醫(yī)藥行業(yè)專題報(bào)告：CGT風(fēng)云正起看好CGT外包服務(wù)行業(yè)

1、醫(yī)藥行業(yè)專題報(bào)告：CGT風(fēng)云正起，看好 CGT外包服務(wù)行業(yè)1細(xì)胞與基因治療行業(yè)高景氣度，CRO&CDMO市場快 速擴(kuò)容CGT行業(yè)發(fā)展多年，多款新藥陸續(xù)獲批細(xì)胞與基因治療(Cell and Gene Therapy, CGT)主要 分為細(xì)胞治療、基 因治療。細(xì)胞與基因治療主要分為 兩種，一種是細(xì)胞治療，主要涉及體外治療，將病患 的細(xì)胞在體外進(jìn)行一定修飾后再回輸回患者體內(nèi)，從 而達(dá)到 治療的效果；另一種是基因治療，主要涉及體 內(nèi)治療，將外源的基因?qū)?到患者體內(nèi)的靶細(xì)胞內(nèi)， 然后在基因?qū)用嬷委熣{(diào)控蛋白的表達(dá)，從而達(dá)到 治療 疾病的目的。圖表19:全球CGTCXO市場競爭格局,20200.90%Lo

2、nzaCatalent賽默飛藥明康德Oxford Bi omed ical和元生物報(bào)告班究所2重點(diǎn)公司分析藥明康德WuXiATU：專注細(xì)胞與基因治療，三大業(yè) 務(wù)獨(dú)具技術(shù)優(yōu)勢藥明生基（WuXi ATU）作為藥明康德細(xì)胞與基因療 法業(yè)務(wù)平臺，開創(chuàng)了獨(dú) 特的CTDMO （合同測試、開 發(fā)、生產(chǎn)）商業(yè)模式。與傳統(tǒng)CDMO模式相比，新模式可以更好地應(yīng)對當(dāng)前細(xì)胞與基因療法領(lǐng)域測試、 開發(fā)和放行的復(fù)雜 度和困難度大的問題，從而為客戶 提供一體化、端到端的細(xì)胞和基因療法 產(chǎn)品開發(fā)及生 產(chǎn)服務(wù)。止匕外，通過對OXGENE的收購，WuXi ATU吸納了 世界第一流的病毒載體 開發(fā)平臺，進(jìn)一步拓展了細(xì)胞 和基因療法

3、平臺的前期研發(fā)能力。目前，WuXi ATU 在全球范圍內(nèi)共有逾1100名員工，8個(gè)工廠，總面 積達(dá)80萬平方英尺，共計(jì)有587個(gè)正在進(jìn)行的項(xiàng) 目。CT”DMO,測試業(yè)務(wù)具備顯著優(yōu)勢。WuXiATU在細(xì) 胞與病毒的測試領(lǐng)域具有30年的豐富經(jīng)驗(yàn)，專注于 細(xì)胞與基因治療，目前已經(jīng)有超過1700個(gè)全球申報(bào) 項(xiàng)目，27個(gè)商業(yè)批放行測試項(xiàng)目；此外，WuXi ATU 不斷加強(qiáng)自動化程度，未來將在全球范圍內(nèi)進(jìn)一步擴(kuò) 張產(chǎn)能，從而滿足快速增長的市場需求。WuXi ATU多重優(yōu)勢。相比于其他競爭對手，WuXi ATU具備顯著優(yōu)勢，如90%以上的按時(shí)交付率、 90%以上首次就達(dá)到客戶的標(biāo)準(zhǔn)并正確交付等。CGT 的測

4、試業(yè)務(wù)主要包含3大類：原材料、化驗(yàn)與測定、 產(chǎn)品釋放。原材 料：細(xì)胞銀行測試、病毒載體釋放測 試、動物源/人源的原材料所需的安全 性測試、患者 細(xì)胞的異致性以及CGT項(xiàng)目中大量的復(fù)雜原材料。 化驗(yàn)與測定：基于復(fù)雜細(xì)胞及分子的化驗(yàn)、大量特定 或定制的化驗(yàn)、特定化的技術(shù)能力、管理患者異質(zhì)性 的經(jīng)驗(yàn)。產(chǎn)品釋放：細(xì)胞治療中極短的周轉(zhuǎn)時(shí)間 （24-96個(gè)小時(shí)）、化驗(yàn)中有限的樣本容量、復(fù)雜生 物安全性測試、仍處于 進(jìn)化中的監(jiān)管指引。藥企和傳 統(tǒng)的CDMO企業(yè)并不擁有細(xì)胞與基因治療的 內(nèi)部 分析發(fā)展和測試能力，但WuXi ATU內(nèi)部一體化的 測試平臺可以解決 以上所述的全部挑戰(zhàn)。CT“D”MO,內(nèi)生外延打造

5、核心技術(shù)平臺。2021年3 月2日，藥明康德 宣布完成對英國基因治療技術(shù)公 司OXGENE的收購。此次收購將進(jìn)一步拓展藥明康 德細(xì)胞和基因療法平臺的技術(shù)能力，為客戶提供一體 化、端到 端的細(xì)胞和基因療法產(chǎn)品開發(fā)及生產(chǎn)服務(wù),促進(jìn)創(chuàng)新療法惠及全球患者。目前，整合后的平臺主 要分為4個(gè)部分：OXGENE、質(zhì)粒DNA、病毒載體、 細(xì)胞治療。TESSATM AAV技術(shù)具備多重優(yōu)勢：1）顯著增加了 AAV粒子的產(chǎn)量；2）提高了 AAV粒子的質(zhì)量；3） 減少了 99.999999%的腺病毒污染；4）由于不使用 質(zhì)粒，因此大幅降低了 COG； 5）顯著提高了可放大 性（2000L）和工藝的穩(wěn)定性，從而進(jìn)一步顯

6、著降 低了 COGoCTD“M”O(jiān),生產(chǎn)制造全周期管理。CTDMO模型，生 產(chǎn)制造的全周期 管理。主要分為3步：第一步是細(xì) 胞和病毒銀行，主要有：專用細(xì)胞和病 毒銀行、研發(fā) 與商業(yè)化客戶的銀行。第二步是質(zhì)粒生產(chǎn)，主要有： 研究、類GMP與GMP級別的質(zhì)粒生產(chǎn)，提供無抗 生素的生產(chǎn)流程，可以用于CGT和mRNA的大分 子生產(chǎn)。第三步是細(xì)胞治療和病毒的制造。全球范圍內(nèi)廣泛布局，滿足客戶日益增長的需求。目 前，WuXiATU已經(jīng) 在美國、中國及英國布局有工 廠，其中4座工廠具備測試能力，9座工廠 具有發(fā) 展能力，6座工廠具有生產(chǎn)能力。中國工廠擁有38萬 平方英尺的生產(chǎn)場地，目前是中國CGT最大的專用

7、 CTDMOo該工廠位于上海外高橋、臨港以及無錫， 用于全規(guī)模質(zhì)粒、病毒載體以及細(xì)胞與基因治療的 GMP生產(chǎn)。上海臨港的新場地已經(jīng)投入使用，是中 國最大的細(xì)胞與基因治療GMP生產(chǎn)設(shè)施，具備從基 因治療到測試、PD以及生產(chǎn)的端到端CTDMO生產(chǎn) 能力。困息27: WuXiAJU全球布局United States, Philadelphia, PALH 82.000 It1 0OLH 82.000 It1 0OCC3 Sft.COOfF ooChinaWGQ. Shv)0h* &SOOWUnhang, SMngtw 231.000 IP (o oJ和球XEHyielwv Jian9tM. 50.0

8、00 IF o oUnited KingdomO Testing 4O Manufacturing 6,7.報(bào)告陰究所一 .人才儲備不斷加碼，高管團(tuán)隊(duì)產(chǎn)業(yè)背景深厚。WuXi ATU擁有一支具備深 厚產(chǎn)業(yè)背景的高管團(tuán)隊(duì)，其中 WuXi ATU首席執(zhí)行官張幼翔博士具備29年的行 業(yè)經(jīng)驗(yàn)，曾就職于羅氏、基因泰克等知名大型跨國藥 企。此外，其余6名高管人員都具備10-20年及以 上的大型跨國藥企從業(yè)經(jīng)驗(yàn)，產(chǎn)業(yè)背 景深厚。目前擁 有逾250名員工，其中超過10%的專家具有國際背 景。我 們預(yù)計(jì)，中國區(qū)將會在2021年末擁有 300-400名員工，預(yù)計(jì)于2022年增 長到700-800名 員工。未來，將于

9、無錫不斷擴(kuò)展質(zhì)粒的生產(chǎn)能力，目 前為 每年4501ots,預(yù)計(jì)2022年翻三倍。此外，WuXi ATU遵從極高的質(zhì)量標(biāo) 準(zhǔn)，并且符合全球多國的監(jiān) 管要求，多次通過FDA等監(jiān)管機(jī)構(gòu)的檢查及認(rèn) 證。豐富的CTDMO管線持續(xù)擴(kuò)張。公司持續(xù)加強(qiáng)細(xì)胞療 法CTDMO服務(wù)平臺 建設(shè)，利用全球產(chǎn)能為細(xì)胞及 基因療法客戶提供一體化的測試、工藝開發(fā)和生產(chǎn)服 務(wù)，服務(wù)多名客戶并協(xié)助他們加速創(chuàng)新。目前共有58 個(gè)項(xiàng)目處 于臨床前和臨床一期階段，其中美國有34 個(gè)，中國有27個(gè)；共有5個(gè)項(xiàng)目處于臨床II期階 段（均為美國）；共有11個(gè)項(xiàng)目處于臨床in期階段，其中美國有9個(gè)，中國有2個(gè)。我們認(rèn)為，豐 富并且具有梯度的C

10、TDMO管 線將為 WuXi ATU 持續(xù)提供增長驅(qū)動力，看好公司未來增長潛力。表29: WuXiATU的管線進(jìn)展基因療法AAV | LENTI | TESSA | OV基因療法AAV | LENTI | TESSA | OV基因療法AAV | LENTI | TESSA | OV美國|英國|中國r美國:58臨床前和臨床一期11臨床三期美國：34中國：24美國：9 中國：2細(xì)胞療法CAR-T | TIL | Stem Cells5臨床二期報(bào)告明究所和元生物：深耕CGT領(lǐng)域多年，CRO+CDMO雙 線發(fā)展 和元生物是一家聚焦基因治療領(lǐng)域的生物科技公司， 專注于為重組病毒載 體產(chǎn)品、溶瘤病毒產(chǎn)品、

11、CAR-T 產(chǎn)品等基因治療的先導(dǎo)研究和藥物研發(fā)提供基因治 療載體構(gòu)建、靶點(diǎn)及藥效研究、工藝開發(fā)及測試、 IND-CMC藥學(xué) 研究、臨床I-IH期及商業(yè)化GMP生 產(chǎn)等一體化CRO/CDMO服務(wù)。聚焦CGT領(lǐng)域多年，CRO+CDMO雙線發(fā)展。公司 以“基因藥中國造”為使命，圍繞病毒載體研發(fā)和大 規(guī)模生產(chǎn)工藝開發(fā)，打造了一站式基因治 療 CRO/CDMO技術(shù)平臺，建立了適用于多種基因藥物 的大規(guī)模、高靈活性GMP生產(chǎn)體系。通過提供；1) 質(zhì)粒、腺相關(guān)病毒、慢病毒等載體產(chǎn)品；2)溶瘤皰 疹病毒、溶瘤痘病毒等多種溶瘤病毒產(chǎn)品；3CAR-T等 細(xì)胞治療產(chǎn)品的技術(shù)研究、工藝開發(fā)和GMP生產(chǎn)服 務(wù)，公司致力

12、于加快基因治療藥物的早期發(fā)現(xiàn)、藥學(xué) 研究、臨床和商業(yè)化進(jìn)程，推動基因治療產(chǎn)業(yè)整體 發(fā) 展，實(shí)現(xiàn)“讓基因治療造福人類”的公司愿景。深耕CGT CXO多年，具備核心競爭優(yōu)勢。公司成立 于2013年，深耕CGT領(lǐng)域十余年。公司積極打造 CDMO工藝團(tuán)隊(duì)和建設(shè)GMP產(chǎn)能，目前已經(jīng)建成 了基因治療載體工藝開發(fā)技術(shù)平臺、質(zhì)控研究技術(shù)平 臺等多個(gè) 技術(shù)平臺。基于CRO/CDMO技術(shù)平臺、 GMP生產(chǎn)平臺，目前形成了： 1）基因治療載體開 發(fā)技術(shù)；2）基因治療載體生產(chǎn)工藝及質(zhì)控技術(shù)兩大 核心技 術(shù)集群，為新藥企業(yè)提供覆蓋多種主流療法、 貫穿藥物研發(fā)生命周期的CRO/CDMO服務(wù)，持續(xù)成 長為全面的基因治療綜合

13、服務(wù)平臺。公司目前具備1000平基因治療產(chǎn)品中試平臺，7000 平基因治療產(chǎn)品GMP生產(chǎn)平臺（生產(chǎn)線：質(zhì)粒1、 病毒載體3、CAR-T2、建庫3、灌裝1）,上海臨港 8w平米建設(shè)中，GMP生產(chǎn)線33條，反應(yīng)器規(guī)模 2000 升。行業(yè)高景氣，公司業(yè)績高速發(fā)展。受益于國內(nèi)CGT行 業(yè)的高景氣，外包需求持續(xù)提升。公司在研發(fā)與技術(shù) 等方面具備核心競爭優(yōu)勢，訂單量逐年提升，近年來營收保持快速增長，2021年?duì)I收為2.55億元，同比 增長78.57%O 2021年扣非后歸母凈利潤為0.41億 元，同比增長53.69%o圖表33:和元生物歸母凈利及增速（百萬元）圖表33:和元生物歸母凈利及增速（百萬元）圖表

14、33:和元生物歸母凈利及增速（百萬元）400.00%200.00%0.00%.-200.00%歸屬目公司股東的凈利閏一同比循） 工一報(bào)告陰究所金斯瑞蓬勃生物：技術(shù)扎實(shí)、特色突出、國際化成長 穩(wěn)健金斯瑞生物科技是全球卓越的生命科學(xué)研發(fā)與生產(chǎn) 服務(wù)提供商。植根于基 因合成技術(shù)，金斯瑞現(xiàn)已建立 四大業(yè)務(wù)平臺：生命科學(xué)服務(wù)及產(chǎn)品平臺、生物醫(yī)藥圖表1:體內(nèi)、體外基因治療過程體內(nèi)治療體內(nèi)治療逆先錄病 毒載體CGT未來發(fā)展?jié)摿Υ?，具備療效久、靶點(diǎn)多等優(yōu)勢。 細(xì)胞與基因治療是繼小分子、大分子后又一重磅藥物 類型，具備多種優(yōu)勢，未來發(fā)展?jié)摿薮?。CGT主要 優(yōu)勢有：1）單次治療的療效持久；2）靶點(diǎn)多，可以 覆蓋

15、難治性 疾病。主要特點(diǎn)有：1）以基因治療載體 為核心，工藝開發(fā)和質(zhì)控難度大；2）與基因等基礎(chǔ) 研究聯(lián)系緊密；3）對CDMO的依賴程度更高。CGT歷經(jīng)多年發(fā)展，新藥陸續(xù)獲批上市。CGT的發(fā) 展與分子生物學(xué)、基因組學(xué)等基礎(chǔ)科學(xué)的發(fā)展密切相合同研發(fā)生產(chǎn)（CDMO）平臺、細(xì)胞治療平臺及工業(yè) 合成生物產(chǎn)品平臺。金斯瑞蓬勃生物（GenScriptProBio）的前身是南京金 斯瑞生物科技有限 公司生物藥事業(yè)部（BDBU）,該 部于2019年1月成立。金斯瑞蓬勃生物擁有一站 式生物藥研發(fā)生產(chǎn)平臺，主要致力于為基因和細(xì)胞治 療（GCT）藥物、疫苗及生物藥發(fā)現(xiàn)、抗體蛋白藥物 等提供從靶點(diǎn)開發(fā)到商業(yè)化生產(chǎn)的端到端

16、CDMO 服務(wù)。公司可以以專業(yè)的解決方案和可控的質(zhì)量流程 主動 提供端到端服務(wù)（發(fā)現(xiàn)到商業(yè)化），以加快為客 戶開發(fā)藥物的過程。公司2021年承接390個(gè)抗體藥 發(fā)現(xiàn)項(xiàng)目，PreCMC項(xiàng)目數(shù)80個(gè)；CMC+CMO項(xiàng)目 數(shù)24個(gè)，較去年增加10個(gè)。此外，蓬勃生物作為 國內(nèi)率先擁有可為mRNA疫苗提供體外轉(zhuǎn)錄模板線 性化質(zhì)粒的GMP生產(chǎn)平臺，展開國內(nèi)多 個(gè)新冠 mRNA疫苗所需的質(zhì)粒項(xiàng)目。金斯瑞蓬勃生物的基因和細(xì)胞治療整體解決方案涵 蓋了非注冊臨床、工藝 開發(fā)，注冊臨床和商業(yè)化全階段質(zhì)粒病毒生產(chǎn)。在質(zhì)粒服務(wù)方面，擁有中國最大的 商業(yè)化質(zhì)粒GMP廠房，已支持國內(nèi)包括mRNA疫 苗、CAR-T等 在內(nèi)的

17、GCT藥物獲得最多臨床批件。 其中率先擁有國內(nèi)可為mRNA疫苗 提供體外轉(zhuǎn)錄 模板線性化質(zhì)粒的GMP生產(chǎn)平臺，助力國內(nèi)外多個(gè) 用于新 冠的mRNA疫苗企業(yè)獲臨床批件。在病毒載 體服務(wù)方面，擁有穩(wěn)定且高產(chǎn)的病毒載體平臺，作為 中國率先擁有慢病毒載體CDMO及中國領(lǐng)先的 AAV供應(yīng)商，已布局慢病毒和腺相關(guān)病毒載體兩大 核心技術(shù)平臺，其中慢 病毒懸浮平臺及AAV懸浮平 臺均擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的懸浮細(xì)胞系。質(zhì)量體 系確保 了全階段的合規(guī)性，數(shù)據(jù)真實(shí)性和可追溯性。0基因細(xì)胞治療困裊34:金斯璃法勃生物業(yè)概覽X抗體藥SMA8筮性機(jī)力發(fā)現(xiàn)丸H就。分子及BE免H肌體分孑優(yōu)化II候串出體方室K體引發(fā)*我星氣一學(xué)5

18、兜3-分院所“裊戶ON博騰生物：聚焦細(xì)胞與基因治療，提供CDMO服務(wù)蘇州博騰生物制藥有限公司成立于2018年，立足于 蘇州工業(yè)園區(qū)，以上 市公司重慶博騰制藥科技股份有 限公司為依托，提供細(xì)胞與基因治療工藝開發(fā)和生產(chǎn) 一體化服務(wù)，從而加快藥物從研發(fā)至商業(yè)化生產(chǎn)的轉(zhuǎn) 化。博騰生物在博騰股份成功經(jīng)驗(yàn)之上以國際一流的專 業(yè)人才為核心，秉承“客戶至上的服務(wù)理念，充分利 用核心團(tuán)隊(duì)將基因和細(xì)胞治療產(chǎn)品推向 臨床I和II 期的經(jīng)驗(yàn)以及高端研發(fā)及硬件技術(shù)優(yōu)勢，致力于建立 全球領(lǐng)先 的基因與細(xì)胞治療CDMO服務(wù)平臺，讓好 藥更早惠及大眾。博騰生物中心位于蘇州工業(yè)園區(qū)，基地建筑面積約 5000平方米，其中，GMP

19、工藝放大和中試生產(chǎn)車間 以及CAR-T細(xì)胞擴(kuò)增實(shí)驗(yàn)室按照cGMP、FDA、 EU-GMP和NMPA標(biāo)準(zhǔn)設(shè)計(jì)和建造，提供單抗和細(xì) 胞/基因治療從臨床前研發(fā)到臨床I期生產(chǎn)服務(wù)及配 套的分析和質(zhì)量控制服務(wù)。博騰生物正積極擴(kuò)大研發(fā)及商業(yè)化生產(chǎn)規(guī)模，二期項(xiàng) 目落戶在蘇州生物醫(yī) 藥園(BioBAY)三期，總面積 約16000平方米，重點(diǎn)加強(qiáng)基因治療業(yè)務(wù)AAV工藝 開發(fā)及GMP生產(chǎn)能力的建設(shè)，全面提高GMP質(zhì) 粒、病毒和細(xì)胞治療等產(chǎn)品的產(chǎn)能，將在更大范圍內(nèi) 滿足客戶臨床II-III期試驗(yàn)樣品制備和商業(yè)化生產(chǎn) 的需求，加速博騰生物建立端到端的基因與細(xì)胞治療 CDMO服務(wù)平臺，助力基因與細(xì)胞治療藥物的開發(fā)。凱萊

20、英：將與高甑等合作，布局大分子及CGTCDMO將與高令瓦等合作，布局大分子及CGT CDMO o 3月 25日，凱萊英發(fā)布公告，公司擬與高甑創(chuàng)投、海河 凱萊英基金等達(dá)成合作協(xié)議，將向凱萊英生 物合計(jì)增 資不超過25.34億元(其中凱萊英最大出資額為16.6 億元)，從而將凱萊英生物打造成為全球生物藥及CGT CDMO的領(lǐng)軍企業(yè)，交易完 成后，凱萊英對凱 萊英生物的持股比例從100%變?yōu)?3%o產(chǎn)能全國布局，新業(yè)務(wù)布局力度加大。生物藥及CGT 療法作為繼小分子藥物后的又一重要?jiǎng)?chuàng)新療法，未來 前景廣闊，其外包服務(wù)市場規(guī)模巨大。凱萊英不斷加 大新業(yè)務(wù)布局力度，加快產(chǎn)能建設(shè)。目前，已在上海 金山建立研

21、發(fā)及中試中心（生物藥CDMO）,在蘇 州建立研發(fā)和中試中心（質(zhì)粒、mRNA等CDMO）, 在上海奉賢投資建設(shè)生物藥CDMO研發(fā)及商業(yè)化生 產(chǎn)基地（抗體藥物、ADC等生物藥CDMO）,服務(wù) 能力得到進(jìn)一步提升。從DNA到IND,具備核心技術(shù)平臺。凱萊英生物具 備從DNA到IND的一站式工藝開發(fā)平臺，能夠在 原液生產(chǎn)工藝開發(fā)，成品藥生產(chǎn)工藝開發(fā)、臨床/商 業(yè)化產(chǎn)品的GMP生產(chǎn)以及申報(bào)/審批的整個(gè)過程中 為客戶提供強(qiáng)有力的支持。圖裝38；萊美:生物藥技術(shù)平臺,； g停工2開:我IM化 ：卜麗釗歡110力事科一嗨崎硼枷，-卻 m鞏 .MM9 wt 1WUWMIK無偷收1發(fā)塞干方 IKt/仁拗哀也分析，

22、L除演1愴舞 究 IMMilA響整支杵即分 1；1w M孱EA號不產(chǎn)1力ft 大及授意中41HL WED 恪冷訓(xùn) lUM （QC）QAyF 員告明究所一;康龍化成：加速布局大分子和CGT業(yè)務(wù)，未來有望 成為業(yè)績支柱康龍化成自2019年開始布局大分子和CGT（細(xì)胞與 基因治療）服務(wù)，通 過自身建設(shè)和外延并購加速建設(shè) 包括大分子藥物發(fā)現(xiàn)服務(wù)、CGT實(shí)驗(yàn)室服務(wù)、CGT 開發(fā)與生產(chǎn)服務(wù)（CDM0）和大分子藥物開發(fā)與生產(chǎn) 服務(wù)（CDMO）等大分子和CGT服務(wù)平臺。大分子藥物及CGT服務(wù)仍處于培育期，看好未來增 長潛力。2021年全年，公司大分子及CGT服務(wù)實(shí) 現(xiàn)營業(yè)收入1.51億元。目前，公司從事大分子

23、 和 CGT服務(wù)的員工共計(jì)有341人，相比2020末增加213人，該業(yè)務(wù)仍然處于培育初期，我們期待未來其 成長潛力。外延收購，提升技術(shù)實(shí)力。公司于2021年第二季度 完成收購位于英國利 物浦的Allergan Biologies Limited,將通過其先進(jìn)、靈活的cGMP生物藥 生產(chǎn) 設(shè)施及100多名經(jīng)驗(yàn)豐富的科研技術(shù)和生產(chǎn)人員為 客戶提供包括以細(xì) 胞與基因治療產(chǎn)品為主的CDMO 服務(wù)。此外，公司于2020年11月收購的位于美國 的Absorption Systems,能夠向客戶提供大分子藥物 及CGT的體外和體內(nèi)實(shí)驗(yàn)室分析、生物學(xué)測試和動 物測試等實(shí)驗(yàn)室服務(wù)。Absorption與Alle

24、rgan的成功 并購，進(jìn)一步完善了公司在CGT服務(wù)領(lǐng)域 的布局。產(chǎn)能不斷擴(kuò)張，提升服務(wù)能力。為滿足大分子和CGT 領(lǐng)域的產(chǎn)能需求，公司正在加快產(chǎn)能建設(shè)。寧波第二 園區(qū)一期項(xiàng)目作為公司大分子藥物開發(fā)和 生產(chǎn)服務(wù) 基地（近7萬平方米）預(yù)計(jì)在2023年上半年開始承 接大分子GMP生產(chǎn)服務(wù)項(xiàng)目。項(xiàng)目完成后將能提供 細(xì)胞株與細(xì)胞培養(yǎng)工藝、上下游生產(chǎn)工藝、制劑處方和灌裝生產(chǎn)工藝以及分析方法的開發(fā)服務(wù)，同時(shí)提供 200L到2000L規(guī)模的中試至商業(yè)化階段的原液及 制劑生產(chǎn)服務(wù)。（報(bào)告來源：報(bào)告研究所）3投資分析細(xì)胞與基因治療（CGT）具備多種優(yōu)勢，未來發(fā)展?jié)?力大。細(xì)胞與基因治療（CGT）是繼小分子、大分子

25、 后又一重磅藥物類型，具備多種優(yōu)勢，未 來發(fā)展?jié)摿?巨大。CGT主要優(yōu)勢有：1）單次治療的療效持久；2） 靶點(diǎn)多，可以覆蓋難治性疾病。主要特點(diǎn)有：1）以 基因治療載體為核心，工藝開發(fā)和質(zhì)控難度大；2） 與基因等基礎(chǔ)研究聯(lián)系緊密；3）對CDMO的依賴程 度更高。目前，CGT歷經(jīng)多年發(fā)展，多款新藥陸續(xù)獲 批上市，未來發(fā)展?jié)?力巨大。基因治療CRO及CDMO市場快速擴(kuò)容。2016年至 2020年，我國基因治 療CRO市場規(guī)模從1.7億元 增長至3.1億元，預(yù)計(jì)將于2025年增至12.0億元。此外，我國基因治療CDMO行業(yè)將邁入高速發(fā)展階 段，預(yù)計(jì)市場規(guī)模將從2018年的8.7億元增長到 2022年的

26、32.6億元，年復(fù)合增長率達(dá)39.3%；預(yù)計(jì) 2027年的市場規(guī)模將增長至197.4億元，2022年至 2027年的預(yù)期年復(fù)合增長率將高達(dá)43.3%0藥明康德 WuXi ATU,開創(chuàng)全球CTDMO新模式。WuXi ATU作為藥明康德細(xì)胞與基因療法業(yè)務(wù)平 臺，開創(chuàng)了獨(dú)特的CTDMO（合同測試、開發(fā)、生產(chǎn) 外包服務(wù)）商業(yè)模式，從而可以更好地應(yīng)對當(dāng)前CGT 領(lǐng)域測試、開發(fā)和 放行復(fù)雜度和困難度大的問題，有 效解決放大生產(chǎn)的成本問題。WuXiATU的三大業(yè)務(wù) 具備獨(dú)特技術(shù)優(yōu)勢，通過收購OXGENE進(jìn)一步增強(qiáng) 公司AAV及慢病毒平臺技術(shù)能力，從而提升WuXi ATU為客戶提供一體化、端到端的細(xì)胞和基因療

27、法 產(chǎn)品開發(fā)及生產(chǎn)服務(wù)的能力。和元生物聚焦CGT領(lǐng)域，CRO+CDMO雙線發(fā)展。和元生物是一家聚焦 基因治療領(lǐng)域的生物科技公司，專注于為重組病毒載體產(chǎn)品、溶瘤病毒產(chǎn) 品、CAR-T產(chǎn)品等基因治療的先導(dǎo)研究和藥物研發(fā)提供基因治 療載體構(gòu)建、靶點(diǎn)及藥效研究、工藝開發(fā)及測試、 IND-CMC藥學(xué)研究臨床/-II期及商業(yè)化GMP生 產(chǎn)等一體化CRO/CDMO服務(wù)。公司具備多種優(yōu)勢： 1）戰(zhàn)略先 發(fā)布局及優(yōu)質(zhì)客戶資源；2）CR0/CDM0技 術(shù)平臺優(yōu)勢；3）大規(guī)模、高靈活性GMP生產(chǎn)平臺 優(yōu)勢；4）先進(jìn)的核心技術(shù)集群優(yōu)勢；5）全方位基因 治療綜合服務(wù)優(yōu)勢；6）豐富的項(xiàng)目執(zhí)行經(jīng)驗(yàn)優(yōu)勢。金斯瑞蓬勃生物（CD

28、MO）,技術(shù)扎實(shí)、特色突出、 國際化成長穩(wěn)健。公司擁有一站式生物藥研發(fā)生產(chǎn)平 臺，致力于為CGT藥物、疫苗及生物藥等提供從靶 點(diǎn)開發(fā)到商業(yè)化生產(chǎn)的端到端CDMO服務(wù)。2021年 承接390個(gè)抗體藥發(fā)現(xiàn)項(xiàng)目，80個(gè)PreCMC項(xiàng)目； 24 個(gè) CMC+CMO 項(xiàng)目。博騰生物，聚焦細(xì)胞與基因治療，提供CDMO服務(wù)。 博騰生物以博騰股份為依托，提供單抗和CGT從臨 床前研發(fā)到臨床I期生產(chǎn)服務(wù)及配套的分析和質(zhì)量 控制服務(wù)，同時(shí)公司在積極擴(kuò)大研發(fā)及商業(yè)化生產(chǎn)規(guī)關(guān)。自1953年DNA雙螺旋結(jié)構(gòu)提出和1972年首 次提出基因治療的概念，CGT行業(yè)不斷發(fā)展。2003 年，全球首 個(gè)基因治療藥物重組人p53腺病

29、毒注射 液（今又生）在中國獲批，后續(xù)多個(gè)CGT產(chǎn)品陸續(xù) 獲批。目前，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)8個(gè)基因治療藥物，其中5 個(gè)為CAR-T, 2個(gè)為病毒載體療法，1個(gè)為溶瘤病 毒療法。中國于2021年6月獲批復(fù)星凱特的CAR-T 產(chǎn)品阿基侖賽注射液，于2021年9月獲批藥明 巨 諾的CAR-T產(chǎn)品瑞基侖賽注射液。阿基侖賽注射液：阿基侖賽注射液是一種自體免疫細(xì) 胞注射劑，由攜帶CD19 CAR基因的逆轉(zhuǎn)錄病毒載 體進(jìn)行基因修飾的自體靶向人CD19嵌合 抗原受體 T細(xì)胞（CAR-T）制備，是中國首個(gè)批準(zhǔn)的CGT藥 物，于2021年6月正式獲批。瑞基侖賽注射液：瑞基侖賽注射液是國內(nèi)第2款獲批 上市的CAR-T產(chǎn)品，也

30、是國內(nèi)首個(gè)獲批的1類 CAR-T、全球第6款獲批上市的CAR-T產(chǎn)品。瑞模，從 而加快CGT藥物從研發(fā)至商業(yè)化生產(chǎn)的轉(zhuǎn) 化?；鶃鲑愖⑸湟菏窃诿绹鳭uno公司JCAR017的基礎(chǔ) 上，由藥明巨諾自主開發(fā)的CAR-T產(chǎn)品。在研管線豐富，未來CGT市場迅速擴(kuò)容CGT在研管線豐富，美國和中國管線數(shù)量最多。受益 于技術(shù)、資本和政策 等方面利好，2015年以來CGT 在研管線數(shù)量迅速上升。目前，與CGT相關(guān)的研究 開發(fā)正在如火如荼地進(jìn)行，全球范圍內(nèi)CGT在研管 線豐富。根據(jù)ASGCT數(shù)據(jù)，截止2020年年底，全 球范圍內(nèi)共有1306個(gè)細(xì)胞與基 因治療項(xiàng)目處于臨 床階段。按照地區(qū)來看，美國是CGT管線數(shù)量最

31、多 的國家，為650項(xiàng)，其次為中國，累計(jì)超過300項(xiàng)。治療領(lǐng)域多以腫瘤為主，臨床分期多以I-II期為主。 根據(jù)Clinical Trials數(shù) 據(jù)，截止2020年底，全球正 在進(jìn)行的CGT臨床試驗(yàn)中，超過一半為針對腫瘤開 發(fā)，占比為53.2%；此外,由于新冠疫情的影響，2020 年新增大量 感染性疾病的在研管線，占比為10.7%o從臨床分期來看，全球39.5%的臨床處于臨床I期, 28%處于臨床I II期，25%處于臨床II-III期，6%處 于臨床HI期。圖表8:全球CGT在研管線各治療領(lǐng)域占比癌癥肌肉骨骼疾病，傳染病血液疾病心血管疾病神經(jīng)退行性疾病其他報(bào)告胡究所CGT行業(yè)景氣度高，市場規(guī)模

32、快速擴(kuò)容。我們認(rèn)為在 未來幾年內(nèi)，細(xì)胞與 基因治療將迎來大的突破，市場 容量的天花板也逐漸打開。根據(jù)Frost & Sullivan的 測算，全球的CGT市場規(guī)模不斷擴(kuò)容，從2016年 的0.5億美元迅速提高到2020年的20.8億美元， 未來將繼續(xù)保持高速增長的勢態(tài)，預(yù)計(jì)將于2025年 突破300億美元大關(guān)。與此同時(shí)，中國CGT市場的快速增長也不容忽視，尤其是從2020年后將迎來快 速發(fā)展，根據(jù)預(yù)測，中國CGT的市場規(guī)模將于2025 年達(dá)到178.9億元。CGT療法技術(shù)門檻高，外包市場規(guī)模廣闊CGT療法區(qū)別于傳統(tǒng)療法，CRO&CDMO外包率更 高。與傳統(tǒng)化學(xué)藥物相比，細(xì)胞與基因治療的研發(fā)過 程非常復(fù)雜，技術(shù)機(jī)制更復(fù)雜、工藝開發(fā) 與大規(guī)模生 產(chǎn)門檻更高、產(chǎn)業(yè)化經(jīng)驗(yàn)有限、適應(yīng)癥藥物用量具備 差異化等特點(diǎn)，對制藥企業(yè)提出了較高的要求，因此 CGT比傳統(tǒng)藥物更依賴外包。未來，我們認(rèn)為CGT 領(lǐng)域的外包滲透率將不斷提升；同時(shí)，受益于CGT市 場規(guī)模的快速增長，CGT外包行業(yè)的市場規(guī)模也將快 速擴(kuò)容，迎來大的增長。CGT CRO： CGT CRO的特點(diǎn)有：1）基因治療靶點(diǎn) 發(fā)現(xiàn)和成藥研究均以 基因功能研究為基礎(chǔ)+基因治 療載體的研究；2）基