生物技術(shù)在醫(yī)藥和農(nóng)業(yè)領(lǐng)域的應(yīng)用

1、 “生命科學(xué)導(dǎo)論”系列講座（9）文化素質(zhì)教育課程n 了解現(xiàn)代生物技術(shù)的原理和方法及其在農(nóng)業(yè)和醫(yī)藥領(lǐng)域的廣泛運用。認識醫(yī)學(xué)領(lǐng)域是現(xiàn)代生物技術(shù)應(yīng)用最廣泛、成績最顯著、發(fā)展最迅速的領(lǐng)域。了解生物技術(shù)對疫苗生產(chǎn)、疾病診斷和治療、生物制藥等領(lǐng)域的影響；了解生物技術(shù)對人類健康、延長人類壽命、提高生活質(zhì)量所具有的不可估量的作用。n 認識生物技術(shù)在培育高產(chǎn)、抗病、抗逆植物新品系以及在培育優(yōu)良生產(chǎn)性能動物新品系、動物快速繁殖、生物反應(yīng)器等領(lǐng)域的應(yīng)用。學(xué)習(xí)目的學(xué)習(xí)目的 1982年，國際合作與發(fā)展組織的定義為：生物技術(shù)是應(yīng)用自然科學(xué)及工程學(xué)的原理，依靠微生物、動物、植物體作為反應(yīng)器將物料進行加工以提供產(chǎn)品為社會服務(wù)

2、的技術(shù)。 美國政府技術(shù)顧問委員會(OAT) 的定義是：應(yīng)用生物或來自生物體的物質(zhì)制造或改進一種商品的技術(shù)，其還包括改良有重要經(jīng)濟價值的植物與動物和利用微生物改良環(huán)境的技術(shù)。生物技術(shù)的定義：生物技術(shù)特點： 以現(xiàn)代生命科學(xué)為基礎(chǔ)，結(jié)合先進的工程技術(shù)手段（基因工程、細胞工程）和其它基礎(chǔ)學(xué)科的科學(xué)原理，按照預(yù)先的設(shè)計，改造生物體，為人類生產(chǎn)出所需的產(chǎn)品（醫(yī)藥、高產(chǎn)優(yōu)質(zhì)糧食）或達到某種目的（預(yù)防、診斷和治療疾病）的技術(shù)。高技術(shù)（精細和密集）、高投入、高利潤 基因工程、細胞工程、微生物工程、蛋白質(zhì)（酶）工程： 此外，基因診斷與基因治療技術(shù)、克隆動物技術(shù)、生物芯片技術(shù)、生物材料技術(shù)、生物能源技術(shù)等。 直接相

3、關(guān)聯(lián)的學(xué)科： 分子生物學(xué)、微生物學(xué)、生物化學(xué)、遺傳學(xué)、細胞生物學(xué)、化學(xué)工程學(xué)、醫(yī)藥學(xué)等。 對人類和社會生活各方面影響最大的生物技術(shù)領(lǐng)域： 醫(yī)藥生物技術(shù)、農(nóng)業(yè)生物技術(shù)、環(huán)境生物技術(shù)、 海洋生物技術(shù)等。生物技術(shù)的主要內(nèi)容： 將病原物（如細菌、立克次體、病毒等）及其代謝產(chǎn)物，經(jīng)過人工減毒、滅活或利用基因工程等方法制成的，可以通過注射或黏膜途徑接種，并誘導(dǎo)機體產(chǎn)生針對特定致病原的特異抗體或細胞免疫，從而使機體獲得消滅該病原能力的生物制品統(tǒng)稱為疫苗。包括蛋白質(zhì)、核酸、活載體或感染因子等。（一）生物技術(shù)與疫苗 1. 1. 疫苗疫苗的定義的定義眾所周知,利用疫苗主動預(yù)防傳染性疾病的最有效手段之一.疫苗對人類

4、健康作出巨大貢獻.靜止TH 細胞致敏淋巴細胞 2. 2. 疫苗的作用原理疫苗的作用原理細胞免疫體液免疫免疫系統(tǒng)的“信號處理器”，捕獲抗原、加工抗原信息、傳遞抗原信息。帶有致病原信息的抗原成分,進入機體后被機體識別,繼而加工成抗原信息 滅活疫苗滅活疫苗：主要成分是經(jīng)過滅活的病毒顆粒、細菌或寄生蟲。主要成分是經(jīng)過滅活的病毒顆粒、細菌或寄生蟲。病原完全喪失感染性但保留部分免疫原性。病原完全喪失感染性但保留部分免疫原性。 免疫原性穩(wěn)定，易于制備多價疫苗，工藝簡單。但對機體刺激時間短、免疫持續(xù)時間較短；有發(fā)熱過敏反應(yīng)等。如：百白破疫苗、傷寒疫苗、脊髓灰質(zhì)炎疫苗、霍亂疫苗、狂犬疫苗等。 減毒活疫苗：減毒活

5、疫苗：用毒力弱或基本無毒的活微生物制成。接種后用毒力弱或基本無毒的活微生物制成。接種后在體內(nèi)可生長繁殖，免疫力持久。在體內(nèi)可生長繁殖，免疫力持久。 原理：接種疫苗后使人產(chǎn)生亞臨床癥狀，模擬自然感染后的免疫過程。持久，廣譜免疫應(yīng)答，工藝簡單，低廉。殘余毒力和減毒不足后果嚴重，需要低溫保存。如卡介苗（BCG）、麻疹疫苗、脊髓灰質(zhì)炎疫苗、乙型腦炎減毒疫苗等。 亞單位疫苗：亞單位疫苗：去除病原體中有害成分，保留能引起特異性免去除病原體中有害成分，保留能引起特異性免疫反應(yīng)的有效成分（蛋白質(zhì)、多肽和多糖等）制成的疫苗。疫反應(yīng)的有效成分（蛋白質(zhì)、多肽和多糖等）制成的疫苗。 安全、無不良反應(yīng)；分子量小，免疫原

6、性較弱。如流感病毒血凝素疫苗, 腦膜炎球菌夾膜多糖疫苗。 3. 3. 疫苗的種類和特點疫苗的種類和特點第一代疫苗特點：以減毒、弱化或滅活的病原體做疫苗。特點：以減毒、弱化或滅活的病原體做疫苗。1982年，乙肝疫苗首次在美國上市，為滅活疫苗。受血液來源和技術(shù)的限制，數(shù)量少、價格高，難于推廣。由于是血源制品，安全也無保障。 第三代疫苗 ：核酸疫苗（DNA疫苗、基因疫苗）。指將含有編碼病原體抗原基因序列的質(zhì)粒載體，經(jīng)肌肉注射或微彈轟擊等方法導(dǎo)入體內(nèi)，通過宿主細胞表達系統(tǒng)表達抗原蛋白，誘導(dǎo)宿主產(chǎn)生對該抗原蛋白的免疫應(yīng)答，以達到預(yù)防和治療疾病的目的。 特點：用含有病原體抗原基因序列的質(zhì)粒載體直接作為疫苗

7、，當引入機體后并不與宿主CS整合，而是通過宿主細胞的轉(zhuǎn)錄系統(tǒng)表達蛋白抗原，誘導(dǎo)宿主細胞產(chǎn)生特異性免疫應(yīng)答。 法國首先用基因工程方法在細菌和小鼠細胞中誘導(dǎo)產(chǎn)生乙肝病毒的蛋白質(zhì)，并證明有免疫原性。后克隆乙肝表面抗原（HBsAg）基因，并獲得大量的表面抗原。 1986年美國FDA首先批準Merck公司基因工程疫苗（酵母表達系統(tǒng)）上市。 第二代疫苗：基因工程疫苗。將病原體的抗原（某種蛋白質(zhì)）基因克隆在細菌或真核細胞內(nèi)，使病原體的主要抗原基因在細菌或真核真核細胞中表達，利用表達的蛋白質(zhì)或多肽作為疫苗。 特點：利用病原體的某些抗原成分作為疫苗。用于不能或難培養(yǎng)的、危險性大的病原物。制備成本低廉，易發(fā)展多價

8、疫苗。 核酸疫苗（核酸疫苗（DNADNA疫苗、基因疫苗）疫苗、基因疫苗） 1990年，Wolff首先報道了小鼠肌肉注射質(zhì)粒DNA，質(zhì)粒及其攜帶的基因可以被細胞攝取并表達。 所謂核酸疫苗是將含有編碼蛋白質(zhì)基因序列的 質(zhì)粒載體，經(jīng)過肌肉注射或微彈轟擊等導(dǎo)入體內(nèi)，通過宿主細胞表達系統(tǒng)表達抗原蛋白，誘導(dǎo)宿主對該抗原的 免疫應(yīng)答，達到預(yù)防和治療目的。 這種疫苗兼有基因工程疫苗的安全性和減毒活疫苗激發(fā)機體強免疫反應(yīng)的雙重性，且免疫效果持久、制備簡單、低廉等優(yōu)點。（二）生物技術(shù)與疾病診斷要求要求：早期、特異、快速、靈敏、操作簡便早期、特異、快速、靈敏、操作簡便v 1. 1. ELISAELISA技術(shù)技術(shù)v

9、2. DNA2. DNA診斷技術(shù)診斷技術(shù)v 3. 3. 生物芯片與生物芯片與疾病疾病診斷診斷 疾病的診斷對其治療起決定作用。傳統(tǒng)的傳染病診斷技術(shù)是依據(jù)臨床癥狀的表現(xiàn)來判斷，有一定局限性；通過微生物培養(yǎng)、形態(tài)檢查、生理生化檢測確定病原物，費時。 ELISAELISA原理：原理：將酶與抗體（原）交聯(lián)形成酶-抗體(原)復(fù)合物（常用的酶有辣根過氧化物酶(HRP)、堿性磷酸酯酶(AP)或脲酶等）；另外將抗原（體）吸附在以聚苯乙稀制成的微孔滴定板上，使之固相化，免疫反應(yīng)和酶促反應(yīng)均在其中進行。利用抗原與抗體的特異結(jié)合以及酶將無色底物催化成有色底物，根據(jù)底物顏色的有無以及顏色的深淺判斷陰性或陽性反應(yīng)以及反應(yīng)

10、強度。1.1 1.1 酶聯(lián)免疫吸附檢測（酶聯(lián)免疫吸附檢測（ELISAELISA）技術(shù)）技術(shù)底物酶標Ab產(chǎn)物待檢樣本（特異Ab）測定抗體的間接測定抗體的間接ELISAELISA法法測定抗原的雙抗體夾心法測定抗原的雙抗體夾心法受檢樣品中的抗原已知病原物特異用被檢抗原免疫動物獲得的Ab I 用抗原免疫另一動物獲得的特異Ab I酶標Abn基因工程抗原：基因工程抗原：如疫苗生產(chǎn)一樣，將如疫苗生產(chǎn)一樣，將抗原基因抗原基因克隆克隆在在細菌細菌或或真核細胞真核細胞表達系統(tǒng)中，由這些表達系統(tǒng)生產(chǎn)大量的抗原。表達系統(tǒng)中，由這些表達系統(tǒng)生產(chǎn)大量的抗原。間接ELISA法測定抗體必需首先制備大量的抗原，并將之包被于微孔

11、板上。傳統(tǒng)的抗原制備方法一般有兩種傳統(tǒng)的抗原制備方法一般有兩種危險、質(zhì)量難以控制，難以標準化生產(chǎn)過程不必接觸病原體，也便于標準化生產(chǎn)，成本低廉。n抗體的制備可以將上述制備的抗原直接免疫動物，在被免疫的動物的血清中將會含有相應(yīng)的抗體，通過一系列的純化技術(shù)就可獲得相應(yīng)的抗體。n由于一個抗原往往會有多個抗原決定簇，故由此方法制備的抗體是一種含有可分別與多個抗原決定簇結(jié)合的多種抗體的混合物，這種混合物稱之為多克隆抗體。多克隆抗體與單克隆抗體多克隆抗體與單克隆抗體主要缺點主要缺點： 特異性較低特異性較低：不同病原體間可能會有相似的抗原決定簇，假陽性率較高不同病原體間可能會有相似的抗原決定簇，假陽性率較高

12、 ； 質(zhì)量難于控制質(zhì)量難于控制：被免疫的動物的個體差異被免疫的動物的個體差異 ，各批次的抗體間有差異，各批次的抗體間有差異 ； 成本高成本高。 ELISA技術(shù)除了要制備抗原檢測抗體外，有時還需制備抗體，用于檢測抗原。 單克隆抗體是利用細胞融合技術(shù)，在體外大量培單克隆抗體是利用細胞融合技術(shù)，在體外大量培養(yǎng)融合細胞，由融合細胞產(chǎn)生大量的抗體。養(yǎng)融合細胞，由融合細胞產(chǎn)生大量的抗體。 由于單克隆抗體只識別某一特定的抗原決定簇，由于單克隆抗體只識別某一特定的抗原決定簇，所以它具有所以它具有特異性強特異性強、成分均一成分均一、靈敏度高靈敏度高、產(chǎn)產(chǎn)量大量大、容易標準化生產(chǎn)容易標準化生產(chǎn)等優(yōu)點而明顯優(yōu)于多克

13、隆等優(yōu)點而明顯優(yōu)于多克隆抗體。抗體。單克隆抗體單克隆抗體 免疫淋巴細胞和骨髓瘤細胞的制備 兩種細胞的融合 從融合細胞中篩選出雜交瘤細胞 特異雜交瘤細胞的克隆化 特異雜交瘤細胞生產(chǎn)特異抗體（單克隆抗體）單克隆抗體單克隆抗體單克隆抗體的單克隆抗體的應(yīng)用范圍應(yīng)用范圍n 鑒定微生物病原體 包括臨床診斷以及食品、環(huán)境等可 能污染物的病原體檢驗。n 確定激素水平 用于評價內(nèi)分泌功能以及妊娠試驗，特別是早孕的檢驗。n 檢測腫瘤相關(guān)蛋白質(zhì) 通過檢測與腫瘤相關(guān)的蛋白質(zhì)，如癌胚抗原、甲胎蛋白等。對腫瘤進行早期診斷以及治療后的療效評價。n 檢驗血液中的藥物含量 包括檢測違禁藥物，檢測治療藥物如慶大霉素、環(huán)孢素等的濃

14、度以確定最佳用藥量。n 腫瘤治療 將腫瘤治療藥物結(jié)合到抗腫瘤的特異單克隆抗體上，制成所謂的生物導(dǎo)彈，利用抗體與腫瘤的特異結(jié)合能力，使藥物集中到腫瘤部位，減少藥物的副作用。2.1 基因診斷概述 基因診斷（DNADNA診斷診斷）的概念：根據(jù)DNA分子堿基互補配對及變性、復(fù)性的原理，利用基因探針雜交、基因體外擴增（PCR）、電泳、DNA測序以及差異顯示等分子生物學(xué)技術(shù)，通過直接檢查基因的存在狀況及其功能（基因型的改變）對疾病作出判斷的診斷技術(shù)。 蛋白質(zhì)蛋白質(zhì)是生命的體現(xiàn)者，DNADNA是遺傳的物質(zhì)基礎(chǔ)，基因基因是DNA分子上的功能片段，是遺傳的基本單位。 人類患各種疾病很大程度是由于執(zhí)行某一功能的蛋

15、白質(zhì)分子出現(xiàn)異常。而這種不同和異常取決于控制其合成的基因的不同和異常。 傳統(tǒng)的疾病診斷是以疾病或病原物的表型為依據(jù)。 如果能夠在基因水平直接檢測與某種疾病相關(guān)的基因序列，或病原物的特異性基因片段，則可以克服傳統(tǒng)診斷的不足，從根本上對疾病作出診斷。 基因診斷基因診斷是繼是繼生化指標診斷生化指標診斷、免疫學(xué)診斷免疫學(xué)診斷之后的第之后的第三代診斷技術(shù)。三代診斷技術(shù)。2.2 主要的基因診斷技術(shù)2.2.1基因探針雜交技術(shù)病原物提取病原物DNADNA固定在硝酸纖維膜根據(jù)病原物特異DNA序列合成探針用熒光素標記探針探針與膜上探針與膜上DNADNA退火退火根據(jù)是否檢測到熒光來判斷是否有探針所代表的病原物檢測病

16、人分離標本基本思路：基本思路：將已知序列的特定基因（微生物、遺傳病的特異基因片段）用同位素、熒光素等標記，制備成一種診斷試劑診斷試劑，即基基因探針因探針。由于其在適當條件下可與同源序列互補形成雜交體，因此使基因探針與待檢測組織細胞內(nèi)的基因片段發(fā)生雜交反應(yīng)，通過探針上的標記觀察探針是否與標本DNA結(jié)合，從而判斷標本是否有與探針一致的片段，再對是否有遺傳病或病原物感染作出診斷。診斷試劑2.2.2 利用PCR或PCR與分子雜交標記結(jié)合技術(shù)基本思路基本思路：尋找病原體的特異DNA序列，以該段DNA序列作為靶序列設(shè)計特異性引物；對待測樣品進行PCR擴增，然后檢測相應(yīng)的擴增條帶，有則為陽性反應(yīng)。應(yīng)用應(yīng)用：

17、已經(jīng)應(yīng)用于結(jié)核桿菌、淋球菌、多種致腹瀉的腸道傳染細菌、人類免疫缺陷病毒、乙肝病毒等的檢測。產(chǎn)前診斷、血源篩查、腫瘤基因診斷。PCRPCR（聚合酶鏈反應(yīng)）技術(shù)（聚合酶鏈反應(yīng)）技術(shù)：體外擴增特異DNA片段的技術(shù)。用于基因工程的基因制備，還用于某些疾病的診斷。目前大多數(shù)遺傳病無有效的治療方法，因此產(chǎn)前診斷對于降低遺傳病的發(fā)病率，提高人口素質(zhì)具有重要的意義。例如，一種由基因點突變導(dǎo)致常染色體退化的遺傳病鐮狀紅細胞貧血癥的檢測。 夫婦之一有染色體畸變。 35歲以上的高齡產(chǎn)婦。 夫婦之一有開放性神經(jīng)管畸形。 夫婦之一有先天性代謝缺陷。 X-連鎖遺傳病基因攜帶者孕婦。 有原因不明的習(xí)慣性流產(chǎn)的孕婦。 羊水過

18、多的孕婦。 夫婦之一有致畸因素接觸史的孕婦。 有遺傳病家族史，又系近親結(jié)婚的孕婦。需要進行產(chǎn)前診斷的對象羊水和胎盤絨毛膜檢測生物芯片技術(shù)用于診斷的一般原理 生物芯片又稱DNA芯片或基因芯片，它們是DNA雜交探針技術(shù)與半導(dǎo)體工業(yè)技術(shù)相結(jié)合的結(jié)晶。該技術(shù)系指將大量探針分子固定于支持物上后與帶熒光標記的DNA樣品分子進行雜交，通過檢測每個探針分子的雜交信號強度進而獲取樣品分子的數(shù)量和序列信息。 1996年，美國 Affymetrix 結(jié)合照相平板印刷、計算機、半導(dǎo)體、寡核苷酸合成、熒光標記、核酸探針分子雜交和激光共聚掃描等技術(shù)，研制了世界第一塊DNA芯片。 從生物樣品（血液或活組織）中分離純化DNA

19、或mRNA，并對其進行特異性擴增；對待測樣品進行標記（通常用熒光素標記的dNTP為底物，通過PCR使之進入新合成的DNA片段中）；標記好的DNA樣品與DNA芯片進行雜交，由于有大量DNA探針集成在芯片上，故可以一次檢測大量生物樣品；雜交后漂洗去除未雜交的DNA分子；攜帶熒光標記的樣品結(jié)合在特定位置上，在激光激發(fā)下會發(fā)熒光。A.用于微陣列芯片制作的點樣儀；B.封裝在卡盒中的微陣列芯片; C.用于微陣列芯片熒光標記檢測的激光共聚焦掃描器；D.微陣列芯片的局部放大；E.微陣列芯片上固定DNA探針的示意圖。圖中藍色的DNA鏈是預(yù)先固定在芯片表面的捕獲探針，紅色的DNA鏈是與捕獲探針互補的靶DNA分子。

20、DNA芯片利用芯片利用DNA雜交反應(yīng)雜交反應(yīng)生物芯片生物芯片 用平面微細加工技術(shù),實現(xiàn)大批量生產(chǎn)。通過提高集成度,降低成本。 可組裝大量的 (104106種)生物分子探針,獲取信息量大,效率高。 結(jié)合微機械技術(shù),可把生物樣品的預(yù)處理,基因物質(zhì)的提取、擴增,以及雜交后的信息檢測集成為可以隨身攜帶的微型（芯片）實驗室,制備成微型、全自動化、可用于微量試樣檢測的高度集成的智能化生物芯片。每個點上有已知的DNA探針 DNA芯片可用于大規(guī)模篩查基因突變所引起的疾病；檢查腫瘤組織基因表達譜、尋找腫瘤相關(guān)基因、腫瘤基因突變的研究。將許多代表每種微生物的特殊基因制成1張芯片，判斷病人感染病原體的種類。 分析基

21、因組及發(fā)現(xiàn)新基因等具有很大的優(yōu)勢；DNA芯片技術(shù)用于基因組分析時，具有樣品用量小、信息量大、分析方法簡易快速、自動化程度高等多項優(yōu)點，特別適合于尋找新基因、基因表達檢測、突變檢測、基因組多態(tài)性分析和基因文庫作圖以及雜交測序等方面。 醫(yī)學(xué)、化學(xué)、新藥開發(fā)、司法鑒定、農(nóng)業(yè)技術(shù)和食品技術(shù)領(lǐng)域也具有廣泛的應(yīng)用。生物芯片在診斷上的應(yīng)用 1998年，美國科學(xué)促進會將基因芯片技術(shù)列為1998年度自然科學(xué)領(lǐng)域十大進展之一。（三）生物技術(shù)與疾病治療 生物治療是用生物治療是用生物來源的制劑生物來源的制劑或或調(diào)節(jié)人體生物反應(yīng)的制劑調(diào)節(jié)人體生物反應(yīng)的制劑（如細胞因子、（如細胞因子、免疫活性細胞、干細胞、單克隆抗體和變

22、應(yīng)原蛋白等）治療疾病的方法。免疫活性細胞、干細胞、單克隆抗體和變應(yīng)原蛋白等）治療疾病的方法。 1. 1. 生物治療概述生物治療概述 2. 2. 常見的生物治療技術(shù)常見的生物治療技術(shù) 指將目的基因?qū)氚屑毎院笈c宿主細胞內(nèi)的基因發(fā)生重組，成為宿主細胞的一部分，從而可以穩(wěn)定地遺傳下去并達到對疾病進行治療的目的。 近年來采用基因工程技術(shù)，即使目的基因和宿主細胞內(nèi)的基因不發(fā)生重組，目的基因也能得到暫時的表達，又將其稱為基因療法。基因治療采取的措施基因治療采取的措施 根據(jù)對宿主病變基因的不同，可分為： 基因置換：用正常的基因整個地替代突變基因，使突變基因永久地得到更正； 基因修正：將突變基因的突變堿基序

23、列用正常的序列加以糾正，而其余未突變的正常部分予以保留； 基因修飾：將目的基因?qū)胨拗骷毎?，利用目的基因的表達產(chǎn)物來改變宿主細胞的功能，或使原有功能得到加強； 基因失活：利用反義技術(shù)來封閉某些基因的表達，以達到抑制有害基因表達的目的?；蛑委煹募膊☆愋突蛑委煹募膊☆愋?遺傳性疾病的基因治療 腫瘤的基因治療 傳染性疾病的基因治療等 2.1 2.1 基因治療正常的人類基因可以克隆并引入遺傳病患者的體細胞，以替代、修復(fù)或糾正有缺陷的基因。通常使用一種反轉(zhuǎn)錄病毒作為基因治療的轉(zhuǎn)移系統(tǒng)，重組載體可以感染人的組織和細胞，但不自我復(fù)制。轉(zhuǎn)基因T淋巴細胞注射到人體骨髓組織中治療1991年，美國批準第一例對遺

24、傳病進行體細胞基因治療方案。即將腺苷脫氨酶（ADA）基因?qū)?歲女患童體內(nèi)。過程：過程：先將人正常的ADA基因構(gòu)構(gòu)建建到反轉(zhuǎn)錄病毒載體上，然后用該載體轉(zhuǎn)染轉(zhuǎn)染患兒的白細胞，并用IL-2刺激細胞增殖增殖。10天左右，白細胞在體外大量擴增，再經(jīng)靜脈輸入輸入患兒體內(nèi)。 2.2 2.2 干細胞技術(shù)干細胞干細胞(stem cell)一一詞中的詞中的“干干”譯自譯自“stem”，意為意為“樹干樹干”、“主干主干”，以示該類細胞在所有細胞中以示該類細胞在所有細胞中的地位。就像的地位。就像樹的主干能生樹的主干能生長出無數(shù)形態(tài)各異的枝椏一長出無數(shù)形態(tài)各異的枝椏一樣，干細胞可以分化為很多樣，干細胞可以分化為很多形

25、態(tài)和功能各異的細胞群。形態(tài)和功能各異的細胞群。 因此，因此，干細胞是一類具干細胞是一類具有自我更新和分化潛能的原有自我更新和分化潛能的原始細胞，是形成人體各種組始細胞，是形成人體各種組織、器官的祖先織、器官的祖先。 正常體細胞是高度分化的、具有獨特功能的細胞，這種細胞完全失去了再分裂的能力，最終衰老死亡。為了補充死亡細胞，機體保留一部分干細胞。一旦需要，這些干細胞可按照一定途徑分裂、分化為具有一定功能的成熟細胞。如：人紅細胞平均壽命120天，新的紅細胞來源于造血干細胞，它能分化為紅細胞、白細胞、巨噬細胞等各類細胞。n 全能干細胞：具有完整的分化潛能，能分化形成生物的個體。n 多能干細胞：具有多

26、種分化潛能，能分化成多種單能干細胞。n 專能干細胞 ：2.1.1 2.1.1 干細胞的分類胚胎干細胞：胚胎發(fā)育早期（桑椹胚）尚未分化、具有各種分化潛能的并可以發(fā)育為各種器官和組織的細胞。n 組織干細胞：位于成體的組織和器官中，可以定向分化為一種組織。成年動物的表皮 和造血系統(tǒng)具有修復(fù)和再生能力。此外，肝臟、胰腺和神經(jīng)細胞也有這種特性。成體干細胞： 干細胞存在于早期胚胎、骨髓、臍 帶、胎盤和成年人的部分組織和器官中。它能夠發(fā)育成肌肉、血液、肝臟、骨髓和神經(jīng)等多種人體組織和器官。 按組織來源分按組織來源分： 按分化潛能來分：按分化潛能來分：目前，造血干細胞是所有干細胞中目前，造血干細胞是所有干細胞

27、中研究最多研究最多、技術(shù)最成熟技術(shù)最成熟、應(yīng)用最廣泛應(yīng)用最廣泛的的一種干細胞。一種干細胞。造血干細胞移植造血干細胞移植已經(jīng)成為根治已經(jīng)成為根治白血病白血病等血液系統(tǒng)疾病、等血液系統(tǒng)疾病、惡性惡性腫瘤腫瘤、遺傳病遺傳病、頑固性自身免疫性疾病頑固性自身免疫性疾病和和嚴重免疫缺陷疾病嚴重免疫缺陷疾病等等的主要治療的主要治療手段。手段。造血干細胞移植造血干細胞移植: 泛指將各種正常來源的造血干細胞移植到患者的體內(nèi)，使其產(chǎn)生正常血細胞的技術(shù)。移植時先要使患者接受超劑量化療，放療，以消滅體內(nèi)的 腫瘤細胞等異常細胞（包括造血和免疫系統(tǒng)）。然后將供者的正常干細胞通過靜脈輸注移植入受者體內(nèi)，使正常的造血與免疫功

28、能得以重建，從而根治疾病。 臨床移植的造血干細胞主要有三個來源：骨髓（造血干細胞的臨床移植的造血干細胞主要有三個來源：骨髓（造血干細胞的80%80%），外），外周血和臍帶血。周血和臍帶血。外周血外周血造血干細胞移植：造血干細胞移植：指從從外周血液中分離得到的造血干細胞進行移植。采集方便；受者免疫功能恢復(fù)快；感染出血等并發(fā)癥低且輕，減少抗生素等用藥；腫瘤已經(jīng)浸潤骨髓的供體也可以施行；外周血中腫瘤細胞混入少，移植后復(fù)發(fā)率低于骨髓移植。 捐獻造血干細胞已經(jīng)成為一個國家文明程度的標志之一。 存在于造血組織中的一群具特定分化潛能的原始造血細胞,可分化為紅系,粒系,巨核系等造血祖細胞,并進一步分化產(chǎn)生紅細胞，粒細胞，單核細胞，淋巴細胞及血小板等所有血液細胞。 2.1.2 2.1.2 干細胞的應(yīng)用前景2.1.2.1 2.1.2.1 造血干細胞造血干細胞 從兔子的眼角膜中分離出從兔子的眼角膜中分離出