全球新藥研發(fā)進展月報-第44期-2024年11月刊

2024年11月全球新藥Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024數(shù)據(jù)來源?官方公開披露的信息數(shù)據(jù)分析范圍?2024年11月，全球轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)、最新藥物注冊/研發(fā)進展?包含傳統(tǒng)定義藥品，如化藥和生物制品等，及其相關(guān)公司技術(shù)等?不包含戰(zhàn)略技術(shù)合作類、CMO類、CRO類4Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20244CONTENT11332024年11月轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)2024年11月研發(fā)進展22442024年11月注冊進展2024年11月全球新藥研發(fā)進展附錄5Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024501.轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024nanobodyplatformforBroadlyinhibitoryanLAMP-2糖原貯積病IIb型良?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫7Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20247TNIK特發(fā)性肺纖維化初步臨床數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫8Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20248naturenature結(jié)合減少食物攝入和增加能量消耗是治療肥胖和2型糖尿病等心臟代謝疾病的主流策略 非人類靈長動物模型長效NK2R激動劑開發(fā)與作用機制研究同樣觀察到NK2R激動劑對體重、血糖水平、甘油三酯、膽固醇水平和胰島圖4糖尿病、非糖尿病恒河猴模型體重變化GPCR在心臟代謝適應(yīng)癥中具有治研究者根據(jù)與HbA1c水平相關(guān)顯著性分析，對380多個無氣味 非人類靈長動物模型長效NK2R激動劑開發(fā)與作用機制研究同樣觀察到NK2R激動劑對體重、血糖水平、甘油三酯、膽固醇水平和胰島圖4糖尿病、非糖尿病恒河猴模型體重變化GPCR在心臟代謝適應(yīng)癥中具有治研究者根據(jù)與HbA1c水平相關(guān)顯著性分析，對380多個無氣味圖1來自T2D-KP的381個無氣味GPCR基因座(±50kb)的HbA1c關(guān)聯(lián)的排序P值??在飲食誘導(dǎo)肥胖小鼠模型中，EB1002單次給藥后在24小時內(nèi)顯著增加了氧氣消耗、?在能量消耗方面，EB1002顯著提高了線粒體生物合成相關(guān)基因（如PGC-1α)的表達?在食欲抑制方面，NK2R激動作用獨立于瘦素信號傳導(dǎo)。EB1002處理的小鼠下丘腦的圖2NKA與長效NK2R激動劑的開發(fā)和優(yōu)化圖3單次注射EB1002后，小鼠a)耗氧量；b)脂肪酸氧化變化；c)24h內(nèi)體重變化；圖2NKA與長效NK2R激動劑的開發(fā)和優(yōu)化數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫；RedentiAetal.Nature.2024Oct16.數(shù)據(jù)說明：HbA1c:糖化血紅蛋白;NKA:神經(jīng)激肽A，內(nèi)源性NK2R配體PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202402.全球新藥注冊進展Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024 年11月全球監(jiān)管機構(gòu)批準藥品——Attruby（acoramidis）?被設(shè)計旨在模擬具有保護作用持TTR蛋白的正常四聚體構(gòu)象，防止具有毒性的淀粉樣蛋白的簽上標注可幾乎完全穩(wěn)定TTR的產(chǎn)品，同時可以保留TTR蛋白轉(zhuǎn)運甲狀腺素和維生素A的功能 在第30?被設(shè)計旨在模擬具有保護作用持TTR蛋白的正常四聚體構(gòu)象，防止具有毒性的淀粉樣蛋白的簽上標注可幾乎完全穩(wěn)定TTR的產(chǎn)品，同時可以保留TTR蛋白轉(zhuǎn)運甲狀腺素和維生素A的功能 在第30個月，與安慰劑相比，acoramidis組綜合ACM和CVH事事件的累計頻率與安慰劑相比減acoramidis起效迅速，在接受治療后僅3個月時，首次發(fā)生ACM或CVH事件所需時間就與安慰劑?肝臟產(chǎn)生結(jié)構(gòu)異常/不穩(wěn)定的TTR蛋白并錯誤折疊，其在體內(nèi)以淀粉樣蛋白的形式積聚，在包括心臟、神經(jīng)和消化系統(tǒng)在內(nèi)的多個組織中造??2023年ATTR產(chǎn)品市場規(guī)模已達43億美元，預(yù)計2024年達到64億美???etal.JNuclMed.2020;61:965-970.轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白;ACMetal.JNuclMed.2020;61:965-970.轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白;ACM,全因死亡率;CVH,心血管相關(guān)住院數(shù)據(jù)說明：ATTR-CM,轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣變性心肌病;TTR,Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024?同月，Intellia宣布在研基因編輯療法nexiguranziclumeran（nex-z）顯示出對心臟病進展相關(guān)生物標志物的穩(wěn)定或改善?NTLA-2001是第一個通過靜脈系統(tǒng)給藥的體內(nèi)CRISPR/Cas9基因編輯療法，支持4小時內(nèi)一次性靜脈輸注給藥試驗設(shè)計：開放標簽、兩部分的1期臨床研究，旨在評估Nex-z在ATTR-試驗設(shè)計：開放標簽、兩部分的1期臨床研究，旨在評估Nex-z在ATTR-（1）ATTR-CM隊列：顯示出疾病穩(wěn)定或改善的證據(jù)，66%的患者在,12個月時血清TTR平均降低91%，NIS、mNIS+7等多項臨床指標均申報上市（inactive)2期臨床穩(wěn)定TTR四聚體//數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫;Intellia官網(wǎng);數(shù)據(jù)說明：ATTR-CM,轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣變性心肌病;TTR,轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白;ATTRv-PN,遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣變多發(fā)性神經(jīng)病Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202412 ?FDA授予libevitug突破性療法資格，用于治療慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染；libevitug是一種anti-Pre-S1單抗，通過阻斷病毒與受 丁型肝炎治療格局 丁型肝炎治療格局約5%的慢性HBV感染者同時感染了HDV，丁型肝炎最嚴重的慢性病???HDV感染主要使用干擾素進行治療，但只有約30%的患者可以達到??目前，全球僅有一款丁型肝炎特異性療法獲批——bulevirtide，這是一款NTCP抑制劑，2020年7月于歐洲附條件批準上市，2023年7月轉(zhuǎn)為常規(guī)批準；但bulevirtide療效有限，仍不能達到功能性治愈）；? ?HBV/HDV表面具有3種包?2012年，華輝安健創(chuàng)始人李文輝博士團隊首次報道了乙肝、丁肝病藥品名稱作用機制研發(fā)機構(gòu)疾病藥品名稱作用機制研發(fā)機構(gòu)疾病/GileadSciences慢性乙肝;丁型肝炎/GileadSciences慢性乙肝;丁型肝炎數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫；WatashiK,etal.NatRevMicrobiol.2024Nov21;NegroF,LokAS.JAMA.2023;330(24):2376-2387.數(shù)據(jù)說明：SHB,MHB,LHB,小，中，大HBV表面蛋白Copyright?PHARMCUBEALL數(shù)據(jù)說明：SHB,MHB,LHB,小，中，大HBV表面蛋白03.全球新藥研發(fā)進展?英矽智能公布ISM001-055治療特發(fā)性肺纖維化的2a期試驗結(jié)果?禮來公布muvalaplin治療脂蛋白(a)增高的2期臨床結(jié)果?OSEImmunotherapeutics公布lusvertikimab治療UC的2期試驗結(jié)果?Emraclidine治療精神分裂癥II期試驗未達到主要終點；泰地格貝普α治療脊髓性肌萎縮癥III期試驗未達到主要終點Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024????TNIK調(diào)節(jié)多個已知是發(fā)展纖維化條件原因的信號通路究報告了1例停藥事件，受試者處于MAD隊列30mg些通路。此外，對TNIK的抑制具有解決些通路。此外，對TNIK的抑制具有解決ChenJ,etalChenJ,etal.NatBiotechnol.Published數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫；1.RenF,AliperA,March8,2024.2.NCT05154240；3.NCT05938920；4.NCT05975983Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024?目前尚無治愈IPF的方案，已獲批產(chǎn)品不能提高患者肺功能，僅能延緩肺功能下降和病情進展，且多因副作用導(dǎo)致治療中斷，需安全、有效的抗纖維化治療藥物；截至目前共有131款藥品（包括創(chuàng)新藥和微創(chuàng)新）處于IND或臨床研發(fā)階段?IPF診療路徑IPF診療路徑1051153??微創(chuàng)新16微創(chuàng)新1641III期臨床II期臨床I/II期臨床I期臨床II/III期臨床申報臨床II期臨床I/II期臨床I期臨床II/III期臨床申報臨床臨床前::973227652322021973227652322021?根據(jù)《中國IPF及進展性肺纖維化患者診療狀況及聯(lián)用兩種藥物，超90%患者報告了藥物相關(guān)202420232022202020192024202320222020中國歐洲美國數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫中國歐洲美國Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024 ISM001-055muvalaplinlusvertikimab治療特發(fā)性肺纖維化的在研管線格局(治療特發(fā)性肺纖維化的在研管線格局(IPF在研代表藥物進展（不完全統(tǒng)計）IPF在研代表藥物進展（不完全統(tǒng)計）分類藥品名稱研發(fā)機構(gòu)靶點作用機制研發(fā)階段臨床結(jié)果正大天晴;AdvenchenLaboratori/XFB-19XfibraAileronTherapeuticsCAV1正大天晴;AdvenchenLaboratori/XFB-19XfibraAileronTherapeuticsCAV1cudetaxestatGalecto;cudetaxestatGalecto;BBT-877BridgeB靶向成纖維細胞靶向成纖維細胞CC-90001BMSARO-MMP7Arrowhead;SareptaSRN-001靶向上皮細胞凝血級聯(lián)反應(yīng)/干細胞療法/干細胞療法TGF-β1/數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharmaCopyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024 ?Muvalaplin是全球首款進入臨床的抑制Lp(a)形成的小分子藥物。治療第12周時，使用完整測定法檢測的Lp(a)變構(gòu)域與apoB100賴氨酸殘基的數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫；NichollsSJ,etal.JAMA.2023Sep19;330(11):1042-1053；NissenSEetal.JAMA.PublishedonlineNovember18,2024.數(shù)據(jù)說明：Lipoprotein(a):脂蛋白(a);apolipoprotein(a):apo(a),載脂蛋白(a);apoB100protein:載脂蛋白B(在肝臟合成，是VLDL組裝所必需的)Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202418 ?降低Lipoprotein(a)水平的主流療法包括兩種：抑制apo(a反義療法vs.RNAi療法vs.Lp(a)抑制劑 降低Lp(a)水平的在研療法機制概覽反義療法vs.RNAi療法vs.Lp(a)抑制劑406者且Lp(a)>150mgvs安慰劑的Lp(a)變化水75mgvs安慰劑的Lp(a)變化經(jīng)安慰劑調(diào)整85.8%藥品名稱研發(fā)機構(gòu)反義療法 YS2302018*AGNAGN基因編輯療法基因編輯療法*2024年10月，AstraZeneca與石藥集團達成許可，AstraZeneca獲得在全球開發(fā)、制造及商業(yè)化YS2302018的獨家授權(quán)，交易總金額2,020百萬美元。數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫；NichollsSJ,etal.JAMA.2023Sep19;330(11):1042-1053.Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024數(shù)據(jù)說明：#增補數(shù)據(jù)不納入統(tǒng)計；在研機構(gòu)只展示有權(quán)益企業(yè)或擁有全球權(quán)益企業(yè)；ASCVD:Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024 公布lusvertikimab治療UC的2期試?IL-7R單抗lusvertikimab在治療中重度潰瘍性結(jié)腸炎（UC）的2期CoTikiS研究中達到了主要終點和關(guān)鍵次要終點入組人群：對標準治療和生物制劑無反應(yīng)或反應(yīng)不足的中重度850mg(n=50)試驗結(jié)果(主次次?全球UC市場在2022年為72億美元，預(yù)計到2032年將達到108億美元，復(fù)合年增長率為5.1%入組人群：對標準治療和生物制劑無反應(yīng)或反應(yīng)不足的中重度850mg(n=50)試驗結(jié)果(主次次?IL-7R由IL-7Rα鏈和γ鏈2個亞基組成既往開發(fā)的anti-I。作用于IL-7Rα,造成幼稚和記憶T、B淋巴細胞減少；此外某些anti-?內(nèi)化和信號傳導(dǎo)的IL-7R完全拮抗劑，不會誘導(dǎo)淋巴細胞減少或多克隆T?數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫;OSEImmunotherapeutics官網(wǎng)；BelarifL,JClinInvest.2019Apr2;129(5):1910-1925;Belarifetal.NatureCommunication(2018).Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024數(shù)據(jù)說明：IL-7,白介素-7;UC,潰瘍性結(jié)腸炎;Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024 泰地格貝普α-脊髓性肌萎縮癥泰地格貝普α-脊髓性肌萎縮癥者(占比87%;n=180)在所有時間點都顯示出MFM-32的顯著改善(p<0.05)。而非高加索人群安慰劑反應(yīng)高于預(yù)期；Biohaven將與監(jiān)管機?在身體成分分析中，與安慰劑+的百分比變化減少幅度更大（p=0.008瘦肌肉質(zhì)量和骨密度增加幅度也更大。鑒于此，Biohaven計劃在2?emraclidine兩項2期試驗均未達到主要終點，第六周PANSS總分變化相較于安靶向myostatin治療肥胖臨床在研管線靶向myostatin治療肥胖臨床在研管線達到主要終點。Apitegromab是一種anti-myo除了抑制myostatin外，還會抑制其它TGF-β超家族成員，例如GDF11和Cobenfy使用前需要檢測肝酶指標Cobenfy使用前需要檢測肝酶指標，服用期間需注意食物影響，同時可能造成尿潴留等副作用，需要在使用期間持續(xù)監(jiān)測心臟指標；雖然emraclidine對M4具有高選擇數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharmaPHARMCUBEALLRIGHTRESERVEDPHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202404.全球新藥研發(fā)進展附錄Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進展JourneyMedicalCorporation宣布，美國FDA已批準EmrosiT炎性病變。該藥物與Dr.Reddy’sLaboratories合作開發(fā)，在第三階段試驗中顯示出對劃于2025年初在美國市場推出他拉唑帕尼輝瑞的創(chuàng)新藥物泰澤納?（甲苯磺酸他拉唑帕利膠囊）在中國獲批用于治療攜帶HRR基因突變的轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺是中國唯一獲批用于該適應(yīng)癥的藥物，并與恩扎盧胺聯(lián)合使用。臨床試驗顯示，該組合顯著降低55%的疾病進展或死亡風(fēng) 是中國唯一獲批用于該適應(yīng)癥的藥物，并與恩扎盧胺聯(lián)合使用。臨床試驗顯示，該組合顯著降低55%的疾病進展或死亡風(fēng)納武利尤單抗尿路上皮癌百時美施貴寶的藥物歐狄沃?（納武利尤單抗）聯(lián)合順鉑化療在中國獲批用于晚期尿準此類治療，為患有這種癌癥的患者提供了一種新的治療選擇。該批準基于臨床試驗，顯示該聯(lián)合安進的新藥特福尼?(阿伐可泮膠囊)已在中國獲批用于治療ANCA相關(guān)性血管炎。這是國內(nèi)首個口服選擇性補體C5a受體度普利尤單抗RegeneronRegeneron制藥公司和賽諾菲宣布，Dupixent（dupilumab）已獲得歐盟批準，用于治療1至11歲兒童的嗜AutolusTherapeutics獲得FDA批準其AUCATZYL?（obecabtageneautoleucel）用于治療復(fù)發(fā)/難治性B細胞急性淋巴細胞B細胞急性淋巴細胞白血白血?。╮/rB-ALL）成人患者。這是首個無需REMS計劃的CART療法。批準基于FELIX臨床試驗，AUCATZYL在有效患病者中顯示出63%的總體完全緩解率。該療法的安全性可控，嚴重細胞因子釋放綜合征和免疫效應(yīng)細胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征再鼎醫(yī)藥和argenx宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準VYVGARTHytrulo用于治療慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)再鼎醫(yī)藥和argenx宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已批準VYVGARTHytrulo用于治療慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)病（CIDP）。這是中國首個也是唯一一個獲得NMPA批準的CIDP治療方案，彰顯了再鼎醫(yī)藥在開發(fā)創(chuàng)新療法方面的專業(yè)能力。該批準基于ADHERE研究的積極結(jié)果，顯示中國參與者的臨床改善顯著，并顯著降低復(fù)發(fā)風(fēng)險。慢性炎癥性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)病干燥綜合征強生公司宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予尼泊卡利單抗用于治療中重度干燥綜合征（SjD）的突破性療法認定（BTD）。干燥綜合征是一種常見的自身抗體疾病，目前尚無獲批的先進療法。此認定基于第二階段DAHLIAS研究的積極結(jié)果，該研究顯示，接受尼泊卡利單抗治療的參與者在第24周的系統(tǒng)疾病活動性改善超過70%，相比之下，安慰劑組的數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)說明：注冊進展/研究進展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024全球新藥研究進展VAX-31肺炎球菌感染Vaxcyte宣布其VAX-31疫苗項目針對侵襲性肺炎球菌?。↖PD）的重要監(jiān)管更新。美國FDA已批準VAX-31用于嬰兒的研究性新藥申請，并授予其成人突破性療法認定。VAX-31是一種31價肺炎球菌結(jié)合疫IPD和五歲以下兒童中94%的IPD。公司計 Syndax制藥公司宣布，美國FDA批準Revuforj?（revumenib）作為首個用于治療攜帶KMT2A易位的復(fù)發(fā)或擇，尤其是對預(yù)后不佳的KMT2A易位患者。安全艾伯維公司獲得歐洲委員會批準，艾伯維公司獲得歐洲委員會批準，ELAHERE?（mirvetuximabsoravtansine）用于治療葉酸受體α（FRα)陽性、鉑耐藥索米妥昔單抗輸卵管癌|腹膜癌|卵巢癌性卵巢癌患者。這是十年來歐盟首次批準針對該病癥的新療法，為患者提供了一種新的靶向治療選擇。該批準基于MIRASOL三期試驗，顯示與化療相比，患者的無進澤尼達妥單抗JazzPharmaceuticals宣布美國FDA加速批準Ziihera?（zanidatamab-hrii）用HER2陽性膽道癌（BTC）成人患者。Ziihera是美國首個獲批用于該病癥的雙HER2靶向雙特異性抗體，在HERIZO01試驗中顯示52%的客觀反應(yīng)率和14.9個月的中位反應(yīng)持續(xù)時間。持續(xù)批準可能取決于正在進行的3期HERIZON-BTC-輝瑞的HYMPAVZITM（marstacimab）已獲得歐洲委員會批準，用于治療12歲及以A型血友病|B型血友病者。這是歐盟首個每周一次的皮下注射治療B型血友病的藥物，也是首個使用預(yù)填充筆或注射器治療A型或B型血友病的藥AlphaBiopharma獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，推出Zorifertinib片劑（Zorifer?),這是全球首個專門針非小細胞肺癌|癌癥腦轉(zhuǎn)對腦轉(zhuǎn)移的肺癌的EGFR-TKI。這一創(chuàng)新藥物用于特定EGFR突變和中樞神經(jīng)系統(tǒng)轉(zhuǎn)移的晚期非小細胞肺癌（NSCLC）的初NurixTherapeutics的藥物NX-5948獲得了歐洲藥品管理局的PRIME資格認證，旨在治療復(fù)發(fā)或難治小淋巴細胞性淋巴瘤|慢病（CLL）和小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）。該認證授予那些滿足未被滿足的醫(yī)療需求并在早期臨床數(shù)據(jù)中顯示潛在益處的藥性淋巴細胞白血病物。NX-5948是一種選擇性降解布魯頓酪氨酸激酶（BTK）的藥物，在早期試驗中顯示出希望，特別是數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)說明：注冊進展/研究進展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進展腎細胞癌|胰腺神經(jīng)內(nèi)分默沙東的HIF-2α抑制劑維利瑞?（貝組替凡）已在中國獲批，用于治療vonHippel腎細胞癌|胰腺神經(jīng)內(nèi)分默沙東的HIF-2α抑制劑維利瑞?（貝組替凡）已在中國獲批，用于治療vonHippel泌腫瘤|希佩爾-林道綜合中樞神經(jīng)系統(tǒng)血管母細胞瘤或胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤的成人患者。VHL病是一種由VHL抑癌基因突變引起的罕見征|血管母細胞瘤致多器官腫瘤。貝組替凡的獲批為中國VHL病患者提供了新的治療選擇，標志著該領(lǐng)域治療發(fā)展的重要里程碑。2024-11-22GSK3844766AGSK宣布在日本擴大Arexvy的批準范圍，將50-59歲因潛在健康狀況而面臨嚴重RSV疾病風(fēng)險的成年人納入其中。這是日本首次批準針對該年齡組的RSV疫苗，旨在預(yù)防如肺炎和住院等嚴重后果。此決定基于一項全球III期試驗，顯示該年齡段的免疫原性不劣于60歲及以上人群，且安全性一致。2024-11-22GSK3844766A(MenACWY-流行性腦脊髓膜炎GSK宣布，歐洲委員會已批準其Menveo腦膜炎球菌疫苗的新型全液體版本，該疫苗可預(yù)防由A、C、W和Y群引性腦膜炎球菌?。↖MD）。這種新配方簡化了疫苗接種過程，因為它在使用前不需要重組，使醫(yī)療提供者更容易施用(MenACWY-流行性腦脊髓膜炎AOPOrphanPharmaceuticalsGmbH獲得了美國FDA對RapiblykTM（land室上性心動過速|(zhì)房顫|房室上性心動過速，包括心房顫動和心房撲動。該批準基于五項涉及317名成年人的臨床研究，顯示landiolol能夠有效快速撲降低心率，并對血壓影響最小。該藥物為美國患者提供了一種新的治療選擇，標志著AOPHealth在擴展其在美國市場索米妥昔單抗|利華東醫(yī)藥的子公司杭州中美華東制藥有限公司獲得NMPA批準兩款創(chuàng)新藥：愛拉赫?和炎朵?。愛拉赫?由中美華東與Cryopyrin蛋白相關(guān)周期ImmunoGen（現(xiàn)為AbbVie的一部分）合作開發(fā)，是針對葉性綜合征|卵巢癌國和歐盟首個也是唯一一個獲批的此類藥物。炎朵?與KiniksaPharmaceuticals合作開發(fā)，用于治療罕見的自身免疫性疾病CAPS。諾華公司獲得歐洲委員會批準，將Kisqali?（ribociclib）諾華公司獲得歐洲委員會批準，將Kisqali?（ribociclib）癌高復(fù)發(fā)風(fēng)險患者的輔助治療。該批準基于III期NATALEE試驗，該試驗顯示，當(dāng)Kisqali與內(nèi)分泌治療聯(lián)合使用時，疾病復(fù)發(fā)風(fēng)險顯著降低。試驗顯示復(fù)發(fā)風(fēng)險降低25.1%，惠及包括無淋巴結(jié)箕星藥業(yè)宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局已批準酒石酸伐尼克蘭鼻噴霧劑的新藥上市申請，用于治療干眼癥。該鼻噴霧劑 干眼病以星特潤?為商品名，是一種選擇性膽此次批準基于全球超過1000例患者的臨床研究和中國的1期和3期試驗，顯示出淚液分泌和干眼癥狀的顯著改善。這安羅替尼|貝莫蘇中國生物制藥的貝莫蘇拜單抗注射液聯(lián)合鹽酸安羅替尼膠囊的新適應(yīng)癥已獲國家藥品監(jiān)督管理局性抗腫瘤失敗且不適合進行根治性手術(shù)或放療的非MSI-H或非dMMR的復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性子宮內(nèi)膜癌。這是該聯(lián)合療法在不到7個月內(nèi)獲得的第二個適應(yīng)癥批準，顯示出其在中國醫(yī)藥市場的潛力。該聯(lián)合療法還在探索肺癌、腎癌和軟組織肉瘤等其數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)說明：注冊進展/研究進展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進展諾和諾德宣布了ESSENCE試驗第一部分的積極結(jié)果，這代謝相關(guān)脂肪性肝炎|肝（MASH）和中度至重度肝纖維化的三期研究。試驗顯示，與安慰劑相纖維化解決了脂肪性肝炎。具體而言，37%的semaglutide患者顯示肝纖維化改善，62.9%實現(xiàn)了脂肪性肝炎的解決。該藥物耐受性良好，諾和諾德計劃于2025年在美國和歐盟申請監(jiān)管批準。肥胖CinFinaPharma,一家CinRx的投資組合公司，在2024年Obesi并且胃腸道副作用最小。CIN-109是一種GDF-15類似物，在多次遞增劑量研究中表肥胖MaaTPharma是一家臨床階段的生物技2024-11-07MaaT治療類固醇難治性胃腸道急性移植物抗宿主?。℅I-aGvHD）中表現(xiàn)出良好的效果，特別是在先前接受過ruxolitinib治患者中。來自歐洲早期使用計劃（EAP）的154名患者的數(shù)據(jù)表明，MaaT013具有較高的反應(yīng)率和2024-11-07MaaT實體瘤|肝細胞癌前數(shù)據(jù)。該療法利用mRNA/LNP技術(shù)直接在體內(nèi)生成CAR-M細胞，靶向并摧毀表達GPC3的癌細胞。臨床前結(jié)果顯示，在同系和人源化腫瘤模型中，顯著減少了腫瘤并抑制了轉(zhuǎn)移，且在小鼠中耐受性良好。這種新穎的方法為GPC3+實體瘤，包括HCC，提供了一種潛在的現(xiàn)成治療方案，并將推進至臨床開發(fā)階段。實體瘤|肝細胞癌安進和阿斯利康宣布，TEZSPIRE?（tezepelumab-ekko）在治療慢性鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）的3期WAYPOINT試因子，已被批準用于治療嚴重哮喘。結(jié)果將很快與AptevoTherapeutics和AlligatorBioscience宣布其ALG.APV-527的1期試驗取得了令人鼓舞的中期結(jié)果。ALG.APV-527EnteroBiotix宣布其用于肝硬化的微生物療法EBX-10受性，并在肝病患者中顯示出潛在療效。主要發(fā)現(xiàn)包括改善腸道微生物群、減少炎癥標志物數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)說明：注冊進展/研究進展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進展Syndax制藥公司宣布，Revumenib在復(fù)發(fā)或難治性突變NPM提交補充新藥申請。公司預(yù)計Revumenib將在2024年底獲得FDA對R/禮來公司宣布了SURMOUNT-1三期研究的結(jié)果，顯示tirzepatide顯著降低了糖尿病前期和肥胖或超重成人進展為2型糖尿2型糖尿病|肥胖|糖尿病病的風(fēng)險。在176周的治療期間，近99%的參與者保持無糖尿病狀態(tài)，15毫克劑量的平前期tirzepatide在改善血糖控制和心臟代謝風(fēng)險INOVIO制藥公司宣布其研究性DNA藥物INO-3107的新免疫學(xué)數(shù)據(jù)，該藥物針對HPV-6和HPV-11感染的復(fù)發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病（RRP）患者。數(shù)據(jù)顯示，INO-3107誘導(dǎo)了新的克隆T細胞的擴增，者的手術(shù)需求。這支持了INO-3107的作用機制，即引發(fā)抗原特異性免疫反應(yīng)。研究結(jié)果將在第36屆國際乳頭狀瘤病毒會來那帕韋|恩曲他吉利德科學(xué)公司在HIVGlasgow會議上展示了其3期PURPOSE2試驗的完整結(jié)果，展示了lenacapavir這種注射用HIV-1衣殼抑制劑在HIV預(yù)防中的療效和安全性。試驗表明，每年兩次的lenacapavir將HIV感染率降低了96%，優(yōu)于每日一次的Truvada。FDA已授予lenacapavir用于PrEP的突破性療法認定，吉利德計劃在2024年底前強生公司旗下的楊森國際公司宣布，2期DAHLIAS研究顯示，研究性FcRn阻斷劑nipocalimab在治療中重度干綜合征的靶向治療選擇，滿足該患者群體的未被滿足的需求。原發(fā)性膽汁性膽管炎|瘙吉利德科學(xué)公司宣布了Livdelzi（seladelpar）用于原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）的3期A81%的參與者在第30個月實現(xiàn)了持久的生化反應(yīng)，近一半的參與者實現(xiàn)了堿性磷酸酶（ALP）水平的正常化。Livdelzi還降原發(fā)性膽汁性膽管炎|瘙2024-11-15efruxifermAkeroTherapeutics在第75屆AASLD肝臟會議上展示了其2b期HARMONY研究的新分析，展示了efruxifermin(治療代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎(MASH)中的療效。研究顯示，超過40%的參與者在接受EFX50mg治療92024-11-15efruxifermMASH相關(guān)疾病。這些發(fā)現(xiàn)支持EFX作為MASH的有前景療法，正在進行的3期數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)說明：注冊進展/研究進展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進展波士頓制藥公司宣布了efimosferminalfa（BOS-580肥胖|代謝相關(guān)脂肪性肝化的二期試驗中取得的積極結(jié)果。研究顯示，在24周內(nèi)，efimosfermin顯著改善了纖維化并解決了MASH問題，而沒有炎|糖尿病纖維化。efimosfermin還提供了心代謝益處，如減少肝臟脂肪和改善血糖控制，且具有良好的安全性。公司計劃在2025年推進至后期開發(fā)，強調(diào)efimosferm替爾泊肽射血分數(shù)保留的心力衰根據(jù)SUMMIT三期試驗，禮來公司的tirzepatide在減少肥胖和射血分數(shù)保留的心力衰竭（HFpEF險方面顯示出38%射血分數(shù)保留的心力衰tirzepatide降低了系統(tǒng)性炎癥，并使堪薩斯城心肌病問卷臨床總結(jié)評分（KCCQ-CSS）提高了近25分。禮來公司已向全球監(jiān)管機構(gòu)提交tirzepatide用于HFpEF和肥胖治療的審批申請，可能為這些患者設(shè)定新的護理標準。轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病深度和持久降低，并在心臟和神經(jīng)病變標志物中顯示出疾病穩(wěn)定或轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變研究的積極結(jié)果。研究顯示，acoramidis在36個月時顯著降低了全因死亡率（ACM）和心血管相關(guān)住院率（CVH分別研究的積極結(jié)果。研究顯示，acoramidis在36個月時顯著降低了全因死亡率（ACM）和心血管相關(guān)住院率（CVH分別NewAmsterdamPharma在NewAmsterdamPharma在2024年AHA科學(xué)會議上展示了其3期BROOKLYN試驗的額外數(shù)據(jù)，強調(diào)了obicetrapi 在第365天減少了41.5%。次要終點，包括Lp(a)和ApoB的減少，也顯示出顯著改善。Obicetrapib耐受性良好，其安全性與安慰劑相當(dāng)，表明其有潛力成為現(xiàn)有療法無法充分管理的高LDL-C患者的新治療選擇。雜合子型家族性高膽固2024-11-18bexotegrast原發(fā)性硬化性膽管炎PliantTherapeutics在2024年肝臟會議上展示了其Bexotegrast項目的有前景數(shù)據(jù)。Bexotegraαvβ6和αvβ1整合素，在原發(fā)性硬化性膽管炎（PSC）患者中顯示出顯著改善膽汁淤積和肝纖維化標志物和癥狀的效果，來自INTEGRIS-PSC二期試驗的數(shù)據(jù)表明該藥物耐受性良好，并展示了抗纖維化和抗膽汁淤積活性。此外，Pliant還識別了PSC的新型血清和尿液生物標志物，有助于預(yù)測疾病進展。Bexotegrast已獲得FDA和EMA的快數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)說明：注冊進展/研究進展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202428文章日期全球新藥疾病研究進展SagimetBiosciences在2024年AASLD肝臟會議上展示了 Emmecell宣布其非手術(shù)細胞療法EO2002在治療視力平均提高11個字母，角膜健康顯著改善。該療法表現(xiàn)出良好的安全性，沒有嚴重不良事件。E強生公司宣布，icotrokinra（JNJ-2113）在治療中重度斑塊型銀屑病的三期試驗中取得了積極結(jié)果。研究顯示，該藥物顯表明，icotrokinra可能為銀屑病患者提供一種方便的每日一次口服治療選擇。進一步的研究正在進行中，全面結(jié)果將在即將召開的醫(yī)學(xué)會議上公布。VikingTherapeutics在2024年第75屆肝臟會議上展示了其VK2809的2b期VOYAGE研究的積極結(jié)果。VK2809是一種肝臟這些發(fā)現(xiàn)表明VK2809是代謝紊亂的有前景的治療選擇，Viking正在2024-11-19司美格魯肽代謝相關(guān)脂肪性肝炎諾和諾德宣布了ESSENCE三期試驗的積極結(jié)果，該試驗評估了semaglutide2.4謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）中的療效。試驗達到了其主要終點，顯示出與安慰劑相比，肝纖維化顯著改善和脂肪性肝炎的解決而沒有惡化肝臟狀況。次要終點也顯示肝酶和非侵入性測試的改善。這可能成為MASH的潛在治療方法，這種疾病影響著美國每20名成年人中的一人，諾和諾德計劃在202024-11-19司美格魯肽代謝相關(guān)脂肪性肝炎系統(tǒng)性紅斑狼瘡3期PHOENYCSGO試驗中取得積極結(jié)果。試驗顯示，DZP達系統(tǒng)性紅斑狼瘡數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫景的治療選擇。受這些結(jié)果的鼓舞，UCB和Biogen計劃在2024年啟動第二個3期試驗PHOENY數(shù)據(jù)說明：注冊進展/研究進展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202429文章日期全球新藥疾病研究進展VRON-0200-AdC6慢性乙肝VirionTherapeutics報告了VRON-0200首次人體研究的積極結(jié)果，這是一種旨在實現(xiàn)慢性乙型肝炎（HBV）功能性治愈的新型檢查點修飾免疫療法。1b期試驗表明，VRON-0200安全且耐受性良好，無嚴重不細胞反應(yīng)增加5.5倍，乙型肝炎表面抗原（HBsAg）水平下降，表明病毒的免疫控制。慢性乙肝斯特格氏病|地圖樣萎縮|生物技術(shù)公司Ocugen,Inc.宣布了OCU410的初步數(shù)據(jù)，這是一種用于治療干性年齡相關(guān)性黃斑變性（dAMD）繼發(fā)的地先天性黑蒙癥|干性年齡理萎縮（GA）的新型基因療法。第一階段試驗顯示無嚴重不良事件，病變生長減少，患者視功能改善。OCU410是一種單相關(guān)性黃斑變性劑量治療，解決了補體通路以外的多種疾病方面，為目前治療選擇有限的GA患者提供了潛在突破。組人玻璃酸酶默沙東公司宣布其用于治療轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）的皮下注射帕博利珠單抗與貝拉透明質(zhì)酸酶阿爾法和化療結(jié)合的三期試驗取得了積極結(jié)果。試驗表明，皮下注射帕博利珠單抗的藥代動力學(xué)不劣于靜脈注射形式的KEY合使用。這種新方法可能改善患者體驗并提高可及性。慢性乙肝200mg和100mgelebsira慢性乙肝系統(tǒng)性紅斑狼瘡DZP在次要終點上也顯示出改善，包括減少類固醇使用和減少嚴重發(fā)作。該藥物通過靶向CD40LVirBiotechnology宣布其針對慢性乙型肝炎（CHD）的第二階段SOLSTICEelebsiran的組合在第24周實現(xiàn)了100%的病毒學(xué)抑制，并持續(xù)到第60周。試驗顯示，到第60周，80%的參與者的HDV PyxisOncology宣布其PYX-201的1期臨床試驗初步結(jié)果令人鼓舞，這是一種創(chuàng)新的抗體藥物偶聯(lián)物（ADC靶頭頸部鱗狀細胞癌|實體細胞外基質(zhì)中的Extradomain-B纖維連接蛋白。試驗顯示，在重度預(yù)處理的頭頸部鱗狀細胞癌（HNSCC）患者中，客觀緩瘤解率為50%，疾病控制率為100%。PYX-201耐受性良好，安全性良好。Pyxis還與默克公司合作，評估PYX-201與動脈粥樣硬化|心血管風(fēng)NewAmsterdamPharma宣布其3期TANDEM臨床試驗的積極結(jié)果，該試驗評估了obicetrap動脈粥樣硬化|心血管風(fēng)超過70%的患者達到了低于55mg/dL的LDL-C水平。該組合耐受性良好，安全性結(jié)果與先前研究一致。這些發(fā)現(xiàn)支持全球數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTCopyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202430文章日期全球新藥疾病研究進展默沙東宣布，其用于治療高死亡風(fēng)險肺動脈高壓（PAH）患者的WINREVAIR（sotatercept-csrk）在第三階段ZENITH試家獲得批準，并已提交日本批準申請。結(jié)果顯示W(wǎng)INREVAIR在PAH管理中的潛在變革性作用。根據(jù)CAPItello-281三期試驗，阿斯利康的TRUQAP?（capivasertib）與阿比特龍和雄激素剝奪療法（ADT）結(jié)合使用，在此特定前列腺癌亞型中顯示益處的AKT抑制劑組合。盡管總體生存數(shù)據(jù)尚不成熟，但早期趨勢表明可能改善。試驗繼續(xù) 在此特定前列腺癌亞型中顯示益處的AKT抑制劑組合。盡管總體生存數(shù)據(jù)尚不成熟，但早期趨勢表明可能改善。試驗繼續(xù)評估總體生存作為次要終點。TRUQAP的安全性與已知數(shù)據(jù)肌萎縮側(cè)索硬化癥MaaTPharma宣布其MaaT033在肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS主要終點。該試驗在法國的15名參與者中進行，顯示MaaT033在兩個月期間耐受性良好。初步微生物組分析證實了口服膠囊的成功植入。數(shù)據(jù)安全監(jiān)測委員會支持推進至第2階段，進一步數(shù)據(jù)預(yù)計在2025年初公布。MaaT組的療法，旨在改善ALS患者的生存率，這是一種治療選擇有限的進行性神經(jīng)退行性疾病。安進公司宣布了其用于肥胖和2型糖尿病的雙特異性抗體-肽偶聯(lián)物MariTide的二期心代謝