干細(xì)胞治療失明

干細(xì)胞治療失明第一頁，共十六頁，2022年，8月28日目錄一、發(fā)現(xiàn)：干細(xì)胞修復(fù)可治愈黃斑性失明二、干細(xì)胞療法成功治愈一例遺傳性眼疾三、首例利用胚胎干細(xì)胞醫(yī)治失明手術(shù)在美實(shí)施四、胚胎干細(xì)胞治失明取得進(jìn)展五、近況

第二頁，共十六頁，2022年，8月28日發(fā)現(xiàn)：

干細(xì)胞修復(fù)可治愈黃斑性失明

英國科學(xué)家2007年6月5日啟動(dòng)了一項(xiàng)研究計(jì)劃，用人類胚胎干細(xì)胞修因?yàn)槔匣軗p的視網(wǎng)膜，并預(yù)定在5年內(nèi)進(jìn)行首批人體實(shí)驗(yàn)。如果成功，那些因老年黃斑病變而失明者可望重見光明。據(jù)英國《衛(wèi)報(bào)》報(bào)道，英國倫敦大學(xué)學(xué)院、倫敦穆爾菲爾茨眼科醫(yī)院和設(shè)菲爾德大學(xué)組成的聯(lián)合科研組把這項(xiàng)復(fù)明計(jì)劃分為兩步：先用人類胚胎干細(xì)胞培育出視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞（RPE），然后移植到患者受損的視網(wǎng)膜下，修復(fù)視網(wǎng)膜功能。這項(xiàng)技術(shù)一旦成功，這將是醫(yī)學(xué)界的一大突破。

第三頁，共十六頁，2022年，8月28日發(fā)現(xiàn)：

干細(xì)胞修復(fù)可治愈黃斑性失明穆爾菲爾茨醫(yī)院目前采用的治療方法是將患者自己的健康的眼球細(xì)胞移植到視網(wǎng)膜受損的區(qū)域。手術(shù)后，有的病人恢復(fù)到了可以閱讀的視力，有人還重新考取了駕照。但問題是，眼球細(xì)胞可以取用的部位不多，而且手術(shù)采集的過程既困難又復(fù)雜，因此研究人員決定用干細(xì)胞培育“現(xiàn)成”的視網(wǎng)膜細(xì)胞。該院的克魯茲博士說：“這樣一來，手術(shù)就變簡單了，手術(shù)過程約45分鐘到1小時(shí)，注射干細(xì)胞培育出視網(wǎng)膜細(xì)胞后，當(dāng)天就可出院，但是需要服用抗排斥藥物，預(yù)期手術(shù)后兩到三周視力就能開始改善。”這一計(jì)劃目前已經(jīng)在老鼠身上取得成功，研究人員用老鼠的胚胎干細(xì)胞培育出了它們的視網(wǎng)膜細(xì)胞。領(lǐng)導(dǎo)這一研究的英國倫敦大學(xué)學(xué)院眼科研究所的科菲教授說：“我們的目標(biāo)是5年內(nèi)在10到12個(gè)病患身上進(jìn)行這項(xiàng)手術(shù)，如果10年后還未成為常規(guī)手術(shù)，那就意味著我們沒有成功，它沒能成為可以普及的治療方式。”第四頁，共十六頁，2022年，8月28日干細(xì)胞療法成功治愈一例遺傳性眼疾

2011年6月20日美國印第安納大學(xué)的研究人員報(bào)告說，他們?nèi)涨坝萌祟愓T導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSc)療法，成功治愈了一名回旋狀脈絡(luò)膜視網(wǎng)膜萎縮癥患者。回旋狀脈絡(luò)膜視網(wǎng)膜萎縮癥是一種少見的遺傳性眼病，可造成嚴(yán)重的視功能障礙，多見于芬蘭和日本。該病可對視網(wǎng)膜色素上皮(RPE)細(xì)胞造成影響，并最終導(dǎo)致視網(wǎng)膜萎縮以致失明。研究人員稱，他們將取自患者自體的iPS細(xì)胞培育成了視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞，并發(fā)現(xiàn)該細(xì)胞各項(xiàng)功能與普通健康細(xì)胞無異。第五頁，共十六頁，2022年，8月28日干細(xì)胞療法成功治愈一例遺傳性眼疾負(fù)責(zé)該項(xiàng)研究的美國印地安納大學(xué)博士賈森·邁耶說：“這一結(jié)果讓人興奮，因?yàn)樗砻魑覀兛梢酝ㄟ^干細(xì)胞修復(fù)那些出現(xiàn)病變的地方。同時(shí)，它也給予了我們將其進(jìn)一步完善的信心。未來該療法有望用干細(xì)胞生成視網(wǎng)膜感光細(xì)胞，直接替換掉那些缺失或病變的細(xì)胞，從而使因視網(wǎng)膜黃斑變性和色素性視網(wǎng)膜炎等常見眼病所引起的失明獲得治療。屆時(shí)，將有數(shù)百萬患者因此受益?！毖芯咳藛T稱，由于iPS細(xì)胞可從患者自體提取，因此可以避免移植產(chǎn)生的排異問題。此外，在治療視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞受損中，維生素B6也能發(fā)揮重要作用。第六頁，共十六頁，2022年，8月28日首例利用胚胎干細(xì)胞醫(yī)治失明手術(shù)在美實(shí)施

2011年7月15日據(jù)美國《華盛頓郵報(bào)》及《技術(shù)評論雜志》，美國于近日正式進(jìn)行了首例以人類胚胎干細(xì)胞醫(yī)治漸進(jìn)式失明患者的手術(shù)。這是美國食品和藥物管理局（FDA）批準(zhǔn)的第二起人類胚胎干細(xì)胞人體臨床試驗(yàn)。而本次手術(shù)治療備受重視，被認(rèn)為是干細(xì)胞領(lǐng)域的重要里程碑，或?qū)⑹癸柺軤幾h的人類胚胎干細(xì)胞研究證明其真實(shí)價(jià)值。位于麻省的先進(jìn)細(xì)胞科技公司（Advanced

Cell

Technology）于當(dāng)?shù)貢r(shí)間7月14日宣布了該消息。該公司首席科學(xué)官、美國最著名干細(xì)胞研究學(xué)者羅伯特·蘭薩在聲明中指出：“干細(xì)胞的巨大潛力最終將被推上檢驗(yàn)臺。而兩例臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)，成為該領(lǐng)域的一個(gè)重要轉(zhuǎn)折標(biāo)志。”第七頁，共十六頁，2022年，8月28日醫(yī)生手持的針筒中裝有由干細(xì)胞培育而成的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞。第八頁，共十六頁，2022年，8月28日手術(shù)現(xiàn)場第九頁，共十六頁，2022年，8月28日胚胎干細(xì)胞治失明取得進(jìn)展

美國加州大學(xué)洛杉磯分校的斯蒂芬·施華茲近日在英國著名的《柳葉刀》雜志發(fā)表論文指出，他們使用人的胚胎干細(xì)胞進(jìn)行的臨床結(jié)果表明，干細(xì)胞技術(shù)對治療失明有幫助。施華茲的研究受到了美國先進(jìn)細(xì)胞技術(shù)公司的資助。他們的研究對象為兩名失明患者。一名病人罹患了老年性黃斑變性，這是發(fā)生于中老年人中的致盲性眼病之一，也是發(fā)達(dá)國家導(dǎo)致人失明的“罪魁禍?zhǔn)住保涣硪幻∪藙t罹患斯特格氏癥，這種疾病又稱少年黃斑變性，是一種遺傳性眼病，患者的最終視力一般只有0.1左右，極少數(shù)會(huì)完全失明，主要病因是基因異常導(dǎo)致感光細(xì)胞退化，目前尚無有效療法。

第十頁，共十六頁，2022年，8月28日胚胎干細(xì)胞治失明取得進(jìn)展

在研究中，施華茲團(tuán)隊(duì)首先誘導(dǎo)胚胎干細(xì)胞變成為視網(wǎng)膜色素上皮，視網(wǎng)膜色素上皮是支撐視桿細(xì)胞和視錐細(xì)胞的組織，而視桿細(xì)胞和視錐細(xì)胞實(shí)際上是眼睛內(nèi)對光線做出反應(yīng)的細(xì)胞。接著，施華茲團(tuán)隊(duì)將5萬個(gè)視網(wǎng)膜色素上皮注入每名病人的一只眼睛中，希望它們促進(jìn)這些細(xì)胞的自然供應(yīng)。結(jié)果，他們的實(shí)驗(yàn)獲得了部分成功。首先，兩名病人都沒有對移植產(chǎn)生排斥反應(yīng)，一直以來，排斥反應(yīng)都是將外來器官或組織移入人體內(nèi)的主要風(fēng)險(xiǎn)。第二，盡管兩名病人的視力都沒有得到很大恢復(fù)，但移植手術(shù)進(jìn)行4個(gè)月后，兩名病人都能夠辨識出更多字母。第十一頁，共十六頁，2022年，8月28日眼睛對比圖。左為一只受衰老性黃斑變性影響的眼睛，右為一只健康的眼睛。

老年黃斑性患者第十二頁，共十六頁，2022年，8月28日人體干細(xì)胞可培育成眼部組織失明治療獲突破

【英國《每日郵報(bào)》網(wǎng)站6月13日報(bào)道】題：失明治療獲突破，科學(xué)家把干細(xì)胞變成組織，幫助失明者重見光明

科學(xué)家在利用干細(xì)胞幫助失明者恢復(fù)視力方面取得了重大進(jìn)步。

一篇新論文表明，人體干細(xì)胞可以自發(fā)形成能夠發(fā)育成眼睛部件的組織，讓失明者重見光明。

研究人員說，未來這種組織的移植可以幫助存在視力缺陷的患者清楚地看東西。論文資深作者日本理研發(fā)育生物學(xué)中心的筱井吉樹(音)博士說：“這是新時(shí)代再生醫(yī)學(xué)的一個(gè)重要里程碑。我們的方法為人體干細(xì)胞培育復(fù)合組織療法開辟了一條新路，也為發(fā)病機(jī)理和藥物發(fā)現(xiàn)等醫(yī)學(xué)其他領(lǐng)域的研究開辟了新路?！?/p>

感光的視網(wǎng)膜是從名為視杯的一種結(jié)構(gòu)發(fā)育出來的。在這項(xiàng)新研究中，筱井博士及其科研團(tuán)隊(duì)能夠促使人體胚胎干細(xì)胞發(fā)育成這種結(jié)構(gòu)。胚胎干細(xì)胞是有爭議的，因?yàn)檫@種細(xì)胞在創(chuàng)造的過程中需要破壞人的胚胎，這是主張維護(hù)生命的組織反對的舉動(dòng)。人體胚胎干細(xì)胞形成了視杯準(zhǔn)確的立體形狀和兩個(gè)薄層，其中一層含有大量名為光感受器的感光細(xì)胞。由于視網(wǎng)膜變性主要是因?yàn)檫@種細(xì)胞受損造成的，所以由人體胚胎干細(xì)胞培育出來的組織可能是理想的移植材料。

該研究結(jié)果發(fā)布在《干細(xì)胞》雜志上。第十三頁，共十六頁，2022年，8月28日利用動(dòng)物干細(xì)胞培育出視網(wǎng)膜組織2012年6月14日日本再生科學(xué)綜合研究中心教授笹井芳樹領(lǐng)導(dǎo)的研究小組利用動(dòng)物干細(xì)胞培育出視網(wǎng)膜組織，并發(fā)表在最新一期雜志《干細(xì)胞》上。研究小組利用小鼠的胚胎干細(xì)胞，成功地在試管中培養(yǎng)出了被稱為“視杯”的視網(wǎng)膜組織，“視杯”是胚胎發(fā)育