畢馬威-醫(yī)藥行業(yè)藥價生死戰(zhàn)：隨著對藥品支出控制需求的增加新的藥品定價方法變得至關(guān)重要

隨著對藥品支出控制需求的增加，新的藥品定價方法變得至關(guān)重要。業(yè)未能迅速推出新的替代的創(chuàng)新藥物。這導(dǎo)致一些制藥公司的銷增長從兩位數(shù)下降至很低的個位數(shù)。盡管許多企業(yè)進行了積極的準(zhǔn)，在研產(chǎn)品的產(chǎn)出得以恢復(fù)，這些新分子實體藥物等同于甚至超過了90年代繁榮時期上市的新藥數(shù)量。與此前的重磅藥品的區(qū)別在于這些新殊藥物中，近一半針對的是罕見病或孤兒病患者，另有25%用于治療不和心臟病學(xué)等領(lǐng)域的專科醫(yī)師合力進行治療的疾病。治療的價格超過10萬美元已經(jīng)司空見慣。而且，某些孤兒病的藥物價格據(jù)顯示，雖然?？铺厮巸H占醫(yī)藥處方的12%，但其銷售額卻占藥品總支進入市場的第二大挑戰(zhàn)：在過去進入市場的第二大挑戰(zhàn)：在過去，未被滿足需求的概念有著不可逾越的地位。政府和個人愿意（或者別無選擇）為高昂的價格買單。由于接受治療的疾病非常嚴(yán)重，患者數(shù)量又很少，以至于任何一種昂貴的?？浦委煂φ麄€制藥業(yè)預(yù)算的財政影響都很小。在目前的環(huán)境下，這樣的情況已經(jīng)不存在了。隨著價格過高的特效藥療法的激增，其中許多藥物被用于針對復(fù)雜疾病進程的聯(lián)合療法，藥物定價開始受到支付方的嚴(yán)格審查。支付方能夠?qū)λ幤肥┘咏祪r壓力。造成這種改變的原因是什么？制藥企業(yè)傾向于抱團組隊，比如緊跟科學(xué)發(fā)展——通常源于學(xué)術(shù)實驗室和公立研究機構(gòu)，并開發(fā)類似的針對相同適應(yīng)癥的創(chuàng)新藥物。因此在單一的藥物類別甚至是罕見病藥物中也有多種藥物治療可供選擇。盡管這種變化并非剛剛開始，但即將到來的特藥預(yù)算危機促使支付方采取更加積極的控費措施。支付方正在通過產(chǎn)品間的競爭獲得更低的支付價格。然而，定價上的折扣僅僅是個開始。全球越來越多發(fā)達市場的支付方采用其國家醫(yī)療政策框架內(nèi)允許的價格控制機制，以強制促使每年藥物降價或某種藥物被批準(zhǔn)用于新的適應(yīng)癥后進行降價。此外，支付方也越來越依賴于“帶量采購，獨家中標(biāo)”的模式，在藥物具有同等功效的情況下，授予價格最低的企業(yè)近乎獨家的使用權(quán)。當(dāng)不能直接管理價格時，支付方可以在某些情況下對治療方案的選擇進行限制，甚至對于某些醫(yī)生治療的偏好主導(dǎo)的疾病也是如此。例如，美國的一些商業(yè)保險公司目前采取了獎勵措施激勵醫(yī)療服務(wù)提供方，鼓勵其選擇某些特定腫瘤學(xué)和免疫學(xué)藥物。并且，在醫(yī)學(xué)界意見領(lǐng)袖的指導(dǎo)下，各類支付方甚至對在復(fù)雜治療方案中使用的藥物的順序或組合施加影響。這些變化讓制藥公司意識到，目前的特藥定價方法已經(jīng)難以為繼。僅僅因為疾病罕見或復(fù)雜而要求支付高昂的創(chuàng)新費用的日子已經(jīng)屈指可數(shù)，或者早已成為了過去時。如今，大多數(shù)藥品研發(fā)企業(yè)認(rèn)識到，應(yīng)對支付方審查的解決方案是可以有效和透明地將藥品價格與價值掛鉤的定價模型。當(dāng)然，尋求新的定價模式，并同時兼顧繼續(xù)為患者及醫(yī)療機構(gòu)提供其所需的增值服務(wù)以改善治療效果，十分具有挑戰(zhàn)性。然而，至少到目前為止，事實證明采取更有效透明的定價模式極具挑戰(zhàn)性。為了幫助制藥企業(yè)在這樣一個充滿挑戰(zhàn)的環(huán)境下制定藥品定價和準(zhǔn)入策略，本文涵蓋了以下內(nèi)容：-支付方和藥企在定價、報銷和準(zhǔn)入方面的觀念沖突-為什么完全基于結(jié)果的定價或價值導(dǎo)向合約還不可行？-深入研究制藥企業(yè)目前可用的過渡階段的定價模式-在向更公平和透明的定價模式的演進過程支付方與制藥公司觀點相在全球范圍內(nèi)，隨著支付方重新思考如何管理藥品支出等醫(yī)療費用，多個利益相關(guān)方受到?jīng)_擊。美國的私立醫(yī)療機構(gòu)為了降低醫(yī)療系統(tǒng)的成本，各醫(yī)療機構(gòu)之間進行了整合，以實現(xiàn)規(guī)模效益。在公共醫(yī)療方面，政府正在對藥品成本與效益進行評估，并要求醫(yī)生在為特定類型的患者處方時執(zhí)行統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)。在歐洲，由于對降低費用的重視，各國及區(qū)域衛(wèi)生系統(tǒng)通過采用更嚴(yán)格的衛(wèi)生技術(shù)評估（HTA）方法，藥品定價更加嚴(yán)格，病人獲得藥品的機會也受到了限制。后者旨在將新的創(chuàng)新的定價和與現(xiàn)有標(biāo)準(zhǔn)治療方案相比產(chǎn)品可帶來的額外利益聯(lián)系起來。最主要的是現(xiàn)如今的支付方有更大的議價權(quán)力，并要求其選擇報銷的新藥有顯著的優(yōu)勢。大多數(shù)藥品生產(chǎn)企業(yè)認(rèn)識到，新的創(chuàng)新必須在價格和為患者提供的價值之間實現(xiàn)更大的一致性。然而，對定價壓力的本能反應(yīng)往往是提高結(jié)果導(dǎo)向定價的可能性，不然就是所謂的按效果付費或價值導(dǎo)向的合約。據(jù)聯(lián)邦基金會（CommonwealthFund）的一項研究顯示，截至2017年9月，美國各細(xì)分市場中25種藥物與支付方簽署了不同類型的結(jié)果導(dǎo)向方案。3問題在于對于有標(biāo)準(zhǔn)治療方案的疾病和單一適應(yīng)癥的藥物方案主導(dǎo)的疾病，特別是骨質(zhì)疏松癥、糖尿病和丙型肝炎，這些模式的適用性似乎受到了限制。到目前為止，結(jié)果導(dǎo)向的定價模式似乎對完全融入了醫(yī)療服務(wù)（即支付方與服務(wù)提供方形成閉環(huán)醫(yī)療系統(tǒng)或一體化的服務(wù)網(wǎng)絡(luò)）的支付方最具吸引力。在歐洲，特別是英國和意大利，政府支付方與制藥業(yè)簽訂了風(fēng)險共擔(dān)協(xié)議。這些協(xié)議在腫瘤領(lǐng)域中最為常見，試圖通過藥物治療是否有效來確定價格，控制支付方的成本風(fēng)險。然而，事實證明，這些模式要么管理起來過于復(fù)雜，要么與傳統(tǒng)的降價或打折模式相比，并未將藥品定價與價值聯(lián)系得更緊密。值得注意的是，當(dāng)涉及到特藥和孤兒藥物時，結(jié)果導(dǎo)向定價目前面臨著太多壁壘。(請參閱后面兩頁獲得有關(guān)結(jié)果導(dǎo)向定價壁壘的詳細(xì)信息。)現(xiàn)在真實世界證據(jù)的現(xiàn)在真實世界證據(jù)的投入是為了實現(xiàn)明日隨著生命科學(xué)行業(yè)愈加關(guān)注罕見疾病和個性化醫(yī)療，為臨床試驗招募足夠的入組患者十分困難。使用臨床證據(jù)，基于短期發(fā)現(xiàn)對長期獲益的推斷幾乎是不可能的。相反，制藥企業(yè)愈發(fā)需要依靠真實世界證據(jù)（RWE）確定這些治療方案的價值。在這種情況下，價值不僅包括藥物的有效性，還體現(xiàn)在能否改善生活質(zhì)量和減輕疾病負(fù)擔(dān)。4不管整體還是其中某些部分，對于治療方案的真實世界證據(jù)，達到對其價值進行量化分析的水平極為復(fù)雜。因此，制藥企業(yè)應(yīng)投入大量時間及資源來探索這一問題。由于企業(yè)無法過多控制的藥品在治療體系中的使用方式，該分析必須考慮到不同的情況以及每種情況下的藥品報銷方式。最終，目標(biāo)是讓整個體系共同協(xié)作，以解決導(dǎo)致真實世界證據(jù)（RWE）收集及分析效率低下的問題。-技術(shù)和數(shù)據(jù)基礎(chǔ)障礙—一方面，已有的患者海量大數(shù)據(jù)、直觀的患者療效報告工具、社交媒體平臺、物聯(lián)網(wǎng)和電子健康記錄（EHRs）應(yīng)使治療結(jié)果量化結(jié)世界證據(jù)（RWE）的方法。這些證據(jù)可持續(xù)、實時反應(yīng)藥品的效用及經(jīng)濟價值。而這遠遠超出了通常意義上研發(fā)得到的臨床數(shù)據(jù)要求。此外，制藥企業(yè)或更不用說隨時間推移而產(chǎn)生的管理數(shù)據(jù)的成-患者隱私限制—結(jié)果導(dǎo)向定價模型試圖以最簡單純粹的方式將藥物定價與個體患者的實際治療結(jié)果聯(lián)系起來。這意味著需要對患者層面的數(shù)據(jù)進行收集、分析引入《通用數(shù)據(jù)保護條例》（GDPR）可能會嚴(yán)重限制結(jié)果導(dǎo)向定價的患者數(shù)據(jù)使用。今年歐洲新出臺了該法律中有關(guān)數(shù)據(jù)限制的條例將很快對美國生效?？?不明確的激勵機制—制藥企業(yè)將結(jié)果導(dǎo)向支付看作得根據(jù)不同藥品制定獨特的定價方案通常是不可能的。醫(yī)藥行業(yè)普遍遵循的監(jiān)管政策中關(guān)于效果導(dǎo)向定價的假設(shè)目前正處于變革階段。例如，藥行業(yè)正花費大量精力實現(xiàn)《藥品供應(yīng)鏈安全法案》（DSCSA）的要求——藥品供應(yīng)鏈各環(huán)節(jié)相關(guān)方和美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）在2023年前能夠通過互通性系統(tǒng)對產(chǎn)品進行實時追蹤。隨著時間的推移，這些努力將在特定患者使用特定藥物的藥效追蹤中發(fā)揮重要作用。然而，仍需數(shù)年時間才能實現(xiàn)。-陳規(guī)舊例—監(jiān)管環(huán)境掌控著制藥企業(yè)和支付方的互），-支付方類型的差異—因支付方及其報銷政策之間也會對這種復(fù)雜性感到難以置信。隨時間推移而發(fā)生的價格APDBCPD隨時間推移而發(fā)生的價格APDBCPD制藥企業(yè)可以采取更實際的步驟,確保藥品定價反映出藥品所具有的價值,而不是過早跨越到結(jié)果導(dǎo)向定價。首先，因為大多數(shù)藥物往往針對不止一種適應(yīng)癥，制藥企業(yè)應(yīng)區(qū)分出特定藥品如何針對一些潛在疾病發(fā)揮功效，并對哪些患者群體有效。其次，鑒于治療患者時并非孤立地使用藥物，制藥企業(yè)應(yīng)分析治療組合中，該藥物不同于其他藥物或非藥物因素（比如醫(yī)藥設(shè)備、診斷程序）產(chǎn)生價值的機制。最后，創(chuàng)新型制藥企業(yè)應(yīng)提高藥品信息的透明度，說明具體藥品成分會產(chǎn)生怎樣的治療效果和可能失效的原因。其他方面的考慮包括采取直接醫(yī)療干預(yù)手段、治療支持技術(shù)、醫(yī)療服務(wù)最佳實踐，以及其他為患者提供良好體驗的解決方案。上述工作并不輕松，需要制藥企業(yè)做出巨大的努力。不過制藥企業(yè)可以通過采取不需要大規(guī)模改變系統(tǒng)的藥品價值定價方案，開始行動計劃，解決效果透明性的問題。需進一步探索思考目前制藥企業(yè)常用的如下三種方法：按應(yīng)用付費或基于適應(yīng)癥的定價什么是基于適應(yīng)癥的定價？基于適應(yīng)癥定價（ISP）方式就是指，藥品價格是基于其優(yōu)于標(biāo)準(zhǔn)治療方案的臨床和經(jīng)濟價值，根據(jù)不同適應(yīng)癥來定價。采取該定價方式的目的是將治療支出和藥品價值掛鉤，確保創(chuàng)新藥品在藥品生命周期中任何階段都能得到公平回報。采用該定價方式的原因有哪些？基于適應(yīng)癥定價是結(jié)果導(dǎo)向定價的基礎(chǔ)，針對不同適應(yīng)癥或同一大適應(yīng)癥下不同細(xì)分病人群體，設(shè)定不同的價位。目前，全球絕大多數(shù)的醫(yī)療系統(tǒng)沒有充分意識到單一的創(chuàng)新藥品可以通過不同方式產(chǎn)生價值。同一藥品統(tǒng)一定價的模式逐漸導(dǎo)致成本低效率，因為患者不論療效如何，為治療不同適應(yīng)癥對同一種藥物支付相同的費用。更加低效的是，當(dāng)后上市適應(yīng)癥需要10倍于之前上市適應(yīng)癥的治療劑量時，支付方只能承擔(dān)10倍的價格。生命周期定價的典型階段性趨勢接受治療的患者群體規(guī)模通常在與現(xiàn)有藥品比較的基礎(chǔ)上，針對先上市適應(yīng)癥而設(shè)立藥品總價，但是隨著時間的推移，因為適注意：“P”表示“價格”生命周期定價的未來可能發(fā)展趨勢APDAPD隨著時間的推移，藥物凈價會大幅下降，這通常與藥物給后續(xù)上市適應(yīng)癥帶來的價值一致。基于適應(yīng)癥的定價給生命周期定價帶來的益處后續(xù)上市適應(yīng)癥治療時價格。支付方對藥物成本效益低早已見慣不怪。在歐洲，按適應(yīng)癥的定價方式更加成熟。大多數(shù)醫(yī)藥行業(yè)的相關(guān)方都認(rèn)同，應(yīng)該有一種方式來反映這樣一個事實，即多種適應(yīng)癥的藥物對某一適應(yīng)癥可以帶來更好治療效果，而對其它適應(yīng)癥的治療效果有限。說明按不同適應(yīng)癥預(yù)測藥物效用的價格加權(quán)平均的定價模式并不完善，但是這種模式為討論定價與價值的聯(lián)系提供了好的開始，為將來發(fā)展結(jié)果導(dǎo)向定價奠定基礎(chǔ)。歐盟采用按適應(yīng)癥的定價模式的經(jīng)驗教訓(xùn)：為什么投入大多數(shù)主要歐盟市場都采用了某種形式的按適應(yīng)大多數(shù)主要歐盟市場都采用了某種形式的按適應(yīng)癥定價的模式，可以作為進一步模式優(yōu)化的起點：IT/ES管理準(zhǔn)入?yún)f(xié)議英國患者用藥可及性方案可利用的歐盟按適應(yīng)癥定價的模式已在歐盟驗證的按適應(yīng)癥定價的好處歐盟的支付方、醫(yī)療服務(wù)提供方者和患者找到將藥品定價與公平價值聯(lián)系起來的共同出發(fā)點被視為結(jié)果導(dǎo)向支付模式的基礎(chǔ)真實世界證據(jù)和可應(yīng)用數(shù)據(jù)生成的來源有助于降低對預(yù)算的影響和不確定性部分市場采取第三方解決方案有助于減輕支付方的部分市場采取第三方解決方案有助于減輕支付方的按適應(yīng)癥定價被視為回顧性亞組分析的補充，以判在藥物用量預(yù)測的基礎(chǔ)上設(shè)定的加權(quán)平均定價是在同一適應(yīng)癥內(nèi)將價格和價值聯(lián)系最緊密的模式。歐盟針對按適應(yīng)癥定價的困難提出的解決方案按應(yīng)用付費或按適應(yīng)癥的定價（接前文）如何確定價格？藥價測算方法須考慮多方面的因素，比如治療病情的嚴(yán)重程度、該藥物的功效是治愈疾病還是僅僅緩解癥狀、市面上是否有可替代的治療方法，以及治療不同適應(yīng)癥的藥物用量是否有明顯變化。加權(quán)平均定價模式是目前使用最廣泛的模式。然而，隨著人們逐漸使用電子病歷和其他數(shù)據(jù)庫，將藥物使用量與診斷代碼聯(lián)系起來，人們很有可能開發(fā)出基于實際使用的更復(fù)雜模型。目前加權(quán)平均定價模式適用于哪些方面？盡管按用量計價付費可適用于治療囊腫性纖維化、罕見的肌肉萎縮癥和高膽固醇血癥等癥狀的藥物，5但許多制藥企業(yè)的都是從腫瘤領(lǐng)域開始嘗試的。據(jù)艾美仕市場調(diào)研咨詢公司（IMSHealth）6稱，鑒于50%的治療腫瘤的藥物有不止一種適應(yīng)癥，腫瘤是進行項目試點研究的合理領(lǐng)域。參見如下例證：相關(guān)數(shù)據(jù)表明，相比治療晚期頭頸部癌，抗癌藥物西妥昔單抗治療直腸癌更加有效。因此，根據(jù)基于適應(yīng)癥的定價，治療直腸癌的藥物的估價為10320美元，而治療頭頸部癌的價格只有470美元。7為了推廣該定價方案，醫(yī)藥行業(yè)需要解決的首要問題是什么？在任何情況下，制藥企業(yè)都必須確定，是要將一種藥物推向治療價格較低的適應(yīng)癥市場還是價格較高的適應(yīng)癥的市場，哪個市場更有意義。將最有可能對臨床結(jié)果產(chǎn)生積極影響的適應(yīng)癥先推向市場，將會產(chǎn)生較早的投資回報，從而為研究該藥物在其他疾病方面的藥效奠定基礎(chǔ)。為確保按適應(yīng)癥定價能夠更好推廣應(yīng)用，制藥企業(yè)需要注意以下幾點。比如，市面上同一種藥物有兩種不同的價格，購買方可能傾向于購買低價的藥物，用于該藥物定價高的適應(yīng)癥。再比如，如制藥企業(yè)利用這一機制，重新將一個主流藥物引入治療某個罕見病而獲得高定價，這樣的操作可能會促使監(jiān)管方制定更加嚴(yán)格的標(biāo)準(zhǔn)，規(guī)范同一種藥物治療治療多種病情的情況。8影響價格優(yōu)化的適應(yīng)癥擴展的幾個因素后上市適應(yīng)癥的經(jīng)濟性變量后上市適應(yīng)癥的經(jīng)濟性變量后上市適應(yīng)癥的臨床變量后上市適應(yīng)癥的臨床變量2療法組合定價什么是治療方案組合定價？治療方案組合定價是一種將多種藥物聯(lián)合方案的各方面的費用捆綁到一起的定價方式。這種方式能有效顯示出每種藥物帶來的治療效果的價值，并按照不同的價值定價。采用該定價方式的原因有哪些？更多情況下，這種方式無法量化單一藥品本身的藥用價值。當(dāng)科學(xué)家發(fā)現(xiàn)由多種疾病因素造成的疾病時，在發(fā)病過程中采取如包含2種或2種以上的藥物的聯(lián)合治療等治療措施多次進行干預(yù),比單一藥物治療更重要。然而多數(shù)多種藥物組合方案都含有突破性新藥，因此這種聯(lián)合治療非常昂貴，患者每年須花費10萬至30萬美元不等。如何確定聯(lián)合治療的價格？治療方案組合定價最困難的地方在于提出相應(yīng)算法，計算出聯(lián)合治療方案中哪種藥物的價值最高。聯(lián)合治療方案是否含有一種或兩種新型藥物，方案是否有一種或兩種在當(dāng)下成熟的醫(yī)藥市場中作為單一藥物治療或其他聯(lián)合治療的組成部分，以及方案是否含有相當(dāng)長時間內(nèi)享有專利保護的一種或兩種藥物，這些都會影響到藥物的價值。9而且藥物來自不同制藥企業(yè)的可能性會讓這個問題更加復(fù)雜。和與多家制藥企業(yè)協(xié)商定價及藥物價值相比，獨家制藥企業(yè)為自己生產(chǎn)及所有的藥物組合議價相對簡單。治療方案組合定價需要克服的困難如下所示，支付方對采用新的治療方案組合定價方式動力不足。因此制藥企業(yè)應(yīng)解決困難，推動有意義的改變。衡量方案價值缺乏可以量化聯(lián)合治療中不同藥物價值貢獻的證據(jù)：基于目前多數(shù)的臨床證據(jù)，制藥企業(yè)無法展示出具體到每種藥物各自的價值，尤其當(dāng)組合方案具有協(xié)同效應(yīng)時。主要觀點：在沒有制藥企業(yè)推動可行的對聯(lián)合治療價在沒有制藥企業(yè)推動可行的對聯(lián)合治療價值導(dǎo)向定價機制的情況下，支付方很可能會固守現(xiàn)狀，仍只要求價格下調(diào)。支付方缺乏區(qū)分藥物間差異化價值的動力：比起聯(lián)合治療方案中每種藥物的臨床增值，支付方往往對聯(lián)合治療方案的整體效果和總支出更為關(guān)注。公開分享價值制藥企業(yè)對公開分享價值持謹(jǐn)慎態(tài)度：沒有相應(yīng)的機制、指引或規(guī)章制度規(guī)定要求或管理不同的聯(lián)合治療方案和制藥公司間價值的分享。并且生產(chǎn)核心藥物的企業(yè)沒有動力遷就于輔助和協(xié)同治療的藥物。目前治療方案組合定價適用于哪些領(lǐng)域？當(dāng)前腫瘤患者已經(jīng)廣泛采用聯(lián)合治療方案。但是化療的結(jié)果相對容易度量，而且所用藥物價格不貴。未來將逐漸催生為復(fù)雜疾病昂貴的聯(lián)合治療制定價格方案的需求。聯(lián)合治療主要用于腫瘤學(xué)領(lǐng)域，同時也用于免疫學(xué)、罕見神經(jīng)障礙等需要不同的機制藥物來延緩疾病進展的其他領(lǐng)域。為推廣這一定價方式，醫(yī)藥行業(yè)需要解決的首要問題是什么？制藥企業(yè)采用高級數(shù)據(jù)分析法，通過定量建模來預(yù)測不同的定價策略的結(jié)果。這種分析法能揭示一種定價策略優(yōu)于另一種的各種條件，還能說明選擇不同策略的風(fēng)險。10通過采用這樣的分析法來優(yōu)化企業(yè)獨有的聯(lián)合治療方案定價策略已經(jīng)成為可能。然而，針對更常見的情況，聯(lián)合療法涉及多家制藥企業(yè)和藥物療法，且包含處于生命周期不同階段的藥物時，如何應(yīng)用高級數(shù)據(jù)分析法是必須解決的問題。尋求創(chuàng)新定價并與外部伙伴尋求創(chuàng)新定價并與外部伙伴–聯(lián)合治療方案中組合藥物臨床數(shù)據(jù)的優(yōu)勢，必須生產(chǎn)核心藥物的企業(yè)參與合作。–能夠通過分析聯(lián)合治療方案的價值，說服支付方放棄傳統(tǒng)降價模式。–監(jiān)管機構(gòu)能夠意識到放寬對制藥企業(yè)合作的限制可以降低整體醫(yī)療成本。–醫(yī)療過程中IT和其他策略實施方面的問題，能夠通過制藥企業(yè)和支付方合作來解決。企業(yè)內(nèi)部管理聯(lián)合治療方案–建立的價格標(biāo)準(zhǔn)的第一個上市的或目前最優(yōu)核心療法的地位，不能因上市的聯(lián)合用藥方案而改變。–能從研發(fā)管線產(chǎn)品獲得了大量多樣化作用機制的藥物，來確保內(nèi)部藥物創(chuàng)新聯(lián)合療法不斷發(fā)展，而不再需要外部合作。–支付方仍然看中直接降價模式操作的簡便，抵制多家制藥企業(yè)定價上的合作。–價格談判機制的監(jiān)管政策調(diào)整不夠快，導(dǎo)致多家制藥企業(yè)對治療方案組合定價的合作面臨更高的政策風(fēng)險。為制藥企業(yè)自身產(chǎn)品組合采用治療方案組合定價策略：企業(yè)需要明確的問題境不管藥物何時上市，應(yīng)將聯(lián)合療法的價格平均分配到所有組合藥物上。但是支付方?jīng)]有能實現(xiàn)這個想法的工具。–在對定價合作有監(jiān)管限制的情況下，如何管理兩個企業(yè)的定價？–應(yīng)要求外部合作伙伴合作中具有何種程度的排它性？–如何以合規(guī)的方式與其它制藥企業(yè)分享產(chǎn)品價值信息？核心藥物的諸如哪些是生產(chǎn)核心藥物的制藥企業(yè)，哪些是生產(chǎn)附加藥物的制藥企業(yè)，聯(lián)合治療方案中是藥物的首個適應(yīng)癥還是后上市適應(yīng)癥，以及是否有任何藥物的專利到期等問題讓情況更加復(fù)雜。–如何發(fā)現(xiàn)理想的核心藥物合作伙伴，并如何與之合作？–是否應(yīng)在內(nèi)部開發(fā)核心藥物，而不是尋求外部合作？–怎樣在與理想的外部核心藥物合作伙伴協(xié)商時，增加談判的籌碼？企業(yè)自身困境雖然相比多家制藥企業(yè)合作，獨家專利療法能更有力地管控價格，但是專利療法在產(chǎn)品特征優(yōu)勢性和競–是否已有最好的聯(lián)合治療方案？–怎樣對分階段布局單一藥物和組合治療方案的先后順序，以此優(yōu)化定價和市場準(zhǔn)入？–如何在聯(lián)合治療方案中利用單個藥物的優(yōu)勢，實現(xiàn)商業(yè)價值最大化？3患者導(dǎo)向策略什么是患者導(dǎo)向？該策略又稱為“患者和醫(yī)療服務(wù)提供方（HCP）支持項目”，解決各種問題，比如醫(yī)療利益相關(guān)方在影響治療依從性方面，需要了解治療實施方案，以及醫(yī)生預(yù)約和治療的可獲得性等。該策略認(rèn)為價值來自治療的方方面面，從最佳治療場所，到循證的醫(yī)療干預(yù)、到治療進步，到使用的醫(yī)療設(shè)備，再到開具的藥物以及用藥順序。為什么要采用患者導(dǎo)向策略？在醫(yī)療行業(yè)消費者驅(qū)動發(fā)展趨勢下，作為消費者的患者參與決策已成必然。因此，醫(yī)藥行業(yè)人士在開始探索結(jié)果導(dǎo)向定價前，必須解決患者治療方式、治療場所以及治療時間方面的嚴(yán)重低效率問題。正如之前“超越藥物本身”方案中所闡述的，直接藥物治療并不是唯一影響患者治療效果的因素。醫(yī)療系統(tǒng)和包括制藥企業(yè)在內(nèi)的系統(tǒng)創(chuàng)新伙伴，在非直接藥物治療方面的努力同樣重要。非藥物治療因素包括致力于提高藥物治療依從性和治療方式重新設(shè)計的患者支持項目，以確?；颊吣茉谇‘?dāng)?shù)臅r間、恰當(dāng)?shù)牡攸c接受合適的治療。價格如何確定？將藥價和患者治療整體方案匹配一致，首先需要解決治療地點分散，不能協(xié)同數(shù)據(jù)分享的問題。最后需要將藥物使用需要和復(fù)雜定價分析聯(lián)系起來，包括診斷、住院治療以及其他治療事件?；颊邔?dǎo)向策略適用于哪些領(lǐng)域？雖然腫瘤領(lǐng)域在循證為基礎(chǔ)的治療方案創(chuàng)建方面取得了最快的進展，將用藥決策融入到更大范圍的治療方案重新設(shè)計中，很明顯這項舉措也能應(yīng)用到免疫學(xué)、院內(nèi)獲得感染性疾病、心衰等其他醫(yī)療專科領(lǐng)域。從傳統(tǒng)的“超越藥物本身”方案到真正的患者導(dǎo)向方案的轉(zhuǎn)變–藥品屬性、獲得渠道以及合理使用的基本信息–醫(yī)生和患者所需搜尋信息的靜態(tài)且被動的資源–僅一次性解答問題，缺乏長期關(guān)注–無論何種藥物和病癥，患者體驗沒有差異–有關(guān)解決患者情緒、社會以及經(jīng)濟方面問題的資源和資料–積極主動地預(yù)估患者的需求–個性化方案，患者可選擇全面參與–在生命周期內(nèi)，根據(jù)患者需求和市場態(tài)勢變化隨時調(diào)整–參與度高、持續(xù)互動–有品牌特點的獨特形象和感受為了推廣該方案，醫(yī)藥行業(yè)需要解決的首要問題是什么？針對診斷相關(guān)分為了推廣該方案，醫(yī)藥行業(yè)需要解決的首要問題是什么？針對診斷相關(guān)分組（DRG)，臨床醫(yī)師一定廣泛采用了基于循證的治療標(biāo)準(zhǔn)。臨床路徑應(yīng)規(guī)定每日醫(yī)療時刻表、治療方式、預(yù)期住院時間、推薦檢測以及最佳藥物治療方法。這些因素都將在不同程度上影響臨床期預(yù)期效果?；卺t(yī)生及患者需求的患者導(dǎo)向模式務(wù)支持（傳闡釋價值主張和采購流程支持，與報銷、編碼、闡明疾病治療預(yù)教材，例如：治解決其應(yīng)用障礙選擇采購模式和計費和采購醫(yī)療期效果，評估療療周期指南、缺的數(shù)據(jù)和內(nèi)部資福利相關(guān)的教材效，并說明治療源如何對結(jié)果/生活改善依從性的策質(zhì)量產(chǎn)生積極影醫(yī)生和患者對治關(guān)于用藥的指南/行藥品制備、用藥、編碼和開單自助服務(wù)工具，例如：在線數(shù)據(jù)庫、財務(wù)援助和病情和治療結(jié)果在線追蹤器、可治療管理工具，例如：醫(yī)院及可選醫(yī)療機構(gòu)定位治療計劃提示、更廣泛的疾病管醫(yī)生支持工具，藥品儲存教學(xué)指對患者的經(jīng)濟支知名的、可選擇自陳式診療預(yù)約例如：在線醫(yī)生南和醫(yī)護人員排持，例如：對藥性加入的虛擬患定位器，患者對者社區(qū)，可以增在線門戶網(wǎng)站或加病患間治療中的情感聯(lián)系和經(jīng)應(yīng)用程序推送提患者服務(wù)初學(xué)者解決臨床問題的 持續(xù)治療相關(guān)疑患者和醫(yī)療服務(wù)提供方接受患者導(dǎo)向方案患者和醫(yī)療服務(wù)提供方接受患者導(dǎo)向方案患者情況–常常伴有多種合并癥，每日遭受極–通過可衡量的癥狀追蹤及評估治療患者自付費用（OOP）負(fù)擔(dān)的相當(dāng)–因給藥方式、新治療方法帶來的不–新療法較標(biāo)準(zhǔn)治療方案帶來的工作復(fù)雜度顯著增加（比如報銷模式的轉(zhuǎn)變–作用機理或給藥途徑改變之外的治療模式的巨大轉(zhuǎn)變（比如肉毒桿菌在偏與支付方長期接觸：制藥企業(yè)應(yīng)承諾與支付方進行長期的雙向?qū)υ捠占鎸嵤澜缱C據(jù)：隨著社交媒體平臺、物聯(lián)網(wǎng)和電子健康記錄（EHRs）的激增，收集藥物對患者實際的療效證據(jù)更為便捷。所有跡象表明，支付方對真實世界證據(jù)（RWE）持開放態(tài)度，國際藥物經(jīng)濟學(xué)與結(jié)果研究協(xié)會11最近的一項研究也證明了這一點。在接受調(diào)查的支付方中，有78%表示，他們“有時”制定處方藥政策時會考慮真實世界證據(jù)，尤其在確定藥物臨床應(yīng)用范圍和應(yīng)用管理過程中。分享最具說服力的證據(jù)：制藥企業(yè)應(yīng)參與行業(yè)內(nèi)關(guān)于如何定義藥物成功的討論，例如：治療總支出降低、超適應(yīng)癥用藥情況減少等。承接合約設(shè)計試點項目；并向全行業(yè)分享經(jīng)驗教訓(xùn)。進行人口健康研究：支付方和制藥企業(yè)都需要進行研究以便更深入了解患者如何照顧自己、堅持藥物治療的障礙，以及哪些類型的患者正愿意接受門診和家庭護理（而非醫(yī)院）等。收集商業(yè)案例：由于確定按適應(yīng)癥定價商業(yè)利益最大化的時間點是一個復(fù)雜的過程，制藥企業(yè)應(yīng)適時投資試點項目，并將基于適應(yīng)癥定價納入產(chǎn)品組合規(guī)劃過程。開始思考溝通問題：隨著制藥企業(yè)轉(zhuǎn)向按適應(yīng)癥定價和其它新的定價模式，內(nèi)部和外部溝通將變得至關(guān)重要：隨著價格的確定，支付方和制藥企業(yè)應(yīng)考慮如何最好地告知購買者相關(guān)理由——特別是藥品價格調(diào)整會導(dǎo)致患者承擔(dān)更多費用或?qū)︶t(yī)療機構(gòu)提出新的管理要求（例如：事先授權(quán)）時。部分醫(yī)療機構(gòu)在必須承擔(dān)跟蹤特定適應(yīng)癥患者用藥情況的管理負(fù)擔(dān)時，可能會畏縮不前。但他們應(yīng)該明白，此法將最終產(chǎn)生更詳細(xì)的結(jié)果記錄和更豐富的醫(yī)療數(shù)據(jù)。12游說政策改變:如果有政策支持，向按適應(yīng)癥定價和最終按治療結(jié)果定價轉(zhuǎn)變的步伐將會加快。醫(yī)藥行業(yè)應(yīng)與政府溝通，鼓勵改變藥物報銷模式的政策，消除為低價是取模式對按適應(yīng)癥定價的影響，并實現(xiàn)特定適應(yīng)癥患者的費用分擔(dān)。此外，各組織應(yīng)保持與高級學(xué)術(shù)學(xué)會攜手共進，推動政策改變。我們希望本論文是一個起點，各企業(yè)可據(jù)此開始采取措施，為各利益相關(guān)方提供公平的藥品和醫(yī)療服務(wù)員定價。從制藥企業(yè)的角度來看，如果每個適應(yīng)癥藥品的定價更加精細(xì)，該藥品很可能會被批準(zhǔn)用于更多適應(yīng)癥。從支付方的角度來看，實現(xiàn)清晰定價將更容易為高價值創(chuàng)新提供資金，又會更好地推動行業(yè)發(fā)展。并且對于醫(yī)療服務(wù)提供方和患者來說，將藥物和治療與特定條件聯(lián)系起來將產(chǎn)生有價值的患者醫(yī)療數(shù)據(jù)，可用于識別醫(yī)療資源和服務(wù)投入不足的人群，創(chuàng)造新的藥物，提高整體醫(yī)療質(zhì)量。畢馬威協(xié)助制藥企業(yè)權(quán)衡市場準(zhǔn)入戰(zhàn)略的可行性和優(yōu)先級，將支付方的觀點納入研發(fā)和