實(shí)驗(yàn)性研究(流行病學(xué))1

華北煤炭醫(yī)學(xué)院省級精品課程流行病學(xué)課程負(fù)責(zé)人：袁聚祥第六章實(shí)驗(yàn)流行病學(xué)研究

主講人：徐應(yīng)軍問題觀察法的局限性？人時(shí)單位？AR？?實(shí)驗(yàn)流行病學(xué)研究Experimentalepidemiologystudy徐應(yīng)軍教授案例印度尼西亞維生素A缺乏與兒童死亡率的關(guān)系選定一個(gè)研究人群，隨機(jī)分為實(shí)驗(yàn)組（維生素A補(bǔ)充組，n=229)，對照組(n=221)由研究者向?qū)嶒?yàn)組提供維生素A。隨訪一年后兩組兒童的死亡率，維生素A補(bǔ)充組4.9%，對照組7.3%（P<0.05)。結(jié)論：維生素A缺乏可增加兒童死亡率。案例該研究特點(diǎn)維生素A由研究者提供是否補(bǔ)充維生素A隨機(jī)決定

這個(gè)例子所用的方法就是隊(duì)列研究第一節(jié)基本概念與原理概念

將來自同一總體的研究人群隨機(jī)分為實(shí)驗(yàn)組和對照組，研究者對實(shí)驗(yàn)組人群施加某種干預(yù)措施后，隨訪并比較兩組人群的發(fā)病(死亡)情況或健康狀況有無差別及差別大小，從而判斷干預(yù)措施效果的一種前瞻性、實(shí)驗(yàn)性研究方法。

概念

將來自同一總體的研究人群隨機(jī)分為實(shí)驗(yàn)組和對照組，研究者對實(shí)驗(yàn)組人群施加某種干預(yù)措施后，隨訪并比較兩組人群的發(fā)病(死亡)情況或健康狀況有無差別及差別大小，從而判斷干預(yù)措施效果的一種前瞻性、實(shí)驗(yàn)性研究方法。設(shè)計(jì)思路研究人群對照組實(shí)驗(yàn)組有結(jié)局無結(jié)局無結(jié)局有結(jié)局先觀察到暴露，再隨訪觀察結(jié)局隨訪期不合格及已經(jīng)發(fā)生結(jié)局干預(yù)措施對照措施隨機(jī)分組主要特點(diǎn)對照前瞻干預(yù)隨機(jī)基本原則對照隨機(jī)盲法特點(diǎn)與原則為什么要設(shè)立對照?設(shè)立對照不能預(yù)知的結(jié)局霍桑效應(yīng)(Hawthorneeffect)安慰劑效應(yīng)(placeboeffect)潛在的未知因素的影響特點(diǎn)與原則為什么隨機(jī)分配?隨機(jī)（隨機(jī)抽樣和隨機(jī)分配）排除人為因素具備可比性消除混雜影響估計(jì)抽樣誤差特點(diǎn)與原則為什么要盲法研究?盲法減少信息偏倚研究對象主觀研究這個(gè)主觀特點(diǎn)與原則特點(diǎn)與原則可比的對照有效的對照組間非處理因素可比組間效應(yīng)測量可比隨機(jī)分配盲法保證基線組間平衡保證隨訪過程中組間平衡特點(diǎn)與原則分類按研究場所或研究對象分

臨床試驗(yàn)(clinicaltrial)

藥物和治療方法的效果考核、評價(jià)隨機(jī)對照試驗(yàn)(randomizedcontrolledtrial,RCT）預(yù)防實(shí)驗(yàn)(preventivetrial)人群中預(yù)防措施和策略的效果考核現(xiàn)場試驗(yàn)(fieldtrial)社區(qū)實(shí)驗(yàn)(communitytrial)以群體為單位的預(yù)防試驗(yàn)分類按設(shè)計(jì)類型分

真實(shí)驗(yàn)(trueexperiment)

隨機(jī)抽樣、隨機(jī)分配干預(yù)隨訪平行試驗(yàn)類實(shí)驗(yàn)(quasi-experiment)非隨機(jī)對照（自身對比，歷史對照，指定對照）存在缺陷，初步研究真實(shí)驗(yàn)(trueexperiment)對照前瞻干預(yù)隨機(jī)描述性研究

-分析性研究隊(duì)列研究

++病例對照研究

(

/

)

+隨機(jī)抽樣檢驗(yàn)假設(shè)能力+++分類真實(shí)驗(yàn)(trueexperiment)對照前瞻干預(yù)隨機(jī)類實(shí)驗(yàn)(quasi-experiment)分類類實(shí)驗(yàn)(quasi-experiment)真實(shí)驗(yàn)(trueexperiment)對照前瞻干預(yù)隨機(jī)分類分類第二節(jié)現(xiàn)場實(shí)驗(yàn)明確研究目的選擇研究對象確定實(shí)驗(yàn)現(xiàn)場設(shè)立對照確定樣本大小隨機(jī)化分組應(yīng)用盲法暴露疾病干預(yù)措施結(jié)局設(shè)計(jì)明確研究目的選擇研究對象確定實(shí)驗(yàn)現(xiàn)場設(shè)立對照確定樣本大小隨機(jī)化分組應(yīng)用盲法對干預(yù)措施有效的人群預(yù)期發(fā)病率較高的人群干預(yù)對其無害的人群能將實(shí)驗(yàn)堅(jiān)持到底的人群依從性好的人群排除(exclusions)減少結(jié)果偏倚(保證內(nèi)部真實(shí)性)影響結(jié)果外推(影響外部真實(shí)性)設(shè)計(jì)即可能發(fā)生所研究的結(jié)局的人(疫苗－傳染?。阂赘腥巳?出于對所需樣本量大小的考慮老年人、兒童、孕婦、哺乳期婦女，已知藥物對其有不良影響的人（有胃刺激的藥不能用于有胃出血史的人）癌癥、嚴(yán)重腎、肝病者，這些人可能在研究尚未結(jié)束前就死亡或因病重而被迫停止試驗(yàn)設(shè)計(jì)明確研究目的選擇研究對象確定實(shí)驗(yàn)現(xiàn)場設(shè)立對照確定樣本大小隨機(jī)化分組應(yīng)用盲法相對穩(wěn)定、足夠的數(shù)量較高、穩(wěn)定的發(fā)病率疫苗：近期未發(fā)生該病流行較好的醫(yī)療衛(wèi)生條件領(lǐng)導(dǎo)重視、群眾配合設(shè)計(jì)明確研究目的選擇研究對象確定實(shí)驗(yàn)現(xiàn)場設(shè)立對照確定樣本大小隨機(jī)化分組應(yīng)用盲法有效對照安慰劑對照交叉對照……設(shè)計(jì)明確研究目的選擇研究對象確定實(shí)驗(yàn)現(xiàn)場設(shè)立對照確定樣本大小隨機(jī)化分組應(yīng)用盲法干預(yù)前結(jié)局指標(biāo)

，樣本量

干預(yù)措施實(shí)施前后的變化

，樣本量

，樣本量

(1-)，樣本量

單側(cè)檢驗(yàn)

或雙側(cè)檢驗(yàn)

研究對象分組數(shù)量設(shè)計(jì)明確研究目的選擇研究對象確定實(shí)驗(yàn)現(xiàn)場設(shè)立對照確定樣本大小隨機(jī)化分組應(yīng)用盲法簡單隨機(jī)分組分層隨機(jī)分組整群隨機(jī)分組設(shè)計(jì)分層隨機(jī)分組總體層層層可按年齡、性別、種族、教育水平等分層在各層內(nèi)再進(jìn)行前述的簡單隨機(jī)分組整群隨機(jī)分組以家庭、學(xué)校、醫(yī)院、村莊或居民區(qū)等為單位隨機(jī)分組要保證組間可比性(群間變異越小越好)設(shè)計(jì)明確研究目的選擇研究對象確定實(shí)驗(yàn)現(xiàn)場設(shè)立對照確定樣本大小隨機(jī)化分組應(yīng)用盲法單盲雙盲三盲設(shè)計(jì)資料分析資料整理表結(jié)局指標(biāo)頻率指標(biāo)計(jì)量指標(biāo)效應(yīng)指標(biāo)頻率指標(biāo)治療措施有效率治愈率病死率生存率復(fù)發(fā)率…預(yù)防措施抗體陽性率發(fā)病率感染率…資料整理表結(jié)局指標(biāo)頻率指標(biāo)計(jì)量指標(biāo)效應(yīng)指標(biāo)計(jì)量指標(biāo)治療措施血壓膽固醇…預(yù)防措施抗體幾何平均滴度…資料分析資料整理表結(jié)局指標(biāo)頻率指標(biāo)計(jì)量指標(biāo)效應(yīng)指標(biāo)組間差異的統(tǒng)計(jì)學(xué)檢驗(yàn)資料分析保護(hù)率效果指數(shù)…資料整理表結(jié)局指標(biāo)頻率指標(biāo)計(jì)量指標(biāo)效應(yīng)指標(biāo)資料分析保護(hù)率

(protectiverate,PR)PR=(對照組率-實(shí)驗(yàn)組率）/對照組率對照組率：I0;