2022年小核酸藥物行業(yè)市場前景分析報告

2022年小核酸藥物行業(yè)市場前景分析報告目錄CONTENTS3452行業(yè)發(fā)展環(huán)境行業(yè)現(xiàn)狀分析行業(yè)競爭格局及趨勢行業(yè)標(biāo)桿企業(yè)1行業(yè)綜述小核酸藥物行業(yè)綜述行業(yè)定義行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈行業(yè)發(fā)展歷程&&&小核酸藥物行業(yè)定義核酸藥物可主要分為小核酸藥物和mRNA兩大類。小核酸藥物主要包括反義核酸（ASO）、小干擾核酸（siRNA）、微小RNA（miRNA）、核酸適配體（Aptamer）和轉(zhuǎn)運RNA（tRNA）碎片。小核酸藥物，即寡核苷酸藥物，是由十幾個到幾十個核苷酸串聯(lián)組成的短鏈核酸，目前小核酸藥物主要包括RNAi藥物和ASO藥物，作用于pre-mRNA或mRNA，通過干預(yù)靶標(biāo)基因表達實現(xiàn)疾病治療目的。目前已知具有RNAi作用的RNA主要包括:siRNA、miRNA和piRNA等。ASO是指與靶基因mRNA互補的一段單鏈DNA或RNA序列，通常由十幾到幾十個堿基組成，通過化學(xué)合成的方式生產(chǎn)。目前，獲批上市的藥物主要為兩大類，小分子和抗體藥物。小分子化藥和抗體藥物均是通過與靶點蛋白結(jié)合發(fā)揮治療作用，但可成藥的靶點蛋白數(shù)量有限。與這類傳統(tǒng)藥物相比，小核酸藥物以mRN或其它RNA為靶點，在mRNA水平上實現(xiàn)對疾病的治療，具有多重的優(yōu)勢。產(chǎn)業(yè)鏈上游小核酸藥物行業(yè)上游龍頭企業(yè)已開始對產(chǎn)業(yè)鏈進行延伸，逐漸進軍原材料生產(chǎn)領(lǐng)域，以規(guī)避高額進口原料的成本支出，攫取上游毛利。此外，伴隨著上游原料生產(chǎn)企業(yè)的重組進程加快以及中國市場參與者技術(shù)水平的提高，小核酸藥物行業(yè)上游原材料供應(yīng)有望朝著專業(yè)化和規(guī)?；姆较蚶^續(xù)發(fā)展，逐漸搶奪外資企業(yè)在行業(yè)內(nèi)的話語權(quán)。產(chǎn)業(yè)鏈中游小核酸藥物行業(yè)中游企業(yè)原材料大部分依靠進口，主要原因是下游消費終端為保障科研成果，對行業(yè)產(chǎn)品的質(zhì)量穩(wěn)定性要求較高，因此，中游科研用制備廠商更傾向于選擇儀器先進、供應(yīng)鏈穩(wěn)定的進口原材料供應(yīng)商。企業(yè)產(chǎn)品價格主要受市場供求關(guān)系的影響。由于小核酸藥物企業(yè)的產(chǎn)品毛利較高，原材料價格波動不會對企業(yè)的盈利能力產(chǎn)生重大影響。產(chǎn)業(yè)鏈下游小核酸藥物行業(yè)下游企業(yè)市場空間廣闊、銷售范圍廣、用戶分散、單批數(shù)量少、銷售單價高等特點。隨著全球范圍內(nèi)生物醫(yī)藥行業(yè)研究的深入及產(chǎn)業(yè)化程度的提升，中國行業(yè)產(chǎn)品種類進一步豐富，應(yīng)用領(lǐng)域持續(xù)增加，個性化、高端化的產(chǎn)品將逐漸獲得更廣闊的應(yīng)用空間。行業(yè)發(fā)展歷程ASO技術(shù)和RNAi技術(shù)先后于二十世紀(jì)70年代和90年代被發(fā)現(xiàn)，首個小核酸藥物于1998年上市，2006年，RNAi技術(shù)獲得諾貝爾獎；前期探索期:ASO技術(shù)和RNAi技術(shù)先后于二十世紀(jì)70年代和90年代被發(fā)現(xiàn)，首個小核酸藥物于1998年上市，2006年，RNAi技術(shù)獲得諾貝爾獎；震蕩發(fā)展期:由于小核酸藥物的不穩(wěn)定性、潛在的免疫原性及高效的體內(nèi)遞送技術(shù)的缺乏，小核酸藥物的發(fā)展一度陷入低谷期；穩(wěn)健快速發(fā)展期:2013年以后，GalNAc綴合技術(shù)和增強的穩(wěn)定化修飾技術(shù)為代表的新技術(shù)的出現(xiàn)極大地促進和推動了小核酸藥物的快速復(fù)蘇，藥品上市加速：由于小核酸藥物的不穩(wěn)定性、潛在的免疫原性及高效的體內(nèi)遞送技術(shù)的缺乏，小核酸藥物的發(fā)展一度陷入低谷期；2013年以后，GalNAc綴合技術(shù)和增強的穩(wěn)定化修飾技術(shù)為代表的新技術(shù)的出現(xiàn)極大地促進和推動了小核酸藥物的快速復(fù)蘇，藥品上市加速。前期探索期震蕩發(fā)展期穩(wěn)健快速發(fā)展期小核酸藥物行業(yè)發(fā)展環(huán)境行業(yè)政策環(huán)境行業(yè)經(jīng)濟環(huán)境行業(yè)社會環(huán)境行業(yè)經(jīng)濟環(huán)境10行業(yè)社會環(huán)境ABCD小核酸藥物目前主要分為反義寡核酸藥物（ASO）、RNA干擾藥物（siRNA，miRNA），由于miRNA目前尚無獲批藥物，故本報告將集中于ASO與siRNA這兩類小核酸藥物的分析。從獲批情況上來看，自小核酸類第一個藥物Vitravene上市以來，小核酸行業(yè)已經(jīng)歷了20年的時間，迄今為止一共有10個RNA的藥物上市，而且由于行業(yè)技術(shù)以及監(jiān)管的逐步成熟，近年來小核酸類藥物的審批有了明顯的加速。2015年以前小核酸領(lǐng)域僅有2款藥物上市，在2018年至今，已經(jīng)先后有6款藥物上市。11&&&目前，從治療領(lǐng)域來看，小核酸藥物研發(fā)的重點治療領(lǐng)域包括杜氏肌營養(yǎng)不良、腫瘤、囊性纖維化等各類疾病。由于小核酸藥物兼具基因修飾和傳統(tǒng)藥物的雙重特點，故未來將在多個領(lǐng)域大展身手，在基因遺傳性疾病和病毒感染性疾病領(lǐng)域中將有不俗表現(xiàn)。目前小核酸藥物已有多款藥物獲批，并且在商業(yè)上取得了一定的成功。成功的代表藥物是ASO藥物Nusinersen，用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)，截至2019年底，其累計銷售額為47億美元；另外，目前批準(zhǔn)的兩種siRNA藥物Patisiran和Givosiran也都取得了極好的銷售額，Patisiran在2019年上市的第一年銷售額已超過5億美元。行業(yè)社會環(huán)境傳統(tǒng)小核酸藥物行業(yè)市場門檻低、缺乏統(tǒng)一行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)，服務(wù)過程沒有專業(yè)的監(jiān)督等問題影響行業(yè)發(fā)展?；ヂ?lián)網(wǎng)與電烙鐵的結(jié)合，縮減中間環(huán)節(jié),為用戶提供高性價比的服務(wù)。90后、00后等各類人群，逐步成為小核酸藥物行業(yè)的消費主力。小核酸藥物行業(yè)現(xiàn)狀分析01行業(yè)現(xiàn)狀02行業(yè)市場分析03行業(yè)驅(qū)動因素04行業(yè)痛點05行業(yè)發(fā)展建議行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀從臨床在研管線類型來看，據(jù)統(tǒng)計，全球小核酸藥物進入臨床管線的共有近108個。包括ASO、siRNA、aptamer、sgRNA、miRNA、saRNA等。其中，ASO是當(dāng)前臨床研發(fā)數(shù)量最多的核酸藥物，約占38%，siRNA也是核酸藥物領(lǐng)域的研究熱點之一，約占32%。此外，aptamer、sgRNA、miRNA及saRNA的研發(fā)尚處于早期階段，數(shù)量較少。行業(yè)市場分析5868億營收10.5%年復(fù)合增長率21462億2020資產(chǎn)總額567.6億凈利潤從市場規(guī)模來看，隨著2016年兩款A(yù)SO藥物的上市，打破了多年藥物市場的沉寂。據(jù)弗若斯特沙利文，小核酸藥物全球市場規(guī)模從2016年0.1億美元已增長至2021年35億美元，年復(fù)合增長率高達217.8%。未來隨著臨床階段小核酸藥物的不斷上市，尤其是針對患者群體較大的適應(yīng)癥藥物，如乙型肝炎的潛在治愈性藥物，將進一步驅(qū)動市場快速發(fā)展。2）本土小核酸藥物企業(yè)的研發(fā)技術(shù)不斷提高，逐漸發(fā)展擴大，豐富了小核酸藥物行業(yè)產(chǎn)品的種類，擴大了市場規(guī)模；行業(yè)得以保持快速增長，主要因為受到以下三個因素的影響：1）小核酸藥物行業(yè)的發(fā)展需要大量科學(xué)實驗的支持，拉動產(chǎn)品的需求提升；3）相關(guān)政策的逐漸完善，使得小核酸藥物的監(jiān)管愈加完善，生產(chǎn)、消費、使用流程得到安全保障，促進了行業(yè)的發(fā)展。15行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀從臨床管線適應(yīng)癥分布來看，全球小核酸藥物適應(yīng)癥分布廣泛，包含了腫瘤、遺傳病、感覺器官疾病、心血管系統(tǒng)疾病、消化道和新陳代謝疾病等多個疾病領(lǐng)域，分別占比24%、22%、13%、12%及9%。腫瘤和遺傳病是臨床管線的適應(yīng)癥中占比最多的。小核酸藥物適應(yīng)癥應(yīng)用廣泛，隨著研發(fā)及生產(chǎn)技術(shù)的成熟，小核酸藥物市場具有廣闊的發(fā)展空間。從治療領(lǐng)域占比情況來看，小核酸藥物研發(fā)的重點治療領(lǐng)域包括杜氏肌營養(yǎng)不良、腫瘤、囊性纖維化等各類疾病，其中杜氏肌營養(yǎng)不良占比達到25%，癌癥占比為10%，口腔修復(fù)科占比為7%。由于小核酸藥物兼具基因修飾和傳統(tǒng)藥物的雙重特點，故未來將在多個領(lǐng)域大展身手，在基因遺傳性疾病和病毒感染性疾病領(lǐng)域中將有不俗表現(xiàn)。諾西那生鈉——目前銷售額最大的小核酸藥物脊髓性肌萎縮癥（SMA）:SMA是一種遺傳性的神經(jīng)肌肉病，由于脊髓前角及延髓運動神經(jīng)元變性，導(dǎo)致肌無力和肌萎縮。SMA在全球活產(chǎn)新生兒中的發(fā)病率是10萬分之6，據(jù)估計中國每年新發(fā)患者數(shù)大約為850，患者總?cè)藬?shù)在25000左右。發(fā)病原因主要是SMN1基因（位于染色體5q）突變或缺失，造成SMN蛋白缺乏，進而引起的SMA。Nusinersen（諾西那生鈉）:2016年首次上市，由Ionis研發(fā)，是一種反義寡核苷酸（ASO），諾西那生鈉注射液可以改變SMN2前mRNA的剪接，從而增加完整長度SMN蛋白的產(chǎn)生。2019年中國獲批上市，且于2021年納入國家醫(yī)保目錄。諾西那生鈉可用于出生3天的嬰兒到80歲的老人，適用人群非常廣泛。截止到2021年，全球有11000人使用過諾西那生鈉。Inclisiran——首個覆蓋慢性病的小核酸藥物L(fēng)DLC（低密度脂蛋白膽固醇）升高是導(dǎo)致心血管疾病發(fā)生的主要危險因素。PCSK9蛋白是LDLR重要的負(fù)調(diào)控蛋白，通過抑制PCSK9，能減少肝細(xì)胞LDLR的降解，使肝臟始終可以高效地處理LDLC，從而降低血漿中的LDLC。Inclisiran是使用Alnylam公司的GalNAc遞送系統(tǒng)設(shè)計的一款靶向PCSK9的siRNA，Inclisiran通過特異性結(jié)合PCSK9蛋白的mRNA前體并導(dǎo)致其降解來抑制PCSK9的表達，從而導(dǎo)致血漿LDL-C濃度顯著且持久地降低。2020年12月在歐盟首次獲批，用于治療成人原發(fā)性高膽固醇血癥（雜合子家族性和非家族性）或混合型血脂異常，Leqvio成為了全球第一個也是唯一一個小干擾RNA（siRNA）降膽固醇（LDL-C）療法。驅(qū)動因素為促進行業(yè)科技創(chuàng)新事業(yè)發(fā)展，全面提升科技創(chuàng)新能力，中國逐步加大行業(yè)經(jīng)費投入、落實稅收優(yōu)惠、鼓勵科研人才發(fā)展，全面推動科研事業(yè)發(fā)展，同時帶動科研服務(wù)市場增長，廣泛運用于各個研究領(lǐng)域，未來市場空間將進一步釋放國務(wù)院發(fā)布政策、十四五規(guī)劃、政府報告、領(lǐng)導(dǎo)講話等都有對小核酸藥物行業(yè)做了一些綱領(lǐng)性的指導(dǎo)，合理的解讀能夠為行業(yè)做了好的發(fā)展指引。優(yōu)勢競爭，長期盈利，依托中國，布局全球，立足核心能力，全力獲取顯著競爭優(yōu)勢，創(chuàng)造得到廣泛認(rèn)可、深入人心的價值，通過成為“難以替代者”品牌致勝，涌現(xiàn)一批市場競爭力突出的全球性與區(qū)域性中國品牌，以持續(xù)正現(xiàn)金流實現(xiàn)長期盈利，這才是行業(yè)企業(yè)的發(fā)展之道。小核酸藥物產(chǎn)業(yè)處于快速增長時期，由于小核酸藥物行業(yè)的產(chǎn)品及服務(wù)模式特性，使其供給市場與需求市場存在較強的相互依賴、相互促進關(guān)系，小核酸藥物市場在良好的供需作用機制下保持穩(wěn)定發(fā)展從應(yīng)用領(lǐng)域來看，小核酸藥物行業(yè)產(chǎn)品廣泛的運用于醫(yī)學(xué)、藥學(xué)、檢驗學(xué)、衛(wèi)生免疫學(xué)、食品安全、農(nóng)業(yè)科學(xué)等民營領(lǐng)域在市場發(fā)展中，行業(yè)企業(yè)為爭取競爭優(yōu)勢，尤其是大中型企業(yè)，越來越重視自主研發(fā)實力，在企業(yè)科研方面投入逐年增長，企業(yè)科研服務(wù)市場逐步打開，未來科研用檢測試劑的服務(wù)主體趨于多元化研究資源投入穩(wěn)健增長供需平衡促進市場發(fā)展商業(yè)應(yīng)用領(lǐng)域不斷拓展行業(yè)競爭促進行業(yè)正向發(fā)展行業(yè)痛點小核酸藥物行業(yè)屬于領(lǐng)域中發(fā)展最快的細(xì)分領(lǐng)域之一，隨著小核酸藥物的市場環(huán)境日趨成熟，行業(yè)競爭日趨激烈，行業(yè)存在一下下痛點：藥代動力學(xué)藥效學(xué)CMC相關(guān)組織靶向遞送差，遞送效率低一靶向不足導(dǎo)致靶部位的小核酸藥物濃度低，迫使給藥劑量增高，脫靶毒性一小核酸藥物與非靶RIA結(jié)合引發(fā)的毒性或者在非靶器官或組織的富集引發(fā)的潛在毒性，免疫介導(dǎo)的毒性一免疫反應(yīng)介導(dǎo)的毒性來源于PKR、TLR3、TLR7等受體對于外源性小核酸的識別，遞送系統(tǒng)介導(dǎo)的毒性―—納米遞送成分本身或降解后的成分都可能引發(fā)潛在的毒性作用血清穩(wěn)定性—裸露的RIIA容易被血漿和組織中的核酸酶降解，或被腎臟快速過濾清除排出體外使得小核酸藥物在體內(nèi)循環(huán)的時間很短，組織和細(xì)胞穿透性低―裸露的FNA由于表面有多負(fù)電荷導(dǎo)致無法自由穿過細(xì)胞膜，入胞困難，細(xì)胞內(nèi)轉(zhuǎn)運寫核內(nèi)體遘逸一進入細(xì)胞以后，小核酸藥物容易困在核內(nèi)體中無法被釋放到細(xì)胞質(zhì)中發(fā)揮作用，且小核酸藥物釋放只持續(xù)在入胞后相對較短的時間窗內(nèi)，RNA化學(xué)修飾方法要求嚴(yán)格一小核酸藥物與胞內(nèi)蛋自質(zhì)的結(jié)合遵循嚴(yán)格的機制，對于RNA的修飾需要保持其原有的功能特性，藥物規(guī)模性生產(chǎn)難度大一小核酸藥物的生產(chǎn)過程中，用到的各種庭材料和設(shè)備都需要具備大規(guī)模的生產(chǎn)能力才能實現(xiàn)產(chǎn)品的商業(yè)化。在擴大生產(chǎn)的過程中需考慮產(chǎn)品的生產(chǎn)質(zhì)量、生產(chǎn)速度和成本等多方面，限制強行業(yè)發(fā)展建議提升產(chǎn)品質(zhì)量小核酸藥物行業(yè)頭部企業(yè)已形成完善的的服務(wù)體系，按照科學(xué)發(fā)展觀的要求，繼續(xù)堅持政府主導(dǎo)和市場運作相結(jié)合、整體規(guī)劃與分步實施相結(jié)合、工業(yè)優(yōu)先和協(xié)調(diào)發(fā)展相結(jié)合、經(jīng)濟發(fā)展與生態(tài)發(fā)展相結(jié)合的原則。針對行業(yè)發(fā)展大膽提出下列發(fā)展建議：（1）政府方面：政府應(yīng)當(dāng)制定行業(yè)生產(chǎn)標(biāo)準(zhǔn)，規(guī)范小核酸藥物行業(yè)生產(chǎn)流程，并成立相關(guān)部門，對科研用小核酸藥物行業(yè)的研發(fā)、生產(chǎn)、銷售等各個環(huán)節(jié)進行監(jiān)督，形成統(tǒng)一的監(jiān)督管理體系，完善試劑流通環(huán)節(jié)的基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)，重點加強冷鏈運輸環(huán)節(jié)的基礎(chǔ)設(shè)施升級，保證小核酸藥物行業(yè)產(chǎn)品的質(zhì)量，促進行業(yè)長期穩(wěn)定的發(fā)展；（2）生產(chǎn)企業(yè)方面：小核酸藥物行業(yè)生產(chǎn)企業(yè)應(yīng)嚴(yán)格遵守行業(yè)生產(chǎn)規(guī)范，保證產(chǎn)品質(zhì)量的穩(wěn)定性。目前市場上已有多個本土小核酸藥物行業(yè)企業(yè)加強生產(chǎn)質(zhì)量的把控，對標(biāo)優(yōu)質(zhì)、高端的進口產(chǎn)品，并憑借價格優(yōu)勢逐步替代進口。此外，小核酸藥物行業(yè)企業(yè)緊跟行業(yè)研發(fā)潮流，加大創(chuàng)新研發(fā)力度，不斷推出新產(chǎn)品，進一步擴大市場占有率，也是未來行業(yè)發(fā)展的重要趨勢。全面增值服務(wù)多元化融資渠道單一的資金提供方角色僅能為小核酸藥物行業(yè)企業(yè)提供“凈利差”的盈利模式，小核酸藥物行業(yè)同質(zhì)化競爭日趨嚴(yán)重，利潤空間不斷被壓縮，企業(yè)業(yè)務(wù)收入因此受影響，商業(yè)模式亟待轉(zhuǎn)型除傳統(tǒng)的小核酸藥物行業(yè)需求外，設(shè)備管理、服務(wù)解決方案、貸款解決方案、結(jié)構(gòu)化融資方案、專業(yè)咨詢服務(wù)等方面多方位綜合性的增值服務(wù)需求也逐步增強。中國本土小核酸藥物行業(yè)龍頭企業(yè)開始在定制型服務(wù)領(lǐng)域發(fā)力，鞏固行業(yè)地位可持續(xù)公司債等創(chuàng)新產(chǎn)品，擴大非公開定向債務(wù)融資工具（PPN）、公司債等額度獲取，形成了公司債、PPN、中期票據(jù)、短融、超短融資等多產(chǎn)品、多市場交替發(fā)行的新局面；企業(yè)獲取各業(yè)態(tài)銀行如國有銀行、政策性銀行、外資銀行以及其他中資行的授信額度，確保了銀行貸款資金來源的穩(wěn)定性。小核酸藥物行業(yè)企業(yè)在保證間接融資渠道通暢的同時，能夠綜合運用發(fā)債和資產(chǎn)證券化等方式促進自身融資渠道的多元化，降低對單一產(chǎn)品和市場的依賴程度，實現(xiàn)融資地域的分散化，從而降低資金成本，提升企業(yè)負(fù)債端的市場競爭力。以遠(yuǎn)東宏信為例，公司依據(jù)自身戰(zhàn)略發(fā)展需求，堅持“資源全球化”戰(zhàn)略，結(jié)合實時國內(nèi)外金融環(huán)境，有效調(diào)整公司直接融資和間接融資的分布結(jié)構(gòu)，在融資成本方面與同業(yè)相比優(yōu)勢突出。小核酸藥物行業(yè)格局及發(fā)展趨勢行業(yè)競爭格局行業(yè)發(fā)展趨勢&&&競爭焦點價格優(yōu)勢創(chuàng)新能力服務(wù)水平競爭焦點從小核酸藥物的價值鏈上看，廠商在研發(fā)、制造和營銷環(huán)節(jié)方面分別有產(chǎn)品設(shè)計、技術(shù)研發(fā)、供應(yīng)鏈把控、渠道搭建及品牌塑造五大競爭壁壘。其中研發(fā)壁壘是家用小核酸藥物廠商的核心，決定了產(chǎn)品質(zhì)量和終端用戶的使用體驗。在此基礎(chǔ)上，廠商的資金實力和用戶規(guī)模為價值鏈的有效循環(huán)提供了支撐。由于僅有單品不足以形成聯(lián)動控制，對于小核酸藥物廠商，還要求具備由多種終端產(chǎn)品形成的生態(tài)體系。技術(shù)優(yōu)勢22行業(yè)競爭格局競爭格局1競爭格局2從中國臨床在研管線來看，目前國內(nèi)有14小核酸藥物研發(fā)進入臨床研究階段。其中6款藥物為為ASO藥物，7款為基于RNAi的siRNA小核酸藥物，1款為基于CRISPR/Cas9的sgRNA藥物。這些在研藥物多數(shù)來自于國外企業(yè)，國內(nèi)的小核酸行業(yè)仍然處于發(fā)展初期階段，但由于國內(nèi)患者群體基數(shù)較大、市場發(fā)展空間大，未來伴隨我國小核酸藥物開發(fā)企業(yè)的研發(fā)能力提升，我國小核酸藥物市場有望迎來快速發(fā)展。從全球上市的小核酸藥物來看，截至目前，全球共有14款小核酸藥物獲批上市，重磅產(chǎn)品已出現(xiàn)，其中渤健與Ionis開發(fā)的Nusinersen是全球首個用于治療脊髓性肌萎縮癥的藥物，2021年Nusinersen全球銷售額19.51億美元，是目前銷售額最高的小核酸藥物；諾華與Alnylam開發(fā)的Inclisiran是一款長效降脂藥，一年僅需注射兩次，開啟了小核酸藥物應(yīng)用于常見慢性病的新篇章。行業(yè)發(fā)展趨勢技術(shù)領(lǐng)域突破創(chuàng)新多方聯(lián)動發(fā)展在未來，中國小核酸制藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展模式應(yīng)勢更新，可能形成多主體共同參與的鏈?zhǔn)桨l(fā)展的產(chǎn)業(yè)聯(lián)盟模式，將高校研發(fā)機構(gòu)與醫(yī)藥企業(yè)聯(lián)合起來，在聯(lián)盟模式的基礎(chǔ)上進行技術(shù)研發(fā)和合作,實現(xiàn)產(chǎn)業(yè)的技術(shù)共享和合作創(chuàng)新，發(fā)揮國內(nèi)各個企業(yè)的技術(shù)研發(fā)優(yōu)勢，提高國內(nèi)專利技術(shù)的產(chǎn)業(yè)化利用率。研發(fā)生產(chǎn)基地化我國siRNA的研發(fā)近十幾年來逐漸發(fā)展起來，許多歸國人才攜技術(shù)和資源創(chuàng)業(yè)，逐漸在江浙一帶形成小核酸藥物生產(chǎn)研究集群，如昆山小核酸基地。受益于資本的聚攏支持，技術(shù)和學(xué)術(shù)資源的共享，這些集群逐漸壯大，促進基地中的企業(yè)蓬勃發(fā)展。在未來，受到現(xiàn)有發(fā)展模式的啟發(fā)在更多地方將出現(xiàn)小核酸基地，帶動相關(guān)企業(yè)集中、共同發(fā)展。技術(shù)的更新與迭代將有助于解決目前小核酸藥物發(fā)展過程中存在的痛點，即藥物遞送技術(shù)難題與脫靶效應(yīng)控制，在未來，小核酸藥物研發(fā)將對其有效性與安全性有更大把握，應(yīng)對毒副作用,減少副反應(yīng)事件的發(fā)生頻率，同時進一步提升藥物療效。遞送技術(shù)的創(chuàng)新突破有助于促進核酸藥物給藥途徑的發(fā)展。持續(xù)研究和開發(fā)的核酸藥物遞送平臺，包括偶聯(lián)遞送系統(tǒng)、siRNA/化學(xué)藥物偶聯(lián)物的不同組合、肽配體腫瘤靶向、納米顆粒載體系統(tǒng)的高度優(yōu)化組合以及通過呼吸道給藥進行疾病治療等，將推動遞送技術(shù)和多種給藥途徑包括皮下注射、靜脈注射、霧化吸入、瘤內(nèi)注射等的共同發(fā)展。小核酸藥物的適應(yīng)癥涵蓋范圍廣，包括腫瘤、罕見病、炎癥類疾病、代謝類疾病等。因此，小核酸藥物潛在適應(yīng)人群基數(shù)大，隨著技術(shù)的發(fā)展和生產(chǎn)工藝的成熟，小核酸藥物市場在未來將有更加廣闊的發(fā)展空間。市場需求與規(guī)模擴大小核酸藥物行業(yè)標(biāo)桿企業(yè)行業(yè)標(biāo)桿企業(yè)1