《替沃扎尼的合成方法》編制說明

附件3

《替沃扎尼的合成方法》

團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)（征求意見稿）編制說明

一、任務(wù)來源，主要起草單位，參與起草單位

根據(jù)全國標(biāo)準(zhǔn)化工作要點，大力推動實施標(biāo)準(zhǔn)化戰(zhàn)略，持續(xù)

深化標(biāo)準(zhǔn)化工作改革，中國國際科技促進(jìn)會根據(jù)《中華人民共和

國標(biāo)準(zhǔn)化法》、《團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)管理規(guī)定》，將《替沃扎尼的合成方法》

列為重點標(biāo)準(zhǔn)編制項目，并于2023年7月31日發(fā)布了立項公告

（【2023】中科促標(biāo)字第672號）。

責(zé)任單位、起草單位為武漢邁德森醫(yī)藥科技股份有限公司

二、制定標(biāo)準(zhǔn)的必要性和意義

1.項目必要性

替沃扎尼作為一種抗腫瘤靶向藥物，在各種“先進(jìn)導(dǎo)航技術(shù)”

下，把藥物、射線等各種能殺滅腫瘤細(xì)胞的物質(zhì)或能量直接作用

到腫瘤組織，而不影響正常組織細(xì)胞功能,從而提高療效、減少

毒副作用,以達(dá)到精確有效地消滅腫瘤的一種方法。腫瘤分子靶

向治療是指利用腫瘤組織或細(xì)胞所具有的特異性結(jié)構(gòu)分子作為

靶點，使用某些能與這些靶分子特異結(jié)合的抗體、配體等達(dá)到直

接治療或?qū)蛑委熌康牡囊活惎煼ǎ@種方法具有高度的特異性，

可選擇性的殺死腫瘤細(xì)胞而極少損傷正常組織與細(xì)胞，具有較高

的安全性和耐受性。

近年來，人們越來越清楚的認(rèn)識到，惡性腫瘤已經(jīng)是危害人

類健康的重要疾病。目前癌癥死亡已位居各類死因的第一位，癌

1

癥依然與病毒性疾病以及老年性疾病并列為人類健康的三大殺

手，惡性腫瘤對大眾健康的威脅越來越嚴(yán)重。我國從20世紀(jì)70

年代開始，癌癥死亡人數(shù)一直保持著較高的增長勢頭，20世紀(jì)

70年代癌癥死亡的人口數(shù)量為70萬，到90年代癌癥死亡的人

口數(shù)量比70年代增加了47萬，而到21世紀(jì)初癌癥死亡的人口

數(shù)量比90年代增加了43萬。據(jù)報道，2007年全球癌癥死亡的

人口數(shù)量有790萬，占總死亡人口的約13%。在美國，2008年

共新診出近140萬腫瘤患者，同時有56.6萬人死于腫瘤。據(jù)2008

年4月23日我國衛(wèi)生部公布的第三次全國居民死因調(diào)查數(shù)據(jù)顯

示，腦血管病和惡性腫瘤在我國城鄉(xiāng)居民死亡原因中排于前兩位。

隨著人類平均壽命的延長和生活行為方式的改變，惡性腫瘤已是

嚴(yán)重威脅人類身體健康的重要疾病。根據(jù)國際癌癥研究中心

(InternationalAgencyforResearchonCancer,IARC)報告

全球2002年惡性腫瘤新發(fā)病例為1090萬，死亡病例為670萬，

預(yù)計到2020年全球惡性腫瘤新發(fā)病例將有2000萬，死亡病例會

達(dá)到1200萬。惡性腫瘤已成為全球最大的公共衛(wèi)生問題目前全

世界每年約600萬人死于惡性腫瘤，中國現(xiàn)有癌癥患者約450萬

人，死亡率逾30％，造成了嚴(yán)重的社會問題。

目前,腫瘤已成為威脅人類健康的主要疾病,臨床上治療腫

瘤的治療方法主要有三種:主要有藥物治療、手術(shù)治療和放射治

療。這些方法雖抑制了部分腫瘤的進(jìn)一步惡化，但這三種治療手

段的局限性也日漸凸顯。腫瘤的藥物治療主要包括化療藥物、中

藥、生物制品、基因藥物和腫瘤靶向治療。外科手術(shù)和放療時所

采用的局部治療方法,雖然抑制了部分腫瘤的進(jìn)一步惡化,但是

2

腫瘤定位、轉(zhuǎn)移和過量藥物的副作用等問題也限制了它們在臨床

中的應(yīng)用。化療是治療惡性腫瘤的一種重要方法，但是由于其缺

乏對腫瘤的特異性，使藥物在體內(nèi)呈全身性分布，在腫瘤組織內(nèi)

難以達(dá)到有效藥物濃度，況且自身沒有辨別正常細(xì)胞與腫瘤細(xì)胞

的能力，在殺傷腫瘤細(xì)胞時會對骨髓、消化道、肝、腎等某些正

常組織和細(xì)胞帶來損害，造成全身毒性反應(yīng)，例如骨髓抑制等，

常常導(dǎo)致了化療失敗，而且多次化療后所產(chǎn)生的耐藥性也使化療

療效停滯不前，尤其對處于中晚期的癌癥，因失去最佳手術(shù)時機(jī)

往往要依賴大劑量化療來延長患者的生存期，其顯著的毒副作用

也使患者及家屬備受痛苦?？鼓[瘤中藥歷史悠久，療效確切，但

目前還不能徹底治愈腫瘤。生物制品是腫瘤治療研究的主要領(lǐng)域，

主要集中在腫瘤或腫瘤血管靶向藥物的研究方向。腫瘤的發(fā)生與

癌基因的激活和抑癌基因的失活有關(guān)，腫瘤的基因治療是通過阻

斷癌基因表達(dá)或恢復(fù)抑癌基因的功能來抑制腫瘤的發(fā)展或恢復(fù)

腫瘤基因正常表型。腫瘤靶向治療將治療作用或藥物效應(yīng)盡量限

定在特定的靶細(xì)胞、組織或器官內(nèi)，而不影響正常細(xì)胞、組織或

器官功能，從而能夠提高療效、減少毒副作用。因此腫瘤靶向治

療方法出現(xiàn)以后,就以其高選擇性、低毒性等特點在腫瘤治療領(lǐng)

域發(fā)揮著越來越重要的作用。

替沃扎尼的出現(xiàn)解決了大部分治療腫瘤方法的不足。

2.項目意義

“替沃扎尼的合成方法”團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)立項的意義在于可以代替

現(xiàn)有治療腫瘤方法的不足，解決了手術(shù)和放療在治療腫瘤時的腫

瘤定位、轉(zhuǎn)移和過量藥物的副作用等問題、化療治療腫瘤造成全

3

身毒性反應(yīng)，多次化療后所產(chǎn)生的耐藥性也使化療療效停滯不前

問題。

3.應(yīng)用前景

替沃扎尼的合成方法的應(yīng)用前景是非常廣闊的。隨著今年來

人們意識到惡性腫瘤已經(jīng)是危害人類健康的重要疾病，治療腫瘤

以及解決治療腫瘤后遺癥的需求也逐漸增長。

首先，替沃扎尼的應(yīng)用前景在于其高選擇性、低毒性等特點。

由于現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的發(fā)展，治療腫瘤可以通過替沃扎尼藥物進(jìn)行腫瘤

靶向藥物治療，比起傳統(tǒng)手術(shù)的方法，腫瘤靶向藥物治療毒性更

低，后遺癥更小。因此，替沃扎尼在治療腫瘤，減少現(xiàn)有技術(shù)不

足方面具有廣闊的應(yīng)用前景。

其次，大部分常用的藥物分子量低，在體內(nèi)擴(kuò)散比較容易，

導(dǎo)致相對平均的組織分布缺乏一定的選擇性，特別是對于抗腫瘤

藥物，其在殺傷腫瘤細(xì)胞的同時，也影響正常細(xì)胞，對某些毒副

作用較大的抗腫瘤藥物，腫瘤靶向藥物的應(yīng)用更顯得尤為重要。

三、主要工作過程

按照團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)制修訂要求，武漢邁德森醫(yī)藥科技股份有限公

司、武漢瑞盈澤生物科技有限公司、武漢格迪泰健康科技有限公

司、泰力特醫(yī)藥（湖北）有限公司、武漢凱威斯科技有限公司五

家公司共同組建了標(biāo)準(zhǔn)研制工作組，明確標(biāo)準(zhǔn)研制重點和提綱，

明確工作組人員職責(zé)分工、研制計劃、時間進(jìn)度安排等情況。

1．研制計劃、時間進(jìn)度安排

1.1組建工作組（1個月）

武漢邁德森醫(yī)藥科技股份有限公司牽頭單位，與其他起草單

4

位共同成立標(biāo)準(zhǔn)工作組，對工作組的工作進(jìn)度、工作質(zhì)量起監(jiān)督

作用。同時確定了工作組成員名單及職責(zé)分工，計劃進(jìn)度、經(jīng)費

使用等。

1.2召開標(biāo)準(zhǔn)啟動研討會（1個月）

標(biāo)準(zhǔn)工作組根據(jù)研制目標(biāo)，開展標(biāo)準(zhǔn)比對、技術(shù)分析、指標(biāo)

驗證等研制工作；召開標(biāo)準(zhǔn)研討會，工作組編制、完善標(biāo)準(zhǔn)草案，

形成征求意見稿。

1.3征求意見（1個月）

工作組向相關(guān)單位發(fā)送征求意見稿和編制說明，并對匯總意

見進(jìn)行分析、處理。工作組根據(jù)意見處理結(jié)果完善標(biāo)準(zhǔn)形成標(biāo)準(zhǔn)

送審稿，同步完善編制說明。

1.4提交送審稿，召開標(biāo)準(zhǔn)評審會（1個月）

向協(xié)會提交送審材料，并申請召開標(biāo)準(zhǔn)評審會。標(biāo)準(zhǔn)工作組

根據(jù)審評意見，完成對意見內(nèi)容進(jìn)行修改或論證修改，形成報批

稿。

1.5報批（1個月）

整理報批階段所有需要提交的材料，包括標(biāo)準(zhǔn)報批稿和編制

說明，其他佐證材料。

四、制定標(biāo)準(zhǔn)的原則和依據(jù)，與現(xiàn)行法律、法規(guī)、標(biāo)準(zhǔn)

的關(guān)系

本標(biāo)準(zhǔn)符合國家標(biāo)準(zhǔn)化法律法規(guī)的要求。標(biāo)準(zhǔn)編寫規(guī)則符合

GB/T1.1—2020的要求。在標(biāo)準(zhǔn)制定過程中，廣泛聽取各方意

見，充分調(diào)研實際需求、論證指標(biāo)要求，結(jié)合企業(yè)的情況，提煉

出具有符合實際情況的標(biāo)準(zhǔn)及原則。

5

本標(biāo)準(zhǔn)與現(xiàn)行法律、法規(guī)、標(biāo)準(zhǔn)均不存在沖突。

五、主要條款的說明，主要技術(shù)指標(biāo)的論述

1.主要技術(shù)內(nèi)容

本文件提供了替沃扎尼的合成方法。

本文件適用于替沃扎尼的合成。

2.技術(shù)要素

本文件明確了替沃扎尼的合成方法。

六、對國際標(biāo)準(zhǔn)和國外先進(jìn)標(biāo)準(zhǔn)的采標(biāo)程度，以及與國

內(nèi)外同類標(biāo)準(zhǔn)水平的對比

1.國內(nèi)外情況

國內(nèi)相關(guān)的國行標(biāo)體系中，沒有較為全面的替沃扎尼合成方

法相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)。而當(dāng)前國內(nèi)專門針對替沃扎尼合成專業(yè)性、完整性、

系統(tǒng)性標(biāo)準(zhǔn)的缺失，沒有規(guī)定或無法量化的指標(biāo)造成各廠家產(chǎn)品

質(zhì)量參差不齊的現(xiàn)狀，不利于市場的有序發(fā)展。因此在市場的驅(qū)

動下，特別是顧客對高品質(zhì)的要求使得行業(yè)內(nèi)越來越多的企業(yè)渴

望有更高品質(zhì)的產(chǎn)品執(zhí)行標(biāo)準(zhǔn)，以推進(jìn)行業(yè)的整體發(fā)展。

2.借鑒情況

因為目前國內(nèi)沒有相關(guān)的標(biāo)準(zhǔn)，所以指標(biāo)體系主要依據(jù)相關(guān)

專利的技術(shù)要求。在此基礎(chǔ)上，提出擬定該團(tuán)體標(biāo)準(zhǔn)的指標(biāo)。

3.規(guī)范性引用文件

無

七、重大意見分歧的處理依據(jù)和結(jié)果

本標(biāo)準(zhǔn)在起草過程中，面向?qū)＜覍W(xué)者、政府、商協(xié)會、咨詢

服務(wù)機(jī)構(gòu)、業(yè)內(nèi)同行及高端客戶進(jìn)行了調(diào)研和廣泛征求意見，無