治愈晚期癌癥不是夢-首個(gè)CAR-T療法在美獲批

治愈晚期癌癥不是夢，首個(gè)CAR-T療法在美獲批!，，以往人們治療晚期癌癥的目的都是盡可能延長患者的生存，而如今有這么一種療法使治愈晚期癌癥成為一種可能，它就是曾創(chuàng)造過不少生命奇跡的“CAR-T療法”。美國當(dāng)?shù)貢r(shí)間2017年8月30日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了首個(gè)CAR-T產(chǎn)品Kymriah(tisagenlecleucel)，用于治療25歲以下復(fù)發(fā)性或難治性B-細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病患者。CAR-T產(chǎn)品Kymriah的批準(zhǔn)具有歷史意義，標(biāo)志著首個(gè)基因療法在美國上市，開辟了癌癥及其他嚴(yán)重致命疾病治療的新方法。CAR-T療法有多有效？Kymriah的獲批是基于一項(xiàng)多中心臨床試驗(yàn)：試驗(yàn)對63名難治或復(fù)發(fā)的B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病兒童及年輕患者進(jìn)行了療效評估，結(jié)果顯示，在治療的三個(gè)月內(nèi)，有52人病情得到完全緩解，總體緩解率高達(dá)83%。由于微小殘留病灶意味疾病有可能復(fù)發(fā)，研究人員也進(jìn)行了相關(guān)檢測，結(jié)果在這些緩解的患者中無一人檢測到微小殘留癌細(xì)胞病灶。究竟什么是CAR-T療法？CAR-T（ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy），即嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法，是一種新型的細(xì)胞療法。它是在T細(xì)胞上嵌入了一種嵌合抗原受體（CAR），該受體能夠在識別腫瘤細(xì)胞表面抗原的同時(shí)激活T細(xì)胞殺死腫瘤細(xì)胞。說白了，T細(xì)胞就好比是一支“普通軍隊(duì)”，CAR-T細(xì)胞則是一支擁有了“GPS導(dǎo)航”的“特種部隊(duì)”，能夠精準(zhǔn)定位到“敵軍”腫瘤細(xì)胞的位置并將其殲滅。CAR-T發(fā)展歷程1CAR-T發(fā)展歷程2CAR-T治療流程:CAR-T療法每一步都包含很多技術(shù)問題，簡單來說，共分為7步：1.采集病人血液，分離血液成分。2.對分離出的成分再加工，去除紅細(xì)胞、血小板和單核細(xì)胞，提取T細(xì)胞

3.對T細(xì)胞進(jìn)行基因改造，在T細(xì)胞表面嵌入CAR受體4.體外培養(yǎng)，大量擴(kuò)增CAR-T細(xì)胞：一般一個(gè)病人需要幾十億，

乃至上百億個(gè)CAR-T細(xì)胞。（體型越大，需要細(xì)胞越多）。5.在回輸之前對病人進(jìn)行化療預(yù)處理6．將CAR-T細(xì)胞回輸?shù)讲∪梭w內(nèi)7．CAR-T發(fā)揮作用，但需嚴(yán)格監(jiān)護(hù)病人的不良反應(yīng)CAR-T療法發(fā)明人CarlJune博士治愈的EmilyWhitehead（至今無癌生存已有5年）CAR-T療法治愈白血病患兒創(chuàng)造生命奇跡:2010年剛過完5歲生日的艾米麗（EmilyWhitehead），不幸被診斷出急性淋巴細(xì)胞白血病，在進(jìn)行首輪化療時(shí)受到感染，差點(diǎn)失去雙腿。后來病情復(fù)發(fā)，她又接受了治療，并排期做骨髓移植手術(shù)。等待期間，病情再度復(fù)發(fā)，這時(shí)醫(yī)生們已經(jīng)無計(jì)可施。2012年艾米麗參與了一項(xiàng)史無前例的試驗(yàn)性療法，接受CarlJune博士的CART19細(xì)胞回輸。她的體內(nèi)發(fā)生了超強(qiáng)的免疫反應(yīng)，大量免疫細(xì)胞“特種兵”正在剿殺她體內(nèi)的癌細(xì)胞。連續(xù)幾天發(fā)高燒，《那是CART19細(xì)胞正與癌細(xì)胞進(jìn)行劇烈的交鋒》艾米麗不得不入院治療。高燒下的她產(chǎn)生了幻覺，問爸爸：“我房間里怎么有池塘？”經(jīng)歷了噩夢般的連續(xù)高燒后，艾米麗最終掙脫了死神的束縛重新醒了過來?，F(xiàn)在，Emily已經(jīng)12歲，正在健康成長。她的體內(nèi)仍然能檢測到存活的CAR-T細(xì)胞。目前，CAR-T療法最大的副作用是發(fā)生細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），被注入的T細(xì)胞釋放大量細(xì)胞因子，可能導(dǎo)致危險(xiǎn)的高熱和急劇的血壓下降。因此，F(xiàn)DA將CRS列為該藥的“黑框警告”，同時(shí)擴(kuò)大來自羅氏的Tocilizumab（托珠單抗，IL-6R單抗）的批準(zhǔn)，用于對抗CAR-T療法誘導(dǎo)的嚴(yán)重或威脅生命的CRS。美國FDA專家怎么說？“Kymriah是首個(gè)獲批的CAR-T療法，不僅為這些原本缺少治療方法的兒童及年輕患者提供了新的選擇，而且這種新療法的緩解率和生存率數(shù)據(jù)還非常棒！”----FDA生物制劑評估與研究中心主任PeterMarks博士說道。FDA局長ScottGottlieb博士說：“對患者自身細(xì)胞重新編輯，以攻擊致命癌癥，這標(biāo)志著我們正在進(jìn)入醫(yī)學(xué)創(chuàng)新的新前沿，基因、細(xì)胞療法等新技術(shù)有望變革醫(yī)學(xué)，治療甚至治愈許多棘手的疾病。”由于CAR-T帶來驚人療效的同時(shí)也可能會造成一些嚴(yán)重的副作用，因此FDA要求提供CAR-T治療的醫(yī)院及相關(guān)診所必須經(jīng)過特別認(rèn)證。CAR-T療法的前景：“CAR-T療法的獲批是人類對抗腫瘤的一大勝利，為年輕急性淋巴細(xì)胞白血