差異性、優(yōu)效性、等效性和非劣效性檢驗(yàn)的區(qū)別

1、差異性、優(yōu)效性、等效性和非劣效性檢驗(yàn)的區(qū)別在臨床研究工作中，我想大部分臨床研究者都聽說過優(yōu)效性、等效性和非劣效性檢驗(yàn)等，有很多人也很明白，但也有人尚不太清楚它們之間的區(qū)別，本期我們將和大家一起來討論這一問題。1、什么是差異性檢驗(yàn)？差異性檢驗(yàn)，大家天天都在用，其實(shí)大家的論文里大部分用的都是差異性檢驗(yàn)。比如獨(dú)立樣本t檢驗(yàn)，兩個可選的假設(shè)分別是A=B和AB。這就是差異性檢驗(yàn)，或者叫不等的檢驗(yàn)，意思就是A和B兩組有差異、不相等。什么意思呢？就是檢驗(yàn)A-B=0這一公式成立與否。比如同一批病人，我們隨機(jī)分成A和B組，然后檢驗(yàn)A組和B組患者血紅蛋白水平的高低，這就是差異性檢驗(yàn)。即A組和B組之間有差異，什么叫

2、有差異，就是兩組間的差異不等于0。跟上述內(nèi)容相反的是，當(dāng)我們將A組和B組之間的差異跟一個既定的值（）比較時，就產(chǎn)生了一系列的檢驗(yàn)，如優(yōu)效性、等效性和非劣效性檢驗(yàn)。下面這個圖可以先看一下：2、什么是優(yōu)效性、等效性和非劣效性檢驗(yàn)？上述三種檢驗(yàn)在臨床藥物試驗(yàn)中應(yīng)用最多，當(dāng)我們研制一種新藥物的時候我們總是盼著新藥的療效比較好，或者跟舊藥差不多。我想沒有人會盼著研制的新藥的療效差于舊的藥物，那么還研制它干嘛啊?；谏鲜鋈N情況，就提出了三個用于新藥臨床試驗(yàn)的檢驗(yàn)思路，分別是優(yōu)效性、等效性和非劣效性檢驗(yàn)。下面分別說明，先假設(shè)一個例子，某研究者要研究A藥與B藥的關(guān)系，他能夠接受的差值是。2.1 優(yōu)效性檢驗(yàn)研

3、究目的：A藥的效果好于B藥。研究假設(shè)：（1）無效假設(shè)：A-B；（2）備擇假設(shè)：A-B。備注：用來證實(shí)新藥A的效果好于舊藥B，來判斷新藥A上市的情況。它是一個單側(cè)的檢驗(yàn)。2.2 等效性檢驗(yàn)研究目的：A藥的效果等于B藥。研究假設(shè)：（1）無效假設(shè)：A-B-或A-B；（2）備擇假設(shè)：-A-B。備注：常用于同一活性成分的藥物之間的療效比較，證實(shí)的是A藥和B藥的療效相當(dāng)。它可以是單側(cè)也可以是雙側(cè)的檢驗(yàn)。2.3 非劣效性檢驗(yàn)研究目的：A藥的效果不差于于B藥。研究假設(shè)：（1）無效假設(shè)：A-B-；（2）備擇假設(shè)：A-B-。備注：如果A藥因給藥方便、耐受性好等原因，只要A藥的療效不差于B藥即可。非劣效性檢驗(yàn)的樣本量估算與等效性檢驗(yàn)基本一致，不同是非劣效檢驗(yàn)是單側(cè)檢驗(yàn)，而等效性檢驗(yàn)單側(cè)、雙側(cè)均可。說了那么多大家來看個圖吧，請注意該圖是以研究目的來分類：3、在優(yōu)效、等效和非劣效檢驗(yàn)中臨界值取多少合適？臨界值的大小應(yīng)該由臨床專家來確定，一般是從專業(yè)角度反復(fù)論證并結(jié)合。不同的研究、不同科室的課題應(yīng)該有自己的，如有人提出1血壓可取=5mmHg，膽固醇可取=0.52mmol/L（20mg/dl），白細(xì)胞可取=500個/mm3等，當(dāng)難以確定時，可酌情取1/5-1/2個