中藥新藥臨床研究一般原則2015

..附件1中藥新藥臨床研究一般原則一、概述一般性方法學指導(dǎo)。本指導(dǎo)原則是在2002年《中藥新藥臨床研究指導(dǎo)原則（試行》的基礎(chǔ)上，基于中藥新藥臨床試驗現(xiàn)狀，結(jié)合近年來中醫(yī)國內(nèi)外相關(guān)指導(dǎo)原則而制定。性研究數(shù)據(jù)，不斷地進行風險/受益評估，及時調(diào)整下一步研究計劃，以降低研發(fā)風險。本指導(dǎo)原則強調(diào)客觀地評價中藥新藥的臨床療效及其特點，確證性臨床試驗有效性應(yīng)以臨床結(jié)局指標或公認的替代指標進/受益評估的要求、風險/受益評估的原則以及臨床價值在風險/受益評估中的重要性。臨床試驗用安慰劑研制的要求。二、倫理學及受試者的保護基本原則。毒藥材或長期臨床使用的安全性問題等。三、中藥新藥臨床試驗的特點既是目標適應(yīng)癥的納入標準，同時也是療效評價的指標。應(yīng)具有公認的臨床價值。并且應(yīng)對疾病的臨床轉(zhuǎn)歸無不利的影響。性評價的影響。中藥復(fù)方制劑需注意方證相應(yīng)，并針對預(yù)先擬定的中醫(yī)證候性研究，為Ⅲ期中醫(yī)證候的確證性研究提供依據(jù)。四、中藥新藥臨床試驗計劃的制定及研發(fā)風險的控制藥物臨床試驗計劃通常包括不同階段及試驗?zāi)康牡呐R床試等，并對計劃適時作出調(diào)整，以規(guī)避藥物研發(fā)風險。（一）藥物的臨床定位臨床定位是指中藥新藥在擬定目標適應(yīng)癥中預(yù)期的治療作降低藥物的研發(fā)風險。確定藥物的臨床定位需考慮：適應(yīng)癥疾病發(fā)生發(fā)展演變規(guī)需明確是治療用藥還是預(yù)防用藥，是影響疾病進程還是改善癥狀，是聯(lián)合現(xiàn)有治療方法還是單獨使用等。（二）臨床試驗設(shè)計方法的科學性在中藥新藥確證性臨床試驗設(shè)計中，主要療效指標必須明指標，應(yīng)預(yù)先設(shè)定，且應(yīng)被廣泛認可?！敖缰怠蔽锏谋┞稌r間和暴露劑量，以充分觀察藥物的安全性。（三）早期探索性臨床試驗（四）臨床試驗質(zhì)量控制臨床試驗設(shè)計與實施過程應(yīng)考慮到臨床試驗質(zhì)量控制不佳五、風險/受益評估風險/受益評估，一般是指受試者使用受試藥物以后所能獲考慮臨床價值在風險/受益評估中的重要性，以評價其是否具有上市價值。（一）開展風險/受益評估的要求完整的數(shù)據(jù)庫臨床試驗的安全性數(shù)據(jù)庫越大、越全面，發(fā)現(xiàn)嚴重不良事件/群受益程度、療程長短等。合理的對照析藥物療效和不良反應(yīng)是藥物所致還是由于其他因素所致。采用安慰劑對照不僅可以了解藥物的“絕對”（區(qū)分藥物本身所致不良反應(yīng)以及來自潛在疾病或并發(fā)疾病的不良反應(yīng)等），還可以檢測試驗本身的靈敏度。藥與已上市公認有效藥物的“相對”有效性和安全性?！敖^對”療效以及試驗檢測靈敏度的內(nèi)部證據(jù)，還可以同時進行與陽性藥物療效等方面的對比研究。在符合倫理學的前提下，應(yīng)有安慰劑對照的臨床試驗數(shù)據(jù)，以進行風險/受益評估。采用三臂試驗設(shè)計的臨床試驗數(shù)據(jù)，則有助于判斷臨床價值，以獲得更好的支持上市的證據(jù)。足夠的隨訪藥物的具體情況而定。查實退出研究的原因（醫(yī)學上認為可以停止觀察（二）風險/受益評估重點否具備風險/受益評估的條件，在此基礎(chǔ)上方可進行風險/受益評