最重要的新藥：腫瘤病學(xué)的突破

1、2019 年最重要的新藥：腫瘤病學(xué)的突破今年是一個(gè)平局。自 2019 年以來，我就在評(píng)選每年度獲批的最重要新藥。其 中的競(jìng)爭(zhēng)一直非常激烈，但今年有兩種新藥不分伯仲，以至 于我認(rèn)為挑誰來當(dāng)最終的贏家都是不公平的。它們分別是來 自默克公司(Merck)的Keytruda，以及來自百時(shí)美施貴寶 公司( Bristol-MyersSquibb )的 Opdivo 。 不要糾結(jié)于它們繁瑣的藥名，這兩種新藥代表著腫瘤病學(xué)的 突破：解鎖免疫系統(tǒng)，使之成為攻擊腫瘤細(xì)胞的武器。這些 藥物能夠阻斷白細(xì)胞表面的“程序性細(xì)胞死亡受體”，而癌 細(xì)胞常常利用這種受體來阻止白細(xì)胞攻擊自己。在其他治療手段均告失敗的黑色素瘤患

2、者身上，有 20%-40% 的人在接受上述藥物治療后腫瘤出現(xiàn)收縮。而在這部分患者 當(dāng)中又有 5%-10%的人，其腫瘤收縮持續(xù)了 6 個(gè)月以上的時(shí)間。未來潛力 不過，這些藥物的真正潛力還是在于它們?cè)谥委熀谏亓瞿?至未來治療其他癌癥的方向上行動(dòng)得更早。 Keytruda 在 9 月 份首先獲批， Opdivo 則在三個(gè)月后獲批。不過，百時(shí)美施貴 寶公司在完成 Opdivo 的試驗(yàn)研究方面遠(yuǎn)遠(yuǎn)領(lǐng)先于其他治療 黑色素瘤的藥物。投資銀行的一些分析師稱，這一點(diǎn)可能讓 該公司擁有了某種優(yōu)勢(shì)。不管怎樣，未來幾年這兩種藥物的銷售額預(yù)計(jì)將達(dá)到 30 億美元。 在接下來的一年中，我們應(yīng)該能夠聽到更多關(guān)于使用這兩種

3、 新藥治療非小細(xì)胞肺癌的消息。百時(shí)美施貴寶公司使用 Opdivo 治療這種疾病的臨床試驗(yàn)將受到密切關(guān)注， 在其他癌 癥的應(yīng)用研究也正在進(jìn)行當(dāng)中。像羅氏(Roche)和阿斯利康( AstraZeneca )那樣的公司，他們也在各自研發(fā)類似的 藥物。除此之外，還有其他一些治療方法利用了免疫系統(tǒng)， 它們也讓醫(yī)生和研究人員備受鼓舞。新藥增多根據(jù)美國食品藥物局(FDA公開的數(shù)據(jù)，該局在 2019 年批準(zhǔn)了 41 種新藥，數(shù)量是自 2019 年以來最多的。這個(gè)數(shù) 字是 2019 年獲批新藥的兩倍還多，那一年的醫(yī)藥行業(yè)似乎 正處于持續(xù)多年的“旱期”。獲批新藥數(shù)量龐大對(duì)制藥企業(yè)來說是個(gè)好兆頭，其中也包括 那些

4、發(fā)明和研制多種藥物的小型生物技術(shù)公司。 2019 年，紐 約證券交易所的 ARCA醫(yī)藥指數(shù)(ARCAPharmaceuticallndex ) 上漲了 15%，納斯達(dá)克的安碩生物科技指數(shù)( iSharesBiotechnologyindex )上漲了 35%，而同期標(biāo)準(zhǔn)普 爾500指數(shù)(S500)僅上漲13%2019 年獲批的新藥還包括：來自吉利德科學(xué)公司( GileadSciences )的 Harvoni ，這種治療丙肝的特效藥一 天只需服用一片，為該領(lǐng)域首創(chuàng)；來自雅培生命公司（ AbbVie ）的 ViekiraPak ，這也是一種治療丙肝的競(jìng)品藥物， 一天需服用四片。 Sovaldi

5、（通用名：索非布韋）是 Harvoni 的主要成分之一， 它本身即當(dāng)選 2019 年最重要的新藥。 2019 年其他重要的獲批新藥還有：治療革蘭氏陰性菌的新抗生素 Zerbaxa ；治療特發(fā)性肺纖維化的 Esbriet ；以及安進(jìn)公司（Amgen出品的Blincyto ，這是一種治療 B淋巴母細(xì)胞淋 巴瘤的藥物。高昂成本 所有這些創(chuàng)新都具有高昂的成本。盡管制藥企業(yè)的生產(chǎn)效率 得到提升， 但他們也面臨著研發(fā)費(fèi)用不斷攀升的局面。 不過， 制藥企業(yè)同樣展示出驚人的定價(jià)能力， 將藥物成本抬高到 10 年前無法想象的高水平。Keytrud 和 Opdivo 都需要每位患者每年花費(fèi) 15 萬美元。由 于這兩種藥物是如此相似，一些分析師在猜測(cè)它們會(huì)不會(huì)出 現(xiàn)類似于丙肝治療藥物的那種局面。吉利德給 Harvoni 制定 的價(jià)格是每人每年 9.5 萬美元， 雅培生命給競(jìng)品 ViekiraPak 定下的價(jià)格則是 8.3 萬美元，并沒有低很多。