【教學(xué)】第十三、十四講生物技術(shù)與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)

1、2022-2-2.12022-2-2.2毉毉 巫巫 覡覡通絡(luò)、益胃安神、止血生肌.黃帝內(nèi)經(jīng)黃帝內(nèi)經(jīng)素問素問中已有記載：中已有記載：五谷為養(yǎng)，五谷為養(yǎng)，五菜為充，五菜為充， 五果為助，五果為助，五畜為益。五畜為益。公元4世紀(jì)，葛洪著肘后方中也有用海藻酒治療癭?。ǖ胤叫约谞钕倌[）的記載。2022-2-2.4 .代碼及類別名稱代碼及類別名稱說明說明備注備注2710化學(xué)藥品原料化學(xué)藥品原料藥制造藥制造提供進一步加工化學(xué)藥品制劑所需的原料藥生產(chǎn)活動提供進一步加工化學(xué)藥品制劑所需的原料藥生產(chǎn)活動GB/T 4754-2002中為化學(xué)藥品原中為化學(xué)藥品原藥制造藥制造2720化學(xué)藥品制劑化學(xué)藥品制劑制造制造指直

2、接用于人類疾病防治、診斷的化學(xué)藥品制劑的制造。指直接用于人類疾病防治、診斷的化學(xué)藥品制劑的制造。 2730中藥飲片加工中藥飲片加工指對采集的天然或人工種植、養(yǎng)殖的動物和植物的藥材部指對采集的天然或人工種植、養(yǎng)殖的動物和植物的藥材部位進行加工、炮制，使其符合中藥處方調(diào)劑或中成藥生產(chǎn)位進行加工、炮制，使其符合中藥處方調(diào)劑或中成藥生產(chǎn)使用的活動使用的活動 2740中成藥制造中成藥制造指直接用于人體疾病防治的傳統(tǒng)藥的加工生產(chǎn)活動指直接用于人體疾病防治的傳統(tǒng)藥的加工生產(chǎn)活動 2750獸用藥品制造獸用藥品制造指用于動物疾病防治醫(yī)藥的制造指用于動物疾病防治醫(yī)藥的制造 2760 生物藥品制造生物藥品制造指利用

3、生物技術(shù)生產(chǎn)生物化學(xué)藥品、基因工程指利用生物技術(shù)生產(chǎn)生物化學(xué)藥品、基因工程藥物的生產(chǎn)活動。藥物的生產(chǎn)活動。GB/T 4754-2002中為生物、生化中為生物、生化制品制造制品制造2770衛(wèi)生材料及衛(wèi)生材料及醫(yī)藥用品制造醫(yī)藥用品制造指衛(wèi)生材料、外科敷料、藥品包裝材料、輔料以及其他內(nèi)、指衛(wèi)生材料、外科敷料、藥品包裝材料、輔料以及其他內(nèi)、外科用醫(yī)藥制品的制造外科用醫(yī)藥制品的制造 表表1-1 醫(yī)藥制造業(yè)分小類代碼及說明醫(yī)藥制造業(yè)分小類代碼及說明（國家統(tǒng)計局（國家統(tǒng)計局 GB/T 4754-2011國民經(jīng)濟行業(yè)分類）國民經(jīng)濟行業(yè)分類）2022-2-2.20102010版版中國藥典中國藥典收載藥材及飲片、

4、植物油脂和提取物、成收載藥材及飲片、植物油脂和提取物、成方和單味制劑共方和單味制劑共21652165個；個；收載化學(xué)藥品、收載化學(xué)藥品、抗生素抗生素、生化藥品生化藥品、放射、放射性藥品及藥用輔料共性藥品及藥用輔料共22712271個；個；收載收載生物制品生物制品131131個品種。個品種。藥典一部藥典一部藥典二部藥典二部藥典三部藥典三部2022-2-2.生物制品生物制品是指以微生物、細胞、動物或人源組織和體是指以微生物、細胞、動物或人源組織和體液等為原料，應(yīng)用傳統(tǒng)技術(shù)或現(xiàn)代生物技術(shù)制成，用于人液等為原料，應(yīng)用傳統(tǒng)技術(shù)或現(xiàn)代生物技術(shù)制成，用于人類疾病的預(yù)防、治療和診斷（的藥品）。類疾病的預(yù)防、治

5、療和診斷（的藥品）。內(nèi)容包括內(nèi)容包括（1 1）疫苗）疫苗 ；（2 2）抗毒素及抗血清；）抗毒素及抗血清；（3 3）血液制品；）血液制品；（4 4）生物技術(shù)制品；）生物技術(shù)制品；（5 5）微生態(tài)活菌制品；）微生態(tài)活菌制品；（6 6）體內(nèi)診斷試劑；）體內(nèi)診斷試劑；（7 7）體外診斷試劑。）體外診斷試劑。說明說明生物制品批準(zhǔn)文號一般為生物制品批準(zhǔn)文號一般為“國藥準(zhǔn)字國藥準(zhǔn)字S”開頭開頭；上海所上海所 rhIFN1b批準(zhǔn)文號：批準(zhǔn)文號：國藥準(zhǔn)字國藥準(zhǔn)字S10950053。2022-2-2.疫苗疫苗民皆疾也（民皆疾也（說文解字說文解字）（sh）象手持一種長）象手持一種長柄勾頭似的器具。柄勾頭似的器具。（

6、chung ）床）床/靠著?？恐??！办薄梆陴凇奔毙詡魅静×餍械耐ǚQ急性傳染病流行的通稱能夠刺激機體產(chǎn)生免疫力的滅活（或減毒）能夠刺激機體產(chǎn)生免疫力的滅活（或減毒）病原體、蛋白質(zhì)（多肽）、多糖或核酸，是病原體、蛋白質(zhì)（多肽）、多糖或核酸，是單一成分或多種有效成分的混合物質(zhì)。單一成分或多種有效成分的混合物質(zhì)。疫疫-2022-2-2.傳統(tǒng)疫苗傳統(tǒng)疫苗新型疫苗新型疫苗分類分類1一類疫苗（一類疫苗（1414苗苗1515?。?、二類疫苗?。?、二類疫苗滅活疫苗、減毒活疫苗、亞單位疫苗（抗原決定簇）滅活疫苗、減毒活疫苗、亞單位疫苗（抗原決定簇）基因工程疫苗、遺傳重組疫苗、合成肽疫苗基因工程疫苗、遺傳重組疫苗

7、、合成肽疫苗 、抗獨特型抗獨特型AbAb疫苗、微膠囊可控緩釋疫苗疫苗、微膠囊可控緩釋疫苗.類別類別疫苗種類疫苗種類接種對象月（年）齡接種對象月（年）齡接種接種次數(shù)次數(shù)預(yù)防疾病種類預(yù)防疾病種類主要生產(chǎn)企業(yè)主要生產(chǎn)企業(yè)一一類類疫疫苗苗1 1 種種兒童兒童常規(guī)常規(guī)免疫免疫疫苗疫苗乙肝疫苗乙肝疫苗0、1、6月齡月齡3乙型肝炎乙型肝炎GSK、深圳康泰、天壇生物、深圳康泰、天壇生物、大連漢信、華北金坦大連漢信、華北金坦卡介苗卡介苗0月齡月齡1肺結(jié)核肺結(jié)核上海所、武漢所、長春所上海所、武漢所、長春所脊髓灰質(zhì)炎脊髓灰質(zhì)炎疫苗疫苗2、3、4月齡，周歲月齡，周歲4脊髓灰質(zhì)炎脊髓灰質(zhì)炎醫(yī)學(xué)院昆蟲所、中生武漢所、醫(yī)學(xué)

8、院昆蟲所、中生武漢所、天壇生物天壇生物無細胞百白無細胞百白破疫苗破疫苗3、4、5月齡和月齡和-月齡月齡4百日咳百日咳 白喉、白喉、破傷風(fēng)破傷風(fēng)中生蘭州所、天壇生物、武漢中生蘭州所、天壇生物、武漢所、長春所、成都所、上海所所、長春所、成都所、上海所白破疫苗白破疫苗周歲周歲1破傷風(fēng)破傷風(fēng) 白喉白喉上海所、武漢所、長春所上海所、武漢所、長春所麻疹疫苗麻疹疫苗8月齡月齡1麻疹麻疹中生蘭州所、天壇生物、武漢中生蘭州所、天壇生物、武漢所、長春所、上海所所、長春所、上海所麻腮風(fēng)疫苗麻腮風(fēng)疫苗-月齡月齡1Mazhen 風(fēng)疹、風(fēng)疹、流行性腮腺炎流行性腮腺炎上海所、天壇生物上海所、天壇生物乙腦疫苗乙腦疫苗月齡，周

9、歲月齡，周歲2流行性乙型腦流行性乙型腦炎炎遼寧成大、浙江天元、成都所遼寧成大、浙江天元、成都所群流腦疫群流腦疫苗苗-月齡月齡2流行性腦脊髓流行性腦脊髓膜炎膜炎上海所、武漢所等上海所、武漢所等A+C群流腦群流腦疫苗疫苗周歲，周歲周歲，周歲2流行性腦脊髓流行性腦脊髓膜炎膜炎蘭州所、無錫羅益、浙江天元、蘭州所、無錫羅益、浙江天元、北京綠竹、賽諾菲巴斯德北京綠竹、賽諾菲巴斯德甲肝疫苗甲肝疫苗月齡月齡1甲型肝炎甲型肝炎GSK、北京科興、浙江普康、北京科興、浙江普康、長春長生、長春所、昆明所長春長生、長春所、昆明所對重對重點地點地區(qū)、區(qū)、重點重點人群人群接種接種出血熱疫苗出血熱疫苗受種者接種第劑次后受種者

10、接種第劑次后14天接種天接種第劑次，第劑次在第劑次第劑次，第劑次在第劑次接種后個月接種。接種后個月接種。3出血熱出血熱浙江天元、蘭州所浙江天元、蘭州所炭疽疫苗炭疽疫苗在發(fā)生炭疽疫情時接種，病例或在發(fā)生炭疽疫情時接種，病例或病畜的直接接觸者和病人不能接病畜的直接接觸者和病人不能接種。種。1炭疽炭疽蘭州所蘭州所鉤體疫苗鉤體疫苗受種者接種第劑次后受種者接種第劑次后天接種第劑次。天接種第劑次。2鉤端螺旋體病鉤端螺旋體病疫情疫情上海所上海所2022-2-2.示例示例21)重組乙肝疫苗重組乙肝疫苗HAV、HCV、HDV、HEV、HIV？）由HBV引起。小球形顆粒大球形顆粒管形顆粒2022-2-2.示例示例

11、21)重組乙肝疫苗重組乙肝疫苗0、1、6月齡接種注射部位？上臂三角肌中部肌肉內(nèi)注射。上臂三角肌中部肌肉內(nèi)注射。.示例示例22)狂犬疫苗狂犬疫苗恐水癥，腦脊髓炎，急性神經(jīng)期恐水癥，腦脊髓炎，急性神經(jīng)期 昏迷和死亡。昏迷和死亡?；杳曰杳?18小時后小時后100死亡，年增率死亡，年增率40%，死亡，死亡3000人人.示例示例22)狂犬疫苗狂犬疫苗在在0、3、7、14和和28天天各注射各注射1針。針。我們不好意思說再見我們不好意思說再見.示例示例23)脊髓灰質(zhì)炎疫苗脊髓灰質(zhì)炎疫苗脊髓灰質(zhì)炎又名小兒麻痹癥，表現(xiàn)為發(fā)熱，咽痛、麻痹、肌肉萎縮及畸形。脊髓灰質(zhì)炎又名小兒麻痹癥，表現(xiàn)為發(fā)熱，咽痛、麻痹、肌肉萎縮

12、及畸形。.示例示例24)麻腮風(fēng)疫苗麻腮風(fēng)疫苗麻疹病毒引起，發(fā)熱、麻疹病毒引起，發(fā)熱、全身丘疹、口腔黏膜上全身丘疹、口腔黏膜上出現(xiàn)小兒麻疹黏膜斑等出現(xiàn)小兒麻疹黏膜斑等腮腺炎病病毒引起。腮腺腫腮腺炎病病毒引起。腮腺腫脹疼痛、發(fā)熱，可引起腦膜脹疼痛、發(fā)熱，可引起腦膜腦炎，腦炎，睪丸炎睪丸炎，卵巢炎等。，卵巢炎等。風(fēng)疹病毒引起，以發(fā)熱，風(fēng)疹病毒引起，以發(fā)熱，全身皮疹，常伴有耳后、全身皮疹，常伴有耳后、枕部淋巴結(jié)腫大。枕部淋巴結(jié)腫大。.示例示例24)麻腮風(fēng)疫苗麻腮風(fēng)疫苗8月齡月齡接種接種1次麻疹疫苗，次麻疹疫苗，18-24月齡接種月齡接種1次麻腮風(fēng)疫苗。次麻腮風(fēng)疫苗。.細胞因子（細胞因子（cytokin

13、e）是由免疫細胞及相關(guān)細胞產(chǎn)生的具）是由免疫細胞及相關(guān)細胞產(chǎn)生的具有調(diào)控細胞生長分化、調(diào)節(jié)免疫功能和生理活性并參與病有調(diào)控細胞生長分化、調(diào)節(jié)免疫功能和生理活性并參與病理反應(yīng)的高活性多肽分子。理反應(yīng)的高活性多肽分子。干擾素干擾素(interferon, IFN)1廣譜抗病毒：IFN-1b，-2a、-2b直接抗腫瘤：直接抗腫瘤：rhIFN免疫調(diào)節(jié)（類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎）：rhIFN多發(fā)性硬化癥多發(fā)性硬化癥：rhIFN.白細胞介素系列（白細胞介素系列（interleukin，IL）2上市的有上市的有IL-2和和125 IL-2兩種兩種病毒、抗腫瘤和增強機體免疫功能等作用.集落刺激因子（集落刺激因子（colo

14、ny-stimulating factor，CSF）3里亞爾（注射用重組人粒細胞巨噬細胞刺激因子）里亞爾（注射用重組人粒細胞巨噬細胞刺激因子）rhGM-CSF癌癥化療、放療后WBC增長。.促紅細胞生成素促紅細胞生成素rhEPO(erythropoietin) 4促進骨髓紅細胞前體分化促進骨髓紅細胞前體分化成為成熟紅細胞，治療腎成為成熟紅細胞，治療腎性貧血療效性貧血療效教練：教練：“不吃藥，就等于光屁不吃藥，就等于光屁股和人家跑。股和人家跑?！卑l(fā)糞涂墻發(fā)糞涂墻EPO屬于基因興奮劑屬于基因興奮劑.由單一種由單一種B細胞克隆所產(chǎn)生的針對單一抗細胞克隆所產(chǎn)生的針對單一抗原決定簇的抗體原決定簇的抗體.由

15、單一種由單一種B細胞克隆所產(chǎn)生的針對單一抗原決定簇的抗體細胞克隆所產(chǎn)生的針對單一抗原決定簇的抗體5.融合蛋白（命名時后綴為融合蛋白（命名時后綴為“-cept”）導(dǎo)向抗體分子片段與導(dǎo)向抗體分子片段與生物活性物質(zhì)的融合生物活性物質(zhì)的融合。.截止截止2012年年5月月,我國批準(zhǔn)我國批準(zhǔn)18個個（國產(chǎn)國產(chǎn)8）.健尼哌、健尼哌、WuT3、愛歐山、舒萊、愛歐山、舒萊、賽尼哌（中信國建、武漢、古巴、諾華、羅氏）（中信國建、武漢、古巴、諾華、羅氏）1）抗移植排斥）抗移植排斥斥責(zé)斥責(zé)“賤武賤武”愛輸比賽愛輸比賽.泰欣生泰欣生、唯美生、利卡汀、安維汀、赫賽汀、愛必妥、美羅華、唯美生、利卡汀、安維汀、赫賽汀、愛必妥

16、、美羅華百泰生物、上海美恩生物、成都華神、百泰生物、上海美恩生物、成都華神、Roche、Roche、Wyeth、Roche腫瘤太唯利是圖，安何愛惜美女？腫瘤太唯利是圖，安何愛惜美女？2）抗腫瘤）抗腫瘤7個個.3）自身免疫性疾?。┳陨砻庖咝约膊?個個強克、恩博克強克、恩博克 益賽普益賽普 恩利恩利 修美樂修美樂 類克類克（上海賽金、宏遠逸士、中信國建、惠氏、雅培、山陶克）（上海賽金、宏遠逸士、中信國建、惠氏、雅培、山陶克）自強博客友誼賽自強博客友誼賽 恩利休要牽累恩利休要牽累.強克、恩博克強克、恩博克 益賽普益賽普 恩利恩利 修美樂修美樂 類克類克（上海賽金、宏遠逸士、中信國建、惠氏、雅培、山陶

17、克）（上海賽金、宏遠逸士、中信國建、惠氏、雅培、山陶克）3)自身免疫疾病自身免疫疾病自強博客友誼賽自強博客友誼賽 恩利休要牽累恩利休要牽累?泰欣生泰欣生、唯美生、利卡汀、安維汀、赫賽汀、愛必妥、美羅華、唯美生、利卡汀、安維汀、赫賽汀、愛必妥、美羅華百泰生物、上海美恩生物、成都華神、百泰生物、上海美恩生物、成都華神、Roche、Roche、Wyeth、Roche2）抗腫瘤）抗腫瘤腫瘤太唯利是圖，安何愛惜美女？腫瘤太唯利是圖，安何愛惜美女？健尼哌、健尼哌、WuT3、愛歐山、舒萊、賽尼哌、愛歐山、舒萊、賽尼哌（中信國建、武漢、古巴、諾華、羅氏）（中信國建、武漢、古巴、諾華、羅氏）1）抗移植排斥）抗移

18、植排斥斥責(zé)斥責(zé)“賤武賤武”愛輸比賽愛輸比賽.類別類別全球上市產(chǎn)品全球上市產(chǎn)品白蛋白類白蛋白類白蛋白與高純白蛋白白蛋白與高純白蛋白免疫球蛋白免疫球蛋白肌肉、靜脈、皮下注射免疫球蛋白肌肉、靜脈、皮下注射免疫球蛋白特異性免疫球蛋特異性免疫球蛋白白17百日咳、水痘、牛痘、破傷風(fēng)、狂犬病、乙肝、麻疹、組織胺、百日咳、水痘、牛痘、破傷風(fēng)、狂犬病、乙肝、麻疹、組織胺、抗人淋巴細胞、乙腦、人巨細胞病毒、呼吸道合胞、流感桿菌、抗人淋巴細胞、乙腦、人巨細胞病毒、呼吸道合胞、流感桿菌、綠膿桿菌、腮腺炎、風(fēng)疹、輪狀病毒等免疫球蛋白綠膿桿菌、腮腺炎、風(fēng)疹、輪狀病毒等免疫球蛋白凝血因子類凝血因子類10F、纖維蛋白原、凝血

19、酶、纖維蛋白原、凝血酶、PCC、F、F與與Fa、F、F、FXIII、vWF纖維蛋白纖維蛋白纖維蛋白膠與纖維蛋白貼纖維蛋白膠與纖維蛋白貼微量蛋白微量蛋白蛋白蛋白C與活性蛋白與活性蛋白C、1-AT、AT、補體、補體C1 脂酶抑制物脂酶抑制物/C1-INH、2-M.1）人免疫球蛋白調(diào)節(jié)滲透壓，用于重癥監(jiān)護（燒傷、創(chuàng)傷、調(diào)節(jié)滲透壓，用于重癥監(jiān)護（燒傷、創(chuàng)傷、肝腹水、低蛋白血癥）。肝腹水、低蛋白血癥）。.2）免疫白蛋白人免疫球蛋白靜丙、肌丙、皮下注射免疫球蛋白三種.2）免疫白蛋白特異性免疫球蛋白.2）凝血因子F甲型血友病甲型血友病華蘭生物（華蘭生物（PCC）乙型血友病乙型血友病纖維蛋纖維蛋白原白原-急救

20、時急救時止血用，止血用，救命藥。救命藥。關(guān)注血友病10萬玻璃人.生化藥品生化藥品指從動物、植物及微生物提取的，亦可用生指從動物、植物及微生物提取的，亦可用生物物-化學(xué)半合成或用現(xiàn)代生物技術(shù)制得的生命基本物質(zhì)?；瘜W(xué)半合成或用現(xiàn)代生物技術(shù)制得的生命基本物質(zhì)。內(nèi)容包括內(nèi)容包括（1 1）氨基酸及其衍生物；）氨基酸及其衍生物；（2 2）多肽、蛋白）多肽、蛋白 （3 3）核酸及其衍生物）核酸及其衍生物 ；（4 4）酶與輔酶）酶與輔酶 ；（5 5）多糖；）多糖；（6 6）脂類。）脂類。說明說明生化藥品生化藥品批準(zhǔn)文號一般為批準(zhǔn)文號一般為“國藥準(zhǔn)字國藥準(zhǔn)字H”開頭開頭；沈陽津昌制藥有限公司沈陽津昌制藥有限公司

21、利巴韋林顆粒批準(zhǔn)文號：國利巴韋林顆粒批準(zhǔn)文號：國藥準(zhǔn)字藥準(zhǔn)字H20044532。.營養(yǎng)型營養(yǎng)型腎病腎病肝病肝病創(chuàng)傷創(chuàng)傷(應(yīng)激應(yīng)激)小兒用小兒用解熱鎮(zhèn)痛解熱鎮(zhèn)痛抗帕金森癥抗帕金森癥化痰藥化痰藥14AA 14AA 、15HBC15HBC、17AA17AA、17AAI17AAI、 18AA18AA、18AA-I18AA-I、 18AA-II18AA-II、18AA-III18AA-III、18AA-IV18AA-IV9AA(9AA(腎必安腎必安) )、18AA-N18AA-N（綠參安）（綠參安）3AA3AA、6AA6AA、20AA20AA15AA15AA、18AAB18AAB18AAI18AAI、

22、18AA-18AA-?；撬崤；撬嶙蠖喟妥蠖喟鸵阴０腚装彼嵋阴０腚装彼? (易咳凈，易咳凈， 痰易凈痰易凈) ).過敏、感染及免疫類過敏、感染及免疫類抗腫瘤抗腫瘤代謝類代謝類骨和結(jié)締組織類骨和結(jié)締組織類心血管、血液類心血管、血液類婦科或產(chǎn)科類婦科或產(chǎn)科類生育能力缺陷類生育能力缺陷類胸腺法新、胸腺五肽胸腺法新、胸腺五肽亮丙瑞林、曲普瑞林（前列腺癌）亮丙瑞林、曲普瑞林（前列腺癌）百泌達百泌達( (艾塞那肽艾塞那肽) )、注射用促皮質(zhì)素、注射用促皮質(zhì)素鮭魚降鈣素鮭魚降鈣素特利加壓素、去氨加壓素特利加壓素、去氨加壓素注射用縮宮素注射用縮宮素注射用絨促性素注射用絨促性素HCgHCg.抗腫瘤抗腫瘤廣譜抗病毒

23、藥廣譜抗病毒藥抗皰疹病毒抗皰疹病毒抗肝炎病毒藥物抗肝炎病毒藥物細胞代謝改善細胞代謝改善卡培他濱、吉西他濱、阿糖胞苷卡培他濱、吉西他濱、阿糖胞苷利巴韋林、聚肌胞利巴韋林、聚肌胞阿昔洛韋、法昔洛韋、阿糖腺苷、阿昔洛韋、法昔洛韋、阿糖腺苷、拉米夫定拉米夫定( (賀普丁賀普丁) )注射用注射用ATPATP、肌苷、肌苷.助消化酶助消化酶消炎酶消炎酶溶栓酶溶栓酶凝血酶凝血酶抗腫瘤酶抗腫瘤酶氧自由基清除酶氧自由基清除酶輔酶輔酶胃蛋白酶、胰酶胃蛋白酶、胰酶溶菌酶、抑胰肽酶、胰蛋白酶溶菌酶、抑胰肽酶、胰蛋白酶rSKrSK、tPAtPA、UKUK凝血酶凍干粉凝血酶凍干粉門冬酰胺酶門冬酰胺酶SODSOD輔酶輔酶R

24、R、輔酶、輔酶1212、輔酶、輔酶A A.香菇多糖香菇多糖-抗腫瘤輔助藥物抗腫瘤輔助藥物茯苓多糖茯苓多糖-腫瘤患者放化療脾胃氣虛證腫瘤患者放化療脾胃氣虛證血容量擴充藥血容量擴充藥防治血栓形成防治血栓形成降血脂降血脂.2022-2-2.40 .n經(jīng)典：針對遺傳病某一基因缺陷，將外源基因?qū)塍w內(nèi)予以矯正；n現(xiàn)在：凡是在基因水平上進行操作而達到治療疾病的所有療法.基因基因置換置換基因基因增補增補其它其它精確修復(fù)精確修復(fù)異常堿基異常堿基補償缺陷基補償缺陷基因的功能因的功能 用正常基因在原用正?；蛟谠惶鎿Q致病基因位替換致病基因抑制有害抑制有害基因表達基因表達細胞因子導(dǎo)入細胞因子導(dǎo)入腫瘤患者體內(nèi)腫瘤患

25、者體內(nèi)耐藥基因治療、耐藥基因治療、自殺基因等自殺基因等.（1）基因矯正）基因矯正 對于致病基因中的對于致病基因中的異常堿基進行精確修復(fù)異常堿基進行精確修復(fù)，使其恢復(fù)正常功能；，使其恢復(fù)正常功能； （2）基因置換）基因置換 用用正?；蛟谠惶鎿Q致病基因正常基因在原位替換致病基因，使細胞，使細胞DNA完全恢復(fù)正常狀態(tài)；完全恢復(fù)正常狀態(tài)； （3）基因增補）基因增補 將正常基因?qū)牖颊唧w細胞內(nèi)，使其整合到染色體中一起表達，以將正?；?qū)牖颊唧w細胞內(nèi)，使其整合到染色體中一起表達，以補償補償缺陷基因的功能缺陷基因的功能 ，但致病基因未去除；，但致病基因未去除；（4）基因失活）基因失活 指將特定的反義核

26、酸、指將特定的反義核酸、RNA干擾或核酶等技術(shù)干擾或核酶等技術(shù)抑制有害基因表達抑制有害基因表達從而消除致病基因的作用。從而消除致病基因的作用。（5）免疫調(diào)節(jié)）免疫調(diào)節(jié) 將某些將某些細胞因子導(dǎo)入腫瘤患者體內(nèi)細胞因子導(dǎo)入腫瘤患者體內(nèi)，以增強患者的抵抗力。，以增強患者的抵抗力。 .1. 目的基因的選擇和獲取目的基因的選擇和獲取 2. 目的基因與轉(zhuǎn)運載體結(jié)合目的基因與轉(zhuǎn)運載體結(jié)合3. 靶細胞的確認靶細胞的確認 4. 載體攜帶外源基因進入細胞載體攜帶外源基因進入細胞5. 外源基因的整合外源基因的整合6. 外源基因的表達及檢測外源基因的表達及檢測 7. 治療作用及穩(wěn)定性、安全性評價治療作用及穩(wěn)定性、安全性

27、評價2022-2-2.45 指應(yīng)用免疫學(xué)和分子生物學(xué)對病原物質(zhì)進行診斷檢測指應(yīng)用免疫學(xué)和分子生物學(xué)對病原物質(zhì)進行診斷檢測. .Enzyme-linked immunosorbant assay (ELISA)ELISAELISA的工作原理的工作原理: : 抗體與抗原分子之間的特異性識別反應(yīng)抗體與抗原分子之間的特異性識別反應(yīng)ELISAELISA的檢測步驟的檢測步驟ELISAELISA雙抗體夾心法雙抗體夾心法: :1 1）將待測樣品結(jié)合在固體支持物上將待測樣品結(jié)合在固體支持物上 常用的支持物是帶有常用的支持物是帶有9696孔的微量滴定板?？椎奈⒘康味ò濉? 2）加入可以與目標(biāo)分子特異反應(yīng)的抗體）加

28、入可以與目標(biāo)分子特異反應(yīng)的抗體 即一抗，反應(yīng)后進行沖洗，將未結(jié)即一抗，反應(yīng)后進行沖洗，將未結(jié)合的一抗洗去。合的一抗洗去。3 3）加入特異性識別一抗，而不識別目標(biāo)分子的二抗。二抗上聯(lián)著一種酶（辣加入特異性識別一抗，而不識別目標(biāo)分子的二抗。二抗上聯(lián)著一種酶（辣根過氧化物酶、堿性磷酸酯酶、尿酶），這些酶能夠催化一種化學(xué)反應(yīng)將無根過氧化物酶、堿性磷酸酯酶、尿酶），這些酶能夠催化一種化學(xué)反應(yīng)將無色底物轉(zhuǎn)變?yōu)橛猩镔|(zhì)。一抗與二抗反應(yīng)完后，沖洗掉未與一抗結(jié)合的二抗。色底物轉(zhuǎn)變?yōu)橛猩镔|(zhì)。一抗與二抗反應(yīng)完后，沖洗掉未與一抗結(jié)合的二抗。4 4）加入無色底物加入無色底物 如果樣品中帶有目標(biāo)分子，一抗能夠與之特異性結(jié)合，二如果樣品中帶有目標(biāo)分子，一抗能夠與之特異性結(jié)合，二抗可以與一抗結(jié)合，二抗上聯(lián)帶的酶就可以將無色地底物轉(zhuǎn)變?yōu)橛猩镔|(zhì)可抗可以與一抗結(jié)合，二抗上聯(lián)帶的酶就可以將無色地底物轉(zhuǎn)變?yōu)橛猩镔|(zhì)可以判斷出樣品中帶有