mRNA行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀及趨勢

mRNA行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀及趨勢一、mRNA概述RNA療法是指利用具有治療疾病功能的核酸從根源上調(diào)控致病基因表達的療法。RNA療法按作用機制分為三類：（1）編碼治療性蛋白或抗原的mRNA療法；（2）以核酸為靶向，抑制致病性RNA活性或激活基因活性的小核酸療法，包括反義寡核苷酸（ASO）、小干擾RNA（siRNA）、微小RNA（miRNA）、小激活RNA（saRNA）等療法；（3）以蛋白質(zhì)為靶向，調(diào)控蛋白質(zhì)活性的核酸適配體（Aptamer）療法。mRNA（信使RNA）是一類單鏈核糖核酸，它由DNA的一條鏈作為模板轉(zhuǎn)錄而來的、攜帶遺傳信息并且能指導(dǎo)蛋白質(zhì)的合成。mRNA疫苗主要分為兩類，均具有預(yù)防和治療疾病的作用。二、mRNA在腫瘤領(lǐng)域的優(yōu)勢在腫瘤免疫治療領(lǐng)域，根據(jù)Moderna的科學(xué)日報告，mRNA技術(shù)擁有以下四個優(yōu)勢：（1）大量產(chǎn)品的應(yīng)用機會，因為mRNA可以編碼多個抗原基因且有能力形成聯(lián)合疫苗。（2）技術(shù)的成功概率更高，憑借其特有機制引發(fā)的B細胞、T細胞免疫更強烈。（3）能有更快的進入臨床和商業(yè)化速度，因為mRNA只要完成序列設(shè)計后，大部分的流程都可以標準化進行。（4）可以進行個性化治療，實現(xiàn)腫瘤治療的精準治療。三、mRAN現(xiàn)狀由于體內(nèi)穩(wěn)定性、靶向性、免疫原性等問題，RNA療法早期應(yīng)用受到限制。近年來，化學(xué)修飾及遞送系統(tǒng)取得一定突破，RNA療法取得積極進展，已可應(yīng)用于罕見病、腫瘤、感染性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、心血管疾病、代謝疾病、眼病等疾病的治療。自新冠暴發(fā)以來，目前已有多款新冠mRNA疫苗憑借著出色的保護率成功獲批上市。此外，已有多款RNA療法產(chǎn)品獲批，RNA療法將逐漸進入成果收獲期。mRNA技術(shù)雖然目前只有兩款上市產(chǎn)品，但憑借其潛在技術(shù)領(lǐng)域的不斷突破，未來的市場規(guī)模巨大，空間廣闊。按照mRNA技術(shù)的應(yīng)用領(lǐng)域可以分為4個主要市場：（1）預(yù)防性疫苗市場；（2）腫瘤免疫市場；（3）蛋白替代療法市場；（4）再生治療市場。從各個領(lǐng)域的市場規(guī)模來看，mRNA技術(shù)預(yù)計在2025年可達到326億美元的市場規(guī)模，其中預(yù)防性疫苗市場的占比最大，為160億美元。四、mRNA疫苗與其他疫苗對比III期臨床數(shù)據(jù)顯示mRNA疫苗對新冠病毒的保護率高達94%以上，國藥傳統(tǒng)滅活疫苗的保護率雖遠遠高于WHO和FDA建議標準的50%，但仍與mRNA疫苗差距明顯。同時，mRNA疫苗對65歲及以上的老年群體的保護作用也非?？捎^：BNT162b2對64歲以上群體的保護率為94.7%，僅比16-64歲群體數(shù)據(jù)低0.4%。Moderna的mRNA1273對64歲以上人群的保護率為86.4%，甚至高于滅活疫苗的整體保護率。與傳統(tǒng)疫苗相比，mRNA疫苗的研發(fā)只需要在成熟技術(shù)平臺上更換抗原序列即可，因此研發(fā)周期較短，在防控突發(fā)傳染病等方面有巨大優(yōu)勢。而且mRNA疫苗在安全性、有效性、穩(wěn)定