中國視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)概覽：靶向藥物市場待釋放 -頭豹

研究報(bào)告2024/04ChinaOpticNerveMyelitisDrugsIndustry中國視神経脊髄炎治療薬産業(yè)文件（在報(bào)告中另行標(biāo)明出處者除外）。未經(jīng)頭豹研究院事先書面許可，任何人不得以任何方式擅自頭豹研究院電話李先生）電話郝先生）視神經(jīng)脊髓炎（neuromyelitiesoptica，NMO）是一種罕見的自身免疫介導(dǎo)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性視神經(jīng)脊髓炎（neuromyelitiesoptica，NMO）是一種罕見的自身免疫介導(dǎo)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性伸的長節(jié)段橫貫性脊髓炎為主，NMO的發(fā)病機(jī)制主要與水通道蛋白-4抗體(AQP4-IgG)相關(guān)。AQP4-IgG是NMO的主要致病抗體，以漿細(xì)胞產(chǎn)生且在外周血中為主NMO藥物治療方式主要為急性期治療、序貫治2019-2023年，視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)市場規(guī)模由7.23億人民幣元增長至9.17億人民幣元，期間年復(fù)合增長率6.12%，疾病的高復(fù)發(fā)率及嚴(yán)重后遺癥可能促使藥物保持較高使用率，未來單抗藥物市場空間將穩(wěn)步釋放中國NMO患者人數(shù)超過5萬，年均發(fā)病率為0.278/10萬，每年新增患者近4,000名。NMO為其中40-60%在1年內(nèi)復(fù)發(fā)，約90%在3年內(nèi)復(fù)發(fā)。的視覺功能或運(yùn)動(dòng)功能障礙。NMO任何一床發(fā)作均有可能帶來不可逆性損傷，其殘障主要?dú)w因于發(fā)作后視覺功能缺損的累積，因其具有高復(fù)發(fā)率以及嚴(yán)重的后遺癥可能，患者有較靶向藥物市場空降待釋放傳統(tǒng)的激素、免疫制劑的市場競爭已充分，利潤空間較小。作為《中國視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南》A級(jí)和B級(jí)推薦的NMO治療藥物，如糖皮質(zhì)激素甲潑尼龍和硫唑嘌呤、嗎替麥考酚酯等免疫制劑藥物價(jià)格便宜，臨床應(yīng)用成熟，基本已納入國家醫(yī)保目錄；海外廠商憑借單抗原研藥的先發(fā)及臨床安全性優(yōu)勢，瓜分多數(shù)市場份額占據(jù)行業(yè)領(lǐng)先地位潛在競爭者數(shù)量增長藥物研發(fā)正朝著更加個(gè)體化和精準(zhǔn)化的方向發(fā)展，通過基因測序和分子醫(yī)學(xué)的進(jìn)展，個(gè)體化治療成為研究的熱點(diǎn)，同時(shí)，新型的生物制劑和細(xì)胞與基因治療方法也在不斷發(fā)展和研究中，為患者提供更加有效和個(gè)性化的治療方案。近年來單克隆抗體治療AQP4-IgG陽性NMO患者的長期安全性和有效性研究取得很大進(jìn)展，同33u中國視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)背景?罕見病概況?罕見病用藥現(xiàn)狀u中國視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)綜述?適應(yīng)癥?治療方式?視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)發(fā)展歷程?視神經(jīng)脊髓炎藥物產(chǎn)業(yè)政策u中國視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)市場格局?視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)市場規(guī)模?視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)競爭格局?驅(qū)動(dòng)因素—疾病治療率高?驅(qū)動(dòng)因素—醫(yī)?？刭M(fèi)u中國視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈?產(chǎn)業(yè)鏈圖譜?產(chǎn)業(yè)鏈上游—抗體測序?產(chǎn)業(yè)鏈中游—新藥研發(fā)?產(chǎn)業(yè)鏈下游—患者畫像分析u中國視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)企業(yè)介紹?海正藥業(yè)?恒瑞醫(yī)藥?信達(dá)生物u方法論u法律聲明頭豹LeadLeo44Chapter2行業(yè)綜述o適應(yīng)癥o治療方式o發(fā)展歷程o行業(yè)政策?2023LeadL400-072-5588?2023LeadLeo糖皮質(zhì)激素視神經(jīng)脊髓炎藥物分類免疫抑制劑單克隆抗體研究報(bào)告|2024/08糖皮質(zhì)激素視神經(jīng)脊髓炎藥物分類免疫抑制劑單克隆抗體視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)—適應(yīng)癥視神經(jīng)脊髓炎是一種罕見的自身免疫介導(dǎo)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘疾病，臨床上以嚴(yán)重的視神經(jīng)炎和縱向延伸的長節(jié)段橫貫性脊髓炎為主視神經(jīng)脊髓炎定義大腦視神經(jīng)n視神經(jīng)脊髓炎（neuromyelitiesoptica，NMO）是一種罕見的自身免疫介導(dǎo)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘疾病，臨床上以嚴(yán)重的視神經(jīng)炎和縱向延伸的長節(jié)段橫貫性脊髓炎為主，極后區(qū)綜合征、急性腦干綜合征、急性間腦綜合征和大腦綜合征等少見。大腦視神經(jīng)(aquaporin4-immunoglobulinG，AQP4-IgG)相關(guān)。脊髓nAQP4-IgG是NMO的主要致病抗體，以漿細(xì)胞產(chǎn)生且在外周血中為主。該抗體可誘導(dǎo)表達(dá)AQP4的星形膠質(zhì)細(xì)胞產(chǎn)生白細(xì)胞介素-6(IL-6)，IL-6對輔助T-17細(xì)胞的分化有促進(jìn)作用，且IL-6可以阻斷調(diào)節(jié)性T細(xì)胞激活、刺激漿細(xì)胞分化生成AQP4-IgG，破壞血腦屏障，增加其通透性，促使AQP4-IgG和促炎癥細(xì)胞進(jìn)入中樞神經(jīng)系統(tǒng)。脊髓視神經(jīng)脊髓炎藥物分類?即甲潑尼松龍，對于急性發(fā)作或復(fù)發(fā)患者，靜脈注射甲潑尼龍可迅速阻斷病情進(jìn)展，有利于減輕急性期癥狀、縮短病程、改善殘疾程度和防治并發(fā)癥。?抑制與免疫反應(yīng)有關(guān)細(xì)胞的增殖和功能，能降低抗體免疫反應(yīng)，可預(yù)防復(fù)發(fā)，減少疾病反復(fù)發(fā)作導(dǎo)致的神經(jīng)功能障礙累積。?主要包括：甲氨蝶呤、硫唑嘌呤、環(huán)磷酰胺、嗎替麥考酚酯等。?由單一B淋巴細(xì)胞克隆產(chǎn)生的，僅針對某一特定抗原表位的抗體。?主要包括：薩特利珠單抗、利妥昔單抗、托珠單抗、伊奈利珠單抗等。來源：中國神經(jīng)免疫學(xué)和神經(jīng)病學(xué)雜志，頭豹研究院頭豹LeadLeo頭豹LeadLeo6研究報(bào)告|2024/08視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)—治療方式NMONMO藥物治療方式主要為急性期治療、序貫治療，包括糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑及單克隆抗體藥物nNMO藥物治療方式主要為急性期治療、序貫治療，包括糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑及單克隆抗體藥物NMO任何一次臨床發(fā)作均有可能帶來不可逆性損傷；其殘障主要?dú)w因于發(fā)作后視覺功能缺損的累積。根據(jù)《中國視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南》等研究，疾病的藥物治療方式主要為急性期治療、序貫治療（預(yù)防復(fù)發(fā)治療）。NMO急性期治療主要為減輕急性期癥狀、縮短病程、改善殘疾程度和防治并發(fā)癥，治療方式包括大劑量糖皮質(zhì)激素沖擊、血漿置換、免疫吸附、靜脈注射人免疫球蛋白；NMO序貫治療主要為預(yù)防復(fù)發(fā)，減少疾病反復(fù)發(fā)作導(dǎo)致的神經(jīng)功能障礙累積，適用于AQP4-IgG陽性以及AQP4-IgG未知或陰性、復(fù)發(fā)病程的NMO患者。確診后盡早啟動(dòng)治療，并堅(jiān)持長程治療，治療藥物包括糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑及單克隆抗體藥物三大類。類型藥物劑量公司批準(zhǔn)時(shí)間說明免疫抑制劑甲氨蝶呤（methotrexate）15mg/周瀚暉制藥、齊魯制藥廣譜免疫抑制劑，一種二氫葉酸還原酶抑制劑硫唑嘌呤2-3mg/kg/d上藥信誼、誠意藥業(yè)2000廣譜免疫抑制劑，能抑制DNA、RNA及蛋白質(zhì)的合成環(huán)磷酰胺600mg，每2周1次，連續(xù)5個(gè)月恒瑞醫(yī)藥、普德藥業(yè)2002烷化劑，可用于其他治療無效時(shí)的替代治療嗎替麥考酚酯1-2g/d，口服先聲藥業(yè)2003T細(xì)胞免疫抑制劑米托蒽醌10-12mg/㎡，每月1次，共3次先聲藥業(yè)2005抑制拓?fù)洚悩?gòu)酶Ⅱ,導(dǎo)致B細(xì)胞和T細(xì)胞計(jì)數(shù)減少，可用于其他治療無效時(shí)的替代治療他克莫司（tacrolimus）2-3mg/d海正藥業(yè)、齊魯制藥2008抑制白介素-2（IL-2）的釋放單克隆抗體利妥昔單抗連續(xù)4周；1,000mg共兩次復(fù)宏漢霖2008人鼠嵌合性CD20單抗托珠單抗（tocilizumab）8mg/kg，每月1次百奧泰2013IL-6R單抗薩特利珠單抗（satralizumab）120mg/次，第0、2、4周皮下注射；以后每4周重復(fù)皮下注射羅氏制藥2021人源化IgG2亞型重組抗IL-6R單抗伊奈利珠單抗第0、2周300mg，后每6個(gè)月300mg阿斯利康2022人源化IgG亞型CD19單抗依庫珠單抗（eculizumab）900mg，后每2周1,200mg阿斯利康2023人源化IgG2/4單抗，為終端補(bǔ)體蛋白C5抑制劑來源：國家藥監(jiān)局，中國神經(jīng)免疫學(xué)和神經(jīng)病學(xué)雜志，頭豹研究院頭豹LeadL7視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)—發(fā)展歷程1844-1999年為行業(yè)發(fā)展萌芽期，視神經(jīng)脊髓炎進(jìn)入大眾視野；2000-2009年，對疾病的了解加深，藥物逐步應(yīng)用于疾病治療；2010年至今，期間NMO被正式認(rèn)定為罕見病，行業(yè)快速發(fā)展視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)發(fā)展歷程中檢測到NMO-IgG，并認(rèn)為是視神經(jīng)脊髓炎特異性標(biāo)志物，為針對AQP4的lgG抗體，故命名為AQP4抗體或AQP4-lgG；l2006年，美國Mayo醫(yī)學(xué)中心的Wingerchuk等在Neurology上發(fā)表修訂版視神經(jīng)脊髓炎診斷標(biāo)準(zhǔn)；l2007年，有研究發(fā)現(xiàn)2006版視神經(jīng)髓炎的定義仍存在明顯不足，將血清AQP4抗體陽性且存在視神經(jīng)脊炎索引事件之一者，命名為視神經(jīng)脊髓炎得了重要的突破，不僅發(fā)現(xiàn)了視神經(jīng)脊髓炎的特異性標(biāo)志物AQP4抗體，還修訂了診斷標(biāo)準(zhǔn)，進(jìn)一步明確了疾病的定義和分類，藥物逐步應(yīng)用于l1894年，Devic在法國里昂召開的醫(yī)學(xué)研討會(huì)上報(bào)告了具有相似表現(xiàn)的病例，同年11月，他的學(xué)生Gauh在博士論文中復(fù)習(xí)并分析了之前報(bào)道的16例患者的臨床特點(diǎn)和病理表現(xiàn)。此后即將兩個(gè)部位l1930年，Brain對視神經(jīng)脊髓炎和多發(fā)性硬化進(jìn)行了系統(tǒng)性文獻(xiàn)復(fù)習(xí)，經(jīng)比較后得出結(jié)論：視神經(jīng)l醫(yī)學(xué)界開始注意到視神經(jīng)脊髓炎這一獨(dú)特的疾病，并嘗試將其與多發(fā)性硬化等其他疾病進(jìn)行區(qū)分和l2011-2012年，研究者繼續(xù)補(bǔ)充孤立性縱向延伸橫貫性脊髓炎或視神經(jīng)炎伴系統(tǒng)性自身免疫性疾病作l2018年，國家衛(wèi)生健康委員會(huì)等5部門聯(lián)合制定l2019-2020年，依庫珠單抗、伊奈利珠單抗、薩特利珠單抗相繼獲得FDA批準(zhǔn)，用于抗AQP4抗體陽性療提供了更多的支持和關(guān)注。此外，獲批治療的藥來源：神經(jīng)簡史，頭版研究院頭豹LeadL8Chapter3市場格局o市場規(guī)模o競爭格局o驅(qū)動(dòng)因素—疾病治療率高o驅(qū)動(dòng)因素—醫(yī)?？刭M(fèi)?2023LeadL400-072-5588?2023LeadLeo中國視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)市場規(guī)模穩(wěn)步增長，疾病的高復(fù)發(fā)率及嚴(yán)重后遺癥可能促使藥物保持較高使用率，未來單抗藥物市場空間將穩(wěn)步釋放單位：億元單位：億元單抗免疫制劑激素12.513.18.3欲獲取高清圖表或完整報(bào)告：請登錄欲進(jìn)行品牌植入、數(shù)據(jù)商用、報(bào)告調(diào)研等咨詢或業(yè)務(wù)需求，歡迎致電李先生）郝先生）人口總數(shù)視神經(jīng)脊髓炎新發(fā)率視神經(jīng)脊髓炎存量患者急性期患者人數(shù)急性期患者人數(shù)治療比例藥物均價(jià)緩解期患者人數(shù)緩解期患者人數(shù)治療比例藥物均價(jià)n2019年—2023年，視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)市場規(guī)模由7.23億人民幣元增長至9.17億人民幣元，期間年復(fù)合增長率6.12%。預(yù)計(jì)2024年—2028年，視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)市場規(guī)模由9.70億人民幣元增長至12.19億人民幣元，期間年復(fù)合增長率5.88%。n市場規(guī)模變化主要受到以下兩點(diǎn)因素驅(qū)動(dòng)：1.視神經(jīng)脊髓炎存量及新發(fā)患者數(shù)量少，但疾病的高復(fù)發(fā)率及嚴(yán)重后遺癥可能促使藥物保持較高使用率；2.糖皮質(zhì)激素、免疫制劑為臨床主要用藥，基本已納入國家醫(yī)保目錄，藥價(jià)及使用率無過大波動(dòng)，而靶向藥物保持較低使用率。n未來，視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)呈現(xiàn)以下兩點(diǎn)趨勢：1.單抗藥物陸續(xù)被納入醫(yī)保目錄，單抗藥物市場空間將穩(wěn)步釋放；2.多種新靶向分子的潛在治療藥物正待研發(fā)，有望填補(bǔ)NMO藥物治療空白市場。來源：國家統(tǒng)計(jì)局，中國神經(jīng)免疫學(xué)和神經(jīng)病學(xué)雜志，專家訪談，頭豹研究院頭豹LeadL中國視神經(jīng)脊髓炎藥物治療行業(yè)呈現(xiàn)明顯梯隊(duì)發(fā)展現(xiàn)狀，海外廠商藥品大量進(jìn)口，瓜分多數(shù)市場份額占據(jù)行業(yè)領(lǐng)先地位，本土品牌則聚焦免疫制劑市場及依靠藥品仿制拓寬市場，市場地位居后專利專利900800900800700600500400恒瑞醫(yī)藥正大天晴海正藥業(yè)普德藥業(yè)瀚暉制藥復(fù)宏漢霖●阿斯利康羅氏羅氏欲獲取高清圖表或完整報(bào)告：請登錄欲進(jìn)行品牌植入、數(shù)據(jù)商用、報(bào)告調(diào)研等咨詢或業(yè)務(wù)需求，歡迎致電李先生）郝先生）300200齊魯制藥齊魯制藥上海生物制品研究所信達(dá)生物0上海生物制品研究所信達(dá)生物2000.00.51.01.52.02.53.03.54.04.55.05.56.06.57.07.5產(chǎn)品布局單位：家40314031639尼龍硫唑嘌呤他克尼龍硫唑嘌呤他克莫司蝶呤n中國視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)呈現(xiàn)以下梯隊(duì)情況：第一梯隊(duì)公司有羅氏、阿斯利康；第二梯隊(duì)公司為正大天晴、信達(dá)生物、齊魯制藥等；第三梯隊(duì)有恒瑞醫(yī)藥、海正藥業(yè)、瀚暉制藥等。n形成梯隊(duì)的原因主要有：1、傳統(tǒng)的激素、免疫制劑的市場競爭已充分，利潤空間較小。作為《中國視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南》A級(jí)和B級(jí)推薦的NMO治療藥物，如糖皮質(zhì)激素甲潑尼龍和硫唑嘌呤、嗎替麥考酚酯等免疫制劑藥物價(jià)格便宜，臨床應(yīng)用成熟，基本已納入國家醫(yī)保目錄；2、海外廠商憑借單抗原研藥的先發(fā)及臨床安全性優(yōu)勢，瓜分多數(shù)市場份額占據(jù)行業(yè)領(lǐng)先地位。n未來行業(yè)將形成以下趨勢：1、靶向藥物應(yīng)用具備潛力，單抗藥物布局將成為藥企競爭的核心領(lǐng)域；2、潛在競爭者數(shù)量增長，未來藥物上市有望填補(bǔ)NMO藥物治療空白市場，推動(dòng)藥物競爭格局演變。來源：國家藥監(jiān)局，各企業(yè)官網(wǎng)/年報(bào)，專利顧如頭豹LeadL研究報(bào)告|2024/08視神經(jīng)脊髓炎存量及新發(fā)患者數(shù)量少視神經(jīng)脊髓炎存量及新發(fā)患者數(shù)量少，但疾病的高復(fù)發(fā)率及嚴(yán)重后遺癥可能促使藥物保持較高使用率初始發(fā)病初始發(fā)病90%90%NMO為高復(fù)發(fā)、高致殘性疾病，90%以上為多時(shí)相病程發(fā)病1年內(nèi)發(fā)病1年內(nèi)40-60%40-60%40-60%的患者會(huì)在1年內(nèi)復(fù)發(fā)發(fā)病3年內(nèi)發(fā)病3年內(nèi)90%90%~約90%的患者會(huì)在3年內(nèi)復(fù)發(fā)發(fā)病5-10年內(nèi)發(fā)病5-10年內(nèi)50%~50%~約50%患者在5-10年內(nèi)遺留有嚴(yán)重的視覺功能或運(yùn)動(dòng)功能障礙nNMO任何一次臨床發(fā)作均有可能帶來不可逆性損傷，故而疾病擁有較高治療率中國NMO患者人數(shù)超過5萬，年均發(fā)病率為0.278/10萬，每年新增患者近4,000名。NMO為高復(fù)發(fā)、高致殘性疾病，90%以上為多時(shí)相病程，其中40-60%在1年內(nèi)復(fù)發(fā)，約90%在3年內(nèi)復(fù)發(fā)。自然病程患者中，約50%在5-10年內(nèi)遺留有嚴(yán)重的視覺功能或運(yùn)動(dòng)功能障礙。NMO任何一次臨床發(fā)作均有可能帶來不可逆性損傷，其殘障主要?dú)w因于發(fā)作后視覺功能缺損的累積，因其具有高復(fù)發(fā)率以及嚴(yán)重的后遺癥可能，患者有較高的治療意愿，藥物使用率較高，根據(jù)專家訪談數(shù)據(jù)及《視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病患者的生存現(xiàn)況調(diào)研》，疾病緩解期患者接受藥物治療的比例高達(dá)70%。單位：萬人7.08.58.5201920202021202220232024E2025E2026E2027E2028E來源：中國神經(jīng)免疫學(xué)頭豹LeadL視神經(jīng)脊髓炎存量及新發(fā)患者數(shù)量少視神經(jīng)脊髓炎存量及新發(fā)患者數(shù)量少，但疾病的高復(fù)發(fā)率及嚴(yán)重后遺癥可能促使藥物保持較高使用率視神經(jīng)脊髓炎藥物醫(yī)保目錄納入情況類型藥物劑型參考價(jià)格激素甲潑尼龍注射劑24.5元/40mg免疫制劑甲氨蝶呤口服常釋劑型3元/5mg硫唑嘌呤口服常釋劑型2.26元/50mg環(huán)磷酰胺口服常釋劑型/注射劑4元/50mg嗎替麥考酚酯口服常釋劑型/口服液體劑20元/g米托蒽醌注射劑1500元/5mg單克隆抗體利妥昔單抗注射劑2294.4元/100mg伊奈利珠單抗注射劑22250元/100mg薩特利珠單抗注射劑5000元/120mg單位：%0-500500-10001000-20002000-30000-500500-10001000-20004%4%2%10%36%21%26%來源：國家醫(yī)保局，河北醫(yī)科大學(xué)頭豹LeadLeo頭豹LeadLeon糖皮質(zhì)激素、免疫制劑為臨床主要用藥，基本已納入國家醫(yī)保目錄，藥價(jià)及使用率無過大波動(dòng)，而靶向藥物保持較低使用率作為《中國視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南》A級(jí)和B級(jí)推薦的NMO治療藥物，如糖皮質(zhì)激素甲潑尼龍和硫唑嘌呤、嗎替麥考酚酯等免疫制劑藥物價(jià)格便宜，臨床應(yīng)用成熟，基本已納入國家醫(yī)保目錄，根據(jù)專家訪談及公開藥物價(jià)格數(shù)據(jù)，在接受藥物治療的患者群體中采用糖皮質(zhì)激素、免疫制劑的平均年花費(fèi)分為在180元、1.5萬元，對于糖皮質(zhì)激素和免疫制劑，患者購藥負(fù)擔(dān)相對較輕，因此這兩種藥品在應(yīng)用場景已形成充分滲透，藥物滲透率分別達(dá)95%、80%，而由于單抗藥物治療價(jià)格昂貴，平均年使用花費(fèi)在8.1萬元，藥物市場滲透率僅在5-10%。近年來單抗藥物陸續(xù)被納入醫(yī)保目錄，包括2022年伊奈利珠單抗進(jìn)入醫(yī)保目錄，患者年治療費(fèi)用由13.3萬元下降至3.3萬元，2023年薩特利珠單抗進(jìn)入醫(yī)保目錄，藥物價(jià)格由2.5萬元/針下降至3,000-5,000/針，年花費(fèi)在3.6-6萬元?；颊呤褂脝慰顾幬锏尼t(yī)療負(fù)擔(dān)得到一定程度減輕。Chapter4產(chǎn)業(yè)鏈o產(chǎn)業(yè)鏈圖譜o產(chǎn)業(yè)鏈上游—抗體測序o產(chǎn)業(yè)鏈中游—新藥研發(fā)o產(chǎn)業(yè)鏈下游—患者畫像分析?2023LeadL400-072-5588?2023LeadLeo視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)已形成較為成熟的產(chǎn)業(yè)鏈，上游為藥物原材料及設(shè)備供應(yīng)商，中游為藥物研發(fā)及生產(chǎn)商，下游為視神經(jīng)脊髓炎患者及醫(yī)療機(jī)構(gòu)上游——供應(yīng)商藥物原材料及設(shè)備供應(yīng)商中游上游——供應(yīng)商藥物原材料及設(shè)備供應(yīng)商中游——研發(fā)生產(chǎn)領(lǐng)域上游視神經(jīng)脊髓炎藥物原材料及設(shè)備供應(yīng)商原料藥、中間體等原料藥、中間體等測序設(shè)備測序設(shè)備n基因測序可為抗體設(shè)計(jì)優(yōu)化和藥物療效改進(jìn)提供豐富數(shù)據(jù)支撐。作為單抗藥物迭代發(fā)展的重要依托，當(dāng)前中國國產(chǎn)抗體測序設(shè)備市場份額仍然被海外品牌占據(jù)，本土企業(yè)通過技術(shù)迭代研發(fā)逐漸藥物研發(fā)及生產(chǎn)商藥物研發(fā)及生產(chǎn)商中游視神經(jīng)脊髓炎藥物研發(fā)及生產(chǎn)商化學(xué)制劑生物制劑生物制劑獲批數(shù)量單位：家52利妥昔伊奈利珠薩特利珠依庫珠下游——應(yīng)用領(lǐng)域下游——應(yīng)用領(lǐng)域藥物銷售服務(wù)終端下游銷售服務(wù)終端下游銷售服務(wù)終端醫(yī)療機(jī)構(gòu)中國醫(yī)院數(shù)量單位：家零售渠道來源：國家藥監(jiān)局，國家衛(wèi)健委，各企業(yè)官網(wǎng)頭豹LeadL企業(yè)藥物/項(xiàng)目名稱藥物類型研發(fā)進(jìn)展上市情況企業(yè)藥物/項(xiàng)目名稱藥物類型研發(fā)進(jìn)展上市情況阿斯利康美國、歐盟適應(yīng)癥獲批恒瑞醫(yī)藥未上市科研團(tuán)隊(duì)適應(yīng)癥未獲批科研團(tuán)隊(duì)蛋白酶體抑制劑小鼠模型未上市視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)中游—新藥研發(fā)多種新靶向分子的潛在治療藥物正待研發(fā)，潛在競爭者數(shù)量增長，未來藥物上市有望填補(bǔ)NMO藥物治療空白市場，推動(dòng)藥物競爭格局演變n多種新靶向分子的潛在治療藥物正待研發(fā)，潛在競爭者數(shù)量增長，未來藥物上市有望填補(bǔ)NMO藥物治療空白市場，推動(dòng)藥物競爭格局演變藥物研發(fā)正朝著更加個(gè)體化和精準(zhǔn)化的方向發(fā)展，通過基因測序和分子醫(yī)學(xué)的進(jìn)展，個(gè)體化治療成為研究的熱點(diǎn)，同時(shí)，新型的生物制劑和細(xì)胞與基因治療方法也在不斷發(fā)展和研究中，為患者提供更加有效和個(gè)性化的治療方案。近年來單克隆抗體治療AQP4-IgG陽性NMO患者的長期安全性和有效性研究取得很大進(jìn)展，然而單克隆抗體對AQP4-IgG陰性和難治性患者的療效仍不明確，目前研究表明只有伊奈利珠單抗對AQP4-IgG陰性患者有效，難治性患者接受托珠單抗治療可獲益。因此，迫切需要研發(fā)與NMO致病相關(guān)的新靶向分子，尤其針對AQP4-IgG陰性患者。 Th17/IL17/IL23通路約25%的NMO患者體內(nèi)未發(fā)現(xiàn)AQP4-IgG，研究者們提出了其他致病機(jī)制，Th17細(xì)胞可能是關(guān)鍵因素。Th17細(xì)胞產(chǎn)生促炎因子IL-17和IL-23，驅(qū)動(dòng)包括NMO在內(nèi)的多種疾病的自身免疫反應(yīng)和炎癥。靶向CD4+T細(xì)胞和增強(qiáng)Treg的活性有研究表明，生物制劑對CD4+T細(xì)胞、Treg數(shù)量和功能的改變可能會(huì)直接影響炎癥和自身免疫反應(yīng)，或間接影響致病性AQP4-IgG的產(chǎn)生，難治性NMO患者可以因此獲益。NLRP3炎癥小體和NF-κB炎癥是關(guān)鍵的致病因素，參與NMO早期病理改變，與AQP4-IgG狀態(tài)無關(guān)。研究表明，NLRP3炎癥小體通過激活I(lǐng)L-1β和IL18合成途徑參與神經(jīng)系統(tǒng)炎性脫髓鞘疾病的發(fā)生發(fā)展，NF-κB與NLRP3炎癥小體的激活相關(guān)。 造血干細(xì)胞移植（HSCT）干細(xì)胞具有較高的自我更新和復(fù)制能力，干細(xì)胞治療成功改善了帕金森病和脊髓損傷動(dòng)物模型的運(yùn)動(dòng)功能，成為恢復(fù)受損中樞神經(jīng)很有前途的方法。試驗(yàn)中難治性NMO患者接受HSCT治療后血清AQP4-IgG由陽性轉(zhuǎn)為陰性，病程未復(fù)發(fā)，臨床癥狀和MRI得到持續(xù)改善。欲獲取高清圖表或完整報(bào)告：請登錄欲進(jìn)行品牌植入、數(shù)據(jù)商用、報(bào)告調(diào)研等咨詢或業(yè)務(wù)需求，歡迎致電李先生）郝先生）來源：解放軍醫(yī)學(xué)院學(xué)報(bào)，頭豹研究院頭豹LeadL視神經(jīng)脊髓炎藥物行業(yè)下游—患者畫像分析女性在視神經(jīng)脊髓炎患者中中占主導(dǎo)地位，疾病所帶來的負(fù)面情緒、經(jīng)濟(jì)壓力、社交恐懼、工作受限等困難，也給患者及家庭造成了沉重的負(fù)擔(dān)，患者復(fù)發(fā)住院費(fèi)用中10,000-20,000占比最高視神經(jīng)脊髓炎患者性別占比單位：%男性女性16.3%83.7%視神經(jīng)脊髓炎首次發(fā)病年齡分布占比單位：%21-3031-4041-5021-3031-4041-5021%24%22%20%nAQP4抗體陽性患者中女性占優(yōu)勢，女性在視神經(jīng)脊髓炎患者中占主導(dǎo)地位。在一項(xiàng)視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病患者的生存情況調(diào)研中，女性患者比例達(dá)83.7%，患者首次發(fā)病年齡范圍主要在15-60歲，中位首發(fā)年齡為38歲。很多患者日常會(huì)經(jīng)歷麻木、疼痛、疲勞和僵硬/痙孿等癥狀，而且疾病所帶來的負(fù)面情緒、經(jīng)濟(jì)壓力、社交恐懼、工作受限等困難，也給患者及家庭造成了沉重的負(fù)擔(dān)。視神經(jīng)脊髓炎患者緩解期用藥情況單位：%不使用藥物單獨(dú)使用免疫制劑單獨(dú)使用單抗單獨(dú)使用激素其他17.1%17.1%23.6%4.1%19.5%35.8%單位：%0-1000010000-2000020000-3000030000-4000040000-500000-1000010000-2000020000-3000024%33%8%8%18%n沉重的疾病負(fù)擔(dān)帶來較高的疾病治療率。患者生存情況調(diào)研中疾病緩解期患者采取藥物治療的占比超75%，其中單獨(dú)使用單抗、免疫制劑、激素的患者占比分別為19.5%、35.8%和4.1%。在NMO疾病復(fù)發(fā)情況下，患者每次復(fù)發(fā)住院平均費(fèi)用范圍差異較大，花費(fèi)大小主要取決于疾病程度及醫(yī)生用藥選擇，其中10,000-20,000及50,000以上費(fèi)用區(qū)間患者占比合計(jì)超55%。來源：河北醫(yī)科大學(xué)頭豹LeadL招股書引用招股書引用會(huì)員賬號(hào)頭豹研究院電話李先生）電話郝先生）頭豹LeadLeo市場規(guī)模的分析缺乏第三方背書？市場規(guī)模的分析缺乏