藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究介紹方法與案例課件

1、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究介紹方法與案例課件藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究介紹方法與案例課件什么是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)（狹義）評價？藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價是對衛(wèi)生保健系統(tǒng)中的藥物產(chǎn)品和服務(wù)的成本（即資源消耗）以及產(chǎn)出（即臨床、經(jīng)濟(jì)、人文結(jié)果）進(jìn)行識別、測量和比較。J. Lyle Bootman, Principles of Pharmacoeconomics, HARVEY WHITNEY BOOKS COMPANY, 19962022/9/92（Kozma等，1993）Pharmacoceonomics：如第一本藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)教材。Economic Evaluation：如Drummond的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)教材。Pharmaceutical Ec

2、onomics：如USC、UCSF、UCLA和Arizona等大學(xué)等研究生項(xiàng)目名稱；中國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的英文刊名；韓國的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價指南。Health Economic Evaluation：如英國Glasgow大學(xué)的Andrew Briggs教授主編的教材；奧地利、德國的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價指南。Cost-Effectiveness Analysis：如紐約城市學(xué)院（The City College of New York）的M.R. Gold教授等主編的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)教材。第2頁/共27頁什么是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)（狹義）評價？藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價是對衛(wèi)生保健系統(tǒng)Value for Money ！2022/9/93成

3、本(Cost)藥品成本；用藥成本；治療效果監(jiān)督成本；醫(yī)務(wù)人員的時間成本；藥品不良反應(yīng)的成本；交通成本；時間成本；產(chǎn)出(Outcome)通俗的說，藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價就是對藥品或其他醫(yī)療技術(shù)或服務(wù)方案的“性價比”進(jìn)行評價；目標(biāo)是錢花得“物有所值”！各種生化指標(biāo)；有效率；生存率；不良反應(yīng)發(fā)生率；并發(fā)癥發(fā)生率；量表減分率；生命延長年數(shù)；癥狀緩解天數(shù)；QALY；第3頁/共27頁Value for Money ！2022/9/35成本藥品藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價豐富了藥品評價的內(nèi)容2022/9/94安全性safety經(jīng)濟(jì)性Cost-effectiveness有效性efficacy質(zhì)量可控quality-controll

4、able第4頁/共27頁藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價豐富了藥品評價的內(nèi)容2022/9/36安全性經(jīng)新藥成功上市的第四道障礙2022/9/95QualitySafetyEfficacyReimbursementMarket AuthorizationFourth HurdleMarket AccessHealth Economic Data第5頁/共27頁新藥成功上市的第四道障礙2022/9/37QualitySa為什么需要藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究發(fā)達(dá)國家的經(jīng)驗(yàn)2022/9/96醫(yī)療需求的持續(xù)增大與醫(yī)療衛(wèi)生資源有限的矛盾日益突出！第6頁/共27頁為什么需要藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究發(fā)達(dá)國家的經(jīng)驗(yàn)2022/9/38為什么需要藥物經(jīng)濟(jì)

5、學(xué)研究中國的現(xiàn)狀2022/9/97醫(yī)療資源更為稀缺醫(yī)療需求快速上升利用經(jīng)濟(jì)學(xué)研究證據(jù)提高醫(yī)療資源的使用效率也是我國醫(yī)改的必由之路！第7頁/共27頁為什么需要藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中國的現(xiàn)狀2022/9/39醫(yī)療各界對藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究越來越重視2022/9/982008年7月26日，中國藥學(xué)會藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專業(yè)委員會第一屆委員工作會議在京召開。2009年，“新醫(yī)改”方案：“對新藥和專利藥品逐步實(shí)行定價前藥物經(jīng)濟(jì)性評價制度”。2009年，國家醫(yī)保目錄調(diào)整工作方案：藥品的調(diào)入要“按照藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)原則進(jìn)行療效價格比較”。2011年，新一版中國藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價指南公布。2009年，國家基本藥物目錄管理辦法（暫行）：“咨詢

6、專家組根據(jù)循證醫(yī)學(xué)、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)對納入遴選范圍的藥品進(jìn)行技術(shù)評價”。2009年，改革藥品和醫(yī)療服務(wù)價格形成機(jī)制的意見：“對可替代藥品和創(chuàng)新藥品定價逐步引入藥物經(jīng)濟(jì)性評價方法”。制藥企業(yè)開展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的數(shù)量越來越多，不僅是外資企業(yè)，也包括本土企業(yè)。2006年，第二屆ISPOR亞太年會在上海召開；2014年，第六屆ISPOR亞太年會在北京召開，參會人數(shù)達(dá)到1260，比上一屆增長了36%。第8頁/共27頁各界對藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究越來越重視2022/9/3102008年藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價研究方法研究設(shè)計(jì)類型基于病人水平數(shù)據(jù)的評價（Patient/Individual-Level Data-Based Ana

7、lysis）采用單一來源數(shù)據(jù)進(jìn)行評價，通常只能分析短期治療結(jié)果，比較適用于短暫疾?。荒Ｐ头ㄑ芯浚∕odel-Based Analysis）采用多種來源數(shù)據(jù)進(jìn)行評價，可模擬長期治療結(jié)果，比較適用于慢性疾?。换旌涎芯浚℉ybrid）前兩種設(shè)計(jì)的結(jié)合，適用于慢性疾病。評價方法方法縮寫投入產(chǎn)出最小成本分析CMA貨幣假設(shè)相同成本效果分析CEA貨幣臨床效果成本效益分析CBA貨幣貨幣成本效用分析CUA貨幣病人偏好研究設(shè)計(jì)階段確定評價結(jié)果的服務(wù)對象確定評價的疾病確定對比方案確定評價的角度和范圍確定時間范圍和用于評價的基準(zhǔn)選擇評價方法和研究類型數(shù)據(jù)收集階段成本的識別、測量與估價健康產(chǎn)出的測量（e.g.生存時間和

8、健康效用）數(shù)據(jù)分析階段模型的構(gòu)建(TreeAge、Excel)或統(tǒng)計(jì)分析增量分析貼現(xiàn)分析不確定性分析第9頁/共27頁藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價研究方法研究設(shè)計(jì)類型基于病人水平數(shù)據(jù)的評價（PTreeAge中構(gòu)建的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價模型2022/9/910第10頁/共27頁TreeAge中構(gòu)建的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價模型2022/9/312增量分析（Incremental Analysis）干預(yù)方案之間兩兩比較：通過ICER與單位產(chǎn)出的價值標(biāo)準(zhǔn)的比較來判斷經(jīng)濟(jì)性貼現(xiàn)分析（Discounting）對發(fā)生在不同時點(diǎn)的成本以及產(chǎn)出進(jìn)行時間價值調(diào)整對于治療周期較長的慢性疾病干預(yù)方案的評價尤其重要不確定性分析（Uncertaint

9、y）不確定性的來源包括了：研究方法、研究假設(shè)、數(shù)據(jù)參數(shù)、模型結(jié)構(gòu)等；主要采用敏感性分析（sensitivity analysis）和情境分析（scenario analysis）2022/9/911第11頁/共27頁增量分析（Incremental Analysis）2022案例：A藥和B藥治療成人急性上呼吸道感染的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價基于真實(shí)世界數(shù)據(jù)的研究第12頁/共27頁案例：A藥和B藥治療成人急性上呼吸道感染的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價目的與方法目的：評價A藥和B藥治療成人急性上呼吸道感染的經(jīng)濟(jì)性。方法：研究角度：醫(yī)療體系角度研究設(shè)計(jì)類型：前瞻性、觀察性隊(duì)列研究數(shù)據(jù)來源：2014年12月19日至2015年

10、1月20日，在XX省中醫(yī)院耳鼻喉科、呼吸內(nèi)科和第二人民醫(yī)院耳鼻喉內(nèi)科、呼吸內(nèi)科就診的上感病人第13頁/共27頁目的與方法目的：評價A藥和B藥治療成人急性上呼吸道感染的經(jīng)濟(jì)方法方法：數(shù)據(jù)收集方法：參與研究的臨床醫(yī)生負(fù)責(zé)識別病人，經(jīng)統(tǒng)一培訓(xùn)的調(diào)研員對患者進(jìn)行就診當(dāng)天、就診后3天和就診后5天3次隨訪，完成調(diào)查問卷病例納入和排除標(biāo)準(zhǔn)： （略）干預(yù)措施： （略）療效標(biāo)準(zhǔn)：根據(jù)實(shí)用內(nèi)科學(xué)和中醫(yī)病癥診斷療效標(biāo)準(zhǔn)（試行），根據(jù)中醫(yī)癥候積分得分判斷2022/9/914第14頁/共27頁方法方法：2022/9/316第14頁/共27頁結(jié)果共入組病例219例，30例患者符合病例剔除標(biāo)準(zhǔn)予以剔除，最終對符合要求的18

11、9例患者數(shù)據(jù)進(jìn)行分析，其中A組101例、B組88例兩組患者基線特征比較定性無序資料：2檢驗(yàn)；定性有序資料：秩和檢驗(yàn)；定量資料若服從正態(tài)分布：兩獨(dú)立樣本t-檢驗(yàn)；定量資料不服從正態(tài)分布：秩和檢驗(yàn)。2022/9/915第15頁/共27頁結(jié)果共入組病例219例，30例患者符合病例剔除標(biāo)準(zhǔn)予以剔除，基線特征比較2022/9/916第16頁/共27頁基線特征比較2022/9/318第16頁/共27頁2022/9/917基線特征比較第17頁/共27頁2022/9/319基線特征比較第17頁/共27頁效果及不良反應(yīng)比較2022/9/918*：按兩分類變量進(jìn)行2檢驗(yàn)；#：按痊愈、有效和無效進(jìn)行等級資料秩和檢驗(yàn)

12、。第18頁/共27頁效果及不良反應(yīng)比較2022/9/320*：按兩分類變量進(jìn)行最小成本分析2022/9/919第19頁/共27頁最小成本分析2022/9/321第19頁/共27頁敏感性分析：Bootstrap2022/9/920第20頁/共27頁敏感性分析：Bootstrap2022/9/322第20頁/敏感性分析：效果的Logistic回歸分析2022/9/921啞變量的定義：主治藥物：1=A藥，0=B藥；醫(yī)院：1=XX省中醫(yī)院，0=XX省第二人民醫(yī)院；職業(yè)：1=正式員工；0=非正式員工（包括臨時工、鐘點(diǎn)工、個體及自由職業(yè)、離退休、學(xué)生、務(wù)農(nóng)、無業(yè)和其他）；有無其他藥：1=無其他藥，0=有其

13、他藥；是否吸煙：1=不吸煙，0=吸煙；5天是否按時服藥：1=按時服藥，0=未按時服藥；病情嚴(yán)重程度（1）：1=輕度，=中度或重度；病情嚴(yán)重程度（2）：1=中度，=輕度或重度。第21頁/共27頁敏感性分析：效果的Logistic回歸分析2022/9/32敏感性分析：成本的廣義線性回歸分析2022/9/922啞變量的定義：主治藥物：1=A藥，0=B藥；有無其他中藥：1=無其他中藥，0=有其他中藥；有無其他西藥：1=無其他西藥，0=有其他西藥；是否食辣：1=不食辣，0=食辣。第22頁/共27頁敏感性分析：成本的廣義線性回歸分析2022/9/324啞變量臨床藥師與藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究臨床藥師是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究

14、者的重要組成部分臨床藥師是對藥物治療信息掌握最全面的專業(yè)群體臨床藥學(xué)服務(wù)也需要進(jìn)行經(jīng)濟(jì)學(xué)評價藥師在經(jīng)濟(jì)學(xué)評價領(lǐng)域可以開展的研究課題疾病成本研究（COI）醫(yī)療干預(yù)的經(jīng)濟(jì)學(xué)評價（EE）健康相關(guān)生存質(zhì)量評估（HRQOL）系統(tǒng)評價（SR）預(yù)算影響分析（BIA）2022/9/923第23頁/共27頁臨床藥師與藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究臨床藥師是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究者的重要組成臨床藥學(xué)服務(wù)的價值Economic Evaluations of Clinical Pharmacy Services: 20012005Ninety-three articles were included in the final analysi

15、s. The most common types of clinical pharmacy services evaluated were general pharmacotherapeutic monitoring services (32 34.4%), target drug programs (27 29%), and disease state-management services (21 22.6%). Full economic evaluations were performed in just less than half (45 48.4%) of the studies

16、, and a positive economic benefit associated with clinical pharmacy services was noted in 31 (69%) of the 45 studies. Among 15 studies reporting data necessary to determine a benefit: cost ratio, the pooled median value was 4.81:1meaning that for every $1 invested in clinical pharmacy services, $4.8

17、1 was achieved in reduced costs or other economic benefits. 2022/9/924Alexandra Perez et al. Pharmacotherapy. 2009 Jan;29(1):128第24頁/共27頁臨床藥學(xué)服務(wù)的價值Economic Evaluations 臨床藥學(xué)服務(wù)的價值Economic Evaluations of Clinical Pharmacy Services: 20062010Of 3587 potential studies identified, 25 met inclusion criteria. Eighteen studies (72%) involved full economic evaluation. Benefit-cost ratios from three studies ranged from 1.05:1 to 25.95:1, and incremental cost-effectiveness ratios of five studies were calculated and reported ( ranging from dominance to 10,000 GBP per Q