新藥研發(fā)與臨床定位

117117663229,一個CRO已 ，一個已經(jīng)不再進入臨床試驗環(huán)藥監(jiān)部門巨 117663229,117663選擇和確定指原則的意229號,230117663選擇和確定指原則的意計劃經(jīng)濟體制 定市場經(jīng)濟體制 費用支付方服務提供方城鎮(zhèn)職工統(tǒng)籌地區(qū)的 經(jīng)濟環(huán)境的(老工業(yè)區(qū)等壓縮醫(yī)療費引導合理的供給 (市場的另一面是的是例 從臨床循證角度，證明藥物的有效性和安全性，為部門的提供最關(guān)鍵客觀的講，目前臨床評價體系缺乏行業(yè)自律和公，對藥品臨床優(yōu)劣的分辨能力較低成因很復雜：體制、 方、行業(yè)人員等等臨床試驗行業(yè)的榜樣小行業(yè)，容易達成共識(背后的利益共識池“入不敷出人民群眾的醫(yī)療衛(wèi)生需求必須國家經(jīng)濟需要升級換代，可持續(xù)發(fā)””專利過期藥 創(chuàng)新 滿足臨床需求的藥品，是否給予醫(yī)保、 鼓勵“質(zhì)優(yōu)價平”的仿制 是否具有可靠–價平：藥品招標制 發(fā)？是否鼓勵臨床急需藥物的研–兩頭擠 –MAH制鋼筋鐵骨的企業(yè)才能生招思擰干仿制藥的價格水灌溉創(chuàng)新藥的幼的宏觀目滿足 的健康醫(yī)療需提高了行業(yè)競爭力，長遠經(jīng)濟形勢可持續(xù)發(fā)投入有可能不會有大的改藥品審 提高審評標準，將有限的審評資源優(yōu)先投入到提高審評健全審評質(zhì)量控制體加強臨床試驗真實性核查，提高行業(yè)自律試行藥品上 持有人制攪局的攪局的3分類 –甚至FDA剛剛批準，10年后專利才到期，研–分類2：–2.5含有已知活性成份的新用法用量和 強調(diào)的是技術(shù)進 2境內(nèi)外均未上市2.1含有對已知活性成份成酯、成鹽（包括含有氫鍵或配位鍵鹽），或者形成其他非共價鍵衍生物（如絡(luò)合物、螯合物或包物），或者改變其結(jié)晶水、結(jié)晶溶劑、晶型的原料藥及其制劑。2.2含有已知活性成份的新劑型（包括新的給藥系統(tǒng)）和/或給藥徑的制劑2.3含有已知活性成份的2.4含有已知活性成份的新適應癥的2.5含有已知活性成份的新用法用量和格的制劑格現(xiàn)在低水平重復的問題非常嚴重，高水平重的問題也已經(jīng)重現(xiàn)了，現(xiàn)在高水平重復、低“替尼 幾百個替尼類仿制藥的申請，針對不同作用

麻醉快，蘇易操作，70年代剛上市時以蓖麻油為溶創(chuàng)新藥創(chuàng)新藥沒有現(xiàn)沒有現(xiàn)存對于嚴重疾病狀態(tài)沒有可治 ，無疑是“未被滿足的臨床需求”還沒有數(shù)據(jù)顯示，通過某種治療對疾病的嚴重結(jié)果有效（多發(fā)性硬化癥的進行性殘疾提高不能夠耐受或者無應答患者中的獲益（ 藥物對標準治療失敗的患者有效提供與其他治療相同的療效，但是可以避免現(xiàn)存疾病的重要病因及靶同一靶點藥已有藥品的定位及不足(包括可及性問題不是強技術(shù)進步是為了可定量的醫(yī)學的或者流行病學數(shù)據(jù)在試驗開始之前，應基于藥理學和動物模型數(shù)據(jù)在稍后的研發(fā)階段，新的治 應與現(xiàn)存的治療進行比較，一般是在臨床試驗中直接比較產(chǎn)品定位臨床審意大利和葡萄牙于1980s上循 很不充鼠源神經(jīng)生長因子？神經(jīng)節(jié)苷脂？奧拉是否可以開發(fā)人源神經(jīng)生長聯(lián)合治 復方治種劑一般 化治

種劑依從性影響到臨床療低藥瘤 性皮 及足、燒傷頑固性創(chuàng)面和褥瘡頑固性疾病療效更具優(yōu)勢等有無維生素K1的不良反應全新的臨床小兒多動癥沒有固定的知生技《警惕維生素K1注射液的嚴重過敏 維生素K1注射液不良反應 報告8146例，其中嚴重病例893例發(fā)生嚴重不良反應的病例，用藥途徑主要為靜脈給藥(占開發(fā)新劑型 市場容國家競爭知生銷資技–知生技 兒童規(guī)格和精神疾病藥物的可能存在種族差市場國家競爭知生銷資技審仿制藥時創(chuàng)制藥時案新適新劑輝瑞的萬艾可(枸櫞酸西地那非初始適應癥：心絞痛和心肌缺血；上市適應癥：性禮來：易維特(鹽酸雷洛昔芬片初始適應癥：；上市適應癥：骨質(zhì)疏適應癥：抑郁癥早期臨床失敗，利用PET探索合適的劑量，III新治療方禮來：力比泰(注射用培美曲塞二鈉)，聯(lián)合順鉑治療無法手術(shù)的惡性胸膜間皮瘤I期中有三名 ，分析原因：高濃度同型半胱氨酸和低濃度葉酸，補充葉酸和Vt12，新的臨床試驗獲得成功臨床需求強度；有效性概率；試驗效率基于治療窗和概率，保證足夠的安全性納入高獲益人群：有效如果沒有總體策略，決策有可能是局部最優(yōu)而不是全局最優(yōu)，走試驗結(jié)果不在預期范圍內(nèi)，再請專家分析，有時候 執(zhí)行方 結(jié)果預 重新制定No作業(yè)式研究：共性問題；問題導向式研 大膽假設(shè) 求證；風險預測把 ROS1突變患者給予ROS1抑制BRAF突變給予BRAF抑制特別注意靶點相關(guān)生物標志物和終點相關(guān)生物標審 制定了嚴格的規(guī)范和邏企業(yè)委托方往往有“作業(yè)式”研發(fā)的沖動，想簡單科學家主導的項目，往往有“深入研究”資深醫(yī)生掌控了研發(fā)進程的產(chǎn)品，“治療”和“新藥研發(fā)”企業(yè)為了提高進度，希望通過“深思熟慮”后拿出能一錘定音的“終極完美方案“已知的未知”，通過“多算”可以基本解“未知的未知”，無法通過“多算”解決，只能在實踐中發(fā)現(xiàn)問題進探索-驗證過程中的兩風險把控的計劃和方里程 的確定及判斷標準：預先制Pickthe

Killthe總結(jié)藥品研發(fā)的基本規(guī)微 No定量評估獲益/風險重定位 建模建模與仿建模與仿4、嚴 建模建模與仿建模與仿2、嚴 血小板功 建模建模與仿建模與仿審 OrphanPriority優(yōu)先審評的周期為6標準審評周期為10 年 》臨床需求強度決定審評標準 、頁楊森公司研有條件的批準：II期臨床帕拉米韋的審 企業(yè)為主體定競爭對手、臨床用藥習慣、、經(jīng)濟發(fā)展水平新品種的立臨床需求？競爭對手的產(chǎn)品是銷售的學術(shù)后知識的積累，長線人才的培心梗1年后，預防心血 、心機梗死和卒中的發(fā)評究定位定位定位定位市場信息和問題沒有能力利用信息整合提出整合信息，提出探索策