全球新藥研發(fā)進展月報-第45期-2024年12月刊

2024年12月全球新藥Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024管線產(chǎn)品檢索按技術、區(qū)域、作用機制管線產(chǎn)品檢索按技術、區(qū)域、作用機制的產(chǎn)品篩選成熟、積極、消極靶點靶點圖譜靶點疾病開發(fā)圖景藥品綜述藥物靶點靶點熱度藥品綜述藥物疾病領域靶點熱度分析臨床試驗結(jié)果基于方案、領域、靶點、治療線的臨床結(jié)果篩選公司疾病領域靶點熱度分析臨床試驗結(jié)果基于方案、領域、靶點、治療線的臨床結(jié)果篩選企業(yè)類型篩選公司概覽頁《《掃碼申請數(shù)據(jù)庫試用?本報告中涉及到的主要數(shù)據(jù)均來自于NextPharma全球新藥數(shù)據(jù)庫。如需了解數(shù)字背后的詳細數(shù)據(jù)，請掃《《掃碼申請數(shù)據(jù)庫試用2Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20242福利1：免費訂閱醫(yī)藥行業(yè)最新動態(tài)郵件福利2：免費訂閱醫(yī)藥行業(yè)最新交易/投融資事件消息，支持預警第一時間推送至微信手機端福利限時開放中福利限時開放中數(shù)據(jù)來源?官方公開披露的信息數(shù)據(jù)分析范圍?2024年12月，全球轉(zhuǎn)化醫(yī)學、最新藥物注冊/研發(fā)進展?包含傳統(tǒng)定義藥品，如化藥和生物制品等，及其相關公司技術等?不包含戰(zhàn)略技術合作類、CMO類、CRO類4Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20244CONTENT11332024年12月轉(zhuǎn)化醫(yī)學2024年12月研發(fā)進展22442024年12月注冊進展2024年12月全球新藥研發(fā)進展附錄5Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024501.轉(zhuǎn)化醫(yī)學Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024Broadlyinhibitoryan?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫7Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20247ALAS1數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫8Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20248YTHDF2促進YTHDF2促進lCD19CAR-T細胞療法用于治療B-ALL，MCL，DLBCL，F(xiàn)L的完全響應率約為40%-81%，但約有50%的患者在一年后經(jīng)歷lYTHDF2在B細胞惡性腫瘤中過表達并促進B細胞生長、增殖；YTHDF2高表達與lYTHDF2作為m5C和m6A修飾的雙重讀取器lYTHDF2在B細胞惡性腫瘤中過表達并促進B細胞生長、增殖；YTHDF2高表達與lYTHDF2作為m5C和m6A修飾的雙重讀取器，通過穩(wěn)定m5C修飾的mRNA和破壞m6A修飾的mRNA，調(diào)節(jié)多種B細胞癌癥的致癌轉(zhuǎn)化和免疫逃避。其中，作為RNAm5C閱讀器，YTHDF2通成，為腫瘤細胞產(chǎn)生穩(wěn)定能量來源；作為m6A閱讀器，YTHDF2導致圖3YTHDF2對B細胞正常發(fā)育可有可無圖3YTHDF2對B細胞正常發(fā)育可有可無療可以顯著降低小鼠的惡性B細胞負荷、延緩癌癥發(fā)作并延長OS；同時與CD19圖1圖形摘要圖4CCI-38處理提高了CD19表達，延長了PDX圖1圖形摘要數(shù)據(jù)來源：1Chenetal.,PublishedonlineDecember12,2024.DLBCL，彌漫性大B細胞淋巴瘤；2016-54為同一B-ALL患者在診斷、復發(fā)時的細胞樣本FL，濾泡性淋巴瘤；數(shù)據(jù)說明：B-ALL，DLBCL，彌漫性大B細胞淋巴瘤；2016-54為同一B-ALL患者在診斷、復發(fā)時的細胞樣本FL，濾泡性淋巴瘤；9Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024902.全球新藥注冊進展Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024?與預先設定的對照組45%的ORR相比，Ryoncil顯著提高了第28天的?具有統(tǒng)計學意義的ORR（70.4%）持續(xù)到第100天，包括CR從第28天?沒有患者因任何實驗室異常而停止或中斷Ryoncil治療，超過85%的患?與預先設定的對照組45%的ORR相比，Ryoncil顯著提高了第28天的?具有統(tǒng)計學意義的ORR（70.4%）持續(xù)到第100天，包括CR從第28天?沒有患者因任何實驗室異常而停止或中斷Ryoncil治療，超過85%的患2024年03月，F(xiàn)DA通知Mesoblast，來自3期試驗的現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)似乎足以支持Ryoncil的BLA申請將進行一項針對死亡率更高的高危成人患者的對照試驗。Mesoblast暴跌60%；2020年10月，收到CRL，F(xiàn)DA建議在成人和/或兒童中進行至少一項額外的隨????????移植物抗宿主病?GvHD是異基因造血干細胞移植后，來源于供者的淋巴細胞攻擊受者組織發(fā)生的一類多器官綜合征，表現(xiàn)為主要累及皮膚、胃腸道、肝、?GvHD分急性和慢性兩種，aGvHD在移植后第100天之前發(fā)病，?急性GvHD患者預后較差，尤其是~40%的患者初始治療時已為III-IV?初始類固醇治療無效是2年非復發(fā)死亡率最重要預測因子(N=287；數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫；mesoblast官網(wǎng);Incyte官網(wǎng);KurtzbergJ,BiolBloodMarrowTransplant.2020May;26(5):845-854.數(shù)據(jù)說明：SR-aGvHD,類固醇難治性急性移植物抗宿主病;cGvHD,慢性移植物抗宿主病;ORR,總緩解率Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202411?2025年1月初，NMPA附條件批準了首款MSC療法睿鉑生（艾米邁托賽用于治療14歲以上消化道受累為主、激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。黄渑鷾驶谝豁?期臨床研究結(jié)果），），管l伴隨著l伴隨著FDA對首款MSC療法的批準，以及NMPA陸續(xù)出臺相關政策并加速批數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫;JiangE,MCMed.2024Nov25;22(1):555.數(shù)據(jù)說明：ITT,意向治療人群Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202412/AllayTherapeutics-術后4周持續(xù)的、具有臨床意義的疼痛緩解在末次給藥后3個月和6個月驚厥發(fā)作頻率降低≥50%德達博妥單抗anti-TROP2ADC-47%的患者在24周時達到復合終點*-相較于安慰劑，6個月確診殘疾進展(CDP)的開始時間延遲了31%數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)說明：*復合終點結(jié)局指數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)說明：*復合終點結(jié)局指HDVRNA不可檢測（LOD,14IU/mL）或降低≥2log10，同時ALT正常Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024??臨床上，接受allo-HSCT治療惡性血液瘤的患者會頻繁出現(xiàn)感染，其是患者在移植后最初100此次BTD資格授予是基于1b期試驗積極結(jié)果,SER-155組患者細菌性BS??隊列1開放標簽(n=15)隊列2安慰劑對照1：1(n=45)?在導致allo-HSCT一年內(nèi)死亡原因占比隊列1開放標簽(n=15)隊列2安慰劑對照1：1(n=45)SER-155SER-155SER-155SER-155安慰劑?由于移植后采用環(huán)磷酰胺（PTCy）預安慰劑2023年5月公布結(jié)果2024年9月公布結(jié)果?SER-155菌株植入：達到了主要目標——大多數(shù)SER-155菌株在?與安慰劑組相比，SER-155組患者細菌性BSI發(fā)生率顯著降低(2/20(10%)vs.6/14(42.9%)；[優(yōu)勢比：0.15；95%CI:0.01,1.13,顯較短(分別為9.2天vs.21.1天，平均差異為-11.9天[95%CI:-?與安慰劑相比，SER-155組發(fā)熱性中性粒細胞減少的發(fā)生率較低?SER-155是采用SERES公司微生物組療法MbTx平臺經(jīng)優(yōu)化獲得的16?SER-155旨在消除胃腸道病原體，改善上皮屏障完整性，誘導免疫耐受，以防止細菌血液和抗菌素耐藥性(AMR)感染，以及其他病原體數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫;SERES官網(wǎng)；Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024數(shù)據(jù)說明：allo-HSCT,Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202403.全球新藥研發(fā)進展?JanuxTherapeutics公布了JANX007末線治療mCRPC的1a期臨床結(jié)果?AnaptysBio宣布anti-BTLA激動性單抗ANB032治療特異性皮炎2b期試驗結(jié)果Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024??藥品名稱研發(fā)機構(gòu)AMX-500(I/II??藥品名稱研發(fā)機構(gòu)AMX-500(I/II期臨床)JANX007(I期臨床)????數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫；JanuxTherapeutics官網(wǎng)Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202416數(shù)據(jù)說明：TRACTr:TumorActivatedT-CellEngager；Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202416 JANX007obicetrapibA?此次臨床結(jié)果支持JANX007在pre-PLUVICTO的2L/3LmCRPC患者中開展1b期擴展試驗與率驗設計：截止2024年11月15RPC成年患者（既往中位4線)接受了每周一次的治療9周至51周），目標劑量為2答率：100%的患者達PSA50，63%的患者達PSA90，31%的患者達 PSA99。75%患者在時維持PSA50；50%的：CRS和CRS相關不良耐受性良好，主要限于治療 (到最佳到最佳??安全性事件的），種在前列腺癌中高表達細胞表面抗原），ARX5數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫；數(shù)據(jù)說明：IP=in-progress;?MedianPFScalculationlimitedbysmallsamplesizeanddurationoffollow-up,ongoingpatientscensoredatthetimeofcut-off;**PSA50(90)at12wks/patientstreated;??IncludesconfirmedandunconfirmedCopyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202417獲得此產(chǎn)品??獲得此產(chǎn)品??試驗和大型薈萃分析等綜合證據(jù)的支持CE--達塞曲匹●依塞曲匹●試驗和大型薈萃分析等綜合證據(jù)的支持CE--達塞曲匹●依塞曲匹●安塞曲匹未知未知無.托塞曲匹-CETP主要由肝臟分泌，進入循環(huán)系-高密度脂蛋白(HDL)的代謝是一個非常復雜的過程，包含數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫；1.IntJMolSci.2022;23(16):9417.2.CurrAtherosclerRep.2024;26(2):35-44.數(shù)據(jù)說明：HeFH：heterozygousfamilialhypercholesterolemia，雜合子家族性高膽固醇血癥；CETP：cholesterylestertransferprotein，膽固醇酯轉(zhuǎn)移蛋白；CE：cholesterylester，膽固醇酯;TG：triglyceride，甘油三酯；TICE：transintestinalcholesterolexcretion，跨腸膽固醇排泄；NPC1L1：NiemannPickC-1Like-1，尼曼-匹克C1型類似蛋白1Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024??評估obicetrapib在潛在HeFH和AS?obicetrapib在早期治療阿爾茲海默病的2期試驗中取得積極結(jié)果obicetrapib在早期治療阿爾茲海默病的2期試驗中取得積極結(jié)果第365天第84天0%-10%-20%第365天第84天0%-10%-20%-30%-40%-24%-33%-33%-33%-36%-37%-29%-35%-24%-33%-33%-33%-36%-37%《2017AACE/ACE血脂異常的管理和心血管疾病的預防指南》建議，低危人群推薦LDL-C治療目標為＜130mg/dl，中危為＜100mg/dl《2017AACE/ACE血脂異常的管理和心血管疾病的預防指南》建議，低危人群推薦LDL-C治療目標為＜130mg/dl，中危為＜100mg/dl數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫adversecardiovascularevent，主要不良心血管事件數(shù)據(jù)說明：HeFH：heterozygousfamilialhypercholesterolemia，雜合子家族性高膽固醇血癥；MACEadversecardiovascularevent，主要不良心血管事件Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024 在研CETP抑制劑及針對HeFH的管線競爭格局?全球范圍內(nèi)已有超20款CETP抑制劑暫停開發(fā)，原因集中于脫靶導致的不良事件，以及心血管獲益不顯著；僅4款產(chǎn)品處于活躍研申請上市II期臨床申報臨床III期臨床I期臨床臨床前PCSK92ANGPTL32ApoBACLApoA1?全球范圍內(nèi)已有超20款CETP抑制劑暫停開發(fā)，原因集中于脫靶導致的不良事件，以及心血管獲益不顯著；僅4款產(chǎn)品處于活躍研申請上市II期臨床申報臨床III期臨床I期臨床臨床前PCSK92ANGPTL32ApoBACLApoA1111LDLR1NPC1L11THR-β1 timibetimibeCETPCETP數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)說明：1.標灰的企業(yè)代表已無該藥品的開發(fā)權(quán)益Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024 AnaptysBio宣布anti-BTLA激動性單抗ANB032治療特異性皮?anti-BTLA激動性抗體ANB032治療特異性皮炎2b期試驗未達到主要、次要終點；基于此，AnaptysBio終止了對ANB?BTLA在免疫系統(tǒng)中廣泛表達，主要表達于T淋巴細胞、?BTLA在免疫系統(tǒng)中廣泛表達，主要表達于T淋巴細胞、B淋巴細胞、巨噬細?BTLA是一種淋巴細胞抑制性受體，與CTLA-4和PD-1相似；BTLA與皰疹病治療自身免疫性疾病；臨床前結(jié)果顯示，敲除BTLA?BTLA信號轉(zhuǎn)導的激活導致SHP-1/2的募集并負向調(diào)節(jié)T細胞反應，而GRB-2通過AKT?BTLA信號轉(zhuǎn)導的激活導致SHP-1/2的募集并負向調(diào)節(jié)T細胞反應，而GRB-2通過AKT通路之間起雙向分子開關的作用，具體取決于相互作用的受體。HVEM通過NF-κB和AKT轉(zhuǎn)錄途徑提供促存活和增殖信號，而結(jié)合BTLA后會減弱T細?ANB032可抑制激活的T細胞增殖、減少炎癥因子的患者；接受或未接受過度普利尤單抗/IL?試驗結(jié)果：未達到主要終點（EASI75）和任何次要終點實驗中觀察到超出歷史常態(tài)的安慰劑組響應，物開發(fā)的tifcemalimab是首個進入臨床的anti-BTLA抑制性抗體；1/2期試 藥品研發(fā)機構(gòu)疾病研發(fā)階段狀態(tài)tifcemalimab君實生物肺癌、淋巴瘤等III期臨床Active數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方物開發(fā)的tifcemalimab是首個進入臨床的anti-BTLA抑制性抗體；1/2期試 藥品研發(fā)機構(gòu)疾病研發(fā)階段狀態(tài)tifcemalimab君實生物肺癌、淋巴瘤等III期臨床Active數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫；Anaptys官網(wǎng)數(shù)據(jù)說明：*為anti-PD1/BTLA雙特異性抗體Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20242104.全球新藥研發(fā)進展附錄Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進展MerusN.V.宣布美國FDA批準BIZENGRI?（zeno度伐利尤單抗阿斯利康的IMFINZI?（度伐利尤單抗）已獲得美國FDA批準，成為首個也是唯一一個用于治療成人局限期小細 小細胞肺癌（LS-SCLC）的免疫療法。此批準基于ADRIATICIII期試驗，該試驗顯示與安慰劑相比，死亡風險降低了27%。試驗結(jié)果顯示，接受IMFINZI治療的患者中有57%在奈莫利珠單抗特應性皮炎Galderma公司獲得美國FDA批準其Nemluvio?（nemolizumab）用于治療12歲及以上中隆抗體靶向IL-31受體α,解決與疾病相關的瘙癢和炎癥。此批準基于ARCADIAIII期臨床試驗的積極結(jié)果，顯示皮膚清除皮膚鱗狀細胞癌皮膚鱗狀細胞癌NeurocrineBiosciences宣布美國食品藥品監(jiān)督管理），先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥兒童和成人經(jīng)典先天性腎上腺增生（CAH）的首創(chuàng)藥物。這是70年來CAH社區(qū)的首個新治療方法，通過直接減少過量的促腎上腺皮質(zhì)激素（ACTH）和腎上腺雄激素的產(chǎn)生，實現(xiàn)糖皮質(zhì)激素劑量的減少。CRENESSITY在CAH最大規(guī)模的臨床試先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥2024-12-19恩沙替尼非用于治療ALK陽性局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌（NSCLC）Ensartinib是一種ALK酪氨酸激酶抑制劑，在IIonis制藥公司宣布，美國FDA批準TRYNGOLZATM（olezarsen）作2024-12-19remestemcel-LMesoblastLimited宣布，美國FDA已批準RYRYONCIL專門用于治療2個月及以上兒童的類固醇難治性急性移植物抗宿主?。⊿R-aGvHD）。在一項3期試驗中，70%的嚴重SR-aGvHD兒童在第28天對治療有反應，表明生存率可能提高。該療法的免疫調(diào)節(jié)作用表明其在其他炎癥性疾病中的2024-12-19remestemcel-L數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)說明：注冊進展/研究進展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進展諾和諾德宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準Alhemo?（concizumab-mtci）注射液作為一種每日一減少出血事件。關鍵的第三階段試驗explorer7顯示，使用Alhemo?的患者年出替爾泊肽禮來公司宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準Zepbound?（tirzepatide）作為首個用于治療中度至重度阻塞 r囊性纖維化Vertex制藥公司宣布，美國FDA批準擴大TRIKAFTA的使用范圍，將其用于治療囊性纖維化（CF）的適應癥擴展至94種非F508delCFTR突變。這一批準使美國約300名CF患者首次能夠獲得針對疾病根本原因的治vanzacaftor+tez囊性纖維化Vertex制藥公司宣布，美國FDA已批準ALYFTREKTM，這是一種每日一次的CFTR調(diào)節(jié)劑，用于治療6歲及以上具有至少一種響應性突變的囊性纖維化患者。ALYFTREK對31種其他療法無效的突變有效，并在臨床試驗中顯示出不劣于TRIKAFTA?的效果。該藥物在汗氯水平上表現(xiàn)出顯著改善，并且耐受性良好。ALYFTREK為具有特定突變的患者提供了一種新的治療vanzacaftor+tez囊性纖維化他雷替尼TRUST-I試驗的積極結(jié)果，特別是在腦轉(zhuǎn)移和耐藥突變患者中顯示了DOVBLERON?的療效。該藥物為對現(xiàn)有療法產(chǎn)生耐 他雷替尼TRUST-I試驗的積極結(jié)果，特別是在腦轉(zhuǎn)移和耐藥突變患者中顯示了DOVBLERON?的療效。該藥物為對現(xiàn)有療法產(chǎn)生耐2024-12-23奧希替尼阿斯利康的Tagrisso（奧希替尼）已獲得歐盟批準，用于治療具有特定EGFR突變的局部晚期、不可（NSCLC）成人患者。此批準基于LAURAIII期試安慰劑相比，降低了84%的疾病進展或死亡風險。這標志著EGFR突變NSCLC靶向治療的重大進展，強調(diào)了診斷時進行EGFR突變檢測的重要性。Tagrisso現(xiàn)已成為歐盟首個也是唯數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)說明：注冊進展/研究進展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進展羅氏宣布其雙特異性抗體皓羅華?（莫妥珠單抗）已獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療接受過至少兩次系統(tǒng)性治CSCO指南，用于復發(fā)或難治性FL的治療。瑞通立(重組人組織型纖溶酶原激華潤生物醫(yī)藥有限公司旗下的瑞通立?（重組人組織型纖溶酶原激活劑衍生物）獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥物，具有對纖維蛋白的高度特異性和酶活性，半衰期更長，溶栓效果更強 藥物，具有對纖維蛋白的高度特異性和酶活性，半衰期更長，溶栓效果更強酶，安全性無顯著差異。此次獲批有望降低治療成本，緩解中國卒中高發(fā)的現(xiàn)狀。伊匹木單抗|納武利尤單抗結(jié)直腸癌百時美施貴寶公司獲得歐洲委員會批準，Opdivo（nivolumab）和Yervoy（ipilimumab（MSI-H）或錯配修復缺陷（dMMR）轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌（三期試驗結(jié)果，該試驗顯示，與化療相比，疾病進展或死亡風險顯著降低79%。這是歐盟首次批準用于該病癥的雙重司普奇拜單抗慢性鼻-鼻竇炎伴鼻息肉成為國內(nèi)首個獲批的此類生物制劑。該藥物通過靶向IL-4Rα,有效阻斷IL-4和IL-13信號通路，減輕炎癥反應，改善癥狀。維貝格龍住友制藥美國公司宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準GEMTESA?（vibegron一種β3腎上腺素能維貝格龍尿失禁|尿頻|膀胱過度活劑，用于治療正在接受良性前列腺增生（BPH）藥物治療的男性的膀胱過度活動癥（OAB）癥狀。這標志著GEMTESA成動癥|良性前列腺增生為首個也是唯一一個獲批用于這種情況的β3激動劑。該批準基于一項3期研究，顯示與安慰劑相比，排尿和緊迫感發(fā)作次組人玻璃酸酶美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準OpdivoQvantig美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準OpdivoQvantigTM（nivolumab和hyaluronidase-nvhy）的成人實體瘤適應癥的皮下注射。這是首個皮下注射的PD-1抑制劑，提供比靜脈注射更快的三到五分鐘的給藥時間。該批準基于III期CheckMate-67T試驗，顯示OpdivoQvantig與靜脈注射Opdivo具有相似的療效和安全性。替雷利珠單抗百濟神州宣布美國FDA已批準TEVIMBRA?（tislelizumab-jsgr）聯(lián)合化療用于治療不可切除或轉(zhuǎn)移性HER2百濟神州宣布美國FDA已批準TEVIMBRA?（tislelizumab-jsgr）聯(lián)合化療用于治療不可切除或轉(zhuǎn)移性HER2食管結(jié)合部腺癌的PD-L1陽性成人患者的一線治療。此批準基于一項顯示顯著改善總生存期的三期臨床試驗結(jié)果。蘭澤替尼|埃萬妥歐洲委員會已批準將RYBREVANT?（amivantamab）和LAZCLUZE?（lazertinib）組歐洲委員會已批準將RYBREVANT?（amivantamab）和LAZCLUZE?（lazertinib）組肺癌（NSCLC）的一線治療。在MARIPOSA三期研究中，該組合顯示出優(yōu)于osimertinib單藥療法的效果，將疾病進展或死亡風險降低了30%。該批準為EGFR突變患者提供了新的治療標準，解決了治療耐藥性并改善了生存結(jié)果。該組合的安全性與先前研究一致，副作用可控。數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)說明：注冊進展/研究進展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進展司美格魯肽|替爾禮來公司宣布了SURMOUNT-5試驗的結(jié)果，該試驗比較了其藥物Zepbound?（tirzepatide）與Wegovy?（semaglutide）在肥胖成人中的減重效果。Zepbound顯示出更優(yōu)的效 （semaglutide）在肥胖成人中的減重效果。Zepbound顯示出更優(yōu)的效諾和諾德宣布了etavopivat在鐮狀細胞病中的二期HIBISCUS研究的有希望結(jié)果。研究顯示，與安慰劑相比，etavopivat在 鐮狀細胞病52周內(nèi)減少了血管阻塞危機的發(fā)生率，并增加了血紅蛋白反應。三期試驗將進一步確認這些發(fā)現(xiàn)。etavopivat是一種口服彌漫性大B細胞淋巴瘤默沙東宣布其在第二階段waveLINE-007試驗中取得了令人鼓舞的結(jié)果，其中研究藥物zilovertamabvedotin與R-CHP聯(lián)合使用，在先前未治療的彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）患者中以1.75mg/kg劑量實現(xiàn)了100%的完全緩解率。該劑量Agios制藥公司在3期ENERGIZE-T研究中展示了mitapivat（一種口服丙酮酸激酶激活劑）治療輸血依賴性α或β地中海貧血的積極結(jié)果。該研究達到了其主要和所有關鍵次要終點，顯示出與安慰劑相比顯著減少輸血負擔。Agios已在美國、歐盟、沙特阿拉伯和阿聯(lián)酋申請監(jiān)管批準。2024-12-09zongertinib非小CRISPRTherapeutics在2024年美國血液學會年會上展示了CTX112的初步數(shù)據(jù)，顯示該異體CART細胞療法在治療復發(fā)或難治性CD19陽性B細胞惡性腫瘤方面的潛力。該療法表現(xiàn)出良好的安全性和顯著的臨床療效，所有劑量水平的客觀反應CRISPRTherapeutics在2024年美國血液學會年會上展示了CTX112的初步數(shù)據(jù)，顯示該異體CART細胞療法在治療復發(fā)或難治性CD19陽性B細胞惡性腫瘤方面的潛力。該療法表現(xiàn)出良好的安全性和顯著的臨床療效，所有劑量水平的客觀反應在治療重度鐮狀細胞?。⊿CD）中的安全性和有效性。試驗涉及28名患者，Reni-cel顯示出總血紅蛋白和胎兒血紅蛋白水平的早期和持續(xù)增加，患療耐受性良好，其安全性與髓消耗性條件和自體干細胞移植一致。報告e鐮狀細胞病2024-12-09艾可瑞妥單抗大B細胞淋巴瘤|彌漫性大B細胞淋巴瘤AbbVie宣布了epcoritamab在治療彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）臨床試驗中的積極結(jié)果。EPCORENHL在未治療的高風險DLBCL患者中，epcoritamab與R-CHOP聯(lián)合使用的總體NHL-1試驗顯示，在復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤患者中，epcoritamab單藥治療的持久反應率為41%。數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)說明：注冊進展/研究進展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進展GSK的DREAMM-7試驗顯示，belantamabmafodotin與硼替佐米和地塞米松（BVd）的組合在復發(fā)或難治瑪貝蘭妥單抗|達BVd的三年生存率為74%，而DVd為60%。belantamabmafodotin組合在微小殘留病陰瑪貝蘭妥單抗|達BVd的三年生存率為74%，而DVd為60%。belantamabmafodotin組合在微小殘留病陰伐珠單抗|奧拉帕利默克公司宣布，其3期KEYLYNK-001試驗在晚期上皮性卵巢癌患者中達到了無進展生存期（PFS）的主要終點。該試驗評該組合在PFS方面較單獨化療顯示出顯著改善。然而，試驗未達到總生存期的次要終點。KE 該組合在PFS方面較單獨化療顯示出顯著改善。然而，試驗未達到總生存期的次要終點。KE2024-12-09zelicapavirEnanta制藥公司宣布了其用于治療呼吸道合胞病毒（RSV）的藥物zelicapavir在28天至36個月果。研究顯示，與安慰劑相比，zelicapavir在第5天的病毒載量下降了1.4log，表現(xiàn)出顯著的抗病毒效果。Zelicapavir耐受性良好，安全性特征優(yōu)越。該藥物是一種新型N蛋白抑制劑，正在開發(fā)為RSV的每日口服治療，并已獲得美國FDA的快2024-12-09zelicapavir顯示在第26周MDS-UPDRS第II和III部分評分相比安慰劑有顯著改善。關鍵次要終點也達成，表明日常生活運動方面的改2024-12-09varoglutamstat2024-12-09varoglutamstat病前終止且未能在阿爾茨海默病中達到主要終點，varoglutamstat顯示出良好的安全性。這些發(fā)現(xiàn)支持varoglutamstat在泰朗妥昔單抗|利ADCTherapeutics宣布在《柳葉刀血液學》上發(fā)表的2期試驗數(shù)據(jù)，評估ZYNLONTA?與利妥昔單抗聯(lián)合治療復發(fā)/難治邊緣區(qū)淋巴瘤|濾泡性淋性濾泡性淋巴瘤。試驗顯示，總體反應率（ORR）為97%，完全反應率（CR）為77%，12個月無進展生存率（巴瘤95%。此外，ZYNLONTA單藥治療邊緣區(qū)淋巴瘤的試驗顯示ORR為91療惰性B細胞淋巴瘤中的潛力。Arvinas和輝瑞宣布了TACTIVE-U子研究的初步1b期數(shù)據(jù)，該研究評估了vepdegestrant和abemaciclib組合在晚期或轉(zhuǎn)移性ER+/HER2-乳腺癌患者中的效果。該組合在先前接受CDK4/6抑制劑治療的患者中顯示出62.5%的臨床獲益率和26.7%的總體反應率。安全性與已知數(shù)據(jù)一致，未觀察到顯著的藥物相互作用。這些發(fā)現(xiàn)支持進入2期研數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)說明：注冊進展/研究進展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進展2024-12-10obicetrapibNewAmsterdamPharma宣布其3期BROADWAY臨床試驗的積極結(jié)果，該試驗評估了obicetra動脈粥樣硬化|雜合子型管疾病（ASCVD）和/或雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）患者中的效果。試驗達到了其主要終點，與安家族性高膽固醇血癥LDL-C水平顯著降低了33%。此外，觀察到主要不良心血管事件減少了21%，有利于obicetrapib。該藥物耐受性良好，安ARO-CFBArrowheadPharmaceutica 環(huán)CFB蛋白減少高達90%，途徑活性幾乎完全抑制。該藥物禮來公司的第三階段EMBER-3研究顯示，口服選擇性雌激素受體晚期乳腺癌患者的無進展生存期（PFS）。作為單藥治療，imlunestrant在ESR1突變患者中將疾病進展38%，與標準內(nèi)分泌治療相比。在與Verzenio（abemaciclib）聯(lián)合使用時，與單獨使用imlunestrant相比，無論ESR1突變狀態(tài)如何，風險降低了43%。這些發(fā)現(xiàn)表明對患者可能有新的口服治療選擇，結(jié)果已泰朗妥昔單抗|格彌漫性大B細胞淋巴瘤ADCTherapeutics宣布LOTIS-71b期臨床試驗的初步積極數(shù)據(jù)，該試驗評估了ZYNLONTA?與雙特聯(lián)合用于復發(fā)或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤（r/rDLBCL）患者的效果。該組合顯示出94%的總體反應率和72%的完全反泰朗妥昔單抗|格彌漫性大B細胞淋巴瘤伐昔洛韋CandelTherapeutics宣布，其病毒免疫療法CAN-2409在針對中高風險局部前列腺癌的三期試驗中達到了主要終點，顯示出與放射治療結(jié)合時顯著改善無病生存期的效果。該試驗在與FDA達成的特別協(xié)議評估下進行，涉及745名患者，顯示在54個月時無病生存期相對改善14.5%。CAN-2409與伐昔洛韋結(jié)合顯示出良好的安全性，并有潛力通過降低復發(fā)風險來改變前列腺癌的治療。Candel計劃與FDA討論CAN-2409的監(jiān)管審批路徑。群群RelayTherapeutics宣布其藥物RLY-2608與氟維者的確認客觀緩解率（ORR）為39%，而在激酶突變患者中為67%。該研究支持2025年啟動關鍵研究。RLY-2608正在與 者的確認客觀緩解率（ORR）為39%，而在激酶突變患者中為67%。該研究支持2025年啟動關鍵研究。RLY-2608正在與珠單抗|哌柏西利根據(jù)第三階段PATINA研究，輝瑞的IBRANCE?（palbociclib）與標準治療相結(jié)合，在HR+、HER2+轉(zhuǎn)移性乳HR陽性乳腺癌|HER2陽顯示出顯著的改善，將中位無進展生存期（PFS）延長了超過15個月。該試驗由聯(lián)盟基金會試驗性乳腺癌IBRANCE添加到抗HER2和內(nèi)分泌治療中，與單獨使用標準治療相比，顯著延長了PFS。研究強調(diào)了IBRAN數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)說明：注冊進展/研究進展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進展CorceptTherapeutics宣布CATALYST試驗的積極結(jié)果，這是一項評估Korlym在患有高皮質(zhì)醇癥（庫欣綜合征）顯著降低。研究表明，高皮質(zhì)醇癥比以前認為的 接受不同劑量的治療。這些發(fā)現(xiàn)支持了標簽擴展的潛力，并計劃在2025年進行進一步試驗。Menarini集團宣布了BROADWAY和TANDEM三期臨床試驗的積極結(jié)果，這些試驗評估了動脈粥樣硬化|雜合子型的組合。兩項試驗均達到了主要終點，顯示出在心血管疾病風險患者中家族性高膽固醇血癥Obicetrapib單藥治療將LDL-C降低了33%，并將主要不良心血管事件減少了21%。TANDEM試驗顯示，固定劑量組合將ViridianTherapeutics宣布veligrotug用于慢性甲狀腺相關眼?。═ED）的3期THRIVE-2試驗取得積極結(jié)果。Veligroveligrotug|VRD達到了所有主要和次要終點，顯示出在眼球突出和復視方面的顯著改善。該藥物耐受性良好，完成率高且不良事件少。公司計劃在2025年提交生物制品許可申請（BLA旨在改變TED的治療。此外，Viridianveligrotug|VRD貝克型進行性肌營養(yǎng)不良EdgewiseTherapeutics宣布了Sevasemten用于Becker肌營養(yǎng)不良的CANYON二期試驗點，顯示肌肉損傷生物標志物肌酸激酶水平顯著降低。次要終點顯示運動功能的穩(wěn)定和潛在改善。Sevasemten耐受性良好，沒有發(fā)現(xiàn)新的安全問題。公司計劃與監(jiān)管機構(gòu)討論這些發(fā)現(xiàn)，以獲得潛在的市場授權(quán)。正在進行的GRANDCANYON貝克型進行性肌營養(yǎng)不良PureTechHealth宣布ELEVAT BiomeaFusion宣布其II期COVALENT-111研究的積極研究顯示，icovamenib達到了其主要終點，特別是在β細胞缺乏的患者中實現(xiàn)了HbA1c水平的顯著降低。該藥物耐受性良好，無嚴重不良事件。研究確定了最佳劑量方案和目標患者群體，突顯了icovamenib作為糖尿病新療法的潛力。Bi計劃與FDA討論這些發(fā)現(xiàn)，以推進icova數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)說明：注冊進展/研究進展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進展造血干細胞移植后血栓性微血管病Omeros公司宣布，其藥物narsoplimab在治療造血干細胞移植相關血栓性微血管?。═A-TMA）造血干細胞移植后血栓性微血管病Omeros計劃重新提交生物制品許可申請給FDA，旨在使narsoplimab成為首個獲批的TA-TMA治療藥物。該藥ImmixBiopharma宣布在NEXICART-2美國試驗中，首批 示骨髓MRD陰性，表明未來可能完全緩解。該試驗于2024年6月開始，是美PyxisOncology宣布將戰(zhàn)略重點放在其主要臨床項目PYX-201上，這是一種創(chuàng)新的實體瘤|頭頸部鱗狀細胞胞外基質(zhì)中的Extradomain-B纖維連接蛋白。公司報告了令人鼓舞的第一階段結(jié)果，顯示在頭頸部鱗癌中50%的客觀反應率，并在其他實體瘤中顯示出潛在療效。因此，Pyxis決定將PYX-1201，并計劃進一步進行單藥和聯(lián)合療法試驗。目前的現(xiàn)金狀默克公司宣布了其用于治療HIV-1的研究性藥物——每日一次口服的雙藥單片方案多拉韋林/伊斯拉韋（DOR/ISL）的兩項關鍵性三期試驗結(jié)果。試驗表明，DOR/ISL在維持HIV-1成人病毒學抑制方面不劣Regeneron制藥公司宣布其兩種新型單克隆抗體REGN7508和REGN9933在針對FactorXI的不同結(jié)構(gòu) 劃在2025年將這些抗體推進到廣泛的三期試驗中，可能為具有不同出血風險的患者提供定制化治療方案。Vertex制藥公司宣布其用于治療疼痛性腰骶神經(jīng)根?。↙SR）的NaV1.8疼痛信號抑制劑suzetrigine的二期研究取得積極結(jié)肥胖諾和諾德宣布了REDEFINE1試驗的結(jié)果，該試驗評估了CagriSema（一種卡格利肽和司美格魯肽的組合）在肥胖或超重成人中的療效和安全性。試驗顯示，CagriSema在68周內(nèi)實現(xiàn)了22.7%的優(yōu)越減重效果，相較于單一成分和安慰劑。試驗包括3,417名參與者，顯示40.4%的CagriSema治療者實現(xiàn)了25%或以上的體重減輕。治療耐受性良好，主要為輕至中度數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)說明：注冊進展/研究進展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進展英矽智能宣布其候選藥物ISM5411在澳大利亞和中國進行的兩項I期臨床試驗中取得積極結(jié)果。試驗顯示，在所有劑量組中抑制劑，由英矽智能的AI平臺Chemistry42開發(fā)。公司計劃于2025年啟動針對潰瘍性結(jié)腸炎患者的II期臨床試驗。達爾西利在2024年圣安東尼奧乳腺癌研討會上，由中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院馬飛教授團隊領導的研究展示了達爾西利聯(lián)合內(nèi)分泌治顯著高于對照組。達爾西利是恒瑞醫(yī)藥研發(fā)的新型CDK4/6抑制劑，研究表明其可能成為此類患者的新治療選擇，且安全 顯著高于對照組。達爾西利是恒瑞醫(yī)藥研發(fā)的新型CDK4/6抑制劑，研究表明其可能成為此類患者的新治療選擇，且安全酮AxsomeTherapeutics宣布其針對阿爾茨海默病激動癥的AXS-05的三期臨床項目成功完成。ACCORD-2試驗達到了主要終點，顯示AXS-05顯著延遲了激動癥復發(fā)的時間，與安慰劑相比，復發(fā)風險降低了3.6倍。該藥物還達到了關鍵的次要終點，顯示在預防復發(fā)和減少整體阿爾茨海默病嚴重性方面的療效。AXS-05在短期和長期研究中耐受性良好，沒有增加跌倒認知下降或鎮(zhèn)靜的風險。Axsome計劃在酮脊髓性肌萎縮癥接受治療的2型脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者中的療效和安全性。研究達到了主要終點，顯示HFMSE評分增加，表明接受OAV101IT治療的患者相比于假對照組，運動功能有所改善。安全性良好，常見不良事諾華計劃在2025年與監(jiān)管機構(gòu)分享這些結(jié)果，以便為SMA患脊髓性肌萎縮癥數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)說明：注冊進展/研究進展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進展結(jié)節(jié)病|肺結(jié)節(jié)病KinevantSciences宣布其二期RESOLVE-Lung研究中，研究藥物nami益處。該研究未能達到主要終點，即救援事件的受試者比例，也未在次要終點如預測用力肺活量變化和皮質(zhì)類固醇減量成結(jié)節(jié)病|肺結(jié)節(jié)病RelmadaTherapeutics宣布，其用于治療重度抑郁癥的R會認為無效，表明其不太可能達到主要療效終點。盡管如此，沒有發(fā)現(xiàn)新的安全問題。Relmada計劃評估完整數(shù)據(jù)集以確定REL-1017項目的下一步。公司將繼續(xù)專注于開發(fā)用于代謝疾肥胖BioAgeLabs決定停止其STRIDES二期臨床試驗，該試驗評效果。此決定是由于在一些接受azelaprag治療的受試者中觀察到肝轉(zhuǎn)氨酶升高，盡管沒有顯著的臨床癥狀。公司將分析迄今為止收集的數(shù)據(jù)，并計劃在2025年第一季度更新azelaprag的未來計劃。同時，BioAge項目，該項目針對神經(jīng)炎癥，預計將在2025年斑禿|特應性皮炎Q32BioInc.宣布其用于治療斑禿（AA驗未達到主要終點，盡管顯示了一些有希望的發(fā)現(xiàn)。Bempikibart表現(xiàn)出對IL-7和TSLP的強效抑制，表明其在治療其他自身免疫性疾病方面的潛力。公司將專注于進一步開發(fā)用于AA2024-12-11dazucoril