第二十三章基因治療——復習測試題

1、第二十三章 基因治療復習測試題（一）選擇題A型題1. 全世界第一例基因治療成功的疾病是A. 地中海貧血B. 血友病C. 重癥聯(lián)合免疫缺陷癥D. 高膽固醇血癥  E. 糖尿病2. 理論上講，基因治療最理想的策略是A. 基因置換B. 基因替代C. 基因失活D. 免疫調節(jié)E. 導入“自殺基因”3. 目前基因治療所采用的方法中，最常用的是A. 基因置換B. 基因替代C. 基因失活D. 免疫調節(jié)E. 導入“

2、自殺基因”4. 利用反義核酸阻斷基因異常表達的基因治療方法是A. 基因置換B. 基因替代 C. 基因矯正D. 基因失活E. 免疫調節(jié)5. 將白細胞介素-2基因導入腫瘤病人體內，提高病人IL-2的表達水平，進行抗腫瘤輔助治療。這種基因治療方法是A. 基因置換B. 基因替代 C. 基因矯正 D. 基因失活 E. 免疫調節(jié)6. 下列哪種方法不是目前基因治療所采用的方法A. 基因缺失 B. 基因置換

3、60;C. 基因替代 D. 基因失活E. 免疫調節(jié)7. 基因治療的基本程序中不包括A. 選擇治療基因 B. 選擇載體C. 選擇靶細胞D. 將載體直接注射體內E. 將治療基因導入靶細胞8. 下列哪種方法不屬于非病毒介導基因轉移的物理方法A. 電穿孔法B. 脂質體法C. DNA直接注射法D. 顯微注射法E. 基因槍技術9. 下列哪種方法屬于非病毒介導基因轉移的化學方法A. 電穿孔法B. 基因槍技術C. DNA直

4、接注射法D. 顯微注射 E. DEAE-葡聚糖法10. 將外源治療性基因導入哺乳動物細胞的方法不包括A. 顯微注射法 B. 電穿孔法 C. 脂質體法 D. CaCl2法E. 病毒介導的基因轉移11. 目前在基因治療的臨床實施中，最常使用的載體是A. 逆轉錄病毒載體B. pBR322 C. 噬菌體D. pUC18E. YAC12. 逆轉錄病毒載體的特點中不包括A. 容量約10kbB. 有潛在危險性C. 基因轉移效率較高

5、D. 只感染分裂狀態(tài)的細胞E. 感染細胞后產生高滴度病毒13. 腺病毒載體的特點中不包括A. 所獲病毒滴度高B. 外源基因可瞬時高表達C. 外源基因長期穩(wěn)定表達 D. 基因組結構復雜E. 能感染分裂或非分裂狀態(tài)的細胞14. 腺相關病毒載體的特點中不包括A. 容量相對小B. 優(yōu)先整合于宿主染色體19q位點上C. 外源基因穩(wěn)定表達D. 安全性好 E. 只感染分裂狀態(tài)的細胞15. 單純皰疹病毒載體的特點中不包括A. 容量小

6、于10kbB. 可感染神經細胞 C. 外源基因不能長期表達D. 載體的毒副作用大E. 基因組結構復雜16. 在基因治療時，目前哪一種細胞不能作為靶細胞A. 淋巴細胞B. 腫瘤細胞C. 生殖細胞D. 肝細胞 E. 造血細胞17. HIV感染的靶細胞是A. 紅細胞 B. B淋巴細胞 C. CD4+T細胞D. CD8+T細胞E. 神經細胞18. 惡性腫瘤的基因治療方案中，目的基因導入體內最常用的給藥途徑是A. 瘤內注射&#

7、160; B. 靜脈注射   C. 皮下注射  D. 肌肉注射    E. 骨髓移植19. 目前臨床基因治療方案中，針對的疾病最多的是A. 癌癥B. 單基因遺傳病C. 心血管疾病D. 糖尿病E. 艾滋病20. 目前下列哪類疾病基因治療效果最確切A. 單基因遺傳病B. 多基因遺傳病 C. 惡性腫瘤D. 感染性疾病  E.

8、 心血管疾病 B型題A. 遺傳病  B. 腫瘤  C. 心血管疾病  D. 傳染病  E. 高血壓21. 病原體侵入人體主要引起哪種疾病22. 內源基因結構突變發(fā)生在生殖細胞所引起的疾病是 A. 基因矯正B. 基因替代C. 基因置換D. 反義核酸技術E. 基因敲除23. 對致病基因的異常堿基進行糾正，保留正常部分的技術方法是24. 目前基因治療中最

9、常用的方式是25. 用正常的基因原位替換病變細胞內的致病基因的技術方法是 A. 質粒B. 逆轉錄病毒C. 腺病毒D. 腺相關病毒E. 單純皰疹病毒26. 目前基因治療最常用的載體27. 基因工程中最常用載體 A. 苯丙氨酸羥化酶基因B. 次黃嘌呤鳥嘌呤磷酸核糖轉移酶基因C. 腺苷脫氨酶基因D. 酪氨酸酶基因E. 1-磷酸半乳糖尿苷轉移酶基因28. 苯丙酮尿癥的治療性基因可以是29. 半乳糖血癥的治療性基因可以是30. 重癥聯(lián)合

10、免疫缺陷癥的治療性基因可以是 X型題31. 基因治療采用的策略包括A. 基因置換B. 基因替代C. 基因失活D. 基因敲除E. 免疫調節(jié)32. 目前基因治療常使用的病毒載體有A. 逆轉錄病毒B. 腺病毒C. 腺相關病毒D. 流感病毒E. 肝炎病毒33. 在基因治療過程中，將外源基因導入哺乳動物細胞的化學方法有A. 磷酸鈣沉淀法B. DEAE-葡聚糖法C. 脂質體轉染法  D. 氯化鈣法 E.

11、60;電穿孔法34. 在基因治療過程中，將外源基因導入哺乳動物細胞的物理方法有A. 顯微注射  B. 電穿孔   C. DNA直接注射D. 基因槍技術E. 氯化鈣法35. 逆轉錄病毒載體的特點包括A. 宿主細胞類型廣泛B. 能隨機整合到宿主染色體中，有可能造成插入突變C. 只能轉染和整合分裂狀態(tài)的靶細胞D. 外源基因插入容量約10 kbE. 重組病毒滴度最高36. 腺病毒載體的特點包括A. 既可感染分裂細胞也可感染非

12、分裂細胞B. 不能整合到宿主染色體中，所以安全性較好C. 外源基因插入容量約7-8 kbD. 外源基因可得到瞬時高表達E. 重組病毒滴度非常高37. 用于基因治療的靶細胞必須滿足的條件A. 體細胞B. 取材方便C. 含量比較豐富D. 易于在體外人工培養(yǎng)E. 可長期在體外培養(yǎng)傳代38. 下列細胞可作為基因治療的靶細胞有A. 造血細胞B. 肝細胞C. 生殖細胞D. 肌細胞E. 腫瘤細胞39. 基因失活的技術包括A. 反義

13、RNAB. 核酶C. RNA干擾D. 肽核酸E. 細胞內抗體40. 基因治療可用于A. 遺傳病B. 免疫缺陷C. 惡性腫瘤D. 心血管疾病E. AIDS （二）名詞解釋1. 基因治療（gene therapy）2. 基因置換（gene replacement）3. 基因矯正（gene correction）4. 基因增補（gene augmentation）5. 基因失活（gene inactivation）6. 免疫調節(jié)（immune adju

14、stment）7. 反義核酸（antisense nucleic acid）8. RNA干擾（RNA interference）9. 直接體內療法（in vivo）10. 間接體內療法（ex vivo）（三）簡答題1. 什么是基因治療?2. 簡述基因治療的策略。3. 簡述基因治療的基本程序。4. 基因治療選擇靶細胞時應注意些什么？5. 簡述目前惡性腫瘤的基因治療策略。（四）論述題1. 基因治療中常用的病毒載體有哪幾種？各有何優(yōu)缺點？2. 試述如何設計某疾病的基因治療方案。3. 試述基因

15、治療目前的問題和解決途徑。 參考答案與提示（一）選擇題題號答案考察的知識點題號答案考察的知識點1C基因治療的發(fā)展史2A基因治療的策略3B基因治療的策略4D基因治療的策略5E基因治療的策略6A基因治療的策略7D基因治療的基本程序8B基因導入的物理方法9E基因導入的化學方法10D基因導入的常用方法11A基因導入的常用載體12E逆轉錄病毒載體的特點13C腺病毒載體的特點14E腺相關病毒載體的特點15A單純皰疹病毒載體的特點16C基因治療的靶細胞選擇17CHIV的生物學特性18A基因治療給藥途徑19A基因治療的臨床應用20A基因治療的臨床應用21D病原體與疾病的關系22A基因突變與疾病的關系

16、23A基因治療的策略24B基因治療的策略25C基因治療的策略26B基因治療的常用載體27A基因工程的常用載體28A治療性基因的選擇29E治療性基因的選擇30C治療性基因的選擇31ABCE基因治療的策略32ABC基因治療的常用病毒載體33ABC基因導入的化學方法34ABCD基因導入的物理方法35ABCD逆轉錄病毒載體的特點36ABCDE腺病毒載體的特點37ABCDE基因治療的靶細胞選擇38ABDE基因治療的靶細胞選擇39ABCDE基因失活的常用方法40ABCDE基因治療的臨床應用 （二）名詞解釋1. 是指把基因導入人體的細胞，使其發(fā)揮生物學效應，從而達到治療疾病目的的技術方法

17、。2. 指用正常的基因原位置換病變細胞內的致病基因，使細胞內的DNA完全恢復正常狀態(tài)。3. 指將致病基因的異常堿基進行糾正，而正常部分予以保留。4. 即基因替代  將正常基因轉移到患者的宿主細胞，并不去除致病基因，正?；虍愇惶娲虏』蛟隗w內表達出功能正常的蛋白質。5. 通過在DNA、mRNA、蛋白質等水平上干擾某些致病基因的轉錄、翻譯等環(huán)節(jié)，從而封閉該基因的表達。6. 將免疫相關基因（如抗體、抗原或細胞因子基因等）導入體內，提高患者機體免疫力，達到預防和治療疾病的目的。7. 是一種與靶DNA或RNA具有互補序列

18、的核酸片段，通過與靶DNA或RNA結合而封閉它們的表達。8. 指由短雙鏈RNA介導的，在mRNA水平關閉同源序列的表達或使其沉默的過程。RNA干擾是一種典型的轉錄后基因調控方式，又稱為轉錄后基因沉默。9. 將外源基因直接導入體內的組織或器官，使其進入相應的細胞并進行表達，從而達到治療疾病的目的。10. 在體外將外源基因導入靶細胞內，再將這種基因修飾過的細胞回輸體內，使帶有外源基因的細胞在體內表達相應產物以達到治療疾病的目的。 （三）簡答題1.     基因治療（gene therapy） 

19、60;是指把基因導入人體的細胞，使其發(fā)揮生物學效應，從而達到治療疾病目的的技術方法。 2. 基因治療的策略包括基因矯正、基因置換、基因替代、基因失活、免疫調節(jié)等。 3. 基因治療的一般程序包括 (1)      選擇治療基因；(2)      選擇基因治療的靶細胞；(3)      將治療性基因導入細胞；(4)     

20、; 外源基因的篩檢(5)      將外源基因導入體內。 4. 理論上講，無論何種細胞均具有接受外源DNA的能力。除了由于倫理問題，禁止將生殖細胞作為靶細胞外，其它的體細胞還必須滿足下列條件才可能作為基因治療的靶細胞 (1)      取材方便；(2)      在人體內含量比較豐富；(3)      易于在體外人工培養(yǎng)；(4)      能夠長期在體外培養(yǎng)傳代。 5. 目前惡性腫瘤的基因治療采用的策略主要包括 (1)       抑制和殺傷腫瘤細胞。(2)     &