2022年行業(yè)分析報(bào)告新藥研發(fā)逆勢(shì)而上

新藥研發(fā)逆勢(shì)而上2022年，美國(guó)食品藥品管理局（fda）共批準(zhǔn)了39種新藥，這一數(shù)字成為該機(jī)構(gòu)自1996年以來(lái)批準(zhǔn)新藥數(shù)量的其次高——1996年fda共批準(zhǔn)53種新藥，為歷史之最，包括阿托伐他?。⑵胀祝┻@樣的“重磅炸彈”級(jí)藥物。對(duì)于制藥行業(yè)和患者來(lái)說(shuō)，這足以令人感到意外和驚喜，由于在2022年和2022年，fda分別只批準(zhǔn)了30和21種新藥，2022～2022年年平均批準(zhǔn)數(shù)為23種。

對(duì)于2022年有39種新藥獲批，有人認(rèn)為系原研藥企業(yè)正蓄勢(shì)待發(fā)，以應(yīng)對(duì)近年來(lái)由于專利到期、仿制藥競(jìng)爭(zhēng)帶來(lái)的銷售損失。分析師估計(jì)，2022年批準(zhǔn)的藥物中有一些將獲得數(shù)十億美元的銷售額，不過(guò)，fda發(fā)言人、藥學(xué)博士lisakubaska表示：“fda在2022年批準(zhǔn)的新分子實(shí)體不斷增加令人鼓舞，但現(xiàn)在就說(shuō)fda批準(zhǔn)新藥增加進(jìn)入到一個(gè)長(zhǎng)期的趨勢(shì)還為時(shí)過(guò)早。”

11月17日，btg制藥公司的voraxaze（glucarpidase，羧肽酶）注射劑獲得批準(zhǔn)，用于治療因腎功能衰竭而導(dǎo)致的甲氨蝶呤中毒（血液中甲氨蝶呤水平過(guò)高）。voraxaze是一種酶，可將甲氨蝶呤分解成可排出體外的成分，從而快速降低其血液水平。

21月23日，leopharmaas公司的外用凝膠picato（ingenolmebutate，巨大戟醇甲基丁烯酸酯）獲得批準(zhǔn)，用于治療光化性角化病。光化性角化病是一種由累積日光暴露導(dǎo)致的癌前病變，可能進(jìn)展為鱗狀細(xì)胞癌。該藥是從澳大利亞植物euphorbiapeplus的汁液中提取的活性成分，母核為巨大戟醇，可誘導(dǎo)細(xì)胞凋亡，但其治療的詳細(xì)作用機(jī)制尚不明確。

31月27日，輝瑞公司的inlyta（axitinib，阿西替尼）獲得批準(zhǔn)，用于治療其他藥物治療無(wú)效的晚期腎癌（腎細(xì)胞癌）。inlyta是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，對(duì)多個(gè)靶點(diǎn)有效，包括vegf受體1、2和3。

41月30日，基因泰克公司的erivedge（vismodegib，維莫德吉）獲得批準(zhǔn)，用于治療成人最常見的皮膚癌——基底細(xì)胞癌。erivedge也是fda批準(zhǔn)的首個(gè)治療轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌的藥物，通過(guò)抑制hedgehog通路起效，這種通路在大多數(shù)基底細(xì)胞癌中活躍，但僅在少許正常組織中（如毛囊）活躍。

51月31日，vertex制藥公司的kalydeco（ivacaftor）獲得批準(zhǔn)，用于治療g551d突變的囊性纖維化，這種突變?cè)谀倚岳w維化患者中僅占小部分。囊性纖維化是一種遺傳疾病，由囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)整因子（cftr）的突變產(chǎn)生。kalydeco通過(guò)增加cftr的離子運(yùn)輸力量，改善cftr蛋白的功能。

62月14日，默沙東公司的眼溶液zioptan（tafluprost，他氟前列素）獲得批準(zhǔn)，用于開角型青光眼或高眼壓患者，以降低眼內(nèi)壓。zioptan是一種選擇性fp前列腺素受體感動(dòng)劑，被認(rèn)為通過(guò)促進(jìn)房水經(jīng)葡萄膜鞏膜流出，而降低眼內(nèi)壓。目前其準(zhǔn)確作用機(jī)制尚不清晰。該藥也是首個(gè)不含防腐劑的前列腺素類似物的滴眼藥。

73月6日，discoverylaboratories公司的氣管內(nèi)懸液surfaxin（lucinactant，蘆西納坦）獲得批準(zhǔn)，用于治療早產(chǎn)兒呼吸窘迫綜合征（rds）。surfaxin是在21-氨基酸肽kl4（sinapultide，西那普肽）的基礎(chǔ)上依據(jù)自然?人肺表面活性劑的特點(diǎn)設(shè)計(jì)而成的產(chǎn)品，用于模擬人肺表面活化蛋白b（sp-b）。

83月27日，美國(guó)安斐曼科斯公司的注射劑omontys（peginesatideacetate）獲得批準(zhǔn)，用于治療接受透析的成人患者由慢性腎臟?。╟kd）引起的貧血。omontys可結(jié)合并刺激人類促紅細(xì)胞生成素受體，通過(guò)增加血紅蛋白從而上升網(wǎng)織紅細(xì)胞計(jì)數(shù)，達(dá)到改善貧血的目的。omontys最大的優(yōu)勢(shì)在于，患者只需每月注射一次;而促紅素，則需每月注射多達(dá)12次。

94月6日，avidradiopharmaceuticals公司的放射性診斷劑amyvid（florbetapirf18）獲得批準(zhǔn)，用于阿爾茨海默病的診斷。florbetapirf18是一種分子顯影劑，患者注射后進(jìn)行pet掃描，用于檢測(cè)患者腦內(nèi)的β-淀粉樣蛋白斑。

104月27日，vivusinc公司的stendra（avanafil，阿伐那非）獲得批準(zhǔn)，用于治療勃起功能障礙（ed）。與西地那非作用機(jī)制一樣，stendra也是磷酸二酯酶5（pde5）抑制劑，可關(guān)心增加陰莖血流。

115月1日，輝瑞公司與protalix生物治療公司的注射劑elelyso（taliglucerasealfa）獲得批準(zhǔn)，用于罕見病1型戈謝病患者的長(zhǎng)期酶替代治療。elelyso是表達(dá)于植物細(xì)胞的一種重組人源化的溶酶體酶——葡糖腦苷酯酶，通過(guò)protalix公司擁有專利的procellex制造系統(tǒng)，由經(jīng)過(guò)基因工程改造的胡蘿卜細(xì)胞生產(chǎn)而成。

126月8日，基因泰克公司的perjeta（pertuzumab，帕妥珠單抗）注射劑獲得批準(zhǔn)，聯(lián)合赫賽?。ㄇ字閱慰梗┖投辔魉惢煟糜诩韧唇邮苓^(guò)抗her2療法或化療治療的her2陽(yáng)性轉(zhuǎn)移性乳腺癌（mbc）患者。perjeta是靶向作用于her2陽(yáng)性癌細(xì)胞外的高量蛋白質(zhì)——her2受體的共性化治療藥物，與赫賽汀互補(bǔ)，作用于her2受體的不同靶點(diǎn)。

136月27日，衛(wèi)材公司和arena制藥公司的belviq（lorcaserinhydrochloride，鹽酸氯卡色林）獲得批準(zhǔn)，用于成人體重指數(shù)（bmi）≥27的肥胖或超重者，并且患者至少有一項(xiàng)與體重相關(guān)的疾?。ㄈ绺哐獕骸?型糖尿病或血脂特別）。belviq通過(guò)激活腦部5-羥色胺2c受體發(fā)揮作用。該受體的激活可關(guān)心患者吃的更少，且增加飽腹感。

146月28日，安斯泰來(lái)公司和apgdi公司的myrbetriq（mirabegron，米拉貝?。┇@得批準(zhǔn)，用于治療成人膀胱過(guò)度活動(dòng)癥。該藥是每日服一次的緩釋片，可選擇性地與膀胱肌肉的β3腎上腺素受體結(jié)合并將其激活，這有助于促進(jìn)膀胱充盈和儲(chǔ)尿。

157月16日，輝凌制藥公司的prepopik（picosulfate，匹可硫酸鈉;magnesiumoxide，氧化鎂;citricacid，檸檬酸）獲得批準(zhǔn)，用于成人行結(jié)腸鏡檢查前的結(jié)腸清潔。本品由兩包藥粉組成，將它們?nèi)芙庠诶渌杏诓煌瑫r(shí)段使用。

167月20日，onyx制藥公司的注射劑kyprolis（carfilzomib，卡非佐米）獲得批準(zhǔn)，用于接受至少兩種已有療法（其中之一必需為硼替佐米）無(wú)效的復(fù)發(fā)性或難治性骨髓瘤患者。kyprolis是新一代蛋白酶體抑制劑，選擇性地靶向血液腫瘤細(xì)胞中的蛋白酶體，避開了因抑制非惡性細(xì)胞中組成型蛋白酶體而產(chǎn)生的毒副作用。

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