2024年上半年盤點-核酸和多肽類療法研發(fā)進展白皮書

2024年核酸和多肽類療法亮點總結(jié)-第1頁藥明康德內(nèi)容團隊微信矩陣介紹-第24頁l多肽領(lǐng)域在2024年上半年迎來一款重磅療法，超長效基礎(chǔ)胰島素類似物諾和期先后獲得瑞士、加拿大、歐盟、中國的監(jiān)療法大多治療心血管疾病、脂肪肝等常見代謝類疾病。RNA疫苗除了應(yīng)等方向?？诜h(huán)肽、抗體-多肽偶聯(lián)藥物的涌現(xiàn)反映了肽類設(shè)計技術(shù)的進免責(zé)聲明：藥明康德內(nèi)容團隊專注介紹全球生物醫(yī)藥健康研究進展。本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療1注：數(shù)據(jù)來源為美國細胞和基因治療學(xué)會（ASCGT）及全球監(jiān)管機構(gòu)公開信息，以全球首次批準(zhǔn)計算。數(shù)據(jù)截至2024年6月30日。呼吸道合胞mRNA疫苗；編骨髓增生異l2024上半年兩款核酸療法首次獲批上市，都體現(xiàn)了重要技術(shù)創(chuàng)新。近40年科研耕耘終于開花結(jié)果。端粒是染色體末端的保護帽，每2治療血友病A衡止血功能并預(yù)月獲中國NMPA受家族性乳糜微粒血癥綜合征ASO；抑制機體獲優(yōu)先審評資格，預(yù)日前完成審評；同時準(zhǔn)備在歐盟和加拿大l展望2024下半年，兩款治療核酸類療法有望首次獲批，分別為治療血友病的小干擾RNA（siRNA）療法fitusiran，和用于降脂的ASO療法3l在多肽領(lǐng)域，2024年上半年不可不提的一款重磅療法是諾和諾德開發(fā)的），加了二十烷脂肪二酸鏈，使該分子能夠更強有力且可逆地與依賴腸外營養(yǎng)支持的短腸綜日單藥或聯(lián)合二甲雙胍治療2型月獲中國NMPA受理，預(yù)計最早將成人肥胖或超重患者的長期1/GCG受體雙月獲中國NMPA月獲中國NMPA4143537417575注：數(shù)據(jù)來源為各藥企公開信息，截至2024年6月。20家大型藥企參考行業(yè)媒體FiercePharma2024年4月榜單。部分療法已有適應(yīng)癥獲批，但仍在推進更多適應(yīng)癥/地區(qū)的研究與監(jiān)管申請：包括2款新適應(yīng)癥注冊階段的核酸類療法、1款新適應(yīng)癥3期在研核酸類療法；4款新適應(yīng)癥3期在研多肽類療法。5物rusfertide（TAK-121治療罕見癌癥真性紅細胞增多癥；默沙東的6WainuaVLPvaccineALXN2030AZD6912APOC3siRNAAPOC3Apo(a)合成白表達ASCVDASCVD7tomligisiranV940防批準(zhǔn)用于成人，8Autogene苗抗凝血酶含量以增加凝血酶RNAi，降低AAT水平注：按公司英文名首字母排序9最高研發(fā)階段AZD6234靶向GIP受體單抗結(jié)合肝臟細胞表面病毒進入細胞及擴散小兒繼發(fā)性甲狀旁腺功能亢進肥胖及相關(guān)并肥胖、心血管Amycretin胰淀素/GLP-1受體天然激素鐵調(diào)素的MASH、阿爾實體瘤、淋巴瘤真性紅細胞增注：按公司英文名首字母排序77966766755投融資總金額（億美元）投融資事件數(shù)量6565443333投融資總金額（億美元）投融資事件數(shù)量注：早期融資定義為B輪及之前的融資輪次，且融資金額超過1000萬美元。如果融資事件的貨幣單位不是美元，則依據(jù)當(dāng)時匯率進行換算。未符合以上條件的公司（如獲得融資，但未公布金額/輪次）未被納入。數(shù)據(jù)截至2024年6月30日。VicoTherapeuticsVicoTherapeuticsAscidianTherapeuticsA輪天使輪A輪A+輪A輪A+輪A輪AlltrnaA輪A輪A輪A輪A輪A輪A++輪AtomicAIA輪AA輪AA輪AttralusA輪A輪A輪A輪AsclepiXTherapeuticsA3輪AriceumTherapeuticsA輪A輪AethonTherapeuticsA輪A+輪具有多種平臺技術(shù)與研發(fā)管線。Alys已確認(rèn)了目標(biāo)疾病中經(jīng)過廣泛驗證的分腫瘤治療皮膚副作用的預(yù)防。憑借其尖端平臺，其管線將可Exsilio的跨學(xué)科團隊已經(jīng)建立了一個藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)平臺，結(jié)合預(yù)測性的計晚些時候啟動CBP-4888在妊娠先兆子以在出現(xiàn)癥狀之前預(yù)測嚴(yán)重的先兆子癇。這種診斷將成為Comanche設(shè)計ScottJohnson博士是Comanche公司的首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人。加入項研究揭示了發(fā)現(xiàn)具有更強療效和選擇性的大環(huán)分VicoTherapeuticsVicoTherapeutics是一家這筆融資還將有助于支持該公司進一步拓展其在其他遺傳性神經(jīng)疾病領(lǐng)域的Attralus療和逆轉(zhuǎn)所有類型淀粉樣變