艾曲泊帕乙醇胺片-臨床用藥解讀

艾曲泊帕乙醇胺片4

創(chuàng)新性優(yōu)勢?

全球首個口服TPO-RA，中國唯一完全獲批，多途徑促進(jìn)造血5

公平性優(yōu)勢?彌補(bǔ)目錄短板，推進(jìn)臨床科學(xué)合理用血，提升公平性3

安全性優(yōu)勢?對比海曲泊帕，在肝腎功能損害患者中

有研究數(shù)據(jù)和具體用藥指導(dǎo)申報幻燈目錄1

藥品基本信息?艾曲泊帕乙醇胺片，唯一完全獲批的難治性重型再生障礙性貧血治療藥物，參照藥為海曲泊帕2

有效性優(yōu)勢?

對比海曲泊帕，療效證據(jù)更完善，總體樣本量累積更多，獲國際多個指南推薦艾曲泊帕乙醇胺片①適應(yīng)癥一致，均適用于難治性SAA的治療②臨床應(yīng)用廣泛③醫(yī)保目錄內(nèi)藥品通用名注冊規(guī)格25mg,

50mg新增適應(yīng)癥適用于既往對免疫抑制治療緩解不充分的重型再生障礙

性貧血（SAA）患者用法用量起始劑量為25mg，每日一次，

必要時調(diào)整劑量使血小板計(jì)數(shù)達(dá)到并

維持≥50,000/μL，劑量不得超過每日150mg目前大陸同通用名藥品上市情況獨(dú)家藥品參照品選擇建議：海曲泊帕乙醇胺片唯一完全獲批的難治性重型再生障礙性貧血藥物艾曲泊帕乙醇胺片藥品基本信息介紹藥品基本信息選擇理由未滿足需求

有效減少和脫離輸血依賴是難治性SAA亟待解決的臨床未滿足

需求重型再生障礙性貧血（SAA）2年死亡率高達(dá)80%，有效減少和脫離輸血依賴是難治性SAA亟待解決的臨床未滿足需求SAA患者經(jīng)標(biāo)準(zhǔn)免疫抑制治療（IST）后仍有部分難治性患者未能脫離

感染、出血風(fēng)險，仍存在血制品輸血依賴，每年難治性SAA患者約1600人重型再生障礙性貧血（SAA）患病率低

，約0.4/10萬人*，但死

亡率高

，僅使用支持療法2年死亡率高達(dá)80%*根據(jù)獲得性原發(fā)性AA患病率0.9/10萬人，獲得性原發(fā)性AA在獲得性AA中占比50%，及SAA在獲得性AA中占比20%這些數(shù)據(jù)推導(dǎo)算出藥品基本信息疾病負(fù)擔(dān)疾病背景艾曲泊帕vs.海曲泊帕治療方案是否完

全獲批SAA說明書適應(yīng)癥及獲批情況中國指

南推薦國際指南推薦用藥限制用藥管理醫(yī)保準(zhǔn)入情況艾曲泊帕√【完全獲批】SAA適應(yīng)癥國外已

上市使用7年，國內(nèi)已發(fā)表樣本量

總和超過200例適用于對免疫抑制治療緩解不充分的SAA患者√√無需空腹

依從性改善便于管理：藥品有效期48

個月，常溫貯

藏，無需避光2023年申請新增適應(yīng)癥TPO-RA海曲泊帕推薦參照選擇×【附條件獲批】缺乏確證性臨床

試驗(yàn)結(jié)果，注冊研究樣本量僅55

例適用于對免疫抑制治療療效不佳的SAA成人患者√×X需空腹服用管理限制多：藥品有效期12

個月，需25℃

以下避光保存?中國唯一完全獲批的難治性SAA治療藥物，相比海曲泊帕，療效證據(jù)更完善，且無需空腹服用，同時用藥管理更簡便，獲國內(nèi)和國際外多個指南推薦?艾曲泊帕是唯一獲得完全批準(zhǔn)的難治性SAA治療藥物，相比目錄內(nèi)附條件獲批的海曲泊帕，療效證據(jù)更完善、

或國內(nèi)和國際指南一致推薦、無用藥限制、用藥管理更簡單TPO-RA藥品基本信息治療機(jī)制注：TPO-RA,促血小板生成素受體激動劑?

第24周應(yīng)答率44%快速實(shí)現(xiàn)多系應(yīng)答有效降低輸血依賴有效延長無輸血期對比海曲泊帕，具有延長無輸血期的療效數(shù)據(jù)，總體樣本量累積更多，循證證據(jù)更堅(jiān)實(shí)，有效降低輸血依賴

真實(shí)世界療效證據(jù) ?艾曲泊帕首個適應(yīng)癥自2008年全球上市以來已累計(jì)使用15年，長期療效被充分證明并獲得高度認(rèn)可

指南推薦

?被國內(nèi)和國際外多個指南一致推薦，其中被英國BCSH指南唯一推薦

，在中國獲批前就已被中國指南推薦?第24周8%的患者減少或脫離PLT輸注，

18%的患者減少或脫離RBC輸注?國外臨床研究顯示，

59%的患者脫離PLT輸血依賴（28天未輸注PLT），

27%的患者脫離RBC輸血依賴（56天未輸

RBC）

（出自藥品說明書）?

中國臨床研究顯示，第26周80%的患者減少或脫離PLT輸注，

57%的患者減少或脫離RBC輸注?緩解者中位最長無PLT注期287天，中位最長無RBC輸注

期266天（出自藥品說明書）艾曲泊帕（累積樣本量超200例）艾曲泊帕

海曲泊帕：療效數(shù)據(jù)更全面，樣本量更多?

無數(shù)據(jù)?

中國臨床研究顯示，第26周應(yīng)答率70%海曲泊帕（樣本量僅55例）注：當(dāng)前暫無CDE評審報告PLT：血小板，

RBC：紅細(xì)胞；注：有效性表現(xiàn)分別出自艾曲泊帕NIHII期研究CETB115AUS28T、中國多中心臨床研究NCT03988608及海曲波帕INCT03557099II期臨床試驗(yàn)，

非頭對頭對比數(shù)據(jù)。有效性優(yōu)勢臨床試驗(yàn)療效證據(jù)vs.?SAA不良反應(yīng)為輕中度且均可控，總體耐受性良好>

最常見(≥10%）的藥物不良反應(yīng)有惡心、疲勞、咳嗽、腹瀉和頭暈等，嚴(yán)重程度均為輕度至中度，發(fā)生較早，限制

治療的不良反應(yīng)罕見，總體耐受性良好?在肝腎性功能損害患者中的應(yīng)用艾曲泊帕海曲泊帕是否有臨床數(shù)據(jù)√×是否有肝腎功能損害患者用藥指導(dǎo)√×?自2008年全球獲批上市已累計(jì)使用15年，循證證據(jù)堅(jiān)實(shí)。真實(shí)世界中觀察到的不良事件譜與說明書相似，但不良事件和嚴(yán)重不良事件發(fā)生率遠(yuǎn)低于說明書水平，總體獲益-風(fēng)險比仍然有利總體耐受性良好，真實(shí)世界觀察到的不良事件發(fā)生率遠(yuǎn)低于說明書水平，且對比海曲泊帕，在肝腎功能損害患者中有研究數(shù)據(jù)和具體用藥指導(dǎo)上市后安全性信息監(jiān)測說明書安全性信息安全性優(yōu)勢

全球首個上市的口服、小分子、非肽類促血小板生成素受體激動劑（TPO-RA）

相比海曲泊帕能從免疫調(diào)節(jié)等更多途徑促進(jìn)造血，

實(shí)現(xiàn)快速應(yīng)答，降低患者輸血需求

擁有多項(xiàng)中國專利包括鹽專利，該鹽可提高溶解度及生物利用度

原適應(yīng)癥免疫性血小板減少癥是唯一可用于兒童，

具有不可替代性

新適應(yīng)癥是唯一完全獲批，臨床療效證據(jù)更全面，

有效獲益，

補(bǔ)齊目錄短板

被全軍血液學(xué)專業(yè)委員會推薦作為核輻射造血損傷的救治藥物

無需空腹服用，患者依從性提升

常溫貯存，無需冷鏈避光保存，便于醫(yī)院貯存管理

藥品效期長達(dá)48個月，穩(wěn)定性好，可降低醫(yī)院藥品管理成本機(jī)制創(chuàng)新應(yīng)用創(chuàng)新多途徑作用機(jī)制，多項(xiàng)專利提高藥效獨(dú)特作用機(jī)制多途徑促進(jìn)造血，降低輸血需求，且無需空腹服用，管理簡便無需空腹、依從性好，且貯存條件少，管理簡便原適應(yīng)癥填補(bǔ)目錄空白、新增適應(yīng)癥補(bǔ)齊目錄短板創(chuàng)新性優(yōu)勢?

有效降低患者輸血需求，幫助患者減輕疾病負(fù)擔(dān)、更好地回歸社會和家庭?

有助于推進(jìn)臨床科學(xué)合理用血，保護(hù)血液資源，實(shí)現(xiàn)加強(qiáng)醫(yī)療機(jī)構(gòu)臨床用血管理的指導(dǎo)方針?

納入核輻射造血損傷救治藥物，為應(yīng)對核威脅、維護(hù)國家核安全提供堅(jiān)實(shí)后盾?獲批適應(yīng)癥定義清晰明確，自2008年全球獲批上市已累積了15年臨床合理用藥經(jīng)驗(yàn)，無濫用或不合理使用的風(fēng)險；

且能常溫貯存、有效期長，

不增加臨床管理難度?被國際和國內(nèi)多個指南一致推薦，是難治性SAA臨床治療基本用藥之一，

符合?；驹瓌t?此次新增難治性SAA適應(yīng)癥，人群小，

對醫(yī)?；鹩绊懶。{入醫(yī)?？梢员Ｕ线@部分小群體的