基因與疾病知識概述

基因與疾病主講教師：黃慧聰基因工程大事記1973Cohen第一例成功的克隆實(shí)驗(yàn)1978Genentech公司人胰島素世界上第一種基因工程蛋白藥物1982第一個(gè)基因工程藥物--重組人胰島素在英、美獲準(zhǔn)使用1985第一批轉(zhuǎn)基因家畜（兔、豬和羊），中國轉(zhuǎn)基因魚

1993基因工程西紅柿在美國上市1997英國羅斯林研究所多莉羊1999.9中國獲準(zhǔn)加入人類基因組計(jì)劃.負(fù)責(zé)測定人類基因組全部序列的1%2000.6.26科學(xué)家公布人類基因組工作草圖2001.2.11公布人類基因組基本信息生物技術(shù)工程：基因工程、蛋白質(zhì)工程、酶工程、細(xì)胞工程

從基因的角度重新認(rèn)識疾病，運(yùn)用基因技術(shù)預(yù)防和治療疾病、鑒定身份，器官再造，運(yùn)用基因技術(shù)防止新生兒疾病甚至設(shè)計(jì)更加“完美”的新生兒，培育新的動(dòng)植物品種……分子醫(yī)學(xué)分子醫(yī)學(xué)的基本內(nèi)容:Ⅰ疾病的分子機(jī)理一、基因結(jié)構(gòu)異常

二、癌基因與抑癌基因Ⅱ疾病的基因診斷

Ⅲ疾病的基因治療

英國女王維多利亞。她帶有血友病的基因，并將其傳給了她的兒女。血友病在女性一般表現(xiàn)為隱性遺傳，較少發(fā)病，但會(huì)傳給后代；在男性則表現(xiàn)為顯性遺傳。她的孫女亞歷山德拉（21），她同俄國沙皇尼古拉二世結(jié)婚，導(dǎo)致他們的兒子患有血友病。

Ⅰ疾病的分子機(jī)理HbA與HbS比較

1949年波林發(fā)現(xiàn)鐮刀型細(xì)胞貧血癥（病人的紅血細(xì)胞為鐮刀形）與血紅蛋白結(jié)構(gòu)異常相關(guān)，根據(jù)雜交原理應(yīng)用限制性酶切圖譜分析，其病因是密碼子GAG突變?yōu)镚TG。

1單基因病2多基因病3獲得性基因病基因病分類（Classificationofgenicdisease）疾病的分子機(jī)制3．獲得性基因病由病原微生物感染引起的，不會(huì)遺傳。2．多基因?。∕ultifactorgenedisorder）由多基因的結(jié)構(gòu)或表達(dá)調(diào)控的改變引發(fā)的疾病?！綜linicdisease】高血壓、糖尿病、自身免疫性疾病和惡性腫瘤。1．單基因病（Singlegenedisorder）

由單個(gè)基因缺陷引發(fā)的疾病。【Geneticphenotype】顯性遺傳（多數(shù)）、隱性遺傳、X性連鎖遺傳（血友?。＜膊〉姆肿訖C(jī)制Duchenne肌營養(yǎng)不良癥（假性肌肥大型）白化病患者21三體綜合癥患兒（先天愚型）單基因病染色體病唇裂與腭裂多基因病一、基因結(jié)構(gòu)變異疾病的分子機(jī)制（一）基因突突變基因組DNA分子在結(jié)構(gòu)構(gòu)上發(fā)生核酸酸序列或數(shù)目目的改變?！蛔冾l率明顯高于平均數(shù)突變熱點(diǎn)（Hotspotsofmutation）

▲突變頻率明顯低于平均數(shù)保守區(qū)

1.自發(fā)性損傷指DNA復(fù)制時(shí)自發(fā)錯(cuò)配。2.突變劑指能引起基因錯(cuò)配、缺失、損傷的各種化學(xué)、物理、生物的因素。疾病的分子機(jī)制（二）、基因突變的原因

基因突變原因分類自發(fā)突變誘發(fā)突變1.堿基置置換突變■概念一個(gè)堿基被另另一堿基取代代而造成的突突變。（三）、基因突變的類型疾病的分子機(jī)制基因突變類型染色體錯(cuò)誤配和不等交換堿基置換突變移碼突變和整碼突變

▲轉(zhuǎn)換(Transition)：嘌呤與嘌呤或嘧啶與嘧啶之間的置換。

▲顛換(Transversion)：嘌呤與嘧啶之間的置換。疾病的分子機(jī)制■同義突變（Same-senseorsynonymousmutation）單個(gè)堿基置換換后，改變前前后密碼子所所編碼的氨基基酸一樣。

DNA┄GCA

┄┄GCG

┄

┄GCC

┄轉(zhuǎn)錄轉(zhuǎn)錄mRNA┄CGU┄

┄CGC┄┄CGG┄翻譯翻譯翻譯多肽鏈┄精氨酸┄┄精氨酸┄┄精氨酸┄TransitionA←GTransversionG→C【Forexample】Ⅴ

【Forexample】

DNA┄ACG

┄┄ATG┄

┄AAG┄轉(zhuǎn)錄轉(zhuǎn)錄轉(zhuǎn)錄mRNA┄UGC┄

┄UAC┄┄UUC┄翻譯翻譯翻譯多肽鏈┄半胱氨酸┄┄酪氨酸┄┄苯丙氨酸┄TransitionC←TTransversionT→A如錯(cuò)義突變不不影響蛋白質(zhì)質(zhì)或酶的生物物活性，不出出現(xiàn)明顯的表表型改變（效應(yīng)），稱稱為中性突變變（Neutralmutation）。

■錯(cuò)義突變（Missensemutation）DNA分子中的核苷酸置換導(dǎo)致合成的多肽鏈中一個(gè)氨基酸被另一氨基酸所取代。疾病的分子機(jī)制

■無義突變（nonsensemutation）單個(gè)堿基置換導(dǎo)致終止密碼子（UAG、UAA、UGA）提前出現(xiàn)。疾的分子機(jī)制

■終止密碼突變DNA分子中一個(gè)終止密碼子發(fā)生突變形成延長的異常肽鏈。疾病的分子機(jī)制疾病的分子機(jī)制

■抑制基因突變（Suppressorgenemutation）在基因內(nèi)部不同位置上的不同堿基發(fā)生了兩次突變，其中一次抑制了另一次突變的遺傳效應(yīng)?！綟orexample】單純6谷→纈，產(chǎn)生HbS病，造成死亡。第6位谷→纈，第73位天冬氨酸→天冬酰胺；HbHarlem臨床癥狀較輕，其原因是73突變抑制了6突變的有害效應(yīng)。HbHarlem是β鏈2.移碼突變和整碼突變（Frame-shift&codonmutation）

■移碼突變（Frame-shiftmutation）DNA鏈上插入或丟失1個(gè)、2個(gè)甚至多個(gè)（但不包括三個(gè)或其倍數(shù)）堿基，導(dǎo)致在插入或丟失堿基部位以后的編碼都發(fā)生了相應(yīng)改變。疾病的分子機(jī)制3.染色體錯(cuò)錯(cuò)誤配和不等等交換（Mispairedsynapsisandunequalcrossing-over）■整碼突變（Codonmutation）如插入或丟失失部位的前后后氨基酸順序序不變。二、癌基因、、抑癌基因癌基因：指具有致癌癌能力或致癌癌潛能的基因因的總稱。它它是細(xì)胞內(nèi)總總體遺傳物質(zhì)質(zhì)的組成部分分。當(dāng)其受到致癌癌因素作用被被活化并發(fā)生生異常時(shí)，則則導(dǎo)致細(xì)胞癌癌變。病毒癌基因；；細(xì)胞癌基因因癌基因的名稱稱一般用3個(gè)個(gè)斜體小寫字字母表示，如如myc、ras、src等。抑癌基因：抑制細(xì)胞過過度生長、增增殖從而遏制制腫瘤形成的的基因。意大利裔美國國病毒學(xué)家R·杜爾貝科科20世紀(jì)60年代初發(fā)發(fā)現(xiàn)：致癌病病毒會(huì)把自身身攜帶的DNA片斷整合合到宿主細(xì)胞胞的DNA上上，在宿主細(xì)細(xì)胞核內(nèi)形成成新的DNA。新的DNA上的一些些來自致癌病病毒的基因，，會(huì)使細(xì)胞（（這時(shí)宿主細(xì)細(xì)胞已成為癌癌細(xì)胞）瘋狂狂地增殖，導(dǎo)導(dǎo)致腫瘤的產(chǎn)產(chǎn)生。美國病毒學(xué)家家H·特明、、美國病毒學(xué)學(xué)家和生物化化學(xué)家D·巴巴爾的摩都曾曾是杜爾貝科科的學(xué)生。1970年，，特明與巴爾爾的摩發(fā)現(xiàn)在在RNA致癌癌病毒中存在在著一種“逆逆轉(zhuǎn)錄酶”，，在它的作用用下，可以將將RNA逆轉(zhuǎn)轉(zhuǎn)錄成為DNA。這就解解釋了RNA病毒的致癌癌機(jī)理。由于上述成果果，杜爾貝科科、特明與巴巴爾的摩師生生三人共同榮榮獲1975年諾貝爾生生理或?qū)W醫(yī)學(xué)學(xué)獎(jiǎng)。1976年，，美國生物化化學(xué)家、病毒毒學(xué)家J·M·畢曉普和和美國微生物物學(xué)家、病毒毒學(xué)家H·E·瓦慕斯發(fā)發(fā)現(xiàn)許多動(dòng)物物包括人類與與生俱來就帶帶著癌癥的種種子——原癌基因因（即原致癌癌基因），而且數(shù)量相當(dāng)當(dāng)驚人。這一一發(fā)現(xiàn)引起人人們的恐慌，，許多實(shí)驗(yàn)室室紛紛投入實(shí)實(shí)驗(yàn)，企圖否否定這一發(fā)現(xiàn)現(xiàn)，然而結(jié)果果卻使人們不不得不相信他他們的發(fā)現(xiàn)是是正確的。由于發(fā)現(xiàn)動(dòng)物物體內(nèi)的“原原癌基因”，，畢曉普和瓦慕斯共同榮獲1989年的諾諾貝爾生理學(xué)學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)。。

美國畢曉普和和瓦慕斯等人人的研究表明明：動(dòng)物體內(nèi)內(nèi)的癌基因不不是來自病毒毒，而是由于于在動(dòng)物的正正常細(xì)胞基因因中本來就存存在一個(gè)龐大大的癌基因族族，正常情況況下這些原癌基因是不活躍的，，但當(dāng)受到病病毒入侵或遇遇到物理、化化學(xué)等因素作作用時(shí)，就可可能被激活，，突變?yōu)榘┗?。這也就就解釋了化學(xué)學(xué)污染、吸煙煙、放射線輻輻射等因素致致癌的原因。。

（一））原癌癌基因因的特特點(diǎn)1、廣泛存存在2、高高度保保守3、是是細(xì)胞胞的必必需基基因，，有重重要作作用4、結(jié)結(jié)構(gòu)異異常或或表達(dá)達(dá)失控控引起起細(xì)胞胞惡變變（二））癌基基因活活化的的機(jī)制制1、獲得啟啟動(dòng)子子與增增強(qiáng)子子2、基基因易易位3、原原癌基基因擴(kuò)擴(kuò)增4、點(diǎn)點(diǎn)突變變（三））原癌癌基因因的產(chǎn)產(chǎn)物與與功能能原癌基基因的的產(chǎn)物物1、生生長因因子：：PDGF、、EGF、、TGF-22、生生長因因子受受體3、細(xì)細(xì)胞內(nèi)內(nèi)信號號轉(zhuǎn)導(dǎo)導(dǎo)體4、核核內(nèi)轉(zhuǎn)轉(zhuǎn)錄因因子美國前前副總總統(tǒng)漢漢弗萊萊<Humphrey)在1967年發(fā)發(fā)現(xiàn)膀膀胱內(nèi)內(nèi)有一一腫物物，病病理切切片未未發(fā)現(xiàn)現(xiàn)癌細(xì)細(xì)胞良性““慢性性增生生性囊囊腫””，未未進(jìn)行行手術(shù)術(shù)治療療。九年后后，他他被診診斷為為患有有“膀膀朧癌癌”，，兩年年后死死于該該病。。1994年年，研研究者者用靈靈敏的的PCR技技術(shù)對對上述述漢弗弗萊1967年年的病病理切切片進(jìn)進(jìn)行了了P53抑抑癌基基因檢檢查，，發(fā)現(xiàn)現(xiàn)那時(shí)時(shí)的組組織細(xì)細(xì)胞雖雖然在在形態(tài)態(tài)上還還沒有有表現(xiàn)現(xiàn)出惡惡性變變化，，但其P53基因因的第第227個(gè)個(gè)密碼碼子已經(jīng)發(fā)發(fā)生了了一個(gè)個(gè)核苷苷酸的的突變變。就是這這個(gè)基基因的的微小小變化化，使使其抑抑癌功功能受受損，，導(dǎo)致致九年年后細(xì)細(xì)胞癌癌變的的發(fā)生生。這這說明明，在在典型型癥狀狀出現(xiàn)現(xiàn)之前前的很很長時(shí)時(shí)間，，細(xì)胞胞癌變變的信信息已已經(jīng)在在基因因上表表現(xiàn)出出來了了.Ⅱ疾疾病的的基因因診斷斷從廣義義上講講，大大多數(shù)數(shù)疾病病都可可以從從遺傳物物質(zhì)的的變化化中尋找找出原原因。。而從從技術(shù)術(shù)上看看，只只要找找到了了與疾疾病相相關(guān)的的基因因，基基因診診斷便便立即即可以以實(shí)現(xiàn)現(xiàn)。隨隨著““人類類基因因組計(jì)計(jì)劃””的進(jìn)進(jìn)程，，將大大大加加快疾病相相關(guān)基基因的發(fā)現(xiàn)現(xiàn)與克克隆，，基因因診斷斷將成成為疾疾病診診斷的的常規(guī)規(guī)方法法。單基因因疾病病的診診斷：一般般可在在臨床床癥狀狀出現(xiàn)現(xiàn)之前前作出出診斷斷，不不依賴賴臨床床表型型；有遺傳傳傾向向的疾疾?。海阂赘谢虻牡暮Y查查，如如高血血壓，，冠心心病，，肥胖胖等。。外源性性病源源體：如病病毒、、細(xì)菌菌、寄寄生蟲蟲等引引起的的傳染染病，一、基基因鑒鑒定技技術(shù)人體細(xì)細(xì)胞有有總數(shù)數(shù)約為為30億個(gè)個(gè)堿基基對的的DNA，，每個(gè)個(gè)人的的DNA都都不完完全相相同，，人與與人之之間不不同的的堿基基對數(shù)數(shù)目達(dá)達(dá)幾百百萬之之多。。所謂“DNA指指紋””，就是是把DNA作為為像指指紋那那樣的的獨(dú)特特特征征來識識別不不同的的人。。由于于DNA是是遺傳傳物質(zhì)質(zhì)，因因此通通過對對DNA鑒鑒定還還可以以判斷斷兩個(gè)個(gè)人之之間的的親緣緣關(guān)系系。DNA鑒定定技術(shù)術(shù)是英英國遺遺傳學(xué)學(xué)家A·J·杰杰弗里里斯（（1950－））在1984年年發(fā)明明的。。由于于人體體各部部位的的細(xì)胞胞都有有相同同的DNA，因因此可可以通通過檢檢查血血跡、、毛發(fā)發(fā)、唾唾液等等判明明身分分。

DNA指紋紋只要要罪罪犯犯在在案案發(fā)發(fā)現(xiàn)現(xiàn)場場留留下下任任何何與與身身體體有有關(guān)關(guān)的的東東西西，，例例如如血跡跡和和毛毛發(fā)發(fā)，，警方方就就可可以以根根據(jù)據(jù)這這些些蛛蛛絲絲馬馬跡跡將將其其擒擒獲獲，，準(zhǔn)準(zhǔn)確確率率非非常常高高。。DNA鑒鑒定定技技術(shù)術(shù)在在破破獲獲強(qiáng)強(qiáng)奸奸和和暴暴力力犯犯罪罪時(shí)時(shí)特特別別有有效效，，因因?yàn)闉樵谠诖舜祟愵惏赴讣兄校镒锓阜负芎苋萑菀滓琢袅粝孪掳珼NA信信息息的的罪罪證證。。根據(jù)據(jù)DNA指指紋紋破破案案雖雖然然準(zhǔn)準(zhǔn)確確率率高高，，但但也也有有出出錯(cuò)錯(cuò)的的可可能能，，因因?yàn)闉閮蓛蓚€(gè)個(gè)人人的的DNA指指紋紋在在測測試試的的區(qū)區(qū)域域內(nèi)內(nèi)有有完完全全吻吻合合的的可可能能。。因因此此在在2000年年英英國國將將DNA指指紋紋測測試試擴(kuò)擴(kuò)展展到到10個(gè)個(gè)區(qū)區(qū)域域，，使使偶偶然然吻吻合合的的危危險(xiǎn)險(xiǎn)幾幾率率降降到到十十億億分分之之一一。。核酸酸標(biāo)標(biāo)記記：：同位位素素標(biāo)標(biāo)記記非同同位位素素標(biāo)標(biāo)記記核酸酸探探針針：：探針針是一一段段人人工工合合成成的的堿堿基基序序列列，，連連接接上上一一些些可可檢檢測測的的物物質(zhì)質(zhì)，，根根據(jù)據(jù)堿堿基基互互補(bǔ)補(bǔ)的的原原理理，，利利用用探探針針到到基基因因混混合合物物中中識識別別特特定定基基因因核酸酸雜雜交交：：探測測基基因因所所依依據(jù)據(jù)的的最最基基本本的的理理論論就就是是核酸酸堿堿基基互互補(bǔ)補(bǔ)原原則則，最最常常用用的的方方法法就就是是核核酸酸分分子子雜雜交交，，它它應(yīng)應(yīng)用用一一段段與與目目標(biāo)標(biāo)基基因因堿堿基基互互補(bǔ)補(bǔ)的的核核酸酸作作為為探探針針去去探探測測待待測測樣樣品品二、、基基因因芯芯片片（（Genechip））基因芯片片又稱DNA芯芯片或DNA微微陣列。。它高度度集成成成千上萬萬的網(wǎng)格格狀密集集排列的的核酸分分子（也也叫分子子探針））。它的出現(xiàn)現(xiàn)給分子子生物學(xué)學(xué)、細(xì)胞胞生物學(xué)學(xué)及醫(yī)學(xué)學(xué)領(lǐng)域帶帶來新的的革命，，成為后后基因時(shí)時(shí)代最重重要的基基因功能能分析技技術(shù)之一一。DNA微微點(diǎn)陣已已廣泛和和流行的的用于疾疾病診斷斷、基因因組比較較、以及及新型癌癌癥的分分類。三、時(shí)鐘鐘基因與與抗衰老老人類從公公元3500年年前就開開始尋找找長生不不老藥。。老化的的原因有有多種因因素，如如蛋白質(zhì)質(zhì)損傷、、DNA損傷、、細(xì)胞膜膜損傷、、細(xì)胞內(nèi)內(nèi)積累廢廢棄物、、端?？s縮短等。。提升壽命命上限的的目標(biāo)可可以通過過多種方方法實(shí)現(xiàn)現(xiàn)，除了了治療疾疾病、均均衡營養(yǎng)養(yǎng)、減少少環(huán)境污污染、適適量運(yùn)動(dòng)動(dòng)等方法法外，發(fā)掘控制制衰老或或長壽的的基因成成為最有有潛力的的途徑之之一?！皶r(shí)鐘基基因”：：破壞“時(shí)鐘1基因””（clock1gene）可使使線蟲的的壽命延延長1.5倍。。科學(xué)家家們發(fā)現(xiàn)現(xiàn)，人類類也有與與時(shí)鐘1基因大大致相同同的基因因?！澳挲g1基因””（age1）、“daf-2”等受受損會(huì)延延長壽命命的基因因。人類類的DNA中原原來就有有負(fù)責(zé)化化解活性性氧毒性性的基因因，我們們也可以以采取活活化該基基因的辦辦法，以以防止老老化。熱量限制制可以延延長包括括哺乳動(dòng)動(dòng)物在內(nèi)內(nèi)的許多多物種動(dòng)動(dòng)物的生生命周期期。限制制熱量攝攝入而延延長生命命的現(xiàn)象象與一種種叫作SIR2基因有關(guān)?！拔疫€活活著”基基因一旦發(fā)生生改變，，就會(huì)使使果蠅壽壽命延長長一倍。。人體體內(nèi)也存存在這種種基因，，它是通通過改變變新陳代代謝來發(fā)發(fā)揮作用用的。DNA纏纏繞成的的染色體體末端，，有稱做做端粒（telomere）的區(qū)域。?？刂浦?xì)胞的的分裂次次數(shù)，端端粒隨著著細(xì)胞分分裂每次次變短，，短到某某個(gè)程度度，細(xì)胞胞將不再再分裂。。人的一一生中，，細(xì)胞大大約能分分裂50～60次。因因此端粒粒是控制制生理壽壽命的生生物鐘，，而端粒粒長短就就成為表表示細(xì)胞胞“年齡齡”的指指標(biāo)。如如果加入入一種““端粒酶酶”阻止止它縮短短，就可可使細(xì)胞胞保持年年輕。

基因療法法，即是是通過基因水平平的操作作來治療疾疾病的方方法。目前的基基因療法法是先從患患者身上上取出一一些細(xì)胞胞（如造造血干細(xì)細(xì)胞、纖纖維干細(xì)細(xì)胞、肝肝細(xì)胞、、癌細(xì)胞胞等），，然后利利用病毒毒當(dāng)載體體，把正正常的基基因嫁接接到病毒毒上，再再用這些些病毒去去感染取取出的人人體細(xì)胞胞，讓它它們把正正?；蛞虿暹M(jìn)細(xì)細(xì)胞的染染色體中中，使人人體細(xì)胞胞就可以以“獲得得”正常常的基因因，以取取代原有有的異常?；?；；接著把把這些修修復(fù)好的的細(xì)胞培培養(yǎng)、繁繁殖到一一定的數(shù)數(shù)量后，，送回患患者體內(nèi)內(nèi)，這些些細(xì)胞就就會(huì)發(fā)揮揮“醫(yī)生生”的功功能，把把疾病治治好了。。Ⅲ疾病病的基因因治療

美國醫(yī)學(xué)學(xué)家W·F·安德森森等人對對腺甘脫脫氨酶缺缺乏癥（（ADA缺乏癥））的基因因治療，，是世界界上第一一個(gè)基因因治療成成功的范范例。1990年9月14日，安德森森對一例患患ADA缺乏癥的4歲女孩謝德德爾進(jìn)行基基因治療。。這個(gè)4歲女孩由于于遺傳基因因有缺陷，，自身不能能生產(chǎn)ADA，先天性免免疫功能不不全，只能能生活在無無菌的隔離離帳里。他他們將含有有這個(gè)女孩孩自己的白白血球的溶溶液輸入她她左臂的一一條靜脈血血管中，這這種白血球球都已經(jīng)過過改造，有有缺陷的基基因已經(jīng)被被健康的基基因所替代代。在以后后的10個(gè)月內(nèi)她又又接受了7次這樣的治治療，同時(shí)時(shí)也接受酶酶治療。經(jīng)經(jīng)治療后，，免疫功能能日趨健全全，能夠走走出隔離帳帳，過上了了正常人的的生活。謝德爾，1999一、基因治治療概念狹義概念將具有正常常功能的基基因置換或或增補(bǔ)患者者體內(nèi)有缺缺陷的基因因，從而達(dá)達(dá)到治療疾疾病的目的的。廣義概念將某種遺傳傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移移到患者細(xì)細(xì)胞內(nèi)，使使其在體內(nèi)內(nèi)發(fā)揮作用用，最終達(dá)達(dá)到治療疾疾病的目的的。二、基因治治療的基本本程序（一）治療療性基因的的獲得在了解疾病病發(fā)生的分分子機(jī)制基基礎(chǔ)上，選選擇對疾疾病有治療療作用的特特定基因。。（二）基因因載體的選選擇基因治療關(guān)關(guān)鍵步驟之之一，是將將治療基因因高效轉(zhuǎn)移移入入患患者體內(nèi)、、并能調(diào)控控其適度表表達(dá)。常用的載體體有兩類：：病毒載體和和非病毒載載體。病毒載體：逆轉(zhuǎn)錄病病毒載體，，腺病毒毒載體，腺相關(guān)病毒毒載體等；；非病毒載體體：（三）靶細(xì)細(xì)胞的選擇擇基因治療的的受體細(xì)胞胞有生殖細(xì)細(xì)胞和體細(xì)細(xì)胞兩大類類。對生殖細(xì)胞胞進(jìn)行基因因治療，可可使該生殖殖細(xì)胞分化化發(fā)育成長長的個(gè)體及及其后代均均具有正常常基因，理理論上講是是根治遺傳傳病的理想想方法。但由于涉及及安全性和和倫理學(xué)問問題，目前基因治治療中禁止止使用生殖殖細(xì)胞作為為靶細(xì)胞，，只限于使使用體細(xì)胞胞。1990