中山市細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)專(zhuān)利導(dǎo)航分析報(bào)告

中山市細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)專(zhuān)利導(dǎo)航分析報(bào)告摘要取得了顯著的進(jìn)展。I產(chǎn)業(yè)的發(fā)展態(tài)勢(shì)。CRISPR/Cas9T細(xì)胞療法、CRISPR/Cas9CRISPR/Cas9等不斷發(fā)展，技術(shù)主題II發(fā)展。建立產(chǎn)業(yè)聯(lián)盟，并開(kāi)展知識(shí)產(chǎn)權(quán)運(yùn)營(yíng)活動(dòng)。III目錄摘要 I目錄 IV第一章概述 1研究背景、目的和范圍 1項(xiàng)目背景 1研究目的 3研究范圍 4細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)概況 6數(shù)據(jù)檢索 7技術(shù)分解 7數(shù)據(jù)檢索 9相關(guān)事項(xiàng)約定 9第二章細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀 12全球細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀 12全球市場(chǎng)規(guī)模 12全球產(chǎn)業(yè)格局 13全球代表性企業(yè) 17問(wèn)題與機(jī)遇 19中國(guó)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀 21國(guó)內(nèi)市場(chǎng)規(guī)模 21國(guó)內(nèi)競(jìng)爭(zhēng)格局 24國(guó)內(nèi)代表性企業(yè) 28問(wèn)題與機(jī)遇 29中山市細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀 30產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ) 30代表性企業(yè) 32發(fā)展動(dòng)向 34問(wèn)題與機(jī)遇 37IV第三章細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)政策方向 39世界細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)政策 39中國(guó)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)政策 41國(guó)家政策演化 41國(guó)家政策導(dǎo)向 47廣東省細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)政策 51中山細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)政策 54細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)重點(diǎn)城市政策 60第四章細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展方向?qū)Ш?64產(chǎn)業(yè)鏈與專(zhuān)利布局的關(guān)聯(lián)度分析 64從技術(shù)發(fā)展角度看產(chǎn)業(yè)與專(zhuān)利布局的關(guān)聯(lián)度 64從市場(chǎng)供需角度看產(chǎn)業(yè)與專(zhuān)利布局的關(guān)聯(lián)度 68從市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)地位看產(chǎn)業(yè)發(fā)展與專(zhuān)利布局的關(guān)聯(lián)度 69從全球產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)移看產(chǎn)業(yè)布局與專(zhuān)利布局的關(guān)聯(lián)度 70從國(guó)內(nèi)產(chǎn)業(yè)格局看產(chǎn)業(yè)與專(zhuān)利布局的關(guān)聯(lián)度 724.1.6小結(jié) 73產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭(zhēng)中的專(zhuān)利控制力 75發(fā)達(dá)國(guó)家/地區(qū)的專(zhuān)利技術(shù)控制力 75重點(diǎn)企業(yè)的高端產(chǎn)品控制力 81院校/研究所的專(zhuān)利控制力 87我國(guó)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)的專(zhuān)利技術(shù)控制力 934.2.5小結(jié) 99專(zhuān)利技術(shù)發(fā)展方向 100全球趨勢(shì)方向與調(diào)整 100發(fā)達(dá)國(guó)家/地區(qū)產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整方向 109重點(diǎn)企業(yè)產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整方向 123新進(jìn)入者研究新熱點(diǎn)方向 138協(xié)同創(chuàng)新熱點(diǎn)方向 143專(zhuān)利運(yùn)營(yíng)熱點(diǎn)方向 148V4.3.7小結(jié) 164第五章中山市細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展定位導(dǎo)航 166中山區(qū)域定位與競(jìng)爭(zhēng)力 166區(qū)域定位 166區(qū)域競(jìng)爭(zhēng)力 166產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)定位 169企業(yè)創(chuàng)新能力定位 172科研與院校定位 178創(chuàng)新人才儲(chǔ)備定位 182技術(shù)創(chuàng)新能力定位 188專(zhuān)利運(yùn)營(yíng)實(shí)力定位 190企業(yè)代表(中山康方生物醫(yī)藥有限公司) 193企業(yè)簡(jiǎn)介 193專(zhuān)利總體情況 193主要技術(shù) 195核心專(zhuān)利分析 1975.9總結(jié) 200第六章中山市細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展路徑導(dǎo)航 203目標(biāo)與基礎(chǔ) 203目標(biāo)與方向 203中山產(chǎn)業(yè)地位 209發(fā)展路徑 210產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)優(yōu)化路徑 210技術(shù)發(fā)展與引進(jìn)路徑 213企業(yè)培育或引進(jìn)路徑 216人才培育引進(jìn)路徑 229專(zhuān)利運(yùn)營(yíng)與布局路徑 234附錄 239附件1：全球重點(diǎn)企業(yè)（一級(jí)分支） 239VI附件2：全球重點(diǎn)院校/研究所（一級(jí)分支） 244附件3：全國(guó)重點(diǎn)企業(yè)（一級(jí)分支） 248附件4：全國(guó)重點(diǎn)院校/研究所（一級(jí)分支） 252附件5：深圳市重點(diǎn)企業(yè)和發(fā)明人（二級(jí)分支） 255附件6：深圳市重點(diǎn)科研機(jī)構(gòu)和科研人員（二級(jí)分支） 260附件7：潛在引進(jìn)龍頭企業(yè) 265附件8：全球人才引進(jìn)參考名單 266附件9：港澳機(jī)構(gòu)及人才引進(jìn)參考名單 267附件10：深圳市人才引進(jìn)參考名單 269附件11：中山市主要發(fā)明人TOP50 270附件12：中山市企業(yè)基本情況 274附件13：各主體的技術(shù)領(lǐng)域控制度 277附件14：各技術(shù)領(lǐng)域發(fā)展方向與熱點(diǎn) 278附件15：產(chǎn)業(yè)相關(guān)國(guó)家和地區(qū)各技術(shù)分支調(diào)整（一級(jí)分支） 279附件16：產(chǎn)業(yè)相關(guān)國(guó)家和地區(qū)各技術(shù)分支調(diào)整（二級(jí)分支） 280VII第一章概述研究背景、目的和范圍項(xiàng)目背景細(xì)胞與基因治療技術(shù)（CGT）涉及將特定的外源性遺傳物質(zhì)導(dǎo)入患者特定靶細(xì)胞，以調(diào)整基因表達(dá)或修復(fù)基因異常，從而改變細(xì)胞的生物學(xué)特性，實(shí)現(xiàn)治療目的。這一技術(shù)已成為全球醫(yī)藥領(lǐng)域中最具發(fā)展前景的前沿之一，對(duì)于多種疾病的治療展現(xiàn)出廣闊的潛力。盡管我國(guó)在細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域的發(fā)展起步較晚，目前仍處于初始階段，但得益于技術(shù)的持續(xù)創(chuàng)新和政策支持，該領(lǐng)域已展現(xiàn)出顯著的發(fā)展速度和巨大潛力，為我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)邁向新時(shí)代提供了助力。基因工程技術(shù)、表達(dá)載體以及基因遞送方法的不斷進(jìn)步，為CGT的發(fā)展開(kāi)辟了廣闊的創(chuàng)新空間。如表1-1所示，細(xì)胞與基因治療的發(fā)展歷程，技術(shù)的持續(xù)創(chuàng)新以及監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)，是推動(dòng)基因治療行業(yè)發(fā)展的關(guān)鍵因素。表1-1細(xì)胞與基因治療發(fā)展歷程時(shí)間事件影響1970年DNA重組實(shí)驗(yàn)首次成功標(biāo)志著基因工程時(shí)代的到來(lái)，為基因治療奠定了基礎(chǔ)1980年科學(xué)家首次嘗試使用病毒載體將基因?qū)肴梭w細(xì)胞基因治療早期的重要嘗試1990年美國(guó)進(jìn)行了全球首例以逆轉(zhuǎn)錄病毒為載體的基因治療臨床試驗(yàn)標(biāo)志著基因治療正式進(jìn)入臨床實(shí)踐階段1991年科學(xué)家首次對(duì)溶瘤病毒進(jìn)行了基因改造使溶瘤病毒治療成為可能2002年CAR-T證實(shí)CAR-T治療的可行性2005年深圳賽百諾重組p53腺病毒注射液獲NMPA批準(zhǔn)上市全球首個(gè)基因治療藥物12012年荷蘭UniQure公司的Glybera獲EMA批準(zhǔn)歐洲首個(gè)上市的基因治療物2013年CRISPR/CAS9促進(jìn)行業(yè)迎來(lái)發(fā)展高潮2017年美國(guó)諾華的KymriahFDACAR-T成為CGT商業(yè)化元年2021年復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液獲NMPA批準(zhǔn)中國(guó)首款商業(yè)化CAR-T產(chǎn)品20247月，國(guó)務(wù)院審議通過(guò)《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實(shí)施方案》，體現(xiàn)20249（2021-（社字〔2020〕2128號(hào)）和《廣東省培育未來(lái)生命健康產(chǎn)業(yè)集群行動(dòng)計(jì)劃》（粵科社字〔2024〕40號(hào)）等政策也對(duì)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展進(jìn)行了規(guī)劃。年20241群“十大艦隊(duì)”“大艦隊(duì)42024年10月9藥與健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展若干政策措施》（中府辦〔2024〕30號(hào)）從多個(gè)方面對(duì)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)進(jìn)行支持。多款針對(duì)不同適應(yīng)癥的細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品進(jìn)入上市申報(bào)階段或關(guān)鍵/確證性臨床研究階段，還有大量產(chǎn)品處于早期/探索性臨床試驗(yàn)階段或計(jì)劃申請(qǐng)注冊(cè)臨床動(dòng)產(chǎn)業(yè)發(fā)展。中山開(kāi)展細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)專(zhuān)利導(dǎo)航項(xiàng)目順應(yīng)產(chǎn)業(yè)發(fā)展趨勢(shì)。2研究目的明晰產(chǎn)業(yè)方向關(guān)企業(yè)和決策者能夠準(zhǔn)確把握產(chǎn)業(yè)發(fā)展方向，做出科學(xué)合理的決策。產(chǎn)業(yè)布局規(guī)劃分析專(zhuān)利分布考依據(jù)。評(píng)估競(jìng)爭(zhēng)格局和潛在機(jī)會(huì)，制定合理的產(chǎn)業(yè)布局策略。確定發(fā)展重點(diǎn)場(chǎng)需求，實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)資源的優(yōu)化配置和高效利用，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)的可持續(xù)發(fā)展。技術(shù)創(chuàng)新推動(dòng)識(shí)別核心技術(shù)指引。追蹤前沿技術(shù)增強(qiáng)在技術(shù)創(chuàng)新方面的前瞻性和競(jìng)爭(zhēng)力。攻克技術(shù)難題和思路，幫助企業(yè)突破技術(shù)瓶頸，提高技術(shù)創(chuàng)新的效率和成功率。企業(yè)競(jìng)爭(zhēng)提升掌握專(zhuān)利信息局，為企業(yè)制定知識(shí)產(chǎn)權(quán)戰(zhàn)略提供基礎(chǔ)數(shù)據(jù)。3加強(qiáng)知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)和維護(hù)，防止侵權(quán)行為的發(fā)生，保護(hù)企業(yè)的合法權(quán)益。提升核心競(jìng)爭(zhēng)力發(fā)展。支撐精準(zhǔn)招商研究范圍441-1利檢索截止日為2024年10月30日。20102014201520192020年至2024年。4圖1-1產(chǎn)業(yè)研究范圍5細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)概況細(xì)胞與基因治療（CellandGeneTherapy），是一種利用基因治療載體將外源的治療性基因轉(zhuǎn)導(dǎo)至細(xì)胞，再通過(guò)外源基因的轉(zhuǎn)錄和翻譯，改變細(xì)胞原有基因使致病基因失活；③導(dǎo)入新的或經(jīng)過(guò)改造的基因。細(xì)胞治療（T細(xì)胞、NK表1-2細(xì)胞治療相關(guān)部分上市產(chǎn)品及信息基因治療（DNACRISPR-Cas9。表1-3基因治療相關(guān)部分上市產(chǎn)品及信息CAR-T6保細(xì)胞與基因治療的成功。圖1-2以CAR-T為例的細(xì)胞基因治療工藝生產(chǎn)流程圖等。根據(jù)研發(fā)、生產(chǎn)的不同，CGTCRO（狹義為臨床研究組織，廣義為合同研究組織）、CMO（合同生產(chǎn)組織）、CDO（合同開(kāi)發(fā)組織M合同研發(fā)生產(chǎn)組織-CAR-NK數(shù)據(jù)檢索技術(shù)分解本項(xiàng)目針對(duì)當(dāng)前中山細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀以及中山市相關(guān)產(chǎn)業(yè)發(fā)展目1-4所示。7表1-4細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)技術(shù)分解表8數(shù)據(jù)檢索PatSnap1-5果可能存在輕微差異，但整體上保持一致。表1-5采用數(shù)據(jù)庫(kù)列表序號(hào)名稱(chēng)網(wǎng)址1智慧芽（PatSnap）全球?qū)＠麢z索數(shù)據(jù)庫(kù)/2廣東省知識(shí)產(chǎn)權(quán)公共信息綜合服務(wù)平臺(tái)/route/hostingplatform/search/searchIndex3歐洲專(zhuān)利局/4美國(guó)專(zhuān)利局/5日本專(zhuān)利局https://www.j-platpat.inpit.go.jp/6專(zhuān)利檢索與分析7韓國(guó)專(zhuān)利局http://www.kipris.or.kr/enghome/main.jsp相關(guān)事項(xiàng)約定由于發(fā)明專(zhuān)利申請(qǐng)自申請(qǐng)日（有優(yōu)先權(quán)日的自優(yōu)先權(quán)日）18個(gè)月（主動(dòng)要求提前公開(kāi)的除外（即公布日的滯后程度取決于審查周期長(zhǎng)短），PCT30（一）同族專(zhuān)利的約定同族專(zhuān)利：同一項(xiàng)發(fā)明創(chuàng)造在多個(gè)國(guó)家申請(qǐng)專(zhuān)利而產(chǎn)生的一組內(nèi)容相屬于同一專(zhuān)利族的多件專(zhuān)利申請(qǐng)可視為同一項(xiàng)技術(shù)。9（二）“件”和“項(xiàng)”的約定關(guān)于專(zhuān)利申請(qǐng)量統(tǒng)計(jì)中的“項(xiàng)”和“件”的說(shuō)明。果對(duì)應(yīng)于申請(qǐng)的件數(shù)。獻(xiàn)，計(jì)算為“1項(xiàng)”。11件或多件專(zhuān)利申請(qǐng)（三）主要申請(qǐng)人名稱(chēng)約定1-6所示。表1-6主要申請(qǐng)人名稱(chēng)企業(yè)名稱(chēng)總部注冊(cè)地址再生元制藥公司美國(guó)諾華股份有限公司瑞士弗哈夫曼拉羅切有限公司瑞士健泰科生物技術(shù)公司羅氏瑞士英麥提克生物技術(shù)股份有限公司（ImmaticsN.V.）荷蘭通用醫(yī)療公司美國(guó)布羅德研究所有限公司美國(guó)詹森生物科技公司（JanssenBiotech）強(qiáng)生公司美國(guó)安進(jìn)公司（AmgenInc.）美國(guó)達(dá)納法伯癌癥研究所股份有限公司美國(guó)比姆醫(yī)療股份有限公司（BEAMTherapeuticsInc.）美國(guó)世代生物公司（GenerationBio）美國(guó)旗艦創(chuàng)業(yè)股份有限公司（FlagshipPioneeringInnovationsVl）美國(guó)銳進(jìn)科斯生物股份有限公司（Regenxbio）美國(guó)百歐恩泰歐洲股份公司（BioNTechSE）德國(guó)艾歐凡斯生物治療公司（IovanceBiotherapeutics,Inc.）美國(guó)英特利亞醫(yī)療公司（IntelliaTherapeutics，Inc.)美國(guó)10伊盧米納劍橋有限公司（IlluminaCambridgeLimited）伊路米納有限公司英國(guó)克里斯珀醫(yī)療股份公司（CRISPRTherapeuticsAG）瑞士凱特制藥公司（KitePharma）吉利德科學(xué)公司美國(guó)朱諾治療股份有限公司（JunoTherapeutics,Inc.）百時(shí)美施貴寶公司美國(guó)沃雅戈治療公司（VoyagerTherapeutics）美國(guó)11第二章細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀全球細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀CGT其發(fā)展仍處于萌芽期。從最初的探索，經(jīng)歷曲折發(fā)展，再到近年來(lái)的技術(shù)爆發(fā)，CGT的每一步都伴隨著科研人員的不懈努力與技術(shù)革新。尤其是近十年，隨著基因編輯技術(shù)的成熟和應(yīng)用，CGT進(jìn)入了一個(gè)全新的發(fā)展階段。全球市場(chǎng)規(guī)模Frost&Sullivan所提供的數(shù)據(jù)及趨勢(shì)預(yù)20252025305億美元。CDMO（合同研發(fā)生產(chǎn)組織）市場(chǎng)的2025CDMO101元，2020-202534.9%。EvaluatePharma和BCG2024年全球大分子和生物技術(shù)治療市場(chǎng)規(guī)模為4300億美元。其中：表2-12024年全球大分子和生物技術(shù)治療市場(chǎng)規(guī)模及復(fù)合增長(zhǎng)率市場(chǎng)規(guī)模（億美元）占比（%）2018-2024年復(fù)合增長(zhǎng)率（%）單抗1935458重組產(chǎn)品1032241蛋白提取37897生物工程疫苗38799細(xì)胞治療172470基因治療129315012單抗結(jié)合物129335Frost&Sullivan可以看到細(xì)胞與基因治療的發(fā)展迅猛，值得一提的是，其中細(xì)胞治療領(lǐng)域的2018-202470%150%，遠(yuǎn)高于其他細(xì)分領(lǐng)域，顯示了行業(yè)聚焦領(lǐng)域轉(zhuǎn)移的跡象。全球產(chǎn)業(yè)格局全球細(xì)胞和基因治療的產(chǎn)業(yè)格局呈現(xiàn)出多維度的特點(diǎn)和動(dòng)態(tài)發(fā)展趨勢(shì)：地域分布500Squibb）等大型制推動(dòng)作用。產(chǎn)業(yè)鏈構(gòu)成亞太地區(qū)企業(yè)正加大研發(fā)投入，努力實(shí)現(xiàn)國(guó)產(chǎn)化，逐漸改變產(chǎn)業(yè)格局。13中游中游：CRO/CDMOLonza、Catalent等全球領(lǐng)先企業(yè)技術(shù)和服務(wù)競(jìng)

圖2-1細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)鏈圖譜CART細(xì)胞療法產(chǎn)品Kymriah具有較高知名度和市場(chǎng)份額。JunoTherapeuticsBluebirdBioCART產(chǎn)品。2021130020141.5201430%20186.1%20.6%48%，其在所有生命科學(xué)交易中的占比也持續(xù)提升，2023年10%20145%。這些數(shù)據(jù)充分顯示出業(yè)界對(duì)細(xì)胞和基因療法治療模式的信心與濃厚興趣。14圖2-2細(xì)胞和基因治療2014-2023年交易數(shù)量及占比產(chǎn)品獲批與臨床研究獲批數(shù)量翻倍：截至2024年6月底，全球共有85款細(xì)胞和基因療法獲批上市，與2013年相比翻倍以上，過(guò)去3年近30款獲批，2024年上半年獲批8個(gè)，2023年基本持平。上市產(chǎn)品主要集中在美國(guó)、中國(guó)、歐盟、加拿大、日本、期黑色素瘤、多發(fā)性骨髓瘤、血友病、杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥等。2-32023年全球獲批細(xì)胞和基因療法數(shù)目和類(lèi)型4053285項(xiàng)臨床試驗(yàn)啟動(dòng)，2023631項(xiàng)，主要集中在美國(guó)、中國(guó)等國(guó)家和地區(qū)。隨著臨床研5年有望迎來(lái)大規(guī)模上市熱潮。療法主15表2-22023-2024年獲批的細(xì)胞和基因治療序號(hào)作用機(jī)制或療法名稱(chēng)公司適應(yīng)癥獲批機(jī)構(gòu)獲批時(shí)間1TIL療法AmtagviLovance晚期黑色素瘤FDA2024.22BCMACAR-T澤沃基奧侖賽注射液科濟(jì)藥業(yè)復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者NMPA2024.33CD19CAR-TBreyanzBMS慢性淋巴細(xì)胞白血病和小淋巴細(xì)胞白血病FDA2024.34基因療法LenmeldyOrchardTherapeutics異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良FDA2024.35基因療法Beqvez輝瑞B(yǎng)成年人FDA2024.46mRNA疫苗mRESVIA(mRNA-1345)Moderna免受RSV感染引起的下呼吸道疾?。ā?0歲）FDA2024.57寡核苷酸端粒酶抑制劑RyteloGeron低危骨髓增生異常綜合征患者的輸血依賴性貧血FDA2024.68基因療法ElevidySareptaTherapeutics杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(4歲)FDA2024.69BCMACarvyktiJanssenBiotech復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤FDA202310CD34CasgevyVertexPharmaceuticals,CRISPRTherapeutics鐮狀細(xì)胞??；輸血依賴型地中海貧血FDA202311Micro-dystrophinElevidysSareptaTherapeutics杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥FDA202312凝血因子IXHemgenixCSLBehringB型血友病FDA202313胰島β細(xì)胞移植LantidraellTransⅠ型糖尿病FDA202314降低移植感染風(fēng)險(xiǎn)OmisirgeGamidaCell同種異體干細(xì)胞移植FDA202315凝血因子RoctavianBioMarinA型血友病FDA202316溶瘤病毒VyjuvekKrystalBiotech營(yíng)養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥FDA202317BCMA?？商K南京馴鹿生物骨髓成人患者復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性NMPA202316全球代表性企業(yè)隨著科學(xué)技術(shù)的不斷進(jìn)步，細(xì)胞與基因治療已成為當(dāng)今醫(yī)療領(lǐng)域最具潛力和創(chuàng)新性的發(fā)展方向之一。2023年?duì)I收排名全球前十大藥企均已布局細(xì)胞與基2023年細(xì)胞和基因治療的收入可見(jiàn)，目前市場(chǎng)呈現(xiàn)兩極分化嚴(yán)重CAR-T1510領(lǐng)域嶄露頭角，在癌癥免疫治療、罕見(jiàn)病基因治療等方面取得了重要突破。表2-3細(xì)胞和基因治療2023年銷(xiāo)售額排名新興企業(yè)：表2-4全球細(xì)胞和基因治療的代表性企業(yè)分析代表企業(yè)地區(qū)及地位技術(shù)平臺(tái)產(chǎn)品諾華Novartis總部位于瑞士，全球知名的跨國(guó)制藥企業(yè)基因治療CAR-T細(xì)胞治療KymriahCAR-T細(xì)胞療法，治療急性淋巴細(xì)胞白血病及大B細(xì)胞淋巴瘤，2023年銷(xiāo)售額可觀；基因治療產(chǎn)ZolgensmaFDA批準(zhǔn)治療脊髓性肌萎縮癥的產(chǎn)品吉利德科學(xué)Gilead-Sciences/KitePharma總部位于美國(guó)，KitePharma是其旗下專(zhuān)注于細(xì)胞治療的公司。CAR-T細(xì)胞治療BCAR-T細(xì)胞療法的廣泛應(yīng)用和發(fā)展，成為行業(yè)內(nèi)的標(biāo)桿產(chǎn)品之一，202315億美元。百時(shí)美施貴寶Bristol Myers總部位于美國(guó)，全球著名的生CAR-T細(xì)胞治療基因治療17Squibb物制藥公司Abecma和Breyanzi，后者2023年銷(xiāo)售占排行榜第7。羅氏Roche/SparkTherapeutics總部位于瑞士，全球領(lǐng)先的制藥和診斷公司，SparkTherapeutics其旗下專(zhuān)注于基因治療的公司基因治療Gyatuxmab治療B細(xì)胞淋巴瘤、neparvovec-rzyl）RPE65基因突變相關(guān)視2023年銷(xiāo)售前十名。Askbio（與拜耳合作）拜耳總部位于AAV技術(shù)先驅(qū)公司的Pro10?基于HEK293的懸浮細(xì)胞系，處于研發(fā)后期或上市初期階段。UniQure領(lǐng)域的重要企業(yè)基因治療擁有全球首款上市的AAV載體基因治療產(chǎn)品Glybera。Regenxbio性的企業(yè)基因治療，擁有NAV技術(shù)平臺(tái)專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)新型AAV載體，已開(kāi)發(fā)出100多種，在提升靶向性方面具有獨(dú)特的技術(shù)優(yōu)勢(shì)。Bluebirdbio美國(guó)，新興企業(yè)基因治療，慢病毒載體技術(shù)領(lǐng)先擁有市面上僅有的慢病毒載體基因治療產(chǎn)品Skysona多種遺傳性疾病，如鐮狀細(xì)胞病等。Vericel歐美，新興企業(yè)細(xì)胞治療產(chǎn)品針對(duì)性強(qiáng)，有治療嚴(yán)重?zé)齻腅picel和治療膝關(guān)節(jié)軟骨損傷的Maci。SangamoTherapeutics的基因編輯技術(shù)研發(fā)機(jī)構(gòu)之一鋅指蛋白技術(shù)，AAV載體技術(shù)，模塊化整合酶技術(shù)治療法布里病的基因療法（ST-920），一系列針對(duì)神經(jīng)系統(tǒng)疾病的潛在治療產(chǎn)品CRISPRTherapeutics瑞士-美國(guó)，基因編輯領(lǐng)域的先驅(qū)和領(lǐng)先企業(yè)之一CRISPR/Cas9因編輯技術(shù)，為基因編輯療法的發(fā)展奠定了重要基礎(chǔ)?；蚓庉嬎幬铩癈asgevy?（Exagamglogeneautotemcel）用于治療鐮狀細(xì)胞病（SCD）和輸血依賴性β地中Next-generationconditioning（下一代預(yù)處理Invivoeditingof體內(nèi)造血干細(xì)胞編輯）、CART、CAR-NK等多個(gè)在研產(chǎn)品IntelliaTherapeutics美國(guó)，最早利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)進(jìn)行藥物開(kāi)發(fā)的公司之一CRISPR/Cas9因編輯技術(shù)平臺(tái)NTLA-2002，用于治療遺傳性血管性水腫（HAE）的在研藥物。的治療希望和選擇，共同塑造著細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)的未來(lái)格局。18問(wèn)題與機(jī)遇技術(shù)層面的挑戰(zhàn)等方面不滿足要求，制約商業(yè)化生產(chǎn)。臨床層面的挑戰(zhàn)Glybera100監(jiān)管層面的挑戰(zhàn)全球監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)不一，政策穩(wěn)定性低。19患者可及性層面的挑戰(zhàn)Glybera100商業(yè)化層面的挑戰(zhàn)是一條艱難險(xiǎn)阻之路。環(huán)保方面的挑戰(zhàn)測(cè)系統(tǒng)。研發(fā)投入也讓公司在環(huán)保與競(jìng)爭(zhēng)力間權(quán)衡。新的機(jī)遇目前，全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)助力產(chǎn)品快速上市，監(jiān)管機(jī)構(gòu)推出加速舉措，如美國(guó)FDAEMA周期，為患者提供更多治療選擇。CGT研發(fā)費(fèi)用高，病毒載體生產(chǎn)難題多。CDMO快速發(fā)展，為企業(yè)提供多GMP同時(shí)，細(xì)胞和基因治療費(fèi)用高阻礙商業(yè)化，各方積極探索多元支付模式。如Zolgensma通過(guò)談判獲保險(xiǎn)覆蓋，銷(xiāo)售額突破，為商業(yè)化奠定基礎(chǔ)。20發(fā)展以及支付模式變革都將為其商業(yè)化帶來(lái)新希望。中國(guó)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀需求不斷增長(zhǎng)，未來(lái)中國(guó)細(xì)胞與基因治療市場(chǎng)規(guī)模仍將保持快速增長(zhǎng)趨勢(shì)。領(lǐng)域也進(jìn)入快速國(guó)內(nèi)市場(chǎng)規(guī)模細(xì)胞和基因治療市場(chǎng)規(guī)模在中國(guó)，在技術(shù)創(chuàng)新和政策扶持的雙重推動(dòng)下，CGT相關(guān)產(chǎn)品研發(fā)速度加億元，2025186.31億元。中國(guó)市場(chǎng)的快速崛起表明國(guó)內(nèi)在細(xì)胞位。圖2-42021-2025年中國(guó)CGT行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模預(yù)測(cè)趨勢(shì)圖21據(jù)統(tǒng)計(jì)，中國(guó)細(xì)胞基因治療產(chǎn)業(yè)規(guī)模2023年達(dá)到28.2億元，同比增長(zhǎng)98.9%，2022年增長(zhǎng)率有所下降。在產(chǎn)品結(jié)構(gòu)方面，細(xì)胞治療是中國(guó)細(xì)胞基因治療產(chǎn)20239.232.7%8.630.4%。基因治療的產(chǎn)業(yè)規(guī)模位列第3.914.0%。圖2-5細(xì)胞基因治療產(chǎn)業(yè)2021-2023年規(guī)模及產(chǎn)品結(jié)構(gòu)202740070%。其中，免疫細(xì)胞治療仍將是細(xì)胞基因治療產(chǎn)業(yè)規(guī)模最大的細(xì)分領(lǐng)域，干細(xì)胞治療穩(wěn)居第二。圖2-6細(xì)胞基因治療產(chǎn)業(yè)2023-2027年規(guī)模及產(chǎn)品結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)產(chǎn)業(yè)鏈上游市場(chǎng)規(guī)模22細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)鏈上游為原材料及設(shè)備，包含試劑與耗材、儀器與設(shè)備和CRO/CDMO服務(wù)商，還包括實(shí)驗(yàn)動(dòng)物等。生物試劑201820232023236.514.75%257.1億元。圖2-72018-2024年中國(guó)生物試劑市場(chǎng)規(guī)模預(yù)測(cè)趨勢(shì)圖細(xì)胞培養(yǎng)基商產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《2023-2029年全球與中國(guó)細(xì)胞培養(yǎng)基市場(chǎng)現(xiàn)狀及未來(lái)發(fā)展202342.6536.22%，2024年市場(chǎng)規(guī)模將增55.96億元。23圖2-8中國(guó)細(xì)胞培養(yǎng)基市場(chǎng)2019-2024年規(guī)模預(yù)測(cè)趨勢(shì)圖CDMOCDMO邁入高速發(fā)展階段。如圖，中商產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《2022-2027外包（CRO/CMO/CDMO）市場(chǎng)需求預(yù)測(cè)及發(fā)展趨勢(shì)前瞻報(bào)告》顯示，2023年CDMO79.81124.83元。圖2-9中國(guó)基因治療CDMO市場(chǎng)2019-2024年規(guī)模預(yù)測(cè)趨勢(shì)圖國(guó)內(nèi)競(jìng)爭(zhēng)格局CGT200310月，24醫(yī)療、合源生物的細(xì)胞治療產(chǎn)品相繼在國(guó)內(nèi)上市，其中傳奇生物自主研發(fā)的CAR-T產(chǎn)品西達(dá)基奧侖賽成為第一個(gè)成功出海美國(guó)的國(guó)產(chǎn)CAR-T產(chǎn)品。表2-5國(guó)內(nèi)獲得上市批準(zhǔn)的細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品產(chǎn)品名稱(chēng)藥物類(lèi)型適應(yīng)癥生產(chǎn)企業(yè)上市時(shí)間今又生/Gendicine腺病毒載體基因治療頭頸部鱗狀細(xì)胞癌深圳賽百諾2003年10月安柯瑞/Oncorine溶瘤腺病毒上海三維生物2005年4月Spinraza/諾西那生鈉注射液反義寡核苷酸(AS0)脊髓性肌萎縮癥(SMA)渤健/Biogen2016年12月奕凱達(dá)CAR-T大B細(xì)胞淋巴瘤復(fù)星凱特2021年6月倍諾達(dá)CAR-T大B細(xì)胞淋巴瘤藥明巨諾2021年9月?？商KCAR-T多發(fā)性骨髓瘤馴鹿生物/信達(dá)生物2023年6月源瑞達(dá)CAR-TB細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病合源生物2023年11月賽愷澤CAR-T多發(fā)性骨髓瘤科濟(jì)藥業(yè)2024年3月20個(gè)基因療法進(jìn)入臨床，適應(yīng)癥主要為包括血友病、地中海貧血等罕見(jiàn)病和黑色素瘤等腫瘤疾病。CAR-T25信達(dá)生物等。圖2-10基因治療臨床試驗(yàn)適應(yīng)癥領(lǐng)域分布情況CRO/CDMO領(lǐng)域也進(jìn)入快速發(fā)展期；設(shè)備耗材和試劑領(lǐng)域發(fā)展不足但市場(chǎng)潛力25圖2-11細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)鏈企業(yè)示意圖“卡脖子”難題，例如培養(yǎng)基、一次性生物反應(yīng)器等仍然被國(guó)外企業(yè)壟斷。博雅基因等。2-12以看出，具有明顯的區(qū)域性特征，主要集中在長(zhǎng)三角、北京、江蘇等地?；蛑委熎髽I(yè)。細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展提供了有力支持。保障等方面取得一定成果，但創(chuàng)新資源不足，企業(yè)規(guī)模相對(duì)較小。26西部的重慶擁有區(qū)域西部的重慶擁有區(qū)域擁有龍頭企業(yè)、專(zhuān)業(yè)院校和國(guó)家級(jí)實(shí)驗(yàn)室。圖2-12細(xì)胞和基因治療企業(yè)分布圖性特征，主要集中在長(zhǎng)三角、珠三角、京津冀等地。其中：長(zhǎng)三角地區(qū)海產(chǎn)業(yè)溢出效應(yīng)，在細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域快速崛起。珠三角地區(qū)的深圳市在細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域發(fā)展迅速，擁有多個(gè)產(chǎn)業(yè)園區(qū)，深圳國(guó)際生物谷是其重要的產(chǎn)業(yè)集聚區(qū)之一。該地區(qū)憑借其開(kāi)放的經(jīng)濟(jì)環(huán)境、先進(jìn)的制造業(yè)基礎(chǔ)和豐富的人才資源，吸引了大量企業(yè)入駐。京津冀地區(qū)展細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)。中部地區(qū)西南地區(qū)集聚發(fā)展格局，在細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)方面也有積極布局。27國(guó)內(nèi)代表性企業(yè)其中代表性企業(yè)見(jiàn)下表：表2-6中國(guó)細(xì)胞和基因治療的代表性企業(yè)分析企業(yè)名稱(chēng)地區(qū)及地位技術(shù)平臺(tái)/優(yōu)勢(shì)產(chǎn)品/管線華大基因1999年成立于深圳，2017測(cè)序平臺(tái)、質(zhì)譜平臺(tái)、基因云計(jì)算平臺(tái)、多組學(xué)數(shù)據(jù)挖掘系統(tǒng)等技術(shù)體系及資源庫(kù)。覆蓋生育健康、腫瘤防控、感染防控、慢病管理等，積極開(kāi)展基因健康篩查民生項(xiàng)目。傳奇生物2014年成立于南京，嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法方面處于領(lǐng)先水平的跨國(guó)生物制藥公司。獨(dú)特的納米抗體（VHH）CAR-T、（NK）γδT2022FDAMHLW年中國(guó)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。在研管線包括靶向?qū)嶓w瘤的CAR-T療法。和元生物2013上海市浦東新區(qū)國(guó)際醫(yī)學(xué)園區(qū)。CRO/CDMO企業(yè)方向，有細(xì)胞現(xiàn)貨庫(kù)。累計(jì)協(xié)助客戶獲得中美IND36及mRNA賽百諾基因位于深圳，1998年成立，2003年獲準(zhǔn)世界上第一個(gè)上市的基因治療藥物。病毒載體基因轉(zhuǎn)導(dǎo)系統(tǒng)和非病毒載體基因轉(zhuǎn)導(dǎo)系統(tǒng)兩大技術(shù)平臺(tái)。p53腺病毒注射液1998和心血管疾病的治療。復(fù)星凱特2017CAR-T中國(guó)。細(xì)胞治療：CAR-T我國(guó)首個(gè)細(xì)胞治療產(chǎn)品阿基侖賽注射液2021年獲批上市，20245民保等32項(xiàng)地區(qū)惠民保。恒潤(rùn)達(dá)生2015性血液病和實(shí)體腫瘤等治療領(lǐng)域。細(xì)胞治療：CAR-T、CAR-NK5個(gè)一類(lèi)創(chuàng)新型生（CAR-T注冊(cè)臨床批件、同時(shí)推進(jìn)國(guó)內(nèi)和國(guó)際的臨床試驗(yàn)。藥明康德2000年成立于江蘇，CRO2007年登陸紐交所，2018病毒載體生產(chǎn)（250L其他如溶瘤病毒、NKCRISPR/Cas9；在中國(guó)地區(qū)主要提供質(zhì)粒及病毒CDMO服務(wù)。金斯瑞生物科技2002設(shè)有法人實(shí)體。治療性抗體藥和基因與細(xì)胞治療，其中CGTCDMO業(yè)務(wù)涵蓋質(zhì)粒、病毒（AAV和LV）主營(yíng)大分子及CGTCDMO業(yè)務(wù)，提供質(zhì)粒、慢病毒、腺相關(guān)病毒等。紐福斯生物2011遺傳性視神經(jīng)病變的腺相關(guān)病毒（AAV）載體技術(shù)NR082（NMPAFDA件，中國(guó)首個(gè)正在Ⅲ期臨床28基因治療臨床研究。試驗(yàn)的基因治療藥物。2016年于武漢成立公NFS-02：是全球唯一在研針對(duì)ND1-LHON病的體內(nèi)基因治療行NMPA和FDA授予的臨床試驗(yàn)業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者。默示許可。問(wèn)題與機(jī)遇求。4668.34%，其中以治療血液惡性腫15.9%9.3%，印證了國(guó)內(nèi)細(xì)胞與基因治療呈現(xiàn)實(shí)用主義占主導(dǎo)的傾向，但也從側(cè)面反映了基礎(chǔ)性研發(fā)創(chuàng)新相對(duì)薄弱。CGT思路，進(jìn)行差異化設(shè)計(jì)，聚焦更多靶點(diǎn)和適應(yīng)癥。臨床研究進(jìn)展慢，Ⅰ期臨床試驗(yàn)占比較高，Ⅲ期臨床試驗(yàn)占比不足，監(jiān)管部門(mén)應(yīng)簡(jiǎn)化審批流程（包括倫理審查、遺傳資源審查等），提高臨床試驗(yàn)啟動(dòng)速度。1993年首次出臺(tái)相關(guān)監(jiān)管政策后，歷經(jīng)較長(zhǎng)時(shí)間的探索期。在“雙軌制”監(jiān)管體系下，醫(yī)院和企業(yè)的監(jiān)管路徑需要進(jìn)一步理清。29公開(kāi)，為行業(yè)發(fā)展賦能。目前醫(yī)保支付體系難以覆蓋高昂的細(xì)胞和基因治療限制了產(chǎn)品的市場(chǎng)推廣和應(yīng)用。新政策帶來(lái)的機(jī)遇202475的細(xì)胞和基因治療企業(yè)帶來(lái)機(jī)會(huì)。中山市細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)160CGT企業(yè)，包括細(xì)胞治療和干細(xì)胞治療，形成了小規(guī)模的產(chǎn)業(yè)集聚效應(yīng)。各企業(yè)吸引了研發(fā)人才，借助深中通道的資源優(yōu)勢(shì)，通過(guò)合作交流促進(jìn)技術(shù)創(chuàng)新和產(chǎn)品升級(jí)。細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。和CDMO建立了協(xié)同合作模式，促進(jìn)雙方共同發(fā)展。30中科中山藥物創(chuàng)新研究院作為中山市首家科研型省級(jí)事業(yè)單位，已獲國(guó)家發(fā)改委批復(fù)建設(shè)全省唯一的國(guó)家級(jí)創(chuàng)新型CMC&CMO服務(wù)平臺(tái)，中山藥創(chuàng)院致力于成為高水平、國(guó)際化的藥物研發(fā)高地?？蒲心芰θ瞬排囵B(yǎng)573創(chuàng)新型研發(fā)機(jī)構(gòu)：已獲批博士后科研工作站、廣東省高水平創(chuàng)新研究院、廣東省高水平新型研發(fā)機(jī)構(gòu)、廣東省博士工作站，建設(shè)已初具規(guī)?！，F(xiàn)已成功組建42個(gè)領(lǐng)軍人才團(tuán)隊(duì)（包括“杰青”獲得者10位；其中博導(dǎo)37人、碩導(dǎo)5人）。產(chǎn)業(yè)推動(dòng)15000產(chǎn)業(yè)服務(wù)與支持中山藥創(chuàng)院擁有藥效學(xué)新靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)與研發(fā)平臺(tái)，為大灣區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)提供了藥物代謝、產(chǎn)業(yè)發(fā)展貢獻(xiàn)加強(qiáng)國(guó)際合作：與新加坡科技研究局（A*STAR）旗下分子與細(xì)胞生物學(xué)研究所（IMCB）、合作共建“大灣區(qū)新藥發(fā)現(xiàn)國(guó)際研究中心”，提升細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)的國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力。未來(lái)規(guī)劃與展望31（簡(jiǎn)稱(chēng)“中山藥創(chuàng)院作為企業(yè)與高校、科研機(jī)構(gòu)等合作建設(shè)的創(chuàng)新平臺(tái)，為產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新提供技術(shù)支撐和研發(fā)環(huán)境?！罢a(chǎn)學(xué)研”融合：中山市政府積極作為，出臺(tái)了一系列相關(guān)政策。其中，《中山市支持生物醫(yī)藥與健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展若干政策措施》重點(diǎn)支持方向面的支持方式，《中山市健康醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)計(jì)劃（20182025年）》為產(chǎn)“十四五”典型代表，在細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)中發(fā)揮著至關(guān)重要的作用。代表性企業(yè)18業(yè)鏈節(jié)點(diǎn)上。 圖2-13實(shí)地考察3211000入達(dá)億元，而更多的企業(yè)還在初創(chuàng)期，主營(yíng)收入為零。A輪融資情況。如南模生物（如騰飛基因（如康天晟合MO（再到細(xì)胞治療（如君厚生物等多家企業(yè)）等多個(gè)環(huán)節(jié)。（CAR-TTCR-TDC技術(shù)方向）、干細(xì)胞治療、細(xì)胞采集與存儲(chǔ)等不同細(xì)分領(lǐng)域。（如騰飛基因（如康源基因（與相關(guān)領(lǐng)域國(guó)內(nèi)外領(lǐng)先企業(yè)對(duì)比）TCR-T領(lǐng)域擁有準(zhǔn)確鑒定TDCTCR-T細(xì)胞治療技術(shù)等。品牌優(yōu)勢(shì)明顯：如中山阿拉丁生物科技有限公司的海爾品牌背書(shū)。I（山）I期，SUPER-TCR-T處于臨床前?；驒z測(cè)領(lǐng)域（基因芯片法處于臨床前階段。中山究經(jīng)驗(yàn)。200多位由院士、泰山學(xué)者、臨床專(zhuān)家組建的顧問(wèn)團(tuán)隊(duì)和高水平博士碩士組建的臨床團(tuán)隊(duì)研發(fā)團(tuán)隊(duì)。33表2-7中山市細(xì)胞和基因治療代表企業(yè)企業(yè)名稱(chēng)技術(shù)平臺(tái)及定位產(chǎn)品優(yōu)勢(shì)廣東南模生物科技有限公司（健康基地）上游，實(shí)驗(yàn)動(dòng)物，專(zhuān)注于基因修飾動(dòng)物模型基因修飾動(dòng)物模型，尤其在免疫檢查點(diǎn)、阿爾茲海默癥、血友病等領(lǐng)域建立了人源化小鼠及相關(guān)疾病模型規(guī)模化的模型研發(fā)構(gòu)建能力和豐富的模型資源儲(chǔ)備，居國(guó)內(nèi)領(lǐng)先。廣東騰飛基因科技股份有限公司（健康產(chǎn)業(yè)基地）上游，檢測(cè)設(shè)備及檢測(cè)，微流控超多重qPCR系統(tǒng)微流控核酸擴(kuò)增儀、實(shí)時(shí)熒光PCR分析儀、試劑盒/基因科研檢測(cè)業(yè)務(wù)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，并實(shí)現(xiàn)了產(chǎn)品轉(zhuǎn)化。核心團(tuán)隊(duì)穩(wěn)定，具有廣泛的市場(chǎng)布局。中山康天晟合生物技術(shù)有限公司（健康基地）CDMO于細(xì)胞基因治療核心原料產(chǎn)業(yè)化。細(xì)胞基因治療一體化平臺(tái)，以及一站式無(wú)血清病毒包裝懸浮解決方案具有專(zhuān)利技術(shù)，特別是在無(wú)血清培養(yǎng)基的研發(fā)及GMP規(guī)?；a(chǎn)方面。廣東君厚生物醫(yī)藥有限公司（健康基地）專(zhuān)注于細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品及其原材料的生產(chǎn)、研發(fā)和檢測(cè)。CAR-T、TCR-T等免疫細(xì)胞治療技術(shù)，以及相關(guān)的基因編輯服務(wù)CAR-T逆病毒載體GMP工業(yè)化生產(chǎn)CDMO服務(wù)平臺(tái)，國(guó)內(nèi)領(lǐng)先歸氣丹生物醫(yī)藥（中山）有限公司（健康基地免疫細(xì)胞治療，尤其是CAR-T、CAR-NK技術(shù)的研發(fā)和應(yīng)用4個(gè)產(chǎn)品處于臨床前研究階段，主要針對(duì)治療血癌等免疫性疾病，ICG318CAR-T細(xì)胞注射液已準(zhǔn)備申報(bào)臨床Ⅰ期。CAR-T技術(shù)國(guó)際領(lǐng)先，CAR-T雙靶點(diǎn)技術(shù)已成功應(yīng)用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡中山領(lǐng)康時(shí)代生物科技有限公司（中山生命科學(xué)園）CDMO服務(wù)，IND藥學(xué)研發(fā)平臺(tái)、商業(yè)化生產(chǎn)平臺(tái)mRNA、CGT領(lǐng)域相關(guān)的質(zhì)粒研發(fā)及制備兩大平臺(tái)：哺乳動(dòng)物細(xì)胞表達(dá)平臺(tái)和微生物表達(dá)平臺(tái)，一站式服務(wù)。中山恒賽生物科技有限公司（中山生命科學(xué)園）樹(shù)突細(xì)胞疫苗（DC疫苗）腫瘤治療性樹(shù)突細(xì)胞疫苗，針對(duì)復(fù)發(fā)難治性腫瘤、傳染性疾病、自身免疫性疾病等，自主研發(fā)且擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，目前進(jìn)入臨床Ⅰ期中山阿拉丁生物科技有限公司（海爾生物科技（中山產(chǎn)業(yè)園細(xì)胞采集與存儲(chǔ)生物醫(yī)藥-細(xì)胞存儲(chǔ)技術(shù)、細(xì)胞制備技術(shù)華南地區(qū)首個(gè)區(qū)域細(xì)胞組織庫(kù)及細(xì)胞制備中心，其深低溫凍存技術(shù)打破國(guó)際壟斷，制定了中國(guó)相應(yīng)的全部標(biāo)準(zhǔn)艾一生命科技（廣東）有限公司（健康基地）干細(xì)胞與干細(xì)胞外泌體，再生醫(yī)學(xué)技術(shù)平臺(tái)，再生醫(yī)學(xué)檢測(cè)平臺(tái)特應(yīng)性皮炎的干細(xì)胞外泌體藥物具有知識(shí)產(chǎn)權(quán)，擁有兩個(gè)國(guó)際先進(jìn)的細(xì)胞技術(shù)平臺(tái)，包括外泌體提取純化技術(shù)和細(xì)胞治療平臺(tái)發(fā)展動(dòng)向投資與項(xiàng)目建設(shè)中山市在細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)的投資呈現(xiàn)出蓬勃發(fā)展的態(tài)勢(shì)。近年來(lái)，中山34瞄準(zhǔn)細(xì)胞和基因治療這條“百億賽道CAR-T胞和基因治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展注入了強(qiáng)大動(dòng)力。產(chǎn)業(yè)園區(qū)建設(shè)加速命科學(xué)園瞄準(zhǔn)生物醫(yī)藥技術(shù)前沿，重點(diǎn)招引以小分子、大分子及細(xì)胞基因治療CGTIVD物等多家行業(yè)前沿企業(yè)陸續(xù)進(jìn)駐?！俺惨P的效果正在顯現(xiàn)，已有泛恩生物、洲瓴醫(yī)療等首批簽約項(xiàng)目入駐。招商引資政策扶持與基金引導(dǎo)：202410月出臺(tái)了最新政策，《中山市支持生物醫(yī)藥與健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展若干政策措施》明確支持靶向細(xì)胞與基因治療，翠亨新區(qū)先后出臺(tái)《中山翠亨新區(qū)支持健康醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展辦法（暫行）》暫行1500010-20團(tuán)隊(duì)。20100億10100億元。此外，中山市健康基地集團(tuán)有限公司與西灣科創(chuàng)園共同組建園對(duì)接了一批細(xì)胞基因治療等研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化項(xiàng)目。35中山市在細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域成功簽約了眾多優(yōu)質(zhì)項(xiàng)目。510日，國(guó)家健康基地簽約了兩個(gè)長(zhǎng)三角優(yōu)質(zhì)落戶項(xiàng)目。其中，洲瓴試劑及耗材等產(chǎn)品的研發(fā)、生產(chǎn)及銷(xiāo)售等業(yè)務(wù)。9上海醫(yī)療器械有限公司作為T(mén)CRT細(xì)胞療法；洲瓴醫(yī)療擁有技術(shù)領(lǐng)先的COPD介入治療醫(yī)療器械。這些優(yōu)質(zhì)項(xiàng)目的簽約入駐，為中山市細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展增添了新動(dòng)力。重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域強(qiáng)勁的發(fā)展態(tài)勢(shì)。以康天晟合為代表的創(chuàng)新藥企，在細(xì)胞治療研發(fā)方面取得了顯著成果。目前，中山市還有多個(gè)在研的CGTTCR-T、CAR-TCAR-DC、CAR-DC疫苗、CAR-NK等多個(gè)方向。CGT等疫苗，為疾病預(yù)防和治療提供新的手段。CGTCOPD了國(guó)內(nèi)該領(lǐng)域的“空白”。市場(chǎng)拓展與品牌建設(shè)計(jì)劃，致力于成長(zhǎng)為細(xì)胞基因制備細(xì)分領(lǐng)域的獨(dú)角獸企業(yè)。騰飛基因也在美國(guó)GMP標(biāo)準(zhǔn)生產(chǎn)廠36年企業(yè)銷(xiāo)售額的增長(zhǎng)是因?yàn)榧?xì)胞株在國(guó)外接受程度非常高導(dǎo)致的。國(guó)際合作與交流建國(guó)際技術(shù)轉(zhuǎn)移人才培養(yǎng)基地以及設(shè)立國(guó)際協(xié)同創(chuàng)新中心等合作。問(wèn)題與機(jī)遇為其發(fā)展奠定基礎(chǔ)。但是在發(fā)展過(guò)程中面臨的問(wèn)題較為復(fù)雜，涉及人才、技術(shù)、CGT361盡管有“中山英才計(jì)劃”中山市的細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)在國(guó)內(nèi)市場(chǎng)具有一定37解和適應(yīng)，提升產(chǎn)品的質(zhì)量和安全性，以滿足國(guó)際市場(chǎng)的需求。諸多困難，但發(fā)展前景值得期待。38第三章細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)政策方向世界細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)政策政策。產(chǎn)品（Advancedtherapymedicinalproducts,以專(zhuān)門(mén)的規(guī)定對(duì)此類(lèi)產(chǎn)品CGT產(chǎn)品的加快審評(píng)審批制定了加速程序，其主要的法律法規(guī)依據(jù)為醫(yī)藥產(chǎn)品法(Medicinalproducts2001/83/EC醫(yī)療產(chǎn)品法規(guī)（Regulation(EC)No1394/2007），按集中審評(píng)程序?qū)徟?。通過(guò)審評(píng)的產(chǎn)品由人EMAEMA繼續(xù)檢測(cè)藥品的安全性和有效性。美國(guó)：CGT行業(yè)CommerceControlList(1C3511C3531C991來(lái)實(shí)施控制。美國(guó)衛(wèi)生與公共服務(wù)部（UnitedStatesDepartmentofHealthandHumanServices，HHS）下屬食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、美國(guó)人類(lèi)研究保護(hù)辦公室（OfficeforHumanResearchProtections，OHRP）、美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NationalInstitutesofHealth，NIH）共同負(fù)責(zé)美國(guó)基因藥物監(jiān)管工作。其中，F(xiàn)DA（CenterforBiologicsEvaluationandResearch，39CBER）及其子部門(mén)組織與先進(jìn)療法辦公室（OfficeofTissuesandAdvancedIND、NDA、BLA審查。表3-1美國(guó)細(xì)胞與基因治療行業(yè)相關(guān)政策政策名稱(chēng)發(fā)布時(shí)間發(fā)布主體政策內(nèi)容在研細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品臨床前評(píng)估（PreclinicalAssessmentofInvestigationalCellularandGeneTherapyProducts）2013FDA規(guī)定了細(xì)胞治療與基因治療產(chǎn)品都適用的臨床前研究需要考慮的問(wèn)題，包括臨床前研究目議、試驗(yàn)動(dòng)物物種選擇等。基于病毒或細(xì)菌的基因療法和溶瘤細(xì)胞的脫落研究設(shè)計(jì)和分析（DesignandAnalysisofSheddingStudiesforVirusorBacteria-BasedGeneTherapyandOncolyticProducts）2015FDA提供了如何以及何時(shí)收集脫落數(shù)據(jù)以及如何使用脫落數(shù)據(jù)來(lái)評(píng)估向未經(jīng)治療的個(gè)體傳播的可能性。用于基因療法的微生物載體的建議（RecommendationsforMicrobialVectorsUsedforGeneTherapy）2016FDA針對(duì)用于基因療法早期臨床試研究的建議。在產(chǎn)品制造和患者隨訪期間，測(cè)試逆轉(zhuǎn)錄病毒載體基因治療產(chǎn)品具有復(fù)制能力的逆轉(zhuǎn)錄病毒（TestingofRetroviralVector-BasedHumanGeneTherapyProductsforReplicationCompetentRetrovirusDuringProductManufactureandPatientFollow-up）2020FDA建議對(duì)復(fù)制型逆轉(zhuǎn)錄病毒(RCR)RCR的存轉(zhuǎn)錄病毒載體的基因治療產(chǎn)品的生產(chǎn)過(guò)程中以及對(duì)患者進(jìn)行RCR測(cè)試的方法?；虔煼ǖ呐R床研究設(shè)計(jì)（ClinicalStudyDesignforGeneTherapy）2021FDA提供了關(guān)于基因療法臨床研究點(diǎn)選擇、樣本大小和統(tǒng)計(jì)方法等。細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品的監(jiān)管框架（RegulatoryFrameworkforCellandGeneTherapyProducts）2022FDA描述了細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品的監(jiān)管框架，包括產(chǎn)品開(kāi)發(fā)、審批流程、上市后監(jiān)管等?；蛑委煯a(chǎn)品的長(zhǎng)期隨訪（Long-TermFollow-upforGeneTherapyProducts）2023FDA強(qiáng)調(diào)了基因治療產(chǎn)品上市后長(zhǎng)長(zhǎng)期安全性和有效性?；蛑委煯a(chǎn)品的制造和質(zhì)量控制（ManufacturingandQualityControlforGeneTherapyProducts）2024FDA提供了關(guān)于基因治療產(chǎn)品制造程、質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)和測(cè)試方法等。402013-2014年連續(xù)（JapaneseStandards負(fù)責(zé)安全性評(píng)價(jià)等行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)制定。德國(guó)：德國(guó)聯(lián)邦委員會(huì)（G-BA）對(duì)法定醫(yī)療保險(xiǎn)有廣泛的監(jiān)管權(quán)力，負(fù)責(zé)支持和資助結(jié)構(gòu)，以促進(jìn)關(guān)鍵參與者的聯(lián)網(wǎng)。韓國(guó)：2030100萬(wàn)億韓500研發(fā)計(jì)劃（2023-2028）100億美元用于生物醫(yī)藥研發(fā)；《2023年“生物醫(yī)藥創(chuàng)新增長(zhǎng)引擎”計(jì)劃》提出支持供市場(chǎng)分析、法律咨詢等服務(wù)。中國(guó)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)政策國(guó)家政策演化早期的自由發(fā)展階段（1993-2015年），政策初步搭建框架，產(chǎn)業(yè)自由探索，相關(guān)技術(shù)和研究逐步開(kāi)展。隨后的調(diào)整階段（2015-2017年），受政策調(diào)整和事件年-至今），在研發(fā)、生產(chǎn)等各環(huán)節(jié)都有明確政策指導(dǎo)，產(chǎn)業(yè)走向41成熟，創(chuàng)新產(chǎn)品不斷涌現(xiàn)，企業(yè)發(fā)展也更加規(guī)范有序?！繁?-2國(guó)家層面細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)相關(guān)政策》時(shí)間政策名稱(chēng)頒布主體關(guān)鍵要點(diǎn)2024《產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整指（2024年本國(guó)家發(fā)展和改革委員會(huì)2023細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品臨床相關(guān)溝通交流技術(shù)指導(dǎo)原則國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心適用于相關(guān)細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品研發(fā)注冊(cè)申報(bào)。明確主要研發(fā)節(jié)點(diǎn)溝通交流目的，如臨床試驗(yàn)申請(qǐng)前等。2023《關(guān)于進(jìn)一步完善中共中央、國(guó)加強(qiáng)醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)體系、公共衛(wèi)生應(yīng)急管理、信息技醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)體系務(wù)院術(shù)支撐、分級(jí)診療與醫(yī)聯(lián)體建設(shè)，發(fā)展組學(xué)技術(shù)、干的意見(jiàn)》細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)、新型疫苗、生物治療、精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)等醫(yī)學(xué)前沿技術(shù)。2023《中國(guó)禁止出口限商務(wù)部2023171項(xiàng)，即制出口技術(shù)目錄》用于人的細(xì)胞克隆和基因編輯技術(shù)。2022《嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)治療產(chǎn)品申報(bào)上市臨床風(fēng)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心列舉了CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品可能存在的安全性風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃技術(shù)指導(dǎo)原則》2022《體內(nèi)基因治療產(chǎn)國(guó)家藥品監(jiān)督為基因治療產(chǎn)品的研發(fā)、生產(chǎn)、質(zhì)量控制和評(píng)價(jià)提品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)管理局藥品審供了詳細(xì)的指導(dǎo)和技術(shù)要求。技術(shù)指導(dǎo)原則(試行》評(píng)中心2022《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)國(guó)家藥品監(jiān)督規(guī)范和指導(dǎo)免疫細(xì)胞及體外基因修飾產(chǎn)品的藥學(xué)研品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)管理局藥品審發(fā)、生產(chǎn)和注冊(cè)。技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》評(píng)中心2021《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)國(guó)家藥品監(jiān)督為該類(lèi)產(chǎn)品開(kāi)展臨床實(shí)驗(yàn)的總體規(guī)劃、實(shí)驗(yàn)方案設(shè)品臨床實(shí)驗(yàn)技術(shù)指管理局藥品藥計(jì)、實(shí)驗(yàn)實(shí)施和數(shù)據(jù)分析等方面提供必要的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》審中心導(dǎo)。2021《基因治療產(chǎn)品非國(guó)家藥品監(jiān)督要求在研發(fā)過(guò)程中綜合考慮產(chǎn)品特性、動(dòng)物模型的臨床研究與評(píng)價(jià)技管理局藥品審選擇、劑量設(shè)計(jì)、給藥方案等多方面因素，以確保術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》評(píng)中心臨床試驗(yàn)的安全性和有效性。422020《生物制品注冊(cè)分類(lèi)及申報(bào)資料要求》國(guó)家藥品監(jiān)督管理局明確了細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品研發(fā)和申報(bào)的注冊(cè)分類(lèi)和資料要求。2019《體細(xì)胞治療臨床國(guó)家衛(wèi)生健康體細(xì)胞療法允許在備案醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)用。研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管委辦公廳理辦法(試行)》2018《醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)國(guó)家衛(wèi)生健康將基因治療技術(shù)歸入第三類(lèi)醫(yī)療技術(shù)目錄。用管理辦法》委員會(huì)2017《細(xì)胞治療產(chǎn)品研國(guó)家食品藥品指出細(xì)胞療法和基因療法按照生物制品管理。明確細(xì)究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)監(jiān)管總局胞療法藥學(xué)研究、非臨床研究、臨床研究標(biāo)準(zhǔn)，規(guī)范原則(試行)》和指導(dǎo)其按照藥品管理規(guī)范進(jìn)行研究、開(kāi)發(fā)與評(píng)價(jià)。2016《“十三五”國(guó)家科技創(chuàng)新規(guī)劃》國(guó)務(wù)院2016“魏則西”事件國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生國(guó)家衛(wèi)計(jì)委暫停所有未經(jīng)批準(zhǔn)的第三類(lèi)醫(yī)療技術(shù)的委臨床應(yīng)用，明確要求所有免疫治療技術(shù)僅可用于臨床研究。2015《干細(xì)胞臨床研究國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生提出對(duì)于干細(xì)胞治療臨床研究的申報(bào)要求和規(guī)范。管理辦法（試行）》委、國(guó)家食品藥品監(jiān)管總局2015《關(guān)于取消非行政國(guó)務(wù)院取消第三類(lèi)醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用準(zhǔn)入審批，強(qiáng)化第三類(lèi)許可審批事項(xiàng)決定》醫(yī)療技術(shù)事中事后監(jiān)管

技術(shù)指導(dǎo)原則》

國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局

為人類(lèi)基因治療研究和劑型質(zhì)量控制提供技術(shù)指導(dǎo)國(guó)家食品藥品國(guó)家食品藥品為人類(lèi)基因治療研究和劑型質(zhì)量控制提供技術(shù)指導(dǎo)監(jiān)督管理局《人類(lèi)基因治療研究和劑型質(zhì)量控制技術(shù)指導(dǎo)原則》2003

究質(zhì)控要點(diǎn)》

衛(wèi)生部 為人體細(xì)胞及基因治療臨床研究提供考慮要點(diǎn)一、自由發(fā)展階段（1993-2015年）1.政策環(huán)境早期探索框架搭建199343相關(guān)臨床研究時(shí)有了基本的遵循原則。2003因?qū)氲姆椒?、治療效果的評(píng)估以及劑型的質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)等內(nèi)容。多領(lǐng)域規(guī)范補(bǔ)充了更廣泛的規(guī)范框架，涉及到倫理道德、技術(shù)應(yīng)用范圍等多個(gè)方面的規(guī)范。產(chǎn)業(yè)發(fā)展技術(shù)研究起步（受損組織，或者利用基因治療技術(shù)來(lái)糾正某些遺傳性疾病的基因缺陷。市場(chǎng)初步形成定的經(jīng)濟(jì)基礎(chǔ)。二、調(diào)整階段（2015-2017年）1政策環(huán)境臨床研究規(guī)范加強(qiáng)2015年，《干細(xì)胞臨床研究管理措施》的出臺(tái)，針對(duì)干細(xì)胞臨床研究這一44內(nèi)容，使得干細(xì)胞臨床研究更加有序和規(guī)范。者的權(quán)益得到充分保護(hù)，研究的目的和方法符合倫理道德標(biāo)準(zhǔn)。安全管理意識(shí)提升棄物的處理等環(huán)節(jié)進(jìn)行嚴(yán)格監(jiān)管，防止發(fā)生生物安全事故。事件引發(fā)政策收緊2016的業(yè)務(wù)范圍和研究方向，對(duì)行業(yè)的發(fā)展速度和格局產(chǎn)生了重大影響。2.產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)范反思與調(diào)整合政策要求，調(diào)整研究方向和重點(diǎn)。發(fā)展速度放緩由于政策收緊和市場(chǎng)信心受到一定程度的沖擊，行業(yè)的發(fā)展速度有所放緩。一些原本計(jì)劃開(kāi)展臨床應(yīng)用的項(xiàng)目被推遲，新研究項(xiàng)目的啟動(dòng)也變得更加謹(jǐn)慎。投資者對(duì)行業(yè)的態(tài)度也從積極樂(lè)觀轉(zhuǎn)為觀望，資金投入相對(duì)減少，這在一定程度上制約了行業(yè)的快速發(fā)展。三、規(guī)范化發(fā)展階段（2017年-至今）45政策環(huán)境遺傳資源管理規(guī)范2023供了法律保障。產(chǎn)品研發(fā)指導(dǎo)細(xì)化2022年，《基因治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》和《基因轉(zhuǎn)導(dǎo)與產(chǎn)品的研發(fā)工作，提高產(chǎn)品質(zhì)量和研發(fā)效率。2021年，《基因治療產(chǎn)品非臨床研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》要求在持。臨床溝通交流指導(dǎo)原則發(fā)布202312在不同研發(fā)節(jié)點(diǎn)溝通交流目的方面，強(qiáng)調(diào)了各階段需解決的關(guān)鍵技術(shù)問(wèn)題，如臨床試驗(yàn)申請(qǐng)前需確定資料完整性和試驗(yàn)可行性，關(guān)鍵/確證性臨床試驗(yàn)啟動(dòng)前需探討現(xiàn)有數(shù)據(jù)對(duì)試驗(yàn)的支持以及方案討論，上市許可申請(qǐng)前需探討現(xiàn)有研究數(shù)據(jù)是否滿足上市技術(shù)要求等。溝通交流的重點(diǎn)項(xiàng)目涵蓋立題依據(jù)、臨床研發(fā)計(jì)劃和臨床試驗(yàn)方案、風(fēng)險(xiǎn)管46理計(jì)劃、已完成臨床試驗(yàn)的總結(jié)等多個(gè)方面。立題依據(jù)要求闡述產(chǎn)品設(shè)計(jì)原理、產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)范發(fā)展軌道確立創(chuàng)新產(chǎn)品涌現(xiàn)治療技術(shù)如CAR-T中展現(xiàn)出了強(qiáng)大的治療潛力。企業(yè)發(fā)展規(guī)范有序促進(jìn)了資源的合理配置和企業(yè)的優(yōu)勝劣汰。國(guó)家政策導(dǎo)向ROSTCM6對(duì)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)國(guó)家政策進(jìn)行詞頻和網(wǎng)絡(luò)分析ROSTCM647表3-3國(guó)家細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)相關(guān)政策高頻詞關(guān)鍵詞詞頻關(guān)鍵詞詞頻關(guān)鍵詞詞頻細(xì)胞717生物185制品124基因636臨床試驗(yàn)174包裝113病毒620試驗(yàn)172有效113臨床507分析165條件106技術(shù)412資源159影響103風(fēng)險(xiǎn)338人類(lèi)151動(dòng)物100安全271標(biāo)準(zhǔn)141制備100工藝253建立135免疫99過(guò)程218表達(dá)131人員88方法192作用129反應(yīng)84評(píng)估186建議127藥品84圖3-1國(guó)家層面細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)政策語(yǔ)義網(wǎng)絡(luò)圖結(jié)合詞頻（表3-2）和語(yǔ)義網(wǎng)絡(luò)圖（圖3-1），我們可以歸納出國(guó)家細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)政策特征和方向。強(qiáng)調(diào)技術(shù)研發(fā)與創(chuàng)新的核心地位國(guó)家層面的政策在細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)的技術(shù)研發(fā)與創(chuàng)新方面給予了高度重視，涵蓋從基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用的各個(gè)環(huán)節(jié)?！凹夹g(shù)”相關(guān)高頻詞出現(xiàn)頻次高，如“技術(shù)”一詞出現(xiàn)412次，“工藝”出現(xiàn)253次，“方法”出現(xiàn)192次，“過(guò)程”出現(xiàn)218次。政策中體現(xiàn)了對(duì)不同技術(shù)層面的關(guān)注，例如《“十三五”國(guó)家科技創(chuàng)新規(guī)劃》提出發(fā)展免疫治療、基因治療、細(xì)胞治療、干細(xì)胞和再生醫(yī)學(xué)等48量控制和評(píng)價(jià)提供了詳細(xì)的指導(dǎo)和技術(shù)要求。突出臨床應(yīng)用的關(guān)鍵作用“臨床”出現(xiàn)507臨床試驗(yàn)”出現(xiàn)174政策包括《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法(試行)》允許體細(xì)胞療法在備案醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)用；《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床突驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》為免指導(dǎo)原則(試行)》要求在研發(fā)過(guò)程中考慮確保臨床試驗(yàn)安全性和有效性的因素。注重風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估與安全保障“風(fēng)險(xiǎn)”338次，“安全”277次，而且處在語(yǔ)義網(wǎng)絡(luò)圖的中心位置，T細(xì)胞(CART)治療產(chǎn)品申報(bào)上市臨床風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃技術(shù)指導(dǎo)原則》列舉了CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品的風(fēng)險(xiǎn)及防控措施；《生物技術(shù)研究和開(kāi)發(fā)的安全性管理的措施》關(guān)注技術(shù)研發(fā)過(guò)程中的安全問(wèn)題。重視標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范與質(zhì)量控制“準(zhǔn)”（141次）、“工藝”（253次）和“制備”（100次）的詞頻表明政策對(duì)產(chǎn)品質(zhì)與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》明確細(xì)胞療法和基因療法按照生物制品管理，并胞和基因治療產(chǎn)品的注冊(cè)分類(lèi)和資料要求。關(guān)注生物資源的合理利用與保護(hù)政策涉及對(duì)生物資源的利用及保護(hù)，以保障產(chǎn)業(yè)的可持續(xù)發(fā)展。“生物”出現(xiàn)185次。比如《中國(guó)禁止出口限制出口技術(shù)目錄》將用于人的細(xì)胞克隆和基49因編輯技術(shù)列為禁限技術(shù)，體現(xiàn)了對(duì)生物資源相關(guān)技術(shù)合理利用和保護(hù)的關(guān)注。表3-4國(guó)家細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)主要政策導(dǎo)向一級(jí)分類(lèi)二級(jí)分類(lèi)三級(jí)分類(lèi)描述政策出處重點(diǎn)支持領(lǐng)域細(xì)胞與基因治療基礎(chǔ)研究細(xì)胞生物學(xué)研究鼓勵(lì)對(duì)細(xì)胞特性、分化機(jī)制等方面的研究，為細(xì)胞治療提供理論基礎(chǔ)《十三五國(guó)家科技創(chuàng)新規(guī)劃》等基因編輯技術(shù)研究推動(dòng)基因編輯工具的開(kāi)發(fā)和優(yōu)化，提高基因治療的精準(zhǔn)性基因治療產(chǎn)品相關(guān)指導(dǎo)原則等疾病機(jī)制研究強(qiáng)調(diào)對(duì)各類(lèi)疾病在細(xì)胞和基因?qū)用姘l(fā)病機(jī)制的研究，以確定治療靶點(diǎn)相關(guān)政策鼓勵(lì)疾病機(jī)制研究方面細(xì)胞與基因治療臨床研究細(xì)胞治療臨床研究規(guī)范規(guī)范細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)流程，確保科學(xué)性和安全性，如明確試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)、實(shí)施和數(shù)據(jù)分析等方面的要求《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法（試行）》等基因治療臨床研究規(guī)范制定基因治療產(chǎn)品臨床研究指導(dǎo)原則，綜合考慮產(chǎn)品特性、動(dòng)物模型等多方面因素，促進(jìn)臨床研究有序開(kāi)展《基因治療產(chǎn)品非臨導(dǎo)原則（試行）細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品研發(fā)細(xì)胞培養(yǎng)技術(shù)研發(fā)支持高效、大規(guī)模的細(xì)胞培養(yǎng)技術(shù)研發(fā)，提高細(xì)胞產(chǎn)量和質(zhì)量《產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整指導(dǎo)目錄（2024年本）》等基因載體構(gòu)建研發(fā)推動(dòng)基因載體構(gòu)建的創(chuàng)新與優(yōu)化，增強(qiáng)基因傳遞的效率和穩(wěn)定性相關(guān)基因治療產(chǎn)品研發(fā)政策產(chǎn)品質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)建立建立嚴(yán)格的產(chǎn)品質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)，保證細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品的有效性和安全性《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等制造工藝細(xì)胞培養(yǎng)工藝鼓勵(lì)高效、大規(guī)模的細(xì)胞培養(yǎng)技術(shù)研發(fā)，提高細(xì)胞產(chǎn)量和質(zhì)量《產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整指導(dǎo)目錄（2024年本）》等基因載體構(gòu)建工藝推動(dòng)基因載體構(gòu)建的創(chuàng)新與優(yōu)化，增強(qiáng)基因傳遞的效率和穩(wěn)定性相關(guān)基因治療產(chǎn)品研發(fā)政策產(chǎn)品質(zhì)量控制工藝建立嚴(yán)格的產(chǎn)品質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)，保證細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品的有效性和安全性《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等市場(chǎng)需求熱點(diǎn)疾病治療應(yīng)用腫瘤治療大力促進(jìn)細(xì)胞與基因治療在腫瘤治療中的應(yīng)用，涵蓋靶向治療、免疫治療等多種方式，提高腫瘤治療效果，為腫瘤患者帶來(lái)更多治療選擇《關(guān)于進(jìn)一步完善醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)體系的意見(jiàn)》等罕見(jiàn)病治療積極鼓勵(lì)將細(xì)胞與基因治療應(yīng)用于罕見(jiàn)病治療，鑒于罕見(jiàn)病治療的特殊性和困難性，為罕見(jiàn)病患者提供新的治療途徑和希望《關(guān)于進(jìn)一步完善醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)體系的意見(jiàn)》等慢性疾病治療探索細(xì)胞與基因治療在慢性疾病治療中的應(yīng)用潛力，例如心血管疾病、在糖尿病等常見(jiàn)慢性疾病，拓寬細(xì)胞與基因治療的應(yīng)用范圍《關(guān)于進(jìn)一步完善醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)體系的意見(jiàn)》等技術(shù)革新與產(chǎn)業(yè)升級(jí)方向研發(fā)與創(chuàng)新基礎(chǔ)研究加強(qiáng)加強(qiáng)細(xì)胞與基因治療相關(guān)基礎(chǔ)研究，為技術(shù)創(chuàng)新提供理論支撐《十三五國(guó)家科技創(chuàng)新規(guī)劃》等應(yīng)用技術(shù)開(kāi)發(fā)鼓勵(lì)將基礎(chǔ)研究成果轉(zhuǎn)化為實(shí)際應(yīng)用相關(guān)政策鼓勵(lì)應(yīng)用技術(shù)開(kāi)發(fā)工藝技術(shù)創(chuàng)新推動(dòng)工藝技術(shù)創(chuàng)新，包括細(xì)胞培養(yǎng)技術(shù)、基因載體構(gòu)建技術(shù)等方面的創(chuàng)新，提高生產(chǎn)效率和產(chǎn)品質(zhì)量《產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整指導(dǎo)目錄（2024年本）》等產(chǎn)業(yè)布局優(yōu)化產(chǎn)業(yè)園區(qū)建設(shè)規(guī)劃建設(shè)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)園區(qū)，吸引相關(guān)企業(yè)聚集，形成產(chǎn)業(yè)集群，發(fā)揮產(chǎn)業(yè)集聚效應(yīng)《關(guān)于進(jìn)一步完善醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)體系的意見(jiàn)》等區(qū)域協(xié)同發(fā)展推動(dòng)不同地區(qū)在細(xì)胞與基因療產(chǎn)業(yè)上的協(xié)同合作，實(shí)現(xiàn)資源共享和優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)《關(guān)于進(jìn)一步完善醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)體系的意見(jiàn)》等質(zhì)量與可靠性提升質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)建立建立嚴(yán)格的質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)，涵蓋產(chǎn)品研發(fā)、生產(chǎn)、臨床應(yīng)用等各個(gè)環(huán)節(jié)，確保產(chǎn)品質(zhì)量《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等生物資源管理規(guī)范規(guī)范生物資源管理，包括細(xì)胞和基因資源以及人類(lèi)遺傳資源，確保資源的合理利用和保護(hù)，為產(chǎn)業(yè)可持續(xù)發(fā)展提供保障《中國(guó)禁止進(jìn)口限制出口技術(shù)目錄》等50廣東省細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)政策物醫(yī)藥與健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展。2020年，為貫徹省委、省政府關(guān)于推進(jìn)制造強(qiáng)省建設(shè)的工作部署，貫徹落20243820272022年深圳市發(fā)布了《深圳經(jīng)濟(jì)特區(qū)細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)促進(jìn)條例》，是全國(guó)首部細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)專(zhuān)項(xiàng)立法，具有重要參考價(jià)值。廣東省的廣州、佛山、東莞、珠海和中山雖然沒(méi)有發(fā)布專(zhuān)門(mén)針對(duì)細(xì)胞與基因治療的政策，但是也發(fā)布生物醫(yī)藥相關(guān)的政策，其中涉及細(xì)胞和基因治療，本課題收集這些地方政策進(jìn)行對(duì)比和分析，見(jiàn)表3-5。表3-5 廣東省生物醫(yī)藥（細(xì)胞與基因治療）產(chǎn)業(yè)相關(guān)政策時(shí)間政策名稱(chēng)頒布主體關(guān)鍵要點(diǎn)2024年關(guān)于進(jìn)一步推動(dòng)廣東生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的行動(dòng)方案廣東省人民政府廣東省行動(dòng)方案旨在推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集聚成勢(shì)，重點(diǎn)發(fā)展創(chuàng)新藥械，支持細(xì)胞與基因治療、高端醫(yī)療器械等關(guān)鍵領(lǐng)域，力爭(zhēng)到2027年產(chǎn)業(yè)規(guī)模超萬(wàn)億元。2024年廣東省培育未來(lái)生命健康產(chǎn)業(yè)集群行動(dòng)計(jì)劃廣東省科學(xué)技術(shù)廳等廣東省行動(dòng)計(jì)劃旨在培育未來(lái)生命健康產(chǎn)業(yè)集群，重點(diǎn)發(fā)展基因技術(shù)、細(xì)胞治療、AI+生物醫(yī)藥等前沿領(lǐng)域，構(gòu)建具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的產(chǎn)業(yè)集群。2024年《廣州促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的若干政策措施》廣州市人民政府解決制約廣州生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的關(guān)鍵問(wèn)題，推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)成為戰(zhàn)略性新興支柱產(chǎn)業(yè)，建設(shè)全球生物醫(yī)藥創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展高地。512024年《中山市支持生物醫(yī)藥與健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展若干政策措施》中山市人民政府中山市政策措施支持生物醫(yī)藥與健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，重點(diǎn)支持細(xì)胞與基因治療、高端醫(yī)療器械等戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，促進(jìn)產(chǎn)業(yè)集聚和創(chuàng)新發(fā)展。2023年《深圳經(jīng)濟(jì)特區(qū)細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)促進(jìn)條例》深圳市人民代表大會(huì)常務(wù)委員會(huì)條例對(duì)細(xì)胞的采集和儲(chǔ)存，細(xì)胞和基因產(chǎn)品研發(fā)，藥物拓展性臨床試驗(yàn)，基因技術(shù)應(yīng)用，上市許可和產(chǎn)品生產(chǎn)等過(guò)程的政府管理規(guī)定，技術(shù)規(guī)范，生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范，政策支持等做了進(jìn)一步的要求。2023年《東莞市發(fā)展生物醫(yī)藥及高端醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)集（2023-2025年）》東莞市科技局推動(dòng)生物醫(yī)藥及高端醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)集群發(fā)展，重點(diǎn)發(fā)展生物醫(yī)藥、高端醫(yī)療器械、智慧醫(yī)療等產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域，打造具有原始創(chuàng)新能力和國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群。2023年《佛山市培育發(fā)展生物醫(yī)藥與健康戰(zhàn)略性支柱（2023—2025年）》佛山市人民政府佛山市計(jì)劃培育生物醫(yī)藥與健康產(chǎn)業(yè)集群，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，重點(diǎn)發(fā)展生物醫(yī)藥科技成果轉(zhuǎn)化基地，提升產(chǎn)業(yè)動(dòng)能，打造生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展新高地。2022年《深圳市促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群高質(zhì)量發(fā)展的若干措施》深圳市發(fā)展和改革委員會(huì)重點(diǎn)支持基因和免疫細(xì)胞治療重大理論、原創(chuàng)技術(shù)、前沿交叉學(xué)科基礎(chǔ)研究，爭(zhēng)取在基因編輯、基因治療、免疫細(xì)胞治療等領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)重大技術(shù)突破和原創(chuàng)性發(fā)現(xiàn)。支持開(kāi)展基因治療和免疫細(xì)胞治療領(lǐng)域的臨床試驗(yàn)和研究者發(fā)起的臨床研究，重點(diǎn)探索腫瘤、心腦血管疾病和糖尿病、免疫缺陷疾病、慢性病基因治療和免疫細(xì)胞治療手段。2020年《珠海市推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展行動(dòng)方案（2020-2025年）》珠海市人民政府旨在推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，重點(diǎn)發(fā)展生物藥、化學(xué)藥、現(xiàn)代中藥等領(lǐng)域，促進(jìn)細(xì)胞與基因治療等前沿技術(shù)突破，打造生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集聚發(fā)展高地。2020年《廣東省發(fā)展生物醫(yī)藥與健康戰(zhàn)略性支柱產(chǎn)業(yè)集群行動(dòng)計(jì)劃（2021-2025年）》廣東省科學(xué)技術(shù)廳、廣東省發(fā)展和改革委員會(huì)等廣東省計(jì)劃加快發(fā)展生物醫(yī)藥與健康產(chǎn)業(yè)集群，促進(jìn)產(chǎn)業(yè)邁向全球價(jià)值鏈高端，重點(diǎn)發(fā)展細(xì)胞與基因治療等前沿技術(shù)，打造萬(wàn)億級(jí)產(chǎn)業(yè)集群。52表3-6 廣東省生物醫(yī)藥（細(xì)胞與基因治療）產(chǎn)業(yè)政策導(dǎo)向地區(qū)政策目標(biāo)重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域關(guān)鍵措施產(chǎn)業(yè)布局細(xì)胞和基因治療相關(guān)內(nèi)容廣東省推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，到2027年，廣東省生物醫(yī)藥與健康產(chǎn)業(yè)500010個(gè)以上特色鮮明生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)。將細(xì)胞與基因治療作為重點(diǎn)發(fā)展的新領(lǐng)域新賽道之一，與基因技術(shù)、AI+生物醫(yī)藥、合成生物學(xué)、腦科學(xué)與類(lèi)腦研究等共同推進(jìn)。1.2.3.推動(dòng)生物醫(yī)藥知識(shí)產(chǎn)4.支持高水平臨床研究平臺(tái)建設(shè)和公立醫(yī)院開(kāi)展創(chuàng)新藥械臨床試驗(yàn)。構(gòu)建以廣州、深圳為核心，珠海、佛山、惠州、東莞、中山市等為重點(diǎn)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新集聚區(qū)，推動(dòng)粵港澳大灣區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)深度合作。推動(dòng)粵港澳大灣區(qū)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)深度合作，形成粵港澳形成互補(bǔ)互動(dòng)的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈條。廣州市（包括小分子藥物、生物藥等）、高端醫(yī)療器械、細(xì)胞與基因治療、中醫(yī)藥現(xiàn)代化、生物醫(yī)藥服務(wù)等。1.2.3.支持生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群發(fā)4.推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)與健康服務(wù)業(yè)融合發(fā)展。以廣州國(guó)際生物島、廣州科學(xué)城生物產(chǎn)業(yè)基地等為核心，打造生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)研發(fā)創(chuàng)新核心，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)集群發(fā)展，建設(shè)綜合性產(chǎn)業(yè)園區(qū)。培育壯大細(xì)胞和基因治療等未來(lái)產(chǎn)業(yè)。支持企業(yè)、深圳市化學(xué)創(chuàng)新藥、細(xì)胞治療藥物、高端生物制品、高端醫(yī)療器械等。細(xì)胞采集和儲(chǔ)存、細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品研發(fā)、臨床研究與臨床試驗(yàn)、基因技術(shù)應(yīng)用相關(guān)產(chǎn)業(yè)等。1.建設(shè)國(guó)家級(jí)藥物科技和產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新平臺(tái)。2.3.先進(jìn)制藥設(shè)備以及數(shù)字化醫(yī)療等領(lǐng)域。佛山市打造生物醫(yī)藥科技成果轉(zhuǎn)化基地，提升產(chǎn)業(yè)動(dòng)能，推動(dòng)高質(zhì)量發(fā)展。藥品、高端醫(yī)療器械、精準(zhǔn)醫(yī)療、醫(yī)療服務(wù)、醫(yī)養(yǎng)結(jié)合、大健康產(chǎn)品。1.統(tǒng)籌招商引資和招才引智工作，加強(qiáng)中醫(yī)藥、口腔及光學(xué)醫(yī)療器械等優(yōu)勢(shì)產(chǎn)業(yè)培育。2.建設(shè)綜合性產(chǎn)業(yè)園區(qū)，推動(dòng)創(chuàng)新藥物研發(fā)和科技成果轉(zhuǎn)化。推動(dòng)佛山高新區(qū)醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)園等技術(shù)創(chuàng)新。東莞市推進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展，到2025年構(gòu)建“研發(fā)+臨床+制造+應(yīng)用”全鏈條生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)支持體系，成為全市加快打造新動(dòng)能的重要支撐。生物醫(yī)藥、高端醫(yī)療器械、智慧醫(yī)療、核醫(yī)學(xué)、干細(xì)胞與基因治療等。1.2.BNCT3.建設(shè)具有區(qū)域影響力的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集聚區(qū)。以松山湖生物醫(yī)藥基地為核心承載（“研發(fā)+臨床+制造+應(yīng)用”全鏈條生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)支持體系。珠海市打造生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈上下游匯聚平臺(tái)，2025年初步形成具有較強(qiáng)競(jìng)爭(zhēng)力的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)2035年形成國(guó)內(nèi)具有影響力的生物醫(yī)藥科技創(chuàng)新集聚區(qū)和產(chǎn)業(yè)集聚發(fā)展高地。生物藥研發(fā)（尤其是海洋生物藥）、醫(yī)療器械、細(xì)胞與基因治療、生物醫(yī)藥服務(wù)等。1.加快基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)集聚。2.強(qiáng)3.布局發(fā)展精準(zhǔn)醫(yī)療、智慧醫(yī)療等新興產(chǎn)業(yè)。北澳中醫(yī)藥創(chuàng)新研究院建設(shè)。突破抗體藥物的新靶點(diǎn)篩選、蛋白修飾及抗體偶臨床研究。中山市202411000億2025年，中山市生物醫(yī)藥等支柱產(chǎn)業(yè)集群營(yíng)業(yè)收生物醫(yī)藥、基因治療、高端醫(yī)療器械、精準(zhǔn)醫(yī)療等。1.支持核心技術(shù)攻關(guān)，促進(jìn)新藥研發(fā)。2.強(qiáng)3.設(shè)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)特色園區(qū)。53廣東省主要城市在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，尤其是細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域都致力于高質(zhì)量發(fā)展，但在重點(diǎn)領(lǐng)域、發(fā)展路徑、政策細(xì)節(jié)、產(chǎn)業(yè)布局和支持措施上存在差異，體現(xiàn)了各自的產(chǎn)業(yè)特色和發(fā)展戰(zhàn)略。表3-7 廣東省主要城市生物醫(yī)藥（細(xì)胞與基因治療）產(chǎn)業(yè)政策的異同共同點(diǎn)不同點(diǎn)高質(zhì)量發(fā)展目標(biāo):各地區(qū)均致力于推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展，目標(biāo)是到2025年或2027年實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)規(guī)模的顯著增長(zhǎng)，如達(dá)到1000億元或超萬(wàn)億元。果轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)集群發(fā)展。創(chuàng)新驅(qū)動(dòng):各地區(qū)都強(qiáng)調(diào)創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)，支持創(chuàng)新藥物和醫(yī)療器械的研發(fā)，以及細(xì)胞與基因治療等前沿技術(shù)的發(fā)展。發(fā)展路徑：不同地區(qū)根據(jù)自身產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)和發(fā)展優(yōu)勢(shì)，產(chǎn)業(yè)集群的打造和科技成果轉(zhuǎn)化。產(chǎn)業(yè)集群發(fā)展:各地區(qū)都計(jì)劃通過(guò)政策支持和資金投入，推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群的形成和發(fā)展，打造具有國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力的產(chǎn)業(yè)集群。藥產(chǎn)業(yè)鏈上下游匯聚平臺(tái)。臨床研究與轉(zhuǎn)化：各地區(qū)都重視臨床研產(chǎn)業(yè)布局：各地區(qū)根據(jù)自身資源和區(qū)位優(yōu)勢(shì)，規(guī)劃不究和成果轉(zhuǎn)化，支持高水平臨床研究平同的產(chǎn)業(yè)布局。例如，廣州以國(guó)際生物島、科學(xué)城生臺(tái)建設(shè)和公立醫(yī)院開(kāi)展創(chuàng)新藥械臨床試物產(chǎn)業(yè)基地為核心，深圳以高新區(qū)、坪山國(guó)家生物產(chǎn)驗(yàn)。業(yè)基地為核心，珠海以橫琴新區(qū)為主要載體。中山細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)政策中山市圍繞生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)出臺(tái)多項(xiàng)政策。從市級(jí)到各區(qū)域管委會(huì)，政策涵蓋產(chǎn)業(yè)多個(gè)方面。市級(jí)政策注重產(chǎn)業(yè)整體發(fā)展方向，強(qiáng)調(diào)招商與核心技術(shù)攻關(guān)等，對(duì)細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域有所關(guān)注，如在相關(guān)規(guī)劃中提及該產(chǎn)業(yè)重點(diǎn)發(fā)展方向。各區(qū)域政策則更具針對(duì)性，如翠亨新區(qū)聚焦創(chuàng)新藥物培育與集聚，其中包括細(xì)胞與基因治療相關(guān)項(xiàng)目團(tuán)隊(duì)的扶持；火炬開(kāi)發(fā)區(qū)給予相關(guān)平臺(tái)資助。政策涉及資金扶持、項(xiàng)目培育、總部獎(jiǎng)勵(lì)等，旨在促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集聚和創(chuàng)新發(fā)展，形成有競(jìng)爭(zhēng)力的產(chǎn)業(yè)集群，提升中山市在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的地位，推動(dòng)細(xì)胞與基因治療等新興領(lǐng)域的進(jìn)步。54表3-8中山市生物醫(yī)藥（細(xì)胞與基因治療）相關(guān)政策時(shí)間政策名稱(chēng)頒布主體關(guān)鍵要點(diǎn)2024《中山市支持生物醫(yī)藥與健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展若干政策措施》中山市人民政府中山市政策措施支持生物醫(yī)藥與健康產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，重點(diǎn)支持細(xì)胞與基因治療、高端醫(yī)療器械等戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)，促進(jìn)產(chǎn)業(yè)集聚和創(chuàng)新發(fā)展。2023《中山翠亨新區(qū)加快創(chuàng)新藥物培育與集聚辦法（暫行）》中山翠亨新區(qū)管理委員會(huì)旨在培育和集聚創(chuàng)新藥物項(xiàng)目團(tuán)隊(duì)。明確扶持目標(biāo)、領(lǐng)域，規(guī)定資助條件及類(lèi)別，包括創(chuàng)業(yè)啟動(dòng)資助等四類(lèi)。還涉及資金撥付、使用，申報(bào)流程、材料以及監(jiān)督管理等內(nèi)容。2023《中山火炬開(kāi)發(fā)區(qū)生物醫(yī)藥與健康產(chǎn)業(yè)扶持辦法》中山火炬高技術(shù)產(chǎn)業(yè)開(kāi)發(fā)區(qū)管理委員會(huì)旨在促進(jìn)中山火炬開(kāi)發(fā)區(qū)生物醫(yī)藥與健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展，給予CMO/CDMO平臺(tái)資助。2022《中山市貫徹落實(shí)國(guó)務(wù)院<扎實(shí)穩(wěn)住經(jīng)濟(jì)的一攬子政策措施>實(shí)施方案》中山市人民政府加強(qiáng)對(duì)外招商，聚焦高端裝備制造、新一代信息技術(shù)、生物醫(yī)藥、智能家電、半導(dǎo)體與集成電路、新能源、新材料等重點(diǎn)產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域，謀劃引進(jìn)一批優(yōu)質(zhì)外資項(xiàng)目，持續(xù)跟蹤做好服務(wù)。2022《中山市工業(yè)和信息化發(fā)展“十四五”規(guī)劃》中山市工業(yè)和信息化局生物醫(yī)藥與健康產(chǎn)業(yè)重點(diǎn)發(fā)展新藥研發(fā)、生物藥、高端醫(yī)療器械、基因治療、智能醫(yī)療健康等領(lǐng)域。2022《中山翠亨新區(qū)支持健康醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展辦法（暫行）》中山翠亨新區(qū)管委會(huì)投資促進(jìn)局0050030002000獎(jiǎng)勵(lì)。2022《中山市促進(jìn)藥品進(jìn)口口岸發(fā)展20條》中山市人民政府1000其實(shí)繳投資金額的1予以高不超過(guò)200萬(wàn)元。552022《中山市加快科技創(chuàng)新推動(dòng)經(jīng)濟(jì)高質(zhì)量發(fā)展十條》中山市人民政府實(shí)施“揭榜掛帥”組織模式，支持新一代電子信息、高端裝備制造、智能家電、生物醫(yī)藥等支柱產(chǎn)業(yè)開(kāi)展“卡脖子”核心技術(shù)攻關(guān)，圍繞產(chǎn)業(yè)鏈部署創(chuàng)新鏈，圍繞創(chuàng)新鏈布局產(chǎn)業(yè)鏈。2020《中山市商務(wù)發(fā)展專(zhuān)項(xiàng)資金<促進(jìn)利用外商投資獎(jiǎng)勵(lì)項(xiàng)目>實(shí)施細(xì)則》中山市商務(wù)局500外資金額超3000萬(wàn)美元的制造業(yè)項(xiàng)目，以及年實(shí)際外資金1000IAB(新一代信息技術(shù)、智能裝備、生物NEM制造業(yè)項(xiàng)目、跨國(guó)公司總部或地區(qū)總部項(xiàng)目，按照“一項(xiàng)目一議”的方式給予重點(diǎn)獎(jiǎng)勵(lì)。2019《中山市優(yōu)先發(fā)展產(chǎn)業(yè)目錄(2019年版)》中山市發(fā)展和改革局《目錄》的主要框架內(nèi)容包括新一代信息技術(shù)產(chǎn)業(yè)、健康醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)、高端裝備制造產(chǎn)業(yè)等三個(gè)方面，健康醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)主要公共服務(wù)支撐平臺(tái)等。2018《中山市健康醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)計(jì)劃(2018-2022年)》中山市人民政府到2022年，形成以火炬開(kāi)發(fā)區(qū)國(guó)家健康產(chǎn)業(yè)基地、翠亨新區(qū)生物醫(yī)藥科技園、中德(中山)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園、民眾和三角生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)分園集聚發(fā)國(guó)際知名的健康醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群。政策變化扶持領(lǐng)域逐步聚焦早期政策如2018年《中山市健康醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)計(jì)劃(2018-2022年)》562022年《中山市工業(yè)和信息化發(fā)展“十四五”規(guī)劃》明確將基因治療納入重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域，2024年《中山市支持生物醫(yī)新興產(chǎn)業(yè)，扶持領(lǐng)域更加聚焦。扶持力度持續(xù)增強(qiáng)2020<促進(jìn)利用外商投資獎(jiǎng)勵(lì)項(xiàng)目>（暫行0000企業(yè)設(shè)立區(qū)域總部或功能總部給予高額獎(jiǎng)勵(lì)；2023年翠亨新區(qū)《中山翠亨新區(qū)（暫行多種方式。2023年《中山火炬開(kāi)發(fā)區(qū)生物醫(yī)藥與健康產(chǎn)業(yè)扶持辦法》給予CMO/CDMO平臺(tái)資助；202220條》對(duì)股權(quán)投資資金給予補(bǔ)助。政策針對(duì)性不斷提高針對(duì)不同發(fā)展階段的企業(yè)制定不同政策。如對(duì)初創(chuàng)企業(yè)，2023年翠亨新區(qū)的企業(yè)，給予相應(yīng)的資金支持。500業(yè)研發(fā)總部落戶本區(qū)給予獎(jiǎng)勵(lì)。產(chǎn)業(yè)集聚導(dǎo)向明確產(chǎn)業(yè)集群發(fā)展目標(biāo)。到2024年，培育形成1個(gè)產(chǎn)值1000億元健康醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集群；到2025年，中山市生物醫(yī)藥等支柱產(chǎn)業(yè)集群營(yíng)業(yè)收入年均增速不低于10%。以中山火炬開(kāi)發(fā)區(qū)、翠亨新區(qū)等為重點(diǎn)，推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集聚發(fā)展，建設(shè)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)特色園區(qū)，打造具有國(guó)際影響力的生物醫(yī)藥與健康產(chǎn)業(yè)高地。57中醫(yī)藥城，培育生物醫(yī)藥與健康產(chǎn)業(yè)集群。創(chuàng)新發(fā)展導(dǎo)向鼓勵(lì)創(chuàng)新藥物研發(fā)。2023的研發(fā)。支持核心技術(shù)攻關(guān)。2022年《中山市加快科技創(chuàng)新推動(dòng)經(jīng)濟(jì)高質(zhì)量發(fā)展十發(fā)、生物藥、高端醫(yī)療器械、基因治療、智能醫(yī)療健康、美妝等領(lǐng)域。對(duì)外合作導(dǎo)向2022市貫徹落實(shí)國(guó)務(wù)院<扎實(shí)穩(wěn)住經(jīng)濟(jì)的一攬子政策措施>實(shí)施方案》強(qiáng)調(diào)加強(qiáng)對(duì)外招商，吸引國(guó)內(nèi)外優(yōu)質(zhì)資源進(jìn)入中山市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)。促進(jìn)國(guó)際交流與合作。通過(guò)吸引外資項(xiàng)目、鼓勵(lì)企業(yè)開(kāi)展國(guó)際合作等方式，具體措施研發(fā)創(chuàng)新支持核心技術(shù)攻關(guān)1000萬(wàn)元。新藥研發(fā)40%3000萬(wàn)元。醫(yī)療器械研發(fā)三類(lèi)醫(yī)療器械注冊(cè)證（相關(guān)產(chǎn)品）30%給58予補(bǔ)助，單個(gè)品種最高補(bǔ)助600萬(wàn)元，通過(guò)特殊審批程序的產(chǎn)品還有額外補(bǔ)助。人才支持3000萬(wàn)元，