口腔實驗流行病學-實驗設計要點及樣本含量確定

口腔流行病學實驗性研究實驗性研究設計要點學習目標了解實驗研究設計要點學會確定實驗對象和實驗現(xiàn)場01確定研究目的02確定研究對象03確定實驗現(xiàn)場目錄content單元五口腔流行病學04確定樣本大小05設立對照組06隨機化分組07盲法08確定試驗觀察期限臨床試驗多用于藥物和治療方法的效果評價；現(xiàn)場試驗一般是評價藥物或疫苗的預防效果；社區(qū)試驗多用于評估健康教育和行為改變對健康或疾病的影響，探索生物、社會環(huán)境改變對人群健康或疾病的影響。通常一次實驗只解決一個問題。是單純驗證病因，還是評價某項措施的效果。一、確定研究目的020301臨床試驗以病人為研究對象，現(xiàn)場試驗和社區(qū)試驗以正常人為研究對象。選擇研究對象時應制訂出嚴格的選入和排除的標準。選擇研究對象的原則：二、確定研究對象①對干預措施有效的人群；②預期發(fā)病率較高的人群；③干預對其無害的人群；④能將實驗堅持到底的人群；⑤依從性好的人群。實驗現(xiàn)場的基本要求：三、確定實驗現(xiàn)場①實驗現(xiàn)場人口相對穩(wěn)定，流動性小，并要有足夠的數(shù)量。②實驗研究的疾病在該地區(qū)有較高而穩(wěn)定的發(fā)病率。③評價疫苗的免疫學效果時，應選擇近期內未發(fā)生該疾病流行的地區(qū)。④實驗地區(qū)有較好的醫(yī)療衛(wèi)生條件，衛(wèi)生保健機構比較健全，登記報告制度比較完善，醫(yī)療機構及診斷水平比較好等。⑤實驗地區(qū)(單位)領導重視，群眾愿意接受，有較好的協(xié)作條件等。確定試驗樣本量依據(jù)定義，事件在一般人群中的發(fā)生率高低，試驗組與對照組之間差異的大小程度；檢驗的顯著性水平和單側或雙側檢驗，α(Ⅰ類錯誤)或β(Ⅱ類錯誤)與檢驗效力，樣本量過小，檢驗效能偏低，所得結論不可靠，反之，樣本量過大，則會造成不必要的人力、物力、財力與時間的浪費?？梢詤⒖家欢ǖ臉颖玖坑嬎愎竭M行計算（詳見知識點四）。四、確定樣本大小020301設立對照組的目的是襯托處理因素的效應。合理的對照能成功地將干預措施的真實效應予以客觀地、充分地暴露或識別出來。所設立的對照組必須與實驗組達到均衡可比。除干預措施外，組間其他影響結果的非處理因素等均相同。檢測和觀察方法及診斷標準必須一致。

對照的形式：空白對照、自身對照、安慰劑對照、標準對照、交叉對照、歷史對照等。五、設立對照組隨機化分組的目的是保證試驗組和對照組樣本有相似臨床特征和可能影響效果的因素。完全隨機分配可先將樣本編號，再利用隨機數(shù)字表等方法分組。分層隨機分配可根據(jù)不同類別的因素將樣本先分為若干層，然后在層內隨機分配樣本至試驗組對照組。區(qū)組隨機分配可將總的樣本數(shù)按進入研究的順序分成若干組。六、隨機化分組020301盲法試驗又可分為單盲、雙盲或三盲。單盲的受試者不知道自己的組別；雙盲法是研究者與受試者都不知道受試者組別；三盲法是研究者、受試者和資料收集、監(jiān)督與分析者均不知道誰是受試者。其中雙盲法比較常用。七、盲法八、確定試驗觀察期限試驗觀察期限是根據(jù)試驗目的決定的。如氟防齲效果觀察，至少應持續(xù)2年，一般為2～3年。牙周病預防措施的效果觀察可以定為6周～18個月?？谇涣餍胁W實驗性研究實驗性研究計量資料樣本含量確定學習目標了解影響實驗研究計量資料樣本含量的主要因素能確定計量資料的樣本含量目錄content單元五

口腔流行病學1.影響樣本量大小的主要因素2.計量資料樣本含量計算3.舉例01影響樣本量大小的主要因素02計量資料樣本含量計算03舉例目錄content單元五口腔流行病學5.研究對象分組數(shù)量：分組數(shù)量越多，所需樣本量越大。一、影響樣本量大小的主要因素1.干預因素實施前、后研究人群中研究事件的發(fā)生率：干預前人群發(fā)生率越高，所需樣本量越小。干預后效果越好，即事件發(fā)生率越低，所需樣本量越?。环粗?，則大。2.第I型（α）錯誤出現(xiàn)的概率：α水平由研究者自行確定，通常將α定為0.05或0.01。取0.01時，所需觀察的人數(shù)比0.05時為多，即要求的顯著性水平越高，所需樣本量就越大。3.第II型（β）錯誤出現(xiàn)的概率：β水平由研究者自行確定，一般將β定為0.20、0.10或0.05。1-β稱把握度，把握度越高，樣本量越大。4.單側檢驗或雙側檢驗：單側檢驗比雙側檢驗所需樣本量小。如果肯定試驗組優(yōu)于對照組就用單側檢驗；否則用雙側檢驗。計量資料：如齲均、身高、體重、血壓、血脂和膽固醇等測量值。當兩組樣本量相等時，可按下式計算：該公式適用于N≥30時。222)(2dZZNaσb+=N：為計算所得一個組的樣本大小σ：為估計的標準差d：為兩組連續(xù)變量均值之差Zα：為α水平相應的標準正態(tài)差（查表見下頁）Zβ：為1-β水平相應的標準正態(tài)差（查表見下頁）二、計量資料樣本含量計算表5-5-4-1不同α或β水平的Zα和Zβ值的標準正態(tài)差簡表α(或β)單側檢驗時Zα(或Zβ*)雙側檢驗Zα0.0052.582.810.0102.332.580.0251.962.330.051.641.960.11.281.640.20.841.28*雙側檢驗時Zβ與單側檢驗時相同二、計量資料樣本含量計算假設合理膳食可以使干預組的血清膽固醇水平較對照組降低0.39mmol/L，從其他資料獲得膽固醇方差為（0.65mmol/L）2，本設計為雙測檢驗，α水平為0.05、β為0.05，試計算各組樣本含量。本例σ為0.65，d為0.39，從表5-5-4-1查得Zα為1.96，Zβ為1.64，代入公式：222)(2dZZNaσb+===72（人）即每組需觀察72例。三、舉例口腔流行病學實驗性研究實驗性研究計數(shù)資料樣本含量確定學習目標了解影響實驗研究計數(shù)資料樣本含量的主要因素能確定計數(shù)資料的樣本含量01影響樣本量大小的主要因素02計數(shù)資料樣本含量計算03舉例目錄content單元五口腔流行病學5.研究對象分組數(shù)量

分組數(shù)量越多，所需樣本量越大。一、影響樣本量大小的主要因素1.干預因素實施前、后研究人群中研究事件的發(fā)生率：干預前人群發(fā)生率越高，所需樣本量越小。干預后效果越好，即事件發(fā)生率越低，所需樣本量越小；反之，則大。2.第I型（α）錯誤出現(xiàn)的概率：α水平由研究者自行確定，通常將α定為0.05或0.01。取0.01時，所需觀察的人數(shù)比0.05時為多，即要求的顯著性水平越高，所需樣本量就越大。3.第II型（β）錯誤出現(xiàn)的概率：β水平由研究者自行確定，一般將β定為0.20、0.10或0.05。1-β稱把握度，把握度越高，樣本量越大。4.單側檢驗或雙側檢驗：單側檢驗比雙側檢驗所需樣本量小。如果肯定試驗組優(yōu)于對照組就用單側檢驗；否則用雙側檢驗。2.計數(shù)資料樣本含量計算N：為計算所得一個組的樣本大小Zα：為α水平相應的標準正態(tài)差（查表見下頁）Zβ：為1-β水平相應的標準正態(tài)差（查表見下頁）p1：對照組發(fā)生率p2：試驗組發(fā)生率：=（p1+p2）/2二、計數(shù)資料樣本含量計算表5-5-4-1不同α或β水平的Zα和Zβ值的標準正態(tài)差簡表α(或β)單側檢驗時Zα(或Zβ*)雙側檢驗Zα0.0052.582.810.0102.332.580.0251.962.330.051.641.960.11.281.640.20.841.28*雙側檢驗時Zβ與單側檢驗時相同二、計數(shù)資料樣本含量計算欲評價某項干預措施對某病的防治效果，假設對照組的發(fā)病率為40%，通過干預措施試驗組發(fā)病率下降到20%才有推廣使用價值，規(guī)定α水平為0.01，β水平為5%，把握度（1-β）為95%，本研究為雙側檢驗，問每組需觀察多少人？p1=40%，p2=20%，Zα和Zβ可從表5-5-4-1查出，雙側檢驗時Zα為2.58，Zβ為1.64,=（0.4+