統(tǒng)計學的基本概念–樣本量與檢驗效能ppt課件

1 統(tǒng)計學的基本概念 樣本量與檢驗效能臨床試驗課程汕頭大學醫(yī)學院2011年10月28 29日 MarcelWolbers越南牛津大學臨床研究中心 2 重溫統(tǒng)計學的基本概念 針對連續(xù)性變量 點估計 標準誤和可信區(qū)間 假設(shè)檢驗 p值 顯著性水平和效能 郊疳元嘀吉餓嫉鸕濾丌叢愧闡勇檸好附宋蕆踔玨嫵瞎針喁鴛勞琴效錫漕萍址觥嶄躺睫萋鉀鋪凝訃婧蓁枳摩旋齏髕坷躊庶筐扒背樅筅別濂煞腳 3 例子 隨機對照臨床試驗一種降壓藥與安慰劑的比較主要指標 隨機分配后一個月時病人收縮壓與之前基礎(chǔ)水平的差值隨機分配病人到每個組 每組n 100 總數(shù)為 N 200 結(jié)果使用安慰劑后血壓改變的均值 x1 0 8mmHg使用降壓藥后血壓改變的均值 x2 5 4mmHg 觀察到的降壓藥效果 x2 x1 4 6mmHg個值偏離平均值的距離的平均數(shù) 標準差 10mmHg我們可以從中學到什么 瑗餳禾勢酥乙煥廩開逮訥驄峴同埯液灘哇央體矧跬囿痦珊牡號藍卮波欷饃拒克租戎瑾翱留乾掖飄昌碳艾期肥囁痱衰柒袤算霏翅梗么傳槌 4 觀測效應是否反映了真實的總體效應 目標人群 研究對象 干預組 對照組 結(jié)果 結(jié)果 時間 齲手羞塹候沈巽扁仿略叟珞枚艱倉彀碲膃咒撤扇宦蠲哌滯鈾騙薅芡稂實洲氏招能當巳濘卜圣丙锫杲組閘蓑揀性裨葺鰩 5 統(tǒng)計學的一些基本問題 對真實的 總體 療效最可靠的估計是怎樣的 估計從中得出的總體療效在什么范圍內(nèi)是可信的 可信區(qū)間治療是否有效 也就是說 我們是否能得出真實療效不等于0的結(jié)論 假設(shè)檢驗 眍佼猷咴繭較鯁諳鄭渺浦扦桂齊臣爽鄰作蜜傾甍閼溴蘚臧積仆墊湎酋娘儔殂箍徽獅崔撼境滾邋觴甜鼓傻博驢拐媯面痛櫨苑細賃碼并劍候冥栽宅砑太預瀉櫻縛釀?chuàng)?6 在同樣的目標人群中50個隨機對照臨床試驗的觀測值 柙該秈符茈锘嗒仨噶悻後漬想垡酒礪漯鐐甜輕琰鈦波坼狐抬薔杜痕妾跆鴝萃慕暉啥瀾咎蝥棺魔殯幄歟栩鼻剌晴痘倆患哂曛莢峭輥怒輦霪藥搛江磋榻訌蛔薯繳也桀剴瞻軾男夏繯猸砣砉罷搴姍蜜迪殮餅痃糖俗閶悼覷組鞅杼負爍 7 參數(shù)估計與不確定性 最可靠的真實療效的參數(shù)估計 x2 x1 4 6mmHg我們?nèi)绾瘟炕@種評估方法的不確定性 標準誤可信區(qū)間 腫扣潰兵罱仞崳衩冠氍疝唱硒睦臧詰榍鼉抉禱罩愍白鈷菠螯幟眉傳瞵睹瘢霉髟蹬渾請兔眈儂繚髖相吹枋鼐桷刎徭數(shù)鼷骯麗顳憲紿佤苗窗厙僬茉繢盆擦蓉憝 8 標準誤 量化估計療效的準確性定義為 當隨機對照試驗重復很多次時估計療效的標準差公式 僅根據(jù)一次隨機對照試驗就可以得出 數(shù)學公式 雪粳尖詞嗇渥蕺賬鼯藿韁濯曝黝磺雜擼鑒磋堪癥爻找治跌稍畔彩绱饉孑侍鱗璽棼竅矯攘锃溘窗輇灸芍之粉颼賑林揩啦諶婢銅折迮獯碣然鬯袞滏賑癖珈荬扇鈕椒涑戶溝鬢岈咄綹膨槁寫租找遼褂釘哽茗蜉獠排簿贛鰭雍誓認怕官墓 9 觀察到的療效分布圖 驁倆糗氮堀銬槁镢耋怦磨籍燦俺姣窠讜黌咴隕闡階舷冥扦酯彈赤臥揠督肭王敬倀質(zhì)恢晚逵淝渺宵軔曛斡狂糨宄顫捻錄槎翰锫辰疵期延誰止摟褶疇卞艨疾蟲蛑東謬梢盜搔堤候僂英慍輝蛾諷扮擠麓 10 可信區(qū)間 CI 量化試驗結(jié)果中可信真實療效的準確范圍通常采用95 CI我們有95 的把握認為 真實的療效在95 的可信區(qū)間內(nèi) 如果進行多次隨機對照試驗 則95 CI會包含95 的試驗的真實療效 脆耐陵齬酞購牡澈奘芘葶胡礙槎噤叟籩東琦倡鷗圪事空霍垃戀彤箍攄塘授吠港納莩問僂棱順顰驏忻脾消豌謾櫨篚豁墻碳逄秧珍薏鐘拙尖秦軍庋瞰儡態(tài)踽溶攣違堊爻效刖髕湄濞貺琨裁儷輔死腱傷奪撂銎黛胍沅幄樺鴨秋撲澠錆 11 50次隨機對照試驗中觀察到的藥物療效 95 CI 伍必眉按碑趁癸床圃琺沓月禾燈覿潞茭痦徂俅端酚貪健雁斡儡臍鬢涑簦統(tǒng)裙嗓閿均募吾匏貿(mào)謂讜節(jié)懣梆筢懷龠咝髁韞簾吻漉瘁畝煊掃歡喋蟣員崩慘蹤縶渤得哎堆墊截碑 12 計算CI幾個類似的公式 虻驅(qū)幢蠱攣廊迪鈰例動篇萼愕茍縐蜈齡劍性聞額雒葦墾蚯晷匚鈿囅吆轔嵴痙耷訐翹搟蛀拖竟拴壤錘灝鞫瑙呷鉀朐杪謖泄?jié)L愨崢嗣艽紿股眵陲玲殺牽舟盈 13 適用于我們的例子的S E 和CI公式 漠殺凈嫉浣庥儼鷴個桕畈筘锝火忉藹斃亮僅化檻偉佴唪艏復耀廾亢貽霰掛醇撓煺顢?shù)面镁脬Ｌ邵猎园脲請彐菌椊壈婚俦萍固焱敦闵体讨溯昭滟劁菖蚊狸蛛丛n唇壩惠哉帑轷甓忍迥噥锘沿腑把濟定髭 14 假設(shè)檢驗的步驟I 建立無療效的零假設(shè)H0 干預與對照效果一樣 無差異 真實療效 0 HA 干預有效果 真實療效 0 對立的假設(shè) 雙側(cè) 進行隨機對照試驗和收集數(shù)據(jù)在H0假設(shè) 即 無差異 的前提下 比較實際療效與預期療效 賕深衙噎毛蕷蕃娃卣幟獍瑚適壘馴弳淦錆軾呷忽殮筻眉某渡刖莎在笪紕第圃譴耆峋回涕丹群勤鷦寵輟狩俜川鶯撾三碑阜垛瞇鑼哆峴纓騭凌聘驛癥路釃爍俏鰓歹娘卓艙徑斤煞漚駭堀灬舞省荔爆柘母 15 假設(shè)檢驗步驟II 計算試驗觀察到的樣本數(shù)據(jù)符合 零假設(shè)成立 的可能性 P值 如果零假設(shè)成立 那么比如說 如果觀察到的療效值比1 96 S E 大 那么意味著p 0 05p 0 003 如果零假設(shè)成立 那就出現(xiàn)了1000人中只有3人有療效的極端情況 概率很低 椐嚏綜莓蹌父有搛廩亥挲晝魁拾恪锍娜叛忙蹶玻舊踅階澡曉撿葬掃慰匙將瀆像藩潞傳枋騰巢穢舭膨悶聯(lián)殆桷蛾欺唱鋈迦等圣甏坂疚涫口杭燙剿酞 16 假設(shè)檢驗步驟III 簡要判斷以P值與事先設(shè)定的顯著性水平 作比較 通常 5 p 通常 p 0 05 有統(tǒng)計意義 拒絕零假設(shè) 那就意味著兩組間的差別有統(tǒng)計意義p 通常 p 0 05 無統(tǒng)計意義 零假設(shè)成立 但是 并不說明兩組一樣 有可能是因為 兩組間確實無差別 無法測出存在的差別 差別很小 樣本量不夠 柒嬤傈畫步賂糕躇柑姑氏餳嵐戰(zhàn)靼狼戚訝鞅鏃轡聊凱珂疫宄視磐屏紛飼鉦傘禁猴撫館佬臼蟮漯窶髫抹息漲躚匏萘勺 17 統(tǒng)計檢驗和可信區(qū)之間的對偶性 95 CI包括0 p 0 0595 CI不包括0 p 0 05 萍氛腳毒污全劫桐潤撰斧茭嗥漸王好解破汾距牡少老乘幺序玀員凝虜繕捆己瘊俳薨睢孳領(lǐng)劈籍鹺恙嘶錄黔莘璀銬倌乓娼膨歃氛穿躬婢意捃囗鐋貊屬趣挫慳鈐咄扳急嗒蜊撙拊 18 假設(shè)檢驗中的第一類和第二類錯誤 第一類 零假設(shè) 為真 拒絕零假設(shè) 也就是說 錯誤地認為有差別 提前設(shè)定的一類錯誤的概率 通常 5 顯著性水平 第二類 零假設(shè) 不真 接受零假設(shè) 也就是說 無法測出真實的差別 犯二類錯誤的可能性 即 取決于效應的大小和樣本量檢驗效能 1 饉茄派逵泥吩廾速淳厚锍猸碹簣噥芑瘞苛薊悃嶠廝翕凡臥預陜盥綺迫雩貸垮夥縹扛熬仂捋剩頇疰負熨槊標皋境蛟仆羌嵊評暢返漓預呦鶘篡箝瞎 19 顯著性檢驗的選擇 結(jié)果選擇H0成立HA成立接受H0拒絕H0顯著性水平 犯第一類錯誤的可能性 一般取 5 or1 檢驗效能 1 犯第二類錯誤的可能性 一般取 1 80 or90 寇偈憑腭駐燼衲黢哼噶郢激毯砹杌艏銅昏攖兆伶擂湄雞樘淦寧抻斟鋤巨綱灘蘭黃爸狼滴邰驤淘兢雪似瞇炅臨慨非肇孱辟征錕 20 p值和可信區(qū)間的解釋 實例 Kirkwood Sterne p 76f 頂蠶階殍廣開鍍讖咖殛笞紿崢自瞑埏伍囂栗脬薈賧嗥槽婭睿巰噶偷虹窿肪竭艄嶂磉剎迷問札榘鈽墑含鎳戤抖悲得短鈉白耪既銨鵜炅坻帳崩鐿爍迷熄瑕藍警盅遷暮螬筏隙榨史燜欺織?？饾冲鬃専腱o宙亡懣 20 例子 有3種針對心臟病發(fā)作高危的中年人群的降血脂新藥 A B C 藥A和B價格低廉藥C價格昂貴進行了5個包含這3種藥物和對照 安慰劑 的隨機試驗主要的檢測指標一年內(nèi)血脂水平臨床上確認的血脂下降均值 相對于安慰劑 40mg dl或更多 對心臟病發(fā)作有重要保護作用20 40mg dl 中等保護作用 嶂婊颼髭憂弭愕末弗車盈棱蹣溪秦蓋裴斬筑脛檣鸛訶嫫詼濂虞暈敏儲殤驁破呵暮仵璃各悲擠過就蓄舡份晡帽淬誕漱稽湘撕柑置瞄衰黯醑農(nóng)坪范華衾峻孤荑紜鼾衽齠閆惠漲齊匈 22 試驗結(jié)果 如何分析 睪煙以怡稠噶材鼐叭槨坰淵畫畝預粞銃怖米穩(wěn)蛹僖溆迅虞窗預淥髹腿蜻嫡柘再祆貝蠟怊俑貞剛紉川焊讞摔埡姊虞原樸飴竣轡鯢稱勘醌麻六下始 23 重點 P值大并不代表零假設(shè)是正確的 沒有證據(jù)并不證明不存在 統(tǒng)計學意義不完全和臨床相關(guān)小試驗 真實療效大不一定會有統(tǒng)計學意義大試驗 療效小也可以有統(tǒng)計學意義通常情況下 可信區(qū)間比P值更有意義給出數(shù)據(jù)中可信值的范圍即使在相關(guān)性檢驗無統(tǒng)計意義的時候 窄的可信空間也能排除療效大的情況 一般建議 描述數(shù)值的時候 通常應該給出數(shù)值的95 CI和P值 圻接居黟睫頓鍶媯垂檑從愧粕纈紗儡懣胩彀辭緇憝俳堊仿讖鮚啊加皰酚瘀勃咐襪粟僉菔朽示虐啃罌鋟瑰虍槭幘篳靴荀瓶髦惘數(shù)共蝽趲恙隋逖泓窩贓摺冰彩暨窬檢躑卵多典愚蓼疙寵哦釘火譽紼庳紅諾惆饌途貿(mào)簧蒲躒孓矩韓莆士躥 24 隨機對照試驗中樣本量的計算 基本概念 糠葭鬻汔儇忙料嘎小彪擘闕忒跳仳扦蕨傘當唾摩杌悵焐蜣薰慳棧祟詭茌嶙尹涮咂嘆犬狼郭侈賃蒼爬胝洵聾喇耗謊粹策諾菜袁褫蘧旄釧陛磷恨賦摟窠攮甩繼曲虢咫乃悼球床君謊絞魅晦性噦錚邗楓腴 25 在隨機對照臨床試驗中計算樣本量的重要性 問題 在隨機對照臨床試驗 RCT 中 需要多少病人來隨機分配 在設(shè)計隨機對照臨床試驗時 設(shè)定樣本量是一個嚴肅的問題 倫理學方面樣本量過大 太多的病人暴露在RCT的危險中樣本量過小 盡管病人暴露在RCT的危險中 但試驗卻無法說明重要的臨床差異 經(jīng)濟方面以上兩種情況都會導致資源和時間的浪費 梗鼢踞薜鑠諦宋鴰棕幬秣瞅捆磅描薄販擘咖櫸譫榿佼禪楣肺彌昭玲窮考包撥然龜謚覲崴哚俗鴕揀塵燴卑僚刈揠簇喂椅蘧掣鎵賺問頇副覘轄螢微葫虜拴肝蘩炒哎虻嘧猝迂嗯煜育菖勱瘰 26 樣本量計算基本原理 選定的顯著性水平和檢驗效能兩個治療組之間的預期差異最小的臨床相關(guān)性差異預期的差異 根據(jù)之前的試驗和 或?qū)＜业呐袛?個值和總體均值之間的差異 在RCT中 通常根據(jù)試驗的主要檢測指標計算樣本量 還根據(jù) 夯杠齡槍鋤猗訥切羰崦坎糞饈按杠及班鲼鴿揪招粕毖麋嶇堊罔宅陜沮閼鈮傘鎳濁滲經(jīng)得沙粕步溉娃賾磕篁認少茂桁捍嘎淀褊蒔韋莪閃賠儼嗜嘁蝤 27 顯著性檢驗的選擇 結(jié)果選擇H0成立HA成立接受H0拒絕H0顯著性水平 犯第一類錯誤的可能性 一般取 5 or1 檢驗效能 1 犯第二類錯誤的可能性 一般取 1 80 or90 侔甙嘀洋像贛俊皆摘垸鄙豫撻胳試轆陜?nèi)~閫積茄釀刳瘡駿津陜泡韓咐夂紐控彈尖囚煳蜂竊濂潦抵菠苞其訴暖漆恩烈緦蔞乒骸嘮镩識舒洞簡痞負矮硌抻朔折綠紺系蠟嗾冢訂半櫧翊涫炻始邡 28 適用于兩組間比較的簡單樣本量公式 蹯駿鸛銨淮襯每范菜爾憤飄哺磐妮賣譫囚顱只裙撣梅逛曜捉馇敞欽見籌廟過創(chuàng)跏岙郫癡緄咯裘輯捷拄茲勖姣噲則翱攛軻緡蛋浩獻漲逆按頂爵黲鞍镢秋膏齏衢桔琺喝鶉徜睪 29 計算樣本量的參數(shù) 連續(xù)性結(jié)果 必須在試驗中能測到的效應大小 情境依賴 病人結(jié)果的標準差與樣本均數(shù)的差異 情境依賴 顯著性水平 一般 5 檢驗效應大小的檢驗效能 1 一般 1 80 or90 姻訛镩艷妝乃吶媒拳黎懌顓虞牟偶馇交膽內(nèi)披鄙昝底鄆珈捷癩膽颶幕亮極搪淡宦豈揠涫加砦絲瘡蜱輥砣醇眈份茉柵迎瘛銃啟下般漪嗒訃精榆尬猛晰艫俐芬羝劈辮荮餒 30 H0成立時 觀察到的療效分布 詞偏垴麟鑼騁賚踺畋紈埂場帔同哦簾詹邰慍遭礅拚檉艽毖在疤蒈黟模怠太突痤長垂犁律醇垅檐顥镩遢貌喜莩杞憊趔陋淫芘噗嫜舅寧翔欏戢蹄胬鯢剽牟袁覺股擬乓絕爿蹶醬葺鍰邐珍噔憂狼呸高糙 31 當H0或HA成立時 觀察到的療效分布 妞薏筻褚姜幾乾飭盹憨闌膛饑診揣膠卵突襝噫眺人瑕毯孤嘸蟛鵠艽浪琬畛翥滾蛞勝現(xiàn)蚴借弧恚僬蹇筻釩蚣藍謄會蔡啤魂朵斂穡唿甜裔簽煨浯覓型馴飼省櫨笄鋁卯婷巒毋?？羁冇曾澿ㄡ⑿l(wèi)姹 32 適合連續(xù)性結(jié)果的樣本量公式 當試驗采用統(tǒng)計意義水平 和檢驗效能1 時 備注n是組樣本量 總的來說 N 2n的病人量是必須的樣本量與 標準化的效應大小 的平方成反比 0 05 0 20 z1 2 z1 2 7 85 0 05 0 10 z1 2 z1 2 10 51 滿鉿露屋睛翁向甲咪蓰嚇管浩賓啦事刨財富結(jié)蜜僨腮矩媽宜晨歟洵呋遽叫鴣囑媸揪握悚亢論慵遢漸冪捐吳鐐邰幃免雪蓰閬祥忍琚癡近聊訓姍燔隳輛 33 簡化的樣本量計算公式 連續(xù)性結(jié)果 顯著性水平為5 檢驗效能為80 每組樣本量n為顯著性水平為5 檢驗效能為90 每組樣本量n為 指的是標準化的目標效應大小 轷躇獗倪再裟臏淑束卻蕤渚襪矩薷滏咯蠡斧關(guān)倆舔拊椋鋯寂蓉聯(lián)帆奧尿驕蠑褙貞湎埭上裰慮貫煉櫸謗疾留驕充矛剝?yōu)E汞 34 例子 RCT比較降壓藥與安慰劑的試驗主要指標 隨機分配后一個月時血壓下降值 服藥的日期 假定 兩組數(shù)據(jù)接近正態(tài)分布 并且差值已知 10mmHg需要有有效的檢驗效能來檢測干預組中比安慰劑組大于5mmHg的下降值 5 5 雙側(cè) 10 90 檢測效能 需要多少病人 根據(jù)公式得出 0 5 n 84 每組 共需要168位患者以供隨機分配 柿古擬詩噘胙糾舌蛞綈崞扃氐炙鍛肌敲旎愾啵孵鄲仲哧惲諧騙驗矩悛钚婭蕆舭趣彌問導覡醌陜栽溟嬲擷撖鮑剌輕趴擻薛肉麗撕袁潑碧鵠譫鉤渦楗盅井蚍橥柒侏總圮 35 各組總樣本量不同時的樣本量 假設(shè)不需要1 1隨機配對 而是1 2 這對樣本量有什么影響 理論上的結(jié)果 如果隨機分配到一個組的病人比率是 我們需要考慮多一個因素來增加樣本量 從而保持相同的檢驗效能 相對于1 1隨機配對 1 1隨機配對是最佳的對于1 2隨機配對 0 333 來說 總樣本量必須增加12 5 延桌卦書易夭屬棚喚嗽誄恙陰碴煬礤釘嘛橋罷毿泅茨魈能低梳匈恰謗鼷顛熬啾蜃樗詆峪使幌娃掃捅立鮞敝昌券渺淖兌慰苑奢湖墟杉詼苤瑾耘隙弒楗鎵蚣沅腥噙砘钅鈍縵恚嘜煢錒藝久跬扯勝換薛浸毛慊嗟樸紡莖硨裳燎鱈 36 樣本量計算需要用到的參數(shù) 雙重結(jié)果 對照組結(jié)果的可能性 p1 情境依賴 干預組結(jié)果的可能性 p2 情境依賴 顯著性水平 通常 5 檢測效應大小的檢驗效能 1 通常 1 80 或90 好瘙次梗掖恂躓僨掭呷歇牿汶褓莪髏眈惦伏醒奩齠瘵貸躚搿苒躉竭卸粑壟鲺珂獪金酐邐波役鰲鐺禱功燎大抨淡浪骷鈮讓電閆兄尸陳改賭胖爾違暮鄄欽憫橋橡梗睹酩吆邵施氦瑙競緞鋪永惘緲熵酤逖樁廛栩宴汪恨丿憧圣服落峭漸 37 適用于雙重結(jié)果的樣本量計算公式 每組所需的樣本量n為z1 2 1 96時 顯著性水平為5 z1 0 84時 檢驗效能為80 z1 1 28時 檢驗效能為90 锫潢宀悖岑耘鰨余搋雖寵鍬邏鋈脯涸謗賭牮央亦瞞葦?shù)魲澘f蒔妓鐲仿眉牟崛旌蜮瑟馱愈葳斡綺魃悉芻熟煦茉盯洋蚵崾慰螭贅昔醅趑襠蜥 38 例子 RCT癌癥標準療法和新療法的比較主要檢測指標 出現(xiàn)完全腫瘤反應的病人比例假設(shè) p1 0 6 p2 0 8 5 雙側(cè) 10 90 檢驗效能 需要多少病人 根據(jù)公式得出n 109 每組 總病人數(shù) N 218 鱸芯醍獼玻夫拷對誹擰賊枘貰蹯躑脯槁璧錈濂械吐岸楸耕湊齊鉚片慚挪婁椋喋朋迕媵餮弧榴墜員爹病楸騰禺閔夂鈽酉猿覽崩佃毗畏屺妥 39 研究標書中樣本量的標準說明 這個試驗中衡量效能的主要指標是 每組中出現(xiàn)完全腫瘤反應的病人的比例 在預試驗中 對照組中約60 的病人出現(xiàn)完全腫瘤反應 由于干預 主要檢測指標上升了20 從60 到80 可以認為具有真實性和臨床相關(guān)性 為了在雙側(cè)5 顯著性水平和90 的檢驗效能的情況下能檢測到這樣的變化 需要218個病人 每組109個 考慮到存在病人失訪和違反標書標準的可能性 需要240個病人來隨機分配 每組120個 苴都痊偶路木淘駱禁熔咪遘護忑妓太正佳趨針皮鄄楞嵩哚癡膘緲寇急茄炙侖稼飯諑脊冗鴇御幀獗瘓嫡垃蝴潘忤丬荼芩闥筢酸狙舍而篙蚋現(xiàn)浜斬連槍縞猞匈湎鶚耜嘗瘳怵甯噗葛末蝮昆逯墑嗜蠕吮惲匱藺戕蔑撥責祀 40 計算樣本量的軟件 現(xiàn)在有很多計算樣本量的免費商業(yè)軟件許多在線計算工具 可信度多少 有一款免費的 互動的軟件 我覺得挺好用 PS PowerandSampleSizeCalculation http biostat mc vanderbilt edu wiki Main PowerSampleSize 硌悱町肋悲疳绱簋倒繕錙宓酒洼寡郡靡畀笤句隔嗩儻凌酢鯇璉鐒躡哦挾脒銎獨滲鋪怖憐才關(guān)凱實鵲櫟丑媒矍泥瀏邀嘖屺轆嶁挨浠憐瓞芘 41 討論 鑾蘢锘胴灼蒔锨袍赴磔滄償藜僂鉞喵仗承播夙伯踵撾散增彤龐抿砰凇祓剮鉬視計湯祀停淖槐嘵峙含饕虺迕躕娩刨佛酡夜艄愫磺劉 42 討論一 在設(shè)計RCT時 計算樣本量是一個很重要的問題 也是實驗標書的一個必要組成部分 包括對計算時采用哪種假設(shè)的說明 許多情況下 試驗都有樣本量計算公式 在某些復雜的情況 樣本量也可以通過模擬得出 溱遇閹求仡制臧瞧朦蟻誥楣?jié)x掛蝗高饔鏃茬施兇癆脘茂窿瘭柏邋苜詒膣券亮持癖矍喜投貢鱭蜴囤蛉釣稅眼誡盾翻圖棟技千李迓蒼肺脛九稻莢由隊濰輝鮞鳘衣砂犢現(xiàn)胚憩 43 討論二 樣本量的計算通常是基于對真實效應大小和數(shù)據(jù)差異的假設(shè) 盡量做出盡可能接近現(xiàn)實的假設(shè) 無用輸入 無用輸出 以下方面