完善高值罕見(jiàn)病藥市場(chǎng)準(zhǔn)入建設(shè)多層次支付保障體系

完善高值罕見(jiàn)病藥市場(chǎng)準(zhǔn)入，建設(shè)多層次支付保障體系1003決策者參考。一、問(wèn)題提出隨著“加強(qiáng)罕見(jiàn)病研究和用藥保障”被正式寫入2022年《政府工作報(bào)告》，提及，罕見(jiàn)病患者群體保障日漸成為重要的公共衛(wèi)生議題。罕見(jiàn)?。≧areDisease100品稱為高值罕見(jiàn)病藥。無(wú)醫(yī)、有醫(yī)無(wú)藥、有藥無(wú)?！钡碾y題，亟待建立高值罕見(jiàn)病藥用藥保障機(jī)制。二、罕見(jiàn)病保障的現(xiàn)實(shí)困境（一）罕見(jiàn)病不“罕見(jiàn)”0.65‰～1‰91萬(wàn)~140（IQVIA）調(diào)研，中國(guó)罕見(jiàn)病患者數(shù)量預(yù)估已達(dá)2000上，相比于病患總數(shù)，被納入第一批罕見(jiàn)病名單的疾病患者數(shù)量?jī)H為350右，覆蓋率不足20%。在政策的更新速度上，國(guó)內(nèi)對(duì)罕見(jiàn)病的政策保障目前仍參考2018年出臺(tái)的第一批罕見(jiàn)病目錄，包含121種疾病；但全球范圍內(nèi)已發(fā)現(xiàn)超過(guò)7000種罕見(jiàn)疾病，且每年大約新增250種新型罕見(jiàn)病?，F(xiàn)有罕見(jiàn)病目錄對(duì)罕見(jiàn)病病種的認(rèn)證數(shù)量遠(yuǎn)低于全球罕見(jiàn)病病種數(shù)量，且更新存在滯后。（二）高值罕見(jiàn)病藥的可獲得性有待提升120226有包括維曲尼酶α在國(guó)內(nèi)僅對(duì)應(yīng)一種藥，缺乏市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)。表1.22種罕見(jiàn)病用藥的市場(chǎng)準(zhǔn)入情況疾病市場(chǎng)準(zhǔn)入情罕見(jiàn)病適應(yīng)癥 藥物通用名 廠商 唯況用藥童、青少年）Empaveli童、青少年）EmpaveliApellis未申報(bào)否依庫(kù)珠單抗阿斯利康已上市否阿糖苷酶α賽諾菲已上市是維拉苷酶α武田已上市否他利苷酶α輝瑞未申報(bào)否依利格魯司他賽諾菲已申報(bào)否依利格魯司他（仿制藥）協(xié)和藥業(yè)；凱萊天成已申報(bào)否伊米苷酶賽諾菲已上市否阿加糖酶β賽諾菲已上市否米加司他Amicus未申報(bào)否

依庫(kù)珠抗 阿斯利康 已上市 是陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿

Ultomiris（兒

阿斯利康 未申報(bào) 否龐貝病（糖原累積?、蛐停└曛x病阿加糖酶α（已進(jìn)入醫(yī)保）阿加糖酶α（已進(jìn)入醫(yī)保）武田已上市否黏多糖積癥I型 拉羅尼酶賽諾菲已上市是艾杜硫酸脂武田未申報(bào)否艾杜硫酸酯酶β北海康成已上市否黏多糖積癥型 依洛硫酯酶αBioMarin已上市是黏多糖貯積癥Ⅱ型黏多糖黏多糖積癥型 維曲尼αX連鎖低性佝僂 布羅索單抗Ultragenyx協(xié)和麒麟未申報(bào)已上市是是病脊髓性肌萎縮癥（SMA）（入醫(yī)保）利司撲蘭索伐瑞韋諾華已上市已上市臨床試驗(yàn)）否否否90%2015（ClinicalT）中檢索到的罕8（三）高值罕見(jiàn)病藥的可負(fù)擔(dān)性低標(biāo)準(zhǔn)劑量下治療某疾病1個(gè)療程內(nèi)所花費(fèi)的藥品總費(fèi)用換算為政府部門非技術(shù)人員最低薪酬的天數(shù)，能夠較為準(zhǔn)確地測(cè)度高值罕見(jiàn)病藥的可負(fù)擔(dān)性。WHO/HAIα、依利格魯司他伊米β12221可負(fù)擔(dān)性最低的維曲尼酶α，541-2整體較低，患者家屬承擔(dān)壓力較大。表2.12種罕見(jiàn)病用藥的可負(fù)擔(dān)性分析藥物通用名

成人年花費(fèi)年治療費(fèi)用總計(jì)年治療費(fèi)用總計(jì)年治療費(fèi)用總計(jì)目錄后的年花費(fèi)療費(fèi)用所需工作年數(shù)萬(wàn)元） （萬(wàn)元）（萬(wàn)元） （億元） （萬(wàn)元） （年）27870742707.4321.74655938144-280802.8144.7357793182-768047.6856.5410544102-430444.3031.68784367113-413584.1435.10516015175---640506.4154.36639846558135162001.6241.93979313197792400.9223.92121532174-220982.2154.05573333

兒童年花費(fèi)

所有患者

所有患者

納入醫(yī)保

支付年度治單抗酶α酶酶β他酸脂βα維曲尼酶α 7221757000.0754.36639846布羅索尤單抗 16110259149859.1531.68784367（四）高值罕見(jiàn)病藥的支付保障難2021889醫(yī)保的作用杯水車薪。其二是央地事權(quán)重新分配后遺留的保障真空。20213待遇保障清單制度出臺(tái)前，地方在罕見(jiàn)病醫(yī)療保障模式上的探索。表３.我國(guó)地方罕見(jiàn)病醫(yī)療保障模式（來(lái)源：蔻德罕見(jiàn)病中心、艾昆瑋咨詢）類型特點(diǎn)典型代表專項(xiàng)基金模式（2元。浙江大病談判模式（都、江蘇蘇州、廣東珠海醫(yī)療救助模式廣東佛山醫(yī)保零星增補(bǔ)模式上海、天津政策型商業(yè)保險(xiǎn)模式（。廣東深圳、四川成都20212三、政策建議針對(duì)上述現(xiàn)實(shí)困境，本文提出以下三點(diǎn)政策建議。（一）動(dòng)態(tài)調(diào)整罕見(jiàn)病目錄400%病和患者群體納入到保障范圍內(nèi)。（二）創(chuàng)新準(zhǔn)入路徑加速罕見(jiàn)病藥（特別是高值罕見(jiàn)病藥）的上市動(dòng)態(tài)調(diào)整罕見(jiàn)病目錄的根本目的是為了提高國(guó)內(nèi)社會(huì)各界對(duì)于罕見(jiàn)病的認(rèn)（特別是高值罕見(jiàn)病藥4表4.加速罕見(jiàn)病藥上市的多種路徑（來(lái)源：西蒙顧和管理咨詢）加速上市主要利益相關(guān)方可供參考藥品案例國(guó)家藥監(jiān)局設(shè)立的快速通道和罕見(jiàn)病附條件獲批CrysvitaXgeva海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)先行區(qū)Zynteglo粵港澳大灣區(qū)“港藥通”項(xiàng)目會(huì)（1）PhoGAM罕見(jiàn)病患者組織（1）Austedo受控準(zhǔn)入（1）Iptacocan（三）逐步建立政府主導(dǎo)、多方共付的高值罕見(jiàn)病藥支付保障體系1混合的保障模式，形成多層次支付保障體系。圖１.我國(guó)代表地區(qū)對(duì)高值罕見(jiàn)病藥物的多層次保障模式（來(lái)源：艾昆瑋咨詢）（5一步發(fā)揮多方共付的補(bǔ)充力量。表5.罕見(jiàn)病藥三種支付來(lái)源的特點(diǎn)