可能后果。 根據(jù)知識(shí)的來(lái)源決策分為：經(jīng)驗(yàn)決策和科學(xué)決策。 按照決策問(wèn)題具備的條件和決策結(jié)果的確定性程度可以將決策分為： 確定型決策：是指供決策者選擇的各種備選方案所需的條件都已知并能準(zhǔn)確地知道決策的必然結(jié)果； 風(fēng)險(xiǎn)性決策：是指對(duì)決策者期望達(dá)到的目標(biāo)，存在兩個(gè)或兩個(gè)以上的不以決策者的主管意志為轉(zhuǎn)移的自然狀態(tài)，但是每種自然狀態(tài)發(fā)生

2、的可能性可以預(yù)先估計(jì)或可以利用文獻(xiàn)治療得到，進(jìn)行這樣的決策時(shí)要承擔(dān)一定的風(fēng)險(xiǎn)； 不確定型決策：是指決策者對(duì)各種更可能出現(xiàn)的結(jié)果的概率無(wú)法知道，只能憑決策者的主管傾向進(jìn)行決策,一、決策及其分類(lèi),決策分析就是定量比較各種決策選擇可能產(chǎn)生的后果和效應(yīng)，從而使決策更為科學(xué)和合理的過(guò)程。 決策分析三要素：決策主體、決策目標(biāo)和一系列的備選方案； 臨床決策分析是以各種概率數(shù)據(jù)為依據(jù)，經(jīng)分析、計(jì)算，使復(fù)雜的臨床問(wèn)題數(shù)量化，并選出最佳行動(dòng)方案的過(guò)程。 實(shí)質(zhì)是臨床醫(yī)生利用流行病學(xué)和臨床研究等的信息資料來(lái)選擇最優(yōu)臨床診療方案的過(guò)程。 臨床決策分析的常見(jiàn)方法有決策樹(shù)分析法、閾值分析法等。,二、決策分析和臨床決策分析,

3、二、臨床決策分析的基本要素,決策目的 決策變量 決策主體 決策環(huán)境,決策目的是指需要通過(guò)臨床決策分析來(lái)幫助臨床醫(yī)生解決的具體問(wèn)題。 決策目的是進(jìn)行決策分析的前提要素； 例如： 確定疑難疾病的最佳診斷或治療措施 決定是否要進(jìn)一步檢查以明確診斷 為某一個(gè)體病例選取最佳的診治方案。,（一）決策目的,決策變量即為決策依據(jù)，也就是最佳臨床研究證據(jù)。 最佳臨床研究證據(jù)是指應(yīng)用臨床流行病學(xué)有關(guān)原理和方法，并參照醫(yī)學(xué)研究的質(zhì)量評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，確定為真實(shí)可靠、當(dāng)前最新、且有重要臨床應(yīng)用價(jià)值的成果或證據(jù)。,（二）決策變量,臨床醫(yī)生幾乎要參與所有的過(guò)程，因而高素質(zhì)的臨床醫(yī)生是臨床決策的主體。 循證醫(yī)學(xué)中，決策的主體還可能

4、是病人，或者醫(yī)生和病人。,（三）決策主體,干預(yù)措施的效果和疾病的自然轉(zhuǎn)歸過(guò)程總是會(huì)受到許多不確定因素的影響，在決策分析時(shí)必須充分考慮各種可能的影響因素，這些因素被稱(chēng)之為決策環(huán)境。 決策環(huán)境既包括與決策方案有關(guān)的各種客觀狀態(tài)，如病人的病史、體征、檢驗(yàn)結(jié)果，當(dāng)前疾病情況及今后可能發(fā)展的各種健康狀態(tài)等。,（四）決策環(huán)境,三、臨床決策分析的基本過(guò)程,1.確定臨床決策的問(wèn)題（目的） 2.確定各種備擇方案，構(gòu)建決策分析框架 3.獲取最佳研究證據(jù) 4.判斷最優(yōu)決策方案 5.評(píng)價(jià)決策分析結(jié)果 6.最終決策,明確分析目的、確定決策的問(wèn)題，是臨床決策分析的第一步。 在實(shí)際工作中，面對(duì)某一具體病人的復(fù)雜情況，往往需

5、要對(duì)其不同診治方案的選擇進(jìn)行決策。 如：1、是否進(jìn)一步檢查以明確診斷？ 2、是否需要采取治療措施？ 3、采用何種治療方案為最優(yōu)？,（一）確定臨床決策的問(wèn)題,例子,男性患者，50歲，體檢發(fā)現(xiàn)左頸動(dòng)脈硬化，但是目前沒(méi)有任何臨床癥狀?，F(xiàn)有證據(jù)顯示頸動(dòng)脈硬化者發(fā)生腦卒中的危險(xiǎn)性增加。因此，對(duì)于該患者是否需要治療，這就是臨床決策問(wèn)題，臨床上可以有兩種選擇，一是臨時(shí)臨床觀察，二是行頸動(dòng)脈內(nèi)膜切除術(shù)； 結(jié)合臨床實(shí)際考慮，有如下可能，臨床觀察雖然避免了手術(shù)相關(guān)的短期危險(xiǎn)因素（圍手術(shù)期死亡、手術(shù)中發(fā)生腦卒中），可以維持無(wú)癥狀性頸動(dòng)脈硬化狀態(tài)，但是不可避免面臨將來(lái)更高的腦卒中的風(fēng)險(xiǎn)。 如果選擇手術(shù)，雖然有益于解決

6、問(wèn)題，減少發(fā)生腦卒中的可能性，但是卻有圍手術(shù)期間發(fā)生腦卒中和死亡的風(fēng)險(xiǎn),確立解決該臨床問(wèn)題的各種決策備選方案、可能出現(xiàn)的各種健康狀態(tài)，如“檢查和不檢查”、“手術(shù)治療和保守治療”、“顯效和無(wú)效”等。 通過(guò)了解與決策有關(guān)的各種客觀情況，如病人的具體病情、家庭經(jīng)濟(jì)狀況、副作用、疾病的可能轉(zhuǎn)歸等，構(gòu)建決策分析的框架，如構(gòu)建決策樹(shù)。 在決策框架中，還要勾畫(huà)出各個(gè)備選方案的中間狀況及可能的結(jié)局情況。 決策分析框架是期望效用概率計(jì)算的依據(jù)，各個(gè)備選方案或可能狀態(tài)的概率計(jì)算都是遵循該框架進(jìn)行。,（二）確定各種備擇方案，構(gòu)建決策分析框架,檢索最新、最佳的臨床研究證據(jù)是決策分析有效開(kāi)展的至關(guān)重要一步，這一階段又可

7、以稱(chēng)之為決策分析的循證階段。,（三）獲取最佳研究證據(jù),臨床醫(yī)生要做出最恰當(dāng)?shù)臎Q定，首先要對(duì)各種方案實(shí)施時(shí)可能出現(xiàn)的中間狀態(tài)及其后果作全面的比較分析。 各種健康狀態(tài)及后果的出現(xiàn)又常是不確定的，為便于全面系統(tǒng)地分析，決策分析就要求臨床醫(yī)生能夠用定量的方法來(lái)估計(jì)每種方案的得失。 決策分析中，對(duì)于各種備選方案的判斷依據(jù)是定量化期望效用值或概率等指標(biāo)大小，因而，它比傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)的依據(jù)經(jīng)驗(yàn)決策更為可靠。,（四）判斷最優(yōu)決策方案,期望效用值，又稱(chēng)之為期望效益值，是指決策分析希望能夠得到的效果或收益，它可以是指期望壽命、存活率、成本效益或收益量值等。 效用值是對(duì)最終臨床結(jié)局定量化賦值，如臨床上我們可以把最好的治療

8、結(jié)果效用值定為1，最差的結(jié)果定為0，如治愈為1，死亡為0。,期望效用值,決策分析得到了最優(yōu)的決策方案以后，還需要對(duì)該方案的最終臨床應(yīng)用意義、可行性進(jìn)行評(píng)價(jià)。 采用敏感性分析方法等對(duì)決策分析結(jié)果的概率不確定性程度進(jìn)行檢驗(yàn)； 決策分析結(jié)果的可行性如何，所推薦方案的收益情況如何等，則可以采用成本效益/效果分析。 若分析結(jié)果推薦的最優(yōu)方案的確為最優(yōu)，且經(jīng)過(guò)敏感性分析其結(jié)果穩(wěn)定，并具有較好的臨床適用性，則可以確定此方案為最終的最優(yōu)推薦決策。,（五）評(píng)價(jià)決策分析結(jié)果,醫(yī)學(xué)決策是關(guān)于對(duì)病人診療方案的決策，所以在選取最佳方案后還要充分考慮病人的個(gè)體因素，如病人的習(xí)俗、好惡、傾向性等。 要對(duì)臨床實(shí)踐追蹤方案實(shí)施

9、后的效果進(jìn)行評(píng)估，找出問(wèn)題和總結(jié)成敗，以便指導(dǎo)下一步臨床決策分析活動(dòng)的開(kāi)展。,（六）最終決策,臨床決策分析一般過(guò)程如圖所示：,第二節(jié) 決策樹(shù)分析,決策樹(shù)分析（decision tree analysis）,決策樹(shù)分析是臨床決策分析中一種簡(jiǎn)單、明了的方法，同時(shí)還是其他決策分析方法開(kāi)展的基礎(chǔ)。 決策樹(shù)分析是在診療過(guò)程中采用分層的方法，將各種可能的方案和結(jié)局，按照其發(fā)生、發(fā)展的順序勾畫(huà)成一棵不斷分叉的樹(shù)形圖，再通過(guò)對(duì)各個(gè)枝節(jié)的期望概率計(jì)算來(lái)進(jìn)行臨床決策。,一、決策樹(shù)的組成,決策樹(shù),節(jié)點(diǎn),分枝：決策節(jié)點(diǎn)和狀態(tài)節(jié)點(diǎn)的相應(yīng)分枝稱(chēng)之為決策分枝和狀態(tài)分枝。,決策節(jié)點(diǎn) 狀態(tài)節(jié)點(diǎn)（機(jī)遇節(jié)點(diǎn)） 結(jié)局節(jié)點(diǎn),決策節(jié)點(diǎn),

10、狀態(tài)節(jié)點(diǎn),結(jié)局節(jié)點(diǎn),（一）決策節(jié)點(diǎn)及決策枝,決策節(jié)點(diǎn)即選擇節(jié)：一般用方形( )表示, 每個(gè)決策枝表示一個(gè)待決策方案(方案枝)。 決策節(jié)點(diǎn)是醫(yī)生唯一能夠自己選擇行動(dòng)方案之處。 為了表明行動(dòng)方案的特點(diǎn)，可以在決策枝上注明決策方案的主要內(nèi)容，如冠心病的治療有手術(shù)治療與藥物保守治療兩個(gè)方案枝。,（二）狀態(tài)節(jié)點(diǎn)及狀態(tài)枝,狀態(tài)節(jié)點(diǎn)又稱(chēng)機(jī)會(huì)節(jié)點(diǎn) 一般用圓形（）表示，是指執(zhí)行每個(gè)方案時(shí)可能出現(xiàn)的各種中間狀態(tài)，這些狀態(tài)的出現(xiàn)是由機(jī)會(huì)因素決定的，決策者無(wú)法控制。 幾個(gè)中間狀態(tài)相繼發(fā)生時(shí)，則呈現(xiàn)一連串狀態(tài)節(jié)點(diǎn)呈樹(shù)枝狀分支，如肝組織活檢方案就有“存活”和“死亡”兩個(gè)相連的狀態(tài)枝(概率枝)，而“存活”分枝后又有多個(gè)不同

11、節(jié)點(diǎn)及其相應(yīng)的分枝。 對(duì)于狀態(tài)結(jié)局，臨床醫(yī)生是無(wú)法直接控制的，只有通過(guò)在決策點(diǎn)的不同選擇而間接影響結(jié)局。為了更加清楚顯示狀態(tài)的差別，可以在狀態(tài)分枝上標(biāo)明狀態(tài)的內(nèi)容。,決策樹(shù)的最右端，即在最末梢的概率枝，常用出現(xiàn)該結(jié)局時(shí)的得益或損失的數(shù)量值來(lái)表示。 最終結(jié)局一般有多種情況，如手術(shù)治療的結(jié)局有治愈、復(fù)發(fā)、死亡等。 各個(gè)結(jié)局可用單一指標(biāo)表示，如治愈率、病死率等；也可以用多個(gè)指標(biāo)的綜合，如結(jié)合病死率、存活者痛苦減輕程度、維持時(shí)間等綜合評(píng)分。 每個(gè)狀態(tài)節(jié)點(diǎn)下的結(jié)局必須是互相排斥的、不能互相包含或彼此交叉重疊。,（三）最終結(jié)局（Outcome）,決策準(zhǔn)則，即為用于選擇最佳方案的依據(jù)，決策論中一般采用最大效

12、用值法來(lái)確定哪個(gè)行動(dòng)方案或決策為首選行動(dòng)方案或最佳方案，即求出每個(gè)決策枝的期望效用值，然后選取其中期望效用值最大的一個(gè)方案。 某一決策方案枝的期望效用值可由該決策枝的全部末梢支的概率與后果效用值乘積的總和來(lái)計(jì)算。 決策樹(shù)分析也可以根據(jù)臨床問(wèn)題的實(shí)際情況，采用其他一些數(shù)值來(lái)進(jìn)行決策，如損失最小、成本效應(yīng)/效益最高等指標(biāo)。,二、決策樹(shù)分析基本準(zhǔn)則,決策樹(shù)分析是運(yùn)用決策樹(shù)來(lái)對(duì)決策問(wèn)題進(jìn)行分析判斷的一種臨床決策方法。 現(xiàn)以下面的例子來(lái)簡(jiǎn)述決策樹(shù)分析的步驟：,三、決策樹(shù)分析的步驟,實(shí)例：患者男性，50歲，劇烈腹痛、高熱，伴有黃疸，有長(zhǎng)期的飲酒史，血常規(guī)和肝功能等實(shí)驗(yàn)室檢查顯示為白細(xì)胞增多、膽紅素、堿性磷

13、酸酶、血清谷草轉(zhuǎn)氨酶偏高等，多項(xiàng)檢查結(jié)果提示患者可能罹患梗阻性膽管炎或酒精性肝炎。 目前，臨床上對(duì)于梗阻性膽管炎的治療，主要是要采用積極的手術(shù)治療方案；而對(duì)于酒精性肝炎，由于外科手術(shù)治療的病死率很高，推薦用藥物治療。這時(shí)就需要臨床醫(yī)生對(duì)這一病人采用何種治療方案進(jìn)行決策分析。,明確決策問(wèn)題，確定備選方案 構(gòu)建決策樹(shù)框架結(jié)構(gòu) 估計(jì)各枝節(jié)的概率 期望效用值的計(jì)算和比較,基本步驟如下：,如圖25-2所示，針對(duì)上述梗阻性膽管炎或酒精性肝炎的疑似病癥，應(yīng)確立決策的問(wèn)題為： 1、是先采取肝組織活檢以明確診斷再進(jìn)行治療，還是直接進(jìn)行藥物治療或手術(shù)治療，手術(shù)治療的期望收益是否優(yōu)于藥物治療？ 2、該決策問(wèn)題的備選

14、方案就為肝組織活檢、直接手術(shù)治療和直接藥物治療三個(gè)決策枝。,（一）明確決策問(wèn)題，確定備選方案,在上述例子中，如圖25-2所示，對(duì)該患者按照三個(gè)備選方案勾畫(huà)出三條決策枝，每一分枝又有不同的狀態(tài)節(jié)點(diǎn)，如肝組織活檢方案就有“死亡”和“存活”兩個(gè)狀態(tài)節(jié)點(diǎn)。有時(shí)，狀態(tài)節(jié)點(diǎn)后也會(huì)出現(xiàn)決策分枝，如肝組織活檢存活者，不論是“陽(yáng)性”或“陰性”又有“手術(shù)治療”和“藥物治療”兩個(gè)決策枝。最后，決策樹(shù)的結(jié)局即末梢枝規(guī)定為“存活”或“死亡”。,（二）構(gòu)建決策樹(shù)框架結(jié)構(gòu),依據(jù)臨床專(zhuān)業(yè)知識(shí)和文獻(xiàn)研究資料，并結(jié)合臨床實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)，標(biāo)出決策分析所有分枝的發(fā)生概率值。每一個(gè)狀態(tài)節(jié)點(diǎn)所有的不同狀態(tài)枝的發(fā)生概率值之和應(yīng)為100%。 如圖

15、25-2所示，這一病人患酒精性肝炎的可能性為0.90，患梗阻性膽管炎的可能性為0.10，若采用手術(shù)治療，酒精性肝炎病人結(jié)局為存活的概率為0.50，梗阻性膽管炎患者存活的概率為0.90。,（三）估計(jì)各枝節(jié)的概率,決策樹(shù)分析多采用概率論中的加權(quán)平均回乘方法，加權(quán)平均回乘方法是指從“樹(shù)末梢”到“樹(shù)根”方向計(jì)算期望值或期望效用值，一連串狀態(tài)結(jié)點(diǎn)的末梢枝在該方案中出現(xiàn)的概率與其前各枝概率的連乘后相加，求出各個(gè)決策枝的總平均效用值或期望效用值。運(yùn)算過(guò)程中，某一狀態(tài)結(jié)節(jié)的期望效用值，就是該節(jié)點(diǎn)所有的不同狀態(tài)效用值與其發(fā)生概率分別相乘所得結(jié)果的合計(jì)值。,（四）期望效用值的計(jì)算和比較,上述例子中，期望效用值選用

16、存活率來(lái)表示，如圖25-2所示，藥物治療存活率為： 藥物治療存活率=（酒精性肝炎出現(xiàn)概率酒精性肝炎患者用藥物治療的存活率）+（梗阻性膽管炎出現(xiàn)概率梗阻性膽管炎患者用藥物治療的存活率）=0.900.75+0.100.25=0.70,“回折法”（folded back）,如果在狀態(tài)分枝后的又有決策節(jié)點(diǎn)與分枝時(shí)，期望效用值的計(jì)算應(yīng)采用“回折法”（folded back）?；卣鄯匆罁?jù)臨床實(shí)際情況選擇其中一個(gè)決策枝以后，就“折掉”另外的決策分枝。如圖25-2所示，肝組織活檢陽(yáng)性者臨床上就是采用非手術(shù)治療，因而手術(shù)治療分枝的就可以折去，無(wú)須再計(jì)算，同樣，肝組織活檢陰性者的非手術(shù)治療分枝也可以折去。,如圖

17、25-3所示，經(jīng)過(guò)這樣的計(jì)算，最后得到了三個(gè)決策分枝的期望效用值（存活率）： 肝組織活檢(0.76)直接用藥物治療(0.70)直接用手術(shù)治療(0.54) 根據(jù)期望效用值最大的原則，此次決策分析結(jié)果推薦對(duì)該患者采用肝組織活檢為最佳決策方案。,surgery,drug,disease present,disease absent,operative death,survive,disease absent,disease present,no cure,cure,survive,operative death,cure,no cure,no cure,cure,survive,operative

18、death,try cure,palliate,surgery,drug,disease present,disease absent,operative death,survive,disease absent,disease present,no cure,cure,survive,operative death,cure,no cure,no cure,cure,survive,operative death,try cure,palliate,Each path through the tree defines a unique potential result.,1. Decide

19、to operate,2. Find disease at surgery,3. Try for surgical cure,4. Patient survives surgery,5. Surgery unsuccessful,surgery,drug,disease present,disease absent,operative death,survive,disease absent,disease present,no cure,cure,survive,operative death,cure,no cure,no cure,cure,survive,operative death

20、,try cure,palliate,Insert probabilities at each chance node. Sources include data from literature/studies, modeling, expert judgment.,10%,90%,10%,90%,10%,90%,10%,90%,90%,10%,99%,1%,90%,10%,98%,2%,surgery,drug,disease present,disease absent,operative death,survive,disease absent,disease present,no cu

21、re,cure,survive,operative death,cure,no cure,no cure,cure,survive,operative death,try cure,palliate,Assign a value to the outcome at each endpoint,10%,90%,10%,90%,10%,90%,10%,90%,90%,10%,99%,1%,90%,10%,98%,2%,AVERAGE OUTCOMES Operative death: 0 life years Death from progression of the disease: 2 lif

22、e years Cure: 20 life years,surgery,drug,disease present,disease absent,operative death,survive,disease absent,disease present,no cure,cure,survive,operative death,cure,no cure,no cure,cure,survive,operative death,try cure,palliate,Compute average results, working right to left,10%,90%,10%,90%,10%,9

23、0%,10%,90%,90%,10%,99%,1%,90%,10%,98%,2%,20 LY,20 LY,20 LY,20 LY,20 LY,2 LY,2 LY,2 LY,0 LY,0 LY,0 LY,Average LYs here: = 10% x 20 + 90% x 2 =.1x20 + .9x2 = 2.0 + 1.8 = 3.8 LY,surgery,drug,disease present,disease absent,operative death,survive,disease absent,disease present,survive,operative death,cu

24、re,no cure,no cure,cure,survive,operative death,try cure,palliate,Replace these chance nodes with the average,10%,90%,10%,90%,10%,90%,90%,10%,99%,1%,90%,10%,98%,2%,20 LY,20 LY,20 LY,20 LY,2 LY,2 LY,0 LY,0 LY,0 LY,Average LYs here: = 10% x 20 + 90% x 2 =.1x20 + .9x2 = 2.0 + 1.8 = 3.8 LY,3.8 LY,surger

25、y,drug,disease present,disease absent,operative death,survive,disease absent,disease present,survive,operative death,no cure,cure,survive,operative death,try cure,palliate,Replace these chance nodes with the average,10%,90%,10%,90%,90%,10%,99%,1%,90%,10%,98%,2%,20 LY,20 LY,20 LY,2 LY,0 LY,0 LY,0 LY,

26、Average LYs here: = 10% x 20 + 90% x 2 =.1x20 + .9x2 = 2.0 + 1.8 = 3.8 LY,3.8 LY,3.8 LY,surgery,drug,disease present,disease absent,operative death,survive,disease absent,disease present,survive,operative death,no cure,cure,survive,operative death,try cure,palliate,Replace next chance node with the

27、average,10%,90%,10%,90%,90%,10%,99%,1%,90%,10%,98%,2%,20 LY,20 LY,20 LY,2 LY,0 LY,0 LY,0 LY,3.8 LY,3.8 LY,Average LY here: = 10% x 3.8 + 90% x 20 =.1x3.8 + .9x20 = .38 + 18 = 18.38 LY,surgery,drug,disease present,disease absent,operative death,survive,survive,operative death,no cure,cure,survive,ope

28、rative death,try cure,palliate,Replace next chance node with the average,10%,90%,90%,10%,99%,1%,90%,10%,98%,2%,20 LY,20 LY,2 LY,0 LY,0 LY,0 LY,3.8 LY,Average LY here: = 10% x 3.8 + 90% x 20 =.1x3.8 + .9x20 = .38 + 18 = 18.38 LY,18.38 LY,surgery,drug,disease present,disease absent,operative death,sur

29、vive,survive,operative death,no cure,cure,survive,operative death,try cure,palliate,Continue this process,10%,90%,90%,10%,99%,1%,90%,10%,98%,2%,20 LY,20 LY,2 LY,0 LY,0 LY,0 LY,3.8 LY,18.38 LY,Average LY here: = 98% x 3.8 + 2% x 0 =.98x 3.8 + .02 x 0 = 3.72 + 0 = 3.72 LY,surgery,drug,disease present,

30、disease absent,operative death,survive,no cure,cure,survive,operative death,try cure,palliate,Continue this process,10%,90%,90%,10%,99%,1%,90%,10%,20 LY,20 LY,2 LY,0 LY,0 LY,18.38 LY,Average LY here: = 98% x 3.8 + 2% x 0 =.98x 3.8 + .02 x 0 = 3.72 + 0 = 3.72 LY,3.72 LY,surgery,drug,disease present,d

31、isease absent,operative death,survive,no cure,cure,survive,operative death,try cure,palliate,Continue this process,10%,90%,90%,10%,99%,1%,90%,10%,20 LY,20 LY,2 LY,0 LY,0 LY,18.38 LY,3.72 LY,Average LY here: = 90% x 20 + 10% x2 =.90 x 20 + .1 x 2 = 18 + .2 = 18.2 LY,surgery,drug,disease present,disea

32、se absent,operative death,survive,survive,operative death,try cure,palliate,Continue this process,10%,90%,99%,1%,90%,10%,20 LY,0 LY,0 LY,18.38 LY,3.72 LY,Average LY here: = 90% x 20 + 10% x2 =.90 x 20 + .1 x 2 = 18 + .2 = 18.2 LY,18.2 LY,surgery,drug,disease present,disease absent,operative death,su

33、rvive,survive,operative death,try cure,palliate,Continue this process,10%,90%,99%,1%,90%,10%,20 LY,0 LY,0 LY,18.38 LY,3.72 LY,18.2 LY,Average LY here: = 90% x 18.2 + 10% x0 =.90 x 18.2+ .1 x0 = 16.38 + 0 = 16.38 LY,surgery,drug,disease present,disease absent,operative death,survive,try cure,palliate

34、,Continue this process,10%,90%,99%,1%,20 LY,0 LY,18.38 LY,3.72 LY,Average LY here: = 90% x 18.2 + 10% x0 =.90 x 18.2+ .1 x0 = 16.38 + 0 = 16.38 LY,16.38 LY,surgery,drug,disease present,disease absent,operative death,survive,try cure,palliate,10%,90%,99%,1%,20 LY,0 LY,18.38 LY,3.72 LY,16.38 LY,At a D

35、ecision Node you choose which path you wish to take - no averaging!,Here, we would choose to try for cure - obviously!,surgery,drug,disease present,disease absent,operative death,survive,try cure,10%,90%,99%,1%,20 LY,0 LY,18.38 LY,16.38 LY,surgery,drug,disease present,disease absent,operative death,

36、survive,try cure,10%,90%,99%,1%,20 LY,0 LY,18.38 LY,16.38 LY,Average LY here: = 99% x 20 + 1% x0 =.99x 20+ .01 x0 = 19.8 + 0 = 19.8 LY,Continue working from right to left, averaging out at Chance Nodes, and choosing best branch at Decision Nodes.,surgery,drug,disease present,disease absent,try cure,

37、10%,90%,18.38 LY,16.38 LY,Average LY here: = 99% x 20 + 1% x0 =.99x 20+ .01 x0 = 19.8 + 0 = 19.8 LY,19.8 LY,surgery,drug,disease present,disease absent,try cure,10%,90%,18.38 LY,16.38 LY,19.8 LY,Average LY here: =10% x 16.38 + 90% x19.8 =.1x 16.38 + .9 x19.8 = 1.638 + 17.82 = 19.46 LY,surgery,drug,1

38、8.38 LY,Average LY here: =10% x 16.38 + 90% x19.8 =.1x 16.38 + .9 x19.8 = 1.638 + 17.82 = 19.46 LY,19.46 LY,surgery,drug,18.38 LY,19.46 LY,The outcome for each decision is more apparent now:,Medical management yields an average of 18.38 LY,Surgery (intending cure) produces average of 19.46 LY,The in

39、cremental benefit of Surgery versus Medical Management is 19.46 - 18.38 = 1.08 LY,敏感性分析又稱(chēng)穩(wěn)定性分析或波動(dòng)分析，是用以評(píng)價(jià)決策樹(shù)分析結(jié)果的方法，也是決策分析的最后一步。 敏感性分析就是測(cè)量決策分析結(jié)果的穩(wěn)定程度，分析當(dāng)某一狀態(tài)節(jié)點(diǎn)或分枝的概率發(fā)生一定波動(dòng)時(shí)，決策分析結(jié)論的穩(wěn)定性，進(jìn)而考核分析設(shè)計(jì)的正確合理性。 因?yàn)槊恳粋€(gè)狀態(tài)節(jié)點(diǎn)概率值及效用值都不是永恒不變的，常會(huì)有一定的波動(dòng)，將直接影響期望效用值的大小。因而敏感性分析有助于提高分析結(jié)果的可靠性。,(五）敏感性分析(sensitivity analysis)

40、,決策分析中，若決策樹(shù)結(jié)構(gòu)或狀態(tài)節(jié)點(diǎn)概率及其分枝發(fā)生概率中某一個(gè)值在一個(gè)合理變動(dòng)范圍內(nèi)發(fā)生改變，重新計(jì)算期望效用值后，最終決策結(jié)論不發(fā)生改變或僅僅在概率變化較大時(shí)才發(fā)生改變，說(shuō)明該決策分析結(jié)論是穩(wěn)定的。 若決策分析結(jié)果容易波動(dòng)，則分析結(jié)果不穩(wěn)定，提示該估計(jì)值對(duì)決策的影響大，就要再次審查所設(shè)定的數(shù)值是否符合客觀實(shí)際，并特別注意該估計(jì)值的準(zhǔn)確程度，以達(dá)到選擇最佳方案的目的。,評(píng)價(jià)敏感性分析,假定由于患者癥狀情況變化，酒精性肝炎的概率由0變?yōu)?00，其他狀態(tài)節(jié)點(diǎn)和分枝的發(fā)生概率值均不變，重新計(jì)算三個(gè)備選決策方案的期望效用值（見(jiàn)表25-1）。 結(jié)果表明，只有當(dāng)酒精性肝炎的發(fā)生概率為0或100時(shí)，該決策

41、結(jié)果才會(huì)發(fā)生改變，其他的都不變，酒精性肝炎的發(fā)生概率為0時(shí)最佳方案為直接用手術(shù)治療，100時(shí)最佳方案為直接用藥物治療。因而，這一敏感性分析結(jié)果提示：該決策分析結(jié)論對(duì)于發(fā)病概率基線改變的穩(wěn)定性很好，患病概率很難估計(jì)時(shí)也不容易影響該決策結(jié)果。,舉例1：,如肝組織活檢手術(shù)的存活率波動(dòng)情況進(jìn)行敏感性分析。由于技術(shù)能力的不同，肝組織活檢手術(shù)的生存率在90到94范圍波動(dòng)，重新計(jì)算三個(gè)備選決策方案的期望效用值（見(jiàn)表25-2）。 如表25-2所示，肝組織活檢手術(shù)的存活率改變后，決策結(jié)論比較穩(wěn)定，只有當(dāng)肝組織活檢手術(shù)的存活率為90和91時(shí)，該決策分析的最佳方案推薦為直接用藥物治療，其他情況仍為肝組織活檢手術(shù)。,

42、舉例1：,綜合上述的兩個(gè)敏感性分析結(jié)果，可以認(rèn)為該決策分析的結(jié)果穩(wěn)定可靠，推斷肝組織活檢這一方案是最佳決策方案,患者，男，44歲，醫(yī)生。自覺(jué)疲乏及上樓時(shí)氣促三周、干咳、盜汗一周，伴午后低熱、寒戰(zhàn)、肌痛等癥狀。自服乙胺苯酚（解熱鎮(zhèn)痛藥）癥狀無(wú)明顯改善。后因上腹部疼痛在當(dāng)?shù)蒯t(yī)院就診，查體無(wú)明顯異常；血常規(guī)，電解質(zhì)，泌尿系統(tǒng)X線檢查均無(wú)異常。患者近六個(gè)月來(lái)體重減輕約2.7kg。 既往史：既往健康。起病前一個(gè)月曾與水痘患者有過(guò)接觸，未排除結(jié)核接觸史；近期未有旅行和藥物注射史。,舉例2：,系統(tǒng)回顧：無(wú)特殊病史。 個(gè)人史：患者出生于印度，十余歲時(shí)接種了卡介苗（BCG），二十余歲時(shí)曾作PPD試驗(yàn)，結(jié)果為陰性

43、。每日抽煙約半包左右，約有二十余年?；颊咴谘蕾I(mǎi)加和巴哈馬群島居住，三年前移民來(lái)美國(guó)。余無(wú)特殊。,體格檢查：無(wú)明顯異常。 實(shí)驗(yàn)室檢查和特殊檢查： 血電解質(zhì)，肌酐，肝功能，血細(xì)胞計(jì)數(shù)等都在正常范圍之內(nèi)； PPD：陰性； 血管緊張素轉(zhuǎn)換酶:正常值范圍內(nèi)； 痰六亞甲基四胺染色找霉菌：陰性； 支氣管肺泡灌吸液：未見(jiàn)腫瘤征象； 痰抗酸染色：陰性； 胸片：雙肺野遍布粟粒大小的結(jié)節(jié);右肺門(mén)，右支氣管區(qū)，主動(dòng)脈肺動(dòng)脈窗稍有擴(kuò)大，考慮為增大的淋巴結(jié)所致； 支氣管鏡檢：呈輕到中度炎性改變； 經(jīng)支氣管肺活檢：提示致密的，非干酪化的肉芽腫，偶見(jiàn)巨細(xì)胞，與肺結(jié)節(jié)病病理改變相符； 痰分枝桿菌培養(yǎng)：尚未有結(jié)果報(bào)告。,分析：

44、結(jié)合臨床和檢驗(yàn)結(jié)果，考慮該患者可能的診斷是（1）粟粒性肺結(jié)核；（2）肺結(jié)節(jié)病。而這兩種疾病的鑒別比較困難，甚至有經(jīng)驗(yàn)的醫(yī)生也感到棘手。因?yàn)閮烧咔捌诎Y狀都可表現(xiàn)有發(fā)熱，肌痛，精神不振，厭食，體重減輕；視肺部受影響的程度可出現(xiàn)咳嗽甚至呼吸困難等癥狀；均可累及相同的器官；都可出現(xiàn)肉芽腫，但組織學(xué)檢查也不一定能從中找到病原微生物和鈣化灶。,已知粟粒性肺結(jié)核如果不治療其病死率（P1）達(dá)50%，進(jìn)行有效的抗結(jié)核治療后病死率（P2）可降為20%，但是，如果進(jìn)行抗結(jié)核治療，抗結(jié)核藥物有導(dǎo)致藥物性肝炎的風(fēng)險(xiǎn)，其發(fā)生率約為2%，其中又有約7.6%的會(huì)因此而死亡。（假設(shè)該患者除這兩種疾病外不再考慮有其他疾?。?。 （

45、資料摘自 The New England Journal of Medicine 1999,341(6):435-439）,問(wèn)題,現(xiàn)有的檢查尚不能確診該患者到底是粟粒性肺結(jié)核還是肺結(jié)節(jié)病，而臨床醫(yī)生又必須采取進(jìn)一步的診治措施！由于肺結(jié)節(jié)病的預(yù)后相對(duì)較好，其病死率為8%，那么現(xiàn)在面臨這樣一種抉擇：目前對(duì)該患者是否應(yīng)該進(jìn)行抗結(jié)核治療？,問(wèn)題,1.根據(jù)臨床表現(xiàn)，估計(jì)該患者患粟粒性肺結(jié)核的可能性P（TB）為70%，肺結(jié)節(jié)病的可能性P(SA)則為30%左右，那么是否應(yīng)該選擇抗結(jié)核治療？根據(jù)上述提供的有關(guān)資料，繪制決策樹(shù)進(jìn)行決策分析。,問(wèn)題,2.根據(jù)臨床表現(xiàn)，結(jié)合實(shí)驗(yàn)室檢查的結(jié)果和對(duì)該患者患結(jié)核病可能性估

46、計(jì)值進(jìn)行Bayesian分析得到這兩種疾病的驗(yàn)后概率（或事后概率）：P(TB)=37%，P(SA)63%，在此情況下是否應(yīng)該選擇抗結(jié)核治療？請(qǐng)繪制決策樹(shù)進(jìn)行決策分析。,問(wèn)題,3.假設(shè)P(TB)=37%,P(SA)63%不變，由于醫(yī)學(xué)進(jìn)展，粟粒性肺結(jié)核未接受抗結(jié)核治療其病死率（P1）降為20%，有效的抗結(jié)核治療后病死率（P2）可降為10%，那么此情況下是否仍應(yīng)首選抗結(jié)核治療？繪制決策樹(shù)進(jìn)行決策分析并與問(wèn)題2的結(jié)論比較。,1.根據(jù)所給的資料數(shù)據(jù)畫(huà)出決策樹(shù)如下（附圖17-1）：,根據(jù)提供的P（TB）=0.70計(jì)算兩種方案的預(yù)期生存率如下： 不抗結(jié)核的期望生存率（0.500.70）+（0.920.30

47、）0.626 抗結(jié)核的期望生存率（0.9240.020.800.70）+（0.980.800.70）+（0.9240.020.920.30）+（0.980.920.30）=0.835 比較二者的期望生存率，應(yīng)該選擇抗結(jié)核治療。,計(jì)算結(jié)果：,2.根據(jù)所給的資料數(shù)據(jù)畫(huà)出決策樹(shù)如下（附圖17-2）,P（TB）=0.37時(shí) 不抗結(jié)核的期望生存率（0.500.37）+（0.920.63）0.801 抗結(jié)核的期望生存率（0.9240.020.800.37）+（0.980.800.37）+（0.9240.020.920.63）+（0.980.920.63）=0.874 比較二者的期望生存率，還是應(yīng)該采取抗結(jié)

48、核治療。,計(jì)算結(jié)果：,3.當(dāng)P1=20%,P2=10%時(shí)，畫(huà)出決策樹(shù)如下（附圖17-3）：,不抗結(jié)核的期望生存率（0.800.37）+（0.920.63）=0.876 抗結(jié)核的期望生存率（0.9240.020.900.37）+（0.980.900.37+0.9240.020.920.63）+（0.980.920.63）=0.911 比較二者的期望生存率，仍應(yīng)首選抗結(jié)核治療。在P1與P2變化后方案的選擇不變，也說(shuō)明了抗結(jié)核治療的決策對(duì)P1和P2在適當(dāng)范圍內(nèi)變動(dòng)不敏感，這實(shí)質(zhì)上屬于敏感性分析。,計(jì)算結(jié)果：,第三節(jié) 閾值分析法,閾值分析法（threshold analysis）實(shí)際上是決策樹(shù)分析理論

49、的進(jìn)一步延伸和發(fā)展，它是分析者通過(guò)數(shù)學(xué)公式確定一個(gè)使兩種備選方案的價(jià)值相當(dāng)（toss-up）時(shí)的臨界水平作為方案選擇的參考分界點(diǎn)（即閾值），然后將具體患者的實(shí)際水平與閾值相比較來(lái)指導(dǎo)決策的一種分析方法。,治療閾值分析法 檢查閾值及檢查-治療閾值分析法 得益治療數(shù)閾值分析法,在臨床決策中，閾值分析法主要包括以下三種：,治療閾值分析法,在臨床醫(yī)學(xué)實(shí)踐中，醫(yī)生時(shí)不時(shí)會(huì)遇到這樣一種難題： 病人在接受了各種檢查之后，仍無(wú)法確定其是否患有某種疾病。 一方面，針對(duì)該病的治療措施是有效的，但可能會(huì)帶來(lái)一定的風(fēng)險(xiǎn)； 另一方面，若患者確實(shí)患有該病而不給予治療措施將可能會(huì)導(dǎo)致病情的惡化，對(duì)患者的生命及健康構(gòu)成嚴(yán)重的

50、威脅。 此時(shí)，醫(yī)生就不易做出是否給予病人實(shí)施治療措施的決定，治療閾值分析法可幫助醫(yī)生及患者及時(shí)做出科學(xué)合理的臨床決策。,治療閾值分析法,概念及基本假設(shè),治療閾值分析法：是指利用臨床決策分析的基本原理，綜合某項(xiàng)治療措施的代價(jià)、收益和疾病的風(fēng)險(xiǎn)等有關(guān)資料建立治療閾值（therapeutic threshold）。通過(guò)將個(gè)體病例患某病的概率與治療閾值相比較，來(lái)做出是否給予治療措施的決策分析方法。,治療閾值分析法,在開(kāi)展治療閾值分析之前必須符合以下幾個(gè)基本假設(shè)： 病人已接受了各種檢查，仍難以確定診斷，并且已沒(méi)有其他可供進(jìn)一步診斷的方法。在面臨病情診斷不明的情況下，醫(yī)生必須做出是否給予治療的決定； 只考

51、慮一種疾病，病人患有或不患有該?。?針對(duì)該病具有一種有效的治療方法； 確實(shí)患有該病的患者若不給予治療，將會(huì)失去治療帶來(lái)的益處； 非該病的患者若給予了治療將會(huì)承受治療帶來(lái)的風(fēng)險(xiǎn)；確實(shí)患有該病者接受治療也會(huì)承受同樣的風(fēng)險(xiǎn)，但可以從中獲得肯定的收益。,治療閾值分析法,閾值公式的建立, 根據(jù)決策方案、患者的情況及可能出現(xiàn)的四種結(jié)局，繪制決策樹(shù)：,治療閾值分析法,治療閾值分析法, 計(jì)算治療的收益和代價(jià),最理想的決策當(dāng)然是僅治療患者而不治療非患者。然而由于診斷不確定性的存在，會(huì)出現(xiàn)該病的患者未得到治療而非該病的患者卻誤給予了治療的情況。這時(shí)治療的收益（benefit，B）可以用治療該病患者的結(jié)局效用值和不

52、治療該病患者的結(jié)局效用值之差來(lái)表示；而治療的代價(jià)（cost，C）可以用不治療非該病患者與治療非該病患者的結(jié)局效用值之差來(lái)表示。 凈收益： 凈代價(jià)：, 計(jì)算治療閾值,治療閾值分析法,治療的期望值：,不治療的期望值：,當(dāng)兩種決策方案的期望效用值相等時(shí)，治療與否的效果相同，在這種情況下醫(yī)生對(duì)決策方案的選擇立場(chǎng)是保持中立，此時(shí)的期望患病概率（p）就為治療閾值。即：,解得：,若用T表示閾值p，將B和C的公式代入，化簡(jiǎn)得到：,治療閾值分析法,治療閾值分析法,當(dāng)病人患某病的概率大于T 時(shí)， 就大于 ，此時(shí)應(yīng)給予病人治療，當(dāng)病人患某病的概率小于T 時(shí)， 就小于 ，此時(shí)就建議不給予治療。在很多情況下，很難確切估

53、計(jì)病人的患病概率是多少，但即使是這樣，分析者也可以從臨床資料和有關(guān)的經(jīng)驗(yàn)給出患病概率的合理估計(jì)范圍，然后將此與閾值T作比較；同樣，當(dāng)無(wú)法對(duì)治療的收益和代價(jià)情況給出精確估計(jì)值時(shí)，也可以把B/C指定在一個(gè)范圍來(lái)得到閾值T的估計(jì)范圍，然后將其與具體患者的患病概率比較來(lái)做出治療與否的決定。,實(shí)例：疑似血栓性肺栓塞患者是否應(yīng)該抗凝治療的閾值分析：患者女性30歲，因胸膜炎性胸痛伴呼吸困難就診。一直口服避孕藥，幾年前曾在一次腎盂造影術(shù)中有過(guò)造影劑過(guò)敏史。體格檢查示肺部彌漫性哮鳴音，肺動(dòng)脈瓣區(qū)第二心音增強(qiáng)，無(wú)靜脈炎的體征。X線胸片僅顯示肺部過(guò)度換氣；動(dòng)脈血?dú)夥治鼋Y(jié)果為PaO2 60mmHg，PaCO2 30m

54、mHg，血PH 7.50。測(cè)定通氣灌注功能的肺部掃描檢查顯示在右肺野有一缺損區(qū)。,根據(jù)病史、癥狀、體征和化驗(yàn)檢查結(jié)果，估計(jì)病人患急性血栓性肺栓塞的概率為0.40.6。由于此前病人曾有過(guò)造影劑的過(guò)敏反應(yīng)史，所以考慮不宜進(jìn)行肺血管造影術(shù)以明確診斷。那么現(xiàn)在面臨的決策為是否應(yīng)該對(duì)患者實(shí)施長(zhǎng)達(dá)6個(gè)月的抗凝治療？,肺栓塞病人的主要危險(xiǎn)是發(fā)生二次栓塞的并發(fā)癥，甚至可造成死亡。長(zhǎng)期的抗凝治療對(duì)該年齡段的女性造成的死亡風(fēng)險(xiǎn)很低，但可以產(chǎn)生一些較為明顯的并發(fā)癥。這里可分別采用死亡和并發(fā)癥發(fā)生的資料為依據(jù)來(lái)計(jì)算治療閾值的上限和下限，并據(jù)此做出臨床決策。,根據(jù)文獻(xiàn)提供的信息及經(jīng)驗(yàn)估計(jì)，做出如下假設(shè)： 急性肺栓塞病人

55、若不治療發(fā)生二次栓塞的概率為50，而發(fā)生二次栓塞的病人死亡概率也為50，因此，病人若不治療，死于二次栓塞的概率是25。 長(zhǎng)期抗凝治療未患肺栓塞的病人發(fā)生較嚴(yán)重并發(fā)癥（需住院治療）的概率為5，死亡概率為0.01。 急性肺栓塞病人接受抗凝治療后發(fā)生二次栓塞的概率為15，死于二次栓塞的概率為7.5。 抗凝治療后發(fā)生一次較嚴(yán)重的并發(fā)癥對(duì)人體造成的損害等同于一次非致死性的二次栓塞并發(fā)癥。,抗凝治療非此病患者的存活率為99.99，免于發(fā)生并發(fā)癥的概率為95； 患者若不治療，其存活率為75，免于發(fā)生并發(fā)癥的概率為50； 治療該病患者，存活率為92.5（99.9992.5），免于發(fā)生二次栓塞或抗凝治療引起的并

56、發(fā)癥概率為81（8595）。,首先以死亡資料為依據(jù)計(jì)算得到： B=92.5%75%=17.5%； C=100%99.99%=0.01% B/C=1750，T=0.00057。 進(jìn)一步以并發(fā)癥資料為依據(jù)計(jì)算得到： B=81%50%=31% C=100%95%=5% B/C=6.2，T0.139。,結(jié)論：由于預(yù)先估計(jì)該病人患病率p在0.40.6范圍，已超過(guò)治療閾值T的上限0.139，因此最佳的選擇應(yīng)為給予抗凝治療。,第四節(jié) 臨床決策分析的評(píng)價(jià),隨著循證醫(yī)學(xué)的迅速發(fā)展，臨床決策分析亦得到了醫(yī)學(xué)界同行的重視并被廣泛應(yīng)用，然而，在將之應(yīng)用于臨床的實(shí)際情況之前，臨床醫(yī)生應(yīng)將自己所做或文獻(xiàn)報(bào)告的臨床決策分析

57、結(jié)果進(jìn)行全面客觀的評(píng)價(jià)，這是確保臨床決策科學(xué)性和合理性的重要手段。,評(píng)價(jià)臨床決策分析的結(jié)果，主要內(nèi)容包括以下三個(gè)方面：,評(píng)價(jià)決策分析結(jié)果的正確有效性,評(píng)價(jià)決策分析結(jié)果的臨床重要性,評(píng)價(jià)決策分析的結(jié)果對(duì)臨床實(shí)踐中具體患者的適用程度,通過(guò)決策分析得到的推薦方案對(duì)病人來(lái)說(shuō)是否的確為更佳方案，這在很大程度上取決于所用的方法是否正確，具體來(lái)說(shuō)應(yīng)回答以下四個(gè)問(wèn)題：,評(píng)價(jià)決策分析結(jié)果的正確有效性,（1）構(gòu)建的決策分析模型中是否已包括了所有重要的決策方案和結(jié)局？ （2）在確定事件概率值時(shí)，是否采用系統(tǒng)科學(xué)的方法來(lái)甄別、選擇和整合相關(guān)的證據(jù)？ （3）確定的結(jié)局效用值是否從可信賴(lài)的來(lái)源獲得？ （4）是否采用敏感分析法對(duì)證據(jù)的不確定性因素進(jìn)行了檢驗(yàn)？,評(píng)價(jià)決策分析結(jié)果的臨床重要性，要考慮的是通過(guò)決策分析后得到的推薦方案期望凈收益的大小及其可信程度。 該問(wèn)題包括三個(gè)要點(diǎn)：,評(píng)價(jià)決策分析結(jié)果的臨床重要性,（1）在基線分析中，優(yōu)選的決策方案對(duì)于患者來(lái)說(shuō)獲得的收益是否具有臨床重要性，如果不是，那么備選方案間等效嗎？ 一個(gè)臨床決策分析至少應(yīng)該包括兩個(gè)及以上的備選方案