CGT、CXO行業(yè)市場前景及投資研究報(bào)告：行業(yè)前景廣闊高速發(fā)展

證券研究報(bào)告|行業(yè)專題CGT

CXO行業(yè)深度報(bào)告：行業(yè)前景廣闊，

高速發(fā)展正當(dāng)時(shí)2022年8月華安證券研究所證券研究報(bào)告2華安研究?

拓展投資價(jià)值核心觀點(diǎn)：CGT行業(yè)高景氣，CXO市場快速擴(kuò)容1、

細(xì)胞與基因治療優(yōu)勢獨(dú)特，CGT行業(yè)發(fā)展?jié)摿κ??藥物作用方面：CGT藥物在治療機(jī)制和治療效果等方面具有傳統(tǒng)的小分子和大分子藥物難以比擬的優(yōu)勢，能夠填補(bǔ)難治性疾病治療手段的空白，推動長期療效的實(shí)現(xiàn)，是推動醫(yī)療領(lǐng)域迎來劃時(shí)代變革的主導(dǎo)力量。研發(fā)管線方面：目前以Zolgensma為代表的部分CGT藥物在市場上表現(xiàn)良好，大大激發(fā)了CGT藥物研發(fā)的熱情。根據(jù)ASGCT的數(shù)據(jù)，在2013年以后，全球CGT研發(fā)管線迅速增長，考慮到CGT藥物研發(fā)通常需要經(jīng)歷10年以上的時(shí)間，在未來幾年有望出現(xiàn)CGT藥物集中申報(bào)上市并進(jìn)入商業(yè)化階段的局面，未來進(jìn)入臨床后期及申報(bào)上市的CGT藥物持續(xù)增長的確定性較高。?發(fā)展?jié)摿Ψ矫妫寒?dāng)前上市的CGT藥物存在適應(yīng)癥相對有限，未來隨著研發(fā)管線不斷拓展，諸如體內(nèi)基因編輯等先進(jìn)技術(shù)逐漸成熟，CGT藥物的適應(yīng)癥范圍有望擴(kuò)大，加之生產(chǎn)工藝的不斷成熟有望降低藥物生產(chǎn)成本，CGT行業(yè)的商業(yè)潛力將得到充分釋放。2、CGT

技術(shù)壁壘極高推升外包滲透率，CXO市場快速擴(kuò)容?從供給端的角度看，CGTCXO公司具備足夠的吸引力：由于CGT藥物生產(chǎn)具有極高的門檻，對于藥企來說，自建產(chǎn)能進(jìn)行藥物生產(chǎn)面臨著生產(chǎn)成本高、規(guī)模化生產(chǎn)能力不足、技術(shù)平臺復(fù)雜、技術(shù)人員儲備不足、不利于控制風(fēng)險(xiǎn)等問題，藥企更傾向于將藥物生產(chǎn)委托給CDMO公司。據(jù)J.P.Morgan統(tǒng)計(jì)，基因治療的外包滲透率超過65%，遠(yuǎn)超傳統(tǒng)生物制劑的35%。?從需求端的角度看，CGTCDMO的需求增長具有較強(qiáng)的確定性：一方面，CGT

CDMO深度參與CGT藥物研發(fā)過程，掌握載體生產(chǎn)這個(gè)CGT藥物生產(chǎn)的核心環(huán)節(jié)，CGT藥物研發(fā)管線的增長將會持續(xù)推動CGT

CDMO需求增長。另一方面，未來進(jìn)入商業(yè)化階段的CGT藥物數(shù)量增加將使藥物生產(chǎn)需求成倍增長，為CGT

CDMO帶來巨大的商業(yè)效益。華安證券研究所證券研究報(bào)告3華安研究?

拓展投資價(jià)值投資建議：綜合服務(wù)能力是CGT

CDMO核心競爭力的關(guān)鍵要素?綜合服務(wù)能力成為CGT

CXO的決勝因素：由于CGT藥物生產(chǎn)過程中涉及到的技術(shù)平臺復(fù)雜，工藝流程種類繁多，質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)嚴(yán)格，因此擁有豐富的技術(shù)平臺、能夠開發(fā)先進(jìn)的工藝流程、產(chǎn)品質(zhì)量高、風(fēng)險(xiǎn)控制能力強(qiáng)、項(xiàng)目經(jīng)驗(yàn)多成為CGTCDMO最重要的核心競爭力，這要求CGT

CDMO公司具備強(qiáng)大的綜合服務(wù)能力。?重點(diǎn)關(guān)注技術(shù)平臺眾多、項(xiàng)目經(jīng)驗(yàn)豐富、擁有差異化競爭優(yōu)勢的CGT

CXO公司：首先，擁有數(shù)量眾多的技術(shù)平臺能夠?yàn)镃XO公司承接更多訂單提供可能性；其次，項(xiàng)目經(jīng)驗(yàn)豐富的CXO公司通常擁有更先進(jìn)的工藝水平和受到廣泛認(rèn)可的行業(yè)聲譽(yù)，在競爭中能夠獲得更大優(yōu)勢；最后，專精CGT藥物的CXO公司通常深耕行業(yè)多年，擁有更強(qiáng)的競爭優(yōu)勢，能與客戶保持密切深度的聯(lián)系與合作。?我們推薦和元生物，深耕CGT

CXO領(lǐng)域，具有豐富的技術(shù)平臺和先進(jìn)的工藝開發(fā)水平，二級市場稀缺標(biāo)的；建議關(guān)注藥明康德，公司旗下?lián)碛袩o錫生基醫(yī)藥，技術(shù)平臺豐富、資金雄厚、同時(shí)在國內(nèi)外擁有較高的行業(yè)知名度；建議關(guān)注博騰股份，擁有豐富的CDMO項(xiàng)目經(jīng)驗(yàn)，公司通過博騰生物進(jìn)軍CGT領(lǐng)域，并與全球知名藥企有較為密切的合作關(guān)系；建議關(guān)注金斯瑞生物科技，公司在生物科技領(lǐng)域技術(shù)雄厚，擁有從藥物發(fā)現(xiàn)到獲批上市的完整的CAR-T項(xiàng)目生產(chǎn)經(jīng)驗(yàn)，并且占據(jù)質(zhì)粒生產(chǎn)市場的較大份額。市值（億元）2022/07/29歸母凈利潤（億元）同比增速2022E對應(yīng)PE2021A0.542022E0.812023E1.272024E2.002021A-42.55%72.19%61.49%2023E57.24%17.31%7.67%2024E57.51%27.94%20.07%2021A/2022E2023E110282024E70688238603259300363和元生物藥明康德博騰股份138.982715.42338.4448.53%65.95%184.22%1723350.975.2484.5914.8999.2316.03126.9519.25692293232118金斯瑞生物科技1548.HK599.76-3.48-2.65-1.860.46-69.74%23.69%29.77%

125.08%-27-29-41163資料：Wind一致預(yù)測（數(shù)據(jù)截至2022.08.01）、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告4華安研究?

拓展投資價(jià)值12344細(xì)胞與基因治療（CGT）技術(shù)革新，潛力無限多因素驅(qū)動行業(yè)上下游共同發(fā)展CGT

CXO高景氣新興賽道機(jī)遇與挑戰(zhàn)并存CGT

CXO競爭格局與相關(guān)標(biāo)的投資建議與風(fēng)險(xiǎn)提示華安證券研究所證券研究報(bào)告5華安研究?

拓展投資價(jià)值細(xì)胞與基因治療：引領(lǐng)未來醫(yī)療革新的創(chuàng)新療法?CGT（細(xì)胞及基因治療）行業(yè)是依托于細(xì)胞治療與基因治療技術(shù)發(fā)展的醫(yī)藥領(lǐng)域新興行業(yè)，通過對患者進(jìn)行細(xì)胞治療和基因治療，能夠以細(xì)胞和基因作為載體，直接對造成患者疾病的根源進(jìn)行治療，實(shí)現(xiàn)一般臨床手段難以達(dá)成的治療效果，CGT作為新興的治療手段，是引領(lǐng)未來醫(yī)療手段革新的重要推動力。細(xì)胞與基因治療簡介免疫細(xì)胞治療細(xì)胞治療：應(yīng)用人自體或異體（或植入）人體，用于疾病治療的治療方法。的細(xì)胞經(jīng)體外操作后輸入干細(xì)胞治療細(xì)胞及基因治療其他體細(xì)胞治療以病毒為載體的基因替代基因治療：通過基因添加、基因修正、基因沉默等方式修飾個(gè)體基因的表達(dá)或修復(fù)異?；颍_(dá)到治愈疾病目的的療法。非病毒載體的基因編輯資料：Frost&Sullivan、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告6華安研究?

拓展投資價(jià)值細(xì)胞與基因治療：引領(lǐng)未來醫(yī)療革新的創(chuàng)新療法?細(xì)胞治療技術(shù)以體外治療方式為主，通常在體外對細(xì)胞進(jìn)行改造激活并擴(kuò)增，最后將細(xì)胞輸回患者體內(nèi)，達(dá)到治療目的；基因治療技術(shù)以體內(nèi)治療方式為主，運(yùn)用病毒或非病毒載體直接將目的基因遞送入患者體內(nèi)糾正患者的基因缺失和錯誤，從而治愈疾病。?目前CGT行業(yè)的新藥研發(fā)主要應(yīng)用細(xì)胞治療技術(shù)，特別是其中的CAR-T/CAR-NK等療法，基因治療技術(shù)由于仍不夠成熟，管線數(shù)量較少，但基因治療技術(shù)具有靶向性、可控性和治愈效果強(qiáng)的特點(diǎn)，在未來具有良好的發(fā)展前景。CGT主要技術(shù)分類新型體細(xì)胞和干細(xì)胞培養(yǎng)技術(shù)：用于角膜和視網(wǎng)膜修復(fù)造血干細(xì)胞相關(guān)治療非基因編輯CGT細(xì)胞治療相關(guān)技術(shù)基因改造細(xì)胞技術(shù)：CAR-T細(xì)胞、CAR-NK細(xì)胞、CAR-巨噬細(xì)胞、DC細(xì)胞等基因編輯主要技術(shù)基因替代：補(bǔ)充功能性基因病毒載體編輯非病毒載體編輯基因治療相關(guān)技術(shù)基因編輯：敲除或糾正錯誤基因資料：

Frost&Sullivan

、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告7華安研究?

拓展投資價(jià)值細(xì)胞治療：主要分為免疫細(xì)胞治療和干細(xì)胞治療???細(xì)胞治療采用生物工程的方法獲取具有特定功能的細(xì)胞并通過體外擴(kuò)增、特殊培養(yǎng)等處理后，使這些細(xì)胞具有增強(qiáng)免疫、殺死病原體和腫癯細(xì)胞等功能，從而達(dá)到治療某種疾病的目的。目前主要的細(xì)胞治療方式為免疫細(xì)胞治療和干細(xì)胞治療。免疫細(xì)胞治療，是指在體外對某些類型的免疫細(xì)胞如T細(xì)胞、NK細(xì)胞、B細(xì)胞、DC細(xì)胞等進(jìn)行針對性處理后再回輸至人體內(nèi)，使其表現(xiàn)出殺傷腫瘤細(xì)胞，清除病毒等功能。目前火熱的CAR-T細(xì)胞療法就是免疫細(xì)胞治療方法之一。干細(xì)胞治療，是指把健康的干細(xì)胞移植到患者體內(nèi)，從而修復(fù)病變細(xì)胞或再建正常的細(xì)胞或組織。在臨床上較常使用的干細(xì)胞種類主要有間充質(zhì)干細(xì)胞、造血干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞、皮膚干細(xì)胞、胰島干細(xì)胞、脂肪干細(xì)胞等。由于干細(xì)胞具有多向分化、免疫調(diào)節(jié)以及分泌細(xì)胞因子等特點(diǎn)，因此已經(jīng)成為細(xì)胞治療研究的核心領(lǐng)域之一。免疫細(xì)胞治療與干細(xì)胞治療具體過程資料：Frost&Sullivan、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告8華安研究?

拓展投資價(jià)值基因治療：可分為體內(nèi)基因治療和體外基因治療?基因治療是指將外源正常基因?qū)氲桨屑?xì)胞內(nèi)，校正或置換致病基因的一種療法。通過這種療法，目標(biāo)基因或與宿主細(xì)胞染色體整合，或不整合位于染色體外，但能在細(xì)胞中得到表達(dá)，從而起到治療疾病的目的。?根據(jù)治療途徑，基因治療可分為體內(nèi)基因治療和體外基因治療。其中體內(nèi)基因治療是指將攜帶治療性基因的病毒或非病毒載體直接遞送到患者體內(nèi)；體外基因治療則指將患者的細(xì)胞在體外進(jìn)行遺傳修飾后重新輸入患者體內(nèi)。體外基因治療與體內(nèi)基因治療具體過程資料：Frost&Sullivan、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告9華安研究?

拓展投資價(jià)值CGT藥物的獨(dú)特優(yōu)勢：填補(bǔ)難治性疾病治療手段的空白?CGT藥物能夠?yàn)殡y治性疾病治療提供新選擇。包括化療在內(nèi)的傳統(tǒng)治療手段在應(yīng)對難治性疾病時(shí)通常無法體現(xiàn)出較好的療效，而CGT藥物能夠直接作用于疾病的根源，因此CGT療法為一些傳統(tǒng)療法治療無效、難以治愈或者容易復(fù)發(fā)的疾病提供了新的治療選擇。?以急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)為例，化療通常是治療ALL的第一步，旨在迅速、最大限度殺傷白血病細(xì)胞，恢復(fù)骨髓正常造血功能。目前，聯(lián)合化療方案是治療ALL的主要方法之一，盡管多數(shù)患者可以達(dá)到較好治療效果，但仍有少部分化療無效或化療后復(fù)發(fā)患者，而對于復(fù)發(fā)難治性ALL患者缺乏治療手段。據(jù)統(tǒng)計(jì)，成人ALL患者經(jīng)化療后有近50%復(fù)發(fā)，另有10%的患者誘導(dǎo)治療結(jié)束時(shí)無法取得完全緩解（complete

remission，CR），即使是兒童ALL患者經(jīng)治療取得CR后也有一部分患兒復(fù)發(fā)，復(fù)發(fā)率約為15%~20%。對于這類患者，傳統(tǒng)治療手段已經(jīng)很難奏效。?CGT藥物為復(fù)發(fā)性或難治性ALL提供了新的治療手段。

2017年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了諾華研發(fā)的藥物Kymriah,成為全球首個(gè)獲批的CAR-T產(chǎn)品，用于治療難治或復(fù)發(fā)性B細(xì)胞前體急性淋巴細(xì)胞白血病，為化療無效或復(fù)發(fā)的患者提供了新的治療選擇。在臨床試驗(yàn)中，

Kymriah被證明對復(fù)發(fā)性或難治性ALL具有較好的療效。Kymriah在臨床試驗(yàn)中治療難治或復(fù)發(fā)性ALL患者取得較好療效資料：

FDA、Frost&Sullivan

、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告10華安研究?

拓展投資價(jià)值CGT藥物的獨(dú)特優(yōu)勢：填補(bǔ)難治性疾病治療手段的空白?當(dāng)前針對急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)的診療方案中，對于難治性或復(fù)發(fā)性ALL患者，診療方案已經(jīng)建議采用CAR-T細(xì)胞的治療手段，CGT藥物填補(bǔ)難治性疾病治療手段的空白的作用得到認(rèn)可。目前針對難治復(fù)發(fā)性ALL患者的治療方案患者類型治療方案新藥臨床試驗(yàn)，各種靶點(diǎn)的CAR-T細(xì)胞治療（如靶向CD19、CD22、CD20的單靶點(diǎn)或雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞治療B-ALL，靶向CD7的CAR-T細(xì)胞治療T-ALL等）及研究者發(fā)起的臨床研究（如CD38單抗治療CD38陽性的ALL，西達(dá)本胺為基礎(chǔ)的T-ALL方案，BCL-2抑制劑的應(yīng)用等）以CD19/CD3雙抗、CD22抗體偶聯(lián)藥物(IO)為基礎(chǔ)的挽救治療CD20陽性B-ALL患者可以聯(lián)合CD20單克隆抗體（利妥昔單抗）治療（如MopAD方案）強(qiáng)化的Hyper-CVAD方案中大劑量Ara-C為主的聯(lián)合化療方案（如氟達(dá)拉濱聯(lián)合Ara-C方案）其他聯(lián)合化療方案（如Vp16、異環(huán)磷酰胺、米托蒽醌方案）奈拉濱(Nelarabine)單藥或奈拉濱為基礎(chǔ)的治療方案新藥臨床試驗(yàn)，各種靶點(diǎn)的CAR-T細(xì)胞治療（如靶向CD19、CD22、CD20的單靶點(diǎn)或雙靶，點(diǎn)CAR-T細(xì)胞等）及研究者發(fā)起的臨床研究（如BCL-2抑制劑的應(yīng)用等）以ABL1激酶區(qū)突變結(jié)果、前期用藥情況為依據(jù)，選擇合適的TKI藥物，可以繼續(xù)聯(lián)合化療CD19/CD3雙抗、CD22抗體偶聯(lián)藥物為基礎(chǔ)的挽救治療資料：中國成人急性淋巴細(xì)胞白血病診斷與治療指南（2021年版）、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告11華安研究?

拓展投資價(jià)值CGT藥物的獨(dú)特優(yōu)勢：獨(dú)特作用機(jī)制解決成藥問題?獨(dú)特作用機(jī)制促成研發(fā)優(yōu)勢。不同于傳統(tǒng)小分子藥物和抗體藥物在蛋白質(zhì)水平進(jìn)行調(diào)控，CGT直接靶向DNA發(fā)揮作用，因此對于致病基因清晰而蛋白質(zhì)水平難以成藥的靶點(diǎn)具有獨(dú)特優(yōu)勢。?以KRAS基因突變?yōu)槔琄RAS基因突變在頭頸鱗癌、結(jié)直腸癌、胰腺癌等許多惡性腫瘤中比例較高，但因KRAS表面光滑，完全位于胞內(nèi)、與底物親和力高、不同亞型同源性高等特征，導(dǎo)致靶向KRAS的藥物進(jìn)展緩慢，而對KRAS基因突變位點(diǎn)的研究將可以解決KRAS蛋白“難以成藥”這一難題。?CGT療法可以使KRAS基因突變成為在癌癥中可被用藥的靶點(diǎn)?；贑GT療法，針對KRAS的直接靶向藥物取得了新的進(jìn)展，尤其是KRAS（G12C）抑制劑，如AMG510（sotorasib）和MRTX849（adagrasib），它們在臨床試驗(yàn)中獲得了較好的結(jié)果。其中AMG510在2021年被批準(zhǔn)用于臨床臨床試驗(yàn)，成為第一個(gè)獲批進(jìn)行臨床試驗(yàn)的KRAS（G12C）靶向藥物。KRAS基因突變在癌癥中出現(xiàn)的頻率資料：Nature、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告12華安研究?

拓展投資價(jià)值早期發(fā)展歷程曲折，目前逐漸進(jìn)入高速發(fā)展期?細(xì)胞及基因治療（CGT）行業(yè)呈現(xiàn)在曲折中持續(xù)進(jìn)步、逐漸走向成熟的發(fā)展趨勢。在上世紀(jì)70年代CGT的概念被首次正式提出之后，科研人員對CGT的研究熱情日益高漲，經(jīng)過數(shù)十年基礎(chǔ)研究和藥物發(fā)現(xiàn)的積淀，在2010年之后，全球有多種類型的基因治療藥物陸續(xù)獲批上市，標(biāo)志著基因治療行業(yè)正在從早期的平穩(wěn)發(fā)展期逐漸進(jìn)入高速發(fā)展期。CGT行業(yè)發(fā)展歷程19721984198919912002基因治療的概念被首次正式提出腺相關(guān)病毒(AAV)被首

全球首例基因治療臨床

首次成功對溶瘤病毒進(jìn)首次在實(shí)驗(yàn)室條件下研發(fā)出了CAR-T細(xì)胞，證實(shí)了CAR-T治療的可行性次用作基因遞送載體試驗(yàn)啟動行基因改造，使溶瘤病毒治療成為可能20052016201520122003歐盟EMA批準(zhǔn)針對ADA-SCID的基因治療產(chǎn)品上市美國FDA批準(zhǔn)美國首款溶瘤病毒產(chǎn)品Imlygic上市歐盟EMA批準(zhǔn)全球首款A(yù)AV基因治療產(chǎn)品Glybera上市中國批準(zhǔn)全球首款溶中國批準(zhǔn)全球首款基因治療藥物今又生上市瘤病市物安柯瑞上2022201720192021.032021.062021.09傳奇生物與Janssen

Biotech,Inc.合作的CAR-T產(chǎn)品成為首個(gè)中國藥企參與研發(fā)的被FDA和EMA獲批上市的CGT產(chǎn)品美國FDA批準(zhǔn)全球首款CAR-T及美國首款A(yù)AV產(chǎn)

因治療產(chǎn)品品上市

Zolgensma上市美國FDA批準(zhǔn)AAV基首款針對BCMA靶點(diǎn)的CAR-T產(chǎn)

產(chǎn)品奕凱達(dá)獲品獲批上市

批上市中國首款CAR-T

首款中國自主開發(fā)的、獲批為1類生物制品的CAR-T產(chǎn)品倍諾達(dá)獲批上市資料：和元生物招股說明書、Frost&Sullivan、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告13華安研究?

拓展投資價(jià)值12344細(xì)胞與基因治療（CGT）技術(shù)革新，潛力無限多因素驅(qū)動行業(yè)上下游共同發(fā)展CGT

CXO高景氣新賽道機(jī)遇與挑戰(zhàn)并存CGT

CXO競爭格局與相關(guān)標(biāo)的投資建議與風(fēng)險(xiǎn)提示華安證券研究所證券研究報(bào)告14華安研究?

拓展投資價(jià)值CGT市場規(guī)模快速擴(kuò)張，發(fā)展前景持續(xù)向好?全球CGT治療市場規(guī)模穩(wěn)步增長。受益于CGT新藥的持續(xù)上市與不斷增加的治療需求，全球CGT市場規(guī)模具有良好的發(fā)展前景。據(jù)弗若斯特沙利文的分析，在2021年之后，全球CGT市場規(guī)模仍將維持65%以上的增速，2025年預(yù)計(jì)市場規(guī)模為305.39億美元。?中國CGT治療市場規(guī)?？焖贁U(kuò)張。經(jīng)過前期的持續(xù)探索，中國CGT行業(yè)已經(jīng)積累了比較成熟的新藥研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，CGT藥物的上市也在持續(xù)推進(jìn)，未來行業(yè)發(fā)展?jié)摿薮?。?jù)弗若斯特沙利文的分析，2022年中國CGT市場將實(shí)現(xiàn)跨越式發(fā)展，市場規(guī)模預(yù)計(jì)同比增長1025.21%，隨后仍將保持100%以上的高增長趨勢，2025年預(yù)計(jì)市場規(guī)模將達(dá)到178.85億人民幣。全球CGT治療市場規(guī)模（百萬美元）中國CGT治療市場規(guī)模（百萬人民幣）全球基因治療市場規(guī)模（百萬美元）同比增速30539.10中國基因治療市場規(guī)模（百萬人民幣）同比增速17885.335,000500%450%400%350%300%250%200%150%100%50%20,00018,00016,00014,00012,00010,0008,0006,0004,0002,00001200%1000%800%600%400%200%0%30,00025,00020,00015,00010,0005,000018508.5011105.108516.86610.203275.73777.202075.401193.101495.750.40

82.10

440.5033.6

32.6

26.4

23.8

267.8150%-200%2016

2017

2018

2019

2020

2021E

2022E

2023E

2024E

2025E2016

2017

2018

2019

2020

2021E

2022E

2023E

2024E

2025E資料：Frost&Sullivan、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告15華安研究?

拓展投資價(jià)值行業(yè)融資不斷升溫，并購整合趨勢加強(qiáng)?CGT行業(yè)投融資保持活躍。2015年來，大量資本進(jìn)入CGT領(lǐng)域，成為CGT行業(yè)加速發(fā)展的推動力，風(fēng)險(xiǎn)投資、私募投資和IPO融資的活躍使得CGT新藥研發(fā)和實(shí)現(xiàn)商業(yè)化生產(chǎn)更具可能性，CGT藥物的陸續(xù)獲批上市也增強(qiáng)了投資者持續(xù)投入的信心。據(jù)統(tǒng)計(jì)，CGT行業(yè)的投融資金額已從2016年的52.2億美元上升至2020年的199億美元，各類型的投資金額不斷高漲。?CGT行業(yè)并購活躍度顯著提高。行業(yè)的快速發(fā)展也使得公司之間的整合趨勢日益增強(qiáng)，并購交易的數(shù)量和金額都在迅速提高。據(jù)統(tǒng)計(jì)，2015年-2019年，基因治療行業(yè)的并購交易金額由39億美元迅速增長到1562億美元，交易數(shù)量由6個(gè)上升至19個(gè)?；蛑委熜袠I(yè)投融資情況（百萬美元）基因治療領(lǐng)域并購交易情況IPO私募投資風(fēng)險(xiǎn)投資企業(yè)合作FPO其它交易金額（億美元）交易數(shù)量25,00020,00015,00010,0005,00001,8001,6001,4001,2001,0008002000%1800%1600%1400%1200%1000%800%600%400%200%0%15621990013500980020197500600522040022612720039132016020152017201820192016201720182020資料：和元生物招股說明書、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告16華安研究?

拓展投資價(jià)值新藥陸續(xù)獲批上市，商業(yè)化進(jìn)程不斷加快?目前CGT藥物全球獲批上市情況持續(xù)向好。自從2015年FDA和EMA批準(zhǔn)首款CGT藥物上市以來，截至2022年6月，F(xiàn)DA和EMA合計(jì)批準(zhǔn)上市了13款CGT藥物，而且在2019年以后每年都有CGT藥物獲批上市。目前全球累計(jì)共有38個(gè)CGT新藥被不同國家批準(zhǔn)上市，CGT新藥研發(fā)的成果已經(jīng)逐漸體現(xiàn)。?CGT新藥市場銷售表現(xiàn)良好。獲批上市的CGT新藥由于療效顯著，正在逐漸滿足患者的潛在需求，許多CGT新藥在醫(yī)藥市場上銷售表現(xiàn)良好。以諾華生產(chǎn)的CGT新藥Zolgensma為例，在2019年獲批上市后，近三年Zolgensma銷售額快速增長，2021年全年銷售額達(dá)到13.51億美元，同比增長47%；2022Q1銷售額為3.63億美元，同比增長18%，目前Zolgensma正在治療的患者數(shù)量已經(jīng)超過2000人。美國FDA和歐洲EMA批準(zhǔn)上市的CGT新藥數(shù)量Zolgensma銷售額（億美元）FDA批準(zhǔn)上市數(shù)量EMA批準(zhǔn)上市數(shù)量銷售額（億美元）同比增速4161412108160%140%120%100%80%60%40%20%0%13.513

3332109.202

261

111

111

13.673.634200

002019202020212022Q120152016201720182019202020212022資料：FDA、EMA、Novartis公司官網(wǎng)、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告17華安研究?

拓展投資價(jià)值新藥陸續(xù)獲批上市，商業(yè)化進(jìn)程不斷加快?適應(yīng)癥方面：上市CGT藥物主要針對罕見病和腫瘤疾病。目前獲批上市的CGT藥物適應(yīng)癥集中在罕見病和腫瘤疾病領(lǐng)域，其中47.37%用于罕見病治療，36.84%用于腫瘤疾病治療。整體而言，CGT藥物的適應(yīng)癥范圍仍然比較有限，具備較大的擴(kuò)展空間。?療法方面：上市CGT藥物多數(shù)為CAR-T療法。CAR-T療法的藥物成為獲批上市的CGT藥物中的主流，截至2022年6月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)上市的9款CGT藥物中有6款為CAR-T療法，EMA批準(zhǔn)上市的12款CGT藥物中有5款CAR-T藥物，CAR-T療法藥物在上市階段大獲成功也進(jìn)一步激發(fā)了創(chuàng)新藥企業(yè)開發(fā)CAR-T管線的熱情。病毒載體療法和干細(xì)胞療法等其他療法的產(chǎn)品的上市數(shù)量也有望在未來進(jìn)一步增長。全球已上市CGT新藥適應(yīng)癥分布FDA批準(zhǔn)上市CGT藥物療法分布EMA批準(zhǔn)上市CGT藥物療法分布3,

7.89%1,

8%1,

11%3,

7.89%罕見病腫瘤疾病眼科疾病其他CAR-TCAR-T3,

25%5,

42%

病毒載體療法干細(xì)胞療法2,

22%18,

47.37%病毒載體療法6,

67%溶瘤病毒療法14,

36.84%溶瘤病毒療法3,

25%資料：FDA、EMA、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告18華安研究?

拓展投資價(jià)值新藥陸續(xù)獲批上市，商業(yè)化進(jìn)程不斷加快??截至2022年6月，美國FDA已批準(zhǔn)的在售CGT藥物有9個(gè)，其中6個(gè)CAR-T，2個(gè)病毒載體療法，1個(gè)溶瘤病毒療法。上市藥物的病毒載體以慢病毒為主。目前被FDA批準(zhǔn)上市的9款CGT藥物中，有4款采用慢病毒載體，分別有2款采用逆轉(zhuǎn)錄病毒和腺相關(guān)病毒，1款采用單純皰疹病毒。?生產(chǎn)廠家所在地以美國為主。目前被FDA批準(zhǔn)上市的9款CGT藥物中，有7款由美國藥企研發(fā)和生產(chǎn)，體現(xiàn)出美國藥企在CGT藥物開發(fā)中進(jìn)展較快。美國FDA已批準(zhǔn)的在售基因治療制品（截止2022.06）通用名商品名生產(chǎn)廠家獲批時(shí)間適應(yīng)癥療法分類相關(guān)病毒載體

廠家所在地Janssen

Biotech,Inc.成人復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤ciltacabtagene

autoleucelidecabtagene

vicleucelCarvykti2022CAR-T慢病毒慢病毒美國美國美國美國CelgeneCorporation成人復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤Abecma202120212020CAR-TCAR-TCAR-TJunoTherapeutics,Inc.成人復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤Lisocabtagene

Maraleucel

Breyanzi慢病毒成人復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤Brexucabtagene

Autoleucel

TecartusKitePharma,Inc.逆轉(zhuǎn)錄病毒資料：FDA、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告19華安研究?

拓展投資價(jià)值新藥陸續(xù)獲批上市，商業(yè)化進(jìn)程不斷加快美國FDA已批準(zhǔn)的在售基因治療制品（續(xù)）通用名商品名生產(chǎn)廠家獲批時(shí)間適應(yīng)癥療法分類相關(guān)病毒載體

廠家所在地NovartisPharmaceuticalsCorporationOnasemnogeneAbeparvovecxioiZolgensma2019脊髓性肌肉萎縮癥病毒載體療法

腺相關(guān)病毒瑞士瑞士NovartisPharmaceuticalsCorporation難治或復(fù)發(fā)性B淋巴細(xì)胞白血病TisagenlecleucelKymriahLuxturnaYescarta20172017CAR-T慢病毒VoretigeneNeparvovec-rzylSparkTherapeutics,Inc.RPE65基因突變相關(guān)的視網(wǎng)膜萎縮病毒載體療法

腺相關(guān)病毒美國復(fù)發(fā)或難治性成人大B細(xì)胞淋巴瘤Axicabtagene

CiloleucelTisagenlecleucelKitePharma,Inc.20172015CAR-T逆轉(zhuǎn)錄病毒美國美國不能通過手術(shù)完全切除的晚期黑色素瘤ImlygicAmgen

Inc.溶瘤病毒單純皰疹病毒資料：FDA、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告20華安研究?

拓展投資價(jià)值新藥陸續(xù)獲批上市，商業(yè)化進(jìn)程不斷加快?截至2022年6月，歐洲EMA已批準(zhǔn)的在售CGT藥物有12個(gè)，其中5個(gè)CAR-T，3個(gè)病毒載體療法和干細(xì)胞療法，1個(gè)溶瘤病毒療法。??上市藥物的病毒載體以慢病毒為主。EMA批準(zhǔn)的12款上市藥物中，有6個(gè)以慢病毒作為病毒載體。生產(chǎn)廠家所在地以美國為主。有8款藥物的生產(chǎn)廠家為美國藥企，4款藥物的生產(chǎn)廠家為歐洲藥企。歐洲EMA已批準(zhǔn)的在售基因治療制品（截止2022.06）通用名商品名生產(chǎn)廠家獲批時(shí)間適應(yīng)癥療法分類相關(guān)病毒載體

廠家所在地成人復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤腦性腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良癥成人復(fù)發(fā)/難治性大B細(xì)胞淋巴瘤ciltacabtagene

autoleucelidecabtagene

vicleucelElivaldogene

AutotemcelCarvykti

Janssen

Biotech,

Inc.Abecma

Celgene

Corporation2022CAR-T慢病毒慢病毒美國美國美國美國202120212020CAR-T病毒載體療法CAR-TSkysonaBluebird

Bio慢病毒Brexucabtagene

Autoleucel

TecartusOnasemnogeneKitePharma,Inc.逆轉(zhuǎn)錄病毒NovartisPharmaceuticalsCorporationZolgensma2020

脊髓性肌肉萎縮癥病毒載體療法腺相關(guān)病毒慢病毒瑞士荷蘭AbeparvovecxioiAutologousCD34+cellenrichedpopulationthatcontainshematopoieticstemandprogenitorcell(HSPC)Orchard基因修飾的自體造血干細(xì)胞Libmedly

Therapeutics(Netherl

2020

異色性白細(xì)胞營養(yǎng)不良ands)

BV資料：EMA、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告21華安研究?

拓展投資價(jià)值新藥陸續(xù)獲批上市，商業(yè)化進(jìn)程不斷加快歐洲EMA已批準(zhǔn)的在售基因治療制品（續(xù)）通用名商品名生產(chǎn)廠家獲批時(shí)間適應(yīng)癥β-地中海貧血療法分類相關(guān)病毒載體

廠家所在地基因修飾的自體造血干細(xì)胞Betibeglogene

autotemcelZyntegloBluebird

bio2019慢病毒美國SparkTherapeutics,Inc.RPE65基因突變相關(guān)的視網(wǎng)膜萎縮VoretigeneNeparvovec-rzyl

Luxturna201720172017病毒載體療法CAR-T腺相關(guān)病毒逆轉(zhuǎn)錄病毒慢病毒美國美國瑞士復(fù)發(fā)或難治性成人大B細(xì)胞淋巴瘤Axicabtagene

CiloleucelTisagenlecleucelYescarta

.KitePharma,Inc.Novartis難治或復(fù)發(fā)性B淋巴細(xì)胞白血病KymriahPharmaceuticalsCorporationCAR-TAutologousCD34+

enrichedcell

fractionthatcontainsCD34+

cellstransduced

withretroviralvectorthatencodesforthehuman

ADAcDNAsequence由于腺苷脫氨酶缺乏癥(ADA-SCID)而導(dǎo)致的嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷基因修飾的自體干細(xì)胞StrimvelisImlygicGSK20162015逆轉(zhuǎn)錄病毒英國美國不能通過手術(shù)完全切除的晚期黑色素瘤TisagenlecleucelAmgen

Inc.溶瘤病毒單純皰疹病毒資料：EMA、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告22華安研究?

拓展投資價(jià)值新藥陸續(xù)獲批上市，商業(yè)化進(jìn)程不斷加快?截至2022年6月，中國NMPA已批準(zhǔn)的在售CGT藥物有4個(gè)，其中2個(gè)CAR-T，2個(gè)溶瘤病毒療法。分別為上海三維的重組人

5

型腺病毒注射液（安柯瑞

）、

深圳賽百諾的重組人

p53

基因腺病毒顆粒

（今又生）

、復(fù)星凱特CAR-T產(chǎn)品基利侖賽注射液和藥明巨諾的CAR-T

產(chǎn)品瑞基奧侖賽注射液。中國NMPA已批準(zhǔn)的在售基因治療制品（截止2022.06）通用名商品名倍諾達(dá)生產(chǎn)廠家獲批時(shí)間適應(yīng)癥療法分類相關(guān)病毒載體

廠家所在地二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤Relmacabtagene

autoleucel藥明巨諾.2021CAR-T逆轉(zhuǎn)錄病毒慢病毒中國中國中國中國二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤Axicabtagene

Ciloleucel奕凱達(dá)安柯瑞今又生復(fù)星凱特三維生物賽百諾2021CAR-TRecombinant

HumanAdenovirusType5Injection2005

頭頸部鱗狀細(xì)胞癌溶瘤病毒溶瘤病毒腺病毒Recombinant

HumanAd-P53Injection2003

腫瘤腺病毒資料：Frost&Sullivan、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告23華安研究?

拓展投資價(jià)值在研管線眾多，研發(fā)熱情高漲?全球CGT藥物研發(fā)呈現(xiàn)火熱局面。2015年之后，受到基因治療藥物陸續(xù)上市、投融資活動日益活躍等利好因素的影響，全球基因治療研發(fā)管線迅速增加，CGT行業(yè)內(nèi)研發(fā)熱情空前高漲。根據(jù)ASGCT的數(shù)據(jù)，截至2020年底，全球累計(jì)在研基因治療臨床試驗(yàn)超過1,300項(xiàng)，2022Q1全球CGT治療臨床試驗(yàn)數(shù)已達(dá)到1986項(xiàng)。?根據(jù)ASGCT的統(tǒng)計(jì)，全球CGT臨床試驗(yàn)每年新增數(shù)量在2013年之后呈現(xiàn)迅速增長的趨勢，到2020年每年新增臨床試驗(yàn)數(shù)量已接近250項(xiàng)。CGT治療管線數(shù)量CGT臨床試驗(yàn)每年新增數(shù)量資料：和元生物招股說明書、ASGCT、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告24華安研究?

拓展投資價(jià)值多數(shù)CGT臨床階段處于早期，臨床試驗(yàn)數(shù)量中美領(lǐng)先?CGT藥物臨床試驗(yàn)絕大多數(shù)處于早期階段：根據(jù)ASGCT數(shù)據(jù)，截至2022年7月9日，目前全球正在進(jìn)行的CGT臨床試驗(yàn)中有2178個(gè)位于臨床Ⅲ/Ⅳ期之前，占比達(dá)91.7%，未來仍將有大量研發(fā)管線推進(jìn)到臨床后期階段，為CGT藥物研發(fā)注入源源不斷的活力。?中美臨床試驗(yàn)數(shù)量遠(yuǎn)超其他國家：根據(jù)ASGCT數(shù)據(jù)，截至2022年7月9日，目前美國和中國分別擁有1201個(gè)和699個(gè)CGT臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，遠(yuǎn)超其他國家，我國的CGT新藥研發(fā)進(jìn)展在全球位于前列。全球CGT藥物臨床試驗(yàn)階段分布情況（截至2022.07）全球主要CGT藥物開發(fā)國家臨床試驗(yàn)數(shù)量（截至2022.07）臨床試驗(yàn)數(shù)量臨床試驗(yàn)數(shù)量1,4001,2001,000800600400200012019901,2001,000800600400200064469951111711210510511693856259594633臨床Ⅱ/Ⅲ期12美國

中國

法國

西班牙加拿大

英國

德國

意大利

荷蘭

韓國

比利時(shí)以色列臨床Ⅰ期臨床Ⅰ/Ⅱ期臨床Ⅱ期臨床Ⅲ期臨床Ⅳ期資料：ASGCT、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告25華安研究?

拓展投資價(jià)值治療領(lǐng)域以腫瘤為主，廣泛覆蓋多種疾病?全球在研CGT臨床試驗(yàn)廣泛覆蓋多種疾病類型，其中治療腫瘤的臨床試驗(yàn)占比達(dá)到53.20%，由于COVD-19新型冠狀病毒的影響，2020年新增大量針對感染性疾病的基因治療；其他適應(yīng)癥廣泛分布在血液系統(tǒng)疾病、內(nèi)分泌系統(tǒng)和代謝性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、免疫系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域。?中國在研基CGT臨床試驗(yàn)覆蓋疾病領(lǐng)域較少，其中75%的臨床試驗(yàn)適應(yīng)癥為腫瘤，適應(yīng)癥為感染性疾病、循環(huán)系統(tǒng)疾病和消化系統(tǒng)疾病的臨床試驗(yàn)占比分別為12.5%、10.9%、1.6%。全球在研基因治療臨床試驗(yàn)按治療領(lǐng)域拆分（截至2020.12）中國在研基因治療臨床試驗(yàn)按治療領(lǐng)域拆分（截至2020.12）1.60%8.90%腫瘤10.90%4.20%4.60%感染性疾病腫瘤循環(huán)系統(tǒng)疾病內(nèi)分泌系統(tǒng)和代射性疾病12.50%5.20%5.70%感染性疾病循環(huán)系統(tǒng)疾病消化系統(tǒng)疾病53.20%神經(jīng)系統(tǒng)疾病免疫系統(tǒng)疾病五官科疾病其他7.50%75.00%10.70%資料：和元生物招股說明書、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告26華安研究?

拓展投資價(jià)值政策大力支持，監(jiān)管日益完善?生物醫(yī)藥是嚴(yán)格受到監(jiān)管的產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域，政策是影響CGT行業(yè)發(fā)展的重要因素。近年來，隨著CGT行業(yè)的不斷發(fā)展，各國政府針對CGT行業(yè)陸續(xù)出臺了大量產(chǎn)業(yè)支持政策和監(jiān)管政策。這些政策的出臺完善了監(jiān)管體系，提升了行業(yè)的規(guī)范性，也增強(qiáng)了行業(yè)的進(jìn)入壁壘，為CGT行業(yè)能夠發(fā)展得更為成熟創(chuàng)造了良好的外部環(huán)境。?以中美兩國為例，兩國在CGT領(lǐng)域的監(jiān)管經(jīng)過早期的自由發(fā)展階段和調(diào)整階段，目前已經(jīng)逐漸構(gòu)建了基本完整的監(jiān)管體系，兩國的CGT行業(yè)也得以進(jìn)入規(guī)范化發(fā)展階段。美國基因治療領(lǐng)域監(jiān)管體系發(fā)展歷程上世紀(jì)60年代，科學(xué)家開始提出基因治療的概念，基因治療的首次實(shí)施于1990年，NIH批準(zhǔn)被稱為"基因治療之父"的William

French

Anderson醫(yī)生進(jìn)行了基因治療兒童急性腺苷脫氨酶缺乏性嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷癥的臨床試驗(yàn)。1991年，F(xiàn)DA發(fā)布了其在CGT治療領(lǐng)域的第一份指導(dǎo)意見"Pointstoconsiderinhuman

somatic

celland

gene

therapy”，進(jìn)一步修訂后于1993年形成法規(guī)執(zhí)行，1998年再次進(jìn)行了修訂，之后相繼發(fā)布一些技術(shù)指南，由此掀起了基因療法的熱潮。自由發(fā)展階段(1991-1999)1999年，美國賓夕法尼亞大學(xué)遺傳學(xué)教授Jim

Wilson進(jìn)行了應(yīng)用腺病毒作為載體基因治療缺乏鳥氨酸氨基甲酸轉(zhuǎn)移酶患者的臨床試驗(yàn)。但在臨床研究中，一位患者在接受以腺病毒為載體的轉(zhuǎn)基因注射后因?yàn)槊庖哌^調(diào)整階段(1999-2008)激反應(yīng)而。該事件后FDA終止了以腺病毒為載體的基因治療臨床試驗(yàn)，該事件也促使美國NIH和FDA加強(qiáng)了對基因治療的審查和監(jiān)管力度先后制定了多項(xiàng)監(jiān)管方法和政策。21世紀(jì)初，F(xiàn)DA在暫時(shí)終止基因治療的臨床試驗(yàn)后經(jīng)過嚴(yán)格審核后才再次恢復(fù)。FDA陸續(xù)公布了多項(xiàng)針對CGT的監(jiān)管方法，以加強(qiáng)對于受試者的保護(hù)。這類安全性事件也促使FDA與NlH共同要求對于嚴(yán)重不良事件的記錄與報(bào)道，通過C網(wǎng)站追蹤各領(lǐng)域的臨床試驗(yàn)情況。在此期間，CGT療法發(fā)展逐漸步入正軌，2018年，NIH和FDA聲明將減少不必要的雙重監(jiān)察，意味著美國在CGT治療監(jiān)管領(lǐng)域?qū)?shí)現(xiàn)去特殊化，逐步簡化監(jiān)管程序，CGT行業(yè)監(jiān)管更為規(guī)范化規(guī)范化發(fā)展階段(2008-至今)資料：

Frost&Sullivan

、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告27華安研究?

拓展投資價(jià)值政策大力支持，監(jiān)管日益完善?目前美國對于CGT行業(yè)的監(jiān)管已經(jīng)比較成熟，形成了由法律、規(guī)定、管理制度和指南共同組成的較為完善的監(jiān)管體系。自從上世紀(jì)90年代開始，美國一直在出臺相關(guān)監(jiān)管政策以完善監(jiān)管力度，近年來出臺政策的頻率有所上升，且規(guī)定更為細(xì)化。美國CGT領(lǐng)域相關(guān)政策政策名稱發(fā)布時(shí)間發(fā)布機(jī)構(gòu)具體內(nèi)容人體細(xì)胞治療和基因治療的考量Points

toConsider

(PTC)

inHuman

Somatic

Cell

andGene

Therapy1991FDA首次提出了使用細(xì)胞和基因治療應(yīng)思考和注意的方向人體細(xì)胞治療和基因治療指南Guidance

forHuman

Somatic

Cell

Therapy

andGene

Therapy更新并替換了1991年的PTC，旨在為制造商提供有關(guān)生產(chǎn)，質(zhì)量控制測試、基因治療用重組載體和臨床前試驗(yàn)管理方面的最新監(jiān)管信息199820032006FDAFDAFDA中止使用逆轉(zhuǎn)錄病毒改造血液干細(xì)胞基因的臨床試驗(yàn)Temporary

Halt

onGeneTherapy

Trials

UsingRetroviral

Vectors

inBloodStemCells一種逆轉(zhuǎn)錄病毒在法國一項(xiàng)基因療法實(shí)驗(yàn)中引發(fā)三個(gè)兒童罹患白血病。因此，F(xiàn)DA將所有涉及逆轉(zhuǎn)錄病毒載體和針對免疫缺陷的基因治療臨床試驗(yàn)暫停，要求所有類似試驗(yàn)不能再納入新的臨床病例人類基因治療產(chǎn)品給藥后的長期隨訪LongTermFollow-Up

after

Administration

of

Human

Gene

TherapyProducts加強(qiáng)了上市后對患者進(jìn)行的長期健康隨訪，提供有關(guān)設(shè)計(jì)長期隨訪(LFTU)觀察性研究的建議，以便收集基因治療產(chǎn)品給藥后延遲不良事件的數(shù)據(jù)人類基因療法新藥申請的化學(xué)、制造和控制信息Content

andReview

of

Chemistry,

Manufacturing,and

control

(CMC)Informationfor

Human

Somatic

Cell

Therapy

Investigation

NewDrugApplication(INDs)提供關(guān)于基因治療產(chǎn)品的安全性、均一性、質(zhì)量、純度和有效性等支持信息的建議，適用于人類基因治療產(chǎn)品，以及含有人類基因治療產(chǎn)品或裝置的組合20082009FDAFDA向參與同種異體胰島細(xì)胞產(chǎn)品臨床研究以治療1型糖尿病的制造商和研究人員等提供建議，以幫助識別在新藥研究中可能有助于確定產(chǎn)品安全性、純度和效力的數(shù)據(jù)和信息同種異體胰島細(xì)胞產(chǎn)品的注意要點(diǎn)Considerations

forAllogeneic

Pancreatic

IsletCell

Products資料：

Frost&Sullivan、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告28華安研究?

拓展投資價(jià)值政策大力支持，監(jiān)管日益完善美國CGT領(lǐng)域相關(guān)政策（續(xù)）政策名稱發(fā)布時(shí)間

發(fā)布機(jī)構(gòu)具體內(nèi)容細(xì)胞治療和基因治療產(chǎn)品的效能試驗(yàn)Potency

TestsforCellular

andGene

Therapy

Products此指南為細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品的制造商等提供有關(guān)效能測試的建議，以支持IND或BLA申請20112013FDA規(guī)定了細(xì)胞治療與基因治療產(chǎn)品都適用的臨床前研究需要考慮的FDA

問題，包括臨床前研究目標(biāo)、對臨床前研究設(shè)計(jì)的總體建議、試在研細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品臨床前評估指南Preclinical

Assessmentof

Investigational

Cellular

andGeneTherapy

Products驗(yàn)動物物種選擇等基于病毒或細(xì)菌的基因療法和溶瘤細(xì)胞的脫落研究設(shè)計(jì)和分析DesignandAnalysis

ofShedding

Studies

forVirus

orBacteria-Based

GeneTherapyandOncolytic

Products提供了如何以及何時(shí)收集脫落數(shù)據(jù)以及如何使用脫落數(shù)據(jù)來評估向未經(jīng)治療的個(gè)體傳播的可能性2015FDA基因治療、載體疫苗和相關(guān)重組病毒微生物產(chǎn)品環(huán)境評估需求和內(nèi)容確定行業(yè)指南Determining

theNeedforand

Content

ofEnvironmental

Assessments

forGeneTherapies,Vectored

Vaccines,and

RelatedRecombinant

Viral

orMicrobial

Products提供了為IND、BLA（生物制品許可申請）或BLA補(bǔ)充提交EAFDA

（環(huán)境評估）時(shí)要考慮的內(nèi)容并提供了EA提交的內(nèi)容和格式的信201520162017息用于基因療法的微生物載體的建議Recommendations

forMicrobial

Vectors

Used

forGeneTherapy針對用于基因療法早期臨床試驗(yàn)的微生物載體，提供關(guān)于產(chǎn)品生產(chǎn)及表征、臨床前研究及臨床研究的建議FDAFDA對人類細(xì)胞、組織以及基于細(xì)胞和組織的產(chǎn)品的監(jiān)管注意事項(xiàng)Regulatory

Considerations

forHuman

Cells,Tissues,and

Cellular

andTissue-BasedProducts:Minimal

Manipulation

and

Homologous

Use;Guidance

forIndustryandFood

and

DrugAdministration

Staff向人體細(xì)胞、組織以及基于細(xì)胞和組織的產(chǎn)品的制造商、醫(yī)療保健提供者以及FDA的工作人員提供的監(jiān)管注意事項(xiàng)在產(chǎn)品制造和患者隨訪期間，測試逆轉(zhuǎn)錄病毒載體基因治療產(chǎn)品具有復(fù)制能力的逆轉(zhuǎn)錄病毒TestingofRetroviral

Vector-Based

Human

Gene

Therapy

Products

forReplicationCompetent

Retrovirus

DuringProduct

Manufacture

andPatient

Follow-up建議對復(fù)制型逆轉(zhuǎn)錄病毒(RCR)進(jìn)行測試，以排除基于載體的人類基因治療產(chǎn)品中RCR的存在。該指南提供了有關(guān)在基于逆轉(zhuǎn)錄病毒載體的基因治療產(chǎn)品的生產(chǎn)過程中以及對患者進(jìn)行后續(xù)隨訪期間進(jìn)行RCR測試的建議包括測試的材料、數(shù)量和方法2020FDA資料：

Frost&Sullivan、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告29華安研究?

拓展投資價(jià)值政策大力支持，監(jiān)管日益完善中國CGT領(lǐng)域監(jiān)管體系發(fā)展歷程自由發(fā)展階段(1993-2015)20092015衛(wèi)生部頒布《允許臨床應(yīng)用的第三類醫(yī)療技術(shù)目錄》，將自體免疫細(xì)胞(T細(xì)胞、NK細(xì)胞)治療技術(shù)歸入第三類醫(yī)療技術(shù)目錄《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》發(fā)布；國務(wù)院取消第三類醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用準(zhǔn)入的非行政許可審批簡政放權(quán)調(diào)整階段(2016)2016.082016.04《“十三五”國家科技創(chuàng)新規(guī)劃》提出發(fā)展先進(jìn)高效生物技術(shù)，開展重大疫苗、抗體研制、免疫治療、基因治療、細(xì)胞治療、干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)、人體微生物組解析及調(diào)控等關(guān)鍵技術(shù)研究“魏則西事件”之后，國家衛(wèi)計(jì)委立即暫停了所有未經(jīng)批準(zhǔn)的第三類醫(yī)療技術(shù)的臨床應(yīng)用規(guī)范化發(fā)展階段(2016-至今)201720192021國家藥品監(jiān)督管理局頒布《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》國家藥品審評中心就基因治療產(chǎn)品和免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品的藥學(xué)研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則征求意見《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》發(fā)布資料：

Frost&Sullivan

、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告30華安研究?

拓展投資價(jià)值政策大力支持，監(jiān)管日益完善?我國CGT行業(yè)在1993年-2015年處于自由發(fā)展階段，此時(shí)監(jiān)管體系仍很不完善；在2015年之后國家陸續(xù)出臺CGT領(lǐng)域相關(guān)政策，CGT行業(yè)進(jìn)入規(guī)范化發(fā)展階段。隨著相關(guān)政策在近年來密集出臺，如今我國針對CGT領(lǐng)域的監(jiān)管體系已經(jīng)比較完善，行業(yè)支持政策也陸續(xù)實(shí)行，有效促進(jìn)了CGT行業(yè)的發(fā)展進(jìn)程。中國CGT領(lǐng)域相關(guān)政策政策名稱發(fā)布時(shí)間發(fā)布機(jī)構(gòu)具體內(nèi)容提出了對于干細(xì)胞治療臨床研究的申報(bào)要求和規(guī)范，干細(xì)胞治療相關(guān)技術(shù)不再按照第三類醫(yī)療技術(shù)管理《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》2015衛(wèi)計(jì)委、NMPA《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》20152016衛(wèi)計(jì)委、NMPA

提出了干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制要求以及臨床前研究評價(jià)方法加速新藥創(chuàng)制和產(chǎn)業(yè)化，建設(shè)個(gè)體化免疫細(xì)胞治療技術(shù)應(yīng)用示范中心：建設(shè)集細(xì)胞治療新技術(shù)開發(fā)、細(xì)胞治療生產(chǎn)工藝研發(fā)、病毒載體生產(chǎn)工藝研發(fā)，病毒載體GMP生產(chǎn)、細(xì)胞治療cGMP生產(chǎn)、細(xì)胞庫構(gòu)建等轉(zhuǎn)化應(yīng)用銜接平臺于一體的免疫細(xì)胞治《十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》國家發(fā)展改革委療技術(shù)開發(fā)與制備平臺《戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)重點(diǎn)產(chǎn)品和服務(wù)指導(dǎo)目錄20172019國家發(fā)展改革委

生物技術(shù)藥物中提到了“針對惡性腫瘤等難治性疾病的細(xì)胞治療產(chǎn)品和基因藥物”(2016年版)》將干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)、免疫治療、細(xì)胞治療、基因治療劃為國家重點(diǎn)發(fā)展和亟需知《知識產(chǎn)權(quán)重點(diǎn)支持產(chǎn)業(yè)目錄（2018年本）》國家知識產(chǎn)權(quán)局識產(chǎn)權(quán)支持的重點(diǎn)產(chǎn)業(yè)之一基因編輯擬由國家審查和倫理審查，由此明確了開展臨床應(yīng)用的各方職責(zé)、技術(shù)準(zhǔn)入門檻等基因編輯擬由國家審查和倫理審查，由此明確了開展臨床應(yīng)用的各方職責(zé)、技術(shù)準(zhǔn)入門檻等適用對象包括CAR-T和TCR-T等，為免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)的總體規(guī)劃、試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)、試驗(yàn)實(shí)施和數(shù)據(jù)分析等方面提供技術(shù)指導(dǎo)，并規(guī)范了對于免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品安全性和有效性的評價(jià)方法進(jìn)行行政審批、衛(wèi)生行政部門對臨床研究的審批包括學(xué)術(shù)《人用基因治療制品總論（公示稿）》20192019國家國家《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床應(yīng)用管理?xiàng)l例（征求意見稿）》進(jìn)行行政審批、衛(wèi)生行政部門對臨床研究的審批包括學(xué)術(shù)《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》2020NMPA資料：

Frost&Sullivan

、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告31華安研究?

拓展投資價(jià)值政策大力支持，監(jiān)管日益完善中國CGT領(lǐng)域相關(guān)政策（續(xù)）政策名稱發(fā)布時(shí)間發(fā)布機(jī)構(gòu)具體內(nèi)容《人源性干細(xì)胞及其衍生細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》提出對于人源性干細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、臨床試驗(yàn)后研究以及藥品注冊審評評價(jià)要點(diǎn)的指導(dǎo)2020NMPA《基因治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》提出了基因治療產(chǎn)品的一般性技術(shù)要求以及監(jiān)管機(jī)構(gòu)監(jiān)管和評價(jià)基因治療產(chǎn)品的參考，不包括溶瘤病毒類產(chǎn)品和CAR-T等離體基因修飾細(xì)胞治療類產(chǎn)品20202020CDECDE對免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品的藥學(xué)研究提出一般性技術(shù)要求，委藥品研究、開發(fā)、生產(chǎn)和申報(bào)提供技術(shù)指導(dǎo)意見。也作為監(jiān)管機(jī)構(gòu)監(jiān)管和評價(jià)免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品的重要參考《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》《基因轉(zhuǎn)導(dǎo)與修飾系統(tǒng)藥學(xué)研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（意見征求稿）》《基因治療產(chǎn)品非臨床研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》20202021CDECDE對基因轉(zhuǎn)導(dǎo)與修飾系統(tǒng)的藥學(xué)研究提出一般性技術(shù)要求旨在促進(jìn)基因治療產(chǎn)品的研發(fā)，對除基因修飾細(xì)胞以外的基因治療產(chǎn)品提出了非臨床研究的技術(shù)參考適用于治療惡性腫瘤的溶瘤病毒類藥物的單用或聯(lián)用的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，首次提出了對于臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)要點(diǎn)的指導(dǎo)原則，內(nèi)容涵蓋受試人群、給藥方案、藥代動力學(xué)、免疫原性、療效評價(jià)、安全性評價(jià)、風(fēng)險(xiǎn)控制等對細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品探索性臨床試驗(yàn)和確證性臨床試驗(yàn)的若干技術(shù)問題提出了建議和推薦，并規(guī)范了對免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品的安全性和有效性的評價(jià)方法用于基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品。為規(guī)范和指導(dǎo)基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究和評價(jià)，在《細(xì)胞制品研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》基礎(chǔ)上，根據(jù)目前對基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品的科學(xué)認(rèn)識制定了本指導(dǎo)原則，提出了對基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究和評價(jià)的特殊考慮和要求《溶瘤病毒類藥物臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)指導(dǎo)原則（試行）》20212021CDECDE《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》《基因修飾細(xì)胞治療產(chǎn)品非臨床研究與評價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）（征求意見稿）》2021CDE資料：

Frost&Sullivan

、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告32華安研究?

拓展投資價(jià)值12344細(xì)胞與基因治療（CGT）技術(shù)革新，潛力無限多因素驅(qū)動行業(yè)上下游共同發(fā)展CGT

CXO高景氣新賽道機(jī)遇與挑戰(zhàn)并存CGT

CXO競爭格局與相關(guān)標(biāo)的投資建議與風(fēng)險(xiǎn)提示華安證券研究所證券研究報(bào)告33華安研究?

拓展投資價(jià)值CGT

CRO/CDMO占據(jù)CGT行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈核心環(huán)節(jié)CGT行業(yè)工業(yè)端產(chǎn)業(yè)鏈上游原材料及設(shè)備供應(yīng)商CROCDMOPharma/Biotech???基因編輯工具開發(fā)GOI研究載體開發(fā)，如LV、AAV、LNP、外泌體等???設(shè)備、試劑、耗材細(xì)胞株模式動物???CGT產(chǎn)品工藝開發(fā)臨床樣品生產(chǎn)商業(yè)化產(chǎn)品生產(chǎn)??CGT產(chǎn)品研發(fā)CGT產(chǎn)品商業(yè)化銷售資料：公司官網(wǎng)、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告34華安研究?

拓展投資價(jià)值CGT

CRO：覆蓋基因治療先導(dǎo)研究?CGT

CRO服務(wù)覆蓋藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前研究、臨床研究階段。目前基因治療上市藥物較少，藥物研發(fā)經(jīng)驗(yàn)不足，而且基因藥物研發(fā)具有高度復(fù)雜性，因此需要對基因功能進(jìn)行深入研究，這就需要基因治療CRO提供專業(yè)化的先導(dǎo)研究服務(wù)，因此基因治療CRO服務(wù)現(xiàn)階段多集中于臨床前及更早期研究階段，服務(wù)科研院所和新藥研發(fā)企業(yè)。?CGT

CRO服務(wù)內(nèi)容多于傳統(tǒng)藥物CRO。由于基因治療領(lǐng)域自身的特殊性，基因治療CRO除同樣提供藥理藥效學(xué)研究、藥代動力學(xué)研究、毒理學(xué)研究和臨床研究階段的相關(guān)服務(wù)外，還提供包括目的基因的篩選、確認(rèn)與功能研究；針對目的基因的模型構(gòu)建；載體選擇和構(gòu)建在內(nèi)的特色服務(wù)。CGT

CRO服務(wù)內(nèi)容基礎(chǔ)研究階段藥物發(fā)現(xiàn)階段臨床前研究階段臨床試驗(yàn)階段????藥理藥效學(xué)研究藥代動力學(xué)研究毒理學(xué)研究動物模型或替代性模型構(gòu)建??治療性基因載體的設(shè)計(jì)和篩選治療性基因載體的功能驗(yàn)證和優(yōu)化???疾病差異基因篩選差異基因功能研究機(jī)制研究???臨床試驗(yàn)(I-III)期臨床試驗(yàn)現(xiàn)場管理數(shù)據(jù)管理與生物統(tǒng)計(jì)載體開發(fā)、包裝、測試資料：和元生物招股說明書

、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告35華安研究?

拓展投資價(jià)值CGT

CDMO：藥物研發(fā)與生產(chǎn)的重要助力?CGT

CDMO提供臨床前研究階段、臨床研究階段、商業(yè)化生產(chǎn)階段的相關(guān)工藝開發(fā)和生產(chǎn)服務(wù)?；蛑委熕幬锏难邪l(fā)與生產(chǎn)涉及復(fù)雜的工藝和生產(chǎn)流程，基因治療CDMO能夠依托自身豐富的工藝開發(fā)經(jīng)驗(yàn)和GMP生產(chǎn)平臺為新藥研發(fā)公司提供服務(wù)，是基因藥物研發(fā)與生產(chǎn)的重要助力。?CGTCDMO產(chǎn)業(yè)鏈上游主要為設(shè)備、儀器、試劑耗材供應(yīng)商，下游主要為CGT新藥研發(fā)公司，CGT

CDMO公司是CGT新藥研發(fā)的重要參與者。CGT

CDMO服務(wù)內(nèi)容CGT

CDMO產(chǎn)業(yè)鏈中游研發(fā)和生產(chǎn)外包服務(wù)商下游新藥研發(fā)公司臨床前研究階段臨床研究階段商業(yè)化生產(chǎn)階段上游原材料、設(shè)備???非病毒載體構(gòu)建???病毒載體產(chǎn)品溶瘤病毒產(chǎn)品CAR-T、CAR-NK等細(xì)胞產(chǎn)品??細(xì)胞系構(gòu)建制備工藝開發(fā)與過程控制穩(wěn)定性研究質(zhì)量研究與控制配體介導(dǎo)的靶向載體病毒載體構(gòu)建AAV、ADV、LV…細(xì)胞大規(guī)模生產(chǎn)????試劑耗材儀器設(shè)備?臨床用產(chǎn)品GMP生產(chǎn)?商業(yè)化GMP生產(chǎn)????其他類資料：和元生物招股說明書

、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告36華安研究?

拓展投資價(jià)值研發(fā)需求持續(xù)增加，CGT

CRO市場穩(wěn)步增長?國外CGT

CRO行業(yè)更為成熟，市場規(guī)模穩(wěn)步增長?？傮w來看，國外尤其是歐美國家的基因治療CRO行業(yè)起步較早，發(fā)展模式更為成熟，行業(yè)格局已經(jīng)比較穩(wěn)定。受益于全球CGT藥物研發(fā)持續(xù)火熱的影響，根據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測，全球CGT

CRO市場規(guī)模在2021年-2025年將保持20.26%的復(fù)合增長率，到2025年市場規(guī)模將達(dá)到17.4億美元

。?國內(nèi)CGT

CRO行業(yè)蓬勃發(fā)展，市場規(guī)模高速增長。中國基因治療CRO行業(yè)起步較晚，受到基因治療藥物研發(fā)帶來的CRO需求持續(xù)增加、全球CRO產(chǎn)業(yè)鏈向國內(nèi)轉(zhuǎn)移等利好因素影響，正處于快速發(fā)展的戰(zhàn)略機(jī)遇期。據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測，中國CGT

CRO市場規(guī)模在2021年-2025年復(fù)合增長率增速將達(dá)到32.32%，到2025年市場規(guī)模將達(dá)到12億元。全球CGT

CRO市場規(guī)模中國CGT

CRO市場規(guī)模全球CGTCRO市場規(guī)模（百萬美元）同比增速中國CGTCRO市場規(guī)模（百萬人民幣）同比增速2,0001,8001,6001,4001,2001,00080025%20%15%10%5%1,4001,2001,00080040%35%30%25%20%15%10%5%1740.71202.91480.2911.31223.3994.5675832.3600506.3705.3629.7543.8392.4600477400312.5

306.6395.9250.8214.8400174.62000%20000%0-5%2016

2017

2018

2019

2020

2021E

2022E

2023E

2024E

2025E2016

2017

2018

2019

2020

2021E

2022E

2023E

2024E

2025E資料：和元生物招股說明書、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告37華安研究?

拓展投資價(jià)值研發(fā)管線持續(xù)推進(jìn)，CGT

CDMO市場快速擴(kuò)張?全球CGT

CDMO市場規(guī)模持續(xù)高速發(fā)展。由于CGT新藥研發(fā)管線數(shù)量的不斷增長，并且已有38款CGT新藥獲批上市進(jìn)入商業(yè)化生產(chǎn)階段，全球CGT

CDMO的需求也得以持續(xù)增長，市場規(guī)模迎來高速發(fā)展期。根據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測，全球CGT

CDMO市場規(guī)模在2021年-2025年將保持37.06%的年復(fù)合增長率，到2025年市場規(guī)模將達(dá)到78.6億美元

。?國內(nèi)CGT

CDMO市場規(guī)模將實(shí)現(xiàn)跨越式增長。國內(nèi)CGTCDMO行業(yè)目前仍處于發(fā)展的起步階段，隨著未來國內(nèi)CDMO企業(yè)的產(chǎn)能逐漸擴(kuò)張，以及國內(nèi)CGT新藥研發(fā)管線的持續(xù)推進(jìn)和實(shí)現(xiàn)商業(yè)化，國內(nèi)CGT

CDMO市場規(guī)模將實(shí)現(xiàn)跨越式增長。根據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測，中國CGTCDMO市場規(guī)模在2021年-2027年將保持45.60%的年復(fù)合增長率，到2027年市場規(guī)模將達(dá)到197.39億人民幣

。中國CGT

CDMO市場規(guī)模全球CGT

CDMO市場規(guī)模全球CGTCDMO市場規(guī)模（百萬美元）同比增速中國CGTCDMO市場規(guī)模（百萬人民幣）同比增速9,0008,0007,0006,0005,0004,0003,0002,0001,000045%40%35%30%25%20%15%10%5%25,00020,00015,00010,0005,000070%7855.119739.4

60%50%5980.814841.710654.27382.540%30%20%10%0%4311.63020.62225.91718.74943.91433.41135.13263.3928766.62071.61283.8

1333.6865.90%2016

2017

2018

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2027E資料：和元生物招股說明書、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告38華安研究?

拓展投資價(jià)值CGT藥物生產(chǎn)的高門檻，CDMO公司優(yōu)勢凸顯CGT藥企生產(chǎn)模式（左圖），CGT藥企選擇CDMO的原因（右圖）?CDMO公司具備產(chǎn)能和技術(shù)人員充足的優(yōu)勢。由于CGT藥企需要將主要精力聚焦于藥物研發(fā)和臨床試驗(yàn)，缺乏適用于CGT藥物生產(chǎn)的GMP產(chǎn)能和相應(yīng)技術(shù)人員儲備成為藥企的普遍困境。而CDMO公司專注于藥物生產(chǎn)，擁有更充足的產(chǎn)能和經(jīng)驗(yàn)豐富的技術(shù)人員，進(jìn)行CGT藥物生產(chǎn)的優(yōu)勢明顯。?CDMO公司具備技術(shù)平臺全面的優(yōu)勢。由于CGT藥物種類繁多，不同研發(fā)管線之間生產(chǎn)工藝差異較大，CGT藥企為每一條研發(fā)管線單獨(dú)搭建產(chǎn)能將會面臨研發(fā)技術(shù)更換之后產(chǎn)能閑置的風(fēng)險(xiǎn)。根據(jù)Cell

and

GeneTherapyIndustry

Report的數(shù)據(jù)，目前CGT藥企更換技術(shù)的速度較快，超過80%的藥企在3年內(nèi)就會更換技術(shù)，而CDMO公司具有豐富的技術(shù)平臺，能夠滿足更換技術(shù)之后新的生產(chǎn)需求，因此受到CGT藥企的青睞。CGT藥企更換技術(shù)的意愿（左圖），CGT藥企更換技術(shù)的時(shí)間（右圖）資料：CRB:

Cell

andGeneTherapyReport、華安證券研究所華安證券研究所證券研究報(bào)告39華安研究?

拓展投資價(jià)值行業(yè)痛點(diǎn)：CGT藥物生產(chǎn)流程復(fù)雜，質(zhì)量控制嚴(yán)格CAR-T產(chǎn)品生產(chǎn)工藝?CGT藥物生產(chǎn)涉及復(fù)雜的工藝流程。以CAR-T細(xì)胞的生產(chǎn)流程為例，主要涉及質(zhì)粒生產(chǎn)、病毒載體生產(chǎn)和細(xì)胞治療三大工藝，其中不同工藝又需要多個(gè)生產(chǎn)步驟才能實(shí)現(xiàn)，疊加嚴(yán)格的質(zhì)量控制手段，導(dǎo)致CGT藥物的生產(chǎn)具有耗時(shí)長、技術(shù)門檻高、成本高的特點(diǎn)。?技術(shù)平臺