2024 年第三季度展望報告

目錄關(guān)于作者 4執(zhí)行摘要 4免責(zé)聲明 42024年第二季度展望報告之Biomedtracker重大影響藥物催化事件評選結(jié)果 5藥物 7用于治療急性髓系白血病(AML)的Revumenib 7用于治療斑禿的CTP-543 8用于治療阿爾茨海默病(AD)的Alpha-1062 9用于治療腦癌–惡性膠質(zhì)瘤；間變性星形細(xì)胞瘤(AA)和巨細(xì)胞瘤(GBM)的Vorasidenib 10用于治療皮膚T細(xì)胞淋巴瘤(CTCL)?非霍奇金淋巴瘤(NHL)的Lymphir 11用于治療胃食管反流病(GERD)的Voquezna 12用于治療胃輕癱的Tradipitant 13用于治療移植物抗宿主病(GVHD)的Axatilimab 14用于治療多發(fā)性骨髓瘤(MM)的Linvoseltamab 15用于治療C型尼曼匹克病的IB1001 16用于治療C型尼曼匹克病的Miplyffa 17用于治療帕金森病(PD)的IPX203 18用于治療外周動脈疾病(PAD)的Humacyl 19用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)的Seladelpar 20用于治療瘙癢癥的Nemolizumab 21用于治療精神分裂癥的KarXT 22用于治療滑膜肉瘤的Afami-cel 23醫(yī)療器械 24Stryker收購Artelon 24Eversense365天傳感器獲得集成連續(xù)血糖監(jiān)測系統(tǒng)(iCGM)資格認(rèn)定 25用于愈合傷口的HemoStyp紗布 26交易 27阿斯利康完成收購AmolytPharma 27百健完成收購HumanImmunologyBiosciences 27默沙東完成收購EyebiotechLimited 28 諾華完成收購MarianaOncology 8關(guān)于作者Biomedtracker競爭格局、獲批可能性、商業(yè)潛力以及未來數(shù)據(jù)和監(jiān)管催化事件。近年來，BiomedtrackerBiomedtracker的更多信息，請發(fā)送電子郵件至BiomedSupport@。執(zhí)行摘要202424款藥物、醫(yī)療器械、診斷、交易構(gòu)成的催化事件，并分析每一款藥物的階段/處方藥用戶付費(fèi)法案(PDUFA)評審成功概率及就它們所處的特定階段、藥物類別、疾病組分析總體獲批概率(LOA)。這些數(shù)據(jù)點(diǎn)由Pharmapremia和Biomedtracker共同提供，其中Pharmapremia是Citeline的藥物開發(fā)基準(zhǔn)產(chǎn)品，它利用Biomedtracker的藥物批準(zhǔn)數(shù)據(jù)和LOA數(shù)據(jù)，幫助做出藥物管線的優(yōu)先級、合作及收購方面的知情決策。催化事件的2024年第二季度展望報告62024年第三季度的重大藥物影響催化事件清單。免責(zé)聲明本報告由SagientResearch（出版商）出版。本報告的信息來源可靠，盡管我們已盡可能發(fā)布準(zhǔn)確的信息，但您對本報告的選擇、適用性及使用承擔(dān)全部責(zé)任。并且您承認(rèn)出版商不對本報告所含信息或建議的準(zhǔn)確性、特定用途的適用性做出任何明示或暗示的保證，也不承擔(dān)任何責(zé)任。出版商在此明確聲明，作者或撰稿人個人在本報告中表達(dá)的任何觀點(diǎn)或意見均為其個人觀點(diǎn)和意見，不一定反映出版商的觀點(diǎn)/意見。2024年第二季度展望報告之Biomedtracker重大影響藥物催化事件評選結(jié)果發(fā)生日期牽頭公司產(chǎn)品市場催化事件新藥申請 LOA是否可預(yù)測結(jié)果結(jié)果前LOA結(jié)果后LOA腫瘤學(xué)疾病(NDA)–的處方戶(PDUFA)新藥申請 是（2%）（與平均值相同）呼吸系統(tǒng)疾病(NDA)–的處方戶(PDUFA)是（2%）（與平均值相同）傳染病A)–戶(PDUFA日期否（5%）（與平均值相同）皮膚病A)–戶(PDUFA日期是（2%）（與平均值相同）腫瘤學(xué)疾病A)–戶(PDUFA日期否1（于平均值1%）江蘇恒瑞醫(yī)藥卡瑞利珠單抗腫瘤學(xué)疾病A)–戶(PDUFA日期否1（于平均值1%）神經(jīng)病學(xué)疾病A)–戶(PDUFA日期是（與平均值相同）（與平均值相同）默沙東傳染病)–付費(fèi)法案(PDUFA)日期是（6%）（與平均值相同）自身免疫/免疫學(xué)疾病A)–戶(PDUFA日期是（（與平均值相同）傳染病BLA–首次評審的方藥用戶日期(PDUFA)是（（與平均值相同）先前 無變化傳染病A)–戶(PDUFA日期是（與平均值相同）（與平均值相同）LOA藥物用于治療急性髓系白血病(AML)的Revumenib藥物公司合作伙伴適應(yīng)癥日期范圍預(yù)期催化事件艾伯維急性髓系白血病(AML)2024/09/26NDA–首次評審（實(shí)時腫瘤學(xué)評審[RTOR]）的PDUFA日期階段疾病組藥物類別組/類(PoS)組/類LOABMTLOA觀點(diǎn)腫瘤學(xué)疾病(M)體均值Revumenib是一種口服小分子Menin-混合譜系白血病1(MLL1)抑制劑，對MLL重排和核磷蛋白1(NPM1)突變的白血病有效。2023年12月，SyndaxPharmaceu?cals宣布根據(jù)美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)實(shí)時腫瘤學(xué)評審(RTOR)計(jì)劃提交Revumenib新藥申請(NDA)，用于治療成人和兒童復(fù)發(fā)或難治性(R/R)KMT2A重排(KMT2Ar)急性白血病。關(guān)鍵性I/II期AUGMENT-101研究數(shù)據(jù)為該申請?zhí)峁┝酥С帧/IIAUGMENT-101研究在復(fù)發(fā)性/KMT2ArNPM1AML(ALL患者Revumenib。202312AMLKMT2Ar人群中達(dá)到了/(CR/CRh72%曾接受過Venclexta治療。12例患者在造血干細(xì)胞移植(HSCTRevumenib維持治療后維持復(fù)合完全緩解，6例患者在截止時維持微小殘留病(MRD陰性緩解，1MRD陽性轉(zhuǎn)為MRD陰性。3例Revumenib維持治療一年以上，維持治療的安全性特征良好。Venclexta與低甲基化藥物或低劑量阿糖胞苷聯(lián)合使用，是當(dāng)前不適合強(qiáng)化化療的初治AML患者的標(biāo)準(zhǔn)治療，但Venclexta治療后復(fù)發(fā)患者的治療選擇有限。骨髓移植是唯一的治愈選擇，在這種情況下，任何治療的目的都是達(dá)到允許移植的穩(wěn)定緩解，而由于Revumenib可產(chǎn)生有臨床意義的持久緩解，因而非常具有前景。2024年3月，Syndax宣布美國FDA已授予NDA優(yōu)先評審資格，處方藥用戶付費(fèi)法案(PDUFA)目標(biāo)行動日期指定為2024年9月26日。用于治療斑禿的CTP-543藥物公司合作伙伴適應(yīng)癥日期范圍預(yù)期催化事件不適用斑禿2024/07/012024/07/31)–戶(PDUFA日期階段疾病組藥物類別組/類(PoS)組/類LOABMTLOA觀點(diǎn)腫瘤學(xué)疾病高于SunPharmaceu?calsCTP-543是一種口服的氘代Ruxoli?nib類似物，可選擇性地抑制Janus激酶JAK1JAK2。202310月，美國食品和藥物管理局(FDA接受了Deuruxoli?nib治療成人中重度斑禿的新藥申請(NDA)。CTP-543(PDUFA日期指定20247月。NDA2IIITHRIVE-AA1THRIVE-AA2135家臨床研究12002023年美國皮膚病學(xué)會(AAD31屆歐洲皮膚病與性病學(xué)會大會上公布。兩項(xiàng)研究均顯示，與安慰劑相比，8mg12mg組中達(dá)到主要終點(diǎn)（脫發(fā)嚴(yán)重程度工[SALT]評分20）的患者比例明顯更高。在THRIVE-AA1試驗(yàn)中，第24周時，12mg每日兩次劑量組41.5%的患者和8mg每日兩次劑量組29.6%的患者達(dá)到SALT評分20，而安慰劑組僅為0.8%。在THRIVE-AA224周終點(diǎn)時，12mg38.3%8mg33%的患者達(dá)到主要終點(diǎn)，而安慰劑組0.8%(SPRO)量表中，8mg12mg47%52%的患者表示“滿意”或“非常滿意”2%8mg組中，Deuruxoli?nib18mg劑量組的患者滿意度顯著高于安慰劑組。CTP-543是治療斑禿的有力競爭藥物，斑禿是一種FDA批準(zhǔn)藥物很少的適應(yīng)癥。JAK抑制劑的黑框警告以及o)at?)安全性和有效性數(shù)據(jù)表明，Deuruxoli?nib是治療斑禿的最佳選擇。用于治療阿爾茨海默病(AD)的Alpha-1062藥物公司合作伙伴適應(yīng)癥日期范圍預(yù)期催化事件不適用2024/07/27NDA-首次評審的PDUFA日期階段疾病組藥物類別組/類(PoS)組/類LOABMTLOA觀點(diǎn)疾病均值A(chǔ)LPHA-1062是一種緩釋口服片劑，由AlphaCogni?on9FDA年12FDA受理。III期生物利用度研究中，ALPHA-1062在健康成年志愿者體內(nèi)的生物利用度與氫溴酸加蘭他敏(ERER相比，ALPHA-1062的曲線下面積和峰值暴露量分別達(dá)到了約107%127%ALPHA-1062的遲釋特征，并通過表征與速釋和緩釋產(chǎn)品相比的治療和可接受NDA數(shù)據(jù)集提供了支持。該NDA的處方藥用戶付費(fèi)法案(PDUFA)目標(biāo)日期指定為2024年7月27日。該公司進(jìn)行的4項(xiàng)研究結(jié)果表明，ALPHA-1062與加蘭他敏和加蘭他敏ER具有生物等效性，這為該申請?zhí)峁┝酥С帧Ｋ蠥LPHA-1062研究中記錄的不良事件發(fā)生率均低于2%，且未觀察到失眠。該公司計(jì)劃在獲得FDA批準(zhǔn)后，在長期護(hù)理(LTC)細(xì)分市場推出商業(yè)化產(chǎn)品。用于治療腦癌–惡性膠質(zhì)瘤；間變性星形細(xì)胞瘤(AA)和巨細(xì)胞瘤(GBM)的Vorasidenib藥物公司合作伙伴適應(yīng)癥日期范圍預(yù)期催化事件–和(GBM)2024/08/20NDA-首次評審的PDUFA日期階段疾病組藥物類別組/類(PoS)組/類LOABMTLOA觀點(diǎn)腫瘤學(xué)疾病高于ServierVorasidenib(IDH)突變癌癥領(lǐng)域獲得第六個管線批準(zhǔn)。VorasidenibIDH1/2（12）酶的口服、選擇性、高度腦滲透性的雙重抑制劑，用于治療IDH突變型彌漫性膠質(zhì)瘤。約80%的低級別膠質(zhì)瘤患者體內(nèi)的代謝酶IDH1IDH2發(fā)生突變。這些患者的可用治療方案仍然僅限于腫瘤切除術(shù)，隨后酌情進(jìn)行放療和化療。Vorasidenib目前(PDUFA2024820日。此次提交是基于關(guān)鍵性III期INDIGO臨床試驗(yàn)的結(jié)果，該試驗(yàn)達(dá)到了根據(jù)盲態(tài)獨(dú)立審查委員會(BIRC)設(shè)定的主要終點(diǎn)無進(jìn)展生存期(PFS)，并在預(yù)設(shè)的第二次期中分析達(dá)到關(guān)鍵次要終點(diǎn)至下一次干預(yù)時間(TTNI)。Vorasidenib和安慰劑的中位PFS分別為27.7個月和11.1個月。Vorasidenib未達(dá)到中位TTNI，安慰劑的中位TTNI為17.8個月。研究還顯示，Vorasidenib平均每6個月可使腫瘤體積縮小2.5%，而隨機(jī)分配至安慰劑組的患者平均每6個月腫瘤體積增大13.9%。rr其中許多申請與Orbis項(xiàng)目有關(guān)，這意味著2024820日的美國批準(zhǔn)決定對于ServierVorasidenib來Vorasidenib獲批用于治療這些高危IDH突變型膠質(zhì)瘤患者，它將相對沒有競爭對手。用于治療皮膚T細(xì)胞淋巴瘤(CTCL)非霍奇金淋巴瘤(NHL)的Lymphir藥物公司合作伙伴適應(yīng)癥日期范圍預(yù)期催化事件T2024/08/13二次評審PDUFA階段疾病組藥物類別組/類(PoS)組/類LOABMTLOA觀點(diǎn)腫瘤學(xué)疾病生物制劑均值Lymphir(I/ONTAKONTAK，ONTAK是一種融合蛋白，由與白細(xì)胞介素-2(IL-2融合的白喉毒素片段組成。2014ONTAKLymphir的設(shè)計(jì)則避免了這些問題。應(yīng)FDA的要求，LymphirIII期試驗(yàn)于20132016的全球獨(dú)家經(jīng)營權(quán)日本和亞洲除外授予Dr’，后者又于年將這些權(quán)利出售給Ci?us。2021Lymphir在日本獲批用于治療復(fù)發(fā)性或難治性外周T(PTCL)和復(fù)發(fā)性或難治性皮膚T細(xì)胞淋巴瘤(CTCL)。Ci?usT細(xì)胞淋(CTCL)FDA20248月做出決定。LymphirIII期研究是一項(xiàng)在持續(xù)性或復(fù)發(fā)性CTCL受試者中開展的關(guān)鍵性、多中心、開放標(biāo)簽、單組研究。2022年4月發(fā)布的頂線結(jié)果顯示，Lymphir險些錯過試驗(yàn)的主要終點(diǎn)，即客觀緩解率(ORR)的95%置信區(qū)間(CI)下限是否能超過25.0%，而該試驗(yàn)下限正好達(dá)到25.0%。不過，該公司指出，F(xiàn)DA將評估95%CI的下限是否會超過將在BLA評審期間確定的臨床相關(guān)緩解率。有鑒于此，該藥物仍有機(jī)會獲得批準(zhǔn)。Ci?us20229BLA20237月收到完整答復(fù)函。FDACi?us在上市申請?jiān)u審期間與FDA商定的額外控制措施。沒有與安全性和療效臨床數(shù)據(jù)包或擬定處方信息相關(guān)的20242II2024813日。Ci?us在美國的首個獲批產(chǎn)品。用于治療胃食管反流病(GERD)的Voquezna藥物公司合作伙伴適應(yīng)癥日期范圍預(yù)期催化事件補(bǔ)充新藥，胃食管反流病(GERD)2024/07/19PDUFA日期階段疾病組藥物類別組/類(PoS)組/類LOABMTLOA觀點(diǎn)已獲批準(zhǔn)（胃腸病學(xué)疾?。┚礦oquezna（伏諾拉生）是一種鉀競爭性酸阻滯劑，以片劑給藥，用于治療成人糜爛性食管炎。該藥由PhathomPharmaceu?cals開發(fā)。該公司提交了Voquezna作為成人非糜爛性胃食管反流病(NERD)相關(guān)胃灼熱日常治療的補(bǔ)充新藥申請(sNDA)，美國FDA于2023年12月受理。sNDA的提交是基于IIIPHALCON-NERD-301試驗(yàn)的療效和安全性數(shù)據(jù)。PHALCON-NERD-301是一項(xiàng)在美NERD4周內(nèi)對胃灼熱的控制效果，隨后是為2010mg20mg組達(dá)到了主要終點(diǎn)，即4周內(nèi)胃灼熱緩解（伏諾拉生10mg和伏諾拉生20mg組的平均緩解率分別為46.4%和46.0%27.5%10mg20mgp0.0001。在試驗(yàn)最4周雙盲、安慰劑對照階段，伏諾拉生的總體耐受性良好。所有伏諾拉生組的總體不良事件與安慰劑組相當(dāng)，且與既往研究報告的結(jié)果一致。Voquezna目前已在美國和日本獲批。FDA指定該申請為10個月的標(biāo)準(zhǔn)評審，處方藥用戶付費(fèi)法案(PDUFA)目標(biāo)行動日期為2024年7月19日。由于該藥物目前在等待批準(zhǔn)，Phathom預(yù)計(jì)將于2024年第三季度投入商業(yè)運(yùn)營。該公司還計(jì)劃將開發(fā)VoqueznaGERD成人患者發(fā)作性胃灼熱，這是一種新型給藥治(PPI3800萬美國成人患有非糜爛性GERD，因GERD方面尚未得到滿足的需求。用于胃輕癱治療的Tradipitant藥物公司合作伙伴適應(yīng)癥日期范圍預(yù)期催化事件禮來胃輕癱治療2024/09/18NDA–首次評審的處方藥用戶付費(fèi)法案(PDUFA)日期階段疾病組藥物類別組/類(PoS)組/類LOABMTLOA觀點(diǎn)（胃腸病學(xué)疾?。┑陀赥radipitant是一種口服小分子神經(jīng)激肽-1受體(NK-1R)拮抗劑，于2012年4月獲得禮來的全球獨(dú)家授權(quán)，目前正由VandaPharmaceu?cals進(jìn)行開發(fā)。2023年12月，VandaPharmaceu?cals宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已受理Tradipitant用于治療胃輕癱癥狀的新藥申請(NDA)。提交的NDA包括II期2301和III期3301研究的結(jié)果，以及一項(xiàng)為期12周的大型開放標(biāo)簽研究的證據(jù)和擴(kuò)展使用計(jì)劃的數(shù)據(jù)。2301141(ITT)Tradipitant（85mg，每日兩次）與安慰劑的4周。頂線結(jié)果令人鼓舞，因?yàn)楦鶕?jù)患者的每日日記，Tradipitant達(dá)到了主要終點(diǎn)，即惡心評分變化（at組變化，安慰劑組變化，p0.0099，并達(dá)到了相關(guān)終點(diǎn)，即無惡心天數(shù)改善（at組的天數(shù)增加28.8%的，安慰劑組增加15.0%，p0.016。at的耐受性也值得注意，TradipitantFDA批準(zhǔn)用于治療胃輕癱的藥物甲氧氯普胺卻帶有黑框警告，由于可能產(chǎn)生嚴(yán)重的副作用，其使用期限不超過三個月。330112周時惡心嚴(yán)重程度IITradipitant研究中觀察到的藥物有益作用，其中包括兩個治療組之間急救藥物使用的基線不平衡，以及觀察到部分患者對研究藥物的依從性較差。在將患者組的分析限制為基線時未使用急救藥物，并校正依從性差的患者組后，Vanda發(fā)現(xiàn)了12周主要終點(diǎn)的顯著變化。根據(jù)處方藥用戶付費(fèi)法案(PDUFA)，美國FDA已指定2024年9月18日為做出決定的目標(biāo)日期。根據(jù)結(jié)果，Tradipitant有可能成為自1979年以來首個獲得美國批準(zhǔn)的胃輕癱治療藥物。用于治療移植物抗宿主病(GVHD)的Axa?limab藥物公司合作伙伴適應(yīng)癥日期范圍預(yù)期催化事件(GVHD)–治療2024/08/28案(PDUFA)日期階段疾病組藥物類別組/類(PoS)組/類LOABMTLOA觀點(diǎn)自身免疫/免疫學(xué)疾病生物制劑高于SyndaxPharmaceu?cals及其合作伙伴Incyte希望抗集落刺激因子1(CSF-1R)Axa?limab能為慢性(cGVHD患者帶來新的治療選擇。CSF-1R是一種細(xì)胞表面蛋白，被認(rèn)為能控制單核細(xì)胞和巨噬CSF-1受體抑制信號傳導(dǎo)可減少疾病介導(dǎo)的巨噬細(xì)胞及其單核細(xì)胞前體的數(shù)量。cGVHD是供體來源的造血細(xì)胞對受體組織的免疫應(yīng)答，是異基因造血干細(xì)胞移植后的嚴(yán)重并發(fā)癥，可40%GVHD。自2021年9月起，這兩家公司根據(jù)全球獨(dú)家共同開發(fā)和共同商業(yè)化許可協(xié)議，開發(fā)用于治療cGVHD的Axa?limab。根據(jù)2023年7月首次發(fā)布的AGAVE-201試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)，于2023年12月在美國提交了Axa?limab的生物制品許可申請(BLA)，用于既往接受過至少2線全身治療失敗的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)成人和兒童(≥6歲)患者，隨后于2024年2月獲得優(yōu)先評審資格，處方藥用戶付費(fèi)法案(PDUFA)行動日期指定為2024年8月28日。全球IIAGAVE-201劑量范圍試驗(yàn)在241例既往接受過2種治療后疾病進(jìn)展的復(fù)發(fā)性或難治性活動性cGVHDAxa?limabAxa?limabCSF-1R0.32周一次1.02周一次3.04周一次6個月內(nèi)的總緩解率(ORR74%、67%50%0.3mg/kgAxa?limab治療的緩解者中，60%的患者在第12個月時維持緩解，并伴隨cGVHD癥狀負(fù)荷減少，在0.3mg/kg隊(duì)列中，以Lee7分來衡量，55%的患者癥狀出現(xiàn)了具有臨床意義的改善。盡管最近強(qiáng)生的Imbruvica標(biāo)簽擴(kuò)展在治療一線或多線全身治療失敗后的cGVHD方面取得了進(jìn)展，但對于在較早治療線中出現(xiàn)疾病進(jìn)展的患者來說，仍存在大量未滿足的需求。Axa?limab的新機(jī)制為目前市場上的治療方法提供了一種與眾不同的方法和機(jī)制，而這又可能為遭受這種嚴(yán)重疾病的患者帶來希望。用于治療多發(fā)性骨髓瘤(MM)的Linvoseltamab藥物公司合作伙伴適應(yīng)癥日期范圍預(yù)期催化事件不適用2024/08/28BLA-首次評審的PDUFA日期階段疾病組藥物類別組/類(PoS)組/類LOABMTLOA觀點(diǎn)腫瘤學(xué)疾病生物制劑高于RegeneronLinvoseltamab是一種在研BCMAxCD3雙特異性抗體，旨在橋接多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞上的B細(xì)胞TT8月22(FDA)3種治療后進(jìn)展的復(fù)發(fā)性/(R/R(MM成人患者。MM（MM細(xì)胞增殖，擠走骨髓中的健康血細(xì)胞，浸潤其他組織，并造成可能危及生命的器官損傷。目前的治療方法可以延緩病情進(jìn)展，但大多數(shù)患者最終都會出現(xiàn)疾病進(jìn)展，需要接受其他治療。BLA得到了一項(xiàng)研究linvoseltamabR/RMMI/II期關(guān)鍵性試驗(yàn)(LINKER-MM1)數(shù)據(jù)的支持。這項(xiàng)試驗(yàn)的數(shù)據(jù)已在20246月舉行的歐洲血液學(xué)協(xié)會年會上公布。在14個月的中位隨訪時間中，觀察到71%(ORR)50%(CR)，63%的患者達(dá)到或超過(VGPR)(DOR29(OS)3112個月時，維持緩解的估計(jì)概率為81%，無進(jìn)展的概率為70%。這樣的療效顯示優(yōu)于強(qiáng)生的Tecvayli(teclistamab-cqyv)和輝瑞的Elrex?o(elranatamab-bcmm)，前者的中位隨訪時間為30個月，報告的ORRCR率分別為63%46%18ORRCR61%37%。TecvayliDOR和中位OS分別為24個月和22個月，Elrex?o的中位DOR和中位OS分別為未達(dá)到和25個月。Tecvayli和El?rexo均已在美國和歐盟獲批。美國批準(zhǔn)用于既往接受過4種治療后病情進(jìn)展的患者，而歐盟批準(zhǔn)用于既3種治療后病情進(jìn)展的患者。BCMAxCD3的雙特異性藥物越來越多，其他候選藥物也在開發(fā)中，包括百時美施貴寶公司正在研究的alnuctamab。一些公司已經(jīng)退出，艾伯維表示不會在20239月繼續(xù)與合作伙伴HarpoonTherapeu?cs合作開發(fā)靶向BCMAT細(xì)胞銜接器候選藥物。然而，Linvoseltamab候選藥物，在公司第三季度的財報電話會議上，RegeneronGeorgeYancopoulos試圖消除人們對其競爭前景的擔(dān)憂，并指出他相信Linvoseltamab將具有同類最佳”的療效和安全性。一項(xiàng)確證性III期試驗(yàn)LINKER-MM320239月啟動，目前正在招募患者。用于治療C型尼曼匹克病的IB1001藥物公司合作伙伴適應(yīng)癥日期范圍預(yù)期催化事件不適用C尼曼匹克病2024/09/24PDUFA/批準(zhǔn)決定（美國階段疾病組藥物類別組/類(PoS)組/類LOABMTLOA觀點(diǎn)代謝疾病高于IBI1000是一種口服的改良氨基酸（乙酰亮氨酸。乙酰亮氨酸在神經(jīng)系統(tǒng)疾病中的作用方式尚不清楚，但I(xiàn)B1001被認(rèn)為具有獨(dú)特的轉(zhuǎn)運(yùn)機(jī)制，可將藥物輸送到靶組織（包括穿過血腦屏障到達(dá)中樞神經(jīng)系統(tǒng)，并使溶酶體和線粒體功能恢復(fù)正常。IntraBioFDAC(NPC)。20241(FDA)N-乙酰-L-(IB1001)(NDA)C(NPC)20243(PDUFA)目標(biāo)行動日期為2024924日。此前，IB1001還被授予快速通道認(rèn)定、孤兒藥認(rèn)定和罕見兒科疾病認(rèn)定。該NDANPCIII(IB1001-301)IB1001IIbIII期試驗(yàn)的結(jié)果顯示，IB1001C型尼曼匹克病的主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)。53NPCIB100112周。與安慰劑組相比，IB1001治療組患者的共濟(jì)失調(diào)等級量表(SARA1.37分，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義。該試驗(yàn)還達(dá)到了次(mSARAII期試驗(yàn)的結(jié)果一致。在管線中，IB1001正在與幾種治療藥物競爭，力爭成為FDA批準(zhǔn)的首個NPC治療藥物。Cyclo公司正在招募TrappsolCyclo（一種靜脈注射的β-環(huán)糊精）III期試驗(yàn)人員。在給藥頻率方面，TrappsoloIB100，每兩周靜脈給藥一次（家庭輸注IB1001則需要每日給藥三次。然而，IB1001是口服給藥，有些患者可能更喜歡。ZevraTherapeu?csMiply?aIII期試驗(yàn)數(shù)據(jù)好壞參半，自開發(fā)IB1001Orphazyme公司（收購）20216月收到FDA完整答復(fù)函以來，開發(fā)進(jìn)展一直有限。此外，MallinckrodtVTS-270在其NPCIIb/III期試驗(yàn)中未能達(dá)到主要終點(diǎn)。如果在歐洲獲批，IB1001NPC唯一獲批治療藥物Zavesca的競爭。用于治療C型尼曼匹克病的Miply?a藥物公司合作伙伴適應(yīng)癥日期范圍預(yù)期催化事件C尼曼匹克病2024/09/21NDA–第二次評審的PDUFA日期階段疾病組藥物類別組/類(PoS)組/類LOABMTLOA觀點(diǎn)代謝疾病低于Miply?a是一種熱休克蛋白放大器，通過激活分子伴侶蛋白，可以修復(fù)或降解被認(rèn)為會引起許多疾病的受損蛋白，從而為細(xì)胞提供保護(hù)，防止異常蛋白。目前，ZevraTherapeu?csLadRx于治療C型尼曼匹克病。20225月，ZevraTherapeu?cs收購Orphazyme，隨后該藥的開發(fā)工作轉(zhuǎn)交給ZevraTherapeu?cs公司。II/III期研究的結(jié)果，Orphazyme20207月向美國FDA滾動提交新藥申請(NDA)。然而，由于需要更多的定性和定量證據(jù)來進(jìn)一步證實(shí)5NPC臨床嚴(yán)重程度量表(NPCCSS的有效性和解釋，尤其是吞20216(CRL)CRLII/III期臨床試驗(yàn)外，NDA-風(fēng)險評估。202312月，ZevraTherapeu?csCRLNPCCSS，并開展了更多NPCCSS的潛在作用機(jī)制。因此，ZevraTherapeu?cs認(rèn)為自己已經(jīng)解決了這些問題。重新提交的新數(shù)據(jù)來自多項(xiàng)非臨床研究、自然病史比較、美國和歐盟正在進(jìn)行的早期準(zhǔn)入計(jì)劃生成的真實(shí)世界數(shù)據(jù)，以及來自II/III期臨床試驗(yàn)的為期4III期開放標(biāo)簽擴(kuò)展(OLE數(shù)據(jù)。OLE的頂線結(jié)果表明，根據(jù)NPCCSSMiply?a治療的患者的病情減輕程度與早些時候在安慰劑對照試驗(yàn)中隨機(jī)接受Miply?a44Miglustat常規(guī)臨床治療的患者中，Miply?aMiply?a治療可改變疾病進(jìn)展。美國FDA已確認(rèn)收到NDA重新提交文件，并將PDUFA行動日期設(shè)定為2024年9月21日。FDA還計(jì)劃在決定日期之前，在計(jì)劃召開的咨詢委員會會議上提交重新提交文件，以供討論。用于治療帕金森病(PD)的IPX203藥物公司合作伙伴適應(yīng)癥日期范圍預(yù)期催化事件帕金森病(PD)2024/08/07NDA–第二次評審的PDUFA日期階段疾病組藥物類別組/類(PoS)組/類LOABMTLOA觀點(diǎn)神經(jīng)病學(xué)疾病高于IPX203是一種新型口服卡比多巴和左旋多巴(CD/LD)緩釋膠囊制劑，正在開發(fā)用于治療帕金森病(PD)。IPX203收到了FDA關(guān)于其PDIII期臨床項(xiàng)目（2018年啟動）的特殊方案評估。Amneal正在根據(jù)關(guān)鍵性III期RISE-PD研究的結(jié)果，尋求FDA批準(zhǔn)IPX203。2022年8月，該公司向FDA提交NDA申請，但卻收到了完整答復(fù)函，稱IPX203卡比多巴成分的安全性尚未無充分的科學(xué)證據(jù)。此后，Amneal重新提交NDA，并提供更多數(shù)據(jù)，預(yù)計(jì)FDA將于2024年8月作出批準(zhǔn)決定。IIIRISE-PD研究是一項(xiàng)隨機(jī)對照研究，在伴有運(yùn)動癥狀波動的PDIPX203CD/LD的安全13CD/LD相比，IPX-203較基線的“goodon”CD/LD組相比，IPX-203組每次給藥的“goodon”時間1.55小時（70開發(fā)IPX203是該公司生命周期戰(zhàn)略的一部分，目的是推出新一代版本的Rytary，Rytary是Amneal公司于2015年推出的CD/LD緩釋制劑。與Rytary相比，IPX203的主要優(yōu)勢在于方便患者，因?yàn)槠浣o藥頻率較少，而對于一些患者來說，這將是改善生活質(zhì)量的關(guān)鍵。然而，如果IPX203獲得批準(zhǔn)，它有可能難以與更便宜的Rytary仿制藥競爭，后者預(yù)計(jì)將在專利到期后于2025年上市。用于治療外周動脈疾病(PAD)的Humacyl藥物公司合作伙伴適應(yīng)癥日期范圍預(yù)期催化事件外周動脈疾病(PAD)2024/08/07BLA–首次評審的處方藥用戶付費(fèi)法案(PDUFA)日期階段疾病組藥物類別組/類(PoS)組/類LOABMTLOA觀點(diǎn)心血管病生物制劑高于HumacyteHumacyl平臺，采用獨(dú)特的生物反應(yīng)器細(xì)胞培養(yǎng)工藝和隨后的多步脫細(xì)胞工藝，去除組(HAV)。HumacyteHAV抗感染性和現(xiàn)成性，可解決血管組織修復(fù)和替換方面的長期限制，包括其他生物植入物和合成移植物經(jīng)常出現(xiàn)的組織不相容和排斥反應(yīng)。HumacyteFreseniusHumacyl平臺獲得批準(zhǔn)。2023年12月，Humacyte向美國食品和藥物管理局(FDA)提交HAV的生物制品許可申(BLA)，尋求批準(zhǔn)將人類無細(xì)胞血管(HAV)用于不適合合成移植物和自體靜脈使用不可行的四肢血管創(chuàng)傷后緊急動脈修復(fù)。V005II/III期臨床試驗(yàn)結(jié)果以及烏克蘭BLA20242Ate優(yōu)先評審資格，并將處方藥用戶付費(fèi)法案(PDUFA行動日期指定為2024810FDA20235月授(RMAT認(rèn)定相一致。V005試驗(yàn)結(jié)果是對HumacyteHAV的肯定，試驗(yàn)成功達(dá)到了研究的主要結(jié)局。在主要患者人群中，HAV的30天次級通暢率（血流量）90.2%81.1%HAV患者和四肢患者的初級通暢率（無干預(yù)情況下的血流量）81.2%84.3%。重要的是，HAV在截肢率（HAV四肢的截9.8%20.6%）和感染率（HAV四肢的感染率為2%，而移植物的歷史數(shù)據(jù)為8.9%）(PAD)可導(dǎo)致血管狹窄，限制肢體血流，是美國患者截肢的主要原HAV?考慮到積極數(shù)據(jù)和良好的安全性特征，再加上具有競爭力的現(xiàn)成設(shè)計(jì)（可節(jié)省外科醫(yī)生的寶貴時間）和RMAT認(rèn)定，預(yù)計(jì)Humacyte在商業(yè)化的道路上不會遇到任何困難。如果獲批用于這個領(lǐng)域，可為患者和醫(yī)生提供急需的替代方案。用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)的Seladelpar藥物公司合作伙伴適應(yīng)癥日期范圍預(yù)期催化事件吉利德科學(xué)公司強(qiáng)生，Kaken2024/08/07NDA首次評審的(PDUFA)階段疾病組藥物類別組/類(PoS)組/類LOABMTLOA觀點(diǎn)/高于Seladelpar(MBX-8025)是一種強(qiáng)效選擇性過氧化物酶體增殖物激活受體(PPAR)δ激動劑，正在開發(fā)用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)。Seladelpar可減少肝細(xì)胞和患者的膽汁酸合成。它還具有重要的抗炎活性，可抑制固有巨噬細(xì)胞和招募巨噬細(xì)胞的活化及其炎癥介質(zhì)的釋放。雖然吉利德科學(xué)在該研發(fā)領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位，但強(qiáng)生和KakenPharmaceu?cal也參與嘗試將Seladelpar投放市場，用于治療PBC。202312月，CymaBayTherapeu?cs向美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDASeladelpar新藥申請(NDA以及優(yōu)先評審資格申請，用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎，包括對熊去氧膽酸反應(yīng)不足或不耐受的無肝硬化或代償性肝硬化成人患者的瘙癢癥。20242月，F(xiàn)DANDA申請優(yōu)先評審資格，并將處方藥用戶付費(fèi)法案目標(biāo)行動日期定為83月，吉利德科學(xué)宣布完成收購合并后，CymaBay成為吉利德的全資子公司。Seladelpar之前已被授予突破性療法認(rèn)定、孤兒藥認(rèn)定和優(yōu)先(PRIME)IIIRESPONSEENHANCEASSURE研究以及既往申請?zhí)峁┝酥С帧NHANCEASSURE試驗(yàn)取得令人鼓舞的結(jié)果之后，在原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC患者中進(jìn)行的SeladelparIIIRESPONSE研究也取得了積極數(shù)據(jù)，這對CymaBay來說無疑是一場勝利。共有61.7%接受ar治療的患者達(dá)到主要復(fù)合終點(diǎn)（1220%。研究也達(dá)到了次要終點(diǎn)（堿性磷酸酶恢復(fù)正常，并且藥物表現(xiàn)出良好的安全性特征，瘙癢癥在統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯(ALPPBC患者預(yù)后的獨(dú)立預(yù)測因子，因此這些數(shù)據(jù)應(yīng)該會對批準(zhǔn)產(chǎn)生影響。ar61.7%（20%，而Interctva47%（安慰劑為10%，Gtar51%（安慰劑為4%。另外，與安慰劑組相比，SeladelparEla?branorOcaliva之間的一個主要區(qū)別，后SeladelparPBC。用于治療瘙癢癥的Nemolizumab藥物公司合作伙伴適應(yīng)癥日期范圍預(yù)期催化事件瘙癢癥2024/08/14BLA首次評審的(PDUFA)階段疾病組藥物類別組/類(PoS)組/類LOABMTLOA觀點(diǎn)過敏生物制劑均值Nemolizumab-31受體αIL-31的信號傳導(dǎo)。20242月，度至重度特應(yīng)性皮炎的青少年和成人患者。該目前正在接受年814日。向監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交的Nemolizumab治療結(jié)節(jié)性癢疹的數(shù)據(jù)是基于IIIOLYMPIA臨床試驗(yàn)項(xiàng)目的數(shù)據(jù)。IIILA臨床試驗(yàn)項(xiàng)目包括兩項(xiàng)關(guān)鍵性、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照研究A1LA2Nemolizumab在結(jié)節(jié)性癢疹受試者中的療效和安全性，還包括一項(xiàng)額外的長期擴(kuò)展研究。OLYMPIA2試驗(yàn)成功達(dá)到了主要和次要終點(diǎn)。使用研究者總體評估評分進(jìn)行評估，與安慰劑組(11%相比，Nemolizumab治療組(38%達(dá)到皮損清除或幾乎清除的患者人數(shù)顯著更多。使用峰值瘙癢數(shù)字評定量表(PP-NRS)進(jìn)行的測量顯示，接受Nemolizumab治療的患者中，瘙癢減輕4分或更多的比例超過35%。III期OLYMPIA1試驗(yàn)的后續(xù)結(jié)果證實(shí)了OLYMPIA2PP-NRS評分測量，58.4%Nemolizumab4的Nemolizumab7.3%。III期OLYMPIA臨床試驗(yàn)項(xiàng)目取得的積極結(jié)果使Nemolizumab在結(jié)節(jié)性癢疹市場處于有利地位。目前，唯一獲批的其他治療藥物是賽諾菲的Dupixent，因此Galderma在進(jìn)入這一領(lǐng)域時幾乎不會遇到競爭。如果獲批，這將是靶向IL-31受體的結(jié)節(jié)性癢疹的唯一治療方法。根據(jù)PDUFA，Galderma預(yù)計(jì)FDA將于2024年8月對該療法做出決定，并于2024年12月對應(yīng)用于特應(yīng)性皮炎治療做出決定。用于治療精神分裂癥的KarXT藥物公司合作伙伴適應(yīng)癥日期范圍預(yù)期催化事件精神分裂癥2024/09/26D案(PDUFA)日期階段疾病組藥物類別組/類(PoS)組/類LOABMTLOA觀點(diǎn)精神病高于KarXT(KarunaTherapeu?cs)旨在靶向毒蕈堿系統(tǒng)，其包括兩種成分：一種是處于臨床階段的新型毒蕈堿乙酰FDA20239(FDA)KarXTNDA，并將處方藥用戶付費(fèi)(PDUFA日期定為2024926日。KarXT的新藥申請(NDAEMERGENT項(xiàng)目的療效和長期安全性數(shù)據(jù)為依據(jù)，該項(xiàng)目將KarXT作為精神分裂癥治療藥物進(jìn)行評估。該項(xiàng)目包括已完成的EMERGENT-1、23試驗(yàn)（KarXT相比安慰劑的療效和安全性，以及正在進(jìn)行的重點(diǎn)關(guān)注長期安全性的EMERGENT-4EMERGENT-53項(xiàng)安慰劑對照試驗(yàn)中，與安慰劑相比，KarXT均能降低陽性和陰性癥狀量表(PANSS)PANSS陽性、PANSSPANSSMarderKarXT治療能夠減輕精神分裂癥陽性和陰性癥狀，這是試驗(yàn)的次要終點(diǎn)。在這些試驗(yàn)中，KarXT總體耐受性良好，最常見的不良事件是輕度至中度膽堿能效應(yīng)。重要的是，KarXT無現(xiàn)有抗精神病藥物的常見副作用，如體重增加、嗜睡和運(yùn)動障礙。KarXT的一個重要競爭對手是Cerevel的候選藥物Emraclidine，后者同樣靶向毒蕈堿乙酰膽堿受體，目前處于III期臨床階段。不過，KarXT的開發(fā)進(jìn)度更快，很可能因率先上市而獲益。除了一項(xiàng)小型Ib期研究外，Emraclidine已公布的試驗(yàn)數(shù)據(jù)有限。該研究報告的PANSS總分降低與KarXT試驗(yàn)中觀察到的相似，即在EMERGENT研究中，與第5周相比，第6周測量的3種試驗(yàn)劑量的PANSS總分分別降低11.1分、11.9分和分。用于治療滑膜肉瘤的Afami-cel藥物公司合作伙伴適應(yīng)癥日期范圍預(yù)期催化事件不適用滑膜肉瘤2024/08/04BLA藥用戶付費(fèi)法(PDUFA日期?階段疾病組藥物類別組/類(PoS)組/類LOABMTLOA觀點(diǎn)腫瘤學(xué)疾病生物制劑高于Afami-cel是一種靶向MAGEA4癌抗原的工程化T細(xì)胞受體(TCR)Adap?mmuneTherapeu?cs開發(fā)擬作為晚期滑膜肉瘤的單劑量治療。Adap?mmuneTherapeu?cs(FDA)Afami-Cel(BLA)(PDUFA目標(biāo)行動日期為202484日。Afami-cel的BLA申請得到了關(guān)鍵性SPEARHEAD-1試驗(yàn)數(shù)據(jù)的支持，該試驗(yàn)達(dá)到主要療效終點(diǎn)總緩解率。約39%接受Afami-cel12個月。SPEARHEAD-1試驗(yàn)的患者中位總生存(mOS172212個月。此外，70%Afami-cel有反應(yīng)的患者在治療后22021年的美國臨床腫瘤學(xué)會(ASCO年會上，Afami-cel在過度預(yù)治療滑膜肉瘤患者中顯示出41%的總緩解率(ORR86.2%的疾病控制率。鑒于滑膜肉SARC028PD-1Afami-cel意義4個腫瘤。7I性和可耐受的安全性，歐洲藥品管理局計(jì)劃。由此啟動了試驗(yàn)，加拿大、法國、西班牙、英國和美國的研究中心開始招募晚期滑膜肉瘤和黏液性/圓細(xì)胞脂肪肉瘤(MRCLS)患者。SPEARHEAD-1試驗(yàn)旨在支持ADPA2M4的注冊，以治療這些疾病。此外，F(xiàn)DA還授予靶向MAGE-A4的特異性肽段增強(qiáng)親和力受體(SPEAR)T(ODD和再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法(RMAT認(rèn)定，分別用于治療軟組織肉瘤和滑膜肉瘤。醫(yī)療器械Stryker收購Artelon治療公司合作伙伴市場日期范圍預(yù)期催化事件肌腱修復(fù)不適用骨科生物材料2024第三季度完成收購ArtelonStryker對Artelon的收購預(yù)計(jì)將于2024年第三季度完成，Artelon是一家私營公司，專門生產(chǎn)用于足踝和運(yùn)動醫(yī)學(xué)手術(shù)的軟組織固定產(chǎn)品。Artelon總部位于美國佐治亞州，公司銷售一種生物材料FLEXBAND，旨在幫助患者恢復(fù)軟組織的自然強(qiáng)度和彈性，以達(dá)到治愈效果。此次收購將加強(qiáng)Stryker在軟組織固定市場的產(chǎn)品提供，強(qiáng)化Stryker在韌帶和肌腱重建解決方案領(lǐng)域的地位。20246Artelon所有已發(fā)行和流通股份。該交易須滿足慣例成交條件。在交易完成之前，StrykerArtelon將繼續(xù)作為獨(dú)立實(shí)體運(yùn)營。Stryker沒有公布收購條款。6ArtelonFLEXBAND。韌帶和肌腱損傷后，手術(shù)修復(fù)可能無法恢復(fù)強(qiáng)度和彈性的自然平衡。這種失衡會導(dǎo)致恢復(fù)時間長、持續(xù)疼痛、功能喪失以及關(guān)節(jié)炎和畸形等長期問題。FLEXBAND由醫(yī)療器械常用的兩種聚合物組合制成：聚己內(nèi)酯和聚氨酯尿素。然后將這些纖維編織成基質(zhì)，2019FDA510(k批準(zhǔn)使用。Artelon的FlexBand、FlexPatch和FlexBandPlus產(chǎn)品用于在肌腱和韌帶修復(fù)手術(shù)期間加強(qiáng)通過縫合或其他固定裝置修復(fù)的軟組織；應(yīng)用范圍包括加強(qiáng)肩袖、髕骨、跟腱、肱二頭肌、股四頭肌腱、內(nèi)側(cè)副韌帶、外側(cè)副韌帶、彈簧韌帶、三角韌帶、尺側(cè)副韌帶或其他肌腱或關(guān)節(jié)外韌帶。這些產(chǎn)品提供可降解支架，可融入患者自身組織。獲得集成連續(xù)血糖監(jiān)測(iCGM)系統(tǒng)認(rèn)定的Eversense365天傳感器醫(yī)療器械公司合作伙伴市場日期范圍預(yù)期催化事件1型糖尿病現(xiàn)在–2024/08/31FDA510(k)CGM2022FDA1818歲以上的糖尿病患者，可連續(xù)測量血糖水061GMEversense3個簡單組件：傳感器、智能發(fā)送器和移動應(yīng)用程序。Eversense通過使用Eversense插入器將一個小型傳感器植入上臂皮下進(jìn)行監(jiān)測血糖。傳感器上方佩有一個智能發(fā)射器，可將血糖數(shù)據(jù)傳輸至貼身振動警報。該移動應(yīng)用程5分鐘實(shí)時顯示和更新血糖讀數(shù)，并具有直觀的圖形界面，可在讀數(shù)超出范圍時提醒用戶。該應(yīng)用程序5(Senseonics,2024a)。競爭對手雅培和Dexcom的CGM采用經(jīng)皮傳感器，插入皮膚后可持續(xù)7-14天，而Eversense是唯一一款可連續(xù)讀數(shù)6個月的植入式傳感器，每年僅需更換兩次傳感器(Senseonics,2024a)。iCGM資格認(rèn)定2024年4月，Eversense成為首款獲得FDA集成CGM(iCGM)資格認(rèn)定的全植入式CGM，這表明該產(chǎn)品可與作為自動胰島素輸送(AID)系統(tǒng)的一部分的兼容胰島素泵集成。獲得該資格認(rèn)定是Senseonic增長戰(zhàn)略的關(guān)鍵部分(Senseonics,2024b)。據(jù)該公司稱，EversenseCGM系統(tǒng)是一種全植入式CGM選擇，尤其適用于AID治療，因?yàn)樵撓到y(tǒng)是(Senseonics,2024b)：CGM（6365天的批準(zhǔn)；見下文）CGMCGMCGM（可拆卸而不會浪費(fèi)傳感器或增加預(yù)熱期。365?等待批準(zhǔn)365天/19ENHANCE365Eversense植入一年和連續(xù)血糖測量的安全性和有效性。(Senseonics,2024a)?；贓NHANCE研究，Senseonics希望新型365天Eversense能在未來幾個月內(nèi)獲得FDA批準(zhǔn)。公司于2024財年第一季度提交了iCGM資格認(rèn)定510(k)申請(Senseonics,2024d)。公司還將利用這個下一代傳感器平臺2024年第一季度，Senseonics的營業(yè)收入為510萬美元，同比增長22%。Senseonic2024財年上半年的收入預(yù)計(jì)約為1000萬美元，與2023財年上半年相比增長約16%(Senseonics,2024d)。ss總裁兼首席執(zhí)行官mGoodnow“ss碩果累累的開局之年，我們將繼EversenseiCGM365CGMFArsses,2024a。用于傷口愈合的HemoStyp紗布醫(yī)療器械公司合作伙伴市場日期范圍現(xiàn)在預(yù)期催化事件上市前批準(zhǔn)不適用傷口愈合–2024/09/17(PMA)批準(zhǔn)決定2024321日，UnitedHealthProductsFDAHemoStyp(PMA)PMA1802024年第三季度宣布批準(zhǔn)決定的可UnitedHealthProducts稱，HemoStyp是一種中和再生纖維素，應(yīng)用于開放性傷口時，可在數(shù)秒內(nèi)實(shí)現(xiàn)止血。纖維素成分的優(yōu)點(diǎn)包括生物相容性、可吸收性以及無有害化學(xué)物質(zhì)或動物副產(chǎn)品。在臨床試驗(yàn)研究的所有手術(shù)類別中，HemoStyp在Lewis出血量表1級和2級情境下的止血速度快于Surgicel（愛惜康/強(qiáng)生的可吸收止血紗Lewis2級情境中，20%Surgicel10分鐘測試窗口內(nèi)未實(shí)現(xiàn)止血，而100%HemoStyp患者在2分鐘內(nèi)實(shí)現(xiàn)止血。據(jù)UnitedHealthProducts稱，這些研究結(jié)果的影響包括可減少輸血、縮短手術(shù)室時間和降低死亡率。UnitedHealthProducts為牙科、獸醫(yī)和急救醫(yī)學(xué)市場提供各種止血產(chǎn)品；HemoStypPMA申請代表著該公司向人類外科手術(shù)市場的進(jìn)軍。交易阿斯利康完成收購AmolytPharma預(yù)期日期范圍：2024/07/01–2024/09/30阿斯利康已就收購AmolytPharma達(dá)成最終協(xié)議，AmolytPharma專注于開發(fā)用于罕見內(nèi)分泌及相關(guān)疾病的2024年第三季度完成。阿斯利康將以現(xiàn)金和無債務(wù)的方式收購AmolytPharma的所10.58AmolytPharma股東在達(dá)到2.5億美元或有付款的權(quán)利。olytPharma Enebopara?de(AZP-3601)是一種在研的每日皮下注射甲狀旁腺激素受體1(PTHR1)激動劑，用于治療甲狀旁腺功能減退癥，目前處于III期臨床階段。預(yù)計(jì)該項(xiàng)目將于2025年上半年獲得頂線數(shù)據(jù)。AZP-3813是一種肽生長激素受體拮抗劑，目前處于I期臨床階段，是治療肢端肥大癥的潛在候選藥物。Amolyt預(yù)計(jì)將于2024年上半年發(fā)布頂線數(shù)據(jù)。百健完成收購HumanImmunologyBiosciences預(yù)期日期范圍：2024/07/01–2024/09/30202024 5 11.5 HumanImmunologyBiosciences(HIBio)6.518IIFelzartamab項(xiàng)目，F(xiàn)elzartamab(PMN(AMR)。-aBiopharma Fb 0 2022 o -aBiopharma Fb 0 2022 o 的股權(quán)20242月被諾華收購）10.2億美元，MorphoSysHIBio15%FelzartamabCD38FDA(BTD)和孤兒藥(ODD)PMNAMRIgAIIPMN和AMR的III期研究。HIB210是一種抗C5aR1抗體，用于治療一系列補(bǔ)體介導(dǎo)疾病，目前處于I期臨床階段。HIBio還在開發(fā)肥大細(xì)胞項(xiàng)目，用于治療免疫介導(dǎo)疾病，目前處于發(fā)現(xiàn)階段。渤健預(yù)計(jì)以現(xiàn)金作為收購資金，也可能動用其循環(huán)信貸協(xié)議為交易提供資金。就在收購協(xié)議簽署前幾天，渤健選擇不行使與Ionis公司共同許可和開發(fā)BIIB121（用于治療天使綜合征）的選擇權(quán)。渤健希望保留HIBio2024年第三季度完成。默沙東完成收購EyebiotechLimited預(yù)期日期范圍：2024/07/01–2024/09/302024年5月29日，默沙東與英國私營生物技術(shù)公司Eyebiotech達(dá)成最終協(xié)議。根據(jù)合并協(xié)議的條款，默沙東將預(yù)付13億美元的現(xiàn)金，并根據(jù)指定開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑的實(shí)現(xiàn)情況支付高達(dá)17億美元獲利能力付款。Eyebiotech成立于2021年，目前正在開發(fā)候選藥物，旨在預(yù)防和治療與視網(wǎng)膜血管滲漏相關(guān)的視力喪失，視網(wǎng)膜血管滲漏是視網(wǎng)膜疾病的已知風(fēng)險因素。其主要候選藥物Restoret(EYE103)是一種潛在同類首創(chuàng)四價WinglessDMEIIb/III期DMERestore該I/II這家新銳公司于2月啟動AVJeitoCapitalMRLVentures202311月，BBainCapitalLifeSciences、OmegaFundsVertexVentures1.3此次收購將為默沙東進(jìn)入眼科領(lǐng)域提供踏板。預(yù)計(jì)Restoret將與拜耳/Regeneron的Eylea(a?ibercept)和羅氏的Vabysmo(faricimab-svoa)展開競爭。諾華完成收購MarianaOncology預(yù)期日期范圍：2024/07/01–2024/09/302024年5月2日，諾華簽訂協(xié)議，以10億美元的預(yù)付款收購私人控股的MarianaOncology公司，并在完成預(yù)定里程碑后再支付高達(dá)7.5億美元獲利能力付款。即腫瘤靶向分子（配體）與治療性放射性同位素（一種放射性粒子）配對，將射線運(yùn)送至腫瘤部位。MC-339，這是一種基于RLT，正在研究用于治療小細(xì)胞肺癌。諾華目前有兩個獲批的RLTLutathera(lute?um177dotatate)177MarianaRLT管線，包括前列腺癌以及其他臨床前研究和發(fā)現(xiàn)項(xiàng)目。公司2024年第三季度影響巨大的催化事件符號 產(chǎn)品 適應(yīng)癥 階段 催化事件標(biāo)題預(yù)期結(jié)束日期催化事件IDEmergentBioSolutions,Inc.EBSACAM2000Monkeypo+P2:P294前列腺癌BLA期PDUFAforsBLA2024/09/06194684NymoxPharmaceuticalCorporationNYMXNymozarfex糖尿病腎病期IIApprovalDecision2024/08/31185039CosettePharmaceuticals,Inc.Vyleesi女性性喚醒障礙IIb已獲批準(zhǔn)PhaseIIbBREAK2024/09/30184419184419CosettePharmaceuticals,Inc.羅氏Vyleesi真性紅細(xì)胞增多癥PhaseIIIWomen研究者發(fā)起2024/09/30190021190021羅氏RHHBYPegasys(PV)原發(fā)性血小板增多癥研究者發(fā)起SupplementalEur2024/09/02200675諾華RHHBYPegasys(ET)局灶節(jié)段性腎小球硬化期SupplementalEur2024/09/02200676諾華NVSAtrasentan(FSGS)綜合癥II期PhaseIIAFFINIT2024/08/31184139諾華NVSAtrasentanAlport糖尿病腎病II期PhaseIIAFFINIT2024/08/31184140NVSAtrasentan型尼曼匹克病IIPhaseIIAFFINIT2024/08/31184141ZevraTherapeutics,Inc.ZVRAMiplyffaC型尼曼匹克病NDAFDAAdvisoryPan2024/07/31194722ZevraTherapeutics,Inc.ZVRAMiplyffaC丁型肝炎 （抗病毒）NDA期PDUFAforNDA-2024/09/21193899SentynlTherapeuticsInc.葛蘭素史克Zokinvy(HDV)瘧疾III期Pre-NDAmeeting2024/08/31183048GSKMosquirixA[MPL]型糖尿病II已獲批準(zhǔn)PhaseII-Top-Lin2024/07/31172564MannKindCorporationMNKDAfrezza2帕金森病期PhaseIIIINHALE2024/09/30189113AnnovisBio,Inc.ANVSBuntanetap(PD)急性失代償性心力衰竭III期PhaseIIIANVS-22024/07/31184512WindtreeTherapeutics,Inc.強(qiáng)生WINTIstaroxime-射血分?jǐn)?shù)降低（急性HFrEF）肺動脈高壓II已獲批準(zhǔn)SEISMiCExtensio2024/09/30193736JNJOpsumit(PAH)人表皮生長因子受體已獲批準(zhǔn)PhaseIIITOMOR2024/09/30186834PumaBiotechnology,Inc.PBYINerlynx2(HER2)陽性乳腺癌陽性乳腺癌已獲批準(zhǔn)PhaseII-w/cape2024/09/30172274PumaBiotechnology,Inc.吉利德科學(xué)公司PBYINerlynxHER2原發(fā)性膽汁性膽管炎PhaseIIFACT2-2024/09/30146298阿斯利康GILDSeladelpar(PBC)嗜酸粒細(xì)胞增多綜合征NDA期PDUFAforNDA-2024/08/14193686AZNFasenra(HES)甲狀腺眼病III期PhaseIIINATRO2024/08/31157930ViridianTherapeutics,Inc.VRDNVRDN-001(TED)免疫球蛋白III已獲批準(zhǔn)PhaseIIITHRIVE2024/09/30179413TravereTherapeutics,Inc.TVTXFilspariA(IgA)腎?。˙erger病）胰腺癌期PDUFAforsNDA2024/09/05197251FibroGen,Inc.FGENPamrevlumab胰腺癌III期PhaseII/IIIPrecis2024/09/30190507FibroGen,Inc.阿斯利康FGENPamrevlumab子宮（子宮內(nèi)膜）癌IIIPhaseIIILAPIS-2024/09/30164818AZNLynparza社交焦慮障礙NDA期SupplementalAp2024/09/03196422VistaGenTherapeutics,Inc.VTGNFasedienol(SAD)腦癌（惡性膠質(zhì)瘤；III期PhaseIIIPALISA2024/09/30176478NorthwestBiotherapeutics,Inc.默沙東NWBODCVax-LAA和巨細(xì)胞瘤[GBM]）肺動脈高壓III已獲批準(zhǔn)ApprovalDecision2024/09/30193820強(qiáng)生MRKWinrevair(PAH)肺動脈高壓已獲批準(zhǔn)EUApprovalDeci2024/09/30200672JNJUptravi(PAH)子宮內(nèi)膜異位癥已獲批準(zhǔn)PhaseIIISALTO2024/09/30187561SumitovantBiopharmaLtd.勃林格殷格翰Myfembree型糖尿病已獲批準(zhǔn)ApprovalDecision2024/08/31181853Jardiance2矮小癥生長激素缺乏癥已獲批準(zhǔn)EuropeanApprov2024/07/31192833AeternaZentarisInc.AEZSMacrilen/蕁麻疹期PhaseIIIDETEC2024/09/30200313JasperTherapeutics,Inc.JSPRBriquilimab皮肌炎I/II期PhaseIb/IIaBEA2024/09/30189340CSLLimitedCSLHizentra原發(fā)性膽汁性膽管炎III已獲批準(zhǔn)PhaseIIIRECLAI2024/09/30196529AlfasigmaS.p.A.Ocaliva(PBC)小細(xì)胞肺癌已獲批準(zhǔn)EuropeanConditi2024/09/30200681JazzPharmaceuticalsplcJAZZZepzelca(SCLC)阿爾茨海默病期CMAApprovalDe2024/08/31179494AlzheonInc.羅氏ALZ-801（皮下注射劑）(AD)類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎III已獲批準(zhǔn)PhaseIIIAPOLLO2024/09/30167684阿斯利康RHHBYActemra季節(jié)性流感已獲批準(zhǔn)PDUFAforBiosim2024/08/31179465AZNFluMistQuadriv腦癌（惡性膠質(zhì)瘤；美國境外開發(fā)EuropeanApprov2024/07/26200024ApogenixAGAsunerceptAA和巨細(xì)胞瘤[GBM]）胃食管反流病已獲批準(zhǔn)PhaseIICAN0082024/08/31190993PhathomPharmaceuticals,Inc.諾和諾德PHATVoquezna肥胖癥期PDUFAforsNDA2024/07/19193440NVORybelsus三叉神經(jīng)痛III期PhaseIIIOASIS42024/07/31193231NoemaPharmaNOE-101呼吸道感染II/III美國境外開發(fā)PhaseIIb/IIILibra2024/09/30175188MelintaTherapeutics,Inc.Solithera耳部感染（抗菌）美國境外開發(fā)ApprovalDecision2024/07/31176394MelintaTherapeutics,Inc.Solithera型糖尿病期ApprovalDecision2024/07/31176396DiamydMedicalAB賽諾菲DMYDBDiamyd1慢性阻塞性肺疾病IIIPhaseIIIDIAGNO2024/08/15199366優(yōu)時比SNYDupixent系統(tǒng)性紅斑狼瘡BLA期PDUFAforsBLA2024/09/27195098UCBDapirolizumab(SLE)慢性腎病引起的貧血III期PhaseIII-Top-Li2024/09/30161413AkebiaTherapeutics,Inc.AKBAVafseo彌漫性大細(xì)胞淋巴瘤III已獲批準(zhǔn)FDAResponseto2024/08/31186143IncyteCorporation衛(wèi)材INCYMonjuviB(DLBCL)-NHL阿爾茨海默病已獲批準(zhǔn)PhaseII/IIIB-MIN2024/09/30152354衛(wèi)材4523:JPLeqembi(AD)阿爾茨海默病已獲批準(zhǔn)CHMPOpinion2024/07/31184236葛蘭素史克4523:JPLeqembi(AD)念珠菌病已獲批準(zhǔn)EuropeanApprov2024/08/31184237GSKBrexafemme胃腸道疾病已獲批準(zhǔn)PhaseIIIbVANQ2024/09/30189240BauschHealthCompaniesInc.BHCMytesi急性疼痛期PhaseIIIOnTAR2024/07/23187366TrisPharma,Inc.TRN-228移植物抗宿主病I期PhaseIII-Registr2024/08/31190759Equillium,Inc.EQEQ001其他神經(jīng)病學(xué)疾病(GVHD)美國境外開發(fā)IIIPhaseIIIEQUAT2024/09/30199194TransposonTherapeutics,Inc.TPN-101血脂異常高膽固醇血癥PhaseIIa-Toplin期2024/08/31192882NewAmsterdamPharmaBV葛蘭素史克NAMSObicetrapib/慢性腎病引起的貧血IIIPhaseIIIBROOK2024/09/30178885諾華GSKJesduvroq激素受體 陽性NDA已獲批準(zhǔn)PDUFAforNDA-2024/07/31176685NVSKisqali(HR) /HER2陰性乳腺癌治療美國境外開發(fā)SupplementalCH2024/08/31192637BiotronLimited默沙東BIT:AUBIT225COVID-19間皮瘤PhaseIIBIT225-02024/09/30187208MRKKeytruda皮膚癌基底細(xì)胞癌BLA期PDUFAforsBLA2024/09/25199906BiofronteraAGBFRAAmeluz- (BCC)胃輕癱治療IIIPhaseIII-w/BF-R2024/09/30190083VandaPharmaceuticals,Inc.VNDATradipitant潰瘍性結(jié)腸炎NDA已獲批準(zhǔn)PDUFAforNDA-2024/09/18193373AbbVieInc.輝瑞ABBVSkyrizi(UC)非小細(xì)胞肺癌已獲批準(zhǔn)SupplementalAp2024/09/30190513PFEBraftovi(NSCLC)CHMPSuppleme2024/09/30192501公司2024年第三季度影響巨大的催化事件符號 產(chǎn)品 適應(yīng)癥 階段 催化事件標(biāo)題預(yù)期結(jié)束日期催化事件ID移植相關(guān)性血栓性微血管病OmerosCorporationOMERNarsoplimab(TA-TMA)腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良BLA期PDUFAforBLA-2024/09/30174813PoxelSA田邊三菱制藥集團(tuán)POXELPXL770帕金森病IPhaseIIa-PoCS2024/09/30170467羅氏ND0612(PD)NDA非小細(xì)胞肺癌PDUFAforNDA–已獲批準(zhǔn)2024/08/31197029197029RHHBYTecentriq(NSCLC)治療美國境外開發(fā)PhaseIIIIMpower2024/09/30162694GeNeuroSA阿斯利康GNROGNbAC1COVID-19子宮（子宮內(nèi)膜）癌已獲批準(zhǔn)PhaseIIPASC(E2024/09/30182357阿斯利康A(chǔ)ZNImfinzi非小細(xì)胞肺癌已獲批準(zhǔn)SupplementalAp2024/09/02196418阿斯利康A(chǔ)ZNImfinzi(NSCLC)非小細(xì)胞肺癌已獲批準(zhǔn)PDUFAforsBLA2024/08/31192857阿斯利康A(chǔ)ZNImfinzi(NSCLC)非小細(xì)胞肺癌已獲批準(zhǔn)FDAAdvisoryPan2024/07/25200549AZNImfinzi(NSCLC)急性髓系白血病期FDAAdvisoryPan2024/07/23200550GlycoMimetics,Inc.GLYCUproleselan(AML)瘙癢癥IIIPhaseII/IIIw/7+32024/07/31198909GaldermaS.A.強(qiáng)生GALDNemolizumab膀胱癌BLA已獲批準(zhǔn)PDUFAforBLA-2024/08/14196531JNJBalversa天使綜合征期EuropeanApprov2024/09/02190857NeurenPharmaceuticalsLimitedNEUNNZ-2591血友病和血友病II已獲批準(zhǔn)PhaseIIAS-001(2024/09/30169840HEMABiologics諾和諾德SEVENFACTA B型糖尿病ApprovalDecision2024/08/31178902諾和諾德NVOAwiqli2型糖尿病BLAPDUFAforBLA-2024/09/30188973NVOAwiqli1帕金森病BLAPDUFAforBLA-2024/09/30189013AmnealPharmaceuticals,IncAMRXIPX203(PD)阿爾茨海默病NDAPDUFAforNDA-2024/08/07196388AlphaCognition,Inc.羅氏ACOGAlpha-1062(AD)阿爾茨海默病NDA美國境外開發(fā)PDUFAforNDA-2024/07/27191301RHHBYReS19-T(AD)避孕已獲批準(zhǔn)PhaseIIa-PK/PD2024/08/31177038MaynePharmaGroupLimitedMYX:AUEstelle丙酮酸激酶缺乏癥已獲批準(zhǔn)PhaseIIIMIT-Es02024/09/30187424AgiosPharmaceuticals,Inc.AGIOPyrukynd濾泡性淋巴瘤期PhaseIIIACTIVA2024/09/30183752RegeneronPharmaceuticals,Inc.REGNOrdspono(FL)彌漫性大細(xì)胞淋巴瘤III期C