2023年度藥品審評(píng)報(bào)告

第一章藥品注冊(cè)申請(qǐng)受理情況 1(一)總體情況 1(二)技術(shù)審評(píng)類藥品注冊(cè)申請(qǐng)受理情況 11.中藥注冊(cè)申請(qǐng)受理情況 32.化學(xué)藥品注冊(cè)申請(qǐng)受理情況 53.生物制品注冊(cè)申請(qǐng)受理情況 8(三)直接行政審批類注冊(cè)申請(qǐng)受理情況 第二章藥品注冊(cè)申請(qǐng)審評(píng)審批情況 (一)總體情況 1.中藥注冊(cè)申請(qǐng)審結(jié)情況 2.化學(xué)藥品注冊(cè)申請(qǐng)審結(jié)情況 213.生物制品注冊(cè)申請(qǐng)審結(jié)情況 (三)直接行政審批類注冊(cè)申請(qǐng)審結(jié)情況 45 第五章藥品研發(fā)指導(dǎo)原則方面工作 48 第七章藥品研發(fā)與技術(shù)審評(píng)宣貫與培訓(xùn) 第八章2023年度藥品審評(píng)主要工作回顧 附件12023年國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的創(chuàng)新藥 附表22023年通過優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)的罕見病用藥 附表32023年通過優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)的兒童用藥 附件42023年國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的境外生產(chǎn)原研藥 83附件52023年國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的藥品納入加快上市程序情況 附件62023年納入突破性治療藥物程序的藥物 109附件72023年國家藥監(jiān)局附條件批準(zhǔn)的藥品 114 117附件9ICH正在活躍的議題 1212023年，在國家局黨組的堅(jiān)強(qiáng)領(lǐng)導(dǎo)下，藥審中心全體干部職工凝心聚力、攻堅(jiān)克難、實(shí)干篤行、加壓奮進(jìn)，始終堅(jiān)持以習(xí)近平新時(shí)代中國特色社會(huì)主義思想為指引，全面貫徹落實(shí)黨的二十大精神，堅(jiān)持人民至上、生命至上，積極采取各種措施，有效應(yīng)對(duì)注冊(cè)申請(qǐng)申報(bào)疫苗藥物應(yīng)急審評(píng)審批。當(dāng)前新一輪技術(shù)變革加快發(fā)展，圍繞新機(jī)制、新靶點(diǎn)藥物的基礎(chǔ)研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用不斷取得新突破，以細(xì)胞治療、基因治療、小核酸藥物等為代表的新一代療法日漸成熟，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)進(jìn)入新階段，面對(duì)新發(fā)展階段，藥審中心深入貫徹以人民為中心的發(fā)展思想，持續(xù)深化藥品審評(píng)審批制度改革，完善加快上市注冊(cè)程序，加快臨床急需新藥續(xù)推動(dòng)藥品注冊(cè)申請(qǐng)電子申報(bào)審評(píng)審批一體化工作，落實(shí)中藥新藥全程加速機(jī)制，多措并舉推動(dòng)中藥新藥好藥上市，持續(xù)提升審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)體系與審評(píng)能力，不斷加強(qiáng)審評(píng)隊(duì)伍建設(shè)，有力提升審評(píng)隊(duì)伍專業(yè)素質(zhì)，以改革激發(fā)創(chuàng)新活力，用改革的辦法解決發(fā)展中的問題，促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，保障人民群眾用藥需求。(一)總體情況2023年，藥品注冊(cè)申請(qǐng)申報(bào)量持續(xù)增長，藥審中心受理各類注冊(cè)申請(qǐng)18503件(同比增加35.84%,以受理號(hào)計(jì)，下同),包括藥品制劑注冊(cè)申請(qǐng)16898件(同比增加36.63%),化學(xué)原料藥注冊(cè)申請(qǐng)1605件(同比增加28.09%)。16898件藥品制劑注冊(cè)申請(qǐng)包括技術(shù)審評(píng)類注冊(cè)申請(qǐng)13153件(同比增加41.41%,包括13144件藥品，9件藥械組合),直接行政審批類注冊(cè)申請(qǐng)3745件(同比增加22.11%,包括圖12019年至2023年注冊(cè)申請(qǐng)受理情況(件)(二)技術(shù)審評(píng)類藥品注冊(cè)申請(qǐng)受理情況2023年受理的13144件技術(shù)審評(píng)類藥品注冊(cè)申請(qǐng)中，以藥品類型統(tǒng)計(jì)，中藥注冊(cè)申請(qǐng)1163件，同比增加176.25%;化學(xué)藥品注冊(cè)申請(qǐng)9813件，同比增加39.11%,,占全部需技術(shù)審評(píng)的藥品注冊(cè)申請(qǐng)受理量的74.66%;生物制品注冊(cè)申請(qǐng)2168件，同比增加19.12%。以注冊(cè)申請(qǐng)類別統(tǒng)計(jì)，受理新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)(該注冊(cè)申請(qǐng)類別以下簡稱“IND”)2997件，同比增加33.56%;驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)申請(qǐng)170件，比2022年增加32.81%;新藥上市許可申請(qǐng)(該注冊(cè)申請(qǐng)類別以下簡稱“NDA”)470件，同比增加40.72%;同名同方藥、化學(xué)仿制藥上市許可申請(qǐng)(該注冊(cè)申請(qǐng)類別以下簡稱“ANDA”)3852件，同比增加66.25%;仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)注冊(cè)申請(qǐng)(該注冊(cè)申請(qǐng)類別以下簡稱“一致性評(píng)價(jià)申請(qǐng)”)1006件，同比增加20.48%;補(bǔ)充申請(qǐng)4115件，同比增加36.26%;境外生產(chǎn)藥品再注冊(cè)申請(qǐng)534件，同比增加28.06%。2019年至2023年需技術(shù)審評(píng)的各類別注冊(cè)申請(qǐng)受理情況詳見圖3。1.中藥注冊(cè)申請(qǐng)受理情況2023年受理中藥注冊(cè)申請(qǐng)1163件。按審評(píng)序列統(tǒng)計(jì)，IND75件，同比增加31.58%;NDA26件，同比增加85.71%;補(bǔ)充申請(qǐng)1054件，同比增加206.40%;ANDA1件，進(jìn)口再注冊(cè)7件，與去年持平。2019年至2023年需技術(shù)審評(píng)的中藥各類別注冊(cè)申請(qǐng)受理情況詳見圖4。—4—以注冊(cè)分類統(tǒng)計(jì)，IND75件，包括創(chuàng)新中藥IND54件（），制劑NDA15件（11個(gè)品種同比增加275.00%。2023年各注冊(cè)分類中藥IND、NDA受理情況詳見表1，2020年至2023年各注冊(cè)分類中藥IND受理情況詳見圖5，2020年至2023年各注冊(cè)分類中藥NDA受理情況詳見圖6。81122221166212211922圖52020年至2023年各注冊(cè)分類中藥IND受理情況(件)圖62020年至2023年各注冊(cè)分類中藥NDA受理情況(件)2023年受理需技術(shù)審評(píng)的化學(xué)藥品注冊(cè)申請(qǐng)9813件。按審評(píng)序ANDA3851件，同比增加66.35%;一致性評(píng)價(jià)申請(qǐng)1006件，同比增加20.48%。5.1類化學(xué)藥品注冊(cè)申請(qǐng)130件，同比減少10.96%,其中驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)申請(qǐng)2共32件，NDA98件。2019年至2023年需技術(shù)審評(píng)的化學(xué)藥品各類別注冊(cè)申請(qǐng)受理情況詳見圖7。圖72019年至2023年需技術(shù)審評(píng)的化學(xué)藥品各類別注冊(cè)申請(qǐng)受理量(件)1778件IND中，包括創(chuàng)新化學(xué)藥品IND1368件(600個(gè)品種),同比增加30.78%;改良型化學(xué)藥品IND410件(229個(gè)品種),同比增加45.39%。NDA249件中，包括創(chuàng)新化學(xué)藥品NDA79件(55個(gè)品種),同比增加172.41%;改良型化學(xué)藥品NDA72件(46個(gè)品種),同比增加35.85%;5.1類化學(xué)藥品NDA98件(62個(gè)品種),同比減少8.41%.2023年各注冊(cè)分類化學(xué)藥品IND、NDA受理情況詳見表2,2019年至2023年各注冊(cè)分類化學(xué)藥品臨床試驗(yàn)申請(qǐng)受理情況詳見圖8,2019年至2023年各注冊(cè)分類化學(xué)藥品NDA受理情況詳見圖9。159532221111165請(qǐng)人同時(shí)填寫了多個(gè)注冊(cè)分類信息，受理時(shí)按多個(gè)注冊(cè)分3.生物制品注冊(cè)申請(qǐng)受理情況2023年受理生物制品注冊(cè)申請(qǐng)2168件，其中，預(yù)防用生物制品注冊(cè)申請(qǐng)189件、治療用生物制品注冊(cè)申請(qǐng)1969件和體外診斷試劑件，同比增加48.85%;補(bǔ)充申請(qǐng)772件，同比增加0.65%;境外生產(chǎn)藥品再注冊(cè)申請(qǐng)57件，同比減少9.52%。2019年至2023年需技術(shù)審評(píng)的生物制品各類別注冊(cè)申請(qǐng)受理情況詳見圖10。以注冊(cè)分類統(tǒng)計(jì)，預(yù)防用生物制品IND74件，包括創(chuàng)新預(yù)防用生物制品IND43件(34個(gè)品種),同比增加104.76%;改良型預(yù)防用生物制品IND13件(11個(gè)品種),同比減少18.75%;境內(nèi)或境外已上市預(yù)防用生物制品IND18件(11個(gè)品種),同比增加50.00%。預(yù)防用生物制品NDA17件，包括創(chuàng)新預(yù)防用生物制品NDA1件(1個(gè)品種);改良型預(yù)防用生物制品NDA2件(2個(gè)品種);境內(nèi)或境外已上市預(yù)防用生物制品NDA14件(6個(gè)品種)。2023年各注冊(cè)分類預(yù)防用生物制品IND、NDA受理情況詳見表3,2020年至2023年各注冊(cè)分類預(yù)防用生物制品IND受理情況詳見圖11,2020年至2023年各注冊(cè)分類預(yù)防用生物制品NDA受理情況詳見圖12。表32023年各注冊(cè)分類預(yù)防用生物制品IND、NDA受理情況注冊(cè)申注冊(cè)申請(qǐng)(件)品種(個(gè))4262275222213371118264圖112020年至2023年各注冊(cè)分類預(yù)防用生物制品IND受理情況(件)治療用生物制品IND1070件，包括創(chuàng)新治療用生物制品IND833件(576個(gè)品種),同比增加32.85%;改良型治療用生物制品IND146件(75個(gè)品種),同比增加39.05%;境內(nèi)或境外已上市治療用生物制品IND91件(46個(gè)品種),同比增加16.67%。治療用生物制品NDA178件，包括創(chuàng)新治療用生物制品NDA45件(29個(gè)品種),同比增加136.84%;改良型治療用生物制品NDA38件(18個(gè)品種),同比增加137.50%;境內(nèi)或境外已上市治療用生物制品NDA95件(58個(gè)品種),同比增加17.28%。2023年各注冊(cè)分類治療用生物制品IND、NDA受理情況詳見表4,2020年至2023年各注冊(cè)分類治療用生物制品IND受理情況詳見圖14,2020年至2023年各注冊(cè)分類治療用生物制品NDA受理情況詳見圖15。1972.1；2.222118771112.1；2.21111117圖132020年至2023年各注冊(cè)分類治療用生物制品IND受理情況(件)圖142020年至2023年各注冊(cè)分類治療用生物制品NDA受理情況(件)(三)直接行政審批類注冊(cè)申請(qǐng)受理情況2023年受理直接行政審批類注冊(cè)申請(qǐng)3745件，同比增加22.11%;包括無需技術(shù)審評(píng)的補(bǔ)充申請(qǐng)3367件，同比增加24.66%;臨時(shí)進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)378件，同比增加3.28%。2019年至2023年直接審批的各類別注冊(cè)申請(qǐng)受理情況詳見圖16。…行業(yè)報(bào)告資源群…行業(yè)報(bào)告資源群■2019年■2020年三■2021年■2022年■2023年圖152019年至2023年直接審批的各類別注冊(cè)申請(qǐng)受理情況(件):知識(shí)星球行業(yè)與管理資源第二章藥品注冊(cè)申請(qǐng)審評(píng)審批情況(一)總體情況2023年，藥審中心審結(jié)3注冊(cè)申請(qǐng)共15713件(同比增加28.80%),包括藥品制劑注冊(cè)申請(qǐng)14523件(同比增加27.79%),化學(xué)原料藥注冊(cè)申請(qǐng)1190件(同比增加42.51%)。14523件藥品制劑注冊(cè)申請(qǐng)包含技術(shù)審評(píng)類注冊(cè)申請(qǐng)10642件(同比增加25.75%,包括10633件藥品，9件藥械組合),直接行政審批類注冊(cè)申請(qǐng)3881件(同比增加33.74%)。2019年至2023年注冊(cè)申請(qǐng)審結(jié)量詳見圖16。圖162019年至2023年注冊(cè)申請(qǐng)審結(jié)量(件)截至2023年底，在審和待審的注冊(cè)申請(qǐng)共11059件，其中包含原料藥注冊(cè)申請(qǐng)2148件；待申請(qǐng)人回復(fù)補(bǔ)充資料的注冊(cè)申請(qǐng)共2153件，其中包含原料藥注冊(cè)申請(qǐng)622件。(二)技術(shù)審評(píng)類注冊(cè)申請(qǐng)審結(jié)情況請(qǐng)人補(bǔ)充資料、發(fā)出補(bǔ)充資料通知書的注冊(cè)申請(qǐng)(以下簡稱待申請(qǐng)人回復(fù)補(bǔ)充資料)。中藥注冊(cè)申請(qǐng)878件，同比增加131.05%;化學(xué)藥品注冊(cè)申請(qǐng)7725件，同比增加24.88%,占全部需技術(shù)審評(píng)審結(jié)量的72.59%;生物制品注冊(cè)申請(qǐng)2030件，同比增加7.41%;藥械組合注冊(cè)申請(qǐng)9件。2019年至2023年需技術(shù)審評(píng)的各藥品類型注冊(cè)申請(qǐng)審結(jié)情況詳見圖17。圖172019年至2023年需技術(shù)審評(píng)的各藥品類型注冊(cè)申請(qǐng)審結(jié)情況(件)按審評(píng)序列計(jì)，2023年審結(jié)IND2724件，同比增加18.43%;驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)申請(qǐng)168件，同比增加22.63%;NDA427件，同比增加26.71%;ANDA2241件，同比增加60.76%;一致性評(píng)價(jià)申請(qǐng)990件，同比增加7.26%;補(bǔ)充申請(qǐng)3541件，同比增加20.03%;境外生產(chǎn)藥品再注冊(cè)申請(qǐng)538件，同比增加29.95%。2019年至2023年需技2023年，藥審中心采取多種措施提高審評(píng)效率，加快藥品審評(píng)速度，以臨床價(jià)值為導(dǎo)向，為患者提供更多的用藥選擇。全年批準(zhǔn)上市1類創(chuàng)新藥40個(gè)品種(詳見附件1),其中9個(gè)品種(22.5%)通過優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)上市，13個(gè)品種(32.5%)為品附條件批準(zhǔn)上市，8個(gè)品種(20%)在臨床研究階段納入了突破性治療藥物程序、4個(gè)新冠治療藥物(10%)通過特別審批程序批準(zhǔn)全年批準(zhǔn)罕見病用藥45個(gè)品種(未包括化藥4類罕見病用藥),其中15個(gè)品種(33.3%)通過優(yōu)先審評(píng)審批程序得以加快上市(詳見附件2),1個(gè)附條件批準(zhǔn)上市。全年批準(zhǔn)兒童用藥產(chǎn)品92個(gè)品種，包含72個(gè)上市許可申請(qǐng)，其中26個(gè)品種(28%)通過優(yōu)先審評(píng)審批程序得以加快上市(詳見附件3);另批準(zhǔn)20個(gè)品種擴(kuò)展兒童適應(yīng)癥，讓更多兒童患者和千萬家庭從中受益。全年批準(zhǔn)CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品3個(gè)，包括附條件批準(zhǔn)伊基奧侖賽注射液、納基奧侖賽注射液上市，附條件批準(zhǔn)阿基侖賽注射液增加新適應(yīng)癥。1.中藥注冊(cè)申請(qǐng)審結(jié)情況ANDA1件。2023年中藥各類別注冊(cè)申請(qǐng)審結(jié)情況詳見表5。/建議不批準(zhǔn)0461001880080123注：“其他”是指申請(qǐng)人未按規(guī)定繳納費(fèi)用、撤回申請(qǐng)等原因?qū)е聦徳u(píng)審批終止的情形。批準(zhǔn)中藥IND63件，同比增長40.00%，包括創(chuàng)新中藥IND45件（39個(gè)品種同比增長50.00%；改良型中藥IND17件（17個(gè)品中藥NDA11件（10個(gè)品種同比增長37.50%，包括創(chuàng)新中藥NDA7件（6個(gè)品種改良型中藥NDA1件（1個(gè)品種中藥復(fù)方制劑NDA3件（3個(gè)品種）。建議批準(zhǔn)中藥ANDA1件（12023年各注冊(cè)分類中藥IND、NDA批準(zhǔn)/建議批準(zhǔn)情況詳見表6，2020年至2023年各注冊(cè)分類中藥IND批準(zhǔn)情況詳見圖19，2020年至2023年各注冊(cè)分類中藥NDA、ANDA建議批準(zhǔn)情況詳見圖20。7112222411合計(jì)55211133合計(jì)批準(zhǔn)的63件中藥IND中，涉及13個(gè)適應(yīng)癥領(lǐng)域，其中呼吸、消化藥物較多，占中藥IND批準(zhǔn)量的46.03%。2023年批準(zhǔn)中藥IND的適應(yīng)癥領(lǐng)域分布情況詳見圖21。圖212023年批準(zhǔn)中藥IND的適應(yīng)癥領(lǐng)域分布情況(件)建議批準(zhǔn)的中藥NDA11件中，涉及6個(gè)適應(yīng)癥領(lǐng)域，其中消化藥物較多，占中藥NDA建議批準(zhǔn)量的36.36%。2023年建議批準(zhǔn)中藥NDA的適應(yīng)癥領(lǐng)域分布情況詳見圖22。圖222023年建議批準(zhǔn)中藥NDA的適應(yīng)癥領(lǐng)域分布情況(件)2.化學(xué)藥品注冊(cè)申請(qǐng)審結(jié)情況2023年審結(jié)化學(xué)藥品注冊(cè)申請(qǐng)7725件，同比增加24.88%。按審評(píng)序列計(jì)，化學(xué)藥品臨床試驗(yàn)申請(qǐng)1762件，同比增加16.92%;化學(xué)—22—增加60.80%；化學(xué)藥品一致性評(píng)價(jià)申請(qǐng)990件，同比增長7.26%。2023年化學(xué)藥品各類別注冊(cè)申請(qǐng)審結(jié)情況詳見表7。表72023年需技術(shù)審評(píng)的化學(xué)藥/建議不批準(zhǔn)1721001注：“其他”是指申請(qǐng)人未按規(guī)定繳納費(fèi)用、撤回申請(qǐng)等原因?qū)е聦徳u(píng)審批終止的情形。（1）新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)和新藥上市申請(qǐng)批準(zhǔn)化學(xué)藥品IND1448件，同比增加15.92%，包括創(chuàng)新化學(xué)藥品IND1147件（513個(gè)品種同比增加13.12%；改良型化學(xué)藥品IND301件（171個(gè)品種同比增加27.54%。建議批準(zhǔn)化學(xué)藥品38件（20個(gè)品種），同比增加123.53%；改良型化學(xué)藥品NDA39件（25個(gè)品種同比減少20.41%；5.1類化學(xué)藥品NDA109件（67個(gè)2023年各注冊(cè)分類化學(xué)藥品IND、NDA批準(zhǔn)/建議批準(zhǔn)情況詳見表8，2019年至2023年各注冊(cè)分類化學(xué)藥品臨床試驗(yàn)申請(qǐng)批準(zhǔn)情況—23—詳見圖23，2019年至2023年各注冊(cè)分類化學(xué)藥品NDA建議批準(zhǔn)情況詳見圖24。14534211182122圖232019年至2023年各注冊(cè)分類化學(xué)藥品IND批準(zhǔn)的化學(xué)藥品IND1448件中，抗腫瘤藥物占35.98%、皮膚及五官科藥物占12.29%,內(nèi)分泌系統(tǒng)藥物占7.94%。2023年批準(zhǔn)化學(xué)藥品IND的適應(yīng)癥領(lǐng)域分布情況詳見圖25。建議批準(zhǔn)的化學(xué)藥品NDA186件中，抗腫瘤藥物占22.04%、內(nèi)分泌系統(tǒng)藥物占12.90%,消化系統(tǒng)疾病藥物占10.75%。。2023年建議批準(zhǔn)化學(xué)藥品NDA的適應(yīng)癥領(lǐng)域分布情況詳見圖26。(2)化學(xué)仿制藥上市申請(qǐng)2023年建議批準(zhǔn)化學(xué)仿制藥上市申請(qǐng)1815件，其中首仿品種246個(gè)，有效滿足了臨床患者對(duì)高質(zhì)量仿制藥的需求?；瘜W(xué)藥品注冊(cè)分類改革以來，藥審中心按照與原研藥品質(zhì)量和療效一致性的要求，累計(jì)建議批準(zhǔn)化學(xué)仿制藥4545件(864個(gè)品種),涉及循環(huán)、抗感染、呼吸等17個(gè)治療領(lǐng)域，具體見圖27。圖27截至2023年批準(zhǔn)化學(xué)藥品新注冊(cè)分類ANDA適應(yīng)癥領(lǐng)域分布情況(件)2020年，國家衛(wèi)生健康委員會(huì)、國家發(fā)展改革委員會(huì)等十二部門發(fā)布了國家短缺藥品清單，側(cè)重在應(yīng)對(duì)解決生產(chǎn)供應(yīng)端短缺問題，保障藥品供應(yīng)。為落實(shí)短缺藥品清單管理制度，做好短缺藥品保供穩(wěn)價(jià)工作，2023年，藥審中心共建議批準(zhǔn)“國家短缺藥品清單”藥品82件(18個(gè)品種)。近五年累計(jì)批準(zhǔn)上市的短缺藥品共109件(25個(gè)品種),見圖28,涉及生殖、循環(huán)、電解質(zhì)、腫瘤等9個(gè)治療領(lǐng)域，具體涉及適應(yīng)癥請(qǐng)見圖29,有效的保障了短缺藥品的供應(yīng)。圖292023年批準(zhǔn)“短缺藥品清單”藥品適應(yīng)癥領(lǐng)域分布情況(件)滿足兒科臨床用藥需求，自2016年，國家衛(wèi)生健康委員會(huì)同科技部、工業(yè)和信息化部、國家局醫(yī)保局和國家藥監(jiān)局研究制訂了四批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單，共有136個(gè)品種，包括口服溶液劑、口服混懸劑、顆粒劑等適宜兒童給藥劑型。2023年，藥審中心建議批準(zhǔn)屬于鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單的兒童用仿制藥12件(8個(gè)品種)。2019年以來累計(jì)建議批準(zhǔn)屬于鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單的兒童用仿制藥45件(18個(gè)品種),見圖30,涉及神經(jīng)、抗腫瘤、內(nèi)分泌等8個(gè)治療領(lǐng)域，具體涉及適應(yīng)癥情況請(qǐng)見圖31。情況(件)(3)化學(xué)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)工作2023年，藥審中心持續(xù)推進(jìn)化學(xué)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)工作，為患者提供高質(zhì)量仿制藥，共發(fā)布參比制劑目錄12批，涉及804個(gè)品規(guī)(497個(gè)品種)。截至2023年12月31日，藥審中心共收到參比制劑遴選申請(qǐng)信息7955條(3127個(gè)品種)、自證信息380條 (286個(gè)品種),累計(jì)發(fā)布74批參比制劑目錄，共6714個(gè)品規(guī)(25162023年審評(píng)通過一致性評(píng)價(jià)915件(326個(gè)品種),其中，口服固體制劑通過289件(163個(gè)品種);注射劑通過626件(163個(gè)品種)。評(píng)價(jià)申請(qǐng)共3797件(共計(jì)666個(gè)品種),其中，口服固體制劑通過1836件(計(jì)417個(gè)品種);注射劑通過1961件(計(jì)249個(gè)品種)。2019年至2023年一致性評(píng)價(jià)申請(qǐng)批準(zhǔn)情況詳見圖32。■口服固體制劑圖322019年至2023年一致性評(píng)價(jià)申請(qǐng)批準(zhǔn)量(件)2023年，審結(jié)生物制品注冊(cè)申請(qǐng)2030件，同比增加7.41%。其中，預(yù)防用生物制品179件和治療用生物制品1839件，體外診斷試劑12件。同比增加32.03%;補(bǔ)充申請(qǐng)750件；境外生產(chǎn)藥品再注冊(cè)申請(qǐng)58件。2023年生物制品各類別注冊(cè)申請(qǐng)審結(jié)情況詳見表9。表92023年需技術(shù)審評(píng)的生物/建議不批準(zhǔn)180135005500注：“其他”是指申請(qǐng)人未按規(guī)定繳納費(fèi)用、撤回申請(qǐng)等原因?qū)е聦徳u(píng)審批終止的情形。（1）預(yù)防用生物制品批準(zhǔn)預(yù)防用生物制品IND59件，包括創(chuàng)新預(yù)防用生物制品IND件（10個(gè)品種），同比增加8.33%；境內(nèi)或境外已上市預(yù)防用生物制品IND15件（9個(gè)品種同比增加50.00%。建議批準(zhǔn)預(yù)防用生物制品NDA15件，包括創(chuàng)新預(yù)防用生物制品NDA2件（2個(gè)品種境內(nèi)或境外已上市預(yù)防用生物制品NDA11件（9個(gè)品種另有2件（2個(gè)品種）為原《藥品注冊(cè)管理辦法》規(guī)定的已有國家藥品標(biāo)準(zhǔn)的疫苗。2023年各注冊(cè)分類預(yù)防用生物制品IND、NDA批準(zhǔn)/建議批準(zhǔn)情況詳見表10，2020年至2023年各注冊(cè)分類預(yù)防用生物制品IND批準(zhǔn)情況詳見圖33，2020年至2023年各注冊(cè)分類預(yù)防用生物制品NDA建議批準(zhǔn)情況詳見圖34。66228522961111227111132226522(2)治療用生物制品批準(zhǔn)治療用生物制品IND891件，包括創(chuàng)新治療用生物制品IND695件(510個(gè)品種),同比增加25.68%;改良型治療用生物制品IND134件(69個(gè)品種),同比增加20.72%;境內(nèi)或境外已上市治療用生物制品IND62件(37個(gè)品種),與去年持平。建議批準(zhǔn)治療用生物制品NDA132件，包括創(chuàng)新治療用生物制品NDA19件(15個(gè)品種),同比增加111.11%;改良型治療用生物制品NDA19件(13個(gè)品種);境內(nèi)或境外已上市治療用生物制品NDA2023年各注冊(cè)分類治療用生物制品IND、NDA批準(zhǔn)/建議批準(zhǔn)情況詳見表11，2020年至2023年各注冊(cè)分類治療用生物制品IND批準(zhǔn)情況詳見圖35，2020年至2023年各注冊(cè)分類治療用生物制品NDA建議批準(zhǔn)情況詳見圖36。197111179771431111生物制品NDA生物制品NDA治療用生物制品NDANDA建議批準(zhǔn)情況(件)批準(zhǔn)的治療用生物制品IND891件中，抗腫瘤藥物占比53.65%,皮膚及五官科藥物占比9.76%,血液系統(tǒng)疾病藥物占比6.06%。2023年批準(zhǔn)治療用生物制品IND的適應(yīng)癥領(lǐng)域分布情況詳見圖37。建議批準(zhǔn)的治療用生物制品NDA132件中，抗腫瘤藥物占比32.58%,內(nèi)分泌系統(tǒng)藥物占比19.70%,血液系統(tǒng)疾病藥物12.88%。2023年建議批準(zhǔn)治療用生物制品NDA的適應(yīng)癥領(lǐng)域分布情況詳見圖(三)直接行政審批類注冊(cè)申請(qǐng)審結(jié)情況2023年審結(jié)直接行政審批類注冊(cè)申請(qǐng)3881件，同比增加33.74%;其中無需技術(shù)審評(píng)的補(bǔ)充申請(qǐng)3502件，同比增加37.60%;臨時(shí)進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)379件，同比增加6.16%。2019年至2023年直接審批的各類別注冊(cè)申請(qǐng)審結(jié)情況詳見圖39。類別注冊(cè)申請(qǐng)審結(jié)情況詳見圖39。圖392019年至2023年直接審批的各類別注冊(cè)申請(qǐng)審結(jié)量(件)2023年度，藥審中心通過藥品加快上市注冊(cè)程序，加強(qiáng)與申請(qǐng)人的溝通互動(dòng)，縮短藥物研發(fā)與技術(shù)審評(píng)時(shí)間，為患者提供更多治療嚴(yán)重危及生命疾病、應(yīng)對(duì)公共衛(wèi)生事件的安全、有效、質(zhì)量可控的臨(一)突破性治療藥物程序藥物臨床試驗(yàn)期間，用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥等，申請(qǐng)人可以在I、Ⅱ期臨床試驗(yàn)階段，通常不晚于Ⅲ期臨床試驗(yàn)開展前申請(qǐng)適用突破性治療藥物程序。對(duì)于適用突破性治療程序的藥物，其臨床試驗(yàn)期間溝通交流包括首次溝通交流、因重大安全性問題/重大技術(shù)問題而召開的會(huì)議、藥物臨床試驗(yàn)關(guān)鍵階段會(huì)議以及一般性技術(shù)問題咨詢等，藥審中心優(yōu)先配置資源進(jìn)行溝通交流，加強(qiáng)指導(dǎo)并促進(jìn)藥物研發(fā)。2023年度，共收到突破性治療藥物程序申請(qǐng)286件，同意納入突破性治療藥物程序70件(見附件6),占申請(qǐng)數(shù)量的24.5%,較2022年增加43%。排名前三的分別為抗腫瘤藥物、神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物及消化系統(tǒng)疾病藥物，具體適應(yīng)癥分布情況請(qǐng)見圖41。圖402020-2023年突破性治療藥物程序納入和不予納入量(件)圖412023年納入突破性治療藥物程序適應(yīng)癥領(lǐng)域分布(件)(二)附條件批準(zhǔn)程序能預(yù)測其臨床價(jià)值的，以及應(yīng)對(duì)重大突發(fā)公共衛(wèi)生事件急需的疫苗或者國家衛(wèi)生健康委員會(huì)認(rèn)定急需的其他疫苗，經(jīng)評(píng)估獲益大于風(fēng)險(xiǎn)的，可基于替代終點(diǎn)、中間臨床終點(diǎn)或早期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)而附條件批準(zhǔn)上市。附條件批準(zhǔn)上市的目的是縮短藥物臨床試驗(yàn)的研發(fā)時(shí)間，使其盡早應(yīng)用于無法繼續(xù)等待的危重疾病或公共衛(wèi)生方面急需的患者。2023年共有21個(gè)藥品附條件批準(zhǔn)上市，其中16個(gè)藥品為首次批準(zhǔn)上市，5個(gè)藥品為新增適應(yīng)癥(見附件7)。同時(shí)，在2023年，共有10個(gè)附條件批準(zhǔn)上市藥品完成了上市后研究，轉(zhuǎn)為了常規(guī)批準(zhǔn)。自2020年《藥品注冊(cè)管理辦法》(總局第27號(hào)令)實(shí)施以來，共有95個(gè)藥品附條件批準(zhǔn)上市，涉及107個(gè)適應(yīng)癥，包括抗腫瘤、抗新冠疫苗及治療藥物、血液系統(tǒng)疾病藥物等，其中抗腫瘤藥占比最多，為79%,共有19個(gè)附條件批準(zhǔn)上市藥品完成了上市后研究，轉(zhuǎn)為了常規(guī)批準(zhǔn)，具體請(qǐng)見圖42、圖43。(三)優(yōu)先審評(píng)審批程序藥品上市許可申請(qǐng)時(shí)，對(duì)于以下具有明顯臨床價(jià)值的藥品，可以申請(qǐng)適用優(yōu)先審評(píng)審批程序：(一)臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的創(chuàng)新藥和改良型新藥；(二)符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格；(三)疾病預(yù)防、控制急需的疫苗和創(chuàng)新疫苗；(四)納入突破性治療藥物程序的藥品；(五)符合附條件批準(zhǔn)的藥品；(六)國家藥品監(jiān)督管理局規(guī)定其他優(yōu)先審評(píng)審批的情形。獲得適用優(yōu)先審評(píng)審批程序的上市注冊(cè)申請(qǐng)的審評(píng)時(shí)限由常規(guī)程序的200日縮短為130日，其中臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品審評(píng)時(shí)限為70日。2023年度共納入優(yōu)先審評(píng)審批注冊(cè)申請(qǐng)108件(80個(gè)品種),同比增加56.9%,具體納入情況見圖44。2023年有85件(59個(gè)品種)注冊(cè)申請(qǐng)按照優(yōu)先審評(píng)審批程序批準(zhǔn)上市。自2020年《藥品注冊(cè)管理辦法》(總局第28號(hào)令)實(shí)施以來，共有372個(gè)藥品注冊(cè)申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)審批程序，涉及的抗腫瘤藥物、內(nèi)分泌系統(tǒng)藥物、皮膚及五官科藥物等，其中抗腫瘤藥占比最多，為42%,具體請(qǐng)見圖45。圖452020年至2023年按現(xiàn)行《藥品注冊(cè)管理辦法》納入優(yōu)先審評(píng)審批程第四章藥品研發(fā)與審評(píng)溝通交流情況溝通交流是在藥物研發(fā)與注冊(cè)申請(qǐng)過程中，申請(qǐng)人與藥審中心審評(píng)團(tuán)隊(duì)之間針對(duì)所研發(fā)產(chǎn)品進(jìn)行的不同形式的討論，是藥審中心服務(wù)于申請(qǐng)人的重要舉措之一。(一)溝通交流會(huì)議申請(qǐng)與辦理情況2023年，藥審中心共接收溝通交流會(huì)議申請(qǐng)5912件，同比增加20.06%,為1607家企業(yè)的3710個(gè)品種(按照申請(qǐng)人提交溝通交流申請(qǐng)時(shí)的藥品名稱計(jì)，下同)提供了溝通交流服務(wù)，辦理溝通交流會(huì)議申請(qǐng)5549件，同比增加27.59%,其中召開面對(duì)面會(huì)議/電話會(huì)議612個(gè)，同比增加24.29%。自2017年建立溝通交流會(huì)議制度以來，為3180家企業(yè)的11680個(gè)品種在研發(fā)的關(guān)鍵階段就重大問題進(jìn)行了溝通指導(dǎo)，充分服務(wù)申請(qǐng)人，2019年至2023年接收及辦理溝通交流會(huì)議申請(qǐng)情況詳見圖46。2023年，藥審中心辦理溝通交流會(huì)議申請(qǐng)5549件，召開面對(duì)面會(huì)議或電話會(huì)議612次，在藥物研發(fā)關(guān)鍵階段辦理的Ⅱ類會(huì)議占比54.69%,其中新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)前(Pre-IND)申請(qǐng)占比23.33%,新藥上市許可申請(qǐng)前(Pre-NDA)申請(qǐng)占比9.66%。2023年溝通交流會(huì)議申請(qǐng)接收及辦理情況詳見表12。圖462019年至2023年接收及辦理溝通交流會(huì)議申請(qǐng)情況(件)表122023年溝通交流會(huì)議申請(qǐng)接收及辦理情況(件)Ⅱ類會(huì)議(二)一般性技術(shù)問題咨詢情況2023年接收一般性技術(shù)問題咨詢16694個(gè)，為3831家企業(yè)答疑一般性技術(shù)問題咨詢18173個(gè)，經(jīng)梳理總結(jié)，發(fā)布常見一般性技術(shù)問題及解答共6批63個(gè)。自2017年開展一般性技術(shù)問題咨詢以來，為7033家企業(yè)在研發(fā)過程和審評(píng)過程中就108003個(gè)一般性技術(shù)問題進(jìn)行了答疑，總結(jié)發(fā)布22批214個(gè)共性問題4,同一企業(yè)累計(jì)提問數(shù)量分布情況詳見表13,2019年至2023年接收及辦理一般性技術(shù)問題咨詢量詳見圖47。提問數(shù)量(個(gè))企業(yè)數(shù)量(家)9第五章藥品研發(fā)指導(dǎo)原則方面工作(一)持續(xù)完善審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)體系建設(shè)2023年藥審中心制修訂指導(dǎo)原則74個(gè)，新發(fā)布指導(dǎo)原則60個(gè)(詳見附件8),累計(jì)發(fā)布藥品技術(shù)指導(dǎo)原則達(dá)482個(gè)5。1.聚焦國際前沿技術(shù)領(lǐng)域，推動(dòng)指導(dǎo)原則體系與國際先進(jìn)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)深度融合為推動(dòng)ICHQ13指導(dǎo)原則在我國落地實(shí)施，發(fā)布了國內(nèi)首個(gè)《化藥口服固體制劑連續(xù)制造技術(shù)指導(dǎo)原則(試行)》。持續(xù)完善我國真實(shí)世界證據(jù)指導(dǎo)原則體系，繼真實(shí)世界證據(jù)、真實(shí)世界數(shù)據(jù)的評(píng)價(jià)等技術(shù)要求，今年發(fā)布實(shí)施了《藥物真實(shí)世界研究設(shè)計(jì)與方案框架指導(dǎo)原則(試行)《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物注冊(cè)申請(qǐng)的溝通交流指導(dǎo)原則(試行)》2項(xiàng)技術(shù)指導(dǎo)原則。加快完善放射性治療藥物評(píng)價(jià)體系，制定發(fā)布了《放射性體內(nèi)治療藥物臨床評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》《放射性治療藥物非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則(征求意見稿)》《放射性標(biāo)記人體物質(zhì)平衡研究技術(shù)指導(dǎo)原則(征求意見稿)》《放射性化學(xué)仿制藥藥學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則(征求意見稿)》等4項(xiàng)技術(shù)指導(dǎo)原則，推動(dòng)相關(guān)產(chǎn)品加快研發(fā)上市。加快完善細(xì)胞和基因治療技術(shù)評(píng)價(jià)體系，制定發(fā)布了腫瘤主動(dòng)免疫治療產(chǎn)品、人源性干細(xì)胞、溶瘤病毒、基因治療治療血友病等5項(xiàng)2.凝聚國際共識(shí)及監(jiān)管實(shí)踐，持續(xù)完善創(chuàng)新藥物研發(fā)技術(shù)評(píng)價(jià)體—49—系，有效縮短新藥研發(fā)上市進(jìn)程首次將“以患者為中心”和基于“動(dòng)物法則（AnimalRule）”藥物注冊(cè)理念納入指導(dǎo)原則，標(biāo)志著我國藥物研發(fā)策略進(jìn)入了新階段。持續(xù)完善創(chuàng)新藥物研發(fā)共性技術(shù)要求，發(fā)布實(shí)施了新藥III期臨床試驗(yàn)前藥學(xué)溝通交流、化藥復(fù)方藥物臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、新藥獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估、臨床試驗(yàn)期間安全性信息評(píng)價(jià)、藥物性肝損傷、單臂試驗(yàn)臨床應(yīng)用等7項(xiàng)技術(shù)指導(dǎo)原則。3.探索和豐富“三結(jié)合”注冊(cè)審評(píng)證據(jù)體系，推動(dòng)符合中醫(yī)藥特點(diǎn)的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)體系建設(shè)圍繞構(gòu)建和完善“三結(jié)合”審評(píng)證據(jù)體系的工作任務(wù)，針對(duì)中藥研中藥監(jiān)管科學(xué)研究，廣泛開展學(xué)術(shù)交流，充分發(fā)揮外部專家的作用，結(jié)合審評(píng)案例解剖麻雀，總結(jié)特點(diǎn)和規(guī)律，研究形成技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)。2023年，發(fā)布《基于人用經(jīng)驗(yàn)的中藥復(fù)方制劑新藥藥學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》等5項(xiàng)指導(dǎo)原則，同時(shí)，聚焦具有中醫(yī)藥治療臨床優(yōu)勢和特點(diǎn)的適應(yīng)癥，起草制定了糖尿病視網(wǎng)膜病變、緊張型頭痛、小兒便秘等適應(yīng)癥臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則，加快符合中藥特點(diǎn)的療效評(píng)價(jià)審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)體系建設(shè)。4.加大力度解決公眾及特殊群體的用藥需求問題，提高常見疾病藥物研發(fā)評(píng)價(jià)體系覆蓋率加快兒童用藥研發(fā)進(jìn)程，制定發(fā)布了《生理藥代動(dòng)力學(xué)模型在兒科人群藥物研發(fā)中應(yīng)用的技術(shù)指導(dǎo)原則》《成人用藥數(shù)據(jù)外推至兒科為加強(qiáng)說明書和標(biāo)簽規(guī)范管理，制定發(fā)布了《化學(xué)藥品說明書及標(biāo)簽藥學(xué)相關(guān)信息撰寫指導(dǎo)原則（試行）》等4項(xiàng)技術(shù)指導(dǎo)原則。首次推出《人乳頭瘤病毒疫苗臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》，制定發(fā)布了首個(gè)《罕見疾病藥物開發(fā)中疾病自然史》；在抗腫瘤藥物領(lǐng)域制定發(fā)布了兒童抗腫瘤、晚期前列腺癌、卵巢癌3項(xiàng)技術(shù)指導(dǎo)原則；在血液系統(tǒng)疾病領(lǐng)域制定發(fā)布了慢性淋巴細(xì)胞白血病、急性髓系白血病2項(xiàng)技術(shù)指導(dǎo)原則；在內(nèi)分泌系統(tǒng)、抗感染及抗病毒藥物、消化系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域制定發(fā)布了原發(fā)性膽汁性膽管炎、成人2型糖尿病、慢性乙型肝炎病毒感染、非阿片類術(shù)后鎮(zhèn)痛藥物等6項(xiàng)技術(shù)指導(dǎo)原則。5.總結(jié)仿制藥申報(bào)共性問題，推動(dòng)仿制藥高質(zhì)量發(fā)展制定了國內(nèi)外首個(gè)《化學(xué)藥品仿制藥溶液型滴眼劑藥學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則》，針對(duì)產(chǎn)品安全性和質(zhì)量可控性關(guān)鍵指標(biāo)，制定發(fā)布了微生物限度、化學(xué)合成多肽、阿片類口服固體仿制藥防濫用共3項(xiàng)技術(shù)指導(dǎo)原則。一是加快與國際藥品注冊(cè)技術(shù)要求接軌，逐步實(shí)現(xiàn)全球同步注冊(cè)、原則，除《Q4B：藥典》和《Q6B：質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)：生物技術(shù)產(chǎn)品及生物制品的檢查方法及可接受標(biāo)準(zhǔn)》2個(gè)ICH指導(dǎo)原則將在2025年版《中接受并翻譯指導(dǎo)原則原文的形式實(shí)現(xiàn)充分實(shí)施。加入ICH之后至2023年12月，NMPA積極選派專家參與了對(duì)舊版ICH指導(dǎo)原則的修訂或個(gè)，國家局均已原文采納、充分實(shí)施。國家局已基本完成ICH當(dāng)前全部68個(gè)指導(dǎo)原則的落地實(shí)施工作，這為中國患者可以及時(shí)分享全球藥物創(chuàng)新的最新成果，用上放心的高質(zhì)量藥品奠定了基礎(chǔ)。二是全面參與ICH議題國際協(xié)調(diào)。截至2指導(dǎo)原則8個(gè)，質(zhì)量（Quality）指導(dǎo)原則9個(gè)，安全性（Safety）指導(dǎo)原則2個(gè)，多學(xué)科（Multidiscipline）指導(dǎo)原則10個(gè)，另有3個(gè)討論組。國家局參與了每個(gè)ICH活躍議題的技術(shù)討論和指導(dǎo)原則起草工作，并在國際協(xié)調(diào)過程中積極分享交流國內(nèi)監(jiān)管經(jīng)驗(yàn)，了解借鑒其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)監(jiān)管良好實(shí)踐。例如在參與ICHM13口服速釋制劑生物等效性系列指導(dǎo)原則的協(xié)調(diào)過程中，結(jié)合中國豐富的仿制藥審評(píng)和監(jiān)三是緊跟國際學(xué)術(shù)前沿，及時(shí)引入轉(zhuǎn)化ICH新理念、新方法、新工具、新標(biāo)準(zhǔn)。為適應(yīng)制藥產(chǎn)業(yè)和先進(jìn)制造、納米藥物、人工智能等領(lǐng)域新興技術(shù)的發(fā)展趨勢，ICH近年來協(xié)調(diào)的技術(shù)指南將對(duì)后續(xù)監(jiān)管理念和監(jiān)管方式帶來調(diào)整。例如臨床試驗(yàn)全球化、新的試驗(yàn)設(shè)計(jì)和新技術(shù)的應(yīng)用推動(dòng)了藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范（GCP）的革新，ICH正在修訂的E6(R3)將提供更多的靈活性，提高患者參加臨床試驗(yàn)的便利性；而ICH正在修訂的《M4Q(R2)：人用藥品注冊(cè)通用技術(shù)文檔：質(zhì)量》指導(dǎo)原則，將對(duì)藥學(xué)注冊(cè)申報(bào)資料的文件格式和組織框架進(jìn)行重構(gòu)，將為監(jiān)管機(jī)構(gòu)和業(yè)界帶來一場變革。為鼓勵(lì)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新，提高藥品研發(fā)國際化水平，滿足重大公共衛(wèi)生應(yīng)急狀態(tài)下迫切的臨床需求，推動(dòng)中藥傳承創(chuàng)新，應(yīng)對(duì)國際技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)協(xié)調(diào)中新技術(shù)、新方法、新理念的挑戰(zhàn)，提升自身監(jiān)管能力，在國家局領(lǐng)導(dǎo)下，藥審中心立足國際視野，聚焦國際監(jiān)管科學(xué)前沿技術(shù)領(lǐng)域，大力推動(dòng)藥品監(jiān)管科學(xué)研究相關(guān)工作，積極探索建立適合我國產(chǎn)業(yè)發(fā)展特點(diǎn)的監(jiān)管新工具、新標(biāo)準(zhǔn)、新方法。(一)藥品監(jiān)管科學(xué)的總體情況2019年4月，國家藥監(jiān)局啟動(dòng)實(shí)施中國藥品監(jiān)管科學(xué)行動(dòng)計(jì)劃，圍繞建立科學(xué)、高效、權(quán)威的藥品監(jiān)管體系戰(zhàn)略目標(biāo)，深化藥品審評(píng)審批制度改革創(chuàng)新，密切跟蹤國際監(jiān)管發(fā)展前沿，加快推進(jìn)監(jiān)管新工具、新標(biāo)準(zhǔn)、新方法研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用，先后啟動(dòng)了兩批共19個(gè)監(jiān)管為科學(xué)監(jiān)管提供有力有效的技術(shù)支撐。其中，藥審中心先后負(fù)責(zé)實(shí)施8個(gè)重點(diǎn)項(xiàng)目，參與實(shí)施2個(gè)重點(diǎn)項(xiàng)目，共計(jì)21個(gè)子課題，建立了66項(xiàng)新工具、新方法、新標(biāo)準(zhǔn)，涉及基因和細(xì)胞治療、納米藥物、覆蓋腫瘤、心腦血管、呼吸、自身免疫、重大慢病、傳染病、兒童疾病和罕見病等疾病領(lǐng)域。(二)藥品監(jiān)管科學(xué)項(xiàng)目的組織實(shí)施藥審中心立足藥品審評(píng)工作實(shí)際，對(duì)標(biāo)醫(yī)藥科學(xué)技術(shù)和國際藥品監(jiān)管科學(xué)前沿進(jìn)展，提出監(jiān)管科學(xué)重點(diǎn)研究領(lǐng)域的立項(xiàng)建議，經(jīng)專家評(píng)審論證、國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)后正式立項(xiàng)。在組織實(shí)施階段，藥審中心以項(xiàng)目實(shí)施客觀需求為依據(jù)，遴選出相關(guān)領(lǐng)域具有代表性、權(quán)威性的40余家高校院所開展項(xiàng)目合作；以有效解決影響和制約藥品創(chuàng)新、質(zhì)量、效率的突出性問題為目標(biāo)，確定研究內(nèi)容和階段性考核指標(biāo)，積累和創(chuàng)新，及時(shí)將成熟的監(jiān)管經(jīng)驗(yàn)轉(zhuǎn)化為監(jiān)管新工具、新標(biāo)準(zhǔn)、新方法，進(jìn)一步增強(qiáng)審評(píng)工作的科學(xué)性、前瞻性和適應(yīng)性，進(jìn)一步提升審評(píng)的科學(xué)化、國際化和現(xiàn)代化水平，推動(dòng)創(chuàng)新產(chǎn)品研發(fā)、注冊(cè)與審評(píng)，更好滿足公眾健康需求。（三）藥品監(jiān)管科學(xué)項(xiàng)目主要成效1.中藥監(jiān)管科學(xué)（1）在2022年發(fā)布的基于“三結(jié)合”注冊(cè)審評(píng)證據(jù)體系下的溝通名方中藥復(fù)方制劑溝通交流和申報(bào)的有關(guān)意見，一是加強(qiáng)研發(fā)關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)的溝通交流，將研發(fā)和申報(bào)劃分為基準(zhǔn)樣品研究基本完成后、制備工藝確定后/開展毒理研究前和申請(qǐng)上市許可前3個(gè)關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)，建議申請(qǐng)人在關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)與藥審中心進(jìn)行溝通交流，并提出了相關(guān)資料要求；二是實(shí)行藥學(xué)穩(wěn)定性研究和毒理研究資料階段性遞交，加快技術(shù)審評(píng)。通過早期介入、研審聯(lián)動(dòng)等措施，加快相關(guān)品種的研發(fā)和申報(bào)進(jìn)度。（2）發(fā)布了慢性胃炎、胃食管反流病、糖尿病視網(wǎng)膜病變、惡藥理論和人用經(jīng)驗(yàn)在中藥新藥研發(fā)中的指導(dǎo)作用。（3）應(yīng)用真實(shí)世界證據(jù)探索有臨床價(jià)值的藥物和組方，以問題為導(dǎo)向，運(yùn)用大數(shù)據(jù)和傳統(tǒng)中醫(yī)藥融合，將獨(dú)立、碎片化、局部的中醫(yī)藥信息整合，加強(qiáng)多來源中醫(yī)藥證據(jù)的快速收集、產(chǎn)生、評(píng)價(jià)、整世界在中藥臨床療效評(píng)價(jià)中的應(yīng)用技術(shù)指導(dǎo)原則?？偨Y(jié)符合中藥特色和優(yōu)勢的療效評(píng)價(jià)指標(biāo)特點(diǎn)以及中藥特點(diǎn)的，以患者為中心的療效評(píng)價(jià)指標(biāo)的研制方法，為以患者為中心的中藥臨床療效指標(biāo)等新工具的設(shè)計(jì)和研發(fā)提供方法學(xué)的指導(dǎo)。計(jì)劃起草以患者為中心的中藥研發(fā)指導(dǎo)原則。（4）構(gòu)建“中藥安全性（毒性）數(shù)據(jù)庫”，已基本完成了毒性藥研究了以中醫(yī)臨床為導(dǎo)向的中藥安全評(píng)價(jià)分類分級(jí)方法；形成法定藥材標(biāo)準(zhǔn)中標(biāo)示為有毒的藥材名單（共計(jì)152種藥材）通過開展中藥監(jiān)管科學(xué)研究，目前已制定11項(xiàng)藥品技術(shù)指導(dǎo)原則。加快構(gòu)建“中藥三結(jié)合”審評(píng)證據(jù)體系，加快確有臨床價(jià)值的中藥新藥審評(píng)。2.化藥監(jiān)管科學(xué)（1）加快完善抗腫瘤藥物研發(fā)指導(dǎo)原則體系，提出“以患者為出重圍、快人一步”。（2）集合國家納米科學(xué)中心、北京大學(xué)醫(yī)學(xué)部、中檢院等科研和監(jiān)管領(lǐng)域?qū)＜伊α?，建立了涵蓋聚合物納米粒子、膠束、脂質(zhì)體、樹枝狀大分子、金屬納米粒子、固體脂質(zhì)納米粒子等的納米類藥物的質(zhì)量控制研究、臨床前研究、臨床安全性和有效性的評(píng)價(jià)體系，制定了5項(xiàng)納米藥物、脂質(zhì)體類納米藥物等藥學(xué)和非臨床評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則，促進(jìn)國內(nèi)利培酮微球、紫杉醇膠素、米托蒽醌脂質(zhì)體等納米藥物的研發(fā)和廣泛應(yīng)用，產(chǎn)生巨大的臨床價(jià)值和經(jīng)濟(jì)效益。（3）加快發(fā)布適用于兒童用藥的指導(dǎo)原則，促進(jìn)和保障一大批臨床急需兒童用藥上市，兒童適宜劑型少、規(guī)格少等問題也進(jìn)一步得到緩解，2019年以來，兒童用藥申報(bào)量、獲批量均明顯上升，兒童用藥可及性大大提高。（4）鼓勵(lì)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的放射性藥品創(chuàng)新，成立放射性藥同放射性元素的化學(xué)仿制放射藥個(gè)藥技術(shù)審評(píng)要點(diǎn)和指導(dǎo)原則，初步構(gòu)建放射性藥品審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)體系。3.生物制品監(jiān)管科學(xué)（1）建立完善細(xì)胞和基因治療研發(fā)與評(píng)價(jià)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)體系，制定布進(jìn)一步豐富。（2）起草了新型冠狀病毒變異株預(yù)防用疫苗研發(fā)與評(píng)價(jià)指導(dǎo)原則、新型冠狀病毒預(yù)防用疫苗臨床研究及評(píng)價(jià)的考慮要點(diǎn)技術(shù)指導(dǎo)原則等，進(jìn)一步完善新冠預(yù)防藥物研發(fā)和評(píng)價(jià)指導(dǎo)原則體系，國新冠疫苗研發(fā)監(jiān)管要求以及標(biāo)準(zhǔn)發(fā)布速度與國際保持一致基礎(chǔ)上，科學(xué)審評(píng)同步優(yōu)化升級(jí)流程制度，促進(jìn)了研發(fā)評(píng)價(jià)體系與時(shí)俱進(jìn)，出色地完成了新冠疫苗的應(yīng)急審評(píng)工作。（3）積極加強(qiáng)國內(nèi)外學(xué)科交流，通過中國生物制品質(zhì)量控制大會(huì)，圍繞細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品、疫苗及血液制品、治療用重組生物制品的前沿基礎(chǔ)研究、生物技術(shù)轉(zhuǎn)化創(chuàng)新、生物制品生命周期審評(píng)和上市后監(jiān)管等，與多個(gè)國家和地區(qū)的生物制品監(jiān)管機(jī)構(gòu)與學(xué)界開展交流，分享我國的監(jiān)管經(jīng)驗(yàn)。4.交叉學(xué)科領(lǐng)域監(jiān)管科學(xué)（1）真實(shí)世界研究在藥物臨床研發(fā)中的合理應(yīng)用及其方案設(shè)計(jì)是使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)及證據(jù)支持藥物監(jiān)管決策的關(guān)鍵問題之一。2020年，中心制定并發(fā)布全球首個(gè)真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)指導(dǎo)原則，2021年發(fā)布用于產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則，為進(jìn)一步補(bǔ)充細(xì)化技術(shù)要求，指導(dǎo)申辦者科學(xué)合理設(shè)計(jì)真實(shí)世界研究，明確真實(shí)世界研究方案撰寫技術(shù)要求，本年度發(fā)布了藥物真實(shí)世界研究設(shè)計(jì)與方案框架指導(dǎo)原則，為后續(xù)ICHM14協(xié)調(diào)提供技術(shù)儲(chǔ)備。與此同時(shí)，也發(fā)布了真實(shí)世界證據(jù)支持藥物注冊(cè)申請(qǐng)的溝通交流指導(dǎo)原則，闡述使用真實(shí)世界證據(jù)在關(guān)鍵時(shí)間節(jié)點(diǎn)開展溝通交流的核心問題，幫助申請(qǐng)人提高研發(fā)效率，促進(jìn)在真實(shí)世界研究領(lǐng)域的深入實(shí)踐。（2）發(fā)布化藥口服固體制劑連續(xù)制造技術(shù)指導(dǎo)原則。項(xiàng)目實(shí)施期間開展的連續(xù)制造相關(guān)的交流、研討和培訓(xùn)等系列工作，有助于企業(yè)及監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)連續(xù)制造的技術(shù)和監(jiān)管要求有更深入的認(rèn)識(shí)和理解，及早發(fā)現(xiàn)ICHQ13落地實(shí)施存在的困難及可能存在的問題，形成實(shí)施建議，極大推動(dòng)了ICHQ13國內(nèi)的落地實(shí)施。助力2款采用連續(xù)生產(chǎn)（3）以鼓勵(lì)創(chuàng)新為導(dǎo)向，開展以患者為中心的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、實(shí)施、風(fēng)險(xiǎn)獲益評(píng)價(jià)的研究，制定以患者為中心的藥物開發(fā)指導(dǎo)原則3項(xiàng)；首次在國內(nèi)明確患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)（patientexperiencedata,PED）的定義和分類，首次構(gòu)建了應(yīng)用患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)的獲益-風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估的理論框架，實(shí)踐“以患者為中心”的理念，了解特應(yīng)性皮炎/濕疹對(duì)患者的影響與治療現(xiàn)狀，制定全球首個(gè)特應(yīng)性皮炎治療藥物臨床試驗(yàn)技術(shù)指南，有助于在特應(yīng)性皮炎/濕疹藥物的臨床開發(fā)、監(jiān)管決策中充分納入患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)。探索啟動(dòng)“以患者為核心的罕見疾病藥物研發(fā)”試點(diǎn)工作，以罕見疾病為抓手，落實(shí)“以患者為核心的藥物研發(fā)”理念，在藥物研發(fā)的全者在藥物研發(fā)過程中的參與意識(shí)，發(fā)揮患者觀點(diǎn)對(duì)藥物研發(fā)的指導(dǎo)作注冊(cè)程序要求縮短審評(píng)審批周期，促進(jìn)相應(yīng)罕見病藥物快速上市。第七章藥品研發(fā)與技術(shù)審評(píng)宣貫與培訓(xùn)2023年，藥審中心梳理企業(yè)關(guān)心的藥品審評(píng)政策法規(guī)、技術(shù)指南和流程管理咨詢熱點(diǎn)問題，分專題為申請(qǐng)人集中講解資料撰寫及受兒童用藥等相關(guān)新發(fā)布的技術(shù)指導(dǎo)原則，以線上線下相結(jié)合方式開展對(duì)外培訓(xùn)專題24場，發(fā)布視頻回放12期，初步形成了“線上直播+視頻回放”培訓(xùn)方式，讓申請(qǐng)人更好了解中心審評(píng)流程、審評(píng)要求和審評(píng)依據(jù)，讓審評(píng)工作更加公開、透明，具體清單詳見附件10。線上培訓(xùn)重點(diǎn)開展了審評(píng)業(yè)務(wù)流程及技術(shù)要求講解12場，輻射受眾超過11萬人。在審評(píng)業(yè)務(wù)流程方面系統(tǒng)講解了溝通交流、注冊(cè)受理與電子申報(bào)、核查檢驗(yàn)、常規(guī)審評(píng)流程、加快審評(píng)流程以及審評(píng)過程中的書面發(fā)補(bǔ)等藥品審評(píng)業(yè)務(wù)專題，為申請(qǐng)人講理念、講要求、講問題、講實(shí)操，覆蓋藥品注冊(cè)業(yè)務(wù)全流程；宣貫創(chuàng)新藥研發(fā)、中藥傳承創(chuàng)新、臨床急需藥物研發(fā)等相關(guān)政策法規(guī)、改革成果、技術(shù)指導(dǎo)原則等，積極對(duì)外傳遞中心鼓勵(lì)創(chuàng)新的新舉措、新辦法，激發(fā)我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)研發(fā)動(dòng)力，促進(jìn)了新藥研發(fā)和注冊(cè)申報(bào)。線下培訓(xùn)聚焦服務(wù)國家區(qū)域發(fā)展戰(zhàn)略，聚焦業(yè)界關(guān)注的問題，精心設(shè)計(jì)培訓(xùn)課程并選派業(yè)務(wù)骨干進(jìn)行授課，開展線下培訓(xùn)為主培訓(xùn)12場，線下參會(huì)人員近8000人。赴京津冀地區(qū)開展了ICH《E6(R3):“生物制品變更管理技術(shù)指導(dǎo)培訓(xùn)會(huì)”；分別赴遼寧、吉林、黑龍江開展“支持東北醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展藥品注冊(cè)技術(shù)系列培訓(xùn)班”，聯(lián)合遼寧、吉林和黑龍江三個(gè)省局共同主辦了化藥、生物制品、中藥三個(gè)專題，嚴(yán)格按照“提前介入，一企一策，全程指導(dǎo)，研審聯(lián)動(dòng)”的要求，創(chuàng)新性將藥品注冊(cè)技術(shù)培訓(xùn)與企業(yè)座談會(huì)有機(jī)結(jié)合，對(duì)東北地區(qū)重點(diǎn)品種和重點(diǎn)醫(yī)藥企業(yè)提供有針對(duì)的培訓(xùn)和指導(dǎo)，助力振興東北生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新和高質(zhì)量發(fā)展需要。第八章2023年度藥品審評(píng)主要工作回顧(一)自2023年1月1日起，根據(jù)國家藥監(jiān)局發(fā)布的《關(guān)于實(shí)施藥品注冊(cè)申請(qǐng)電子申報(bào)的公告》(2022年第110號(hào)),申請(qǐng)人提交國家藥監(jiān)局審評(píng)審批的藥品注冊(cè)申請(qǐng)以及審評(píng)過程中補(bǔ)充資料等，調(diào)整(二)2023年1月29日，國家藥監(jiān)局發(fā)布關(guān)于適用《Q3D(R2):元素雜質(zhì)》《M10:生物分析方法驗(yàn)證及樣品分析》國際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)指導(dǎo)原則的公告(2023年第16號(hào)),規(guī)定自2023年7月29日起開展的相關(guān)研究(以實(shí)驗(yàn)記錄時(shí)間點(diǎn)為準(zhǔn))適用Q3D(R2)指導(dǎo)原則，自2023年7月29日起開展的相關(guān)研究(生物樣品分析原始記錄時(shí)間點(diǎn)為準(zhǔn))適用M10指導(dǎo)原則。(三)2023年2月10日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《中藥注冊(cè)管理專門規(guī)定》(2023年第20號(hào)),該規(guī)定充分吸納藥品審評(píng)審批制度改革成熟經(jīng)驗(yàn)，結(jié)合疫情防控中藥成果轉(zhuǎn)化實(shí)踐探索，借鑒國內(nèi)外藥品監(jiān)管科學(xué)研究成果，全方位、系統(tǒng)地構(gòu)建了中藥注冊(cè)管理體系。(四)2023年3月22日，國家藥監(jiān)局發(fā)布關(guān)于適用《S1B(R1):藥物致癌性試驗(yàn)》和《E14-S7B問答：致QT/QTc間期延長及潛在致心律失常作用的臨床與非臨床評(píng)價(jià)問答》國際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)指導(dǎo)原則的公告(2023年第33號(hào)),規(guī)定自2023年3月22日起日起，啟動(dòng)的藥物臨床研究相關(guān)要求適用E14-S7B問答指導(dǎo)原則。(五)2023年3月24日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《關(guān)于發(fā)布化學(xué)仿制藥參比制劑管理。(六)2023年3月31日，藥審中心發(fā)布《藥審中心加快創(chuàng)新藥集中審評(píng)資源靠前服務(wù)指導(dǎo)，鼓勵(lì)兒童專用創(chuàng)新藥、用于治療罕見病的創(chuàng)新藥以及納入突破性治療藥物程序的創(chuàng)新藥研發(fā)，加快創(chuàng)新藥上(七)2023年4月12日，藥審中心發(fā)布兒童用藥技術(shù)審評(píng)臨床外聘專家名單，擴(kuò)大兒童用藥專業(yè)領(lǐng)域?qū)＜伊α俊ＭR床試驗(yàn)結(jié)果的溝通交流會(huì)議申請(qǐng)，可按照I類會(huì)議開展溝通交流。(九)2023年4月24日，國家藥監(jiān)局發(fā)布關(guān)于適用《E19：在特定的上市前后期或上市后臨床試驗(yàn)中選擇性收集安全性數(shù)據(jù)》國際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)指導(dǎo)原則的公告（2023年第56號(hào)規(guī)定自2023年10月21日起，啟動(dòng)的藥物臨床試驗(yàn)相關(guān)要求適用E19。(十)2023年4月25日，國家局發(fā)布《國家藥監(jiān)局關(guān)于改革完全面啟動(dòng)放射性藥品審評(píng)審批改革工作，藥審中心建立專項(xiàng)工作組，增選放射性藥品外聘專家，立項(xiàng)起草放射性藥品研發(fā)指導(dǎo)原則。(十一)2023年5月，為積極支持國家重大戰(zhàn)略，服務(wù)區(qū)域醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展，藥審中心按照“整合職能、強(qiáng)化服務(wù)、融合發(fā)展、相互支撐”的原則，聯(lián)合兩個(gè)分中心共同制定了“藥物創(chuàng)新研發(fā)重點(diǎn)項(xiàng)目工作方案”，建立了“藥品審評(píng)會(huì)商機(jī)制”，針對(duì)區(qū)域研發(fā)重點(diǎn)項(xiàng)目，創(chuàng)新工作機(jī)制，主動(dòng)靠前服務(wù)，積極支持具有重大臨床價(jià)值、處于科技前沿、自主原始創(chuàng)新的創(chuàng)新藥的研發(fā)和轉(zhuǎn)化(十二)2023年5月31日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《已上市藥品說明旨在完善已上市藥品說明書兒童用藥信息，提升兒童安全用藥水平。(十三)2023年7月3日，藥審中心發(fā)布《化學(xué)原料藥受理審受理審查工作。(十四)2023年7月4日，國家藥物分析方法驗(yàn)證及樣品分析》國際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)指導(dǎo)原則問答文件和常見問題解答文件的公告（2023年第84號(hào)規(guī)定自2年7月29日起開始的相關(guān)研究（以生物樣品分析原始記錄時(shí)間點(diǎn)為準(zhǔn)均適用M10問答文件和常見問答解答文件。(十五)2023年7月5日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《藥品標(biāo)準(zhǔn)管理辦(十六)2023年8月，藥審中心平穩(wěn)有序、安全高效完成從國貿(mào)到北京經(jīng)開區(qū)的辦公地址搬遷工作。整體搬遷過程平穩(wěn)有序、安全大程度降低了搬遷對(duì)審評(píng)工作的影響。(十七)2023年8月25日，國家藥監(jiān)局發(fā)布關(guān)于適用《Q12:藥品生命周期管理的技術(shù)和監(jiān)管考慮》國際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)指導(dǎo)原則的公告（2023年第108號(hào)Q12為藥品上市后變更管理提供了新的實(shí)現(xiàn)方法和監(jiān)管工具，申請(qǐng)人可以按照目前我國變更管理的相關(guān)法規(guī)規(guī)章和指導(dǎo)原則進(jìn)行變更管理，也可以在提交上市申請(qǐng)和/或補(bǔ)充申請(qǐng)時(shí)采用Q12提供的新方法進(jìn)行變更管理。(十八)2023年9月，藥審中心起草中藥和化學(xué)藥品生物制品《溝通交流申請(qǐng)資料要求》并對(duì)外征求意見，建立溝通交流申請(qǐng)人自評(píng)估機(jī)制，完善內(nèi)部工作規(guī)范，多次組織召開溝通交流企業(yè)座談會(huì)廣泛聽取意見建議，不斷優(yōu)化完善溝通交流機(jī)制。質(zhì)量風(fēng)險(xiǎn)管理》國際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)指導(dǎo)原則的公告（2023量風(fēng)險(xiǎn)管理活動(dòng)，均適用《Q9（R1質(zhì)量風(fēng)險(xiǎn)管理》指導(dǎo)原則。(二十)2023年9月5日，國家藥監(jiān)局發(fā)布關(guān)于適用《S12：基因治療產(chǎn)品非臨床生物分布的考慮》國際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)指導(dǎo)原則的公告（2023年第115號(hào)規(guī)定自本公告發(fā)布之日起開始的非臨床研究適用S12指導(dǎo)原則。(二十一)2023年9月15日，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)氟[18F]貝他苯注射液上市，該品種是我國首個(gè)用于阿爾茲海默病患者早期、精準(zhǔn)、無創(chuàng)診斷的Aβ-PET顯像劑，是中國近二十年來首個(gè)獲批的放射性藥物仿(二十二)2023年9月20日，藥審中心發(fā)(二十三)2023年10月12日，藥審中心發(fā)布《藥物臨床試驗(yàn)方案提交與審評(píng)工作規(guī)范》，該規(guī)范旨在提高藥品注冊(cè)申請(qǐng)人撰寫臨床試驗(yàn)方案的質(zhì)量，規(guī)范臨床試驗(yàn)方案有關(guān)溝通交流和各類注冊(cè)申請(qǐng)，提高臨床試驗(yàn)方案的審評(píng)質(zhì)量。(二十四)2023年10月13日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《國家藥監(jiān)局關(guān)藥審中心同步發(fā)布《無參比制劑品種開展仿制研究的技術(shù)要求和申報(bào)(二十五)2023年10月13日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《關(guān)于化學(xué)原料原料藥批準(zhǔn)通知書發(fā)放、化學(xué)原料藥再注冊(cè)、注銷化學(xué)原料藥批準(zhǔn)證明文件的相關(guān)程序。(二十六)2023年10月31日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《藥品說明書適老化及無障礙改革試點(diǎn)工作方案》（2023年第142號(hào)決定在部分藥審中心配套發(fā)布《藥品說明書（簡化版）及藥品說明書（大字版）礙改革試點(diǎn)名單，涉及657個(gè)品種。(二十七)2023年11月，為了充分發(fā)揮專家在審評(píng)決策中的重要家動(dòng)態(tài)管理、及時(shí)補(bǔ)充的工作機(jī)制，為進(jìn)一步補(bǔ)充專家力量，充分發(fā)揮專家在技術(shù)審評(píng)中的作用奠定了基礎(chǔ)。治療產(chǎn)品藥學(xué)變更研究的問題與解答》，旨在更好地引胞治療產(chǎn)品藥學(xué)變更的研究與申報(bào)(二十九)2023年11月22日，藥審中心發(fā)布了《關(guān)于加快古代經(jīng)典名方中藥復(fù)方制劑溝通交流和申報(bào)的有關(guān)措施》，對(duì)按古代經(jīng)典名方目錄管理的中藥復(fù)方制劑（中藥3.1類）采取早期介入、研審聯(lián)動(dòng)等措施，加快相關(guān)品種的研發(fā)和申報(bào)進(jìn)度。立了對(duì)外受理服務(wù)窗口，并協(xié)助藥審中心開展區(qū)域藥品注冊(cè)申請(qǐng)的受理工作，截至年底，長三角分中心與大灣區(qū)分中心分別受理區(qū)域內(nèi)136、71件注冊(cè)申請(qǐng)受。原料藥和制劑的連續(xù)制造》國際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)指導(dǎo)原則的（以試驗(yàn)記錄時(shí)間點(diǎn)為準(zhǔn)均適用Q13指導(dǎo)原則。程任務(wù)艱巨。2024年，藥審中心將按照黨的二十大精神，根據(jù)《“十四五”國家藥品安全及促進(jìn)高質(zhì)量發(fā)展規(guī)劃》，圍繞國家局相關(guān)重點(diǎn)工以防范利益沖突為抓手，扎實(shí)推進(jìn)黨風(fēng)廉政建設(shè)，深化藥品審評(píng)審批深入推進(jìn)審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)與國際接軌，全力推動(dòng)中藥審評(píng)審批機(jī)制改革，促及補(bǔ)充申請(qǐng)相關(guān)審評(píng)工作，服務(wù)國家發(fā)展戰(zhàn)略，促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展，聚焦前沿技術(shù)領(lǐng)域，全面加強(qiáng)藥品監(jiān)管科學(xué)研究，加強(qiáng)信息化建設(shè)，以智慧監(jiān)管助力審評(píng)現(xiàn)代化，加強(qiáng)人才隊(duì)伍建設(shè)，奮力推進(jìn)藥品監(jiān)管各項(xiàng)工作，以更加優(yōu)異的成績，為保護(hù)和促進(jìn)公眾健康做出附件12023年國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的創(chuàng)新藥12用于治療輕至中度新型冠狀病毒感染3456789適用于既往接受過克唑替尼治療后疾病進(jìn)展或?qū)诉蛱婺岵荒褪艿拈g變性淋巴瘤激酶—70—囊本品用于治療重度外陰陰道假絲酵母菌病未接受促紅細(xì)胞生成素治療的非透析慢性腎用于既往經(jīng)含鉑化療治療時(shí)或治療后出現(xiàn)疾插入突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌囊序本品適用于適合系統(tǒng)治療或光療的成年中重囊—71—用于治療輕型、中型新型冠狀病毒感染配輪狀病毒減毒活疫苗苗本品與卡鉑和依托泊苷聯(lián)合用于廣泛期小細(xì)—72—本品適用于成年非髓性惡性腫瘤患者在接受容易引起發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少癥的骨髓抑本品適用于非髓性惡性腫瘤患者在接受容易引起發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少癥的骨髓抑制性用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患—73—接受中等劑量或中等劑量以上他汀類藥物治本品用于治療不可手術(shù)切除或手術(shù)切除可能本品聯(lián)合沙利度胺和地塞米松用于既往接受單藥適用于治療既往接受過至少兩線系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)或難治性彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤—74—本品適用于成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋本品適用于既往接受含鉑化療治療失敗的復(fù)囊尿病引起的中度非增殖性糖尿病視網(wǎng)膜病變血瘀絡(luò)阻、氣陰兩虛證所致的眼底點(diǎn)片狀出—75—片本品適用于清創(chuàng)后創(chuàng)面截面積小于25cm2的1化學(xué)藥品本品為一種羥基苯丙酮酸雙加氧酶抑制劑，結(jié)限制，用于治療成人和兒童酪氨酸血癥I型(HT-12化學(xué)藥品本品為一種羥基苯丙酮酸雙加氧酶抑制劑，結(jié)限制，用于治療成人和兒童酪氨酸血癥I型(HT-13硫酸氫司美替化學(xué)藥品本品適用于3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤(PN)4氯馬昔巴特口化學(xué)藥品用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征(AlagilleSyndr5西羅莫司凝膠化學(xué)藥品用于治療成人和6歲及以上兒童患者的結(jié)節(jié)性6片化學(xué)藥品異戊酸血癥引起的高氨血癥甲基丙二酸血癥引起的高氨血癥丙酸血癥引起的高氨血癥—77—7ImmedicaPharma本品適用于不能通過限制蛋白質(zhì)的攝入和/或單純補(bǔ)充氨基酸控制的尿8司3與氯巴占和丙戊酸鹽聯(lián)合使用，用于嬰兒嚴(yán)重肌陣攣性癲癇（SMEI，93用于失鹽型先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥（CAH）及失鹽3Ⅸ1本品用于治療不可手術(shù)切除或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重功能障礙的骨巨細(xì)—78—1甲苯磺酸利特昔替尼膠囊化學(xué)藥品1利特昔替尼是一種激酶抑制劑，用于12歲及以上青少年和成人重度斑禿使用限制：不建議與其他Janus激酶(JAK)抑制劑，生物免疫調(diào)節(jié)環(huán)孢素或其他強(qiáng)效免疫抑制劑聯(lián)用。2有限公司化學(xué)藥品3環(huán)磷酰胺膠囊適用于成人和6歲及以上的兒童，用于治療：惡性淋巴瘤(AnnArbor分期III期和IV期),性淋巴瘤(結(jié)節(jié)性或彌漫性),混合細(xì)胞型淋巴瘤，組織細(xì)胞性淋巴瘤，伯基特淋巴瘤多發(fā)性骨髓瘤白血病：慢性淋巴細(xì)胞白血病，慢性髓細(xì)胞白血病(急性原始細(xì)胞危象通常無效),急性髓性和單核細(xì)胞白血病，急性淋巴細(xì)胞(干細(xì)胞)白血病(緩解期間給予環(huán)磷酰胺可有效延長緩解期)蕈樣真菌病(晚期)神經(jīng)母細(xì)胞瘤卵巢腺癌乳腺癌使用3有限公司化學(xué)藥品31、適用于治療成人輕度至中度心力衰竭。地高辛可增加左心室射血分?jǐn)?shù)435司3與氯巴占和丙戊酸鹽聯(lián)合使用，用于嬰兒嚴(yán)重肌陣攣性癲癇（SMEI，性全身強(qiáng)直陣攣發(fā)作的添加治療。63用于失鹽型先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥（CAH）及失鹽型原發(fā)慢性腎上腺7片3839過率<30mL/min/1.73m2)或接受透析的CKD兒科患者的血清磷水平。Nobelpharma用于治療成人和6歲及以上兒童患者的結(jié)節(jié)性硬化癥相關(guān)面部血管纖維片RecordatiRareNextWaveNextWave附件42023年國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的境外生產(chǎn)原研藥1苯丁酸甘油化學(xué)藥品充氨基酸控制的尿素循環(huán)障礙(UCDs)患者的長期治酸尿癥]綜合征。首次批準(zhǔn)上市2比拉斯汀片化學(xué)藥品歲及以上)。首次批準(zhǔn)上市3吡侖帕奈口化學(xué)藥品不伴有繼發(fā)全面性發(fā)作)的治療。首次批準(zhǔn)上市4溶膠囊化學(xué)藥品NEFECON用于治療具有進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)的原發(fā)性免疫球蛋白A腎病(IgAN)成人患者，降低蛋白尿水平。首次批準(zhǔn)上市5LTD市6本品適用于治療由以下敏感病原體引起的成人社區(qū)和藥敏信息時(shí)，應(yīng)根據(jù)結(jié)果考慮選擇或調(diào)整抗菌治市7本品適用于治療由以下敏感病原體引起的成人社區(qū)和藥敏信息時(shí)，應(yīng)根據(jù)結(jié)果考慮選擇或調(diào)整抗菌治市8片(Ⅰ)、(Ⅱ)、(Ⅲ)(Ⅳ)和鹽酸二甲雙胍治療的2型糖尿病成人患者改善血市9ViatrisH皮質(zhì)激素單藥療法效果不佳的中度至重度季節(jié)性和市本品適用于6歲及以上兒童和成人癲癇患者的間歇市液本品適用于對(duì)非藥物保守治療及單純止痛藥物治療市本品適用于與其他抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥品聯(lián)合治療感染市青少年的暴露前預(yù)防，以降低因高風(fēng)險(xiǎn)性行為感染該適應(yīng)癥不包括在因接受性陰道性交而存在感染市囊市市（16AA）/葡液FreseniusKabiAustria外營養(yǎng)時(shí)，適用于非蛋白熱量需求在20kcal/kg/d市液市市本品為橢圓形薄膜衣片，除去包衣后顯淡黃色至黃市市片穩(wěn)定抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療方案后達(dá)到病毒學(xué)抑制市INI類藥物病毒學(xué)失敗的1型人類免疫缺陷病毒（HIV-1）感染成人患者。（見【用法用量】、【注利匹韋林注射液給藥前卡替拉韋和利匹韋林的耐受?漏用卡替拉韋注射液+利匹韋林注射液計(jì)劃劑量的定抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療方案后達(dá)到病毒學(xué)抑制（HIV-1市穩(wěn)定的抗逆轉(zhuǎn)錄病毒方案治療且處于病毒學(xué)抑制狀態(tài)（HIV-1RNA＜50拷貝/mL既往與目前均無證市市市市劑本品適用于成人精神分裂癥或雙相Ⅰ型障礙相關(guān)激市用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征（Alagille市本品用于治療造血干細(xì)胞移植或?qū)嶓w器官后巨細(xì)胞市市（I）性或非家族性）高膽固醇血癥或混合性高脂血癥患市膠用于治療成人和6歲及以上兒童患者的結(jié)節(jié)性硬化市劑尚未證實(shí)本品在預(yù)防自殺或減少自殺意念或行為方市綜合征、復(fù)發(fā)-緩解型多發(fā)性硬化和活動(dòng)性繼發(fā)進(jìn)展市用于改善血液透析患者的瘙癢癥(僅限現(xiàn)有治療療效市劑NextWave本品用于治療6歲及6歲以上注意缺陷多動(dòng)障礙市ofTrisNextWavesubsidiaryofTris本品用于治療6歲及6歲以上注意缺陷多動(dòng)障礙市片市用于治療攜帶間質(zhì)-上皮轉(zhuǎn)化因子（MET）外顯子14市市本品適用于慢性腎臟?。–KD）接受血液透析的成人市片(Ⅰ)性或非家族性）高膽固醇血癥或混合性高脂血癥患市片(Ⅱ)性或非家族性）高膽固醇血癥或混合性高脂血癥患市?在接受最大耐受劑量的他汀類藥物治療仍無法達(dá)市過率<30mL/min/1.73m2)或接受透析的CKD兒科患市市治療不明原因發(fā)熱且高度提示存在系統(tǒng)性真菌感染市免疫功能正常的成人和兒童內(nèi)臟利什曼病患者的主陷病毒[HIV]陽性）的內(nèi)臟利什曼病患者的主要治療僅皮膚或血清學(xué)檢測結(jié)果呈陽性而臨床表現(xiàn)不明顯適用于既往接受過至少兩種系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)性濾市LTD.市囊AstraZenecaPtyLtd既往至少接受過一種治療的成人慢性淋巴細(xì)胞白血NovartisPharma香化酶抑制劑聯(lián)合用藥作為女性患者的初始內(nèi)分泌林市本品與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重癥肌無力（gMG）市射液(Ⅱ)市本品適用于即將進(jìn)入或出生在第一個(gè)呼吸道合胞病市者（直徑>2cm或淋巴結(jié)陽性）的新輔助治療，作為市本品擬用于適合接受系統(tǒng)治療或光療的中度至重度市市適用于龐貝病（酸性α葡萄糖苷酶[GAA]缺乏癥）患市1)新生兒多系統(tǒng)炎性疾?。∟OMID）/慢性嬰兒神經(jīng)囊MemberoftheRoche將已獲批非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）適應(yīng)癥修訂為：用于轉(zhuǎn)染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移NovartisPharma門螺桿菌”膏NovartisPharma適用于對(duì)一種或多種TNF抑制劑應(yīng)答不佳或不耐受適用于對(duì)非甾體抗炎藥（NSAID）應(yīng)答不佳且存在客振成像[MRI]異常）的活動(dòng)性放射學(xué)陰性中軸型脊柱片預(yù)防用生合自體干細(xì)胞移植的新診斷的多發(fā)性骨髓瘤成年患米和地塞米松聯(lián)合用藥治療既往至少接受過一線治既往接受過包括蛋白酶體抑制劑和免疫調(diào)節(jié)劑的治松癥”AstraZenecaUK于局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽道癌（BTC）成人患者的一線EliLillyNe本品用于治療適合全身治療的中度至重度結(jié)節(jié)性癢素（ICS）聯(lián)合其他哮喘控制藥物治療后仍控制不佳的，且以嗜酸性粒細(xì)胞增加和/或呼出氣一氧化氮服糖皮質(zhì)激素依賴性的哮喘患者。EliLillyNe接受根治性切除術(shù)后伴有高復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)的尿路上皮癌可切除或轉(zhuǎn)移性微衛(wèi)星高度不穩(wěn)定型（MSI-H）或錯(cuò)少一線治療后出現(xiàn)疾病進(jìn)展且無滿意替代治療方案病情抗風(fēng)濕藥物疾病緩解性抗風(fēng)濕藥物(DMARDs)既往治療應(yīng)答不充分或不耐受的成人中度至重度活動(dòng)利妥昔單抗適用于不適合接受造血干細(xì)胞移植的復(fù)附件52023年國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的藥品納入加快上市程序情況1琥珀酸莫博賽替尼膠囊首次批準(zhǔn)上市V√√2江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司首次批準(zhǔn)上市√3氫溴酸氘瑞米德韋片上海旺實(shí)生物醫(yī)藥科技有限公司首次批準(zhǔn)上市√√4先諾特韋片/利托那韋片組合包裝海南先聲藥業(yè)有限公司首次批準(zhǔn)上市√√5帶狀皰疹減毒活疫苗長春百克生物科技股份公司首次批準(zhǔn)上市√6(Vero細(xì)胞)華蘭生物疫苗股份有限公司首次批準(zhǔn)上市√7碳酸鑭咀嚼片沈陽福寧藥業(yè)有限公司首次批準(zhǔn)上市√8尼替西農(nóng)膠囊首次批準(zhǔn)上市√9首次批準(zhǔn)上市√√√苗√片ViforFreseniusMed√√√√√√√medacGesellschaftfür√√√√√√√√液√√√√N(yùn)obelpharmaCo.,Ltd.√√液√√√√√√液√司√√√√司√司√√√司√√√√√SwedishOrphanBiovitrumAB√√√√司√√√√√√√√√√√√片NextWavePharmaceuticInc,asubsidiaryofTrisPharma√√√√司√√√√N(yùn)extWavePharmaceuticInc,asubsidiaryofTris√√√√√√√√√√√√√√√√√√√附件62023年納入突破性治療藥物程序的藥物1TGRX-678片經(jīng)三代或三代以上酪氨酸激酶抑制劑(TKI)失敗或不耐受的加速期慢性粒細(xì)胞白血病(CML-AP)2JMKX001899片至少接受過一種系統(tǒng)性治療的KRASG12C突變的晚期3恩沃利單抗注射液恩沃利單抗聯(lián)合侖伐替尼治療既往至少一線含鉑化療失敗或不能耐受的非MSI-H/非dMMR晚期子宮內(nèi)膜癌4液BRI-179(VBI-2601)用于治療慢性乙型肝5用于治療2歲及以上患者的杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)6用于治療慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病(CIDP)7谷美替尼片用于治療既往接受免疫治療(抗PD-1/PD-L1抗體)和含鉑雙藥化療后(聯(lián)合用藥或序貫用藥