抗腫瘤藥品臨床綜合評(píng)價(jià)應(yīng)用技術(shù)指南

抗腫瘤藥品臨床綜合評(píng)價(jià)技術(shù)指南（試行）主要內(nèi)容評(píng)

價(jià)

設(shè)

計(jì)

與

分

析

方法評(píng)價(jià)類型、

評(píng)價(jià)原則與步驟、

文獻(xiàn)綜述法、

研究設(shè)計(jì)方法、

模型研究法現(xiàn)

實(shí)

與

挑

戰(zhàn)對(duì)照組選擇、

PFS/

OS模擬、

費(fèi)用數(shù)據(jù)、

效用數(shù)據(jù)、

真實(shí)世界數(shù)據(jù)等問(wèn)題評(píng)

價(jià)

內(nèi)

容

與

維

度安全、

有效、

經(jīng)濟(jì)、

創(chuàng)新、

適宜、

可及數(shù)

據(jù)

來(lái)

源真實(shí)世界數(shù)據(jù)、

文獻(xiàn)數(shù)據(jù)、

專家咨詢數(shù)據(jù)評(píng)價(jià)背景與目的評(píng)價(jià)內(nèi)容與維度可

及

性藥品價(jià)格水平、

可獲得性和可負(fù)擔(dān)性適

宜

性藥品技術(shù)適宜性和藥品使用適宜性創(chuàng)

新

性以患者為中心，

臨床創(chuàng)新性和產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新性經(jīng)

濟(jì)

性評(píng)價(jià)資源消耗與臨床療效的性價(jià)比有

效

性抗腫瘤藥品使用后對(duì)患者疾病狀況的治療程度進(jìn)行科

學(xué)評(píng)價(jià)安

全

性安全性評(píng)價(jià)指對(duì)抗腫瘤藥品質(zhì)量及上市前后出現(xiàn)的或可能出現(xiàn)的用藥風(fēng)險(xiǎn)進(jìn)行科學(xué)性評(píng)價(jià)321465一、有效性主要臨床結(jié)局指標(biāo)次要臨床結(jié)局指標(biāo)總生存期（OverallSurvival,OS)無(wú)進(jìn)展生存期（Progression-

freeSurvival，

PFS)至疾病進(jìn)展時(shí)間（TimeToProgression,TTP)無(wú)病生存期（Disease-freeSurvival,DFS）無(wú)遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移生存期（DistanceDisease-freeSurvival，DDFS）客觀緩解率（ObjectiveResponseRate,ORR）（RECIST)新藥：RCT已上市：RWD?

優(yōu)先考慮基于中國(guó)人群開(kāi)展的大樣本、多中心數(shù)據(jù)或含有中國(guó)人群的國(guó)際多中心數(shù)據(jù)/其他國(guó)家地區(qū)與人群的數(shù)據(jù)? 頭對(duì)頭對(duì)接（NMA)二、經(jīng)濟(jì)性資源消耗費(fèi)用指標(biāo)數(shù)據(jù)與成本指標(biāo)數(shù)據(jù)健康產(chǎn)出效果指標(biāo)數(shù)據(jù)和效用指標(biāo)數(shù)據(jù)資源消耗臨床療效A成本-效果分析（Cost-EffectivenessAnalysis，CEA）B成本-效用分析（Cost-UtilityAnalysis，CUA）二、經(jīng)濟(jì)性-臨床效果指標(biāo)選擇與測(cè)量OS,PFS,TTP,ORR效果/療效

住院天數(shù)、住院死亡率等

HIS，隨訪數(shù)據(jù)，文獻(xiàn)等

質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）

通用量表/疾病特異性量表

直接測(cè)量法/文獻(xiàn)效用

直接效益

間接效益

無(wú)形效益效益

5%

0-10%健康貼現(xiàn)KM臨床結(jié)果外推(extrapolation)二、經(jīng)濟(jì)性--成本指標(biāo)選擇與測(cè)量

直接醫(yī)療成本

衛(wèi)生體系

藥品價(jià)格、劑量、療程、使用時(shí)間、不良反應(yīng)費(fèi)用成本與測(cè)量角度

官方價(jià)格信息（招采、國(guó)談等）

藥店零售價(jià)

限定日劑量（DDD）

國(guó)際價(jià)格藥品價(jià)格

5%

0-8%成本貼現(xiàn)三、經(jīng)濟(jì)性-經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)成

本

-

效

果

分

析

（

C

E

A

)OS、PFS、ORR成

本

-

效

用

分

析

（

C

U

A

）QALYs不

確

定

分

析

（

U

n

c

e

r

t

a

i

n

t

yA

n

a

l

y

s

i

s

）參數(shù)敏感性分析范圍需要有充分依據(jù)，來(lái)源于文獻(xiàn)報(bào)告的95%置信區(qū)間、最大值和最小值，或者同類研究中參數(shù)估計(jì)的高值和低值。Scatterplot

(PSA)評(píng)價(jià)設(shè)計(jì)與分析方法評(píng)

價(jià)

類

型快

速

綜

合

評(píng)

價(jià)完

整

綜

合

評(píng)

價(jià)評(píng)

價(jià)

步

驟目

標(biāo)

人

群

（

腫

瘤

患

者

基

因型

、

腫

瘤

分

期

）干

預(yù)

措

施對(duì)

照

措

施結(jié)

局

指

標(biāo)PI

CO(

T

S

)文

獻(xiàn)

綜

述

法臨

床

試

驗(yàn)

設(shè)

計(jì)R

CTPCTCohor

t模

型馬

爾

可

夫

模

型

（

M

a

r

k

ovM

od

e

l

）分

區(qū)

生

存

模

型（

Par

t

i

t

i

one

dS

u

r

v

i

v

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l

M

od

e

l

,

PS

M

)馬爾可夫模型(Markov）分區(qū)生存模型原理圖(PSM)疾病穩(wěn)定狀態(tài)疾病進(jìn)展?fàn)顟B(tài)死亡狀態(tài)模型分析法預(yù)算影響分析模型（BIA)數(shù)據(jù)來(lái)源真

實(shí)

世

界

數(shù)

據(jù)HIS、

EMR、

患者病歷、

個(gè)人健康檔案、

費(fèi)用結(jié)算藥品監(jiān)督管理系統(tǒng)數(shù)據(jù)，

醫(yī)保數(shù)據(jù)，

ADR監(jiān)測(cè)數(shù)據(jù)，

患者自報(bào)告

等數(shù)據(jù)文

獻(xiàn)

數(shù)

據(jù)MEDLINE、

EMBASE、

CENTRAL、

CNKI、

萬(wàn)方、

維普、

藥智；

CRDs,

NHS

EED,

HEED,

Psyc

INFO、

AMED、CINAHL、

網(wǎng)站、

資料等專

家

咨

詢

數(shù)

據(jù)知情者訪談等現(xiàn)實(shí)與挑戰(zhàn)對(duì)照組PFS/OS的模型效用值評(píng)估RWD費(fèi)用數(shù)據(jù)物有所值選擇對(duì)照組選取生物標(biāo)志物現(xiàn)存治療方案/路徑可能存在的治療方案/路徑選擇重要性影響增量成本效果比進(jìn)一步不同治療順序PFS&OS擬合4321受

試

人

群

與

對(duì)

照

組

之

間

人

群特

征

差

異試

驗(yàn)

時(shí)

間

短

，

需

對(duì)

預(yù)

測(cè)

未

來(lái)事

件治

療

效

果

因

交

叉

或

治

療

轉(zhuǎn)

換而

產(chǎn)

生

偏

差沒(méi)

有

直

接

比

較

治

療

的

試

驗(yàn)

（

這

需要

使

用

間

接

治

療

比

較

）效用值健康狀態(tài)評(píng)估數(shù)據(jù)缺失評(píng)估值選擇不良反應(yīng)明確的不良事件效用遞減疾病進(jìn)展后評(píng)估隨訪數(shù)據(jù)缺失相同疾病狀態(tài)/狀況不同效用值疾病特異性測(cè)量費(fèi)用比較010203藥品用量? 推薦使用劑量，劑量強(qiáng)度，用藥時(shí)間等部分藥品價(jià)格保密部分藥品價(jià)格（內(nèi)涵患者捐贈(zèng)計(jì)劃價(jià)格）RWD結(jié)果指標(biāo)ORR

PFS

OS安全性經(jīng)濟(jì)性病案首頁(yè)電子病例（門(mén)診、住院）PACS（影像檢查信息）LIS（實(shí)驗(yàn)室檢查信息）費(fèi)用清單生存情況復(fù)發(fā)情況不良反應(yīng)院外治療院外隨訪院內(nèi)HISRWD以江蘇省**醫(yī)院為例，從HIS系統(tǒng)提取的某一患者既往住院信息數(shù)據(jù)：RWD1-病案首頁(yè)信息腫瘤診斷缺少腫瘤的分級(jí)分期、病理類型等住院費(fèi)用總計(jì)23868.62床位費(fèi)890護(hù)理費(fèi)444西藥費(fèi)10557.82中成藥費(fèi)1396中草藥費(fèi)0放射費(fèi)0化驗(yàn)費(fèi)1716.5輸氧費(fèi)0輸血費(fèi)0手術(shù)費(fèi)98檢查費(fèi)4295麻醉費(fèi)0治療費(fèi)644.2其他費(fèi)用3827.12-住院信息RWD02信

息

量

略

少

，

缺

少

患

者

住

院

期

間

的

整

個(gè)

治

療過(guò)

程

信

息

，

如

初

始

治

療

方

案

、

醫(yī)

囑

變

動(dòng)

、

病情

轉(zhuǎn)

歸

）

過(guò)

程

、

生

命

體

征

等

。需

進(jìn)

一

步

提

取

住

院

記

錄

（

含

病

程013-PACSRWD4-LISRWD包

含

住

院

期

間

所有

的

實(shí)

驗(yàn)

室

檢

查結(jié)

果

：血

常

規(guī)尿

常

規(guī)肝

功

能腎

功

能病

毒

指

標(biāo)腫

瘤

標(biāo)

記

物…

…有效性：腫瘤標(biāo)記物等腫瘤特異性指標(biāo)的變化與病情相關(guān)安全性：血常規(guī)、肝腎功等異?？商崾舅幬镆鸬牟涣挤磻?yīng)經(jīng)濟(jì)性：與治療方案相關(guān)化驗(yàn)項(xiàng)目、檢查頻次均影響費(fèi)用變化。5-費(fèi)用信息RWD包含住院期間每日費(fèi)用清單：

檢查費(fèi)

化驗(yàn)費(fèi)

治療費(fèi)

床位費(fèi)

藥品費(fèi)用

護(hù)理費(fèi)……1.患者住院期間有長(zhǎng)期服用的自備藥品或存在院外購(gòu)藥的話，導(dǎo)致藥品費(fèi)用不準(zhǔn)確2.除直接醫(yī)療成本外，其它成本指標(biāo)無(wú)法獲取。經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià)6-隨訪信息RWD存

在

問(wèn)

題

：僅

是

患

者

后

續(xù)

再

次

門(mén)

診

就

診

的記

錄

，

信

息

量

較

少

，

缺

少

患

者