醫(yī)藥生物技術(shù)中長(zhǎng)期發(fā)展戰(zhàn)略研究報(bào)告

PAGEPAGE65醫(yī)藥生物技術(shù)中長(zhǎng)期發(fā)展戰(zhàn)略研究報(bào)告2005～2020摘要：當(dāng)今世界，生命科學(xué)和生物技術(shù)的發(fā)展十分迅猛，新的浪潮不斷涌現(xiàn)。以醫(yī)藥生物技術(shù)為核心的生物技術(shù)第一次浪潮正在向縱深發(fā)展。醫(yī)藥生物技術(shù)的突破和發(fā)展，正在使人類疾病的預(yù)防、診斷、治療等產(chǎn)生革命性的變化，并開啟了個(gè)體化診斷、治療和再生醫(yī)學(xué)等新的領(lǐng)域，推動(dòng)了醫(yī)學(xué)史上繼公共衛(wèi)生制度建立、麻醉術(shù)和疫苗、抗生素應(yīng)用之后的第四次革命，將在人類預(yù)防及戰(zhàn)勝一系列重大疾病、保障身體健康的進(jìn)程中發(fā)揮越來越重要的作用，使人類的健康水平再度邁上新臺(tái)階。與此同時(shí)，醫(yī)藥生物技術(shù)的發(fā)展推動(dòng)了一個(gè)新產(chǎn)業(yè)——醫(yī)藥生物產(chǎn)業(yè)的崛起。所謂醫(yī)藥生物產(chǎn)業(yè)，是指以基因工程、細(xì)胞工程、酶工程、蛋白質(zhì)工程、發(fā)酵工程等為手段，并將現(xiàn)代生物技術(shù)與各種形式的新藥研究、開發(fā)、生產(chǎn)相結(jié)合，生產(chǎn)生物技術(shù)藥物和疫苗等相關(guān)產(chǎn)品的產(chǎn)業(yè)。醫(yī)藥生物產(chǎn)業(yè)主要涉及疾病預(yù)防、疾病診斷、生物技術(shù)藥物、生物治療及再生醫(yī)學(xué)等現(xiàn)代醫(yī)藥領(lǐng)域，現(xiàn)已成為當(dāng)前生物產(chǎn)業(yè)中極具活力、市場(chǎng)前景最大的高技術(shù)產(chǎn)業(yè)。目前，世界醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)以高于全球經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)5個(gè)百分點(diǎn)的速度快速發(fā)展，隨著以基因操作技術(shù)為核心的醫(yī)藥生物技術(shù)的迅猛發(fā)展，世界醫(yī)藥生物產(chǎn)業(yè)將進(jìn)入一個(gè)前所未有的全新發(fā)展時(shí)期。目前全球醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)品占生物技術(shù)產(chǎn)品市場(chǎng)的70%以上，占藥物市場(chǎng)的9%。截止到2003年底，美國已有180種生物技術(shù)藥物和疫苗獲得批準(zhǔn)上市，還有近500種生物技術(shù)藥物正處于臨床試驗(yàn)階段。生物技術(shù)藥物和疫苗市場(chǎng)2003年已達(dá)到600億美元，預(yù)計(jì)至2010年將增加到1500億美元，占藥物市場(chǎng)的份額將上升至25%。自20世紀(jì)80年代開始，在國家863計(jì)劃以及其它科技及產(chǎn)業(yè)發(fā)展計(jì)劃的帶動(dòng)下，我國醫(yī)藥生物技術(shù)研究開發(fā)與產(chǎn)業(yè)化取得了長(zhǎng)足的進(jìn)步，并呈現(xiàn)出良好的發(fā)展態(tài)勢(shì)。目前，我國約有300家研究院所和約300家公司從事醫(yī)藥生物技術(shù)研究和開發(fā)；有20多種基因工程藥物和疫苗上市，另有100余種生物技術(shù)藥物和疫苗處在臨床研究階段，其中約10種有望成為國家一類新藥；有20多個(gè)從事生命科學(xué)與生物技術(shù)研究的國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室和國家工程研究中心；我國醫(yī)藥生物技術(shù)研發(fā)的整體水平在發(fā)展中國家居領(lǐng)先地位，在某些方面已步入世界先進(jìn)行列；世界上銷售額前10位的生物技術(shù)藥物我國已能生產(chǎn)8種。據(jù)統(tǒng)計(jì)，2003年我國醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)品總銷售額為200多億元人民幣，預(yù)測(cè)到2005年將達(dá)350億元人民幣，到2010年將達(dá)1000億元人民幣，成為我國重要的新經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)點(diǎn)。隨著經(jīng)濟(jì)的發(fā)展和社會(huì)的進(jìn)步，人們對(duì)醫(yī)療衛(wèi)生和生活質(zhì)量的要求也將進(jìn)一步提高，現(xiàn)代醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在整個(gè)國民經(jīng)濟(jì)中所占的比重將會(huì)大幅度提高。未來20年，我國醫(yī)藥生物技術(shù)和產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重點(diǎn)是：——加強(qiáng)重大傳染病預(yù)防技術(shù)及產(chǎn)品研究，研制20種預(yù)防肝炎、艾滋病、血吸蟲、流感等疾病的疫苗，大幅度提高重大傳染性疾病的防疫能力；——加強(qiáng)針對(duì)癌癥、心腦血管疾病、糖尿病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等重大疾病的新藥研究，研制100種生物技術(shù)藥物，大幅度提高生物技術(shù)藥物的研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化能力；——加強(qiáng)生物芯片、基因診斷等高技術(shù)檢測(cè)與診斷技術(shù)研究，推進(jìn)疾病診斷水平的大幅度躍升，為個(gè)體化醫(yī)療奠定基礎(chǔ)；——加強(qiáng)基因治療、干細(xì)胞治療等生物治療技術(shù)研究，研制10余種生物治療藥物和治療方案，進(jìn)入臨床應(yīng)用，開辟疾病治療的新領(lǐng)域；——加強(qiáng)以組織器官工程為代表的再生醫(yī)學(xué)研究，研制20種組織器官產(chǎn)品，并進(jìn)入應(yīng)用階段，為組織、器官的替代、修復(fù)、改善或再造提供技術(shù)手段。最終使我國醫(yī)藥生物技術(shù)和產(chǎn)業(yè)整體水平在未來20年生物經(jīng)濟(jì)時(shí)代中進(jìn)入國際先進(jìn)行列，為實(shí)現(xiàn)國民經(jīng)濟(jì)和社會(huì)發(fā)展的第三步戰(zhàn)略目標(biāo)和中華民族的偉大復(fù)興做出更大的貢獻(xiàn)。目錄TOC\o"1-3"\h\z一、國際醫(yī)藥生物技術(shù)研究開發(fā)現(xiàn)狀及發(fā)展趨勢(shì) 5（一）功能基因組和蛋白質(zhì)組研究的進(jìn)展為疾病的診斷、治療和新藥發(fā)現(xiàn)提供了重要手段 5（二）生物芯片技術(shù)將為個(gè)體化醫(yī)療奠定基礎(chǔ) 6（三）干細(xì)胞技術(shù)將使人類許多重大疾病治療成為可能 7（四）以組織工程為核心的再生醫(yī)學(xué)研究快速發(fā)展 8（五）基因治療技術(shù)取得重大進(jìn)展 8（六）基因工程藥物和新型疫苗研制技術(shù)仍然是醫(yī)藥生物技術(shù)的重點(diǎn) 9（七）轉(zhuǎn)基因動(dòng)植物生產(chǎn)藥用蛋白孕育突破 9（八）重大及新發(fā)傳染病的防治引起普遍重視 10（九）生物技術(shù)引發(fā)的倫理問題倍受關(guān)注 11二、我國經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展對(duì)醫(yī)藥生物技術(shù)研發(fā)需求的分析 11（一）我國研究和開發(fā)基礎(chǔ) 11（二）我國與國際先進(jìn)水平的差距分析 14（三）我國醫(yī)藥生物技術(shù)研發(fā)需求分析 16三、總體目標(biāo)、重點(diǎn)任務(wù)和主要研究?jī)?nèi)容 19（一）總體目標(biāo) 19（二）指導(dǎo)思想 20（三）具體目標(biāo) 21（四）研究與開發(fā)重點(diǎn)（需突破的關(guān)鍵技術(shù)、需建立完善的技術(shù)平臺(tái)、重大產(chǎn)品） 22（五）可能實(shí)現(xiàn)的重大突破 24四、項(xiàng)目設(shè)置 28（一）醫(yī)藥生物技術(shù)專題 28（二）重大/重點(diǎn)項(xiàng)目 37五、組織管理措施 41（一）基本對(duì)策 41（二）主要措施 42六、項(xiàng)目目標(biāo)實(shí)現(xiàn)后，對(duì)相關(guān)技術(shù)領(lǐng)域及產(chǎn)業(yè)發(fā)展影響的預(yù)測(cè)分析 45一、國際醫(yī)藥生物技術(shù)研究開發(fā)現(xiàn)狀及發(fā)展趨勢(shì)醫(yī)藥生物技術(shù)主要包括兩方面內(nèi)容：一是利用生物體及其組成成分作為生物反應(yīng)器或催化劑，生產(chǎn)醫(yī)藥產(chǎn)品的技術(shù)；二是利用生物技術(shù)來改進(jìn)或創(chuàng)造出新的預(yù)防、診斷、治療疾病的技術(shù)和方法。醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)品是指應(yīng)用現(xiàn)代生物技術(shù)生產(chǎn)的用于人類疾病的預(yù)防、診斷、治療等方面的產(chǎn)品，包括疫苗、診斷試劑、重組蛋白藥物、抗體類藥物、核酸類藥物、基因治療藥物等。國外普遍把醫(yī)藥領(lǐng)域作為生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)化的突破口，這是由醫(yī)藥生物技術(shù)在創(chuàng)新性及其經(jīng)濟(jì)效益上的巨大潛力所決定的。醫(yī)藥生物技術(shù)是新藥研究和創(chuàng)制的重要技術(shù)基礎(chǔ)，發(fā)展生物技術(shù)藥物、疫苗以及開創(chuàng)全新的治療方法和診斷技術(shù)是其主要方向。在未來相當(dāng)長(zhǎng)的時(shí)期內(nèi)，醫(yī)藥生物技術(shù)仍將是現(xiàn)代高新技術(shù)發(fā)展中最為活躍的領(lǐng)域，同時(shí)也是國際知識(shí)產(chǎn)權(quán)競(jìng)爭(zhēng)的主要焦點(diǎn)，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)將成為21世紀(jì)世界經(jīng)濟(jì)新的重要支柱之一。（一）功能基因組和蛋白質(zhì)組研究的進(jìn)展為疾病的診斷、治療和新藥發(fā)現(xiàn)提供了重要手段人類基因組計(jì)劃是人類為了認(rèn)識(shí)自己而進(jìn)行的一項(xiàng)偉大的研究計(jì)劃，是國際間協(xié)作完成的一項(xiàng)重大科學(xué)工程，也是醫(yī)藥生物技術(shù)的重要組成部分。隨著人類基因及其功能相繼被闡明，將使搜索各種疾病的異?；蜃兊酶?jiǎn)單，并加快基因治療和新藥研發(fā)的進(jìn)程，極大地提高人類對(duì)各類疑難疾病的防治能力，同時(shí)為開發(fā)新藥提供大量的信息和動(dòng)力。一般來說,一個(gè)新基因被發(fā)現(xiàn)以后，經(jīng)生物信息學(xué)初步篩選后，進(jìn)入功能研究，一旦發(fā)現(xiàn)并確定其重要功能，就可進(jìn)行全面的開發(fā)研究，使其成為一種新的生物技術(shù)產(chǎn)品或轉(zhuǎn)化為新的治療手段。功能基因組和蛋白質(zhì)組研究結(jié)果將有助于藥物新靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)，提高藥物篩選和藥物分子設(shè)計(jì)效率。迄今,科學(xué)家已對(duì)近千個(gè)潛在的人類功能基因進(jìn)行了深入研究，并已有骨髓樣祖細(xì)胞抑制因子（MPIF-1）、骨質(zhì)細(xì)胞生長(zhǎng)因子（KGF-2）、血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子-2（VEGF-2）、B細(xì)胞刺激劑（Blymphocytestimulator，BlyS）等12種以上基因組藥物進(jìn)入臨床研究。（二）生物芯片技術(shù)將為個(gè)體化醫(yī)療奠定基礎(chǔ)生物芯片（biochip）是近年發(fā)展起來的快速、高效、高通量檢測(cè)分析技術(shù)，包括基因芯片、蛋白質(zhì)芯片、細(xì)胞芯片、組織芯片等，因?yàn)榭蓪⒋罅康奶结樛瑫r(shí)固定于支持物上，所以一次可以對(duì)大量的生物分子進(jìn)行檢測(cè)分析。生物芯片技術(shù)是融合了微電子學(xué)、生物學(xué)、物理學(xué)、化學(xué)、計(jì)算機(jī)科學(xué)為一體的多種學(xué)科高度交叉的高新技術(shù)。在臨床上，利用生物芯片技術(shù)，可快速高效檢測(cè)病人遺傳學(xué)上差異（單核苷酸多態(tài)性，SNP）和病原學(xué)特點(diǎn)，從而實(shí)施個(gè)體優(yōu)化診斷和治療。同時(shí)，該技術(shù)可廣泛應(yīng)用于疾病診斷和治療、新藥開發(fā)、農(nóng)業(yè)、食品衛(wèi)生監(jiān)督、國防、司法鑒定、環(huán)境監(jiān)測(cè)與保護(hù)等領(lǐng)域，已顯示出了非常廣闊的應(yīng)用前景和巨大的商業(yè)市場(chǎng)，將繼計(jì)算機(jī)芯片之后為二十一世紀(jì)人類生活帶來巨變。美國政府和工業(yè)界在過去的十年中投入近20億美元用于生物芯片的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化，歐洲和日本的投入強(qiáng)度也越來越大，其中日本東京大學(xué)和神奈川大學(xué)研究院合作，出巨資建立了一個(gè)現(xiàn)代化的大型生物芯片研究所。目前，國際上有上千家公司參與研制生物芯片，幾乎所有的國際大型制藥公司都斥以巨資，利用生物芯片開展對(duì)新藥的超高通量篩選和對(duì)毒理基因組學(xué)、藥理基因組學(xué)等方面的研究。目前國際上主要的生物芯片開發(fā)公司（如Affymetrix公司、摩托羅拉公司等）都已開發(fā)出了自己的核心技術(shù)和研制出相應(yīng)的產(chǎn)品。與此同時(shí)在不斷壯大的醫(yī)藥行業(yè)的推動(dòng)下，生物芯片的市場(chǎng)也逐年擴(kuò)大，到2000年，全球生物芯片的市場(chǎng)已達(dá)120億美元，比1999年增長(zhǎng)74%。2001年，全球生物芯片的市場(chǎng)達(dá)到170億美元，專家預(yù)測(cè)至2010年，全球生物芯片的總產(chǎn)值可達(dá)到300億美元。（三）干細(xì)胞技術(shù)將使人類許多重大疾病治療成為可能干細(xì)胞是各種組織細(xì)胞的最初來源細(xì)胞，具有高度自我更新能力、高度增殖、多向分化的潛能、可植入性和重建能力等特征。干細(xì)胞可以通過細(xì)胞分裂維持自身細(xì)胞群的大小，同時(shí)又可以進(jìn)一步分化成為各種不同的組織細(xì)胞，進(jìn)而構(gòu)成機(jī)體復(fù)雜的組織器官。干細(xì)胞技術(shù)的突破，使人類有可能在體外培養(yǎng)某些干細(xì)胞，定向誘導(dǎo)分化為我們所需要的各種組織細(xì)胞以供臨床治療所需，或用于人體某些組織器官的再生。以此為目的的干細(xì)胞技術(shù)幾乎涉及人體所有的重要組織和器官，也涉及人類面臨的多數(shù)醫(yī)學(xué)難題，如心血管疾病、自身免疫性疾病、糖尿病、骨質(zhì)疏松、惡性腫瘤、老年性癡呆、帕金森病和遺傳性缺陷等疾病的治療。由克隆技術(shù)和最新的人胚胎干細(xì)胞技術(shù)結(jié)合而產(chǎn)生的治療性克隆技術(shù)更成為人類醫(yī)療歷史上革命性的技術(shù)。該技術(shù)首先使用克隆技術(shù)制造克隆胚胎（比如使用病人的皮膚細(xì)胞進(jìn)行核移植獲得克隆胚胎），然后使用胚胎干細(xì)胞技術(shù)，用克隆的胚胎提取并建立胚胎干細(xì)胞系。這些胚胎干細(xì)胞可以在誘導(dǎo)條件下分化成所需要的各種細(xì)胞類型（如產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元細(xì)胞或者產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞），并用于治療目的（如治療帕金森或糖尿病病人）。據(jù)統(tǒng)計(jì)，每年都有數(shù)以百萬計(jì)的病人需要細(xì)胞、組織的修復(fù)或者器官移植。治療性克隆技術(shù)的出現(xiàn)將可能解決這些問題，為人類健康和長(zhǎng)壽提供了新的希望，其應(yīng)用市場(chǎng)前景十分廣闊。（四）以組織工程為核心的再生醫(yī)學(xué)研究快速發(fā)展組織工程學(xué)是生物學(xué)與工程學(xué)的交叉學(xué)科，它旨在修復(fù)、維持和改善組織功能。隨著醫(yī)藥生物技術(shù)的發(fā)展，許多組織工程公司在原有產(chǎn)品的基礎(chǔ)上開發(fā)新產(chǎn)品和新用途，包括骨移植和骨修復(fù)材料、人造皮膚、肝細(xì)胞培養(yǎng)系統(tǒng)、用于修復(fù)骨骼肌和心肌等肌肉組織的替代物。組織工程為核心的再生醫(yī)學(xué)是醫(yī)藥生物技術(shù)領(lǐng)域一個(gè)快速發(fā)展的新方向?；诮M織工程技術(shù)的治療疾病手段與目前占主導(dǎo)地位的基于藥物的疾病治療方式有很大的不同，該種手段屬于可再生的手段，如燒傷皮膚的再生、骨的再生等。組織工程技術(shù)還可以用做與戰(zhàn)爭(zhēng)有關(guān)的戰(zhàn)略技術(shù)儲(chǔ)備。目前，以組織工程為核心的再生醫(yī)學(xué)研究發(fā)展迅速，美國FDA已批準(zhǔn)了三種皮膚替代物和一種自體軟骨細(xì)胞移植產(chǎn)品。此外，有16種用于肝臟、胰腺、心肌等替代治療的組織工程產(chǎn)品已經(jīng)進(jìn)入臨床前期實(shí)驗(yàn)。（五）基因治療技術(shù)取得重大進(jìn)展20世紀(jì)90年代興起的基因治療技術(shù)已經(jīng)對(duì)醫(yī)學(xué)、生物學(xué)、社會(huì)學(xué)和倫理學(xué)等產(chǎn)生了巨大而深遠(yuǎn)的影響，成為人們研究與關(guān)注的熱點(diǎn)。人類基因病有4000多種，基因缺陷是造成30%的兒童死亡，25%的生理缺陷和60%的成年人疾病的原因。因此，基因治療有廣闊的應(yīng)用前景。隨著基因操作技術(shù)的發(fā)展，基因治療的范圍已超出了遺傳病的治療，擴(kuò)展到了腫瘤、病毒性疾病和其他疑難疾病的治療。雖然基因治療基本上還處于試驗(yàn)研究階段，有許多理論問題和技術(shù)難題尚待解決，但在已實(shí)施的臨床研究中取得了許多成功的實(shí)例。截止2004年1月底，全世界已批準(zhǔn)的基因治療臨床試驗(yàn)方案達(dá)到了918個(gè)。在巨大醫(yī)療需求的驅(qū)動(dòng)下，估計(jì)到2005年左右全球基因治療市場(chǎng)容量將達(dá)36億美元，2010年將達(dá)到450億美元左右。（六）基因工程藥物和新型疫苗研制技術(shù)仍然是醫(yī)藥生物技術(shù)的重點(diǎn)1982年，基因技術(shù)公司開發(fā)的基因工程人胰島素推向市場(chǎng)，這是第一個(gè)問世的重組人體蛋白類藥物；1986年，第一個(gè)基因工程疫苗——重組乙型肝炎疫苗由美國默克公司開發(fā)成功。以后又有多種基因工程藥物和疫苗開發(fā)成功，目前基因工程藥物和疫苗是生物技術(shù)藥物的主流產(chǎn)品。隨著基因工程技術(shù)的日臻完善，將會(huì)涌現(xiàn)出更多的產(chǎn)品。2003年全球新上市的32種藥物中有11種生物技術(shù)藥物，其中8種是基因工程藥物與疫苗?？梢灶A(yù)見，在未來一段時(shí)期內(nèi)，基因工程藥物與疫苗研制技術(shù)仍將是醫(yī)藥生物技術(shù)發(fā)展的重點(diǎn)方向。目前已開發(fā)和正在開發(fā)的基因工程藥物與疫苗主要有：細(xì)胞因子、酶類、重組疫苗和重組多價(jià)疫苗、重組融合蛋白類等。隨著生物技術(shù)的發(fā)展，新的醫(yī)藥生物技術(shù)及藥物正源源不斷地發(fā)展起來，單克隆抗體技術(shù)及產(chǎn)品的研究與開發(fā)就是其中的熱點(diǎn)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，國際上單抗藥物占所有開發(fā)中的生物技術(shù)藥物的25%以上，目前約有100個(gè)產(chǎn)品正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)。2003年首次上市的11中生物技術(shù)藥物與疫苗種就有3種單克隆抗體藥物，分別是adalimumab、omalizumab和131I-tositumomab。目前研究開發(fā)的人用單克隆抗體主要有導(dǎo)向藥物、人源化單克隆抗體、基因工程抗體和單克隆抗體診斷試劑盒等。其它重要的生物技術(shù)藥物研究方向還有DNA疫苗、病毒工程突變株與重組減毒活疫苗、反義寡核苷酸藥物等。（七）轉(zhuǎn)基因動(dòng)植物生產(chǎn)藥用蛋白孕育突破轉(zhuǎn)基因克隆動(dòng)物研究在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域有廣闊的應(yīng)用前景，把轉(zhuǎn)基因動(dòng)物改造成為醫(yī)用器官移植的供體，可取代人體器官的直接移植或者把轉(zhuǎn)基因動(dòng)物開發(fā)成為活體發(fā)酵罐，可使動(dòng)物像工廠一樣根據(jù)工程設(shè)計(jì)的要求，生產(chǎn)出預(yù)期的生物產(chǎn)品。隨著生物技術(shù)的發(fā)展，人們已開始利用轉(zhuǎn)基因植物表達(dá)載體生產(chǎn)藥用蛋白。迄今為止，國外已經(jīng)有幾十種藥用蛋白質(zhì)或多肽在植物中成功表達(dá)，包括人生長(zhǎng)激素、細(xì)胞因子、單克隆抗體和疫苗等。在植物中生產(chǎn)藥用蛋白的另外一條途徑是使用重組植物病毒作載體，這類載體可瞬時(shí)高效表達(dá)大量外源蛋白。目前,已有150多種蛋白、多肽成功表達(dá)，如乙型肝炎表面抗原已在煙草、番茄和馬鈴薯中表達(dá)，并形成球形顆粒，與來自病人血清中的天然蛋白質(zhì)的物理性質(zhì)相似。（八）重大及新發(fā)傳染病的防治引起普遍重視近年來，世界衛(wèi)生組織數(shù)次向全球發(fā)出警告“我們正處在一場(chǎng)傳染病全球危機(jī)的邊緣，沒有哪一個(gè)國家可以逃避這場(chǎng)危機(jī)，也沒有哪個(gè)國家可以對(duì)此高枕無憂”。目前，傳染病在各類疾病發(fā)病率的排行榜中高居榜首，而全球每年死于各類傳染病的人數(shù)占總死亡人數(shù)的三分之一。在人類科學(xué)技術(shù)，包括生命科學(xué)與生物技術(shù)取得進(jìn)步的同時(shí)，人類的生活習(xí)慣和環(huán)境也在發(fā)生著深刻變化，病原微生物也在不斷地變化著。在這個(gè)變化過程中，個(gè)別的傳染性疾病已被人類完全或者基本控制（如天花、脊髓灰質(zhì)炎），同時(shí)也新發(fā)生了一些傳染性疾病（如傳染性非典型肺炎、高致病性禽流感），某些傳染性疾病的發(fā)病率又有升高（如肺結(jié)核、血吸蟲?。?。隨著新發(fā)傳染病的不斷出現(xiàn)和原來流行病病原體的不斷變異并產(chǎn)生耐藥性等問題，再加上全球的城市化進(jìn)程加快、交通日益發(fā)達(dá)及人口老齡化等又為傳染病的流行創(chuàng)造了有利條件，其結(jié)果導(dǎo)致傳染病的流行正在全球復(fù)活。居高不下的傳染病發(fā)病率、不斷涌現(xiàn)的新發(fā)傳染病和頻繁發(fā)生的生物恐怖襲擊事件對(duì)全球人口健康、社會(huì)穩(wěn)定和經(jīng)濟(jì)發(fā)展造成極大破壞。因此，世界各國政府無不格外重視傳染病的預(yù)防與控制等問題，大力加強(qiáng)傳染病防治研究。（九）生物技術(shù)引發(fā)的倫理問題倍受關(guān)注自從人類社會(huì)形成以后，倫理問題就一直伴隨著人類社會(huì)的發(fā)展。在傳媒業(yè)非常發(fā)達(dá)的現(xiàn)代社會(huì)，由現(xiàn)代生物技術(shù)的發(fā)展引發(fā)的倫理問題變得更加引人注目，也顯得更為棘手，這是因?yàn)楝F(xiàn)代生物技術(shù)正在改變著人類所生活的自然和社會(huì)環(huán)境，而更重要的是正在某種程度上改變著人類自身。在現(xiàn)代生物技術(shù)引發(fā)激烈的倫理爭(zhēng)論的同時(shí)，倫理問題在某種程度上也影響著現(xiàn)代生物技術(shù)，尤其是現(xiàn)代醫(yī)藥生物技術(shù)的發(fā)展。某一歷史階段人的認(rèn)識(shí)只能停留在某一層面，關(guān)于倫理問題的認(rèn)識(shí)也必然服從這個(gè)認(rèn)識(shí)規(guī)律?？v觀歷史，面對(duì)現(xiàn)實(shí)，我們有理由相信，在現(xiàn)代生物技術(shù)浪潮的沖擊下，人類的社會(huì)倫理、道德觀念、法律等等都將不斷地更新，會(huì)發(fā)展出新的規(guī)范，適應(yīng)并影響時(shí)代前進(jìn)的方向與步伐。二、我國經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展對(duì)醫(yī)藥生物技術(shù)研發(fā)需求的分析（一）我國研究和開發(fā)基礎(chǔ)“七五”至“十五”計(jì)劃期間國家大幅度增加了對(duì)生物技術(shù)研究開發(fā)的經(jīng)費(fèi)投入，使我國醫(yī)藥生物技術(shù)研究開發(fā)及產(chǎn)業(yè)化取得了一系列重要進(jìn)展,技術(shù)水平和創(chuàng)新能力明顯提高，特別是醫(yī)藥生物產(chǎn)業(yè)化步伐明顯加快。截止2004年初我國共批準(zhǔn)了21種基因工程藥物和疫苗上市，有100余種生物技術(shù)藥物和疫苗處在臨床研究階段，僅2002年就有57種生物技術(shù)藥物和疫苗（含原料和制劑）獲準(zhǔn)進(jìn)入臨床研究。1．基因工程藥物與疫苗。在基因工程藥物與疫苗研究開發(fā)方面，我國自1989年研制成功第一個(gè)基因工程藥物干擾素α-1b上市以來，先后研制成功包括擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的重組人干擾素α-1b（IFNα-1b）、重組人堿性成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子（r-bFGF）和重組鏈激酶（r-sk）等共20余種基因工程藥物與疫苗。目前有幾十種基因工程藥物處于不同臨床研究階段。我國疫苗市場(chǎng)潛力巨大，目前年銷售額約20億元人民幣,年增長(zhǎng)率達(dá)到15%，高于全球10%的年平均增長(zhǎng)率。我國目前已有乙肝疫苗、甲肝疫苗、流感疫苗、麻疹疫苗、破傷風(fēng)疫苗等37種疫苗上市，但上市的基因工程疫苗較少，僅有乙肝疫苗一種。目前有十幾種基因工程疫苗正處于臨床試驗(yàn)和臨床前研究階段。2．抗體藥物。在抗體藥物研究開發(fā)方面，早在20世紀(jì)八十年代初，我國科學(xué)家就利用雜交瘤技術(shù)成功開展了單克隆抗體的研制工作，截止目前已經(jīng)獲得了一大批針對(duì)各種抗原的鼠源性單克隆抗體。目前，我國已批準(zhǔn)的診斷性單抗有31個(gè)，并已有7個(gè)治療性單抗產(chǎn)品獲準(zhǔn)在我國上市應(yīng)用，其中4個(gè)為國外進(jìn)口產(chǎn)品，3個(gè)為我國自行開發(fā)的治療性單抗。分別是武漢生物制品研究所研制的抗腎移植單抗OKT3（注射用鼠源性抗人T淋巴細(xì)胞CD3抗原單克隆抗體），它也是最早批準(zhǔn)上市的國內(nèi)自行研制的抗體，具有免疫抑制作用，可逆轉(zhuǎn)對(duì)移植器官的排斥反應(yīng)；東莞宏遠(yuǎn)逸士生物技術(shù)藥業(yè)有限公司的抗人IL-8單克隆抗體乳膏，用于牛皮癬的治療；上海華晨治癌藥業(yè)有限公司與美國南加州大學(xué)合作開發(fā)的碘［131I］人鼠嵌合型腫瘤細(xì)胞核單克隆抗體注射液（131I-chTNT），用于多種實(shí)體瘤治療。3．診斷試劑。診斷試劑的發(fā)展依賴于整體生物技術(shù)水平的發(fā)展，并主要經(jīng)歷了以下幾個(gè)階段：早期的化學(xué)液體診斷試劑；二十世紀(jì)50年代放射免疫診斷試劑；二十世紀(jì)60年代酶聯(lián)免疫診斷試劑；二十世紀(jì)70、80年代單克隆抗體試劑；二十世紀(jì)90年代PCR診斷試劑。當(dāng)前結(jié)合微電子技術(shù)，新材料技術(shù)，應(yīng)用生物傳感器等先進(jìn)技術(shù)，不斷創(chuàng)新的診斷試劑層出不窮。診斷試劑2001年國內(nèi)市場(chǎng)大約是30-40億元人民幣，其中：生化產(chǎn)品約占30%；免疫產(chǎn)品約占25%；血液產(chǎn)品約占8-10%；尿液分析產(chǎn)品約占3-5%，微生物產(chǎn)品約為2-3%。體外生物診斷試劑，現(xiàn)市場(chǎng)上主要有酶聯(lián)免疫診斷試劑、金標(biāo)快速檢測(cè)試劑、PCR分子診斷試劑、檢測(cè)芯片等。我國診斷試劑行業(yè)總體是大企業(yè)不多，形成規(guī)模少，市場(chǎng)用量大，部分產(chǎn)品可供應(yīng)量小，每年國家都要花費(fèi)大量外匯進(jìn)口國外產(chǎn)品，特別是大型儀器配套免疫化學(xué)發(fā)光試劑、酶免試劑。因此，改進(jìn)提高診斷試劑產(chǎn)品質(zhì)量、替代進(jìn)口、擴(kuò)大生產(chǎn)規(guī)模、開發(fā)新產(chǎn)品、滿足不斷增大的市場(chǎng)需求，是國內(nèi)診斷試劑行業(yè)的發(fā)展方向。4．基因治療。我國是世界上較早開展基因治療基礎(chǔ)研究和臨床試驗(yàn)的國家之一。1991年我國首次對(duì)B型血友病進(jìn)行基因治療臨床試驗(yàn)，獲得了一定的臨床療效，之后我國對(duì)多種重大疾病展開了基因治療基礎(chǔ)研究和臨床試驗(yàn)?！熬盼濉焙汀笆濉逼陂g，我國在基因?qū)牒突蛑委熍R床試驗(yàn)等方面取得了很大進(jìn)展，并建立了幾個(gè)國家基因治療研究基地。截至2003年底，我國已批準(zhǔn)7個(gè)基因治療方案進(jìn)行臨床研究，另外還有20-30個(gè)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的基因治療方案可望在近2-3年內(nèi)進(jìn)入臨床研究。2004年1月，深圳賽百諾基因技術(shù)有限公司將世界上第一個(gè)基因治療產(chǎn)品——重組人p53腺病毒注射液（商品名“今又生”）正式推向市場(chǎng)，在世界上引起了巨大反響，這是世界基因治療研究和產(chǎn)業(yè)化發(fā)展的里程碑。5．組織（器官）工程與干細(xì)胞研究。在組織工程和干細(xì)胞研究與應(yīng)用方面，與國外相比我國起步雖然稍晚，但國家給予了高度重視并逐步加大研究經(jīng)費(fèi)的投入強(qiáng)度，使我國在組織工程領(lǐng)域的研究工作具有了一定基礎(chǔ)，并呈迅速發(fā)展的趨勢(shì)。目前國內(nèi)已初步形成了幾個(gè)組織工程研發(fā)基地，建立了一批各具特色的組織工程實(shí)驗(yàn)室，研究范圍涉及臨床醫(yī)學(xué)、細(xì)胞生物學(xué)、分子生物學(xué)、高分子生物材料以及相關(guān)領(lǐng)域，與國外的差距正在逐漸縮小，某些研究已經(jīng)達(dá)到世界先進(jìn)水平，形成了一支以中青年為骨干的高水平的組織工程科研隊(duì)伍。目前已研制出一些較為成熟的技術(shù)和產(chǎn)品，包括組織工程化骨、軟骨、肌腱、皮膚等系列組織工程產(chǎn)品，部分產(chǎn)品達(dá)到或接近臨床應(yīng)用階段。在干細(xì)胞研究與應(yīng)用方面也取得可喜進(jìn)展，利用干細(xì)胞定向培育出血液、角膜、神經(jīng)、胰島、肝臟、心肌等細(xì)胞產(chǎn)品，為下一步用于癌癥、心血管疾病、糖尿病、肝臟疾病、帕金森病、老年性癡呆等的替代治療奠定了基礎(chǔ)。（二）我國與國際先進(jìn)水平的差距分析盡管我國醫(yī)藥生物技術(shù)已取得長(zhǎng)足的發(fā)展，整體水平居發(fā)展中國家領(lǐng)先地位，但與國際先進(jìn)水平相比，還存在明顯差距，主要表現(xiàn)在：自主創(chuàng)新水平和能力較低，技術(shù)與市場(chǎng)結(jié)合不夠，技術(shù)平臺(tái)和基地建設(shè)滯后，企業(yè)經(jīng)濟(jì)實(shí)力和產(chǎn)業(yè)化能力不強(qiáng)，尖子人才和復(fù)合型人才缺乏等方面。1．自主創(chuàng)新水平和能力較低自主創(chuàng)新能力不足,缺乏具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的核心技術(shù)和重大產(chǎn)品是我國醫(yī)藥生物技術(shù)研究與產(chǎn)業(yè)化存在的致命弱點(diǎn)。目前已經(jīng)上市的十幾種基因工程藥物中僅rh-IFNα-1b、r-bFGF、r-SK等少數(shù)幾個(gè)擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，其余的均為仿制而來，并且重復(fù)生產(chǎn)的現(xiàn)象嚴(yán)重，嚴(yán)重制約了我國醫(yī)藥生物技術(shù)研究與產(chǎn)業(yè)化的健康發(fā)展。2．產(chǎn)品研發(fā)與市場(chǎng)需求結(jié)合不夠受舊的科研體制和科研習(xí)慣的遺留影響，我國科研能力集中在大學(xué)和科研院所，企業(yè)仍然尚未成為應(yīng)用技術(shù)和產(chǎn)品的研發(fā)主體，產(chǎn)學(xué)研之間也缺乏順暢的溝通渠道。我國許多自選科研題目并不是根據(jù)市場(chǎng)的需求開展，不能對(duì)生產(chǎn)力的提高提供直接動(dòng)力。大量研發(fā)的技術(shù)和產(chǎn)品不能迅速由企業(yè)接產(chǎn)實(shí)現(xiàn)商品化、產(chǎn)業(yè)化，企業(yè)急需的技術(shù)攻關(guān)工作也不能及時(shí)承擔(dān)給科研單位。3．技術(shù)平臺(tái)和基地建設(shè)滯后在生物技術(shù)新藥的開發(fā)中，關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)的建立及對(duì)生物技術(shù)藥物質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)和檢測(cè)方法的研究水平往往決定了生物技術(shù)新藥開發(fā)的進(jìn)程。目前，我國在此方面存在許多缺陷，已成為制約我國醫(yī)藥生物技術(shù)發(fā)展的“瓶頸”問題，急需建立針對(duì)不同類型生物技術(shù)藥物產(chǎn)品研究、開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)，建立和完善生物技術(shù)藥物質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)和檢測(cè)體系，從根本上提高我國生物技術(shù)開發(fā)的水平。4．企業(yè)經(jīng)濟(jì)實(shí)力不強(qiáng)一個(gè)新藥從發(fā)現(xiàn)到上市，平均需要10年時(shí)間，耗資1-3億美元，1999年美國生物醫(yī)藥公司用于研究開發(fā)的費(fèi)用為240億美元，美國生物技術(shù)醫(yī)藥公司在過去的20年中，研發(fā)費(fèi)用占銷售收入的比例由11.9%上升到20%。我國“九五”期間在生物技術(shù)領(lǐng)域年經(jīng)費(fèi)約為4-5億元人民幣，僅相當(dāng)于美國研制2-3個(gè)新藥的研發(fā)費(fèi)用。我國863計(jì)劃對(duì)生物技術(shù)的投入只能滿足應(yīng)用基礎(chǔ)研究，向產(chǎn)業(yè)化轉(zhuǎn)化所需費(fèi)用還需有其它的途徑。目前國內(nèi)企業(yè)投資大多用在建新廠、上新的生產(chǎn)線，企業(yè)大都無力承擔(dān)或不愿投入高昂的研發(fā)經(jīng)費(fèi)，導(dǎo)致醫(yī)藥生物技術(shù)研究及新藥開發(fā)缺乏持續(xù)和充足的資金來源。5．尖子人才和復(fù)合型人才缺乏生物技術(shù)發(fā)展日新月異，要在激烈的國際競(jìng)爭(zhēng)中占據(jù)有利地位，必須擁有一批高水平的生物技術(shù)人才隊(duì)伍。我國目前還比較缺乏能夠把握生物技術(shù)國際前沿的尖子人才。生物技術(shù)具有高技術(shù)、高風(fēng)險(xiǎn)、高附加值的特點(diǎn)，這就要求有一批高素質(zhì)的懂技術(shù)創(chuàng)新、市場(chǎng)運(yùn)作的復(fù)合型人才隊(duì)伍。但我國受傳統(tǒng)計(jì)劃經(jīng)濟(jì)的影響，技術(shù)與市場(chǎng)長(zhǎng)期分割，造成技術(shù)人才開發(fā)技術(shù)、市場(chǎng)人才開發(fā)市場(chǎng)，技術(shù)與市場(chǎng)嚴(yán)重脫節(jié)，沒有一支懂技術(shù)、懂市場(chǎng)經(jīng)營(yíng)的復(fù)合型人才隊(duì)伍。（三）我國醫(yī)藥生物技術(shù)研發(fā)需求分析未來20年，隨著經(jīng)濟(jì)的發(fā)展和社會(huì)的進(jìn)步，人們對(duì)醫(yī)療和生活質(zhì)量的要求也將進(jìn)一步提高，現(xiàn)代醫(yī)藥生物技術(shù)在整個(gè)國民經(jīng)濟(jì)中將會(huì)發(fā)揮越來越重要的作用。當(dāng)前，我國人民健康面臨嚴(yán)重威脅，需要積極研究具有重大應(yīng)用價(jià)值的醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)品，大幅度提高我國人民的健康水平。同時(shí)，面對(duì)日趨激烈的國際競(jìng)爭(zhēng)，我們必須大力加強(qiáng)研究開發(fā)，推進(jìn)新的科技革命，增強(qiáng)我國醫(yī)藥生物技術(shù)的創(chuàng)新能力和國際競(jìng)爭(zhēng)能力，保證我國醫(yī)藥生物技術(shù)研究和開發(fā)的整體水平進(jìn)入世界發(fā)達(dá)國家行列，把醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)發(fā)展成為國民經(jīng)濟(jì)的支柱產(chǎn)業(yè)之一。多年來全球生物藥物銷售額年增長(zhǎng)速度超過30%，2003年已達(dá)365億美元。預(yù)計(jì)五年內(nèi)全球生物技術(shù)藥物在藥品銷售額所占比例將由現(xiàn)在的9%上升至18%，超過600億美元。美國已批準(zhǔn)180種上市生物技術(shù)藥物和疫苗，另有近500種生物技術(shù)藥處于臨床研發(fā)后期，這些藥物將在高血壓、心臟病、糖尿病、風(fēng)濕病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等近200種疾病治療中發(fā)揮重要作用。當(dāng)前，醫(yī)藥生物技術(shù)在我國面臨巨大的社會(huì)和市場(chǎng)需求：1、我國傳染病防治形勢(shì)嚴(yán)峻，需要加強(qiáng)研制用于預(yù)防、治療艾滋病、肝炎、肺結(jié)核、SARS、高致病性禽流感等惡性傳染病的疫苗、藥物和診斷試劑。目前我國艾滋病感染者達(dá)到84萬人，預(yù)計(jì)到2010年艾滋病病毒攜帶者將超過1000萬；活動(dòng)性肺結(jié)核病人約450萬例，居世界第二；乙型肝炎病毒感染者超過1.2億人，占世界攜帶者的1/3；血吸蟲病患者達(dá)到80萬人。醫(yī)藥生物技術(shù)對(duì)于預(yù)防和治療這些重大傳染病和新發(fā)傳染病具有不可替代的作用，需要加強(qiáng)疾病預(yù)防技術(shù)與產(chǎn)品研究，研制一批防治肝炎、艾滋病、血吸蟲、流感等疾病的疫苗、藥物和診斷試劑，大幅度提高重大傳染性疾病的防治能力。最大限度地降低傳染病對(duì)人民健康、經(jīng)濟(jì)發(fā)展、社會(huì)穩(wěn)定的影響。2、我國慢性疾病防治任務(wù)十分艱巨，需要加強(qiáng)針對(duì)癌癥、心腦血管疾病、糖尿病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等重大疾病的生物技術(shù)創(chuàng)新藥物研究。多數(shù)發(fā)達(dá)國家高血壓控制率達(dá)到25%，心血管疾病的病死率大幅下降，癌癥的臨床治愈率達(dá)到50%左右。而我國心腦血管疾病死亡率仍持續(xù)上升，2002年的死亡率是1953年的兩倍，惡性腫瘤和心腦血管疾病所造成的死亡占最佳勞動(dòng)力人口總死亡的60-70%左右。生物技術(shù)將在治療和預(yù)防這些重大疾病中發(fā)揮舉足輕重的作用。需要加強(qiáng)針對(duì)癌癥、心腦血管疾病、糖尿病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等重大疾病的生物技術(shù)創(chuàng)新藥物研究，包括基因工程藥物與疫苗、治療用單克隆抗體、新型抗生素、生物加工藥物、生化工程藥物、核酸藥物等；加強(qiáng)基因診斷、生物芯片等高技術(shù)檢測(cè)與診斷技術(shù)研究；開展生物治療相關(guān)技術(shù)和產(chǎn)品的基礎(chǔ)研究及應(yīng)用技術(shù)研究；大力加強(qiáng)生物醫(yī)藥研究開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化基地建設(shè)。3、我國醫(yī)藥生物研發(fā)需要加強(qiáng)技術(shù)提升和產(chǎn)業(yè)進(jìn)程。當(dāng)前，基因工程蛋白質(zhì)藥物已經(jīng)發(fā)展到成熟階段，正在全球范圍內(nèi)創(chuàng)造巨大的社會(huì)和經(jīng)濟(jì)效益。治療性抗體制備技術(shù)已趨成熟，正在掀起一個(gè)全球范圍的產(chǎn)業(yè)化高潮。新型疫苗技術(shù)進(jìn)展迅猛，日益顯示巨大的市場(chǎng)前景，除了常規(guī)用于預(yù)防的疫苗，治療性疫苗的發(fā)展?jié)摿﹂_始凸顯?；蛑委熣诔蔀橹卮蠹膊〉闹匾诵牵覈灾餮兄苹蛑委熕幬铩爸亟M人p53腺病毒注射液”，在世界上第一個(gè)上市，預(yù)示著一個(gè)新時(shí)代的到來。細(xì)胞治療（包括干細(xì)胞治療）是另外一種重要的生物治療手段，應(yīng)用基因治療和細(xì)胞治療手段，有可能根治某些復(fù)雜的疾病，如惡性腫瘤、帕金森病等，預(yù)期將會(huì)產(chǎn)生巨大的經(jīng)濟(jì)效益和社會(huì)效益。再生醫(yī)學(xué)為代表的第四次醫(yī)學(xué)革命正在孕育之中，我國研制的骨頭、軟骨、皮膚、肌腱等6種組織器官工程產(chǎn)品進(jìn)入臨床研究階段。目前，全球研制中的生物技術(shù)藥物超過2200種，其中1700余種進(jìn)入臨床前試驗(yàn)，300多種已進(jìn)入臨床試驗(yàn)。預(yù)計(jì)未來3-5年內(nèi)，將有200種以上的生物技術(shù)產(chǎn)品投放市場(chǎng)。在生物技術(shù)產(chǎn)品研制中，疫苗、單克隆抗體類藥物將成為重點(diǎn)，基因治療、細(xì)胞治療將有進(jìn)一步發(fā)展；重組人體蛋白、生長(zhǎng)因子和細(xì)胞因子仍有一定的發(fā)展空間；一些新類型產(chǎn)品如反義核酸藥物、組織工程產(chǎn)品等將嶄露頭角，并將呈現(xiàn)多元化發(fā)展趨向。腫瘤、感染性疾病、心腦血管疾病仍將是藥物研制的主要焦點(diǎn)，艾滋病、自身免疫性疾病、器官移植與移植排斥、老年性疾病以及各種慢性疾病和退行性疾病都將成為人們關(guān)注的新熱點(diǎn)。生物醫(yī)藥關(guān)鍵技術(shù)是生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的制高點(diǎn)。要重視生物技術(shù)制藥領(lǐng)域的關(guān)鍵技術(shù)對(duì)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的推動(dòng)作用，在重點(diǎn)支持相應(yīng)產(chǎn)品開發(fā)的同時(shí)，突破產(chǎn)品開發(fā)所依賴的關(guān)鍵技術(shù)，并建立生物技術(shù)藥物開發(fā)體系。針對(duì)心腦血管疾病、惡性腫瘤、重大疫病等嚴(yán)重危害人民生命和健康的疾病，重點(diǎn)推動(dòng)以現(xiàn)代生物關(guān)鍵科學(xué)技術(shù)為支撐的、以重大疾病防治為目標(biāo)的創(chuàng)新藥物的開發(fā)及產(chǎn)業(yè)化，形成具有特色的生物技術(shù)藥物開發(fā)的創(chuàng)新體系；加速實(shí)現(xiàn)新藥研制從仿制為主向創(chuàng)新為主的戰(zhàn)略性調(diào)整，推進(jìn)我國生物技術(shù)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的國際化進(jìn)程。今后幾年，在全國生物技術(shù)研究及產(chǎn)業(yè)化基礎(chǔ)較好的地區(qū)建立幾個(gè)技術(shù)雄厚的、規(guī)?；?、集產(chǎn)學(xué)研于一體的生物技術(shù)藥物研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化基地。整合相關(guān)人才、技術(shù)資源、資本資源及信息資源，構(gòu)建完整的醫(yī)藥生物產(chǎn)業(yè)鏈，實(shí)現(xiàn)醫(yī)藥生物技術(shù)成果向市場(chǎng)的快速轉(zhuǎn)化。同時(shí)應(yīng)大力加強(qiáng)醫(yī)藥生物重大技術(shù)平臺(tái)建設(shè)，主要包括生物技術(shù)藥物、疫苗、抗體、基因治療、細(xì)胞治療、組織工程上、中、下游相關(guān)關(guān)鍵技術(shù)、規(guī)?；a(chǎn)、新型制劑和給藥系統(tǒng)關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)，建立重要疾病動(dòng)物模型、臨床研究基地和網(wǎng)絡(luò)。按照國際標(biāo)準(zhǔn)重點(diǎn)建設(shè)一批符合GMP、GLP、GCP要求的實(shí)驗(yàn)室、中試及產(chǎn)業(yè)化基地。針對(duì)我國生物技術(shù)制藥產(chǎn)業(yè)中出現(xiàn)的熱點(diǎn)和難點(diǎn)問題，通過源頭技術(shù)的創(chuàng)新、關(guān)鍵技術(shù)的集成、重大技術(shù)平臺(tái)和研發(fā)基地的建設(shè)，增強(qiáng)我國醫(yī)藥生物工程技術(shù)的持續(xù)創(chuàng)新能力和國際競(jìng)爭(zhēng)能力，使我國生物技術(shù)制藥的總體技術(shù)水平達(dá)到國際先進(jìn)；以國家目標(biāo)和市場(chǎng)需求為引導(dǎo)，研制一批擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)和巨大市場(chǎng)潛力的生物技術(shù)新藥，為產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整、傳統(tǒng)產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型和新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展提供重要的技術(shù)和產(chǎn)品支持，提高生物技術(shù)藥物在我國醫(yī)藥、國家安全和經(jīng)濟(jì)可持續(xù)發(fā)展中的貢獻(xiàn)率。三、總體目標(biāo)、重點(diǎn)任務(wù)和主要研究?jī)?nèi)容（一）總體目標(biāo)增強(qiáng)我國醫(yī)藥生物技術(shù)的創(chuàng)新能力和國際競(jìng)爭(zhēng)能力，實(shí)現(xiàn)醫(yī)藥生物技術(shù)的跨越發(fā)展，推進(jìn)新的科技革命，使醫(yī)藥生物技術(shù)率先躍居世界先進(jìn)水平，使我國成為醫(yī)藥生物技術(shù)強(qiáng)國，大幅度提高我國人民的健康水平；加速科技成果產(chǎn)業(yè)化，培育醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)，使我國成為醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)大國，使醫(yī)藥生物產(chǎn)業(yè)成為國民經(jīng)濟(jì)支柱產(chǎn)業(yè)之一?！獦?gòu)建和完善醫(yī)藥生物技術(shù)創(chuàng)新體系；——取得戰(zhàn)略性、前沿性、基礎(chǔ)性的重大突破；——培育和壯大醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)規(guī)模；——建設(shè)一支高水平、精干的具有國際先進(jìn)水平的研發(fā)隊(duì)伍。（二）指導(dǎo)思想我國醫(yī)藥生物技術(shù)的發(fā)展必須堅(jiān)持“發(fā)展高科技，實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化”，發(fā)展醫(yī)藥生物高科技、推進(jìn)第四次醫(yī)藥科技革命的指導(dǎo)思想，以提高健康水平、促進(jìn)經(jīng)濟(jì)發(fā)展為最終目標(biāo)，以預(yù)防、診斷、藥物、治療、再生醫(yī)學(xué)為重點(diǎn)，以技術(shù)創(chuàng)新為突破口，以產(chǎn)業(yè)化為主線，促進(jìn)經(jīng)濟(jì)持續(xù)發(fā)展、提高人民健康水平。具體發(fā)展策略為“總體設(shè)計(jì)，系統(tǒng)集成；有限目標(biāo)，重點(diǎn)突破；自主創(chuàng)新，推動(dòng)轉(zhuǎn)化；提升產(chǎn)業(yè)，跨越發(fā)展”。實(shí)施醫(yī)藥生物技術(shù)跨越戰(zhàn)略，加速推動(dòng)醫(yī)藥技術(shù)第四次科技革命，實(shí)現(xiàn)醫(yī)療健康。——由積極跟蹤為主轉(zhuǎn)變?yōu)樽灾鲃?chuàng)新為主。切實(shí)提高自主創(chuàng)新能力，掌握自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)，使我國擁有一批具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的專利與標(biāo)準(zhǔn)?！蓡我患夹g(shù)突破為主轉(zhuǎn)變?yōu)閱我患夹g(shù)突破與多項(xiàng)技術(shù)集成相結(jié)合。全面提高我國醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)的整體素質(zhì)與水平?！闪⒆銍鴥?nèi)市場(chǎng)轉(zhuǎn)變?yōu)槊嫦驀H市場(chǎng)。充分發(fā)展我國比較優(yōu)勢(shì)，加速醫(yī)藥生物產(chǎn)業(yè)標(biāo)準(zhǔn)化、市場(chǎng)化、國際化?！蓢彝度霝橹鲗?dǎo)逐步轉(zhuǎn)變?yōu)閲乙龑?dǎo)，全社會(huì)投入為主。加速企業(yè)盡快成為醫(yī)藥生物技術(shù)創(chuàng)新的主體。（三）具體目標(biāo)力爭(zhēng)用10－15年時(shí)間，使我國醫(yī)藥生物科技整體水平達(dá)到國際先進(jìn)水平，部分領(lǐng)域達(dá)到國際領(lǐng)先水平。建立健全生物醫(yī)藥創(chuàng)新體系，預(yù)防、診斷、藥物開發(fā)、生物治療、再生醫(yī)學(xué)等方面取得重大突破，培育一大批新型醫(yī)藥企業(yè)，大幅度加速健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展，提高人民健康水平。具體目標(biāo)如下：1．疫苗等防疫技術(shù)取得重大突破，大幅度提高重大傳染性疾病預(yù)防能力。加強(qiáng)疾病預(yù)防技術(shù)與產(chǎn)品研究，SARS、人用高致病性禽流感、HIV等疫苗進(jìn)入或接近實(shí)用階段。肝炎、結(jié)核、流感、天花等疫苗進(jìn)一步改型，免疫能力大幅度提高，大幅度提高重大傳染性疾病的防治能力，最大限度地降低傳染病對(duì)人民健康、經(jīng)濟(jì)發(fā)展、社會(huì)穩(wěn)定的影響。在未來的5-10年，有力地控制傳染病大規(guī)模流行，遏制艾滋病、結(jié)核病上升及復(fù)發(fā)趨勢(shì)。2．研制開發(fā)一批高效、快速的診斷試劑，大幅提高疾病診斷水平。加強(qiáng)遺傳病基因診斷、癌癥早期診斷的研究，進(jìn)一步提高SARS、HIV、肝炎等重大傳染病的診斷技術(shù)，使基因芯片、蛋白芯片、細(xì)胞芯片等新技術(shù)在疾病診斷中得到廣泛應(yīng)用。3．研制開發(fā)一批新型生物藥物，形成化學(xué)藥、生物藥、中藥三足鼎立的藥物新格局。針對(duì)癌癥、心臟病、高血壓、糖尿病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等重大疾病，爭(zhēng)取開發(fā)近200種具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的重組蛋白藥物、新型疫苗、治療性抗體、基因和細(xì)胞治療產(chǎn)品、組織工程技術(shù)產(chǎn)品以及一批診斷試劑。建立和完善生物技術(shù)藥物質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)和檢測(cè)方法。4．再生醫(yī)學(xué)、基因治療、細(xì)胞治療等新型治療技術(shù)取得重大突破。大力加強(qiáng)重大疾病治療技術(shù)研究，突破一批疾病治療的關(guān)鍵技術(shù)，發(fā)展再生醫(yī)療、基因治療、細(xì)胞治療等新的治療措施，使癌癥、糖尿病、心腦血管疾病、肝炎、白血病等慢性病的防治逐步過渡到以預(yù)防和早期診斷為主，發(fā)病率上升趨勢(shì)得到有效控制。5．加強(qiáng)技術(shù)創(chuàng)新和集成創(chuàng)新，大幅度推進(jìn)健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展。大幅度提高重組蛋白藥物、新型疫苗、治療性抗體、基因和細(xì)胞治療產(chǎn)品、組織工程技術(shù)產(chǎn)品及新型檢測(cè)診斷試劑的研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化能力，并形成上、中、下游系統(tǒng)的整合與集成，形成規(guī)?；a(chǎn)能力，提高國際競(jìng)爭(zhēng)力。（四）研究與開發(fā)重點(diǎn)（需突破的關(guān)鍵技術(shù)、需建立完善的技術(shù)平臺(tái)、重大產(chǎn)品）1．大力發(fā)展疫苗等防疫技術(shù)與產(chǎn)品，大幅度提高重大傳染性疾病預(yù)防能力。研發(fā)關(guān)系國計(jì)民生的防治嚴(yán)重傳染性疾病的基因工程、亞單位、微生物載體、核酸等新型疫苗，以及針對(duì)病毒性疾病的新型治療性疫苗，兼顧傳統(tǒng)疫苗的改造技術(shù)。2．生物藥研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化能力大幅度提高，形成化學(xué)藥、中藥、生物藥三足鼎立的藥物新格局。針對(duì)常見病和多發(fā)?。ò◥盒阅[瘤、心腦血管疾病、感染性疾病、免疫性疾病等），重點(diǎn)研究具有我國自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)、產(chǎn)業(yè)化前景良好、經(jīng)濟(jì)及社會(huì)效益突出的生物技術(shù)藥物和療法。針對(duì)不同類型生物技術(shù)藥物產(chǎn)品，建立研究、開發(fā)、產(chǎn)業(yè)化的關(guān)鍵性技術(shù)平臺(tái)，包括：重組蛋白藥物和人源化抗體產(chǎn)品高效表達(dá)技術(shù)平臺(tái)，反義核酸藥物和小分子多肽藥物規(guī)?；铣傻募夹g(shù)平臺(tái)，生物藥物規(guī)?；a(chǎn)技術(shù)，如生物藥物規(guī)?；苽浼夹g(shù)、動(dòng)物細(xì)胞表達(dá)產(chǎn)品的大規(guī)模高效培養(yǎng)技術(shù)、生物技術(shù)藥物純化技術(shù)、生物技術(shù)目標(biāo)產(chǎn)品的質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)和檢測(cè)技術(shù)等。加強(qiáng)生物技術(shù)醫(yī)藥產(chǎn)品質(zhì)量控制技術(shù)的研究，研究建立各類生物技術(shù)產(chǎn)品通用的藥學(xué)、藥效學(xué)質(zhì)控標(biāo)準(zhǔn)，以及安全性質(zhì)控標(biāo)準(zhǔn)；建立生產(chǎn)用細(xì)胞株質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)及其檢測(cè)方法；研究建立國家標(biāo)準(zhǔn)品或參考品等。3．生物芯片、基因診斷、免疫診斷等高技術(shù)使病原檢測(cè)與疾病診斷技術(shù)邁上一個(gè)新臺(tái)階。建立和完善重大疾病和感染性疾病的高通量篩查技術(shù)、現(xiàn)場(chǎng)實(shí)驗(yàn)技術(shù)和實(shí)驗(yàn)室確認(rèn)與鑒定技術(shù)，構(gòu)筑起重大疾病和感染性疾病的快速診斷技術(shù)的平臺(tái)。包括生物芯片技術(shù)，紫外激光粒子計(jì)數(shù)，質(zhì)譜檢測(cè)技術(shù)，免疫滲濾試驗(yàn)、生物傳感器技術(shù)，核酸分析技術(shù)和化學(xué)分析技術(shù)等。4．基因治療、干細(xì)胞治療等生物治療技術(shù)開辟疾病治療技術(shù)的新領(lǐng)域。加強(qiáng)對(duì)惡性腫瘤、血管疾病等重大疾病的基因治療研究，建立和完善靶向性非病毒載體和通用性基因治療病毒載體的構(gòu)建技術(shù)平臺(tái)，建立基因治療上、中、下游關(guān)鍵技術(shù)體系，鼓勵(lì)技術(shù)創(chuàng)新和學(xué)科交叉，促進(jìn)基因治療與其它生物技術(shù)藥物的融合，創(chuàng)造融合蛋白質(zhì)、核酸和非病毒納米載體技術(shù)的新型腫瘤基因治療和免疫治療藥物。針對(duì)干細(xì)胞研究的分離、鑒定、培養(yǎng)、增殖、分化、移植、克隆等環(huán)節(jié)，以及干細(xì)胞及其“產(chǎn)品”的標(biāo)準(zhǔn)化、規(guī)?；a(chǎn)，開展關(guān)鍵技術(shù)研究。對(duì)干細(xì)胞及其誘導(dǎo)靶細(xì)胞的功能、保存、激活、基因轉(zhuǎn)染與修飾及安全性評(píng)價(jià)進(jìn)行研究，制定干細(xì)胞臨床應(yīng)用的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)與技術(shù)規(guī)范，干細(xì)胞研究與應(yīng)用的指導(dǎo)原則和倫理學(xué)規(guī)則等。5．組織（器官）工程產(chǎn)品進(jìn)入實(shí)用階段，以再生醫(yī)學(xué)為代表的第四次醫(yī)學(xué)革命逐步形成。開展種子細(xì)胞來源，種子細(xì)胞功能老化規(guī)律與延緩策略，規(guī)?；囵B(yǎng)和大量擴(kuò)增，以及定向誘導(dǎo)分化等多項(xiàng)關(guān)鍵技術(shù)研究；研發(fā)可生物降解、具有良好組織相容性、無排異反應(yīng)的生物材料；在組織構(gòu)建領(lǐng)域，重點(diǎn)開展“結(jié)構(gòu)性組織工程”和“代謝性組織器官工程”研究和產(chǎn)品開發(fā)，研究制定相關(guān)質(zhì)控要點(diǎn)及相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)、臨床療效的判定標(biāo)準(zhǔn)等。（五）可能實(shí)現(xiàn)的重大突破醫(yī)藥生物技術(shù)具有產(chǎn)生巨大經(jīng)濟(jì)效益和社會(huì)效益的潛力，對(duì)于提高人類健康水平，特別是對(duì)于治療和預(yù)防重大傳染性疾病及惡性腫瘤等危害人類的重大疾病，具有不可替代的作用，是當(dāng)今人類進(jìn)一步提高健康水平的重要支柱技術(shù)，在未來健康領(lǐng)域科技發(fā)展中具有舉足輕重的地位。在當(dāng)今人類科技進(jìn)步到更加關(guān)注自身健康的時(shí)代，發(fā)展醫(yī)藥生物技術(shù)，已經(jīng)成為各國社會(huì)科技進(jìn)步的重大發(fā)展方向。世界主要國家和產(chǎn)業(yè)界對(duì)醫(yī)藥生物技術(shù)發(fā)展投入了大量人力和巨額資金，使醫(yī)藥生物技術(shù)及其產(chǎn)業(yè)呈現(xiàn)出加速發(fā)展的趨勢(shì)。我國醫(yī)藥生物技術(shù)經(jīng)過近二十年的發(fā)展，已經(jīng)初具產(chǎn)業(yè)規(guī)模，經(jīng)過進(jìn)一步加速發(fā)展，將可能在多個(gè)核心與關(guān)鍵技術(shù)上取得重大突破，大幅度提高人民健康水平，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)增長(zhǎng)。1．傳染病和重大疾病防治取得突破，人民健康水平大幅度提高粗略統(tǒng)計(jì)表明，每年我國用于傳染病患者的治療費(fèi)用達(dá)數(shù)百億元人民幣，2003年SARS在我國流行造成的經(jīng)濟(jì)損失達(dá)數(shù)千億元，給我國的社會(huì)穩(wěn)定、經(jīng)濟(jì)發(fā)展和國際形象帶來巨大破壞。我國心腦血管疾病、惡性腫瘤、糖尿病、老年相關(guān)及退行性疾病等重大疾病危害嚴(yán)重，造成嚴(yán)重的社會(huì)負(fù)擔(dān)，是影響建設(shè)小康社會(huì)目標(biāo)的重要不利因素之一。通過針對(duì)傳染病和重大疾病防治的科學(xué)研究與產(chǎn)品開發(fā)，將能夠大幅度提高傳染病和重大疾病綜合防治能力，研制出一批可用于重大傳染病防治和突發(fā)傳染病病原體鑒別和診斷的技術(shù)及產(chǎn)品、預(yù)防性疫苗和治療藥物；建成一批傳染病預(yù)防與控制的技術(shù)平臺(tái)以及具有綜合研發(fā)能力的國家級(jí)研究基地；全面提升我國傳染病預(yù)防與控制整體水平，使我國傳染病預(yù)防與控制的整體水平進(jìn)入世界先進(jìn)行列。發(fā)展心腦血管疾病、惡性腫瘤、糖尿病等新的防治措施，使心腦血管疾病致殘率降低10%，死亡率降低20%；高血壓的控制率提高到30％；肺癌、肝癌及胃癌的早診率提高50%，肺癌、肝癌、白血病及胃癌的死亡率降低10%；糖尿病患病率增幅下降20%；老年癡呆、帕金森病、老年骨質(zhì)疏松發(fā)病率增幅下降10%。2．核心與關(guān)鍵技術(shù)取得重大突破，儲(chǔ)備巨大戰(zhàn)略資源我國醫(yī)藥生物技術(shù)研究，基本與國際保持同步，是與國際差距最小的領(lǐng)域，經(jīng)過進(jìn)一步發(fā)展，將可能在核心與關(guān)鍵技術(shù)上取得重大突破，并為長(zhǎng)期可持續(xù)發(fā)展儲(chǔ)備巨大的技術(shù)優(yōu)勢(shì)和戰(zhàn)略資源。（1）重組蛋白藥物和基因組藥物：自1982年全世界第一個(gè)基因重組新藥“人胰島素”在美國上市以來，至今已有近200多種產(chǎn)品問世。我國現(xiàn)正式批準(zhǔn)生產(chǎn)的已有20種，大部分為仿制產(chǎn)品，近年來開始有少量擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)品種初露頭角，如肝細(xì)胞生長(zhǎng)因子、App蛋白等。通過加強(qiáng)技術(shù)創(chuàng)新和產(chǎn)品的產(chǎn)業(yè)開發(fā)，我國重組蛋白藥物和基因組藥物還有巨大的發(fā)展空間，通過技術(shù)品種創(chuàng)新并加強(qiáng)產(chǎn)業(yè)化開發(fā)，將能夠創(chuàng)造巨大的社會(huì)經(jīng)濟(jì)效益。（2）抗體治療藥物和抗體戰(zhàn)略資源：抗體藥物是當(dāng)前生物技術(shù)藥物制藥中特別活躍的領(lǐng)域。由于抗體藥物具有高度特異性和定向性，研究與開發(fā)抗體藥物有巨大的潛力。目前，高度人源化的鼠單克隆抗體和源于人體細(xì)胞或轉(zhuǎn)基因小鼠的完全人源化單克隆抗體由于極低的免疫原性、高度的特異性、良好的治療效果以及較低的毒副作用，成為開發(fā)治療腫瘤、病毒性感染、類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、心血管疾病藥物以及器官移植中的抗排異反應(yīng)新藥的重要途徑。通過加強(qiáng)研究藥物靶點(diǎn)確定技術(shù)、雜交瘤技術(shù)、鼠抗人源化技術(shù)和相關(guān)的數(shù)據(jù)庫、轉(zhuǎn)人免疫基因小鼠技術(shù)、抗體基因的高效表達(dá)技術(shù)、轉(zhuǎn)基因動(dòng)物技術(shù)、動(dòng)物細(xì)胞大量培養(yǎng)技術(shù)和表達(dá)抗體產(chǎn)物的純化技術(shù)等，將可使我國抗體藥物研究達(dá)到更高水平，并掀起抗體藥物產(chǎn)業(yè)化高潮。同時(shí)，隨著抗體在科學(xué)研究、疾病診斷治療等多個(gè)領(lǐng)域的廣泛應(yīng)用，抗體已經(jīng)成為國際競(jìng)爭(zhēng)的重要戰(zhàn)略資源，如果能夠把握時(shí)機(jī)組織力量攻關(guān)，將能夠創(chuàng)造重大戰(zhàn)略價(jià)值。（3）疫苗創(chuàng)新技術(shù)和新型疫苗產(chǎn)品：當(dāng)前，疫苗技術(shù)的發(fā)展迅猛，為傳統(tǒng)疫苗的改進(jìn)和新型疫苗的開發(fā)帶來了新的技術(shù)和方法，疫苗研發(fā)已經(jīng)從預(yù)防性疫苗向治療性疫苗、從傳染病疫苗向非傳染病疫苗和腫瘤疫苗方向拓展，疫苗的研究和應(yīng)用已經(jīng)進(jìn)入了一個(gè)嶄新的發(fā)展階段。通過進(jìn)一步加大投入，必定能夠在疫苗創(chuàng)新技術(shù)和新型疫苗產(chǎn)品研發(fā)方面，取得重大突破，除了能夠研發(fā)出一批針對(duì)重大傳染病和新發(fā)傳染病的預(yù)防性疫苗，針對(duì)艾滋病、肝炎和惡性腫瘤的治療性疫苗研究也將會(huì)成為疫苗領(lǐng)域中的重大突破點(diǎn)，創(chuàng)造巨大社會(huì)和經(jīng)濟(jì)效益。（4）基因治療和細(xì)胞治療：2003年，在我國誕生了世界上第一種用于治療惡性腫瘤的基因治療藥物——重組人p53腺病毒注射液。目前我國還有許多基因治療藥物正在研究中，具有巨大的發(fā)展?jié)摿褪袌?chǎng)前景。細(xì)胞治療（包括干細(xì)胞治療）是另外一種重要的生物治療手段。應(yīng)用基因治療和細(xì)胞治療手段，有可能根治某些復(fù)雜的疾病，如惡性腫瘤、帕金森病等，預(yù)期將會(huì)產(chǎn)生巨大的經(jīng)濟(jì)效益和社會(huì)效益。（5）組織器官工程：器官移植是20世紀(jì)醫(yī)學(xué)發(fā)展中最引人矚目的成果之一。以組織、器官的替代和修復(fù)為主要內(nèi)容的組織器官工程技術(shù)具有巨大的社會(huì)需求。同時(shí)，組織器官工程學(xué)作為一門多學(xué)科交叉的邊緣學(xué)科，將帶動(dòng)和促進(jìn)相關(guān)高技術(shù)領(lǐng)域的交叉、滲透和發(fā)展，并由此演化或衍生出新的高技術(shù)產(chǎn)業(yè)，必將產(chǎn)生巨大的社會(huì)效益和經(jīng)濟(jì)效益。（6）特異快速的診斷試劑：特異快速的診斷試劑對(duì)于重大疾病及時(shí)救治和應(yīng)對(duì)重大突發(fā)傳染性疾病具有重大意義。我國在生物芯片、基因診斷、免疫診斷等高技術(shù)病原檢測(cè)與疾病診斷技術(shù)方面都有很好的研究開發(fā)基礎(chǔ)，只要加強(qiáng)協(xié)同攻關(guān)，改進(jìn)機(jī)制，必將取得更大突破。（7）生物技術(shù)藥物質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)和檢測(cè)方法：目前，我國生物技術(shù)藥物質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)和檢測(cè)體系存在許多缺陷，需通過研究制定基因工程抗體類等制品質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)，研究各種生物技術(shù)藥物的效價(jià)測(cè)定方法和相應(yīng)的標(biāo)準(zhǔn)品，研究和完善基因治療藥物檢定方法和質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)，建立有效的檢測(cè)野毒株微量病毒含量的方法，建立新型疫苗的質(zhì)量控制指標(biāo)及檢測(cè)技術(shù)，建立用于動(dòng)物源性生物制品和細(xì)胞治療制品的敏感、特異的病毒檢測(cè)技術(shù)，這些方法和技術(shù)將能夠有力地保證生物技術(shù)創(chuàng)新產(chǎn)品順利通過審評(píng)進(jìn)入臨床試驗(yàn)和實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化，提升我國生物技術(shù)藥品在國際貿(mào)易中突破技術(shù)壁壘的能力，提高我國醫(yī)藥工業(yè)的國際竟競(jìng)爭(zhēng)力。3．產(chǎn)業(yè)規(guī)模大幅度提升，大幅度提高國際競(jìng)爭(zhēng)能力我國發(fā)展生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)已經(jīng)具有一定的有利條件。首先，近幾十年來我國已在技術(shù)上有了相當(dāng)?shù)膬?chǔ)備，基礎(chǔ)設(shè)施已有明顯改善，建成了一批重要的研究、中試和產(chǎn)業(yè)化基地，主要的技術(shù)平臺(tái)已經(jīng)建立，特別是系統(tǒng)化的研發(fā)能力，各類學(xué)科齊全且都有相當(dāng)?shù)姆e累，在發(fā)展中國家中已具有一定優(yōu)勢(shì)。第二，中國有豐富的生物資源，不僅是動(dòng)物、植物、微生物資源豐富，而且由于我國人口眾多，疾病譜廣，居民流動(dòng)性小，對(duì)生物醫(yī)學(xué)的研究，包括功能基因組的研究提供了有利條件。第三，在中國進(jìn)行藥物研發(fā)的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)、臨床實(shí)驗(yàn)相對(duì)成本較低，效率較高。第四，隨著我國經(jīng)濟(jì)的快速增長(zhǎng)，人民群眾生活水平的提高，公眾對(duì)健康保健的需求明顯增加，使得本來就十分巨大的市場(chǎng)容量進(jìn)一步擴(kuò)大。第五，我國有巨大的海外人才儲(chǔ)備，改革開放以來，我國派出了大量的留學(xué)生，其中不乏生物醫(yī)藥的優(yōu)秀人才，相當(dāng)一部分人活躍在前沿技術(shù)的關(guān)鍵崗位，隨著我國經(jīng)濟(jì)、工作條件以及生活待遇的不斷改善，留學(xué)生回國服務(wù)即將形成潮流之勢(shì)。經(jīng)過二十多年的發(fā)展，我國醫(yī)藥生物技術(shù)研究開發(fā)與產(chǎn)業(yè)化取得了巨大成就，在基因工程藥物、疫苗、抗體藥物、基因治療、組織工程、人重大疾病相關(guān)基因研究等方面形成自己的特色和優(yōu)勢(shì)，并具備與世界發(fā)達(dá)國家競(jìng)爭(zhēng)與抗衡的能力。截止2002年底我國共批準(zhǔn)了20種生物技術(shù)藥物和疫苗上市，有100余種生物技術(shù)藥物和疫苗處在臨床研究階段，僅2002年就有57種生物技術(shù)藥物和疫苗（含原料和制劑）獲準(zhǔn)進(jìn)入臨床研究。通過進(jìn)一步的機(jī)制創(chuàng)新、科技創(chuàng)新、資金支持等綜合措施，致力于創(chuàng)造一個(gè)有利于醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)發(fā)展的環(huán)境，走自主創(chuàng)新之路，加強(qiáng)研制具有我國自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的新型醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)品，將必然使我國醫(yī)藥技術(shù)產(chǎn)業(yè)邁上一個(gè)嶄新的臺(tái)階，使我國醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)成為國民經(jīng)濟(jì)重要的支柱產(chǎn)業(yè)。四、項(xiàng)目設(shè)置（一）醫(yī)藥生物技術(shù)專題1．疫苗創(chuàng)新技術(shù)與新型疫苗產(chǎn)品（1）需求分析我國的疫苗研究從1919年開始，經(jīng)過近一個(gè)世紀(jì)的發(fā)展，取得了長(zhǎng)足的進(jìn)步，自主研發(fā)了甲肝疫苗、流行性出血熱疫苗、SARS疫苗等，但整體技術(shù)水平偏低，急需增加科研投入，將疫苗作為關(guān)系到人民群眾健康的頭等大事來抓，SARS和高治病性禽流感的出現(xiàn)使我們更清楚的認(rèn)識(shí)到這一點(diǎn)。在改進(jìn)傳統(tǒng)疫苗的同時(shí)，應(yīng)該重視疫苗新技術(shù)和新類型的研究，當(dāng)前新型疫苗的一個(gè)研究趨向是應(yīng)用二個(gè)以上抗原的多價(jià)疫苗及與多種抗原基因融合表達(dá)相關(guān)的載體系統(tǒng)；適應(yīng)新疫苗的佐劑和投遞系統(tǒng)，如生物降解多聚物微囊和非病毒納米粒載體；能產(chǎn)生更持久免疫原性的活疫苗。除了用于預(yù)防的疫苗，治療性疫苗已經(jīng)成為當(dāng)前的研究熱點(diǎn)。作為一種新興的以治療為目的的疫苗，在設(shè)計(jì)思路、制備手段和應(yīng)用技術(shù)方面均體現(xiàn)多元化、多層面以及與現(xiàn)代分子生物學(xué)及細(xì)胞學(xué)技術(shù)密切結(jié)合的特點(diǎn)，其復(fù)雜程度遠(yuǎn)遠(yuǎn)超出傳統(tǒng)的預(yù)防性疫苗。僅在美國，目前就有200多種腫瘤治療性疫苗正處于研發(fā)的不同階段，其中有許多正進(jìn)行III期臨床試驗(yàn)。針對(duì)慢性傳染病、惡性腫瘤等的治療性疫苗具有巨大的發(fā)展?jié)摿褪袌?chǎng)前景，已經(jīng)成為國際競(jìng)爭(zhēng)的焦點(diǎn)，應(yīng)格外引起重視。（2）重點(diǎn)任務(wù)根據(jù)目前國際上疫苗研究的趨勢(shì)，追蹤世界科技前沿，開展知識(shí)創(chuàng)新，大力發(fā)展具有市場(chǎng)前景的新型預(yù)防性和治療性疫苗，包括使用基因技術(shù)工程技術(shù)改造傳統(tǒng)疫苗，開發(fā)出適合我國國情的疫苗研制平臺(tái)技術(shù)和疫苗產(chǎn)品，在關(guān)鍵技術(shù)和生產(chǎn)工藝方面進(jìn)行創(chuàng)新與突破。深入研究疫苗理論基礎(chǔ)，確立更加有效的疫苗研制策略。針對(duì)危害嚴(yán)重但又沒有疫苗的傳染性（如艾滋病、丙型肝炎等）疾病或疫苗保護(hù)效果還不夠理想的傳染病（結(jié)核、痢疾等），發(fā)展用于預(yù)防和治療的新型疫苗；針對(duì)對(duì)腫瘤、心血管疾病等重大疾病，發(fā)展具有重大市場(chǎng)前景的治療性疫苗。研究疫苗新技術(shù)、新類型和新工藝，包括基因工程亞單位疫苗、基因工程載體疫苗、核酸疫苗、基因缺失或滅活疫苗、合成肽和抗獨(dú)特性抗體疫苗等新型疫苗，開發(fā)和改進(jìn)滅活疫苗、減毒活疫苗和亞單位疫苗等傳統(tǒng)疫苗。（3）具體目標(biāo)圍繞艾滋病、肝炎等重大傳染性疾病和惡性腫瘤等重大非傳染性疾病，研制開發(fā)具有我國自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)和重大產(chǎn)業(yè)化前景的新型預(yù)防性和治療性疫苗。建立5-8個(gè)制備新型疫苗關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)，研制20-30種新型疫苗品種，其中3個(gè)以上在五年內(nèi)獲得疫苗新藥證書，10-15種疫苗完成實(shí)驗(yàn)室工作，進(jìn)入臨床研究。建立5-8個(gè)能參與國際競(jìng)爭(zhēng)的研發(fā)、生產(chǎn)和應(yīng)用基地；建立和完善一系列相應(yīng)的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)和技術(shù)規(guī)范；申請(qǐng)國家發(fā)明專利30項(xiàng)，國際PCT專利5-10項(xiàng)，力爭(zhēng)8-10項(xiàng)獲得授權(quán)。2．新型生物技術(shù)藥物和抗體（1）需求分析生物技術(shù)重組蛋白藥物是醫(yī)藥生物技術(shù)發(fā)展最成熟的領(lǐng)域，是生物制藥中的主流產(chǎn)品，正在創(chuàng)造巨大的社會(huì)和經(jīng)濟(jì)效益?？贵w藥物是一種特殊形式的蛋白質(zhì)藥物，其技術(shù)與集成程度是生物技術(shù)藥物中最為活躍、最為成熟的領(lǐng)域之一。目前FDA已批準(zhǔn)26個(gè)抗體藥物上市，抗體藥物已占蛋白藥物80%以上，人類基因組科學(xué)公司首席執(zhí)行官威廉·哈茲爾廷博士闡述：“10年內(nèi)蛋白、抗體、多肽藥物將大量涌向市場(chǎng)，之后，這些藥物將占據(jù)新藥市場(chǎng)一半以上。”因此，此類藥物是近年來復(fù)合年增長(zhǎng)率最大的蛋白類藥物，也是需要積極推進(jìn)的產(chǎn)業(yè)化發(fā)展項(xiàng)目。我國在重組蛋白藥物研究方面，主要問題是源頭創(chuàng)新不夠，其關(guān)鍵技術(shù)及中下游工程技術(shù)比較薄弱，與發(fā)達(dá)國家有一定差距，應(yīng)予加強(qiáng)。在抗體藥物研發(fā)方面，我國現(xiàn)有的產(chǎn)品研發(fā)項(xiàng)目原始創(chuàng)新性不夠，治療用抗體只有少數(shù)完成臨床試驗(yàn)或進(jìn)入臨床試驗(yàn)；已經(jīng)擁有的一批接近或達(dá)到世界先進(jìn)水平的研究項(xiàng)目，多數(shù)處于實(shí)驗(yàn)室研究階段，距產(chǎn)業(yè)化還有相當(dāng)?shù)木嚯x；工程抗體優(yōu)化與人源化技術(shù)尚有一定欠缺，部分抗體（如Fab）用大腸桿菌表達(dá)，其蛋白復(fù)性問題也存在瓶頸。大部分抗體（如嵌合、人源化或雙價(jià)等抗體）需要在CHO哺乳動(dòng)物細(xì)胞表達(dá)，其高效表達(dá)載體也成為瓶頸。國內(nèi)只有少數(shù)實(shí)驗(yàn)室擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的真核表達(dá)載體，表達(dá)量還不夠高。動(dòng)物細(xì)胞大規(guī)模培養(yǎng)技術(shù)和目標(biāo)產(chǎn)品過程優(yōu)化和純化技術(shù)與國際相比也存在較大差距。另外，隨著人類蛋白組計(jì)劃的啟動(dòng)和推進(jìn)，抗體作為鏈接基因組和蛋白組的有效工具之一，也引起國內(nèi)外科技界的廣泛關(guān)注。抗體作為戰(zhàn)略資源，構(gòu)建人類全部蛋白質(zhì)的抗體資源庫將是世界各國積極參與的熱點(diǎn)，應(yīng)引起足夠重視，在加強(qiáng)國家投入的同時(shí)，還應(yīng)拓寬投資渠道，加強(qiáng)應(yīng)用研究和產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。多肽是涉及生物體內(nèi)各種細(xì)胞功能的生物活性物質(zhì)。自從生物化學(xué)家用人工方法合成多肽40多年以來，伴隨著分子生物學(xué)、生物化學(xué)技術(shù)的飛速發(fā)展，多肽研究取得了驚人的劃時(shí)代的進(jìn)展。人們發(fā)現(xiàn)存在于生物體的多肽已有數(shù)萬種，并且發(fā)現(xiàn)所有的細(xì)胞都能合成多肽。同時(shí)，幾乎所有細(xì)胞也都受多肽調(diào)節(jié)，它涉及激素、神經(jīng)、細(xì)胞生長(zhǎng)和生殖等各個(gè)領(lǐng)域。目前，多肽在醫(yī)藥中的應(yīng)用主要集中在多肽疫苗、抗腫瘤多肽、抗病毒多肽、多肽導(dǎo)向藥物、細(xì)胞因子模擬肽、抗菌活性肽、用于心血管疾病的多肽以及診斷用多肽等等，肽類藥物的應(yīng)用已涉及24類臨床適應(yīng)癥。多肽藥物與小分子藥物相比，它具有藥效明確、副作用小等優(yōu)點(diǎn)。我國在多肽技術(shù)及多肽藥物的工程化、產(chǎn)業(yè)化方面已趨成熟，在全球已占有一席之地。因此，也應(yīng)予高度重視和發(fā)展。（2）重點(diǎn)任務(wù)我國在重組蛋白藥物和多肽藥物研究方面，應(yīng)重點(diǎn)發(fā)展具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥物，在藥靶及先導(dǎo)化合物的確定、中下游工程技術(shù)，如表達(dá)、合成、修飾、目標(biāo)產(chǎn)品過程優(yōu)化等方面應(yīng)加強(qiáng)研究，瞄準(zhǔn)國際先進(jìn)水平，提高產(chǎn)率，降低成本，使同品種在國際上具有競(jìng)爭(zhēng)力。此外，應(yīng)重視生物技術(shù)產(chǎn)品的劑型和構(gòu)型的研究，這種途徑既能降低成本，又能增加效率，還可以申請(qǐng)專利保護(hù)。在抗體藥物研發(fā)方面，首先應(yīng)重視抗體資源和靶點(diǎn)的篩選；重視高通量大規(guī)模制備新技術(shù)，發(fā)展具有針對(duì)磷酸化、糖基化抗原蛋白的抗體制備技術(shù)，如記憶B細(xì)胞分選技術(shù)、抗體庫技術(shù)和兔雜交瘤技術(shù)等；重視抗體人源化及優(yōu)化技術(shù)，如CDR的移植和空間變構(gòu)等提高抗體功能和親和力的技術(shù)；重視工程抗體的中、下游關(guān)鍵技術(shù)，如真核系統(tǒng)高效表達(dá)，工程細(xì)胞的修飾、改造，大規(guī)模培養(yǎng)技術(shù)和目標(biāo)產(chǎn)品過程優(yōu)化及質(zhì)控技術(shù)。（3）具體目標(biāo)完成30-50個(gè)重組蛋白、多肽和抗體藥物的篩選、確認(rèn)，并進(jìn)入臨床研究，其中5-10個(gè)品種獲得新藥證書并上市，10個(gè)藥物新劑型獲得批準(zhǔn)文號(hào)。重組蛋白、多肽和抗體藥物中、下游表達(dá)、和成、發(fā)酵，目標(biāo)產(chǎn)品的優(yōu)化與質(zhì)控技術(shù)達(dá)到成熟，建立抗體大規(guī)模、高通量制備新技術(shù)，建立國家抗體資源庫，人類蛋白抗體的數(shù)量達(dá)到100,000個(gè)以上（針對(duì)人類蛋白50,000種）。研制具有藥物開發(fā)價(jià)值的人源化和人源抗體品種10-15個(gè)，建立和完善重組蛋白、多肽和抗體藥物技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)和規(guī)范（SOP），申請(qǐng)國家發(fā)明專利50項(xiàng)，PCT國際專利10項(xiàng)，獲得授權(quán)10項(xiàng)。3．重大疾病診斷和臨床檢測(cè)試劑（1）需求分析近年來臨床診斷產(chǎn)品發(fā)展很快。在國際市場(chǎng)一年?duì)I業(yè)額大約是210億元美元，年增長(zhǎng)率在5%左右。2001年國內(nèi)市場(chǎng)容量大約是30-40億元人民幣。預(yù)計(jì)到2020年，我國基因診斷技術(shù)和體外免疫診斷試劑的市場(chǎng)容量將會(huì)增加到2003年的15倍以上，遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過國民生產(chǎn)總值的增長(zhǎng)速度。惡性腫瘤、心腦血管疾病、糖尿病等重大疾病的早期發(fā)現(xiàn)在疾病的治療中有著重要的作用，發(fā)展快速診斷和檢測(cè)技術(shù)是一個(gè)重要的發(fā)展方向?？焖僭\斷包括高通量篩查技術(shù)、現(xiàn)場(chǎng)實(shí)驗(yàn)技術(shù)和實(shí)驗(yàn)室確認(rèn)與鑒定技術(shù)等。其中，高通量篩查技術(shù)包括基因芯片技術(shù)、蛋白質(zhì)芯片技術(shù)等；現(xiàn)場(chǎng)試驗(yàn)技術(shù)包括免疫試驗(yàn)、生物傳感器和核酸體外擴(kuò)增技術(shù)等；實(shí)驗(yàn)室確認(rèn)與鑒定技術(shù)包括分離培養(yǎng)技術(shù)、免疫學(xué)實(shí)驗(yàn)技術(shù)、核酸分析技術(shù)和化學(xué)分析技術(shù)等。這些技術(shù)的綜合應(yīng)用構(gòu)筑起快速診斷技術(shù)的平臺(tái)。近年來，基因組學(xué)、蛋白質(zhì)組學(xué)技術(shù)、高通量技術(shù)（基因芯片、蛋白質(zhì)芯片和組織微陣列技術(shù)）和生物信息學(xué)技術(shù)得到了飛速發(fā)展，為重大疾病的發(fā)病機(jī)制及快速檢測(cè)方法的研究奠定了基礎(chǔ)。上述疾病的診斷技術(shù)研究方面，我國在快速篩查、現(xiàn)場(chǎng)診斷技術(shù)和實(shí)驗(yàn)室鑒定技術(shù)等方面都有廣泛研究，但是研究攤子較大，沒有集中優(yōu)勢(shì)力量協(xié)同攻關(guān)，在標(biāo)準(zhǔn)化研究方面比較欠缺。同時(shí)，開發(fā)產(chǎn)品的機(jī)制不盡完善，不能及時(shí)將研究成果轉(zhuǎn)化為產(chǎn)品，致使國家每年都要花費(fèi)大量外匯進(jìn)口國外產(chǎn)品，特別是大型儀器配套免疫化學(xué)發(fā)光試劑、優(yōu)秀的酶免試劑等。另外，目前我國現(xiàn)有的很多診斷技術(shù)存在著操作不便、費(fèi)用高昂等缺陷，聚合酶鏈?zhǔn)椒磻?yīng)、單克隆抗體等分子診斷技術(shù)如能得到更廣泛的使用，進(jìn)一步降低成本，將可以提高我國疾病診斷的水平，使死亡率降低。因此，開發(fā)技術(shù)含量高的新型免疫診斷試劑、改進(jìn)提高診斷試劑產(chǎn)品質(zhì)量、替代進(jìn)口、擴(kuò)大生產(chǎn)規(guī)模、滿足不斷增大的市場(chǎng)需求,是今后要重點(diǎn)達(dá)到的目標(biāo)。（2）重點(diǎn)任務(wù)充分利用我國疾病譜廣及豐富的疾病資源優(yōu)勢(shì)，利用功能基因組學(xué)、蛋白組學(xué)等研究技術(shù)，以及我國在大規(guī)?；蚩寺〖叭祟愋禄蚬δ苎芯糠矫嫠〉玫某晒?，有針對(duì)性地篩選和鑒定與抗高血壓、腦卒中、心肌梗塞、腫瘤等重大疾病有關(guān)的致病因子，建立技術(shù)平臺(tái)，為將來其它疾病的防治研究奠定基礎(chǔ)。重視對(duì)高新技術(shù)的開發(fā)和利用，使目前靠單一標(biāo)志物進(jìn)行診斷、分類和療效評(píng)價(jià)發(fā)展成為應(yīng)用蛋白質(zhì)譜或基因譜進(jìn)行綜合判斷。建立快速篩查和現(xiàn)場(chǎng)檢驗(yàn)與實(shí)驗(yàn)室鑒定的技術(shù)平臺(tái)，爭(zhēng)取早期引進(jìn)專業(yè)公司參與，為診斷試劑的標(biāo)準(zhǔn)化和市場(chǎng)化奠定基礎(chǔ)。（3）具體目標(biāo)研制10-15種針對(duì)高血壓、腦卒中、心肌梗塞、腫瘤等重大疾病的新型診斷技術(shù)，并開發(fā)出相應(yīng)的診斷試劑，其中5-8種產(chǎn)業(yè)化。申報(bào)15-20項(xiàng)左右國家發(fā)明專利，其中3-5項(xiàng)國際PCT專利。4．基因治療和細(xì)胞治療（1）需求分析基因治療是一種革命性的治療手段，已表現(xiàn)出強(qiáng)勁的發(fā)展勢(shì)頭。2003年10月16日，我國正式批準(zhǔn)了世界上第一個(gè)基因治療藥物——重組人p53腺病毒注射液。基因治療將成為21世紀(jì)重要的醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)分支。細(xì)胞治療是另外一種重要的生物治療手段，應(yīng)用基因治療和細(xì)胞治療手段，有可能根治某些復(fù)雜的疾病，如惡性腫瘤、帕金森病等，預(yù)期將會(huì)產(chǎn)生巨大的經(jīng)濟(jì)效益和社會(huì)效益。我國目前已有血友病B、人惡性腦膠質(zhì)瘤等六個(gè)基因治療方案被批準(zhǔn)進(jìn)入臨床，尚有10種左右產(chǎn)品或方案有望進(jìn)入臨床試驗(yàn)，同時(shí)也有自體CIK細(xì)胞、自體樹突狀細(xì)胞和IL-2基因工程化胃癌細(xì)胞疫苗等數(shù)種細(xì)胞治療產(chǎn)品進(jìn)入臨床研究?；蛑委熀图?xì)胞治療仍有許多關(guān)鍵性理論問題和技術(shù)難關(guān)需要解決，如促進(jìn)基因治療技術(shù)方法的改良和創(chuàng)新、尤其是基因治療載體的研制，優(yōu)化現(xiàn)有的基因治療方案并進(jìn)行科學(xué)評(píng)估，嘗試新的目的基因和探索新的應(yīng)用途徑，提高基因治療和細(xì)胞治療臨床應(yīng)用的安全性和有效性等。（2）重點(diǎn)任務(wù)研制具有我國自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的組織特異性或細(xì)胞靶向性的基因治療載體，尤其是研制靶向性非病毒載體。研制和優(yōu)化通用性基因治療病毒載體和載體細(xì)胞。建立細(xì)胞治療產(chǎn)品的大規(guī)模制備、鑒定和回輸體系。集中進(jìn)行惡性腫瘤、心血管疾病、遺傳性疾病、感染性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、移植排斥等的基因治療、細(xì)胞治療產(chǎn)品和方案的研發(fā)和應(yīng)用。結(jié)合人類基因組計(jì)劃的成果，根據(jù)疾病發(fā)生發(fā)展的機(jī)理，研制具有疾病防治作用的新型核酸藥物和核酸疫苗。加強(qiáng)新型實(shí)用性、通用性、前沿性平臺(tái)技術(shù)的發(fā)展，建立關(guān)鍵性技術(shù)平臺(tái)，大力推廣已相對(duì)成熟的關(guān)鍵性平臺(tái)技術(shù)。（3）具體目標(biāo)建立和完善3-5個(gè)通用性技術(shù)平臺(tái)，針對(duì)惡性腫瘤、心血管疾病、遺傳性疾病、感染性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、移植排斥等重大疾病，研制出20-30種具有我國自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的基因治療、細(xì)胞治療產(chǎn)品和臨床治療方案，其中5-10個(gè)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，2-3種實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化。申報(bào)20項(xiàng)左右國家發(fā)明專利，其中5項(xiàng)國際PCT專利。5．生物醫(yī)藥技術(shù)平臺(tái)（1）需求分析平臺(tái)技術(shù)具有集成性、先進(jìn)性、輻射性、通用性的特點(diǎn)，通過整合醫(yī)藥生物技術(shù)資源，加強(qiáng)重大技術(shù)平臺(tái)建設(shè)，提高專業(yè)孵化器水平，攻克關(guān)鍵技術(shù)，推進(jìn)我國生物醫(yī)藥整體發(fā)展和產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程，提高生物醫(yī)藥技術(shù)市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力和抗風(fēng)險(xiǎn)能力。有助于更快地培育我國生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)，并可有效減少項(xiàng)目重復(fù)投資和重復(fù)建設(shè)，大大降低創(chuàng)業(yè)者的投資風(fēng)險(xiǎn)，也是國家能力建設(shè)的需要。（2）重點(diǎn)任務(wù)一要加強(qiáng)創(chuàng)新性生物醫(yī)藥技術(shù)上游技術(shù)平臺(tái)建設(shè)，加快藥靶高通量篩選技術(shù)平臺(tái)及計(jì)算機(jī)輔助設(shè)計(jì)藥物技術(shù)平臺(tái)的建設(shè)，加強(qiáng)動(dòng)物模型及其條件基因敲除等疾病模型的構(gòu)建；二要加快生物技術(shù)及其生物醫(yī)藥中下游平臺(tái)的建設(shè)，加快構(gòu)建具有自主知產(chǎn)權(quán)的表達(dá)體系及其新型制劑和治療模式，加快建立生物制藥大規(guī)模放大工藝技術(shù)平臺(tái)和目標(biāo)產(chǎn)品過程優(yōu)化技術(shù)平臺(tái)，強(qiáng)化生物技術(shù)藥物質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)與質(zhì)量控制理念及其標(biāo)準(zhǔn)建設(shè)。重點(diǎn)發(fā)展重組蛋白、多肽、抗體、細(xì)胞治療和基因治療產(chǎn)品的設(shè)計(jì)、篩選、合成、大規(guī)模制備與優(yōu)化技術(shù)平臺(tái)。建立預(yù)防和治療性疫苗的新工藝、新策略的技術(shù)集成和臨床評(píng)估體系，建立和完善組織器官工程產(chǎn)品相應(yīng)的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)、規(guī)范和相關(guān)倫理學(xué)指導(dǎo)原則。積極推進(jìn)基因組、蛋白質(zhì)組、抗體組、生物芯片、RNA干涉技術(shù)、生物治療、納米生物等前沿技術(shù)的研究。大力開展藥物新制劑、新構(gòu)型的研究，重點(diǎn)研究靶向給藥系統(tǒng)、緩控釋制劑以及特殊通道等，提高我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的產(chǎn)品附加值。加快生物醫(yī)藥技術(shù)病源資源、臨床資源、管理資源等網(wǎng)絡(luò)建設(shè)，為重大生物醫(yī)藥產(chǎn)品生產(chǎn)提供技術(shù)支撐，促進(jìn)相關(guān)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)技術(shù)進(jìn)步。加強(qiáng)國家能力基礎(chǔ)建設(shè)，在全國基礎(chǔ)較好的地區(qū)建立幾個(gè)重量級(jí)的、規(guī)?；?、集產(chǎn)學(xué)研于一體的醫(yī)藥生物技術(shù)產(chǎn)品研發(fā)基地。（3）具體目標(biāo)建立和完善15-20個(gè)生物醫(yī)藥技術(shù)及生物制藥技術(shù)平臺(tái)，支持建立5個(gè)國際接軌的研究中心或?qū)嶒?yàn)室，重點(diǎn)培育扶持10個(gè)生物醫(yī)藥企業(yè)或企業(yè)集團(tuán)，初步形成我國醫(yī)藥生物技術(shù)創(chuàng)新體系。最終使我國醫(yī)藥生物技術(shù)領(lǐng)域整體水平在未來20年進(jìn)入國際先進(jìn)行列。（二）重大/重點(diǎn)項(xiàng)目1．人畜共患重要病原與特異性藥物研制（1）需求分析人畜共患疾病一直是嚴(yán)重危害人口健康和畜牧養(yǎng)殖業(yè)的主要病因之一。人畜共患病原體所導(dǎo)致的傳染病不僅在人類傳染性疾病譜中占據(jù)一定的份額，而且在動(dòng)物疫病譜中扮演主要角色。此外，不斷出現(xiàn)的人類新發(fā)傳染病主要來自于動(dòng)物病原體變異后在人間的流行。因此，人畜共患疾病的預(yù)防與控制是人類疾病和動(dòng)物疫病防治環(huán)節(jié)中重要的一環(huán)。近年來，國際上頻發(fā)的人畜共患傳染病嚴(yán)重制約著經(jīng)濟(jì)的發(fā)展，并引發(fā)全球性的公共衛(wèi)生問題。我國是人口大國，也是畜牧業(yè)大國，但是對(duì)于人畜共患傳染病的預(yù)防和控制能力相對(duì)薄弱，加強(qiáng)人畜共患傳染病防治的研究對(duì)于保障公共衛(wèi)生安全和國民經(jīng)濟(jì)的持續(xù)發(fā)展具有十分重要的戰(zhàn)略意義。（2）重點(diǎn)任務(wù)以嚴(yán)重危害我國人口健康和畜牧養(yǎng)殖業(yè)的重要人畜共患傳染病病原體（禽流感病毒、狂犬病病毒、布氏桿菌、結(jié)核分支桿菌、炭疽芽孢桿菌、血吸蟲病等）為主要研究對(duì)象，開展致病和耐藥等基因組學(xué)研究，發(fā)現(xiàn)其致病機(jī)制、耐藥機(jī)制、變異機(jī)制、尋找新的藥物靶標(biāo)、有效免疫組分和分子診斷標(biāo)識(shí)；建立和健全我國人畜共患傳染病病原體的毒種庫和信息庫；大力發(fā)展新型疫苗研制和集成診斷等技術(shù)以及相關(guān)病原體生態(tài)學(xué)研究。（3）具體目標(biāo)研制出10種以上針對(duì)主要人畜共患傳染病病原體的新型診斷技術(shù)，并開發(fā)出相應(yīng)的診斷試劑；研制和改進(jìn)5種以上新型疫苗；獲得50個(gè)以上具有疫苗研制、診斷試劑和藥物開發(fā)前景的重要功能基因?qū)＠?；建立人畜共患傳染病病原體的資源與信息庫。2．組織器官工程產(chǎn)品的研制與應(yīng)用（1）需求分析組織器官的病損或功能障礙是人類健康所面臨的主要危害之一。組織器官工程是應(yīng)用現(xiàn)代生命科學(xué)、材料科學(xué)、計(jì)算機(jī)科學(xué)和工程學(xué)等學(xué)科的原理與方法，研究和開發(fā)用于替代、修復(fù)或改善因疾病、創(chuàng)傷、衰老或遺傳因素所造成的組織器官缺損或功能障礙的新興前沿技術(shù)，它標(biāo)志著醫(yī)學(xué)生物技術(shù)將步入制造組織和器官的“再生醫(yī)學(xué)”新時(shí)代。這一新興的技術(shù)領(lǐng)域涵蓋了組織工程、干細(xì)胞、組織器官代用品、異種器官移植等多項(xiàng)現(xiàn)代生物技術(shù)的內(nèi)容，將成為21世紀(jì)具有巨大潛力的高科技產(chǎn)業(yè)之一，并將產(chǎn)生巨大的社會(huì)和經(jīng)濟(jì)效益。據(jù)美國權(quán)威資料顯示，有數(shù)以百萬計(jì)的美國人患有各種組織、器官的喪失或功能障礙，每年需進(jìn)行800萬次手術(shù)修復(fù)，年住院日在4000-9000萬之間，年耗資超過400億美元。歐洲和美國每年有6萬人在等候器官移植，大約有1/5的病人在等待器官的過程中死亡。在我國供臨床移植的器官來源更是嚴(yán)重缺乏，每年需要通過器官移植獲得治療的病人至少也有10萬人。我國每年燒傷、燙傷病人達(dá)500-1000萬例；肝癌的年死亡率為40/10萬；癌癥每年新發(fā)病例數(shù)為160萬，死亡率為128.03/10萬；糖尿病的患病率為3.62%；心肌梗死年發(fā)病率為0.2-0.6‰；60歲以上人群帕金森病的發(fā)病率為1.5%，70歲以上人群上升至2%。由此所形成的市場(chǎng)和經(jīng)濟(jì)效益巨大，每年世界上用于這些疾病的治療費(fèi)用高達(dá)數(shù)千億美元。因此，以組織器官的替代、修復(fù)和再造為主要內(nèi)容的再生醫(yī)學(xué)工程技術(shù)具有巨大的社會(huì)需求，同時(shí)也是建設(shè)小康社會(huì)，提高人民健康水平，提升生活質(zhì)量的有力保障和重要指標(biāo)；是我國國防安全戰(zhàn)略、國家統(tǒng)一和世界范圍內(nèi)新軍事變革下軍事醫(yī)學(xué)的重大需求；可為提升我國公共衛(wèi)生系統(tǒng)的水平提供持續(xù)的科技推動(dòng)力，為國家衛(wèi)生安全體系注入新的技術(shù)保障，從而帶動(dòng)我國生物科技產(chǎn)業(yè)鏈的整體發(fā)展。（2）重點(diǎn)任務(wù)以替代、修復(fù)或再造人體各種組織器官的“再生醫(yī)學(xué)”為主線，以組織工程技術(shù)、干細(xì)胞與克隆技術(shù)、組織器官代用品和異種器官移植為重點(diǎn)，通過多學(xué)科、多技術(shù)交叉合作的關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)，建立具有一定規(guī)模的高水平研究、生產(chǎn)和應(yīng)用基地，形成我國再生醫(yī)學(xué)工程研究開發(fā)技術(shù)體系，研制具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的組織器官工程產(chǎn)品及代用品，建立和完善相應(yīng)的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)、規(guī)范和相關(guān)倫理學(xué)指導(dǎo)原則，加快實(shí)現(xiàn)部分組織器官工程產(chǎn)品的產(chǎn)業(yè)化，從而使我國再生醫(yī)學(xué)工程研究和應(yīng)用的整體水平進(jìn)入世界先進(jìn)行列，部分關(guān)鍵技術(shù)和產(chǎn)品達(dá)到國際領(lǐng)先水平。（3）具體目標(biāo)5-6種系列組織工程產(chǎn)品獲得臨床應(yīng)用許可證和試生產(chǎn)許可證；完成5-6種重要疾病的干細(xì)胞臨床治療方案，獲得臨床批文；開發(fā)2-3項(xiàng)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的新型組織器官代用品，力爭(zhēng)獲得生產(chǎn)許可證；獲得經(jīng)過基因修飾或基因敲除的豬，進(jìn)行器官、組織和細(xì)胞移植的研究；建立4-6個(gè)能參與國際競(jìng)爭(zhēng)的研發(fā)、生產(chǎn)和應(yīng)用基地；建立和完善一系列相應(yīng)的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)和技術(shù)規(guī)范，完善相關(guān)倫理指導(dǎo)原則和生物安全標(biāo)準(zhǔn)；建立一系列治療性克隆、復(fù)雜器官構(gòu)建等前沿技術(shù)平臺(tái)，建立組織器官工程共性關(guān)鍵技術(shù)（如運(yùn)輸、保存、大規(guī)模生產(chǎn)等）研發(fā)體系；申請(qǐng)專利50項(xiàng)，其中5-8項(xiàng)為國際PCT專利，力爭(zhēng)5-10項(xiàng)獲得授權(quán)。3．艾滋病、肝炎等重大傳染病的疫苗、診斷試劑和藥物開發(fā)（1）需求分析重大傳染病是全球關(guān)注的社會(huì)公共衛(wèi)生熱點(diǎn)問題，其中艾滋病和病毒性肝炎是威脅我國人民健康的最重要傳染病。我國的艾滋病流行現(xiàn)狀十分嚴(yán)峻，2003年我國艾滋病感染人數(shù)達(dá)84萬，發(fā)病人數(shù)8萬，目前艾滋病的流行呈快速上升趨勢(shì)，如果不加控制，2010年感染人數(shù)將可能達(dá)1000萬。病毒性肝炎是目前我國受影響最廣的傳染性疾病，有大約1.2億人口長(zhǎng)期攜帶乙肝病毒，現(xiàn)有慢性病毒性肝炎患者2000萬，丙型肝炎病毒感染人數(shù)估計(jì)為3800萬。多年來，我國甲、乙類傳染病報(bào)告中，三分之一以上的病例為病毒性肝炎，居各類傳染病之首。針對(duì)這些問題，急需重點(diǎn)加強(qiáng)我國公共衛(wèi)生體系建設(shè)，利用生物技術(shù)開發(fā)針對(duì)艾滋病、肝炎等重大傳染病預(yù)防、治療及快速診斷產(chǎn)品，控制重大傳染病疫情的發(fā)展，保障人民的健康，維護(hù)社會(huì)穩(wěn)定。（2）重點(diǎn)任務(wù)針對(duì)艾滋病、肝炎等重大傳染病，研究開發(fā)新的預(yù)防性疫苗和治療性疫苗，開發(fā)安全有效的新型治療藥物（包括生物技術(shù)藥物、化學(xué)合成藥物、中藥有效成分等），研制用于篩查、確診及臨床評(píng)價(jià)的新型快速診斷試劑盒。重點(diǎn)支持實(shí)驗(yàn)室研究后期及進(jìn)入中試的課題，力求在十五期間有一批具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的產(chǎn)品進(jìn)入臨床或?qū)崿F(xiàn)產(chǎn)業(yè)化，為我國艾滋病、肝炎等重大疾病的預(yù)防、治療、診斷提供新技術(shù)，為控制嚴(yán)重威脅人民健康的傳染病做出貢獻(xiàn)。（3）具體目標(biāo)在開發(fā)具有我國自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的抗艾滋病、肝炎等重大傳染病預(yù)防、治療和診斷產(chǎn)品上取得突破，研制10種新型快速診斷試劑盒，其中2-3種產(chǎn)業(yè)化；開展10種新型疫苗的研制，其中5種進(jìn)入臨床，爭(zhēng)取1-2種疫苗獲新藥證書；開發(fā)新型治療藥物20種，其中8-10種進(jìn)入臨床，3-5種獲新藥證書。五、組織管理措施未來5-10年，我國人口與健康發(fā)展的總體目標(biāo)為爭(zhēng)取達(dá)到當(dāng)時(shí)中等發(fā)達(dá)國家的水平。為了實(shí)現(xiàn)這一宏偉目標(biāo)，我們必須遵循科技發(fā)展規(guī)律，面向國家重大需求，立足長(zhǎng)期可持續(xù)發(fā)展，清醒決策，正確部署，有力實(shí)施，為科技發(fā)展創(chuàng)造良好的政策環(huán)境，全面統(tǒng)籌合理配置資源，鼓勵(lì)創(chuàng)新，重視積累，實(shí)施人才戰(zhàn)略，培育健康產(chǎn)業(yè)，使我國人口與健康事業(yè)，在二十一世紀(jì)早中期，取得舉世矚目的輝煌成就，建功當(dāng)代，造福后世。（一）基本對(duì)策1．把人口與健康科技發(fā)展作為新的經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)點(diǎn)來培育。實(shí)現(xiàn)中華民族偉大復(fù)興，必然要保持經(jīng)濟(jì)的持續(xù)、快速發(fā)展，而經(jīng)濟(jì)發(fā)展必然要培育新的經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)點(diǎn)。當(dāng)前以生命科學(xué)和