第二十三章基因治療復(fù)習(xí)資料檢驗測試題

1、-/第二十三章 基因治療復(fù)習(xí)測試題（一）選擇題A型題1. 全世界第一例基因治療成功的疾病是A. 地中海貧血B. 血友病C. 重癥聯(lián)合免疫缺陷癥D. 高膽固醇血癥E. 糖尿病2. 理論上講，基因治療最理想的策略是A. 基因置換B. 基因替代C. 基因失活D. 免疫調(diào)節(jié)E. 導(dǎo)入“自殺基因”3. 目前基因治療所采用的方法中，最常用的是A. 基因置換B. 基因替代C. 基因失活D. 免疫調(diào)節(jié)E. 導(dǎo)入“自殺基因”4. 利用反義核酸阻斷基因異常表達(dá)的基因治療方法是-/A. 基因置換B. 基因替代C. 基因矯正D. 基因失活E. 免疫調(diào)節(jié)5. 將白細(xì)胞介素 -2 基因?qū)肽[瘤病人體內(nèi)，提高病人 IL-2

2、 的表達(dá)水平，進(jìn)行抗腫瘤輔助治療。這種基因治療方法是A. 基因置換B. 基因替代C. 基因矯正D. 基因失活E. 免疫調(diào)節(jié)6. 下列哪種方法不是目前基因治療所采用的方法A. 基因缺失B. 基因置換C. 基因替代D. 基因失活E. 免疫調(diào)節(jié)7. 基因治療的基本程序中不包括A. 選擇治療基因B. 選擇載體C. 選擇靶細(xì)胞D. 將載體直接注射體內(nèi)E. 將治療基因?qū)氚屑?xì)胞-/8. 下列哪種方法不屬于非病毒介導(dǎo)基因轉(zhuǎn)移的物理方法A. 電穿孔法B. 脂質(zhì)體法C. DNA直接注射法D. 顯微注射法E. 基因槍技術(shù)9. 下列哪種方法屬于非病毒介導(dǎo)基因轉(zhuǎn)移的化學(xué)方法A. 電穿孔法B. 基因槍技術(shù)C. DNA直

3、接注射法D. 顯微注射E. DEAE-葡聚糖法10. 將外源治療性基因?qū)氩溉閯游锛?xì)胞的方法不包括A. 顯微注射法B. 電穿孔法C. 脂質(zhì)體法D. CaCl 2 法E. 病毒介導(dǎo)的基因轉(zhuǎn)移11. 目前在基因治療的臨床實施中，最常使用的載體是A. 逆轉(zhuǎn)錄病毒載體B. pBR322C. 噬菌體D. pUC18E. YAC-/12. 逆轉(zhuǎn)錄病毒載體的特點中不包括A. 容量約 10kbB. 有潛在危險性C. 基因轉(zhuǎn)移效率較高D. 只感染分裂狀態(tài)的細(xì)胞E. 感染細(xì)胞后產(chǎn)生高滴度病毒13. 腺病毒載體的特點中不包括A. 所獲病毒滴度高B. 外源基因可瞬時高表達(dá)C. 外源基因長期穩(wěn)定表達(dá)D. 基因組結(jié)構(gòu)復(fù)雜

4、E. 能感染分裂或非分裂狀態(tài)的細(xì)胞14. 腺相關(guān)病毒載體的特點中不包括A. 容量相對小B. 優(yōu)先整合于宿主染色體 19q位點上C. 外源基因穩(wěn)定表達(dá)D. 安全性好E. 只感染分裂狀態(tài)的細(xì)胞15. 單純皰疹病毒載體的特點中不包括A. 容量小于 10kbB. 可感染神經(jīng)細(xì)胞C. 外源基因不能長期表達(dá)D. 載體的毒副作用大E. 基因組結(jié)構(gòu)復(fù)雜-/16. 在基因治療時，目前哪一種細(xì)胞不能作為靶細(xì)胞A. 淋巴細(xì)胞B. 腫瘤細(xì)胞C. 生殖細(xì)胞D. 肝細(xì)胞E. 造血細(xì)胞17. HIV 感染的靶細(xì)胞是A. 紅細(xì)胞B. B 淋巴細(xì)胞+T 細(xì)胞 C. CD4+T 細(xì)胞 D. CD8E. 神經(jīng)細(xì)胞18. 惡性腫瘤的

5、基因治療方案中，目的基因?qū)塍w內(nèi)最常用的給藥途徑是A. 瘤內(nèi)注射B. 靜脈注射C. 皮下注射D. 肌肉注射E. 骨髓移植19. 目前臨床基因治療方案中，針對的疾病最多的是A. 癌癥B. 單基因遺傳病C. 心血管疾病D. 糖尿病E. 艾滋病-/20. 目前下列哪類疾病基因治療效果最確切A. 單基因遺傳病B. 多基因遺傳病C. 惡性腫瘤D. 感染性疾病E. 心血管疾病B型題A. 遺傳病B. 腫瘤C. 心血管疾病D. 傳染病E. 高血壓21. 病原體侵入人體主要引起哪種疾病22. 內(nèi)源基因結(jié)構(gòu)突變發(fā)生在生殖細(xì)胞所引起的疾病是A. 基因矯正B. 基因替代 C. 基因置換D. 反義核酸技術(shù)E. 基因敲除

6、23. 對致病基因的異常堿基進(jìn)行糾正，保留正常部分的技術(shù)方法是24. 目前基因治療中最常用的方式是25. 用正常的基因原位替換病變細(xì)胞內(nèi)的致病基因的技術(shù)方法是A. 質(zhì)粒B. 逆轉(zhuǎn)錄病毒C. 腺病毒D. 腺相關(guān)病毒 E. 單純皰疹病毒-/26. 目前基因治療最常用的載體27. 基因工程中最常用載體A. 苯丙氨酸羥化酶基因B. 次黃嘌呤鳥嘌呤磷酸核糖轉(zhuǎn)移酶基因C. 腺苷脫氨酶基因D. 酪氨酸酶基因E. 1- 磷酸半乳糖尿苷轉(zhuǎn)移酶基因28. 苯丙酮尿癥的治療性基因可以是29. 半乳糖血癥的治療性基因可以是30. 重癥聯(lián)合免疫缺陷癥的治療性基因可以是X型題31. 基因治療采用的策略包括A. 基因置換B

7、. 基因替代C. 基因失活D. 基因敲除E. 免疫調(diào)節(jié)32. 目前基因治療常使用的病毒載體有A. 逆轉(zhuǎn)錄病毒B. 腺病毒C. 腺相關(guān)病毒D. 流感病毒E. 肝炎病毒-/33. 在基因治療過程中，將外源基因?qū)氩溉閯游锛?xì)胞的化學(xué)方法有A. 磷酸鈣沉淀法B. DEAE-葡聚糖法C. 脂質(zhì)體轉(zhuǎn)染法D. 氯化鈣法E. 電穿孔法34. 在基因治療過程中，將外源基因?qū)氩溉閯游锛?xì)胞的物理方法有A. 顯微注射B. 電穿孔C. DNA直接注射D. 基因槍技術(shù)E. 氯化鈣法35. 逆轉(zhuǎn)錄病毒載體的特點包括A. 宿主細(xì)胞類型廣泛B. 能隨機整合到宿主染色體中，有可能造成插入突變C. 只能轉(zhuǎn)染和整合分裂狀態(tài)的靶細(xì)胞

8、D. 外源基因插入容量約 10 kbE. 重組病毒滴度最高36. 腺病毒載體的特點包括A. 既可感染分裂細(xì)胞也可感染非分裂細(xì)胞B. 不能整合到宿主染色體中，所以安全性較好C. 外源基因插入容量約 7-8 kbD. 外源基因可得到瞬時高表達(dá)E. 重組病毒滴度非常高37. 用于基因治療的靶細(xì)胞必須滿足的條件-/A. 體細(xì)胞B. 取材方便C. 含量比較豐富D. 易于在體外人工培養(yǎng)E. 可長期在體外培養(yǎng)傳代38. 下列細(xì)胞可作為基因治療的靶細(xì)胞有A. 造血細(xì)胞B. 肝細(xì)胞C. 生殖細(xì)胞D. 肌細(xì)胞E. 腫瘤細(xì)胞39. 基因失活的技術(shù)包括A. 反義 RNAB. 核酶C. RNA干擾D. 肽核酸E. 細(xì)胞

9、內(nèi)抗體40. 基因治療可用于A. 遺傳病B. 免疫缺陷C. 惡性腫瘤D. 心血管疾病E. AIDS-/（二）名詞解釋1. 基因治療（ gene therapy ）2. 基因置換（ gene replacement ）3. 基因矯正（ gene correction ）4. 基因增補（ gene augmentation ）5. 基因失活（ gene inactivation ）6. 免疫調(diào)節(jié)（ immune adjustment ）7. 反義核酸（ antisense nucleic acid ）8. RNA 干擾（RNA interference ）9. 直接體內(nèi)療法（ in vivo ）1

10、0. 間接體內(nèi)療法（ ex vivo ）（三）簡答題1. 什么是基因治療 ?2. 簡述基因治療的策略。3. 簡述基因治療的基本程序。4. 基因治療選擇靶細(xì)胞時應(yīng)注意些什么？5. 簡述目前惡性腫瘤的基因治療策略。（四）論述題1. 基因治療中常用的病毒載體有哪幾種？各有何優(yōu)缺點？2. 試述如何設(shè)計某疾病的基因治療方案。3. 試述基因治療目前的問題和解決途徑。參考答案與提示-/（一）選擇題題號 答案 考察的知識點 題 答案 考察的知識點號1 C 基因治療的發(fā)展史 2 A 基因治療的策略3 B 基因治療的策略 4 D 基因治療的策略5 E 基因治療的策略 6 A 基因治療的策略7 D 基因治療的基本程

11、序 8 B 基因?qū)氲奈锢矸椒? E 基因?qū)氲幕瘜W(xué)方法 10 D 基因?qū)氲某Ｓ梅椒?1 A 基因?qū)氲某Ｓ幂d體 12 E 逆轉(zhuǎn)錄病毒載體的特點13 C 腺病毒載體的特點 14 E 腺相關(guān)病毒載體的特點15 A 單純皰疹病毒載體的 16 C 基因治療的靶細(xì)胞選特點 擇17 C HIV 的生物學(xué)特性 18 A 基因治療給藥途徑19 A 基因治療的臨床應(yīng)用 20 A 基因治療的臨床應(yīng)用21 D 病原體與疾病的關(guān)系 22 A 基因突變與疾病的關(guān)系23 A 基因治療的策略 24 B 基因治療的策略25 C 基因治療的策略 26 B 基因治療的常用載體27 A 基因工程的常用載體 28 A 治療性基因

12、的選擇29 E 治療性基因的選擇 30 C 治療性基因的選擇31 ABCE 基因治療的策略 32 ABC 基因治療的常用病毒載體33 ABC 基因?qū)氲幕瘜W(xué)方法 34 ABCD 基因?qū)氲奈锢矸椒?5 ABCD 逆轉(zhuǎn)錄病毒載體的特 36 ABCDE 腺病毒載體的特點點37 ABCDE 基因治療的靶細(xì)胞選 38 ABDE 基因治療的靶細(xì)胞選擇 擇39 ABCDE 基因失活的常用方法 40 ABCDE 基因治療的臨床應(yīng)用（二）名詞解釋1. 是指把基因?qū)肴梭w的細(xì)胞， 使其發(fā)揮生物學(xué)效應(yīng)， 從而達(dá)到治療疾病目的的技術(shù)方法。2. 指用正常的基因原位置換病變細(xì)胞內(nèi)的致病基因， 使細(xì)胞內(nèi)的 DNA完全恢復(fù)

13、正常狀態(tài)。3. 指將致病基因的異常堿基進(jìn)行糾正，而正常部分予以保留。-/4. 即基因替代 將正?；蜣D(zhuǎn)移到患者的宿主細(xì)胞， 并不去除致病基因， 正常基因異位替代致病基因在體內(nèi)表達(dá)出功能正常的蛋白質(zhì)。5. 通過在 DNA、mRN、A蛋白質(zhì)等水平上干擾某些致病基因的轉(zhuǎn)錄、 翻譯等環(huán)節(jié)，從而封閉該基因的表達(dá)。6. 將免疫相關(guān)基因（如抗體、抗原或細(xì)胞因子基因等）導(dǎo)入體內(nèi)，提高患者機體免疫力，達(dá)到預(yù)防和治療疾病的目的。7. 是一種與靶 DNA或 RNA具有互補序列的核酸片段， 通過與靶 DNA或 RNA結(jié)合而封閉它們的表達(dá)。8. 指由短雙鏈 RNA介導(dǎo)的，在 mRNA水平關(guān)閉同源序列的表達(dá)或使其沉默的過

14、程。RNA干擾是一種典型的轉(zhuǎn)錄后基因調(diào)控方式，又稱為轉(zhuǎn)錄后基因沉默。9. 將外源基因直接導(dǎo)入體內(nèi)的組織或器官，使其進(jìn)入相應(yīng)的細(xì)胞并進(jìn)行表達(dá)，從而達(dá)到治療疾病的目的。10. 在體外將外源基因?qū)氚屑?xì)胞內(nèi)，再將這種基因修飾過的細(xì)胞回輸體內(nèi)，使帶有外源基因的細(xì)胞在體內(nèi)表達(dá)相應(yīng)產(chǎn)物以達(dá)到治療疾病的目的。（三）簡答題1. 基因治療（ gene therapy ） 是指把基因?qū)肴梭w的細(xì)胞，使其發(fā)揮生物學(xué)效應(yīng)，從而達(dá)到治療疾病目的的技術(shù)方法。2. 基因治療的策略包括基因矯正、基因置換、基因替代、基因失活、免疫調(diào)節(jié)等。3. 基因治療的一般程序包括(1) 選擇治療基因；(2) 選擇基因治療的靶細(xì)胞；(3) 將

15、治療性基因?qū)爰?xì)胞；(4) 外源基因的篩檢(5) 將外源基因?qū)塍w內(nèi)。-/4. 理論上講，無論何種細(xì)胞均具有接受外源 DNA的能力。除了由于倫理問題，禁止將生殖細(xì)胞作為靶細(xì)胞外，其它的體細(xì)胞還必須滿足下列條件才可能作為基因治療的靶細(xì)胞(1) 取材方便；(2) 在人體內(nèi)含量比較豐富；(3) 易于在體外人工培養(yǎng)；(4) 能夠長期在體外培養(yǎng)傳代。5. 目前惡性腫瘤的基因治療采用的策略主要包括(1) 抑制和殺傷腫瘤細(xì)胞。(2) 腫瘤細(xì)胞的基因修飾。(3) 調(diào)節(jié)和增強機體的免疫功能。（四）論述題1. 答題要點見表 1。2.(1) 選擇該病的致病基因或與該病發(fā)生密切相關(guān)的基因，作為治療性基因。(2) 根據(jù)治療基因的特點選擇合適的治療方法。(3) 選擇理想的靶細(xì)胞。(4) 選