2015年度藥品審評(píng)報(bào)告

1、2015年度藥品審評(píng)報(bào)告國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心2015年，在國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局的領(lǐng)導(dǎo)下，藥品審評(píng)中心（以下簡(jiǎn) 稱(chēng)藥審中心）緊緊圍繞“改革審評(píng)制度，解決審評(píng)積壓，提高審評(píng)質(zhì)量，完善審 評(píng)體系”，不斷推進(jìn)各項(xiàng)工作，切實(shí)維護(hù)和促進(jìn)公眾健康。根據(jù)國(guó)家食品藥品監(jiān) 督管理總局有關(guān)工作要求，現(xiàn)將2015年度藥品審評(píng)報(bào)告予以發(fā)布。一、2015年主要工作措施及進(jìn)展2015年，藥審中心深化制度改革，加強(qiáng)審評(píng)管理，消除審評(píng)積壓，提升審 評(píng)效率，確保審評(píng)質(zhì)量，各項(xiàng)工作舉措取得積極進(jìn)展，為更好保障公眾用藥安全 有效，促進(jìn)公眾健康奠定了基礎(chǔ)。（一）推進(jìn)審評(píng)制度改革按照國(guó)務(wù)院、總局黨組關(guān)于藥品審評(píng)制度改

2、革的要求和工作部署，2015年， 藥審中心在改革審評(píng)管理制度、改進(jìn)用人機(jī)制、強(qiáng)化審評(píng)質(zhì)量管理等方面推出了 多項(xiàng)改革舉措，以全力推進(jìn)審評(píng)制度改革。改革審評(píng)管理制度。在對(duì)創(chuàng)新藥實(shí)行一次性批準(zhǔn)臨床試驗(yàn)、加強(qiáng)后續(xù)溝通交 流與監(jiān)管，以及有條件批準(zhǔn)臨床試驗(yàn)方面取得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展； 組織研究腫瘤適應(yīng)癥 創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)備案管理的可行性；完善“立卷審查”快速審評(píng)方法，加快淘汰 存在重大缺陷的注冊(cè)申請(qǐng)，并為承接藥品注冊(cè)申請(qǐng)受理工作奠定了基礎(chǔ)； 強(qiáng)化以 臨床價(jià)值為導(dǎo)向的審評(píng)管理，完善適應(yīng)癥團(tuán)隊(duì)審評(píng)制度，探索建立項(xiàng)目管理人制 度；逐步完善有關(guān)藥品注冊(cè)申請(qǐng)的優(yōu)先審評(píng)制度， 起草了臨床急需兒童用藥申 請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)審批品種評(píng)定的

3、基本原則，并上網(wǎng)征求意見(jiàn)。改進(jìn)用人機(jī)制。制定首席審評(píng)員招聘方案，探索建立首席專(zhuān)業(yè)崗位制度，構(gòu) 建科學(xué)化、與國(guó)際接軌的審評(píng)體系；制定審評(píng)員薪酬管理暫行辦法，探索研究多勞多得、優(yōu)勞優(yōu)得的動(dòng)態(tài)評(píng)估績(jī)效分配體系， 以調(diào)動(dòng)工作人員的創(chuàng)造性和積 極性；平穩(wěn)完成三至七級(jí)專(zhuān)業(yè)技術(shù)崗位設(shè)置工作， 保證了審評(píng)人才梯隊(duì)建設(shè)；起 草完成藥審中心解決審評(píng)積壓盡職免責(zé)與違規(guī)追責(zé)暫行規(guī)定，為穩(wěn)定與激勵(lì)審評(píng)隊(duì)伍，不斷提高審評(píng)質(zhì)量和效率進(jìn)行探索；探索引入外部咨詢(xún)機(jī)構(gòu)和專(zhuān)業(yè)人 員參與中心的管理制度建設(shè)等。強(qiáng)化審評(píng)質(zhì)量管理。通過(guò)制定各專(zhuān)業(yè)領(lǐng)域技術(shù)指導(dǎo)原則和翻譯轉(zhuǎn)化國(guó)外指導(dǎo) 原則，進(jìn)一步推進(jìn)符合我國(guó)藥物研發(fā)實(shí)際的技術(shù)指導(dǎo)原則體系建設(shè)

4、；以政府購(gòu)買(mǎi)服務(wù)方式，與專(zhuān)業(yè)的質(zhì)量管理咨詢(xún)公司合作，制定藥審中心審評(píng)質(zhì)量管理體系 建設(shè)方案，全面啟動(dòng)了藥審中心三年審評(píng)質(zhì)量管理體系建設(shè)工作；加大與法律 專(zhuān)業(yè)機(jī)構(gòu)合作，探索研究法律專(zhuān)業(yè)支持技術(shù)審評(píng)工作的方式，推進(jìn)依法審評(píng)；起草了藥品注冊(cè)技術(shù)審評(píng)復(fù)審工作管理辦法，并上網(wǎng)征求意見(jiàn)，以推進(jìn)藥品技 術(shù)審評(píng)復(fù)審改革。（二）解決審評(píng)任務(wù)積壓審評(píng)任務(wù)大量積壓已成為實(shí)現(xiàn)科學(xué)監(jiān)管和行業(yè)良性發(fā)展的巨大障礙。為消除這一障礙，2015年，藥審中心堅(jiān)持改革制度和消除積壓并行，多措并舉，全力 解決審評(píng)任務(wù)積壓。開(kāi)展“專(zhuān)項(xiàng)”審評(píng)工作。貫徹落實(shí)改革要求，集中審評(píng)力量，嚴(yán)格審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)， 調(diào)整審評(píng)理念，優(yōu)化審評(píng)流程，針對(duì)各類(lèi)注冊(cè)申請(qǐng)

5、，采取不同的措施；提前全面 梳理技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，做好審評(píng)工具的儲(chǔ)備和質(zhì)量控制的保障， 對(duì)化藥仿制藥生物等效 性試驗(yàn)申請(qǐng)和3類(lèi)新藥驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)申請(qǐng)集中開(kāi)展 “專(zhuān)項(xiàng)”審評(píng)工作；在審評(píng) 過(guò)程中，加強(qiáng)督導(dǎo)和質(zhì)量控制，做到審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)不降低，審評(píng)質(zhì)量有保障。整合審評(píng)人力資源。多渠道擴(kuò)增審評(píng)力量，招聘聘用制審評(píng)員 51人，組織 形成?。ㄊ校┚謷炻殘F(tuán)隊(duì)6個(gè)共95人；繼續(xù)完善培訓(xùn)機(jī)制，強(qiáng)化專(zhuān)業(yè)培訓(xùn)，加 快新到崗審評(píng)人員形成戰(zhàn)斗力；藥審中心老審評(píng)員們充分發(fā)揮在解決積壓工作中 的主力軍作用，在完成自身審評(píng)任務(wù)的同時(shí)，帶教新審評(píng)員和省局團(tuán)隊(duì)，加快了 中心各類(lèi)審評(píng)人員融合，使新審評(píng)員和省局團(tuán)隊(duì)成為審評(píng)工作的生力軍。發(fā)揚(yáng)藥審人

6、精神。廣泛進(jìn)行思想動(dòng)員、組織發(fā)動(dòng)，通過(guò)中心文化建設(shè)和黨風(fēng) 建設(shè)，積極營(yíng)造投身改革、犧牲奉獻(xiàn)的工作氛圍，發(fā)揚(yáng)藥審人精神，對(duì)完成消除 審評(píng)積壓任務(wù)起到了組織保障作用。經(jīng)過(guò)各方努力，藥審中心2015年全年完成審評(píng)任務(wù)9601件，比去年全年完 成量增加了近90%審評(píng)任務(wù)積壓由2015年高峰時(shí)的22000多個(gè)降至2015年底 的不到17000個(gè),實(shí)現(xiàn)了年初確定的工作目標(biāo)，解決審評(píng)積壓的各項(xiàng)舉措初顯成 效。（三）促進(jìn)行業(yè)良性發(fā)展2015年，藥審中心立足自身職能，遵循藥品注冊(cè)管理客觀規(guī)律，積極采取 措施推進(jìn)科學(xué)審評(píng)，促進(jìn)行業(yè)良性發(fā)展，努力做到更好地服務(wù)公眾。鼓勵(lì)創(chuàng)新藥研發(fā)。遵循創(chuàng)新藥研發(fā)規(guī)律，對(duì)申請(qǐng)臨床的創(chuàng)

7、新藥審評(píng)進(jìn)行了合 理優(yōu)化，推進(jìn)創(chuàng)新藥盡快進(jìn)入臨床試驗(yàn)，以切實(shí)鼓勵(lì)創(chuàng)新；針對(duì)創(chuàng)新藥上市申請(qǐng)， 重新修訂了化藥原料藥生產(chǎn)工藝信息表、化藥制劑生產(chǎn)工藝信息表及生 產(chǎn)工藝信息表確認(rèn)書(shū)三個(gè)文件的提交模版，提高了申報(bào)文件的質(zhì)量，縮短了新 藥的審評(píng)時(shí)間；完善國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”科技專(zhuān)項(xiàng)立項(xiàng)品種的優(yōu)先審評(píng)機(jī)制， 以鼓勵(lì)新藥創(chuàng)制。完善仿制藥審評(píng)。配合國(guó)家總局構(gòu)建仿制藥 BE備案機(jī)制，完成仿制藥 BE 備案平臺(tái)構(gòu)建，并投入使用；制定仿制藥審評(píng)報(bào)告模板和批件模板，突出研發(fā)者 主體責(zé)任，改進(jìn)審評(píng)組織模式，優(yōu)化審評(píng)流程；梳理重復(fù)申報(bào)嚴(yán)重的仿制藥清單， 提供總局發(fā)布，引導(dǎo)立題依據(jù)不科學(xué)、劑型或規(guī)格不合理、安全有效性存在問(wèn)

8、題 的品種不再申報(bào)；積極探索對(duì)高質(zhì)量仿制藥和臨床急需仿制藥實(shí)行優(yōu)先審評(píng)。加強(qiáng)溝通交流。完善日常咨詢(xún)制度，進(jìn)一步通過(guò)中心網(wǎng)站公開(kāi)審評(píng)信息； 完 善“申請(qǐng)人之窗”溝通交流的申請(qǐng)，以提高溝通交流的效率，全年共組織實(shí)施了 40次針對(duì)研發(fā)和審評(píng)過(guò)程中重大技術(shù)問(wèn)題的溝通交流；代擬起草了藥品技術(shù) 審評(píng)溝通交流管理辦法，并上網(wǎng)征求意見(jiàn)；召開(kāi)了腫瘤適應(yīng)癥創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn) 備案制度座談會(huì)、中藥審評(píng)改革專(zhuān)家座談會(huì)、疫苗審評(píng)專(zhuān)家座談會(huì)等會(huì)議，增進(jìn) 各方協(xié)作，共商鼓勵(lì)創(chuàng)新機(jī)制。推進(jìn)中藥審評(píng)改革。在深入分析當(dāng)前中藥審評(píng)面臨問(wèn)題的基礎(chǔ)上， 結(jié)合中藥 審評(píng)工作專(zhuān)家座談會(huì)意見(jiàn)，通過(guò)定期制定審評(píng)計(jì)劃、調(diào)整主審報(bào)告部門(mén)、強(qiáng)化適 應(yīng)癥

9、團(tuán)隊(duì)管理、改進(jìn)審評(píng)報(bào)告模板和審評(píng)理念、加強(qiáng)專(zhuān)家咨詢(xún)會(huì)管理、加快指導(dǎo) 原則制定發(fā)布等措施，全面開(kāi)展中藥審評(píng)改革，提高中藥審評(píng)效率和質(zhì)量，助力 中醫(yī)藥創(chuàng)新，促進(jìn)產(chǎn)業(yè)發(fā)展。二、2015年受理與審評(píng)情況2015年，藥審中心全年接收新注冊(cè)申請(qǐng) 8211個(gè)（以受理號(hào)計(jì)，下同）。與 既往年度接收注冊(cè)申請(qǐng)的比較情況見(jiàn)圖 1。圖E 20為年注冊(cè)申請(qǐng)接收情況與前三年比嶷近年來(lái)，化藥注冊(cè)申請(qǐng)的接收2015年接收注冊(cè)申請(qǐng)數(shù)量較2014年有所回落，但仍處于高位。其中化藥和 中藥接收量有所下降，生物制品接收量有所增加 量約占各年度接收總量的85%9601個(gè)，超過(guò)年度接收量13904676個(gè)，建議批準(zhǔn)上市3912015年，

10、藥審中心全年完成審評(píng)的注冊(cè)申請(qǐng)共 個(gè)，實(shí)現(xiàn)了完成量大于接收量。其中建議批準(zhǔn)臨床個(gè)，建議批準(zhǔn)補(bǔ)充申請(qǐng)1183個(gè)，建議批準(zhǔn)進(jìn)口再注冊(cè)143個(gè)，建議各類(lèi)不批準(zhǔn) 2208個(gè)，另有企業(yè)撤回等情況的注冊(cè)申請(qǐng) 1000個(gè)。2015年完成審評(píng)建議批準(zhǔn)上 市和批準(zhǔn)臨床的情況見(jiàn)表1 （不包括補(bǔ)充申請(qǐng)和進(jìn)口再注冊(cè)）：表1 2015年完成審評(píng)建議批準(zhǔn)上市和批準(zhǔn)臨床的各類(lèi)注冊(cè)申請(qǐng)情況畫(huà)復(fù)情呪活驟分渉務(wù)更請(qǐng)重復(fù)情況活蒔成分涉務(wù)更請(qǐng)100個(gè)申諳以上341420-對(duì)個(gè)E日請(qǐng)4811535QT9個(gè)申請(qǐng)17122110-19TE日請(qǐng)99131930-49個(gè)申請(qǐng)26992環(huán)申請(qǐng)燈8442312（一）2015年化藥受理和審評(píng)情況1.

11、 注冊(cè)申請(qǐng)的接收情況2015年，化藥各序列注冊(cè)申請(qǐng)接收情況如下:圖2 20巧年接收化藥注冊(cè)申請(qǐng)分類(lèi)情祝.2015年，新接收化藥注冊(cè)申請(qǐng)共7270個(gè)。其中驗(yàn)證性臨床、ANDA補(bǔ)充申 請(qǐng)三類(lèi)注冊(cè)申請(qǐng)占化藥全年接收量的 88.6%。與前三年比較，驗(yàn)證性臨床接收量逐年大幅增加，ANDA和補(bǔ)充申請(qǐng)下降較為明顯，具體見(jiàn)圖3。MM2年年 如輕年 2015毎3 2015年化藥各類(lèi)注那申請(qǐng)接收情況與前三年比較2. IND各治療領(lǐng)域接收注冊(cè)申請(qǐng)情況 4S仃曲彤刪5丹節(jié) W系氓匡旳巧門(mén)幡輔!1榭團(tuán)窗糠扶班谿樓曲U3晞対耳幣罰暑它程茁掛 ?«皆系現(xiàn)岳瞭持潔忙蓉變議醸陽(yáng) 口馬E竝唐 嗓謙 tlirAil弼忑麻

12、松胖胡國(guó)產(chǎn)IND4 20帖年接收到化藥nm由請(qǐng)的治療領(lǐng)域構(gòu)成&國(guó)產(chǎn)IND申報(bào)數(shù)量較多的治療領(lǐng)域有：抗腫瘤藥物、消化系統(tǒng)疾病藥物、內(nèi) 分泌系統(tǒng)藥物、風(fēng)濕性疾病及免疫藥物。國(guó)際多中心（含進(jìn)口 IND）申報(bào)數(shù)量較 多的治療領(lǐng)域主要集中在抗腫瘤藥物。對(duì)比國(guó)產(chǎn)和進(jìn)口 IND，相同的申報(bào)熱點(diǎn)是抗腫瘤領(lǐng)域，不同的是國(guó)內(nèi) IND申 報(bào)較多的風(fēng)濕性疾病及免疫藥物、消化系統(tǒng)疾病藥物、神經(jīng)系統(tǒng)藥物、抗感染藥 物等領(lǐng)域，幾乎沒(méi)有進(jìn)口 IND申報(bào)。3. 仿制藥重復(fù)申報(bào)的情況截至2015年底，待審的化藥 ANDA申請(qǐng)共7411個(gè)，占待審任務(wù)總量的42.9%, 涉及活性成分1027個(gè)。重復(fù)申報(bào)較嚴(yán)重的有94個(gè)活性成

13、分（待審任務(wù)量均在 20個(gè)受理號(hào)以上），涉及注冊(cè)申請(qǐng)3780個(gè)，占化藥ANDA總?cè)蝿?wù)量的51%其中 相同活性成分待審任務(wù)超過(guò)100個(gè)的有埃索美拉唑鈉、恩替卡韋、法舒地爾，其 中埃索美拉唑鈉和恩替卡韋兩個(gè)活性成分 2015年的新申請(qǐng)量仍位列前茅。表2化藥ANDA1復(fù)申報(bào)情況重復(fù)情況重復(fù)情阮活勰分100個(gè)申諳以上341420-29個(gè)申請(qǐng)4311535Q-99個(gè)耳耳請(qǐng)17122110-1打申請(qǐng)99131930-4 9TS航青26992臼請(qǐng)汨8442312截至2015年底，待審的化藥驗(yàn)證性臨床申請(qǐng)共 3590個(gè)，占待審任務(wù)總量的 20.8%，涉及活性成分660個(gè)。重復(fù)申報(bào)較嚴(yán)重的有40個(gè)活性成分（待審

14、任務(wù)量 均在20個(gè)受理號(hào)以上），涉及注冊(cè)申請(qǐng)1393個(gè)，占化藥驗(yàn)證性臨床總?cè)蝿?wù)量的 38.8%。其中相同活性成分待審任務(wù)超過(guò)50個(gè)的有沃替西汀、阿普斯特、阿考替 胺、曲格列汀、阿伐那非、阿法替尼、阿齊沙坦、卡格列凈。表3化藥驗(yàn)證性臨床重復(fù)申報(bào)情況重復(fù)情況噪分重復(fù)情況活勰分wr5Q個(gè)申請(qǐng)以上84772。-29個(gè)申請(qǐng)214934QT9個(gè)申請(qǐng)417010-W申請(qǐng)4966?孔-39個(gè)申請(qǐng)7厲31CI個(gè)申請(qǐng)以下57015304.審評(píng)完成情況2015年中心完成化藥審評(píng)8514個(gè)（以受理號(hào)計(jì)），具體情況見(jiàn)下表。 表4 2015年化藥審評(píng)完成情況口 1IND33226283S6驗(yàn)證性臨床20506324327

15、25NDAS32213722ANDA221599S3723585補(bǔ)充申請(qǐng)91T291iai1349進(jìn)再注冊(cè)1417241721復(fù)審212r s口 JF57401777978514有明確審評(píng)結(jié)論的注冊(cè)申請(qǐng)中， 批準(zhǔn)結(jié)論5740個(gè)，不批準(zhǔn)結(jié)論1977個(gè)，總 體不批準(zhǔn)率為25.6%。圖弓卻15年化藥各類(lèi)注地申請(qǐng)完成審評(píng)送局?jǐn)?shù)量與前三年比較口圖5顯示，2105年驗(yàn)證性臨床和ANDA（申請(qǐng)臨床試驗(yàn)）兩個(gè)任務(wù)序列完成 量大幅增加，IND、NDA和進(jìn)口再注冊(cè)兩個(gè)任務(wù)序列的完成量平穩(wěn)增加，補(bǔ)充申 請(qǐng)通道完成量下降明顯。（二）2015年中藥受理和審評(píng)情況1. 注冊(cè)申請(qǐng)的接收情況2015年，中藥各序列注冊(cè)申請(qǐng)接收

16、情況如下：圖&年接收巾藥注刪由諳分類(lèi)措況2015年，新接收中藥注冊(cè)申請(qǐng)共374個(gè)，各類(lèi)注冊(cè)申請(qǐng)接收情況與前三年比 較見(jiàn)下圖：W2012M20L3 年 u2014 112015：圖孑衣01弓年中藥各類(lèi)注咄申請(qǐng)接收惰況與前三年比較*2. 審評(píng)完成情況2015年中心完成中藥審評(píng)544個(gè)，具體情況見(jiàn)下表。 表5 2015年中藥審評(píng)完成情況批準(zhǔn)不批準(zhǔn)撤回等合計(jì)新藥臨床申請(qǐng)2222246新藥上市由諳774660仿制及改劑申請(qǐng)5420g83補(bǔ)充申請(qǐng)1899957345進(jìn)口再注冊(cè)3104復(fù)審4116合計(jì)2旳150LL5E44其中批準(zhǔn)的仿制及改劑型均為遺留品種。各類(lèi)注冊(cè)申請(qǐng)完成審評(píng)情況與前三 年比較見(jiàn)下

17、圖：年年 w201+ B2015圖君201呂年中藥各類(lèi)注冊(cè)申請(qǐng)完成審評(píng)送局?jǐn)?shù)量與前三年比較（三）2015年生物制品受理和審評(píng)情況1.注冊(cè)申請(qǐng)的接收情況2015年，生物制品各序列注冊(cè)申請(qǐng)接收情況如下：圖g 201E年接收生物制品注冊(cè)申請(qǐng)分類(lèi)情況新接收生物制品注冊(cè)申請(qǐng)共566個(gè)，各類(lèi)注冊(cè)申請(qǐng)接收情況與前三年比較見(jiàn) 下圖：hi旬竝年 SIR幻年 2014年_加帖牟圖10 20藥年生物制品各類(lèi)注冊(cè)申請(qǐng)接收情況與前三年比較+2.審評(píng)完成情況2015年中心完成生物制品審評(píng)543個(gè)，具體情況見(jiàn)下表。 表6 2015年生物制品審評(píng)完成情況批性1不批準(zhǔn)撤回等預(yù)防用3571254預(yù)防用ND A64212治療用IN

18、D11524:30169治療用NDA 139426補(bǔ)充申請(qǐng)201:'37'38276進(jìn)口再注冊(cè)5005復(fù)審1001厶誌匚A M37631濾543各類(lèi)注冊(cè)申請(qǐng)完成審評(píng)情況與前三年比較見(jiàn)下圖:ZML 辟2LL3 年 2014 年 02015 年圖11 2015年空物制品各翹冊(cè)申請(qǐng)完成車(chē)避送翩量與前三年比較三、2015年批準(zhǔn)的重要品種2015年，藥審中心及時(shí)完成了多個(gè)涉及重大公共衛(wèi)生領(lǐng)域、具有重要社會(huì) 價(jià)值品種的審評(píng)工作，為患者獲得最新治療手段提供了可能性，也為患者用藥可及性提供了重要保障。1. Ebola疫苗：我國(guó)自主研發(fā)的重組埃博拉疫苗，也是全球首個(gè) 2014基因 突變型埃博拉疫

19、苗。藥審中心按“特別審評(píng)程序”完成了該疫苗臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的 審評(píng)，獲得了世界衛(wèi)生組織（WH）西非國(guó)家和國(guó)際社會(huì)的一致好評(píng)。2. 口服I型III型脊髓灰質(zhì)炎減毒活疫苗（人二倍體細(xì)胞）：WH（全球消滅脊 髓灰質(zhì)炎戰(zhàn)略免疫規(guī)劃推薦的常用疫苗，藥審中心按照“特別審評(píng)程序”完成審 評(píng)并批準(zhǔn)了該疫苗的注冊(cè)上市，為實(shí)現(xiàn)WH（全球消滅脊髓灰質(zhì)炎戰(zhàn)略免疫規(guī)劃和 相關(guān)疫苗的可獲得性奠定了基礎(chǔ)。3. 腸道病毒71型滅活疫苗：我國(guó)自主研發(fā)的1類(lèi)新藥疫苗，用于刺激機(jī)體 產(chǎn)生抗腸道病毒71型（EV71）的免疫力，預(yù)防EV71感染所致的手足口病。藥審 中心按“特殊審評(píng)程序”完成了該疫苗審評(píng)并經(jīng)總局批準(zhǔn)上市，對(duì)有效降低我國(guó) 兒

20、童手足口病發(fā)病率和重癥死亡率具有重要意義。4. 注射用阿糖苷酶a:目前全球唯一批準(zhǔn)用于龐貝病的藥物。 龐貝病是一種 進(jìn)行性和致死性代謝性疾病，病情嚴(yán)重，特別是嬰兒型，病情進(jìn)展快，死亡率高， 目前國(guó)內(nèi)缺乏有效治療手段。該產(chǎn)品按孤兒藥評(píng)價(jià)要求及時(shí)完成審評(píng)并獲準(zhǔn)在我 國(guó)進(jìn)口上市，為我國(guó)龐貝病患者提供了一種有效的治療藥物。5. 門(mén)冬氨酸帕瑞肽注射液：目前全球唯一批準(zhǔn)的庫(kù)欣氏病對(duì)因治療藥物。 庫(kù) 欣病屬于罕見(jiàn)疾病，對(duì)于不能手術(shù)或手術(shù)不能治愈的患者數(shù)量更少， 且患者常伴 多種合并癥，死亡率高，目前國(guó)內(nèi)尚無(wú)有效的治療藥物。 該品種在我國(guó)的進(jìn)口上 市，為此類(lèi)患者提供新了的治療手段。6. 醋酸阿比特龍片：全球首個(gè)選擇性、不可逆甾體類(lèi)抑制劑，屬于全新作用 機(jī)制的前列腺癌治療藥物，用于去勢(shì)抵抗性轉(zhuǎn)移性前列腺癌 （mCRP）前列腺癌 是男性最常見(jiàn)的惡性腫瘤之一，近年來(lái)我國(guó)前列腺癌的發(fā)病率呈上升趨勢(shì)， 一旦 化療失敗，缺乏有效的治療手段，同時(shí)，還有部分患者不能耐受化療的毒性，因 此對(duì)該類(lèi)患者缺乏有效治療手段。該品種在我國(guó)上市，將填補(bǔ)現(xiàn)有mCRP患者治 療手