《以患者為中心的臨床試驗(yàn)實(shí)施技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》起草說明

1、以患者為中心的臨床試驗(yàn)實(shí)施技術(shù)指導(dǎo)原則起草說明一、起草目的“以患者為中心”的藥物研發(fā)是指以患者需求為出發(fā)點(diǎn)、視患者為主動(dòng)參與者、以臨床價(jià)值為最終目的，該理念已成為當(dāng)前藥物研發(fā)的核心指導(dǎo)思想。為了指導(dǎo)以患者為中心的臨床試驗(yàn)的實(shí)施，即實(shí)施更加患者可及、友好、便利的臨床試驗(yàn)，藥品審評(píng)中心組織起草了以患者為中心的臨床試驗(yàn)實(shí)施技術(shù)指導(dǎo)原則，旨在闡明以患者為中心的臨床試驗(yàn)的一般原則、臨床試驗(yàn)實(shí)施整體和具體環(huán)節(jié)中的考慮以及其他注意事項(xiàng)，為臨床試驗(yàn)實(shí)施提供指引和參考。起草過程本指導(dǎo)原則由藥審中心化藥二部牽頭立項(xiàng)。起草工作自2021年6月末啟動(dòng)，進(jìn)行多方調(diào)研后于2022年3月末形成大綱，5月中形成前期初稿，在指

2、導(dǎo)原則核心工作組內(nèi)定期開會(huì)討論。6月24日召開了第一次專家討論會(huì)，邀請(qǐng)了研究者和業(yè)界代表對(duì)指導(dǎo)原則初稿進(jìn)行了充分的討論和交流，會(huì)后針對(duì)關(guān)鍵問題再次在核心工作組內(nèi)展開討論，并結(jié)合專家們的意見形成本征求意見稿。三、起草思路國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)（International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use，ICH)以及美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）等各國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)均在探索如何將“以患者為中心”作為核心指導(dǎo)思想，將患者的體驗(yàn)、觀點(diǎn)和需求納入到藥品臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)

3、、實(shí)施和獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估中。目前，我國(guó)也著力發(fā)展以患者為中心的藥物臨床研發(fā)，先后發(fā)布了以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則、患者報(bào)告結(jié)局在藥物臨床研究中應(yīng)用的指導(dǎo)原則、罕見病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則、組織患者參與藥物研發(fā)的一般考慮指導(dǎo)原則（征求意見稿）等指導(dǎo)原則。起草過程中，工作組通過查閱國(guó)內(nèi)外監(jiān)管法規(guī)指南及文獻(xiàn)資料、組織專家討論、患者問卷調(diào)研等方法，構(gòu)建了以患者為中心的藥物臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、實(shí)施和評(píng)價(jià)體系的思路框架。本指導(dǎo)原則提出以患者為中心的臨床試驗(yàn)實(shí)施的一般原則，并提出臨床試驗(yàn)實(shí)施過程中可能考慮采用的新技術(shù)、新方法及其相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)考量。四、主要內(nèi)容本指導(dǎo)原則主要分為五個(gè)章節(jié)，分別為引言、一

4、般原則、臨床試驗(yàn)實(shí)施中的考慮、其他注意事項(xiàng)、結(jié)語和參考文獻(xiàn)。主要內(nèi)容包括：第一節(jié) 引言：主要闡述了本指導(dǎo)原則的背景、意義、患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)的定義和以患者為中心的臨床試驗(yàn)實(shí)施的內(nèi)涵、本指導(dǎo)原則主要內(nèi)容及適用范圍。第二節(jié) 一般原則：強(qiáng)調(diào)在遵循GCP的基本原則下，提出三個(gè)應(yīng)重點(diǎn)關(guān)注的方面，即可采用一些新技術(shù)、新方法、新模式改善受試者體驗(yàn)、減輕受試者負(fù)擔(dān)，同時(shí)應(yīng)關(guān)注隨之而引入的受試者安全和權(quán)益的保護(hù)、數(shù)據(jù)質(zhì)量方面的風(fēng)險(xiǎn)。第三節(jié) 臨床試驗(yàn)實(shí)施中的考慮：分為兩個(gè)部分。第一部分闡述了整體實(shí)施計(jì)劃的考慮，包括采用新技術(shù)、新方法、新模式時(shí)應(yīng)關(guān)注其必要性和合理性、應(yīng)經(jīng)過充分風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估和論證、可采用完全或混合模式等考慮，避免盲目推進(jìn)。第二部分闡述了臨床試驗(yàn)實(shí)施中受試者招募、知情同意、訪視、給藥、采集數(shù)據(jù)、安全性監(jiān)測(cè)和報(bào)告、監(jiān)查、報(bào)銷和補(bǔ)償?shù)劝藗€(gè)環(huán)節(jié)中的考慮，每部分提出以患者為中心的臨床試驗(yàn)實(shí)施中應(yīng)考慮的原則、可采用的新模式以及采用新模式時(shí)可能引入的風(fēng)險(xiǎn)及考量，包括受試者權(quán)益和安全保護(hù)及數(shù)據(jù)質(zhì)量可能面臨的風(fēng)險(xiǎn)及其相應(yīng)考量。第四節(jié) 其他注意事項(xiàng)：分為兩部分。第一部分闡述了實(shí)施中應(yīng)加強(qiáng)多方的溝通，包括與受試者的溝通、團(tuán)隊(duì)各方的溝通及與審評(píng)