《新藥注冊特殊審批管理規(guī)定》

國家食品藥品監(jiān)督管理局出臺新藥注冊特殊審批管理規(guī)定為了鼓勵研究創(chuàng)制新藥和加強風險控制管理，國家食品藥品監(jiān)督管理局制定了新藥注冊特殊審批管理規(guī)定，今天正式頒布實施。該規(guī)定根據(jù)特殊審批的新藥注冊申請“早期介入、優(yōu)先審評、多渠道溝通交流、動態(tài)補充資料”的總體原則，詳細規(guī)定了新藥注冊特殊審批條件、程序和要求，明確了申請人在新藥注冊特殊審批過程中所具有的權利和須承擔的義務，充分體現(xiàn)了鼓勵創(chuàng)新和加強風險控制管理的特點，從而切實推進我國創(chuàng)新藥的研究與開發(fā)。一、哪些新藥注冊申請可以進入特殊審批的范疇特殊審批管理規(guī)定明確了四種情形屬于特殊審批的范疇:（一）未在國內(nèi)上市銷售的從植物、動物、礦物等物質(zhì)中提取的有效成分及其制劑，新發(fā)現(xiàn)的藥材及其制劑；（二）未在國內(nèi)外獲準上市的化學原料藥及其制劑、生物制品；（三）治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見病等疾病且具有明顯臨床治療優(yōu)勢的新藥；（四）治療尚無有效治療手段的疾病的新藥。主治病證未在國家批準的中成藥【功能主治】中收載的新藥，可以視為尚無有效治療手段的疾病的新藥。屬于情形（一）、（二）項的，藥品注冊申請人可以在提交新藥臨床試驗申請時提出特殊審批的申請，藥品審評中心應在5個工作日內(nèi)對其提交的申請資料予以確認。符合（三）、（四）項規(guī)定的藥物，申請人在其申報生產(chǎn)時方可提出特殊審批的申請，藥品審評中心應在接到特殊審批申請后20日內(nèi)組織專家會議審查，確定是否進入特殊審批。二、特殊審批“特”在哪里（一）單獨設立通道，優(yōu)先審評、審批。為了避免特殊審批新藥注冊申請與其他類型的注冊申請統(tǒng)一排序而導致延時，特殊審批管理規(guī)定將特殊審批設置為單獨通道，優(yōu)先保證特殊審批新藥注冊申請全過程的審評審批，并按藥品注冊管理辦法規(guī)定的時限完成。（二）建立適時介入、關鍵階段溝通交流的機制。一是在一定條件下，申請人可在注冊申請前就特殊審批的申請、重要的技術問題與藥品審評中心進行溝通與交流，為其研究結果的判斷提出參考；二是特殊審批新藥注冊申請在其技術審評、臨床試驗的過程中，均可與藥審中心就相關技術問題進行多渠道、多形式的交流，為研究的推進和結果的評價提供幫助。（三）設立多種途徑進行補充資料。鑒于特殊審批新藥注冊申請研究與評價的探索過程，根據(jù)創(chuàng)新藥物研發(fā)規(guī)律，在本管理規(guī)定中設立了多種便捷的途徑，允許進入特殊審批的新藥注冊申請補充資料。途徑包括：一是召開與申請人和專家的審評會議時直接提交對會議所討論問題的補充資料；二是申請人在其主動提出的溝通交流會之后，可對會議所討論的問題提交補充資料；三是重大安全性問題及時提交補充資料；四是按照正常的注冊程序，根據(jù)“補充資料通知”進行補充資料；五是允許服務于臨床的變更（資料的補充服務于臨床的變更），以提高注冊效率；六是考慮到創(chuàng)新藥注冊申請物研究的實際，將其補充資料的時間由普通申請的4個月延長到8個月。（四）明確與特別審批程序的銜接。當存在發(fā)生突發(fā)公共衛(wèi)生事件的威脅時，以及突發(fā)公共衛(wèi)生事件發(fā)生后，對突發(fā)公共衛(wèi)生事件應急處理所需新藥按照國家食品藥品監(jiān)督管理局藥品特別審批程序辦理。（五）其他鼓勵措施。在技術審評階段藥品審評中心將繼續(xù)保留現(xiàn)已實施的調(diào)集審評資源、優(yōu)先審評等相關措施。三、特殊審批的風險控制（一）建立特殊審批新藥注冊申請的退出機制。參考國際積累的藥物創(chuàng)新研發(fā)的經(jīng)驗數(shù)據(jù)，遵循創(chuàng)新藥研發(fā)的規(guī)律，本規(guī)定設計了相應的退出機制，原則性地規(guī)定了退出的幾種主要條件。退出機制的設計有利于各方面的風險控制，是控制風險的關鍵舉措。（二）申請進入特殊審批的新藥注冊申請，需對臨床試驗設計相應的風險控制方案。此類新藥注冊申請被批準上市后還需制定完備的風險控制方案，如未在規(guī)定時間內(nèi)履行承諾，且無充分的、可接受的理由，國家局可要求申請人限制該新藥的臨床使用乃至暫停生產(chǎn)和銷售。（三）建立特殊審批新藥注冊