藥品注冊審評報告

1、藥品注冊審評報告Last updated on the afternoon of January 3, 2021國家食品藥品監(jiān)督管理局? 2021 年藥品注冊審批報告?藥品注冊，是國家食品藥品監(jiān)督管理局依照?藥品管理法?的規(guī)定，根據(jù)藥品注冊申請人的申 請，對 擬上市銷售藥品的平安性、有效性、質(zhì)咼可控性等進行審査，并決立是否同意其申請的審 批過程。在 藥品研制、生產(chǎn)、流通、使用的全過程監(jiān)管中，藥品注冊管理是從源頭上對藥品平安 性和有效性實施 監(jiān)管的重要手段，英根本目的是通過科學評價，保證上市藥品平安有效，保障和 促進公眾健康。1 2021 年藥品注冊管理的重要舉措2021 年，藥品注冊管理工作繼

2、續(xù)踐行科學監(jiān)管理念，緊緊用繞“質(zhì)量和效率這個中心，以風 險效 益評估和風險管理為核心，堅持“標準審批、公開透明、鼓勵創(chuàng)新的原那么，全而推進體制 機制改革 和法制建設，強化學藥品物研究全程監(jiān)管，進一步推進審評審批公開公平，提髙審評審 批效率，較好 地履行了?藥品管理法?賦予的職責。完善藥品注冊管理法規(guī)體系倫理 作質(zhì)量。 驗生物樣本分 重不良事件報告與一是發(fā)布了?藥物臨床試驗倫理審查工作指導原那么?，標準和指導倫理委員會的藥物臨床試驗 審查工作 . 加強藥物臨床試驗的質(zhì)量管理和對受試者的保護，提髙藥物臨床試驗倫理審查工 繼續(xù)開展?藥用原輔材料登記備案管理規(guī)定?、?藥品標準管理方法?、?藥物臨床試

3、析實驗室管理規(guī)泄?、?藥物 I 期臨床試驗管理指導原那么?、?藥物臨床試驗中嚴 監(jiān)測管理規(guī)泄?及天然藥物注冊技術要求等法規(guī)和標準性文件的研究起草工作。ICH中國研 其中 150 訂，?藥物致二是加快藥品研究技術指導原那么體系建設。成立了人用藥物注冊技術要求國際協(xié)調(diào)會 究小組，對國際標準和技術標準進行深入研究。完成 216 個國外藥品研究指導原那么的翻譯， 個擬轉化實施的指導原那么已對外征求意見， 31 個指導原那么根據(jù)征求意見作了進一步修癌試驗必要性的技術指導原那么?正式對外發(fā)布執(zhí)行。這些指導原那么的建立，使得我國藥品注冊審評更加科學、標準，也將指導和促進我國新藥研發(fā)向國際水平看齊。確保藥品注

4、冊審評科學、公正、公開一是構建了已上市藥品、 藥用輔料 . 溶出度測左方法等數(shù)據(jù)庫， 使藥品技術審評建立在科學 . 量 化的基 礎上。二是以仿制藥為切入點，制定了化學藥品仿制藥電子申報資料格式，啟動了電子申 報，提高審 評審批效率。三是通過重大專項專題會、創(chuàng)新品種溝通交流會、專家咨詢會議，以及 第三方驗證、專 家票決等方式，保證技術審評工作的科學性和公正性。四是進一步嚴格技術審評 標準。對于髙風險的 疫苗、血液制品，堅持審評原那么與國際接軌，嚴格技術審評 . 保證此類品種 質(zhì)雖: ；對于需長期使用的 新藥，增加致癌性試驗要求，確保用藥平安：嚴格抗生素品種的立題審 查及技術要求。五是繼續(xù)加大 信

5、息公開力度。 公開審評報告， 使申報單位全而了解審評過程和審 評決策依據(jù)： 通過咨詢?nèi)铡?開放日 . 主任信箱、網(wǎng)上信息反響等多種形式不斷加強與社會各界的 溝通交流，促進審評工作的公開透明，逐 步實現(xiàn)“陽光審評。加強中藥、民族藥的監(jiān)管一是會同衛(wèi)生部、國家民委及國家中醫(yī)藥管理局共同發(fā)布了?全國民族醫(yī)藥近期重點工作實施方案 2021-2021 年?，強調(diào)要充分發(fā)揮民族醫(yī)藥在少數(shù)民族地區(qū)防病治病中的積極作用. 加強 對民族藥的監(jiān)督管理，保障民族地區(qū)廣闊人民群眾用藥平安。二是會同衛(wèi)生部、國家中醫(yī)藥管理局等聯(lián)合發(fā)布了?關于加強醫(yī)療機構中藥制劑管理的意見?，要求發(fā)揮醫(yī)療機構中藥制劑在中醫(yī)臨床診療中的積極作

6、用，進一步促進醫(yī)療機構中藥制劑科學、健康開展。三是貫徹落實國務院 ?關于扶持和促進中醫(yī) 藥事業(yè)開展的假設干意見?的要求，開展了中藥民族藥監(jiān)管現(xiàn)狀調(diào)研，進一 步厘清促進中醫(yī)藥事業(yè)健康 開展的思路 . 步驟和措施。加強藥品研究過程的監(jiān)督管理一是加強和完善藥品注冊現(xiàn)場核査。各省區(qū)、市全年累積派出幾百個工作組 . 近 3000 人 次，開展了藥品注冊現(xiàn)場檢査，為藥品技術審評工作提供了有力的保障。通過問卷調(diào)査和實地調(diào)研，對近幾年藥品注冊現(xiàn)場核查工作進行了總結和分析，細化了現(xiàn)場檢査的要點及相關格式要 求。二是開展GLP/GCP認證工作。2021年，共受理15家藥物研發(fā)機構的 GLP 藥物非臨床研究質(zhì)量 管

7、理 標準認證申請、48家醫(yī)療機構的GCP 藥物臨床試驗質(zhì)量管理標準認證申請，派出 80個檢査組、 354人次.對129家機構開展了 GLP或GCP認證檢査，分別有10家和38家機構通 過了 GLP和GCP認 證。三是開展藥物臨床試驗電子監(jiān)管試點。建立了藥物臨床試驗信息化管理系統(tǒng)，并在天津 6 家醫(yī)院 開展 了藥物臨床試驗電子監(jiān)管試點。通過開展臨床試驗電子監(jiān)管，標準了藥物臨床研究行為，提髙了臨床試驗監(jiān)管效率，有效地解決了臨床試驗過程監(jiān)俗缺失問題。四是開展了藥品注冊申請人管理制度、藥物研究機構分級分類管理模式及藥品研究監(jiān)管信息系統(tǒng) 建設 等專題研究工作，探索藥品研究監(jiān)管的新模式。2 2021 年藥

8、品批準生產(chǎn)上市情況2021 年，共批準藥品注冊申請 1000 件。英中批準境內(nèi)藥品注冊申請 886 件，批準進口 114 件。批準 上市藥品中， 化學藥品數(shù)量仍居首位， 占全年批準上市藥品的 ?其次為中藥， 生物制 品最少。與 2021 年相比擬， 2021 年批準總數(shù)量增加洛 主要是由于化學藥品仿制藥批準數(shù)量的 增加。表4 2021年批準的藥品情況注： 2?表中數(shù)據(jù)以受理號計，受理號系申請人提出的一件申請事項的編號。對各申請企業(yè)的原料藥、制劑 . 制劑不同規(guī)格分別予以編號。2.表中新藥系根據(jù)?藥品注冊管理方法?規(guī)宦按照新藥管理的藥品?；瘜W藥品新藥包括化學藥品注冊分類中藥新藥包括中藥 . 天然

9、藥物注冊分類九3?表中化學藥品改劑型為化學藥品注冊分類 5,中藥改劑型為中藥、天然藥物注冊分類 8。4?表中化學藥品仿制藥為化學藥品注冊分類 6,中藥仿制藥為中藥、天然藥物注冊分類 9。 5.生物制品不進行分類。圖 1: 2021 年與 2021 年批準的藥品比照在 886 件境內(nèi)藥品注冊申請中， 化學藥品 794 件，中藥 80 件，生物制品 12 件。新藥有 124 件 , 占 14%； 改劑型 111 件, 占 23%；仿制藥 651 件，占 73%c 表 2： 境內(nèi)藥品化合物處方和受理號的對應關系圖 2 ： 2021 年與 2021 年批準的境內(nèi)藥品比照注：以受理號計。表頭 2021

10、年批準的化學藥品新藥分布注：“其他指按?藥品注冊管理方法? 2005 年版分類申報的一 .二、三、四類藥品。 雖然總體上批準品種的重復現(xiàn)彖有所緩解，但仍有局部品種較為集中。本年度批準數(shù)量超過 10 個的品 種有：氧、注射用頭抱美呼鈉、注射用頭抱地嗪鈉、辛伐他汀片。批準數(shù)量占前 10 位的品種中，抗生素類占了 6 席，反映近幾年藥品生產(chǎn)企業(yè)仍然對抗生素品種 進行 了大量的投入。上述抗生素品種均屬于頭泡類、沙星類等常規(guī)類別，未見新作用類型和新靶 點的抗生 素。對已經(jīng)批準產(chǎn)品按照適應癥類別進行分類統(tǒng)計，批準產(chǎn)品適應癥前 5 位的情況如下表：表 4： 批準藥品的適應癥上述數(shù)據(jù)說明， 2021 年，藥物

11、研發(fā)活動保持良好有序態(tài)勢，批準上市藥品分布于多個治療領 域，為臨 床醫(yī)療提供了更多的藥品和治療手段。3 批準藥物臨床研究情況2021 年批準藥物臨床研究情況如下表：表 5： 2021 年批準藥物臨床研究情況注：以受理號計。與 2021 年相比， 2021 年批準進入臨床研究的化學藥品和生物制品均有所增加，批準進入臨床研 究的 藥物總數(shù)也有所增加。表 6： 2021 年與 2021 年批準藥物臨床研究概況比擬注：以受理號計。2021 年 . 共批準 32 個全新化合物進入臨床研究，批準了 158 件國際多中心臨床研究申請。 批準進入 臨床試驗的藥物，既涵蓋在我國疾病譜中占重要位置的常見疾病和多發(fā)

12、疾病，如腫瘤、 心血管病等的 治療藥物，也包括了社會影響度髙的一些罕見性疾病的治療藥物。對于符合?藥品 注冊特殊審批管理 規(guī)泄?要求的，按照特殊審批程序開展審評審批，促進藥物研究進程。為保護 患者權益，對利伐沙班 等無充分研究根底、不符合我國治療領域用藥原那么的國際多中心臨床試驗 申請，以及生物素化依達肝 素等國外臨床研究已出現(xiàn)嚴重不良反響的臨床試驗申請，均未批準在 中國開展臨床試驗。4 批準重要治療領域品種情況治療罕見病的藥品 原發(fā)性肺動脈髙壓屬于罕見病，疾病開展迅速、預后效果差、可選擇藥品少，國家食品藥品監(jiān)督 管理 局髙度關注國際藥品研發(fā)進展及治療措施， 2021 年批準了西他生坦鈉進口上

13、市，批準了可 溶性鳥昔酸 環(huán)化B SGC沖動劑和長效非前列素類前列環(huán)素受體IP受體沖動劑進入臨床試 驗。有條件批準了甲磺酸伊馬替尼片用于隆突性皮膚纖維肉瘤DFSP的治療。批準了用于治療特發(fā)性肺纖維化新化合物的國際多中心臨床試驗，為我國患者盡早獲得有效的治療藥物提供了可能。預防、治療及診斷用生物制品 為貫徹國家血液平安策略，配合衛(wèi)生部血站血篩試點汁劃的開展，按照“特殊審評程序，批準了 3個國產(chǎn)及2個進口的乙型肝炎病毒HBV丙型肝炎病毒HCV人類免疫缺陷病毒 HIV? 1核酸檢 測試劑盒PCR?熒光法，為今后血站核酸檢測工作的順利開展打下了良好的根底，為輸血“窗口期防止HBV、HCV和HIV感染提

14、供了保障。近年來，我國手足口病發(fā)病率上升，重癥病例和死亡病例也呈現(xiàn)增加趨勢，兒童健康受到嚴重威脅，開展疫苗研制是推進國家健康策略的迫切需要。 2021 年，國家食品藥品監(jiān)督管理局啟動特 殊審批程序， 組織和協(xié)訓多方專家，對國內(nèi) 3家企業(yè)申報的腸道病毒 71型EV71火活疫苗進 行研制指導、審評 論證，使研發(fā)有序推進，并批準其進入臨床試驗。批準谷賴胰島素注射液進口，為控制糖尿病患者膳食血糖提供了新的治療手段。批準了重組人腫瘤壞死因子受體一抗體融合蛋白進口，為中、重度活動性類風濕關節(jié)炎患者以及常規(guī)治療無效的重度活動性強直性脊柱炎想者提供了更多的治療選擇。批準了首家國產(chǎn)聚乙二醇化重組人粒細胞刺激因子

15、注射液生產(chǎn)，用于降低發(fā)熱性中性粒細胞減少所引起的感染發(fā)生率。該品種上市后，患者由一天一次用藥，減為一周一次用藥 . 有利于簡化治 療方案，提 髙用藥順應性。治療HIV感染的藥品 批準了首家國產(chǎn)拉米夫泄片生產(chǎn)。該藥品是?中國艾滋病診療指南?中抗病毒治療方案的一線用藥，它的批準，可使國內(nèi)艾滋病患者獲得質(zhì)量相同而價格低廉的治療藥品。治療腫瘤的藥品按照創(chuàng)新藥特姝審批程序 . 采用重大新藥創(chuàng)制專項專題審評會形式， 對我國自主研發(fā)的小分子靶 向新藥 鹽酸埃克替尼片進行了技術審評，并批準生產(chǎn)。批準地拉羅司分散片進口，用于治療 6 歲以上 4地中海貧血患者因頻繁輸血所致慢性鐵負載， 并將給 藥方式調(diào)整為一天一

16、次，提髙臨床用藥依從性。批準氟維司群注射液進口，用于“晚期乳腺癌內(nèi)分泌治療 "，為臨床芳香化酶抑制劑內(nèi)分泌治療失敗人群提供了一種新的治療選擇。批準多個新劑型藥物進行臨床研究或生產(chǎn)上市，如地西他賽脂質(zhì)微球注射液、鹽酸米托恿: 醍脂質(zhì) 體注射液、鹽酸多柔比星脂質(zhì)體注射液等，提髙了腫瘤臨床治療效果。抗感染類藥品批準了注射用鹽酸替加環(huán)素進口。 該藥品具有明顯的抗耐藥菌優(yōu)勢， 是對當前廣泛關注的“超級 細菌 具有抗菌活性的兩種抗生素之一，為我國應對超級細菌提供了選擇。治療結核病的藥品 批準了按照?中國結核病防治規(guī)劃實施工作指南? 設訃的固左劑量的復方制劑乙胺毗嗪利福異煙 片 III、 乙胺毗嗪

17、利福異煙片IV進入臨床試驗，對于簡化病人的治療，提髙用藥的順應性，有效防止耐藥性的產(chǎn)生將發(fā)揮重要作用 o 治療精神神經(jīng)類疾病藥品 批準了國內(nèi)自主研發(fā)的丁苯駄氯化鈉注射液。該藥品的上市，為急性缺血性腦卒中患者提供了一種新的治療選擇。批準了普瑞巴林膠囊進口，用于治療皰疹后神經(jīng)痛。中藥在流行性感冒、小兒手足口病等中醫(yī)藥優(yōu)勢治療領域，批準了熱感糖漿、魚金淸解口服液等品種進行臨床研究。對改劑型后能夠表達出明顯臨床應用優(yōu)勢的品種，如瀏哮顆粒、消腫鎮(zhèn)痛巴布膏劑等批準進入臨床研究。5 注冊受理量的趨勢和變化2021 年，藥品注冊申請受理總咼共 IP 6294件，與 2021 年受理量根本相當。英中 . 新注冊

18、申請 為 3066 個，補充申請為 3228個。國內(nèi)注冊申請約占受理總蚩 :的80%,進口申請約占 20%.化學 藥品注冊申請數(shù) 量占受理總量的80%以上，中藥約10%生物制品約8%.表 7： 2021 年藥品新注冊受理情況表 注：括號內(nèi)數(shù)據(jù)為化合物數(shù)量，其他以受理號計。表 8： 2021 年藥品補充申請受理情況表 圖頭 2021 年與 2021 年藥品注冊受理情況比照圖 4: 2021 年與 2021 年補充申請受理情況比照 數(shù)據(jù)說明，申報結構仍然保持合理。國內(nèi)化學藥品新藥、改劑型和仿制藥申請，分別占化學藥品總申報量的 . %. %，與 2021年根本持平：中藥新藥、改劑型、仿制藥申請，分別占中藥總申 報量的 . %、%， 與2021年相比,中藥新藥比例提高約 20個百分點。數(shù)