小核酸藥項目投資決策報告范文

1、泓域咨詢/小核酸藥項目投資決策報告目錄第一章 緒論8一、 項目名稱及建設(shè)性質(zhì)8二、 項目承辦單位8三、 項目定位及建設(shè)理由9四、 報告編制說明11五、 項目建設(shè)選址12六、 項目生產(chǎn)規(guī)模13七、 建筑物建設(shè)規(guī)模13八、 環(huán)境影響13九、 項目總投資及資金構(gòu)成13十、 資金籌措方案14十一、 項目預(yù)期經(jīng)濟效益規(guī)劃目標14十二、 項目建設(shè)進度規(guī)劃15主要經(jīng)濟指標一覽表15第二章 項目投資主體概況18一、 公司基本信息18二、 公司簡介18三、 公司競爭優(yōu)勢19四、 公司主要財務(wù)數(shù)據(jù)20公司合并資產(chǎn)負債表主要數(shù)據(jù)20公司合并利潤表主要數(shù)據(jù)20五、 核心人員介紹21六、 經(jīng)營宗旨22七、 公司發(fā)展規(guī)劃

2、23第三章 市場分析28一、 國內(nèi)外小核酸研發(fā)進展差距較大28二、 相比于靶向蛋白質(zhì)的療法具有先天優(yōu)勢30第四章 項目投資背景分析33一、 小核酸藥物：從上游解決疾病33二、 小核酸藥物是目前發(fā)展最為成熟的基因療法之一34三、 小核酸藥物的發(fā)展歷經(jīng)機遇與挑戰(zhàn)35四、 以創(chuàng)新促進產(chǎn)業(yè)優(yōu)化升級38五、 優(yōu)化空間布局38第五章 產(chǎn)品規(guī)劃方案40一、 建設(shè)規(guī)模及主要建設(shè)內(nèi)容40二、 產(chǎn)品規(guī)劃方案及生產(chǎn)綱領(lǐng)40產(chǎn)品規(guī)劃方案一覽表40第六章 項目選址43一、 項目選址原則43二、 建設(shè)區(qū)基本情況43三、 打造工業(yè)園區(qū)升級版46四、 著力完善創(chuàng)新體系47五、 項目選址綜合評價49第七章 發(fā)展規(guī)劃50一、 公

3、司發(fā)展規(guī)劃50二、 保障措施54第八章 法人治理結(jié)構(gòu)58一、 股東權(quán)利及義務(wù)58二、 董事60三、 高級管理人員64四、 監(jiān)事66第九章 運營管理69一、 公司經(jīng)營宗旨69二、 公司的目標、主要職責(zé)69三、 各部門職責(zé)及權(quán)限70四、 財務(wù)會計制度73第十章 節(jié)能說明77一、 項目節(jié)能概述77二、 能源消費種類和數(shù)量分析78能耗分析一覽表79三、 項目節(jié)能措施79四、 節(jié)能綜合評價82第十一章 人力資源配置分析83一、 人力資源配置83勞動定員一覽表83二、 員工技能培訓(xùn)83第十二章 勞動安全生產(chǎn)分析86一、 編制依據(jù)86二、 防范措施89三、 預(yù)期效果評價94第十三章 項目環(huán)境影響分析95一、

4、 編制依據(jù)95二、 建設(shè)期大氣環(huán)境影響分析95三、 建設(shè)期水環(huán)境影響分析99四、 建設(shè)期固體廢棄物環(huán)境影響分析99五、 建設(shè)期聲環(huán)境影響分析100六、 環(huán)境管理分析100七、 結(jié)論104八、 建議104第十四章 原輔材料及成品分析106一、 項目建設(shè)期原輔材料供應(yīng)情況106二、 項目運營期原輔材料供應(yīng)及質(zhì)量管理106第十五章 投資方案分析108一、 投資估算的依據(jù)和說明108二、 建設(shè)投資估算109建設(shè)投資估算表111三、 建設(shè)期利息111建設(shè)期利息估算表111四、 流動資金113流動資金估算表113五、 總投資114總投資及構(gòu)成一覽表114六、 資金籌措與投資計劃115項目投資計劃與資金籌措

5、一覽表116第十六章 項目經(jīng)濟效益評價117一、 基本假設(shè)及基礎(chǔ)參數(shù)選取117二、 經(jīng)濟評價財務(wù)測算117營業(yè)收入、稅金及附加和增值稅估算表117綜合總成本費用估算表119利潤及利潤分配表121三、 項目盈利能力分析121項目投資現(xiàn)金流量表123四、 財務(wù)生存能力分析124五、 償債能力分析125借款還本付息計劃表126六、 經(jīng)濟評價結(jié)論126第十七章 項目風(fēng)險分析128一、 項目風(fēng)險分析128二、 項目風(fēng)險對策130第十八章 總結(jié)分析133第十九章 補充表格135主要經(jīng)濟指標一覽表135建設(shè)投資估算表136建設(shè)期利息估算表137固定資產(chǎn)投資估算表138流動資金估算表139總投資及構(gòu)成一覽表1

6、40項目投資計劃與資金籌措一覽表141營業(yè)收入、稅金及附加和增值稅估算表142綜合總成本費用估算表142固定資產(chǎn)折舊費估算表143無形資產(chǎn)和其他資產(chǎn)攤銷估算表144利潤及利潤分配表145項目投資現(xiàn)金流量表146借款還本付息計劃表147建筑工程投資一覽表148項目實施進度計劃一覽表149主要設(shè)備購置一覽表150能耗分析一覽表150本報告為模板參考范文，不作為投資建議，僅供參考。報告產(chǎn)業(yè)背景、市場分析、技術(shù)方案、風(fēng)險評估等內(nèi)容基于公開信息；項目建設(shè)方案、投資估算、經(jīng)濟效益分析等內(nèi)容基于行業(yè)研究模型。本報告可用于學(xué)習(xí)交流或模板參考應(yīng)用。第一章 緒論一、 項目名稱及建設(shè)性質(zhì)（一）項目名稱小核酸藥項目（

7、二）項目建設(shè)性質(zhì)本項目屬于技術(shù)改造項目二、 項目承辦單位（一）項目承辦單位名稱xxx有限責(zé)任公司（二）項目聯(lián)系人汪xx（三）項目建設(shè)單位概況面對宏觀經(jīng)濟增速放緩、結(jié)構(gòu)調(diào)整的新常態(tài)，公司在企業(yè)法人治理機構(gòu)、企業(yè)文化、質(zhì)量管理體系等方面著力探索，提升企業(yè)綜合實力，配合產(chǎn)業(yè)供給側(cè)結(jié)構(gòu)改革。同時，公司注重履行社會責(zé)任所帶來的發(fā)展機遇，積極踐行“責(zé)任、人本、和諧、感恩”的核心價值觀。多年來，公司一直堅持堅持以誠信經(jīng)營來贏得信任。公司始終堅持“人本、誠信、創(chuàng)新、共贏”的經(jīng)營理念，以“市場為導(dǎo)向、顧客為中心”的企業(yè)服務(wù)宗旨，竭誠為國內(nèi)外客戶提供優(yōu)質(zhì)產(chǎn)品和一流服務(wù)，歡迎各界人士光臨指導(dǎo)和洽談業(yè)務(wù)。公司滿懷信心

8、，發(fā)揚“正直、誠信、務(wù)實、創(chuàng)新”的企業(yè)精神和“追求卓越，回報社會” 的企業(yè)宗旨，以優(yōu)良的產(chǎn)品服務(wù)、可靠的質(zhì)量、一流的服務(wù)為客戶提供更多更好的優(yōu)質(zhì)產(chǎn)品及服務(wù)。公司全面推行“政府、市場、投資、消費、經(jīng)營、企業(yè)”六位一體合作共贏的市場戰(zhàn)略，以高度的社會責(zé)任積極響應(yīng)政府城市發(fā)展號召，融入各級城市的建設(shè)與發(fā)展，在商業(yè)模式思路上領(lǐng)先業(yè)界，對服務(wù)區(qū)域經(jīng)濟與社會發(fā)展做出了突出貢獻。 三、 項目定位及建設(shè)理由小核酸藥物相比現(xiàn)有療法優(yōu)勢顯著。小核酸藥物相比現(xiàn)有的小分子和抗體藥物具有靶點篩選快、研發(fā)成功率高、不易產(chǎn)生耐藥性、更廣治療領(lǐng)域和長效性等優(yōu)點，具有較大發(fā)展?jié)摿Α臄?shù)據(jù)來看，目前小核酸藥物已在臨床中初步展現(xiàn)出

9、治愈疾病、替代現(xiàn)有療法和填補空白適應(yīng)癥的能力，相繼出現(xiàn)Leqvio和Spinraza等重磅品種。未來伴隨技術(shù)持續(xù)進步，小核酸藥物有望成為繼小分子和抗體之后具有顛覆性的新主流療法。市場潛力巨大，但發(fā)展仍處于早期階段。由于小核酸藥物有望涵蓋更豐富的適應(yīng)癥，因此其潛在市場規(guī)模十分廣闊，預(yù)計到2025年全球小核酸藥物銷售額將突破100億美元。截至目前，全球已有14款小核酸藥物上市，此外還有279款藥物在研，其中60%仍處于臨床前階段。而我國由于起步較晚，因此目前僅16款產(chǎn)品進入臨床，與全球相比差距較大，其中由中國團隊自主開發(fā)、進入期的產(chǎn)品數(shù)更少?？紤]到我國患者需求較大，因此隨著研發(fā)推進，我國小核酸行業(yè)

10、仍有較大發(fā)展空間。技術(shù)難關(guān)有待進一步突破。雖然在研小核酸數(shù)量較多，但多數(shù)藥物的靶器官集中于肝臟或局部給藥，主要是由于其他組織的特異性遞送系統(tǒng)仍有待進一步開發(fā)。目前全球小核酸藥物平均每年獲批約2款，占FDA批準藥物總數(shù)的5%左右，其處境類似20年前的抗體藥物。與單抗類似，小核酸藥物也屬于技術(shù)驅(qū)動型行業(yè)，參考Alnylam從I期到III期接近60%的成功率，一旦技術(shù)難關(guān)被攻破，小核酸藥物潛力將有望被全面激發(fā)，行業(yè)迎來快速發(fā)展期。展望二三五年，全縣綜合經(jīng)濟實力大幅躍升，經(jīng)濟總量和城鄉(xiāng)居民人均收入再邁上新的大臺階。基本形成以生態(tài)旅游、生態(tài)工業(yè)、現(xiàn)代山地特色高效農(nóng)業(yè)為主體的產(chǎn)業(yè)體系。社會治理體系和治理能

11、力現(xiàn)代化基本實現(xiàn)，各方面體制機制更加完善，法治政府、法治社會建設(shè)和平安建設(shè)達到更高水平。城鎮(zhèn)化水平顯著提高，城市和鄉(xiāng)村各美其美、美美與共。基礎(chǔ)設(shè)施互聯(lián)互通達到更高水平，開放型經(jīng)濟體系基本建成。文化強縣、教育強縣、人才強縣、體育強縣和健康彭水基本建成，市民素質(zhì)和社會文明程度達到新高度。生態(tài)安全屏障全面構(gòu)筑，彭水的山更美、水更清、空氣更清新。人均地區(qū)生產(chǎn)總值較“十四五”末翻一番，基本公共服務(wù)實現(xiàn)均等化，高品質(zhì)生活充分彰顯。全面融入新發(fā)展格局、成渝地區(qū)雙城經(jīng)濟圈建設(shè)和市域內(nèi)“一區(qū)兩群”協(xié)調(diào)發(fā)展，具有民族特色的生態(tài)特色宜居城、生態(tài)旅游目的地、生態(tài)產(chǎn)業(yè)發(fā)展區(qū)、生態(tài)文明示范縣全面建成，“世界苗鄉(xiāng)養(yǎng)心彭水”

12、 享譽世界，建成生態(tài)美、產(chǎn)業(yè)興、百姓富的現(xiàn)代化新彭水。四、 報告編制說明（一）報告編制依據(jù)1、中華人民共和國國民經(jīng)濟和社會發(fā)展“十三五”規(guī)劃綱要；2、建設(shè)項目經(jīng)濟評價方法與參數(shù)及使用手冊（第三版）；3、工業(yè)可行性研究編制手冊；4、現(xiàn)代財務(wù)會計；5、工業(yè)投資項目評價與決策；6、國家及地方有關(guān)政策、法規(guī)、規(guī)劃；7、項目建設(shè)地總體規(guī)劃及控制性詳規(guī)；8、項目建設(shè)單位提供的有關(guān)材料及相關(guān)數(shù)據(jù)；9、國家公布的相關(guān)設(shè)備及施工標準。（二）報告編制原則按照“保證生產(chǎn)，簡化輔助”的原則進行設(shè)計，盡量減少用地、節(jié)約資金。在保證生產(chǎn)的前提下，綜合考慮輔助、服務(wù)設(shè)施及該項目的可持續(xù)發(fā)展。采用先進可靠的工藝流程及設(shè)備和完

13、善的現(xiàn)代企業(yè)管理制度，采取有效的環(huán)境保護措施，使生產(chǎn)中的排放物符合國家排放標準和規(guī)定，重視安全與工業(yè)衛(wèi)生使工程項目具有良好的經(jīng)濟效益和社會效益。（二） 報告主要內(nèi)容1、對項目提出的背景、建設(shè)必要性、市場前景分析；2、對產(chǎn)品方案、工藝流程、技術(shù)水平進行論述，確定建設(shè)規(guī)模；3、對項目建設(shè)條件、場地、原料供應(yīng)及交通運輸條件的評價；4、對項目的總圖運輸、公用工程等技術(shù)方案進行研究；5、對項目消防、環(huán)境保護、勞動安全衛(wèi)生和節(jié)能措施的評價；6、對項目實施進度和勞動定員的確定；7、投資估算和資金籌措和經(jīng)濟效益評價；8、提出本項目的研究工作結(jié)論。五、 項目建設(shè)選址本期項目選址位于xx，占地面積約91.00畝。

14、項目擬定建設(shè)區(qū)域地理位置優(yōu)越，交通便利，規(guī)劃電力、給排水、通訊等公用設(shè)施條件完備，非常適宜本期項目建設(shè)。六、 項目生產(chǎn)規(guī)模項目建成后，形成年產(chǎn)xxx升小核酸藥的生產(chǎn)能力。七、 建筑物建設(shè)規(guī)模本期項目建筑面積83416.55，其中：生產(chǎn)工程56611.24，倉儲工程11577.45，行政辦公及生活服務(wù)設(shè)施9349.23，公共工程5878.63。八、 環(huán)境影響本項目污染物主要為廢水、廢氣、噪聲和固廢等，通過污染防治措施后，各污染物均可達標排放，并且保持相應(yīng)功能區(qū)要求。本項目符合各項政策和規(guī)劃，本項目各種污染物采取治理措施后對周圍環(huán)境影響較小。從環(huán)境保護角度，本項目建設(shè)是可行的。九、 項目總投資及資

15、金構(gòu)成（一）項目總投資構(gòu)成分析本期項目總投資包括建設(shè)投資、建設(shè)期利息和流動資金。根據(jù)謹慎財務(wù)估算，項目總投資35914.81萬元，其中：建設(shè)投資27898.19萬元，占項目總投資的77.68%；建設(shè)期利息404.14萬元，占項目總投資的1.13%；流動資金7612.48萬元，占項目總投資的21.20%。（二）建設(shè)投資構(gòu)成本期項目建設(shè)投資27898.19萬元，包括工程費用、工程建設(shè)其他費用和預(yù)備費，其中：工程費用24096.93萬元，工程建設(shè)其他費用2945.84萬元，預(yù)備費855.42萬元。十、 資金籌措方案本期項目總投資35914.81萬元，其中申請銀行長期貸款16495.39萬元，其余部分

16、由企業(yè)自籌。十一、 項目預(yù)期經(jīng)濟效益規(guī)劃目標（一）經(jīng)濟效益目標值（正常經(jīng)營年份）1、營業(yè)收入（SP）：78500.00萬元。2、綜合總成本費用（TC）：62862.14萬元。3、凈利潤（NP）：11448.56萬元。（二）經(jīng)濟效益評價目標1、全部投資回收期（Pt）：5.21年。2、財務(wù)內(nèi)部收益率：25.28%。3、財務(wù)凈現(xiàn)值：17047.89萬元。十二、 項目建設(shè)進度規(guī)劃本期項目按照國家基本建設(shè)程序的有關(guān)法規(guī)和實施指南要求進行建設(shè)，本期項目建設(shè)期限規(guī)劃12個月。十四、項目綜合評價本項目符合國家產(chǎn)業(yè)發(fā)展政策和行業(yè)技術(shù)進步要求，符合市場要求，受到國家技術(shù)經(jīng)濟政策的保護和扶持，適應(yīng)本地區(qū)及臨近地區(qū)的

17、相關(guān)產(chǎn)品日益發(fā)展的要求。項目的各項外部條件齊備，交通運輸及水電供應(yīng)均有充分保證，有優(yōu)越的建設(shè)條件。，企業(yè)經(jīng)濟和社會效益較好，能實現(xiàn)技術(shù)進步，產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整，提高經(jīng)濟效益的目的。項目建設(shè)所采用的技術(shù)裝備先進，成熟可靠，可以確保最終產(chǎn)品的質(zhì)量要求。主要經(jīng)濟指標一覽表序號項目單位指標備注1占地面積60667.00約91.00畝1.1總建筑面積83416.551.2基底面積34580.191.3投資強度萬元/畝293.502總投資萬元35914.812.1建設(shè)投資萬元27898.192.1.1工程費用萬元24096.932.1.2其他費用萬元2945.842.1.3預(yù)備費萬元855.422.2建設(shè)期利息

18、萬元404.142.3流動資金萬元7612.483資金籌措萬元35914.813.1自籌資金萬元19419.423.2銀行貸款萬元16495.394營業(yè)收入萬元78500.00正常運營年份5總成本費用萬元62862.146利潤總額萬元15264.747凈利潤萬元11448.568所得稅萬元3816.189增值稅萬元3109.3410稅金及附加萬元373.1211納稅總額萬元7298.6412工業(yè)增加值萬元24396.1213盈虧平衡點萬元27412.41產(chǎn)值14回收期年5.2115內(nèi)部收益率25.28%所得稅后16財務(wù)凈現(xiàn)值萬元17047.89所得稅后第二章 項目投資主體概況一、 公司基本信息

19、1、公司名稱：xxx有限責(zé)任公司2、法定代表人：汪xx3、注冊資本：850萬元4、統(tǒng)一社會信用代碼：xxxxxxxxxxxxx5、登記機關(guān)：xxx市場監(jiān)督管理局6、成立日期：2013-5-247、營業(yè)期限：2013-5-24至無固定期限8、注冊地址：xx市xx區(qū)xx9、經(jīng)營范圍：從事小核酸藥相關(guān)業(yè)務(wù)（企業(yè)依法自主選擇經(jīng)營項目，開展經(jīng)營活動；依法須經(jīng)批準的項目，經(jīng)相關(guān)部門批準后依批準的內(nèi)容開展經(jīng)營活動；不得從事本市產(chǎn)業(yè)政策禁止和限制類項目的經(jīng)營活動。）二、 公司簡介公司滿懷信心，發(fā)揚“正直、誠信、務(wù)實、創(chuàng)新”的企業(yè)精神和“追求卓越，回報社會” 的企業(yè)宗旨，以優(yōu)良的產(chǎn)品服務(wù)、可靠的質(zhì)量、一流的服務(wù)

20、為客戶提供更多更好的優(yōu)質(zhì)產(chǎn)品及服務(wù)。公司全面推行“政府、市場、投資、消費、經(jīng)營、企業(yè)”六位一體合作共贏的市場戰(zhàn)略，以高度的社會責(zé)任積極響應(yīng)政府城市發(fā)展號召，融入各級城市的建設(shè)與發(fā)展，在商業(yè)模式思路上領(lǐng)先業(yè)界，對服務(wù)區(qū)域經(jīng)濟與社會發(fā)展做出了突出貢獻。 三、 公司競爭優(yōu)勢（一）公司具有技術(shù)研發(fā)優(yōu)勢，創(chuàng)新能力突出公司在研發(fā)方面投入較高，持續(xù)進行研究開發(fā)與技術(shù)成果轉(zhuǎn)化，形成企業(yè)核心的自主知識產(chǎn)權(quán)。公司產(chǎn)品在行業(yè)中的始終保持良好的技術(shù)與質(zhì)量優(yōu)勢。此外，公司目前主要生產(chǎn)線為使用自有技術(shù)開發(fā)而成。（二）公司擁有技術(shù)研發(fā)、產(chǎn)品應(yīng)用與市場開拓并進的核心團隊公司的核心團隊由多名具備行業(yè)多年研發(fā)、經(jīng)營管理與市場經(jīng)驗

21、的資深人士組成，與公司利益捆綁一致。公司穩(wěn)定的核心團隊促使公司形成了高效務(wù)實、團結(jié)協(xié)作的企業(yè)文化和穩(wěn)定的干部隊伍，為公司保持持續(xù)技術(shù)創(chuàng)新和不斷擴張?zhí)峁┝吮匾娜肆Y源保障。（三）公司具有優(yōu)質(zhì)的行業(yè)頭部客戶群體公司憑借出色的技術(shù)創(chuàng)新、產(chǎn)品質(zhì)量和服務(wù)，樹立了良好的品牌形象，獲得了較高的客戶認可度。公司通過與優(yōu)質(zhì)客戶保持穩(wěn)定的合作關(guān)系，對于行業(yè)的核心需求、產(chǎn)品變化趨勢、最新技術(shù)要求的理解更為深刻，有利于研發(fā)生產(chǎn)更符合市場需求產(chǎn)品，提高公司的核心競爭力。（四）公司在行業(yè)中占據(jù)較為有利的競爭地位公司經(jīng)過多年深耕，已在技術(shù)、品牌、運營效率等多方面形成競爭優(yōu)勢；同時隨著行業(yè)的深度整合，行業(yè)集中度提升，下游客

22、戶為保障其自身原材料供應(yīng)的安全與穩(wěn)定，在現(xiàn)有競爭格局下對于公司產(chǎn)品的需求亦不斷提升。公司較為有利的競爭地位是長期可持續(xù)發(fā)展的有力支撐。四、 公司主要財務(wù)數(shù)據(jù)公司合并資產(chǎn)負債表主要數(shù)據(jù)項目2020年12月2019年12月2018年12月資產(chǎn)總額12009.129607.309006.84負債總額6856.165484.935142.12股東權(quán)益合計5152.964122.373864.72公司合并利潤表主要數(shù)據(jù)項目2020年度2019年度2018年度營業(yè)收入50178.5440142.8337633.90營業(yè)利潤8994.797195.836746.09利潤總額8320.056656.04624

23、0.04凈利潤6240.044867.234492.83歸屬于母公司所有者的凈利潤6240.044867.234492.83五、 核心人員介紹1、汪xx，中國國籍，無永久境外居留權(quán)，1958年出生，本科學(xué)歷，高級經(jīng)濟師職稱。1994年6月至2002年6月任xxx有限公司董事長；2002年6月至2011年4月任xxx有限責(zé)任公司董事長；2016年11月至今任xxx有限公司董事、經(jīng)理；2019年3月至今任公司董事。2、陸xx，中國國籍，1976年出生，本科學(xué)歷。2003年5月至2011年9月任xxx有限責(zé)任公司執(zhí)行董事、總經(jīng)理；2003年11月至2011年3月任xxx有限責(zé)任公司執(zhí)行董事、總經(jīng)理；

24、2004年4月至2011年9月任xxx有限責(zé)任公司執(zhí)行董事、總經(jīng)理。2018年3月起至今任公司董事長、總經(jīng)理。3、萬xx，中國國籍，無永久境外居留權(quán)，1971年出生，本科學(xué)歷，中級會計師職稱。2002年6月至2011年4月任xxx有限責(zé)任公司董事。2003年11月至2011年3月任xxx有限責(zé)任公司財務(wù)經(jīng)理。2017年3月至今任公司董事、副總經(jīng)理、財務(wù)總監(jiān)。4、陸xx，中國國籍，1978年出生，本科學(xué)歷，中國注冊會計師。2015年9月至今任xxx有限公司董事、2015年9月至今任xxx有限公司董事。2019年1月至今任公司獨立董事。5、閆xx，中國國籍，無永久境外居留權(quán)，1970年出生，碩士研

25、究生學(xué)歷。2012年4月至今任xxx有限公司監(jiān)事。2018年8月至今任公司獨立董事。6、姜xx，中國國籍，1977年出生，本科學(xué)歷。2018年9月至今歷任公司辦公室主任，2017年8月至今任公司監(jiān)事。7、謝xx，中國國籍，無永久境外居留權(quán)，1959年出生，大專學(xué)歷，高級工程師職稱。2003年2月至2004年7月在xxx股份有限公司兼任技術(shù)顧問；2004年8月至2011年3月任xxx有限責(zé)任公司總工程師。2018年3月至今任公司董事、副總經(jīng)理、總工程師。8、史xx，1957年出生，大專學(xué)歷。1994年5月至2002年6月就職于xxx有限公司；2002年6月至2011年4月任xxx有限責(zé)任公司董事

26、。2018年3月至今任公司董事。六、 經(jīng)營宗旨根據(jù)國家法律、行政法規(guī)的規(guī)定，依照誠實信用、勤勉盡責(zé)的原則，以專業(yè)經(jīng)營的方式管理和經(jīng)營公司資產(chǎn)，為全體股東創(chuàng)造滿意的投資回報。七、 公司發(fā)展規(guī)劃（一）公司未來發(fā)展戰(zhàn)略公司秉承“不斷超越、追求完美、誠信為本、創(chuàng)新為魂”的經(jīng)營理念，貫徹“安全、現(xiàn)代、可靠、穩(wěn)定”的核心價值觀，為客戶提供高性能、高品質(zhì)、高技術(shù)含量的產(chǎn)品和服務(wù)，致力于發(fā)展成為行業(yè)內(nèi)領(lǐng)先的供應(yīng)商。未來公司將通過持續(xù)的研發(fā)投入和市場營銷網(wǎng)絡(luò)的建設(shè)進一步鞏固公司在相關(guān)領(lǐng)域的領(lǐng)先地位，擴大市場份額；另一方面公司將緊密契合市場需求和技術(shù)發(fā)展方向進一步拓展公司產(chǎn)品類別，加大研發(fā)推廣力度，進一步提升公司

27、綜合實力以及市場地位。（二）擴產(chǎn)計劃經(jīng)過多年的發(fā)展，公司在相關(guān)領(lǐng)域領(lǐng)域積累了豐富的生產(chǎn)經(jīng)驗和技術(shù)優(yōu)勢，隨著公司業(yè)務(wù)規(guī)模逐年增長，產(chǎn)能瓶頸日益顯現(xiàn)。因此，產(chǎn)能提升計劃是實現(xiàn)公司整體發(fā)展戰(zhàn)略的重要環(huán)節(jié)。公司將以全球行業(yè)持續(xù)發(fā)展及逐漸向中國轉(zhuǎn)移為依托，提高公司生產(chǎn)能力和生產(chǎn)效率，滿足不斷增長的客戶需求，鞏固并擴大公司在行業(yè)中的競爭優(yōu)勢，提高市場占有率和公司影響力。在產(chǎn)品拓展方面，公司計劃在擴寬現(xiàn)有產(chǎn)品應(yīng)用領(lǐng)域的同時，不斷豐富產(chǎn)品類型，持續(xù)提升產(chǎn)品質(zhì)量和附加值，保持公司產(chǎn)品在行業(yè)中的競爭地位。（三）技術(shù)研發(fā)計劃公司未來將繼續(xù)加大技術(shù)開發(fā)和自主創(chuàng)新力度，在現(xiàn)有技術(shù)研發(fā)資源的基礎(chǔ)上完善技術(shù)中心功能，規(guī)范技

28、術(shù)研究和產(chǎn)品開發(fā)流程，引進先進的設(shè)計、測試等軟硬件設(shè)備，提高公司技術(shù)成果轉(zhuǎn)化能力和產(chǎn)品開發(fā)效率，提升公司新產(chǎn)品開發(fā)能力和技術(shù)競爭實力，為公司的持續(xù)穩(wěn)定發(fā)展提供源源不斷的技術(shù)動力。公司將本著中長期規(guī)劃和近期目標相結(jié)合、前瞻性技術(shù)研究和產(chǎn)品應(yīng)用開發(fā)相結(jié)合的原則，以研發(fā)中心為平臺，以市場為導(dǎo)向，進行技術(shù)開發(fā)和產(chǎn)品創(chuàng)新，健全和完善技術(shù)創(chuàng)新機制，從人、財、物和管理機制等方面確保公司的持續(xù)創(chuàng)新能力，努力實現(xiàn)公司新技術(shù)、新產(chǎn)品、新工藝的持續(xù)開發(fā)。（四）技術(shù)研發(fā)計劃公司將以新建研發(fā)中心為契機，在對現(xiàn)有產(chǎn)品的技術(shù)和工藝進行持續(xù)改進、提高公司的研發(fā)設(shè)計能力、滿足客戶對產(chǎn)品差異化需求的同時，順應(yīng)行業(yè)技術(shù)發(fā)展，不斷研

29、發(fā)新工藝、新技術(shù)，不斷提升產(chǎn)品自動化程度，在充分滿足下游領(lǐng)域?qū)Ξa(chǎn)品質(zhì)量要求不斷提高的同時，強化公司自主創(chuàng)新能力，鞏固公司技術(shù)的行業(yè)先進地位，強化公司的綜合競爭實力。積極實施知識產(chǎn)權(quán)保護自主創(chuàng)新、自主知識產(chǎn)權(quán)和自主品牌是公司今后持續(xù)發(fā)展的關(guān)鍵。自主知識產(chǎn)權(quán)是自主創(chuàng)新的保障，公司未來三年將重點關(guān)注專利的保護，依靠自主創(chuàng)新技術(shù)和自主知識產(chǎn)權(quán)，提高盈利水平。公司計劃在未來三年內(nèi)大量引進或培養(yǎng)技術(shù)研發(fā)、技術(shù)管理等專業(yè)人才，以培養(yǎng)技術(shù)骨干為重點建設(shè)內(nèi)容，建立一支高、中、初級專業(yè)技術(shù)人才合理搭配的人才隊伍，滿足公司快速發(fā)展對人才的需要。公司將采用各種形式吸引優(yōu)秀的科技人員。包括：提高技術(shù)人才的待遇；通過與高

30、校、科研機構(gòu)聯(lián)合，實行對口培訓(xùn)等形式，強化技術(shù)人員知識更新；積極拓寬人才引進渠道，實行就地取才、內(nèi)部挖掘和面向社會廣攬人才相結(jié)合。確保公司產(chǎn)品的高技術(shù)含量，充分滿足客戶的需求，使公司在激烈的市場競爭中立于不敗之地。公司將加強與高等院校、研發(fā)機構(gòu)的合作與交流，整合產(chǎn)、學(xué)、研資源優(yōu)勢，通過自主研發(fā)與合作開發(fā)并舉的方式，持續(xù)提升公司技術(shù)研發(fā)水平，提升公司對重大項目的攻克能力，提高自身研發(fā)技術(shù)水平，進一步強化公司在行業(yè)內(nèi)的影響力。（五）市場開發(fā)規(guī)劃公司根據(jù)自身技術(shù)特點與銷售經(jīng)驗，制定了如下市場開發(fā)規(guī)劃：首先，公司將以現(xiàn)有客戶為基礎(chǔ)，在努力提升產(chǎn)品質(zhì)量的同時，以客戶需求為導(dǎo)向，在各個方面深入了解客戶需求

31、，以求充分滿足客戶的差異化需求，從而不斷增加現(xiàn)有客戶訂單；其次，公司將在穩(wěn)定與現(xiàn)有客戶合作關(guān)系的同時，憑借公司成熟的業(yè)務(wù)能力及優(yōu)質(zhì)的產(chǎn)品質(zhì)量逐步向新的客戶群體拓展，挖掘新的銷售市場；最后，公司將不斷完善營銷網(wǎng)絡(luò)建設(shè)，提升公司售后服務(wù)能力，從而提升公司整體服務(wù)水平，實現(xiàn)整體業(yè)務(wù)的協(xié)同及平衡發(fā)展。（六）人才發(fā)展規(guī)劃人才是公司發(fā)展的核心資源，為了實現(xiàn)公司總體戰(zhàn)略目標，公司將健全人力資源管理體系，制定科學(xué)的人力資源開發(fā)計劃，進一步建立完善的培訓(xùn)、薪酬、績效和激勵機制，最大限度的發(fā)揮人才潛力，為公司的可持續(xù)發(fā)展提供人才保障。公司將立足于未來發(fā)展需要，進一步加快人才引進。通過專業(yè)化的人力資源服務(wù)和評估機制

32、，滿足公司的發(fā)展需要。一方面，公司將根據(jù)不同部門職能，有針對性的招聘專業(yè)化人才：管理方面，公司將建立規(guī)范化的內(nèi)部控制體系，根據(jù)需要招聘行業(yè)內(nèi)專業(yè)的管理人才，提升公司整體管理水平；技術(shù)方面，公司將引進行業(yè)內(nèi)優(yōu)秀人才，提升公司的技術(shù)創(chuàng)新能力，增加公司核心技術(shù)儲備，并加速成果轉(zhuǎn)化，確保公司技術(shù)水平的領(lǐng)先地位。另一方面，公司將建立人才梯隊，以培養(yǎng)管理和技術(shù)骨干為重點，有計劃地吸納各類專業(yè)人才進入公司，形成高、中、初級人才的塔式人才結(jié)構(gòu)，為公司的長遠發(fā)展儲備力量。培訓(xùn)是企業(yè)人力資源整合的重要途徑，未來公司將強化現(xiàn)有培訓(xùn)體系的建設(shè)，建立和完善培訓(xùn)制度，針對不同崗位的員工制定科學(xué)的培訓(xùn)計劃，并根據(jù)公司的發(fā)展

33、要求及員工的發(fā)展意愿，制定員工的職業(yè)生涯規(guī)劃。公司將采用內(nèi)部交流課程、外聘專家授課及先進企業(yè)考察等多種培訓(xùn)方式提高員工技能。人才培訓(xùn)的強化將大幅提升員工的整體素質(zhì)，使員工隊伍進一步適應(yīng)公司的快速發(fā)展步伐。公司將制定具有市場競爭力的薪酬結(jié)構(gòu)，制定和實施有利于人才成長和潛力挖掘的激勵政策。根據(jù)員工的服務(wù)年限及貢獻，逐步提高員工待遇，激發(fā)員工的創(chuàng)造性和主動性，為員工提供廣闊的發(fā)展空間，全力打造團結(jié)協(xié)作、拼搏進取、敬業(yè)愛崗、開拓創(chuàng)新的員工隊伍，從而有效提高公司凝聚力和市場競爭力。第三章 市場分析一、 國內(nèi)外小核酸研發(fā)進展差距較大ASO和siRNA目前是小核酸藥物領(lǐng)域的熱點賽道。根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)庫的不完全統(tǒng)

34、計，目前全球上市和在研的小核酸藥物共有293款，其中ASO作為最早發(fā)展的藥物類型，目前上市藥物數(shù)量最多。siRNA雖然起步相比ASO較晚，但憑借其更高的效率和長效性吸引了更多的企業(yè)，目前共有185款在研產(chǎn)品，占全部研發(fā)管線比例達到65%，已成為主流RNAi藥物，但多數(shù)仍處于臨床前階段。而miRNA和Aptamer的開發(fā)技術(shù)仍然有待進一步發(fā)展，目前在研藥物數(shù)量較少。遺傳病和腫瘤是在研小核酸藥物的主要適應(yīng)癥。小核酸藥物的適應(yīng)癥涵蓋范圍較廣，包括腫瘤、罕見病、代謝疾病、自免疫疾病以及感染等，從管線數(shù)量來看，目前遺傳病和腫瘤是最為熱門的開發(fā)領(lǐng)域。其中，遺傳病多數(shù)仍然沒有成熟的治療方案，因此整體競爭格局

35、相對較好，有望為患者帶來治療希望。從不同藥物類型來看，目前siRNA藥物多數(shù)集中在腫瘤領(lǐng)域，而ASO藥物多數(shù)集中在遺傳病領(lǐng)域，這可能是由于siRNA僅能敲低基因表達因此在遺傳病中作用受限所致。我國小核酸藥物行業(yè)發(fā)展和國外相比差距較大。由于我國小核酸藥物開發(fā)起步較晚，因此目前獲批進入臨床試驗的項目數(shù)量與全球相比差距較大，僅16款產(chǎn)品處于臨床階段，其中多數(shù)來自于國外企業(yè)，而由中國團隊自主開發(fā)、進入期的產(chǎn)品數(shù)目較少。此外，從產(chǎn)品類型和靶點來看，目前我國小核酸藥物開發(fā)仍然處于跟隨和模仿階段，多數(shù)企業(yè)選擇的是國外已上市藥物的me-too類產(chǎn)品。未來伴隨我國小核酸藥物開發(fā)企業(yè)的研發(fā)能力提升，有望逐步進入差

36、異化創(chuàng)新和突破型創(chuàng)新階段。我國小核酸藥物的適應(yīng)癥布局和國外具有差異性。從適應(yīng)癥布局情況來看，國外在研產(chǎn)品數(shù)量最多的適應(yīng)癥為遺傳病、腫瘤和自免，而我國在研小核酸藥物主要集中在國內(nèi)的大疾病賽道，包括感染、腫瘤和代謝疾病等。六、小核酸開發(fā)仍然面臨有待突破的技術(shù)難點小核酸在體內(nèi)發(fā)揮作用需要層層突破重圍。小核酸藥物作為新興藥物，在面對機遇的同時也面臨著挑戰(zhàn)。小核酸從給藥到遞送至細胞內(nèi)靶位點并發(fā)揮作用的整個途徑中面臨多重障礙：首先需要通過血液循環(huán)到達目標組織。在細胞外，核酸藥物容易被血清和組織中的酶降解，此外，由于分子量較小，核酸藥物還容易被肝臟和腎臟快速清除，血清中裸核酸藥物的半衰期從幾分鐘到一個小時不

37、等。同時，核酸藥物還容易被免疫系統(tǒng)識別并引發(fā)免疫反應(yīng)。其次需要順利到達靶細胞內(nèi)。核酸藥物在通過循環(huán)達到目標組織后，需要具備血管外滲能力并被靶細胞攝取，然而裸核酸藥物的負電荷以及分子量（12kDa）導(dǎo)致其不能自由通過生物膜。因此，需要解決小核酸藥物在組織和細胞中的擴散問題。進入細胞后需要能達到靶位點。即使核酸藥物被細胞通過內(nèi)吞作用攝取后，也容易被困在內(nèi)吞體中，并被降解，無法順利釋放到細胞質(zhì)發(fā)揮作用。體外試驗顯示，僅1%左右的核酸藥物能夠進入細胞質(zhì)中，而在體內(nèi)試驗則不足0.1%。因此，核酸藥物如何在靶位點積累到能夠治療的水平是一項重大挑戰(zhàn)。二、 相比于靶向蛋白質(zhì)的療法具有先天優(yōu)勢錯誤轉(zhuǎn)錄翻譯的蛋白

38、質(zhì)是導(dǎo)致疾病的原因之一。中心法則是FrancisCrick于1957年提出的，闡明了遺傳信息在細胞內(nèi)生物大分子間轉(zhuǎn)移的基本法則：DNA分子中的遺傳信息轉(zhuǎn)錄到RNA分子中，再由RNA翻譯生成體內(nèi)各種蛋白質(zhì)，蛋白質(zhì)的主要功能是作為生物體的結(jié)構(gòu)成分和調(diào)節(jié)新陳代謝活動，從而維持機體正常功能。而DNA的突變或轉(zhuǎn)錄翻譯的錯誤將產(chǎn)生非正常功能的蛋白質(zhì)，從而可能導(dǎo)致疾病。靶向蛋白質(zhì)的藥物存在顯著局限性。具有由于非正常功能蛋白會通過錯誤信號傳導(dǎo)或影響細胞代謝等方式導(dǎo)致疾病，因此目前主流的小分子和大分子藥物均是通過靶向結(jié)合致病蛋白，調(diào)節(jié)其蛋白質(zhì)功能，從而實現(xiàn)治療疾病的目的，這類靶點蛋白包括激酶、受體、抗原等。盡管

39、部分小分子和抗體藥物已經(jīng)在臨床中獲得較好療效，并且具有易生產(chǎn)、給藥方便、穩(wěn)定、精準等優(yōu)勢，然而，這種靶向蛋白質(zhì)的治療方式存在局限性：可成藥的蛋白質(zhì)靶點選擇較少。蛋白只占了基因組信息的極少部分，人類的基因組中，僅1.5%的序列編碼了蛋白質(zhì)，其中和疾病相關(guān)的蛋白只占10-15%，而在這些疾病相關(guān)的致病蛋白中，超過80%的蛋白質(zhì)不能被目前常規(guī)的小分子及大分子藥物所靶向，屬于不可成藥蛋白，因此藥物靶點的選擇范圍較窄；多數(shù)靶點仍然處于尚未發(fā)現(xiàn)的狀態(tài)。目前全球已批準的藥物僅可以與由0.05%的基因組所編碼的約700種蛋白質(zhì)相互作用，仍然存在較多難以開發(fā)和覆蓋的靶點，需要多次試驗反復(fù)驗證，尚未滿足臨床需求；

40、需要考慮蛋白質(zhì)三維結(jié)構(gòu)，設(shè)計較復(fù)雜。小分子藥物主要通過靶向蛋白質(zhì)結(jié)合口袋發(fā)揮作用，然而蛋白質(zhì)并非靜態(tài)結(jié)構(gòu)，在體內(nèi)發(fā)揮作用時可能會發(fā)生變構(gòu)，進一步加大藥物開發(fā)難度，因此早期藥物開發(fā)和篩選過程復(fù)雜；應(yīng)用范圍受到結(jié)合位點限制?？贵w藥物的結(jié)合位點主要在于細胞膜表面蛋白質(zhì)或細胞外，其應(yīng)用受到一定限制；需要反復(fù)用藥甚至還會復(fù)發(fā)。這類藥物不直接調(diào)節(jié)蛋白濃度，主要調(diào)節(jié)蛋白質(zhì)功能，例如抑制/促進信號傳導(dǎo)及催化蛋白活性等，僅起到“治標”作用，存在需要長期高頻用藥或復(fù)發(fā)的風(fēng)險?；?qū)用姣煼ㄏ啾鹊鞍踪|(zhì)靶向藥物具有更大潛力。如果能直接從上游對蛋白質(zhì)表達直接進行調(diào)控，將有望能夠避開以上問題，因此，實現(xiàn)個性化基因水平治療的

41、藥物潛力將超過當前蛋白質(zhì)靶向療法，例如核酸藥物。核酸藥物是指人工合成的具有疾病治療功能的DNA或RNA片段，能夠直接作用于致病靶基因或RNA片段，旨在改變宿主遺傳信息的編輯，具有治愈疾病的潛力，成為“治標治本”的治療選擇。此外，由于核酸藥物理論上可以調(diào)節(jié)任何基因表達，將藥物靶點直接擴大到蛋白質(zhì)上游，因此不會受限于蛋白質(zhì)的成藥性問題，有望打破不可成藥性難題。第四章 項目投資背景分析一、 小核酸藥物：從上游解決疾病小核酸藥物相比現(xiàn)有療法優(yōu)勢顯著。小核酸藥物相比現(xiàn)有的小分子和抗體藥物具有靶點篩選快、研發(fā)成功率高、不易產(chǎn)生耐藥性、更廣治療領(lǐng)域和長效性等優(yōu)點，具有較大發(fā)展?jié)摿?。從?shù)據(jù)來看，目前小核酸藥物

42、已在臨床中初步展現(xiàn)出治愈疾病、替代現(xiàn)有療法和填補空白適應(yīng)癥的能力，相繼出現(xiàn)Leqvio和Spinraza等重磅品種。未來伴隨技術(shù)持續(xù)進步，小核酸藥物有望成為繼小分子和抗體之后具有顛覆性的新主流療法。市場潛力巨大，但發(fā)展仍處于早期階段。由于小核酸藥物有望涵蓋更豐富的適應(yīng)癥，因此其潛在市場規(guī)模十分廣闊，預(yù)計到2025年全球小核酸藥物銷售額將突破100億美元。截至目前，全球已有14款小核酸藥物上市，此外還有279款藥物在研，其中60%仍處于臨床前階段。而我國由于起步較晚，因此目前僅16款產(chǎn)品進入臨床，與全球相比差距較大，其中由中國團隊自主開發(fā)、進入期的產(chǎn)品數(shù)更少?？紤]到我國患者需求較大，因此隨著研發(fā)

43、推進，我國小核酸行業(yè)仍有較大發(fā)展空間。技術(shù)難關(guān)有待進一步突破。雖然在研小核酸數(shù)量較多，但多數(shù)藥物的靶器官集中于肝臟或局部給藥，主要是由于其他組織的特異性遞送系統(tǒng)仍有待進一步開發(fā)。目前全球小核酸藥物平均每年獲批約2款，占FDA批準藥物總數(shù)的5%左右，其處境類似20年前的抗體藥物。與單抗類似，小核酸藥物也屬于技術(shù)驅(qū)動型行業(yè)，參考Alnylam從I期到III期接近60%的成功率，一旦技術(shù)難關(guān)被攻破，小核酸藥物潛力將有望被全面激發(fā)，行業(yè)迎來快速發(fā)展期。二、 小核酸藥物是目前發(fā)展最為成熟的基因療法之一目前已有藥品獲批上市，并且治療潛力得到驗證的核酸藥物類型主要是小核酸藥物。廣義的小核酸藥物是指長度小于3

44、0nt的寡核苷酸序列，范圍涵蓋了小干擾核酸（siRNA）、微小RNA（miRNA）、反義核酸（ASO）和核酸適配體（Aptamer）等。相比抗體和小分子藥物，小核酸藥物具有先天優(yōu)勢：研發(fā)周期短，藥物靶點篩選快：小分子和抗體藥物需要識別某些蛋白質(zhì)復(fù)雜的空間構(gòu)象，因此需要大規(guī)模的藥物篩選。而小核酸藥物只需要鎖定致病基因序列，并針對該基因序列進行設(shè)計及相應(yīng)RNA片段的合成，因此其早期研發(fā)速度遠遠快于其他種類藥物；不易產(chǎn)生耐藥性：由于抗體和小分子主要通過調(diào)節(jié)細胞信號通路和代謝等方式發(fā)揮治療作用，因此可能會由于補償通路上調(diào)或抗原表達下降等因素產(chǎn)生耐藥性，而小核酸藥物直接調(diào)節(jié)上游基因表達，因此相對不易產(chǎn)生

45、耐藥性；治療領(lǐng)域更廣：不受限于蛋白質(zhì)的可成藥性，理論上可以設(shè)計用于靶向任何感興趣的基因，僅需要目標mRNA的序列信息，有望攻克尚無藥物的遺傳疾病和其他難治疾病；效果持久：通常來說，小分子藥物的體內(nèi)半衰期以小時計算，抗體藥物的體內(nèi)半衰期以天/周計算，而由于小核酸藥物可以在體內(nèi)被循環(huán)多次使用，因此能降低給藥頻次，在體內(nèi)的半衰期可以按照月來計算，對很多疾病尤其是慢病的治療具有巨大的臨床價值；研發(fā)成功率較高：由于小核酸藥物作用機制明確，通過與mRNA完成WatsonCrick堿基配對來實現(xiàn)其功能，無需契合蛋白質(zhì)復(fù)雜結(jié)構(gòu)，因此研發(fā)成功率相對較高。參考Alnylam公司的研發(fā)成功率，I期到III期成功率達

46、到59.2%，相比靶向藥和整體醫(yī)藥的研發(fā)成功率高5倍。因此，小核酸藥物的獨特優(yōu)勢使其有望為現(xiàn)代生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)開辟一個全新的開發(fā)方向，進一步填補現(xiàn)有療法的治療空白，并且具備治愈疾病的潛力。三、 小核酸藥物的發(fā)展歷經(jīng)機遇與挑戰(zhàn)小核酸藥物作為革新了當代藥物開發(fā)理念的創(chuàng)新技術(shù)，其發(fā)展過程并非一帆風(fēng)順，中間歷經(jīng)波折，直到近年才逐步被驗證認可，縱觀其發(fā)展歷史，大致可分為三個階段：前期探索：1978年哈佛大學(xué)Zamecnik等人首次提出反義核酸概念，經(jīng)過20年發(fā)展，1998年首款A(yù)SO藥物Vitravene獲批上市。同年，AndrewFire和CraigMello在線蟲中首次揭示了RNAi作用機制，并因此獲得

47、諾貝爾獎。2001年Elbashir等人首次利用體外合成的siRNA實現(xiàn)了哺乳動物細胞中的基因表達調(diào)控，標志著RNAi開始從研究走向臨床應(yīng)用。震蕩發(fā)展：2004年首款siRNA藥物Bevasiranib進入臨床，小核酸藥物領(lǐng)域迎來蓬勃發(fā)展期，各大藥企紛紛進入該領(lǐng)域。然而，由于小核酸的不穩(wěn)定性以及遞送效率低等缺點，多款藥物在臨床研究中失敗，并宣布終止開發(fā)，隨后多家大藥企放棄并出售小核酸開發(fā)平臺，行業(yè)發(fā)展一度陷入低谷期，小核酸的成藥性被質(zhì)疑。快速發(fā)展：在企業(yè)和科學(xué)家的持續(xù)研發(fā)下，GalNac遞送系統(tǒng)和化學(xué)修飾等技術(shù)的出現(xiàn)，初步解決了小核酸的遞送及穩(wěn)定性問題，行業(yè)又重新迎來研發(fā)熱潮。2016-202

48、1年多款重磅小核酸產(chǎn)品陸續(xù)上市，在罕見病和慢性病等領(lǐng)域取得重大突破，進一步驗證小核酸藥物的治療潛力。各大藥企紛紛通過自研或合作引進等方式快速布局小核酸藥物領(lǐng)域，同時，資本市場也進一步助力行業(yè)和相關(guān)公司發(fā)展。核酸藥物處境可類比20年前的抗體行業(yè)。從2016年起,小核酸藥物每年約有2款產(chǎn)品獲批上市，占FDA每年批準藥物總數(shù)的5%左右，與20年前的抗體藥物行業(yè)處境相似：在1986年首款抗體藥物上市后，到1994年才有第二款單抗藥物上市，隨后又經(jīng)歷了幾年空歇，才進入平均每年獲批2款產(chǎn)品的階段，直到2014年才進入快速發(fā)展期。小核酸藥物和單抗類似，均屬于技術(shù)驅(qū)動型行業(yè)，存在較高的開發(fā)壁壘，未來隨著技術(shù)難

49、關(guān)被逐個攻破，小核酸藥物也有望進入全面發(fā)展階段。已有超過10款小核酸藥物獲批上市。截至目前，全球已獲批上市的小核酸藥物共有14款，包括4款siRNA藥物和9款A(yù)SO，1款核酸適配體，約80%的產(chǎn)品是2015年以后上市，其中最早上市的3款藥物目前已經(jīng)退市。從適應(yīng)癥布局來看，已上市小核酸藥物大部分是針對遺傳病，其中11款藥物獲得FDA或歐盟的孤兒藥認證，同時也是該疾病領(lǐng)域的首個藥物，一定程度上滿足了尚無治療手段的罕見患者的需求。各大企業(yè)均選擇從罕見病入手的可能原因包括：1）遺傳罕見病靶標明確，設(shè)計上更快捷安全；2）罕見病患者少，且缺乏治療藥物，臨床開發(fā)速度短平快；3）相比于需要長期用藥的慢性病，罕

50、見病對于安全性的要求相對較低，適合新技術(shù)。從靶向器官來看，均屬于局部給藥或肝臟遞送給藥。上市小核酸藥物中已出現(xiàn)重磅品種。2020年全球小核酸藥物銷售額在35億美元左右，其中銷售最高的是Ionis和Biogen合作開發(fā)的Spinraza，作為全球首款獲批用于治療脊髓性肌萎縮癥的藥物，其在2020年實現(xiàn)銷售收入20.52億美元。脊髓性肌萎縮癥是一種罕見致命性遺傳病，患者主要表現(xiàn)為全身肌肉萎縮無力，身體逐漸喪失各種運動功能，甚至是呼吸和吞咽。脊髓性肌萎縮癥在新生兒中的患病率為1:6000-1:10000，中國大約有患兒35萬人，Spinraza的上市為患者提供了更多治療選擇。小核酸藥物雖然售價昂貴，

51、但由于目前上市的產(chǎn)品主要集中在罕見病領(lǐng)域，針對的患者群體數(shù)量較為有限，因此小核酸藥物的銷售額還未出現(xiàn)爆發(fā)式增長，未來伴隨研發(fā)的持續(xù)推進，有望出現(xiàn)更多重磅品種。四、 以創(chuàng)新促進產(chǎn)業(yè)優(yōu)化升級推動數(shù)字經(jīng)濟與實體經(jīng)濟深度融合，促進傳統(tǒng)產(chǎn)業(yè)智能轉(zhuǎn)型，鼓勵生態(tài)旅游、清潔能源、健康食品、生物醫(yī)藥、特色輕工、建材精深加工等行業(yè)企業(yè)推進智能化、數(shù)字化技術(shù)升級，不斷提高智能化水平。積極培育線上業(yè)態(tài)、線上服務(wù)、線上管理，推動產(chǎn)業(yè)向數(shù)字化、智能化發(fā)展，更好地為彭水經(jīng)濟發(fā)展賦能。建設(shè)“智慧工業(yè)”，加快培育生態(tài)工業(yè)和新興產(chǎn)業(yè)，推動新一代信息技術(shù)、新能源、新材料、節(jié)能環(huán)保、生物醫(yī)藥等產(chǎn)業(yè)加快發(fā)展；建設(shè)“智慧旅游”，加強與騰

52、訊公司戰(zhàn)略合作，積極推出線上線下旅游新模式，用信息化手段全面提升旅游服務(wù)水平；建設(shè)“智慧農(nóng)業(yè)”，加快大數(shù)據(jù)、智慧氣象等現(xiàn)代技術(shù)在農(nóng)業(yè)領(lǐng)域的應(yīng)用。建設(shè)“智慧服務(wù)業(yè)”，提高社區(qū)網(wǎng)格服務(wù)、居家養(yǎng)老服務(wù)智能水平。持續(xù)深化騰訊定點幫扶和電信、移動、聯(lián)通戰(zhàn)略合作，積極推進搬運幫家政服務(wù)基地建設(shè)，推動企業(yè)智能化改造。加快建設(shè)國家生物醫(yī)藥科技研發(fā)實踐基地，規(guī)劃建設(shè)國家苗醫(yī)苗藥研究院，促進生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新升級發(fā)展。五、 優(yōu)化空間布局全面融入新發(fā)展格局，主動參與成渝地區(qū)雙城經(jīng)濟圈建設(shè)和推動市域內(nèi)“一區(qū)兩群”協(xié)調(diào)發(fā)展，合理布局城鄉(xiāng)發(fā)展格局，加快產(chǎn)城景融合發(fā)展，著力構(gòu)建“一心兩帶三片區(qū)六重點多節(jié)點”的城鎮(zhèn)發(fā)展格局。第

53、五章 產(chǎn)品規(guī)劃方案一、 建設(shè)規(guī)模及主要建設(shè)內(nèi)容（一）項目場地規(guī)模該項目總占地面積60667.00（折合約91.00畝），預(yù)計場區(qū)規(guī)劃總建筑面積83416.55。（二）產(chǎn)能規(guī)模根據(jù)國內(nèi)外市場需求和xxx有限責(zé)任公司建設(shè)能力分析，建設(shè)規(guī)模確定達產(chǎn)年產(chǎn)xxx升小核酸藥，預(yù)計年營業(yè)收入78500.00萬元。二、 產(chǎn)品規(guī)劃方案及生產(chǎn)綱領(lǐng)本期項目產(chǎn)品主要從國家及地方產(chǎn)業(yè)發(fā)展政策、市場需求狀況、資源供應(yīng)情況、企業(yè)資金籌措能力、生產(chǎn)工藝技術(shù)水平的先進程度、項目經(jīng)濟效益及投資風(fēng)險性等方面綜合考慮確定。具體品種將根據(jù)市場需求狀況進行必要的調(diào)整，各年生產(chǎn)綱領(lǐng)是根據(jù)人員及裝備生產(chǎn)能力水平，并參考市場需求預(yù)測情況確定，

54、同時，把產(chǎn)量和銷量視為一致，本報告將按照初步產(chǎn)品方案進行測算。產(chǎn)品規(guī)劃方案一覽表序號產(chǎn)品（服務(wù)）名稱單位單價（元）年設(shè)計產(chǎn)量產(chǎn)值1小核酸藥升xxx2小核酸藥升xxx3小核酸藥升xxx4.升5.升6.升合計xxx78500.00小核酸在體內(nèi)發(fā)揮作用需要層層突破重圍。小核酸藥物作為新興藥物，在面對機遇的同時也面臨著挑戰(zhàn)。小核酸從給藥到遞送至細胞內(nèi)靶位點并發(fā)揮作用的整個途徑中面臨多重障礙：首先需要通過血液循環(huán)到達目標組織。在細胞外，核酸藥物容易被血清和組織中的酶降解，此外，由于分子量較小，核酸藥物還容易被肝臟和腎臟快速清除，血清中裸核酸藥物的半衰期從幾分鐘到一個小時不等。同時，核酸藥物還容易被免疫系

55、統(tǒng)識別并引發(fā)免疫反應(yīng)。其次需要順利到達靶細胞內(nèi)。核酸藥物在通過循環(huán)達到目標組織后，需要具備血管外滲能力并被靶細胞攝取，然而裸核酸藥物的負電荷以及分子量（12kDa）導(dǎo)致其不能自由通過生物膜。因此，需要解決小核酸藥物在組織和細胞中的擴散問題。進入細胞后需要能達到靶位點。即使核酸藥物被細胞通過內(nèi)吞作用攝取后，也容易被困在內(nèi)吞體中，并被降解，無法順利釋放到細胞質(zhì)發(fā)揮作用。體外試驗顯示，僅1%左右的核酸藥物能夠進入細胞質(zhì)中，而在體內(nèi)試驗則不足0.1%。因此，核酸藥物如何在靶位點積累到能夠治療的水平是一項重大挑戰(zhàn)。第六章 項目選址一、 項目選址原則1、符合城鄉(xiāng)建設(shè)總體規(guī)劃，應(yīng)符合當?shù)毓I(yè)項目占地使用規(guī)劃

56、的要求，并與大氣污染防治、水資源和自然生態(tài)保護相一致。2、項目選址應(yīng)避開自然保護區(qū)、風(fēng)景名勝區(qū)、生活飲用水源地和其它特別需要保護的敏感性目標。3、節(jié)約土地資源，充分利用空閑地、非耕地或荒地，盡可能不占良田或少占耕地。4、項目選址選擇應(yīng)提供足夠的場地以滿足工藝及輔助生產(chǎn)設(shè)施的建設(shè)需要。5、項目選址應(yīng)具備良好的生產(chǎn)基礎(chǔ)條件，水源、電力、運輸?shù)壬a(chǎn)要素供應(yīng)充裕，能源供應(yīng)有可靠的保障。6、項目選址應(yīng)靠近交通主干道，具備便利的交通條件，有利于原料和產(chǎn)成品的運輸。通訊便捷，有利于及時反饋市場信息。7、地勢平緩，便于排除雨水和生產(chǎn)、生活廢水。8、應(yīng)與居民區(qū)及環(huán)境污染敏感點有足夠的防護距離。二、 建設(shè)區(qū)基本情況彭水苗族土家族自治縣位于重慶市東南部，幅員面積3903平方公里，轄3個街道、18個鎮(zhèn)、18