藥物臨床試驗簡介

藥物臨床試驗科普簡介一、藥物臨床試驗簡介藥物臨床試驗是指任何在人體(病人或健康志愿者)進行的藥物的系統(tǒng)性研究，以證實或發(fā)現(xiàn)試驗藥物的臨床、藥理和/或其他藥效學方面的作用、不良反應和/或吸收、分布、代謝及排泄，目的是確定試驗藥物的安全性和有效性。藥物臨床試驗一般分為I、II、III、IV期臨床試驗和藥物生物等效性試驗?！跗谂R床試驗包括初步的臨床藥理學、人體安全性評價試驗及藥代動力學試驗，為制定給藥方案提供依據(jù)。包括：耐受性試驗：初步了解試驗藥物對人體的安全性情況，觀察人體對試驗藥物的耐受及不良反應。藥代動力學試驗：了解人體對試驗藥物的處置，即對試驗藥物的吸收、分布、代謝、消除等情況□期臨床試驗治療作用初步評價階段。其目的是初步評價藥物對目標適應癥患者的治療作用和安全性，也包括為III期臨床試驗研究設(shè)計和給藥劑量方案的確定提供依據(jù)?！跗谂R床試驗治療作用確證階段。其目的是進一步驗證藥物對目標適應癥患者的治療作用和安全性，評價利益與風險關(guān)系，最終為藥物注冊申請的審查提供充分的依據(jù)。試驗一般應為具有足夠樣本量的隨機盲法對照試驗。IV期臨床試驗IV期臨床試驗為新藥上市后應用研究階段。其目的是考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應，評價在普通或者特殊人群中使用的利益與風險關(guān)系以及改進給藥劑量等。(5)生物等效性試驗指用生物利用度研究的方法，以藥代動力學參數(shù)為指標，比較同一種藥物的相同或者不同劑型的制劑，在相同的試驗條件下，其活性成份吸收程度和速度有無統(tǒng)計學差異的人體試驗二、I期臨床試驗的4W2.1是什么(Who)I期臨床試驗是在動物藥理毒理試驗基本成功的基礎(chǔ)上，首次應用在人體上，用來初步評價新藥的人體耐受性和藥代動力學試驗。2.2為什么(Why)I期臨床試驗主要目的是觀察隨人體給藥劑量增加而出現(xiàn)副作用的情況，新藥在人體藥代動力學性質(zhì)以及收集有效性的早期證據(jù)。通過I期臨床試驗，觀察人體對新藥的耐受程度、藥代動力學和藥效動力學，探索藥物最大耐受劑量(MaximalTolerableDose，MTD)、劑量限制性毒性(Dose-LimitingToxicity，DLT)，為制定接下來II、III期臨床試驗設(shè)計和給藥方案提供依據(jù)。2.3做什么(What)I期臨床主要回答以下兩個問題：□藥物的不良反應是什么；□藥物是如何被吸收代謝的。為回答以上問題，I期臨床至少需要完成以下關(guān)鍵研究:另外，I期臨床也可以同步考察新藥的人體藥效學、食物影響、藥物間相互作用等。2.4怎么做(How)試驗順序：通常依次進行耐受性單劑量試驗、藥動學單劑量試驗、多劑量耐受性和藥動學試驗。對于采用患者進行的I期臨床試驗，人體耐受性試驗和藥動學試驗可同步進行。設(shè)計原理：I期臨床試驗常采用開放、自身對照試驗。但當主要不良反應缺乏客觀指標或不宜判定不良反應與藥物關(guān)系時，常采用隨機盲法、安慰劑對照試驗。受試者：多選用健康年輕的男性作為志愿者。但類似細胞毒藥物等（如抗腫瘤藥物）應采用患者作為受試者。樣本量：一般為20-80名受試者。三、臨床試驗風險控制所有臨床試驗，都是以保護受試者權(quán)益為第一要務！受試者有權(quán)利隨時終止臨床試驗！《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》主要從以下幾個方面，保護受試者權(quán)益。（1）倫理委員會審批整個臨床試驗的完成，不僅是研究者和受試者的工作，還包括倫理委員會。倫理委員會相當于受試者權(quán)益保護的監(jiān)督機構(gòu)，它主要是對研究者及申辦者的資質(zhì)、工作經(jīng)驗、受試者權(quán)益的保護以及試驗方案的科學性進行審核；（2） 簽署知情同意書在受試者決定要參與臨床試驗之前，醫(yī)生會評估受試者的病情或者身體狀態(tài)是否適合參與臨床試驗，只有在受試者完全知情且同意的情況下，才能夠簽署知情同意書；（3） 自主原則在參加臨床試驗的過程中，不論是由于出現(xiàn)了不良反應，或者是自身的其他原因。只要不再愿意繼續(xù)進行臨床試驗，均可隨時退出；（4）醫(yī)療關(guān)注新藥臨床試驗過程中，為了便于研究者更好地了解和觀察受試者身體的狀況受試者相比一般患者可能會得到更多來自研究者的密切關(guān)注。四、參加藥物臨床試驗可能的受益（1）嘗試使用一種新的藥物，即有機會接受一種新的的藥物治療辦法，該藥物的療效或安全性在理論上與已有藥物可能相當，或該目標適應癥領(lǐng)域尚無有效治療手段。（2）健康志愿者的健康會受到醫(yī)生更加密切的關(guān)注