全球新藥研發(fā)進(jìn)展月報(bào)-第45期-2024年12月刊

2024年12月全球新藥Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024管線產(chǎn)品檢索按技術(shù)、區(qū)域、作用機(jī)制管線產(chǎn)品檢索按技術(shù)、區(qū)域、作用機(jī)制的產(chǎn)品篩選成熟、積極、消極靶點(diǎn)靶點(diǎn)圖譜靶點(diǎn)疾病開發(fā)圖景藥品綜述藥物靶點(diǎn)靶點(diǎn)熱度藥品綜述藥物疾病領(lǐng)域靶點(diǎn)熱度分析臨床試驗(yàn)結(jié)果基于方案、領(lǐng)域、靶點(diǎn)、治療線的臨床結(jié)果篩選公司疾病領(lǐng)域靶點(diǎn)熱度分析臨床試驗(yàn)結(jié)果基于方案、領(lǐng)域、靶點(diǎn)、治療線的臨床結(jié)果篩選企業(yè)類型篩選公司概覽頁(yè)《《掃碼申請(qǐng)數(shù)據(jù)庫(kù)試用?本報(bào)告中涉及到的主要數(shù)據(jù)均來自于NextPharma全球新藥數(shù)據(jù)庫(kù)。如需了解數(shù)字背后的詳細(xì)數(shù)據(jù)，請(qǐng)掃《《掃碼申請(qǐng)數(shù)據(jù)庫(kù)試用2Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20242福利1：免費(fèi)訂閱醫(yī)藥行業(yè)最新動(dòng)態(tài)郵件福利2：免費(fèi)訂閱醫(yī)藥行業(yè)最新交易/投融資事件消息，支持預(yù)警第一時(shí)間推送至微信手機(jī)端福利限時(shí)開放中福利限時(shí)開放中數(shù)據(jù)來源?官方公開披露的信息數(shù)據(jù)分析范圍?2024年12月，全球轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)、最新藥物注冊(cè)/研發(fā)進(jìn)展?包含傳統(tǒng)定義藥品，如化藥和生物制品等，及其相關(guān)公司技術(shù)等?不包含戰(zhàn)略技術(shù)合作類、CMO類、CRO類4Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20244CONTENT11332024年12月轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)2024年12月研發(fā)進(jìn)展22442024年12月注冊(cè)進(jìn)展2024年12月全球新藥研發(fā)進(jìn)展附錄5Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024501.轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024Broadlyinhibitoryan?數(shù)據(jù)庫(kù)數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)7Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20247ALAS1數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)8Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20248YTHDF2促進(jìn)YTHDF2促進(jìn)lCD19CAR-T細(xì)胞療法用于治療B-ALL，MCL，DLBCL，F(xiàn)L的完全響應(yīng)率約為40%-81%，但約有50%的患者在一年后經(jīng)歷lYTHDF2在B細(xì)胞惡性腫瘤中過表達(dá)并促進(jìn)B細(xì)胞生長(zhǎng)、增殖；YTHDF2高表達(dá)與lYTHDF2作為m5C和m6A修飾的雙重讀取器lYTHDF2在B細(xì)胞惡性腫瘤中過表達(dá)并促進(jìn)B細(xì)胞生長(zhǎng)、增殖；YTHDF2高表達(dá)與lYTHDF2作為m5C和m6A修飾的雙重讀取器，通過穩(wěn)定m5C修飾的mRNA和破壞m6A修飾的mRNA，調(diào)節(jié)多種B細(xì)胞癌癥的致癌轉(zhuǎn)化和免疫逃避。其中，作為RNAm5C閱讀器，YTHDF2通成，為腫瘤細(xì)胞產(chǎn)生穩(wěn)定能量來源；作為m6A閱讀器，YTHDF2導(dǎo)致圖3YTHDF2對(duì)B細(xì)胞正常發(fā)育可有可無圖3YTHDF2對(duì)B細(xì)胞正常發(fā)育可有可無療可以顯著降低小鼠的惡性B細(xì)胞負(fù)荷、延緩癌癥發(fā)作并延長(zhǎng)OS；同時(shí)與CD19圖1圖形摘要圖4CCI-38處理提高了CD19表達(dá)，延長(zhǎng)了PDX圖1圖形摘要數(shù)據(jù)來源：1Chenetal.,PublishedonlineDecember12,2024.DLBCL，彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤；2016-54為同一B-ALL患者在診斷、復(fù)發(fā)時(shí)的細(xì)胞樣本FL，濾泡性淋巴瘤；數(shù)據(jù)說明：B-ALL，DLBCL，彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤；2016-54為同一B-ALL患者在診斷、復(fù)發(fā)時(shí)的細(xì)胞樣本FL，濾泡性淋巴瘤；9Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024902.全球新藥注冊(cè)進(jìn)展Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024?與預(yù)先設(shè)定的對(duì)照組45%的ORR相比，Ryoncil顯著提高了第28天的?具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的ORR（70.4%）持續(xù)到第100天，包括CR從第28天?沒有患者因任何實(shí)驗(yàn)室異常而停止或中斷Ryoncil治療，超過85%的患?與預(yù)先設(shè)定的對(duì)照組45%的ORR相比，Ryoncil顯著提高了第28天的?具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的ORR（70.4%）持續(xù)到第100天，包括CR從第28天?沒有患者因任何實(shí)驗(yàn)室異常而停止或中斷Ryoncil治療，超過85%的患2024年03月，F(xiàn)DA通知Mesoblast，來自3期試驗(yàn)的現(xiàn)有臨床數(shù)據(jù)似乎足以支持Ryoncil的BLA申請(qǐng)將進(jìn)行一項(xiàng)針對(duì)死亡率更高的高危成人患者的對(duì)照試驗(yàn)。Mesoblast暴跌60%；2020年10月，收到CRL，F(xiàn)DA建議在成人和/或兒童中進(jìn)行至少一項(xiàng)額外的隨????????移植物抗宿主病?GvHD是異基因造血干細(xì)胞移植后，來源于供者的淋巴細(xì)胞攻擊受者組織發(fā)生的一類多器官綜合征，表現(xiàn)為主要累及皮膚、胃腸道、肝、?GvHD分急性和慢性兩種，aGvHD在移植后第100天之前發(fā)病，?急性GvHD患者預(yù)后較差，尤其是~40%的患者初始治療時(shí)已為III-IV?初始類固醇治療無效是2年非復(fù)發(fā)死亡率最重要預(yù)測(cè)因子(N=287；數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)；mesoblast官網(wǎng);Incyte官網(wǎng);KurtzbergJ,BiolBloodMarrowTransplant.2020May;26(5):845-854.數(shù)據(jù)說明：SR-aGvHD,類固醇難治性急性移植物抗宿主病;cGvHD,慢性移植物抗宿主病;ORR,總緩解率Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202411?2025年1月初，NMPA附條件批準(zhǔn)了首款MSC療法睿鉑生（艾米邁托賽用于治療14歲以上消化道受累為主、激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。黄渑鷾?zhǔn)基于一項(xiàng)2期臨床研究結(jié)果），），管l伴隨著l伴隨著FDA對(duì)首款MSC療法的批準(zhǔn)，以及NMPA陸續(xù)出臺(tái)相關(guān)政策并加速批數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù);JiangE,MCMed.2024Nov25;22(1):555.數(shù)據(jù)說明：ITT,意向治療人群Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202412/AllayTherapeutics-術(shù)后4周持續(xù)的、具有臨床意義的疼痛緩解在末次給藥后3個(gè)月和6個(gè)月驚厥發(fā)作頻率降低≥50%德達(dá)博妥單抗anti-TROP2ADC-47%的患者在24周時(shí)達(dá)到復(fù)合終點(diǎn)*-相較于安慰劑，6個(gè)月確診殘疾進(jìn)展(CDP)的開始時(shí)間延遲了31%數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)說明：*復(fù)合終點(diǎn)結(jié)局指數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma數(shù)據(jù)說明：*復(fù)合終點(diǎn)結(jié)局指HDVRNA不可檢測(cè)（LOD,14IU/mL）或降低≥2log10，同時(shí)ALT正常Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024??臨床上，接受allo-HSCT治療惡性血液瘤的患者會(huì)頻繁出現(xiàn)感染，其是患者在移植后最初100此次BTD資格授予是基于1b期試驗(yàn)積極結(jié)果,SER-155組患者細(xì)菌性BS??隊(duì)列1開放標(biāo)簽(n=15)隊(duì)列2安慰劑對(duì)照1：1(n=45)?在導(dǎo)致allo-HSCT一年內(nèi)死亡原因占比隊(duì)列1開放標(biāo)簽(n=15)隊(duì)列2安慰劑對(duì)照1：1(n=45)SER-155SER-155SER-155SER-155安慰劑?由于移植后采用環(huán)磷酰胺（PTCy）預(yù)安慰劑2023年5月公布結(jié)果2024年9月公布結(jié)果?SER-155菌株植入：達(dá)到了主要目標(biāo)——大多數(shù)SER-155菌株在?與安慰劑組相比，SER-155組患者細(xì)菌性BSI發(fā)生率顯著降低(2/20(10%)vs.6/14(42.9%)；[優(yōu)勢(shì)比：0.15；95%CI:0.01,1.13,顯較短(分別為9.2天vs.21.1天，平均差異為-11.9天[95%CI:-?與安慰劑相比，SER-155組發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少的發(fā)生率較低?SER-155是采用SERES公司微生物組療法MbTx平臺(tái)經(jīng)優(yōu)化獲得的16?SER-155旨在消除胃腸道病原體，改善上皮屏障完整性，誘導(dǎo)免疫耐受，以防止細(xì)菌血液和抗菌素耐藥性(AMR)感染，以及其他病原體數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù);SERES官網(wǎng)；Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024數(shù)據(jù)說明：allo-HSCT,Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202403.全球新藥研發(fā)進(jìn)展?JanuxTherapeutics公布了JANX007末線治療mCRPC的1a期臨床結(jié)果?AnaptysBio宣布anti-BTLA激動(dòng)性單抗ANB032治療特異性皮炎2b期試驗(yàn)結(jié)果Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024??藥品名稱研發(fā)機(jī)構(gòu)AMX-500(I/II??藥品名稱研發(fā)機(jī)構(gòu)AMX-500(I/II期臨床)JANX007(I期臨床)????數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)；JanuxTherapeutics官網(wǎng)Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202416數(shù)據(jù)說明：TRACTr:TumorActivatedT-CellEngager；Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202416 JANX007obicetrapibA?此次臨床結(jié)果支持JANX007在pre-PLUVICTO的2L/3LmCRPC患者中開展1b期擴(kuò)展試驗(yàn)與率驗(yàn)設(shè)計(jì)：截止2024年11月15RPC成年患者（既往中位4線)接受了每周一次的治療9周至51周），目標(biāo)劑量為2答率：100%的患者達(dá)PSA50，63%的患者達(dá)PSA90，31%的患者達(dá) PSA99。75%患者在時(shí)維持PSA50；50%的：CRS和CRS相關(guān)不良耐受性良好，主要限于治療 (到最佳到最佳??安全性事件的），種在前列腺癌中高表達(dá)細(xì)胞表面抗原），ARX5數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)；數(shù)據(jù)說明：IP=in-progress;?MedianPFScalculationlimitedbysmallsamplesizeanddurationoffollow-up,ongoingpatientscensoredatthetimeofcut-off;**PSA50(90)at12wks/patientstreated;??IncludesconfirmedandunconfirmedCopyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED202417獲得此產(chǎn)品??獲得此產(chǎn)品??試驗(yàn)和大型薈萃分析等綜合證據(jù)的支持CE--達(dá)塞曲匹●依塞曲匹●試驗(yàn)和大型薈萃分析等綜合證據(jù)的支持CE--達(dá)塞曲匹●依塞曲匹●安塞曲匹未知未知無.托塞曲匹-CETP主要由肝臟分泌，進(jìn)入循環(huán)系-高密度脂蛋白(HDL)的代謝是一個(gè)非常復(fù)雜的過程，包含數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)；1.IntJMolSci.2022;23(16):9417.2.CurrAtherosclerRep.2024;26(2):35-44.數(shù)據(jù)說明：HeFH：heterozygousfamilialhypercholesterolemia，雜合子家族性高膽固醇血癥；CETP：cholesterylestertransferprotein，膽固醇酯轉(zhuǎn)移蛋白；CE：cholesterylester，膽固醇酯;TG：triglyceride，甘油三酯；TICE：transintestinalcholesterolexcretion，跨腸膽固醇排泄；NPC1L1：NiemannPickC-1Like-1，尼曼-匹克C1型類似蛋白1Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024??評(píng)估obicetrapib在潛在HeFH和AS?obicetrapib在早期治療阿爾茲海默病的2期試驗(yàn)中取得積極結(jié)果obicetrapib在早期治療阿爾茲海默病的2期試驗(yàn)中取得積極結(jié)果第365天第84天0%-10%-20%第365天第84天0%-10%-20%-30%-40%-24%-33%-33%-33%-36%-37%-29%-35%-24%-33%-33%-33%-36%-37%《2017AACE/ACE血脂異常的管理和心血管疾病的預(yù)防指南》建議，低危人群推薦LDL-C治療目標(biāo)為＜130mg/dl，中危為＜100mg/dl《2017AACE/ACE血脂異常的管理和心血管疾病的預(yù)防指南》建議，低危人群推薦LDL-C治療目標(biāo)為＜130mg/dl，中危為＜100mg/dl數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)adversecardiovascularevent，主要不良心血管事件數(shù)據(jù)說明：HeFH：heterozygousfamilialhypercholesterolemia，雜合子家族性高膽固醇血癥；MACEadversecardiovascularevent，主要不良心血管事件Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024 在研CETP抑制劑及針對(duì)HeFH的管線競(jìng)爭(zhēng)格局?全球范圍內(nèi)已有超20款CETP抑制劑暫停開發(fā)，原因集中于脫靶導(dǎo)致的不良事件，以及心血管獲益不顯著；僅4款產(chǎn)品處于活躍研申請(qǐng)上市II期臨床申報(bào)臨床III期臨床I期臨床臨床前PCSK92ANGPTL32ApoBACLApoA1?全球范圍內(nèi)已有超20款CETP抑制劑暫停開發(fā)，原因集中于脫靶導(dǎo)致的不良事件，以及心血管獲益不顯著；僅4款產(chǎn)品處于活躍研申請(qǐng)上市II期臨床申報(bào)臨床III期臨床I期臨床臨床前PCSK92ANGPTL32ApoBACLApoA1111LDLR1NPC1L11THR-β1 timibetimibeCETPCETP數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)數(shù)據(jù)說明：1.標(biāo)灰的企業(yè)代表已無該藥品的開發(fā)權(quán)益Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024 AnaptysBio宣布anti-BTLA激動(dòng)性單抗ANB032治療特異性皮?anti-BTLA激動(dòng)性抗體ANB032治療特異性皮炎2b期試驗(yàn)未達(dá)到主要、次要終點(diǎn)；基于此，AnaptysBio終止了對(duì)ANB?BTLA在免疫系統(tǒng)中廣泛表達(dá)，主要表達(dá)于T淋巴細(xì)胞、?BTLA在免疫系統(tǒng)中廣泛表達(dá)，主要表達(dá)于T淋巴細(xì)胞、B淋巴細(xì)胞、巨噬細(xì)?BTLA是一種淋巴細(xì)胞抑制性受體，與CTLA-4和PD-1相似；BTLA與皰疹病治療自身免疫性疾?。慌R床前結(jié)果顯示，敲除BTLA?BTLA信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)的激活導(dǎo)致SHP-1/2的募集并負(fù)向調(diào)節(jié)T細(xì)胞反應(yīng)，而GRB-2通過AKT?BTLA信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)的激活導(dǎo)致SHP-1/2的募集并負(fù)向調(diào)節(jié)T細(xì)胞反應(yīng)，而GRB-2通過AKT通路之間起雙向分子開關(guān)的作用，具體取決于相互作用的受體。HVEM通過NF-κB和AKT轉(zhuǎn)錄途徑提供促存活和增殖信號(hào)，而結(jié)合BTLA后會(huì)減弱T細(xì)?ANB032可抑制激活的T細(xì)胞增殖、減少炎癥因子的患者；接受或未接受過度普利尤單抗/IL?試驗(yàn)結(jié)果：未達(dá)到主要終點(diǎn)（EASI75）和任何次要終點(diǎn)實(shí)驗(yàn)中觀察到超出歷史常態(tài)的安慰劑組響應(yīng)，物開發(fā)的tifcemalimab是首個(gè)進(jìn)入臨床的anti-BTLA抑制性抗體；1/2期試 藥品研發(fā)機(jī)構(gòu)疾病研發(fā)階段狀態(tài)tifcemalimab君實(shí)生物肺癌、淋巴瘤等III期臨床Active數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方物開發(fā)的tifcemalimab是首個(gè)進(jìn)入臨床的anti-BTLA抑制性抗體；1/2期試 藥品研發(fā)機(jī)構(gòu)疾病研發(fā)階段狀態(tài)tifcemalimab君實(shí)生物肺癌、淋巴瘤等III期臨床Active數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)；Anaptys官網(wǎng)數(shù)據(jù)說明：*為anti-PD1/BTLA雙特異性抗體Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED20242104.全球新藥研發(fā)進(jìn)展附錄Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進(jìn)展MerusN.V.宣布美國(guó)FDA批準(zhǔn)BIZENGRI?（zeno度伐利尤單抗阿斯利康的IMFINZI?（度伐利尤單抗）已獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，成為首個(gè)也是唯一一個(gè)用于治療成人局限期小細(xì) 小細(xì)胞肺癌（LS-SCLC）的免疫療法。此批準(zhǔn)基于ADRIATICIII期試驗(yàn)，該試驗(yàn)顯示與安慰劑相比，死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了27%。試驗(yàn)結(jié)果顯示，接受IMFINZI治療的患者中有57%在奈莫利珠單抗特應(yīng)性皮炎Galderma公司獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)其Nemluvio?（nemolizumab）用于治療12歲及以上中隆抗體靶向IL-31受體α,解決與疾病相關(guān)的瘙癢和炎癥。此批準(zhǔn)基于ARCADIAIII期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果，顯示皮膚清除皮膚鱗狀細(xì)胞癌皮膚鱗狀細(xì)胞癌NeurocrineBiosciences宣布美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理），先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥兒童和成人經(jīng)典先天性腎上腺增生（CAH）的首創(chuàng)藥物。這是70年來CAH社區(qū)的首個(gè)新治療方法，通過直接減少過量的促腎上腺皮質(zhì)激素（ACTH）和腎上腺雄激素的產(chǎn)生，實(shí)現(xiàn)糖皮質(zhì)激素劑量的減少。CRENESSITY在CAH最大規(guī)模的臨床試先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥2024-12-19恩沙替尼非用于治療ALK陽(yáng)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）Ensartinib是一種ALK酪氨酸激酶抑制劑，在IIonis制藥公司宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)TRYNGOLZATM（olezarsen）作2024-12-19remestemcel-LMesoblastLimited宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)RYRYONCIL專門用于治療2個(gè)月及以上兒童的類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）。在一項(xiàng)3期試驗(yàn)中，70%的嚴(yán)重SR-aGvHD兒童在第28天對(duì)治療有反應(yīng)，表明生存率可能提高。該療法的免疫調(diào)節(jié)作用表明其在其他炎癥性疾病中的2024-12-19remestemcel-L數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)數(shù)據(jù)說明：注冊(cè)進(jìn)展/研究進(jìn)展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進(jìn)展諾和諾德宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)Alhemo?（concizumab-mtci）注射液作為一種每日一減少出血事件。關(guān)鍵的第三階段試驗(yàn)explorer7顯示，使用Alhemo?的患者年出替爾泊肽禮來公司宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)Zepbound?（tirzepatide）作為首個(gè)用于治療中度至重度阻塞 r囊性纖維化Vertex制藥公司宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)擴(kuò)大TRIKAFTA的使用范圍，將其用于治療囊性纖維化（CF）的適應(yīng)癥擴(kuò)展至94種非F508delCFTR突變。這一批準(zhǔn)使美國(guó)約300名CF患者首次能夠獲得針對(duì)疾病根本原因的治vanzacaftor+tez囊性纖維化Vertex制藥公司宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)ALYFTREKTM，這是一種每日一次的CFTR調(diào)節(jié)劑，用于治療6歲及以上具有至少一種響應(yīng)性突變的囊性纖維化患者。ALYFTREK對(duì)31種其他療法無效的突變有效，并在臨床試驗(yàn)中顯示出不劣于TRIKAFTA?的效果。該藥物在汗氯水平上表現(xiàn)出顯著改善，并且耐受性良好。ALYFTREK為具有特定突變的患者提供了一種新的治療vanzacaftor+tez囊性纖維化他雷替尼TRUST-I試驗(yàn)的積極結(jié)果，特別是在腦轉(zhuǎn)移和耐藥突變患者中顯示了DOVBLERON?的療效。該藥物為對(duì)現(xiàn)有療法產(chǎn)生耐 他雷替尼TRUST-I試驗(yàn)的積極結(jié)果，特別是在腦轉(zhuǎn)移和耐藥突變患者中顯示了DOVBLERON?的療效。該藥物為對(duì)現(xiàn)有療法產(chǎn)生耐2024-12-23奧希替尼阿斯利康的Tagrisso（奧希替尼）已獲得歐盟批準(zhǔn)，用于治療具有特定EGFR突變的局部晚期、不可（NSCLC）成人患者。此批準(zhǔn)基于LAURAIII期試安慰劑相比，降低了84%的疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)。這標(biāo)志著EGFR突變NSCLC靶向治療的重大進(jìn)展，強(qiáng)調(diào)了診斷時(shí)進(jìn)行EGFR突變檢測(cè)的重要性。Tagrisso現(xiàn)已成為歐盟首個(gè)也是唯數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)數(shù)據(jù)說明：注冊(cè)進(jìn)展/研究進(jìn)展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進(jìn)展羅氏宣布其雙特異性抗體皓羅華?（莫妥珠單抗）已獲中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療接受過至少兩次系統(tǒng)性治CSCO指南，用于復(fù)發(fā)或難治性FL的治療。瑞通立(重組人組織型纖溶酶原激華潤(rùn)生物醫(yī)藥有限公司旗下的瑞通立?（重組人組織型纖溶酶原激活劑衍生物）獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥物，具有對(duì)纖維蛋白的高度特異性和酶活性，半衰期更長(zhǎng)，溶栓效果更強(qiáng) 藥物，具有對(duì)纖維蛋白的高度特異性和酶活性，半衰期更長(zhǎng)，溶栓效果更強(qiáng)酶，安全性無顯著差異。此次獲批有望降低治療成本，緩解中國(guó)卒中高發(fā)的現(xiàn)狀。伊匹木單抗|納武利尤單抗結(jié)直腸癌百時(shí)美施貴寶公司獲得歐洲委員會(huì)批準(zhǔn)，Opdivo（nivolumab）和Yervoy（ipilimumab（MSI-H）或錯(cuò)配修復(fù)缺陷（dMMR）轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌（三期試驗(yàn)結(jié)果，該試驗(yàn)顯示，與化療相比，疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)顯著降低79%。這是歐盟首次批準(zhǔn)用于該病癥的雙重司普奇拜單抗慢性鼻-鼻竇炎伴鼻息肉成為國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批的此類生物制劑。該藥物通過靶向IL-4Rα,有效阻斷IL-4和IL-13信號(hào)通路，減輕炎癥反應(yīng)，改善癥狀。維貝格龍住友制藥美國(guó)公司宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)GEMTESA?（vibegron一種β3腎上腺素能維貝格龍尿失禁|尿頻|膀胱過度活劑，用于治療正在接受良性前列腺增生（BPH）藥物治療的男性的膀胱過度活動(dòng)癥（OAB）癥狀。這標(biāo)志著GEMTESA成動(dòng)癥|良性前列腺增生為首個(gè)也是唯一一個(gè)獲批用于這種情況的β3激動(dòng)劑。該批準(zhǔn)基于一項(xiàng)3期研究，顯示與安慰劑相比，排尿和緊迫感發(fā)作次組人玻璃酸酶美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)OpdivoQvantig美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已批準(zhǔn)OpdivoQvantigTM（nivolumab和hyaluronidase-nvhy）的成人實(shí)體瘤適應(yīng)癥的皮下注射。這是首個(gè)皮下注射的PD-1抑制劑，提供比靜脈注射更快的三到五分鐘的給藥時(shí)間。該批準(zhǔn)基于III期CheckMate-67T試驗(yàn)，顯示OpdivoQvantig與靜脈注射Opdivo具有相似的療效和安全性。替雷利珠單抗百濟(jì)神州宣布美國(guó)FDA已批準(zhǔn)TEVIMBRA?（tislelizumab-jsgr）聯(lián)合化療用于治療不可切除或轉(zhuǎn)移性HER2百濟(jì)神州宣布美國(guó)FDA已批準(zhǔn)TEVIMBRA?（tislelizumab-jsgr）聯(lián)合化療用于治療不可切除或轉(zhuǎn)移性HER2食管結(jié)合部腺癌的PD-L1陽(yáng)性成人患者的一線治療。此批準(zhǔn)基于一項(xiàng)顯示顯著改善總生存期的三期臨床試驗(yàn)結(jié)果。蘭澤替尼|埃萬(wàn)妥歐洲委員會(huì)已批準(zhǔn)將RYBREVANT?（amivantamab）和LAZCLUZE?（lazertinib）組歐洲委員會(huì)已批準(zhǔn)將RYBREVANT?（amivantamab）和LAZCLUZE?（lazertinib）組肺癌（NSCLC）的一線治療。在MARIPOSA三期研究中，該組合顯示出優(yōu)于osimertinib單藥療法的效果，將疾病進(jìn)展或死亡風(fēng)險(xiǎn)降低了30%。該批準(zhǔn)為EGFR突變患者提供了新的治療標(biāo)準(zhǔn)，解決了治療耐藥性并改善了生存結(jié)果。該組合的安全性與先前研究一致，副作用可控。數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)數(shù)據(jù)說明：注冊(cè)進(jìn)展/研究進(jìn)展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進(jìn)展司美格魯肽|替爾禮來公司宣布了SURMOUNT-5試驗(yàn)的結(jié)果，該試驗(yàn)比較了其藥物Zepbound?（tirzepatide）與Wegovy?（semaglutide）在肥胖成人中的減重效果。Zepbound顯示出更優(yōu)的效 （semaglutide）在肥胖成人中的減重效果。Zepbound顯示出更優(yōu)的效諾和諾德宣布了etavopivat在鐮狀細(xì)胞病中的二期HIBISCUS研究的有希望結(jié)果。研究顯示，與安慰劑相比，etavopivat在 鐮狀細(xì)胞病52周內(nèi)減少了血管阻塞危機(jī)的發(fā)生率，并增加了血紅蛋白反應(yīng)。三期試驗(yàn)將進(jìn)一步確認(rèn)這些發(fā)現(xiàn)。etavopivat是一種口服彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤默沙東宣布其在第二階段waveLINE-007試驗(yàn)中取得了令人鼓舞的結(jié)果，其中研究藥物zilovertamabvedotin與R-CHP聯(lián)合使用，在先前未治療的彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）患者中以1.75mg/kg劑量實(shí)現(xiàn)了100%的完全緩解率。該劑量Agios制藥公司在3期ENERGIZE-T研究中展示了mitapivat（一種口服丙酮酸激酶激活劑）治療輸血依賴性α或β地中海貧血的積極結(jié)果。該研究達(dá)到了其主要和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)，顯示出與安慰劑相比顯著減少輸血負(fù)擔(dān)。Agios已在美國(guó)、歐盟、沙特阿拉伯和阿聯(lián)酋申請(qǐng)監(jiān)管批準(zhǔn)。2024-12-09zongertinib非小CRISPRTherapeutics在2024年美國(guó)血液學(xué)會(huì)年會(huì)上展示了CTX112的初步數(shù)據(jù)，顯示該異體CART細(xì)胞療法在治療復(fù)發(fā)或難治性CD19陽(yáng)性B細(xì)胞惡性腫瘤方面的潛力。該療法表現(xiàn)出良好的安全性和顯著的臨床療效，所有劑量水平的客觀反應(yīng)CRISPRTherapeutics在2024年美國(guó)血液學(xué)會(huì)年會(huì)上展示了CTX112的初步數(shù)據(jù)，顯示該異體CART細(xì)胞療法在治療復(fù)發(fā)或難治性CD19陽(yáng)性B細(xì)胞惡性腫瘤方面的潛力。該療法表現(xiàn)出良好的安全性和顯著的臨床療效，所有劑量水平的客觀反應(yīng)在治療重度鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）中的安全性和有效性。試驗(yàn)涉及28名患者，Reni-cel顯示出總血紅蛋白和胎兒血紅蛋白水平的早期和持續(xù)增加，患療耐受性良好，其安全性與髓消耗性條件和自體干細(xì)胞移植一致。報(bào)告e鐮狀細(xì)胞病2024-12-09艾可瑞妥單抗大B細(xì)胞淋巴瘤|彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤AbbVie宣布了epcoritamab在治療彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）臨床試驗(yàn)中的積極結(jié)果。EPCORENHL在未治療的高風(fēng)險(xiǎn)DLBCL患者中，epcoritamab與R-CHOP聯(lián)合使用的總體NHL-1試驗(yàn)顯示，在復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤患者中，epcoritamab單藥治療的持久反應(yīng)率為41%。數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)數(shù)據(jù)說明：注冊(cè)進(jìn)展/研究進(jìn)展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進(jìn)展GSK的DREAMM-7試驗(yàn)顯示，belantamabmafodotin與硼替佐米和地塞米松（BVd）的組合在復(fù)發(fā)或難治瑪貝蘭妥單抗|達(dá)BVd的三年生存率為74%，而DVd為60%。belantamabmafodotin組合在微小殘留病陰瑪貝蘭妥單抗|達(dá)BVd的三年生存率為74%，而DVd為60%。belantamabmafodotin組合在微小殘留病陰伐珠單抗|奧拉帕利默克公司宣布，其3期KEYLYNK-001試驗(yàn)在晚期上皮性卵巢癌患者中達(dá)到了無進(jìn)展生存期（PFS）的主要終點(diǎn)。該試驗(yàn)評(píng)該組合在PFS方面較單獨(dú)化療顯示出顯著改善。然而，試驗(yàn)未達(dá)到總生存期的次要終點(diǎn)。KE 該組合在PFS方面較單獨(dú)化療顯示出顯著改善。然而，試驗(yàn)未達(dá)到總生存期的次要終點(diǎn)。KE2024-12-09zelicapavirEnanta制藥公司宣布了其用于治療呼吸道合胞病毒（RSV）的藥物zelicapavir在28天至36個(gè)月果。研究顯示，與安慰劑相比，zelicapavir在第5天的病毒載量下降了1.4log，表現(xiàn)出顯著的抗病毒效果。Zelicapavir耐受性良好，安全性特征優(yōu)越。該藥物是一種新型N蛋白抑制劑，正在開發(fā)為RSV的每日口服治療，并已獲得美國(guó)FDA的快2024-12-09zelicapavir顯示在第26周MDS-UPDRS第II和III部分評(píng)分相比安慰劑有顯著改善。關(guān)鍵次要終點(diǎn)也達(dá)成，表明日常生活運(yùn)動(dòng)方面的改2024-12-09varoglutamstat2024-12-09varoglutamstat病前終止且未能在阿爾茨海默病中達(dá)到主要終點(diǎn)，varoglutamstat顯示出良好的安全性。這些發(fā)現(xiàn)支持varoglutamstat在泰朗妥昔單抗|利ADCTherapeutics宣布在《柳葉刀血液學(xué)》上發(fā)表的2期試驗(yàn)數(shù)據(jù)，評(píng)估ZYNLONTA?與利妥昔單抗聯(lián)合治療復(fù)發(fā)/難治邊緣區(qū)淋巴瘤|濾泡性淋性濾泡性淋巴瘤。試驗(yàn)顯示，總體反應(yīng)率（ORR）為97%，完全反應(yīng)率（CR）為77%，12個(gè)月無進(jìn)展生存率（巴瘤95%。此外，ZYNLONTA單藥治療邊緣區(qū)淋巴瘤的試驗(yàn)顯示ORR為91療惰性B細(xì)胞淋巴瘤中的潛力。Arvinas和輝瑞宣布了TACTIVE-U子研究的初步1b期數(shù)據(jù)，該研究評(píng)估了vepdegestrant和abemaciclib組合在晚期或轉(zhuǎn)移性ER+/HER2-乳腺癌患者中的效果。該組合在先前接受CDK4/6抑制劑治療的患者中顯示出62.5%的臨床獲益率和26.7%的總體反應(yīng)率。安全性與已知數(shù)據(jù)一致，未觀察到顯著的藥物相互作用。這些發(fā)現(xiàn)支持進(jìn)入2期研數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)數(shù)據(jù)說明：注冊(cè)進(jìn)展/研究進(jìn)展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進(jìn)展2024-12-10obicetrapibNewAmsterdamPharma宣布其3期BROADWAY臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果，該試驗(yàn)評(píng)估了obicetra動(dòng)脈粥樣硬化|雜合子型管疾?。ˋSCVD）和/或雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）患者中的效果。試驗(yàn)達(dá)到了其主要終點(diǎn)，與安家族性高膽固醇血癥LDL-C水平顯著降低了33%。此外，觀察到主要不良心血管事件減少了21%，有利于obicetrapib。該藥物耐受性良好，安ARO-CFBArrowheadPharmaceutica 環(huán)CFB蛋白減少高達(dá)90%，途徑活性幾乎完全抑制。該藥物禮來公司的第三階段EMBER-3研究顯示，口服選擇性雌激素受體晚期乳腺癌患者的無進(jìn)展生存期（PFS）。作為單藥治療，imlunestrant在ESR1突變患者中將疾病進(jìn)展38%，與標(biāo)準(zhǔn)內(nèi)分泌治療相比。在與Verzenio（abemaciclib）聯(lián)合使用時(shí)，與單獨(dú)使用imlunestrant相比，無論ESR1突變狀態(tài)如何，風(fēng)險(xiǎn)降低了43%。這些發(fā)現(xiàn)表明對(duì)患者可能有新的口服治療選擇，結(jié)果已泰朗妥昔單抗|格彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤ADCTherapeutics宣布LOTIS-71b期臨床試驗(yàn)的初步積極數(shù)據(jù)，該試驗(yàn)評(píng)估了ZYNLONTA?與雙特聯(lián)合用于復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（r/rDLBCL）患者的效果。該組合顯示出94%的總體反應(yīng)率和72%的完全反泰朗妥昔單抗|格彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤伐昔洛韋CandelTherapeutics宣布，其病毒免疫療法CAN-2409在針對(duì)中高風(fēng)險(xiǎn)局部前列腺癌的三期試驗(yàn)中達(dá)到了主要終點(diǎn)，顯示出與放射治療結(jié)合時(shí)顯著改善無病生存期的效果。該試驗(yàn)在與FDA達(dá)成的特別協(xié)議評(píng)估下進(jìn)行，涉及745名患者，顯示在54個(gè)月時(shí)無病生存期相對(duì)改善14.5%。CAN-2409與伐昔洛韋結(jié)合顯示出良好的安全性，并有潛力通過降低復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)來改變前列腺癌的治療。Candel計(jì)劃與FDA討論CAN-2409的監(jiān)管審批路徑。群群RelayTherapeutics宣布其藥物RLY-2608與氟維者的確認(rèn)客觀緩解率（ORR）為39%，而在激酶突變患者中為67%。該研究支持2025年啟動(dòng)關(guān)鍵研究。RLY-2608正在與 者的確認(rèn)客觀緩解率（ORR）為39%，而在激酶突變患者中為67%。該研究支持2025年啟動(dòng)關(guān)鍵研究。RLY-2608正在與珠單抗|哌柏西利根據(jù)第三階段PATINA研究，輝瑞的IBRANCE?（palbociclib）與標(biāo)準(zhǔn)治療相結(jié)合，在HR+、HER2+轉(zhuǎn)移性乳HR陽(yáng)性乳腺癌|HER2陽(yáng)顯示出顯著的改善，將中位無進(jìn)展生存期（PFS）延長(zhǎng)了超過15個(gè)月。該試驗(yàn)由聯(lián)盟基金會(huì)試驗(yàn)性乳腺癌IBRANCE添加到抗HER2和內(nèi)分泌治療中，與單獨(dú)使用標(biāo)準(zhǔn)治療相比，顯著延長(zhǎng)了PFS。研究強(qiáng)調(diào)了IBRAN數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)數(shù)據(jù)說明：注冊(cè)進(jìn)展/研究進(jìn)展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進(jìn)展CorceptTherapeutics宣布CATALYST試驗(yàn)的積極結(jié)果，這是一項(xiàng)評(píng)估Korlym在患有高皮質(zhì)醇癥（庫(kù)欣綜合征）顯著降低。研究表明，高皮質(zhì)醇癥比以前認(rèn)為的 接受不同劑量的治療。這些發(fā)現(xiàn)支持了標(biāo)簽擴(kuò)展的潛力，并計(jì)劃在2025年進(jìn)行進(jìn)一步試驗(yàn)。Menarini集團(tuán)宣布了BROADWAY和TANDEM三期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果，這些試驗(yàn)評(píng)估了動(dòng)脈粥樣硬化|雜合子型的組合。兩項(xiàng)試驗(yàn)均達(dá)到了主要終點(diǎn)，顯示出在心血管疾病風(fēng)險(xiǎn)患者中家族性高膽固醇血癥Obicetrapib單藥治療將LDL-C降低了33%，并將主要不良心血管事件減少了21%。TANDEM試驗(yàn)顯示，固定劑量組合將ViridianTherapeutics宣布veligrotug用于慢性甲狀腺相關(guān)眼?。═ED）的3期THRIVE-2試驗(yàn)取得積極結(jié)果。Veligroveligrotug|VRD達(dá)到了所有主要和次要終點(diǎn)，顯示出在眼球突出和復(fù)視方面的顯著改善。該藥物耐受性良好，完成率高且不良事件少。公司計(jì)劃在2025年提交生物制品許可申請(qǐng)（BLA旨在改變TED的治療。此外，Viridianveligrotug|VRD貝克型進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良EdgewiseTherapeutics宣布了Sevasemten用于Becker肌營(yíng)養(yǎng)不良的CANYON二期試驗(yàn)點(diǎn)，顯示肌肉損傷生物標(biāo)志物肌酸激酶水平顯著降低。次要終點(diǎn)顯示運(yùn)動(dòng)功能的穩(wěn)定和潛在改善。Sevasemten耐受性良好，沒有發(fā)現(xiàn)新的安全問題。公司計(jì)劃與監(jiān)管機(jī)構(gòu)討論這些發(fā)現(xiàn)，以獲得潛在的市場(chǎng)授權(quán)。正在進(jìn)行的GRANDCANYON貝克型進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良PureTechHealth宣布ELEVAT BiomeaFusion宣布其II期COVALENT-111研究的積極研究顯示，icovamenib達(dá)到了其主要終點(diǎn)，特別是在β細(xì)胞缺乏的患者中實(shí)現(xiàn)了HbA1c水平的顯著降低。該藥物耐受性良好，無嚴(yán)重不良事件。研究確定了最佳劑量方案和目標(biāo)患者群體，突顯了icovamenib作為糖尿病新療法的潛力。Bi計(jì)劃與FDA討論這些發(fā)現(xiàn)，以推進(jìn)icova數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)數(shù)據(jù)說明：注冊(cè)進(jìn)展/研究進(jìn)展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進(jìn)展造血干細(xì)胞移植后血栓性微血管病Omeros公司宣布，其藥物narsoplimab在治療造血干細(xì)胞移植相關(guān)血栓性微血管病（TA-TMA）造血干細(xì)胞移植后血栓性微血管病Omeros計(jì)劃重新提交生物制品許可申請(qǐng)給FDA，旨在使narsoplimab成為首個(gè)獲批的TA-TMA治療藥物。該藥ImmixBiopharma宣布在NEXICART-2美國(guó)試驗(yàn)中，首批 示骨髓MRD陰性，表明未來可能完全緩解。該試驗(yàn)于2024年6月開始，是美PyxisOncology宣布將戰(zhàn)略重點(diǎn)放在其主要臨床項(xiàng)目PYX-201上，這是一種創(chuàng)新的實(shí)體瘤|頭頸部鱗狀細(xì)胞胞外基質(zhì)中的Extradomain-B纖維連接蛋白。公司報(bào)告了令人鼓舞的第一階段結(jié)果，顯示在頭頸部鱗癌中50%的客觀反應(yīng)率，并在其他實(shí)體瘤中顯示出潛在療效。因此，Pyxis決定將PYX-1201，并計(jì)劃進(jìn)一步進(jìn)行單藥和聯(lián)合療法試驗(yàn)。目前的現(xiàn)金狀默克公司宣布了其用于治療HIV-1的研究性藥物——每日一次口服的雙藥單片方案多拉韋林/伊斯拉韋（DOR/ISL）的兩項(xiàng)關(guān)鍵性三期試驗(yàn)結(jié)果。試驗(yàn)表明，DOR/ISL在維持HIV-1成人病毒學(xué)抑制方面不劣Regeneron制藥公司宣布其兩種新型單克隆抗體REGN7508和REGN9933在針對(duì)FactorXI的不同結(jié)構(gòu) 劃在2025年將這些抗體推進(jìn)到廣泛的三期試驗(yàn)中，可能為具有不同出血風(fēng)險(xiǎn)的患者提供定制化治療方案。Vertex制藥公司宣布其用于治療疼痛性腰骶神經(jīng)根?。↙SR）的NaV1.8疼痛信號(hào)抑制劑suzetrigine的二期研究取得積極結(jié)肥胖諾和諾德宣布了REDEFINE1試驗(yàn)的結(jié)果，該試驗(yàn)評(píng)估了CagriSema（一種卡格利肽和司美格魯肽的組合）在肥胖或超重成人中的療效和安全性。試驗(yàn)顯示，CagriSema在68周內(nèi)實(shí)現(xiàn)了22.7%的優(yōu)越減重效果，相較于單一成分和安慰劑。試驗(yàn)包括3,417名參與者，顯示40.4%的CagriSema治療者實(shí)現(xiàn)了25%或以上的體重減輕。治療耐受性良好，主要為輕至中度數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)數(shù)據(jù)說明：注冊(cè)進(jìn)展/研究進(jìn)展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進(jìn)展英矽智能宣布其候選藥物ISM5411在澳大利亞和中國(guó)進(jìn)行的兩項(xiàng)I期臨床試驗(yàn)中取得積極結(jié)果。試驗(yàn)顯示，在所有劑量組中抑制劑，由英矽智能的AI平臺(tái)Chemistry42開發(fā)。公司計(jì)劃于2025年啟動(dòng)針對(duì)潰瘍性結(jié)腸炎患者的II期臨床試驗(yàn)。達(dá)爾西利在2024年圣安東尼奧乳腺癌研討會(huì)上，由中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院馬飛教授團(tuán)隊(duì)領(lǐng)導(dǎo)的研究展示了達(dá)爾西利聯(lián)合內(nèi)分泌治顯著高于對(duì)照組。達(dá)爾西利是恒瑞醫(yī)藥研發(fā)的新型CDK4/6抑制劑，研究表明其可能成為此類患者的新治療選擇，且安全 顯著高于對(duì)照組。達(dá)爾西利是恒瑞醫(yī)藥研發(fā)的新型CDK4/6抑制劑，研究表明其可能成為此類患者的新治療選擇，且安全酮AxsomeTherapeutics宣布其針對(duì)阿爾茨海默病激動(dòng)癥的AXS-05的三期臨床項(xiàng)目成功完成。ACCORD-2試驗(yàn)達(dá)到了主要終點(diǎn)，顯示AXS-05顯著延遲了激動(dòng)癥復(fù)發(fā)的時(shí)間，與安慰劑相比，復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低了3.6倍。該藥物還達(dá)到了關(guān)鍵的次要終點(diǎn)，顯示在預(yù)防復(fù)發(fā)和減少整體阿爾茨海默病嚴(yán)重性方面的療效。AXS-05在短期和長(zhǎng)期研究中耐受性良好，沒有增加跌倒認(rèn)知下降或鎮(zhèn)靜的風(fēng)險(xiǎn)。Axsome計(jì)劃在酮脊髓性肌萎縮癥接受治療的2型脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者中的療效和安全性。研究達(dá)到了主要終點(diǎn)，顯示HFMSE評(píng)分增加，表明接受OAV101IT治療的患者相比于假對(duì)照組，運(yùn)動(dòng)功能有所改善。安全性良好，常見不良事諾華計(jì)劃在2025年與監(jiān)管機(jī)構(gòu)分享這些結(jié)果，以便為SMA患脊髓性肌萎縮癥數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方NextPharma?數(shù)據(jù)庫(kù)數(shù)據(jù)說明：注冊(cè)進(jìn)展/研究進(jìn)展概述由AI生成Copyright?PHARMCUBEALLRIGHTRESERVED2024文章日期全球新藥疾病研究進(jìn)展結(jié)節(jié)病|肺結(jié)節(jié)病KinevantSciences宣布其二期RESOLVE-Lung研究中，研究藥物nami益處。該研究未能達(dá)到主要終點(diǎn)，即救援事件的受試者比例，也未在次要終點(diǎn)如預(yù)測(cè)用力肺活量變化和皮質(zhì)類固醇減量成結(jié)節(jié)病|肺結(jié)節(jié)病RelmadaTherapeutics宣布，其用于治療重度抑郁癥的R會(huì)認(rèn)為無效，表明其不太可能達(dá)到主要療效終點(diǎn)。盡管如此，沒有發(fā)現(xiàn)新的安全問題。Relmada計(jì)劃評(píng)估完整數(shù)據(jù)集以確定REL-1017項(xiàng)目的下一步。公司將繼續(xù)專注于開發(fā)用于代謝疾肥胖BioAgeLabs決定停止其STRIDES二期臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)評(píng)效果。此決定是由于在一些接受azelaprag治療的受試者中觀察到肝轉(zhuǎn)氨酶升高，盡管沒有顯著的臨床癥狀。公司將分析迄今為止收集的數(shù)據(jù)，并計(jì)劃在2025年第一季度更新azelaprag的未來計(jì)劃。同時(shí)，BioAge項(xiàng)目，該項(xiàng)目針對(duì)神經(jīng)炎癥，預(yù)計(jì)將在2025年斑禿|特應(yīng)性皮炎Q32BioInc.宣布其用于治療斑禿（AA驗(yàn)未達(dá)到主要終點(diǎn)，盡管顯示了一些有希望的發(fā)現(xiàn)。Bempikibart表現(xiàn)出對(duì)IL-7和TSLP的強(qiáng)效抑制，表明其在治療其他自身免疫性疾病方面的潛力。公司將專注于進(jìn)一步開發(fā)用于AA2024-12-11dazucoril