醫(yī)學(xué)實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)與調(diào)查設(shè)計(jì)

醫(yī)學(xué)實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)與調(diào)查設(shè)計(jì)1、實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)——實(shí)驗(yàn)研究的設(shè)計(jì)特點(diǎn)是：可以人為施加干預(yù)措施。2、調(diào)查設(shè)計(jì)——調(diào)查研究的設(shè)計(jì)特點(diǎn)是：客觀反映情況。5/18/20232實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)（DOE）

即實(shí)驗(yàn)研究的計(jì)劃、方案、設(shè)想；實(shí)驗(yàn)研究中，研究者能人為給予干預(yù)措施。例：Ⅰ組小白鼠+處理因素觀察結(jié)果，比較兩組指標(biāo)Ⅱ組小白鼠（無處理因素）5/18/20233總體隨機(jī)抽樣樣本隨機(jī)分配實(shí)驗(yàn)組對照組（+處理因素）（無處理因素）觀察結(jié)果，比較兩組指標(biāo)5/18/20234一、基本要素例：高血壓病人+降壓藥血壓值三個(gè)基本要素：受試對象處理因素實(shí)驗(yàn)效應(yīng)5/18/20235（一）受試對象

1、種類：動物————————?jiǎng)游飳?shí)驗(yàn)人病人—————臨床試驗(yàn)

健康人————社區(qū)干預(yù)試驗(yàn)2、要求：1）對處理因素敏感，反應(yīng)穩(wěn)定；2）明確納入標(biāo)準(zhǔn)和排除標(biāo)準(zhǔn)。5/18/20236（二）處理因素

又稱研究因素，一般是外部施加的因素。確定處理因素時(shí)應(yīng)注意：

1、分清處理因素和混雜因素處理因素不宜過多，也不能過少；混雜因素在實(shí)驗(yàn)組和對照組中保持均衡，以便控制其干擾作用。2、處理因素恒定不變，以保持結(jié)果的穩(wěn)定性。5/18/20237（三）實(shí)驗(yàn)效應(yīng)

即處理因素的效果。

1、正確選用觀察指標(biāo)來反映實(shí)驗(yàn)效應(yīng)，所選指標(biāo)要靈敏、特異、精確、客觀，最好選用定量指標(biāo)。

2、指標(biāo)觀察時(shí)應(yīng)避免偏性，可采用盲法（單盲、雙盲、三盲）。

5/18/20238二、基本原則（一）對照原則1、原因：有比較才有鑒別，抵消混雜因素作用，突出處理因素效應(yīng)。2、形式：常用的對照有：安慰劑對照、空白對照、實(shí)驗(yàn)對照、自身對照、標(biāo)準(zhǔn)對照等。

5/18/20239形式實(shí)驗(yàn)組對照組優(yōu)、缺點(diǎn)安慰劑對照+處理因素+安慰劑消除心理差異空白對照+處理因素——存在心理差異實(shí)驗(yàn)對照+處理因素實(shí)驗(yàn)因素+實(shí)驗(yàn)因素抵消實(shí)驗(yàn)因素影響自身對照+處理因素后+處理因素前簡單；前后環(huán)境改變會影響結(jié)果標(biāo)準(zhǔn)對照+處理因素現(xiàn)有的標(biāo)準(zhǔn)、常規(guī)、參考值不存在倫理道德方面問題5/18/202310（二）隨機(jī)化原則

1、定義：使每個(gè)受試對象都有同等機(jī)會被分到不同組，以均衡實(shí)驗(yàn)組與對照組的混雜因素作用。

2、體現(xiàn)：1）隨機(jī)抽樣樣本具有代表性，以便推廣2）隨機(jī)分配（分組）組間均衡、可比3）隨機(jī)接受處理實(shí)驗(yàn)順序的影響均衡5/18/2023113、方法：抽簽、擲硬幣隨機(jī)數(shù)字表（主要介紹）隨機(jī)數(shù)計(jì)算機(jī)的偽隨機(jī)數(shù)發(fā)生器

5/18/202312（1）完全隨機(jī)化直接對受試對象進(jìn)行隨機(jī)化分組。例：將30只小白鼠完全隨機(jī)地分成2組。步驟：①先編號，0、1、2、…、29；②采用隨機(jī)數(shù)字表，抄錄30個(gè)兩位數(shù)的隨機(jī)數(shù)字于對應(yīng)的編號之下；③規(guī)定奇數(shù)進(jìn)A組、偶數(shù)進(jìn)B組。5/18/202313若將30只小白鼠完全隨機(jī)地分成3組。步驟：①先編號，0、1、2、…、29；②采用隨機(jī)數(shù)字表，抄錄30個(gè)兩位數(shù)的隨機(jī)數(shù)字于對應(yīng)的編號之下；③將隨機(jī)數(shù)除以3，規(guī)定余數(shù)為0的進(jìn)A組、余數(shù)為1的進(jìn)B組、余數(shù)為2的進(jìn)C組。5/18/202314（2）分層隨機(jī)化①配對隨機(jī)化：例將20只小白鼠按體重配成10對，每對中的2只隨機(jī)地分別進(jìn)入兩組。ⅰ編號（1.1，1.2）（2.1，2.2）…（10.1，10.2）ⅱ抄錄一行中10個(gè)隨機(jī)數(shù)字于10對編號之下；ⅲ規(guī)定：隨機(jī)數(shù)字為奇數(shù)時(shí)，.1A，.2B隨機(jī)數(shù)字為偶數(shù)時(shí)，.1B，.2A。5/18/202315②區(qū)組隨機(jī)化：例將32只小白鼠按體重配成8個(gè)區(qū)組，每個(gè)區(qū)組4只隨機(jī)地分別進(jìn)入4組。ⅰ編號（1，2，3，4）（5，6，7，8）…（29，30，31，32）

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……ⅱ抄錄32個(gè)隨機(jī)數(shù)字于32個(gè)編號之下；ⅲ規(guī)定：每個(gè)區(qū)組內(nèi)按4個(gè)隨機(jī)數(shù)的大小順序，分別對應(yīng)4個(gè)組別A、B、C、D。5/18/202316（三）重復(fù)原則1、類型：1）實(shí)驗(yàn)次數(shù)（整個(gè)實(shí)驗(yàn)的重復(fù)）2）樣本大?。ǘ鄠€(gè)受試對象）3）同一受試對象的重復(fù)2、作用估計(jì)并降低實(shí)驗(yàn)誤差。5/18/202317三、常用的實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)方案

1.完全隨機(jī)設(shè)計(jì)

將實(shí)驗(yàn)對象隨機(jī)分配至兩個(gè)或多個(gè)處理組去進(jìn)行實(shí)驗(yàn)觀察，又稱單因素設(shè)計(jì)、成組設(shè)計(jì)。

優(yōu)點(diǎn)：簡單，易實(shí)施；

缺點(diǎn)：效率低，只能分析單因素的效應(yīng)。

5/18/202318方差分析5/18/2023192.配對（伍）設(shè)計(jì)

將受試對象配成對子或配伍組，以消除非實(shí)驗(yàn)因素的影響。配伍設(shè)計(jì)又稱隨機(jī)區(qū)組設(shè)計(jì)。配對有自身配對和不同個(gè)體配對，配伍實(shí)際上是配對的推廣。

優(yōu)點(diǎn)：效率較高，很好地控制了混雜因素的作用。

缺點(diǎn)：配對困難。

5/18/2023205/18/2023213.交叉設(shè)計(jì)：在配對設(shè)計(jì)基礎(chǔ)上再加入時(shí)間因素，可分析不同階段的效應(yīng)。

ⅠⅡ1組A+B2組B+A（A、B為兩種處理方法）

5/18/202322優(yōu)點(diǎn)：可以分析①A與B之間差別；②試驗(yàn)順序的差別；③Ⅰ和Ⅱ階段之間差別。注意事項(xiàng)：①試驗(yàn)先后的A與B不能相互影響；②盲法觀察效應(yīng)；③不適用于病程短的疾病研究。5/18/2023234.析因設(shè)計(jì)將多個(gè)實(shí)驗(yàn)因素的各水平進(jìn)行組合，對各種可能的組合都進(jìn)行實(shí)驗(yàn)。5/18/202324作用：1）分析每個(gè)實(shí)驗(yàn)因素的不同水平之間有無差別（主效應(yīng)）；2）分析各因素之間是否存在交互作用a*b——一階交互作用a*b*c——二階交互作用；3）尋求最佳組合；4）實(shí)驗(yàn)次數(shù)少。5/18/202325四、樣本含量的估計(jì)（一）意義樣本含量過小指標(biāo)不穩(wěn)定，結(jié)果不可靠，檢驗(yàn)功效低；樣本含量過大浪費(fèi)人力、物力、時(shí)間，質(zhì)量控制困難?！啾ＷC結(jié)果具有一定可靠性的前提下，確定最少的受試對象數(shù)即為樣本含量。5/18/202326（二）影響因素1、：越小，所需的n越大；2、：越小，所需的n越大，1-≥0.80；3、容許誤差：越小，所需的n越大，=|x-|或|p-|4、或：越大，所需的n越大，≈0.5時(shí)，所需的n越大。5/18/202327五、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)1、臨床試驗(yàn)主要目的：1）療效2）安全性2、特點(diǎn)：1）以人為試驗(yàn)對象；2）前瞻性追蹤研究；3）會出現(xiàn)偏倚；4）試驗(yàn)病例需一定時(shí)間積累。5/18/202328調(diào)查設(shè)計(jì)

一、概述

1.概念

對客觀事物不加任何人工干預(yù)的觀察研究稱為“調(diào)查研究”。

“調(diào)查設(shè)計(jì)”是對調(diào)查研究做的周密計(jì)劃。

5/18/202329示意圖：總體

隨機(jī)抽樣

樣本客觀反映某指標(biāo)5/18/202330二、調(diào)查計(jì)劃的制定

1.明確調(diào)查目的并將其具體化到指標(biāo)：

確定調(diào)查目的時(shí)應(yīng)注意是要了解總體參數(shù)還是研究相關(guān)聯(lián)系。

指標(biāo)要精選，盡量用客觀、靈敏、精確的定量指標(biāo)。

2.確定調(diào)查對象和調(diào)查單位：

首先要確定調(diào)查總體及其同質(zhì)范圍，觀察單位可為人、物、群體、地區(qū)等。5/18/2023313.確定并選擇調(diào)查方法，有以下幾種。

普查：對總體中所有的觀察單位進(jìn)行調(diào)查。

抽樣調(diào)查：從總體中隨機(jī)抽取一定數(shù)量具代表性的觀察單位組成的樣本進(jìn)行調(diào)查。

典型調(diào)查：有目的選擇典型的人和單位進(jìn)行調(diào)查。

5/18/2023324.確定資料的搜集方式：

直接觀察法：直接觀察、檢查、測量。

采訪法：調(diào)查者直接或間接與被調(diào)查者交談，又分訪談、信訪和開調(diào)查會三種。

5.估計(jì)樣本所需樣本含量5/18/2023336.擬定調(diào)查項(xiàng)目和調(diào)查表根據(jù)調(diào)查目的擬定預(yù)期分析指標(biāo)（項(xiàng)目），與備查項(xiàng)目構(gòu)成調(diào)查項(xiàng)目，按邏輯順序列成表格即是調(diào)查表。

7.制定調(diào)查的組織計(jì)劃

包括組織領(lǐng)導(dǎo)、時(shí)間進(jìn)度、分工與聯(lián)系、經(jīng)費(fèi)預(yù)算等。5/18/202334三、整理、分析計(jì)劃的制定

1.資料核查

2.設(shè)計(jì)分組

3.數(shù)據(jù)的計(jì)算機(jī)錄入

4.擬定整理表和分析表

5.歸納匯總

6.統(tǒng)計(jì)分法（方法選擇）

5/18/202335四、調(diào)查誤差的控制

抽樣誤差在設(shè)計(jì)時(shí)可加以控制，非抽樣誤差的控制貫穿于設(shè)計(jì)、資料搜集、整理、分析全過程。5/18/202336四種基本抽樣方法

單純隨機(jī)抽樣系統(tǒng)抽樣分層抽樣整群抽樣5/18/202337優(yōu)點(diǎn)：操作簡單，均數(shù)、率及相應(yīng)的標(biāo)準(zhǔn)誤計(jì)算簡單。

缺點(diǎn)：總體較大時(shí)，編號困難。N=1000人，n=100人1）將1000人編號：0，1，2，…，999；2）利用隨機(jī)數(shù)字表抄錄下100個(gè)無重復(fù)的三位隨機(jī)數(shù)字；3）與這100個(gè)隨機(jī)數(shù)字相同的編號即組成樣本。1.單純隨機(jī)抽樣5/18/202338

優(yōu)點(diǎn)：易于理解、簡便易行。

缺點(diǎn)：總體有周期或增減趨勢時(shí)，易產(chǎn)生偏性。2.系統(tǒng)抽樣N=1000人，n=100人。將1000人按某特征編號，如按學(xué)生證編號：1，2，…，1011，12，…，20

…991，…

…，1000從第一行中隨機(jī)抽取某號（如4號），則等間隔地（距離10個(gè)）依次從其它行中取出另外99個(gè)號（14，24，…，994），組成樣本。5/18/202339將總體按某項(xiàng)特征分層，如將總體1000人按性別分成兩層（男、女）；再從每層內(nèi)隨機(jī)抽取觀察單位組成樣本，從男性中隨機(jī)抽取60人，從女性中隨機(jī)抽取40人。Nn男60060女400403.分層抽樣優(yōu)點(diǎn)：樣本代表性好，抽樣誤差小。5/18/2023404.整群抽樣將總體分成K個(gè)群，如1000名大學(xué)生分布在5個(gè)班級中；再從中隨機(jī)抽取k（k<K）個(gè)群，如隨機(jī)抽取2個(gè)班級；k個(gè)群內(nèi)的全部觀察單位組成樣本。

優(yōu)點(diǎn)：便于組織、節(jié)省經(jīng)費(fèi)。

缺點(diǎn)：抽樣誤差大于單純隨機(jī)抽樣。5/18/202341以上四種基本抽樣方法都屬單階段抽樣，實(shí)際應(yīng)用中常根據(jù)實(shí)際情況將整個(gè)抽樣過程分為若干階段來進(jìn)行，稱為多階段抽樣。若同一樣本進(jìn)行四種方法抽樣，抽樣誤差的大小為：整群抽樣≧單純隨機(jī)抽樣≧系統(tǒng)抽樣≧分層抽樣5/18/202342六、調(diào)查表（questionnaire）的構(gòu)成標(biāo)題說明基本情況主要內(nèi)容編碼作業(yè)證明的記載5/18/202343

吸毒者吸毒情況及社會影響因素調(diào)查表編號說明：本調(diào)查表是為了配合您的生存質(zhì)量測定，進(jìn)一步了解您吸毒的情況而設(shè)立的；不記名，請?zhí)顚懻鎸?shí)情況?！?、基本情況3.性別①男②女二、吸毒情況12.主要用藥方式：①靜脈注射②鼻吸③其它三、家庭社會影響因素21.周圍的熟人對您的態(tài)度：①厭惡②瞧不起③冷漠④同情審核員簽名：審核日期：5/18/202344七、調(diào)查表的制定步驟設(shè)立研究工作組提出調(diào)查項(xiàng)目，形成項(xiàng)目池項(xiàng)目篩選確定每個(gè)項(xiàng)目的提問形式和類型