2006年諾貝爾生理醫(yī)學獎

1、一、獲獎?wù)吆喗橐?、獲獎?wù)吆喗榘驳卖敯驳卖敺柗? (Andrew Fire) ) 克雷格克雷格梅洛（梅洛（Craig C. Mello）19601960年出生于美國年出生于美國19901990年獲得哈佛大學生物年獲得哈佛大學生物 學博士學位學博士學位 現(xiàn)任美國哈佛大學馬薩諸現(xiàn)任美國哈佛大學馬薩諸塞州醫(yī)學院分子醫(yī)學教授塞州醫(yī)學院分子醫(yī)學教授 二二 RNA 機制機制 1.1.RNAi 背景背景 lRNA interference 由雙鏈由雙鏈RNA（Double Strand RNA簡稱簡稱DSRNA）指導的，在特定酶參與）指導的，在特定酶參與下，以外源或內(nèi)源下，以外源或內(nèi)源mRNA為降解目標，

2、在轉(zhuǎn)錄后為降解目標，在轉(zhuǎn)錄后水平上使特異性靶基因發(fā)生的沉默現(xiàn)象水平上使特異性靶基因發(fā)生的沉默現(xiàn)象l生物界普遍存在的一種古老而進化的高度保守生物界普遍存在的一種古老而進化的高度保守的生物學現(xiàn)象的生物學現(xiàn)象l存在于從真菌到高等植物、從無脊椎動物到哺存在于從真菌到高等植物、從無脊椎動物到哺乳動物的大多數(shù)真核生物中，原核生物暫未發(fā)現(xiàn)乳動物的大多數(shù)真核生物中，原核生物暫未發(fā)現(xiàn)2.2.RNA的發(fā)現(xiàn)的發(fā)現(xiàn)3、紅色紅色 正義正義RNARNA段段藍色藍色 反義反義RNARNA段段綠色綠色 目標信使目標信使RNARNA圖圖4 RNA4 RNA原原理示意圖：理示意圖：1. 1. 開展基因治療的新途徑開展基因治療的新

3、途徑 三三 RNA機制的應(yīng)用的應(yīng)用 四、未解難題四、未解難題 RNA干擾在患者體內(nèi)的有效部位進行干擾在患者體內(nèi)的有效部位進行 是否會影響目標基因以外的其他基因，是否會影響目標基因以外的其他基因， 引發(fā)副作用引發(fā)副作用 植物、動物、人類都存在植物、動物、人類都存在RNA干擾現(xiàn)象，干擾現(xiàn)象，這對于基因表達的管理、參與對病毒感染這對于基因表達的管理、參與對病毒感染的防護、控制活躍基因具有重要意義。的防護、控制活躍基因具有重要意義。RNA干擾已經(jīng)作為一種強大的干擾已經(jīng)作為一種強大的“基因沉默基因沉默”技術(shù)而出現(xiàn)。這項技術(shù)被用于全球的實驗技術(shù)而出現(xiàn)。這項技術(shù)被用于全球的實驗室來確定各種病癥中哪種基因起到了重要室來確定各種病癥中哪種基因起到了重要作用。作用。RNA干擾作為研究基因運行的一種干擾作為研究基因運行的一種研究方法已被廣泛應(yīng)用于基