《基因技巧探討》課件

基因編輯技巧探討歡迎來到基因編輯技巧探討基因編輯技術(shù)發(fā)展歷程11970s:重組DNA技術(shù)誕生21980s:基因打靶技術(shù)出現(xiàn)32000s:RNA干擾技術(shù)發(fā)展42010s:CRISPR/Cas9技術(shù)問世基因編輯的基本理論基因組成基因由DNA序列構(gòu)成，決定生物體特征基因編輯原理通過人工手段改變DNA序列，實現(xiàn)基因修飾CRISPR/Cas9技術(shù)介紹1CRISPR/Cas92Cas9酶核酸內(nèi)切酶3向?qū)NA識別靶序列4DNA修復(fù)機制修復(fù)斷裂DNACRISPR/Cas9工作機理識別靶序列向?qū)NA引導(dǎo)Cas9酶到特定DNA區(qū)域切割DNA鏈Cas9酶切割DNA雙鏈，形成斷裂修復(fù)DNA斷裂細胞修復(fù)機制修復(fù)斷裂，可能導(dǎo)致基因改變CRISPR/Cas9的優(yōu)勢高效比其他基因編輯技術(shù)更高效，效率更高精確能夠精準(zhǔn)地編輯特定基因，減少脫靶效應(yīng)簡便操作簡便，易于掌握，成本相對較低可擴展性強可應(yīng)用于多種生物體，可應(yīng)用于多種領(lǐng)域CRISPR/Cas9的應(yīng)用領(lǐng)域醫(yī)療基因疾病治療，腫瘤治療，遺傳病預(yù)防農(nóng)業(yè)作物改良，提高產(chǎn)量，抗病蟲害工業(yè)生物能源開發(fā)，生物材料生產(chǎn)，藥物研發(fā)基因疾病治療1遺傳病如囊性纖維化，杜氏肌營養(yǎng)不良2癌癥如白血病，實體瘤3免疫缺陷如重癥聯(lián)合免疫缺陷病腫瘤基因治療腫瘤抑制基因激活修復(fù)或激活腫瘤抑制基因，抑制腫瘤生長腫瘤相關(guān)基因沉默沉默促進腫瘤生長的基因，抑制腫瘤進展遺傳性疾病預(yù)防1胚胎基因編輯在胚胎階段進行基因編輯，預(yù)防遺傳病2遺傳篩查對胚胎進行基因篩查，選擇健康胚胎3遺傳咨詢提供遺傳咨詢，提高人們對遺傳病的認(rèn)識農(nóng)業(yè)和食品生產(chǎn)1作物改良提高產(chǎn)量，抗病蟲害，抗逆性2牲畜改良提高生長速度，提高肉質(zhì)，減少疾病3食品安全降低農(nóng)藥殘留，提高營養(yǎng)價值，減少食物浪費生物能源開發(fā)生物燃料利用生物質(zhì)資源生產(chǎn)燃料，減少化石能源依賴生物合成利用生物合成技術(shù)生產(chǎn)燃料和化學(xué)品CRISPR/Cas9技術(shù)的局限性脫靶效應(yīng)誤切割Cas9酶可能切割非目標(biāo)DNA序列，導(dǎo)致意想不到的結(jié)果基因突變脫靶效應(yīng)可能導(dǎo)致基因突變，引發(fā)疾病或其他問題免疫原性問題Cas9酶被識別人體免疫系統(tǒng)可能識別Cas9酶為外來物質(zhì)免疫反應(yīng)免疫系統(tǒng)可能攻擊Cas9酶，降低治療效果倫理道德挑戰(zhàn)設(shè)計嬰兒是否允許利用基因編輯技術(shù)設(shè)計嬰兒，改變?nèi)祟惢驇旎蚱缫暿欠駮驗榛虿町?，對特定群體產(chǎn)生歧視公平與正義基因編輯技術(shù)是否會加劇社會不平等，如何確保公平應(yīng)用監(jiān)管政策制定1國際合作各國合作，建立統(tǒng)一的監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)和倫理規(guī)范2風(fēng)險評估對基因編輯技術(shù)進行風(fēng)險評估，制定安全應(yīng)用指南3倫理審查設(shè)立倫理審查委員會，確?；蚓庉嫾夹g(shù)應(yīng)用的倫理合法性未來發(fā)展趨勢精準(zhǔn)編輯提高編輯精度，降低脫靶效應(yīng)，提高治療效果自動化編輯開發(fā)自動化基因編輯技術(shù)，提高效率和可重復(fù)性基因編輯技術(shù)的安全性1脫靶效應(yīng)嚴(yán)格的實驗驗證，降低脫靶風(fēng)險2免疫原性優(yōu)化Cas9酶，降低免疫反應(yīng)風(fēng)險3長期影響進行長期跟蹤研究，評估基因編輯技術(shù)的長期安全性基因編輯技術(shù)的倫理問題人類基因庫基因編輯是否會改變?nèi)祟惢驇?，引發(fā)不可預(yù)知的后果公平與正義基因編輯技術(shù)是否會加劇社會不平等，如何確保公平應(yīng)用基因編輯技術(shù)的法律規(guī)范倫理審查設(shè)立倫理審查委員會，確保基因編輯技術(shù)應(yīng)用的倫理合法性風(fēng)險評估對基因編輯技術(shù)進行風(fēng)險評估，制定安全應(yīng)用指南監(jiān)管政策建立完善的監(jiān)管政策，規(guī)范基因編輯技術(shù)的研發(fā)和應(yīng)用基因編輯技術(shù)在醫(yī)療領(lǐng)域的應(yīng)用1基因疾病治療治療遺傳病，如囊性纖維化，杜氏肌營養(yǎng)不良2腫瘤治療治療癌癥，如白血病，實體瘤3免疫缺陷治療治療免疫缺陷病，如重癥聯(lián)合免疫缺陷病基因編輯技術(shù)在農(nóng)業(yè)領(lǐng)域的應(yīng)用作物改良提高產(chǎn)量，抗病蟲害，抗逆性牲畜改良提高生長速度，提高肉質(zhì)，減少疾病基因編輯技術(shù)在工業(yè)領(lǐng)域的應(yīng)用生物能源利用生物質(zhì)資源生產(chǎn)燃料，減少化石能源依賴生物材料生產(chǎn)新型生物材料，如生物可降解塑料藥物研發(fā)開發(fā)新的治療藥物，提高藥物療效和安全性基因編輯技術(shù)發(fā)展的障礙和挑戰(zhàn)1技術(shù)局限2脫靶效應(yīng)提高編輯精度，降低脫靶風(fēng)險3免疫原性優(yōu)化Cas9酶，降低免疫反應(yīng)風(fēng)險4倫理挑戰(zhàn)制定倫理規(guī)范，確保基因編輯技術(shù)應(yīng)用的道德合法性5監(jiān)管障礙建立完善的監(jiān)管政策，規(guī)范基因編輯技術(shù)的研發(fā)和應(yīng)用基因編輯技術(shù)的社會影響醫(yī)療進步治療更多疾病，提高人類健康水平社會倫理引發(fā)倫理道德爭議，需要謹(jǐn)慎應(yīng)用基因編輯技術(shù)的未來發(fā)展方向精準(zhǔn)編輯提高編輯精度，降低脫靶效應(yīng)，提高治療效果自動化編輯開發(fā)自動化基因編輯技術(shù)，提高效率和可重復(fù)性新技術(shù)開發(fā)探索新的基因編輯技術(shù)，拓展應(yīng)用領(lǐng)域基因編輯技術(shù)的風(fēng)險評估安全風(fēng)險評估脫靶效應(yīng)，免疫原性，長期影響等風(fēng)險倫理風(fēng)險評估對人類基因庫，社會公平，倫理道德的影響社會風(fēng)險評估對社會經(jīng)濟，文化，環(huán)境的影響基因編輯技術(shù)的研究進展1基礎(chǔ)研究深入研究基因編輯技術(shù)機理，提高編輯精度2臨床應(yīng)用開展臨床試驗，探索基因編輯技術(shù)的治療潛力3倫理規(guī)范制定倫理規(guī)范，確?；蚓庉嫾夹g(shù)應(yīng)用的道德合法性基因編輯技術(shù)的國際合作研究合作國際科研機構(gòu)合作，共同推動基因