臨床醫(yī)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本原則

臨床研究基本概念描述性研究臨床醫(yī)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本原則隨機(jī)對(duì)照盲法均衡臨床醫(yī)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本原則

——隨機(jī)概念：采用特殊手段，使總體或樣本中每個(gè)個(gè)體發(fā)生某事件概率均等。目的：防止研究者和被研究者主觀因素干擾，避免結(jié)果偏離真實(shí)值。環(huán)節(jié)：抽樣和分組分類：隨機(jī)抽樣和隨機(jī)分組隨機(jī)抽樣：避免選擇性偏倚隨機(jī)分組：提高組間均衡性，避免非研究因素干擾臨床醫(yī)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本原則

——隨機(jī)化方法簡單隨機(jī)法分層隨機(jī)法區(qū)組隨機(jī)法系統(tǒng)隨機(jī)抽樣法整群隨機(jī)法多級(jí)抽樣法半隨機(jī)化法臨床醫(yī)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本原則

——隨機(jī)化方法簡單隨機(jī)法投硬幣、抽簽隨機(jī)數(shù)字表法利用計(jì)算機(jī)或計(jì)算器產(chǎn)生隨機(jī)數(shù)字實(shí)現(xiàn)隨機(jī)化分層隨機(jī)法分層因素：分層隨機(jī)抽樣：對(duì)觀察值變異影響較大因素分層隨機(jī)分組：研究對(duì)象中某些可能產(chǎn)生混雜作用的特征臨床醫(yī)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本原則

——隨機(jī)化方法醫(yī)學(xué)研究中根據(jù)以下原則考慮分層原則疾病或并發(fā)癥危險(xiǎn)因素對(duì)疾病預(yù)后有明顯影響因素遵循最小化原則臨床醫(yī)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本原則

——隨機(jī)化方法進(jìn)行慢性房顫復(fù)律后抗心律失常藥物維持治療的隨機(jī)對(duì)照研究分層因素研究對(duì)象隨機(jī)分配病因心胸比病程適合轉(zhuǎn)律后藥療慢性房顫患者瓣膜性非瓣膜性》0.5〈0.5》6個(gè)月〈6個(gè)月試驗(yàn)組對(duì)照組臨床醫(yī)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本原則

——隨機(jī)化方法區(qū)組隨機(jī)法隨機(jī)分組研究對(duì)象分為不同區(qū)組對(duì)每一區(qū)組內(nèi)研究對(duì)象用簡單隨機(jī)法分配臨床醫(yī)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本原則

——隨機(jī)優(yōu)點(diǎn)研究組之間均衡、可比缺點(diǎn)符合條件，代表性，推廣應(yīng)用個(gè)人意愿，醫(yī)德問題積累數(shù)量，研究難度臨床醫(yī)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本原則

——對(duì)照概念：臨床研究過程中，設(shè)立條件類似、診斷一致的可供相互比較的組別。有比較才有鑒別意義：不可預(yù)知結(jié)局霍桑效應(yīng)安慰劑效應(yīng)向均屬回歸現(xiàn)象潛在未知因素影響臨床醫(yī)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本原則

——對(duì)照分類按照研究設(shè)計(jì)方案分類同期隨機(jī)對(duì)照自身對(duì)照交叉對(duì)照配對(duì)對(duì)照非隨機(jī)同期對(duì)照歷史對(duì)照按照對(duì)照組處理措施分類有效對(duì)照空白對(duì)照安慰劑對(duì)照臨床醫(yī)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本原則

——盲法概念：臨床研究過程中，指標(biāo)檢測(cè)、數(shù)據(jù)收集、結(jié)論判斷均在不知道研究對(duì)象分配的組別、不知接受的試驗(yàn)措施還是對(duì)照措施的前提下進(jìn)行。盲法還用于研究資料的分析和報(bào)告。研究對(duì)象診斷、療效和預(yù)后準(zhǔn)確、可靠的測(cè)量和評(píng)價(jià)避免測(cè)量性偏倚臨床醫(yī)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本原則

——均衡概念：比較組之間除了研究因素不同以外，其他可能影響研究結(jié)局的因素（非研究因素）處于相同或相近水平。試驗(yàn)組和對(duì)照組有相同背景，排除其他伴隨因素混雜作用，保證結(jié)果準(zhǔn)確可靠均衡性好：同質(zhì)臨床醫(yī)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本原則

——保證均衡性方法研究設(shè)計(jì)限制研究對(duì)象入選條件，提高研究對(duì)象整體齊性，基線可比匹配設(shè)計(jì)，配比因素與特征，使試驗(yàn)組和對(duì)照組在非研究因素一致性，提高兩組間均衡性分層隨機(jī)分配，保證影響研究結(jié)果的重要因素在試驗(yàn)組和對(duì)照組均衡分布，基線可比制定統(tǒng)一的檢測(cè)標(biāo)準(zhǔn)體重血壓臨床醫(yī)學(xué)研究設(shè)計(jì)的基本原則

——保證均衡性方法實(shí)施過程確定基線數(shù)據(jù)后盡快干預(yù)實(shí)施間隔過久基線情況可能發(fā)生改變破壞組間均衡資料處理過程基線情況分析主要臨床特點(diǎn)年齡、性別和樣本量是否均衡、可比組間不具有差異性2022/12/13

研究時(shí)有無設(shè)計(jì)干預(yù)因素?實(shí)驗(yàn)性研究觀察性研究是否隨機(jī)有無對(duì)照組隨機(jī)對(duì)照研究非隨機(jī)對(duì)照研究分析性研究描述性研究時(shí)間方向隊(duì)列研究病例對(duì)照研究橫向面調(diào)查有無是否是無暴露因素結(jié)局暴露與對(duì)照(同一時(shí)間)暴露結(jié)局圖1-1臨床研究分類的法則描述性研究三要素或五要素描述性研究類型描述性研究應(yīng)用優(yōu)點(diǎn)和缺點(diǎn)結(jié)論

描述性研究描述性研究是對(duì)一個(gè)新的疾病或領(lǐng)域進(jìn)行研究的第一步，它們記錄人群的健康狀況，而且常常推動(dòng)更嚴(yán)密的研究。觀察性研究

所研究疾病的對(duì)象是誰？（who）ABCD所研究的狀態(tài)或疾病是什么？（what）

為什么這種狀況或疾病會(huì)發(fā)生？（why）什么時(shí)候這種狀態(tài)是常見或少見的？（when）E這種疾病或狀態(tài)在哪里發(fā)生或在哪里不發(fā)生？（where）描述五元素五個(gè)“W”問題

描述性研究類型0102

研究每個(gè)個(gè)體

研究相關(guān)人群

個(gè)案報(bào)告病例系列報(bào)告橫斷面（現(xiàn)況）研究監(jiān)測(cè)每個(gè)個(gè)體的研究

個(gè)體報(bào)案病例系列報(bào)告監(jiān)測(cè)

個(gè)體報(bào)案是醫(yī)學(xué)文獻(xiàn)最小的發(fā)表單位。觀察力敏銳的臨床醫(yī)生通常報(bào)告一些不同尋常的疾病或關(guān)系，然后推動(dòng)更嚴(yán)密的研究設(shè)計(jì)。

病例系列報(bào)告是指在一個(gè)報(bào)道中集中報(bào)告數(shù)個(gè)個(gè)案。有時(shí)候,幾個(gè)類似的案例在短時(shí)間內(nèi)的出現(xiàn),預(yù)示著一種流行疾病。其便利因素是能夠組成病例對(duì)照研究的病例組從而對(duì)疾病的原因進(jìn)行研究。橫斷面（現(xiàn)況）研究

現(xiàn)況研究描述人群的健康狀況。因?yàn)楸┞兑蛩睾徒Y(jié)局被同時(shí)確認(rèn)，花費(fèi)很小，失訪也不是問題。但是，此項(xiàng)研究經(jīng)常不可能分辨其時(shí)間順序。對(duì)于變化的暴露因素，過去病因?qū)W的相關(guān)性信息則比當(dāng)前的信息更有意義。

監(jiān)測(cè)是持續(xù)的系統(tǒng)性收集、分析和解釋對(duì)規(guī)劃、完成和評(píng)估公共健康實(shí)踐很重要的健康資料，并在此過程中不失時(shí)機(jī)地把這些資料傳遞給需要的人?？梢允侵鲃?dòng)的也可以是被動(dòng)的。其特征是像自動(dòng)控制裝置一樣的反饋，對(duì)問題的預(yù)防和調(diào)控是反饋回路的基本內(nèi)容。

生態(tài)學(xué)相關(guān)性研究生態(tài)學(xué)相關(guān)性研究

生態(tài)學(xué)相關(guān)性研究是對(duì)人群進(jìn)行監(jiān)測(cè)，它在人群中并非個(gè)體層面尋找暴露和結(jié)局的關(guān)系。暴露和結(jié)局之間相關(guān)性的測(cè)量值是相關(guān)系數(shù)r，表示暴露和結(jié)局之間的相關(guān)的線性關(guān)系如何。

缺陷：如果不能在個(gè)體中將暴露因素與結(jié)局相聯(lián)系，就不能控制混雜因素。

尋找病因的線索趨勢(shì)分析健康記錄描述性研究應(yīng)用

優(yōu)點(diǎn)缺點(diǎn)數(shù)據(jù)經(jīng)常是現(xiàn)成的，因此廉價(jià)又高校。很少有倫理的問題假設(shè)的病因及其作用的先后關(guān)系可能不清楚一個(gè)危險(xiǎn)的陷阱是研究者可能得出不可能成立的病因推論描述性研究優(yōu)缺點(diǎn)

描述性研究常常是對(duì)一個(gè)新事件或疾病的第一個(gè)